LioCyx-M

全球每年新诊断肝癌患者约75万 每年有约70万人被肝癌夺去生命 其中 中国的肝癌发病人数和死亡人数 均占到全球一半以上 成为严重威胁国人生命的梦魇 2024年五大革新疗法横空出世 为晚期肝癌点亮希望！ 一、GPC3 CAR-T让晚期肝癌无癌生存超8年 提到大名鼎鼎的CAR-T疗法几乎无人不知，它的研发成功，让人们看到了“治愈”癌症的希望。目前中美上市的9款CAR-T疗法，总体缓解率能达到80%以上，这些治疗方法已经在血液肿瘤证实可以诱发显着反应。同时，全球的科学家都在快马加鞭的研发能够在实体肿瘤中也发挥强劲的抗癌效果的CAR-T疗法。 GPC3是一种癌胚抗原，参与细胞增殖、分化、迁移和凋亡。正常组织中几乎未见表达，但在70-80%的肝细胞癌中表达。GPC3因其肿瘤特异性，被认为是能够精准打击肝癌细胞的“黄金”靶标！ 基于此，中国研究人员开发针对GPC3的 CAR-T 细胞疗法取得了重大突破，国研创新CAR-GPC3 T 细胞疗法治疗晚期肝细胞癌 (HCC) 的2例长期无病生存病例发表在国际知名免疫学期刊《Cancer Communications》杂志上，引起了巨大轰动！ 这两位幸运的患者是2015年入组时已出现下腔静脉癌栓，其中一名患者还出现腹膜后淋巴结转移，临床上已经没有更好的治疗方案，预后很差的晚期患者。让所有人喜出望外的是，2名患者在接受局部治疗和 CAR T 细胞联合治疗后的长期随访中均保持了无肿瘤状态。近日，2名患者返回医院复查，证实肿瘤完全缓解已长达7年和8年。 50岁男性肝细胞癌患者多种治疗后病情进展，并出现了下腔静脉癌栓，病情危急，接受CAR-GPC3 T细胞治疗6个月后的复查结果显示，AFP恢复正常，影像学也完全没有了肿瘤迹象。目前已无癌长达8年（2015年7月至2023年8月），回归了正常的生活。 54岁男性肝细胞癌术后3个月复发，多次治疗后下腔静脉癌栓和腹膜后淋巴结转移，临床上已无更好的治疗方案，入组了在中国进行的CAR-GPC3 T细胞临床试验，仅2周，达到了完全缓解，目前已实现7年以上无瘤生存（2016 年7月至2023 年 8 月）。 并且在长达7-8年的时间里，两名患者仅接受口服抗乙型肝炎病毒药物治疗，未接受其他癌症治疗。 二、完全缓解长达27个月！ 新型TCR-T疗法SCG101肿瘤缩小率高达74.5% 慢性乙型或丙型肝炎、大量饮酒、脂肪肝和其他黄曲霉素等毒性食物引起的肝损伤是导致肝癌的元凶，其中最为严峻的是HBV病毒性肝癌。据统计，全球每年有超过 42万人发生与 HBV 相关的 肝癌，至少占 50%全球病例，而亚洲最为严重，至少80%的患者是HBV相关的肝癌！ SCG101 是一种自体 T 细胞受体 (TCR) T 细胞疗法，是专门针对乙肝表面抗原 (HBsAg) 特定表位而设计的，这种全新的疗法可以特异性地靶向 HBV-HCC 肿瘤细胞，能够触发细胞溶解和非细胞溶解机制来消除肿瘤细胞和 HBV 感染的细胞，一箭双雕！ 2023年国际细胞与基因治疗学会 (ISCT) 会议上，同类首创自体 HBsAg 特异性 T 细胞受体工程化 T 细胞 (TCR-T) 疗法 - SCG101 的初步数据公布，引起巨大轰动！ 研究结果显示： SCG101 显示出显著的抗肿瘤活性，一位患者接受单剂量 SCG101 单药治疗后肿瘤缩小 74.5% （mRECIST）。数据截止报告显示，肿瘤反应可持续 6.9 个月以上。 更值得一提的是，这位患者治疗后的活检显示肝脏中 HBsAg+ 肝细胞 100% 被根除 ！ 2024年的欧洲肝病研究协会（EASL）大会上，SCG101公布了首次人体的临床试验结果，非常振奋人心！ SCG101在晚期HBV 相关肝细胞癌 (HCC) 患者中展现出良好的抗病毒和抗肿瘤双重活性。在 6 例晚期HBV-HCC患者中，患者接受 5.0×10^7 ~ 1.0×10^8 TCR+ T细胞/kg 的 SCG101 治疗，客观缓解率 (ORR) 为 33% 。所有获得部分缓解( PR) 的患者均维持缓解超过 6 个月，其中 1名幸运的患者靶病灶完全缓解并维持无进展生存期 27 个月 。 目前，SCG101 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA)、中国国家药品监督管理局 (NMPA) 和新加坡卫生科学局 (HSA) 的临床试验批准，用于治疗 HBV 相关 HCC 患者。目前正在进行一项评估 SCG101 的 1/2 期临床试验。（好消息是，这款革命性的疗法目前正在中国进行临床试验，已经有大量病友通过全球肿瘤医生网成功入组逆转病情，想申请的病友可以提交基因检测报告至医学部评估） 三、总生存期延长3倍！80%的亚洲肝癌患者迎来全新TCR-T疗法 LioCyx-M是一种全球首创的将经过修饰以表达 HBV 特异性 TCR 的自体 T 细胞用于肝细胞癌的 TCR-T疗法。这是一种通过转染编码 HBV 抗原特异性 TCR 的 mRNA 的自体 T 细胞疗法，经过改造的T细胞能够 精准识别杀伤表达 HBV 的肿瘤细胞 ，已在临床实验中用于治疗 HBV 相关肝癌和肝移植后复发性 HBV 相关肝癌。 “在两名肝移植患者身上成功进行了 20 多次 T 细胞输注，没有一名患者出现与治疗相关的不良反应，其中一名患者的肝癌远处转移瘤的肿瘤大小减小！”Thinesh Lee Krishnamoorthy博士说。 LioCyx-M在1 期研究 (NCT03899415)中用于治疗不可切除的乙型肝炎病毒 (HBV) 相关的肝细胞癌 (HCC)的卓越临床数据在2021年最佳肝癌峰会上震撼全场！ 截至 2020 年 4 月 30 日，共8 名没有治愈性治疗选择的不可切除的 HBV 相关肝细胞癌 (HCC) 患者接受了LioCyx-M疗法。 结果显示，在可评估的 7 名患者中，3 名患者病情稳定，其中1名患者肝脏肿瘤的大小显着减少 30％ 以上，并维持了 30个月 ！ 更值得振奋的是，LioCyx-M疗法的中位总生存期为 33.57 个月，而 FDA 批准的一线药物索拉非尼的中位总生存期仅为 10.7 个月（Llovet 等，N英国医学杂志，2008），翻了3倍多！ 此外，随访期为 47.9 个月，4名患者在数据截止时还活着。 研究人员兴奋的说， 鉴于目前亚洲 80% 的 肝细胞癌病例与 HBV 相关，这种方法可能会在改善患有这种疾病的患者的生存率和生活质量方面取得重大突破 。 好消息是，2021年12月，FDA授予乙型肝炎病毒 (HBV) 相关肝细胞癌 (HCC) 患者的潜在一流疗法 LioCyx-M004快速通道指定！有望加快在全球的上市步伐，我们期待这一显著改善 HBV相关肝细胞癌预后的创新疗法早日获批上市，造福更多患者。（这款革命性的来疗法目前正在中国进行临床试验，已经有大量病友通过全球肿瘤医生网成功入组逆转病情，想申请的病友可以提交基因检测报告至医学部评估，4006667998） 四、全球首个！可用于治疗所有类型肝癌的TIL疗法进入临床阶段！ BST02是一种新型过继免疫细胞疗法，涉及扩增源自患者自身细胞的肿瘤浸润淋巴细胞。该疗法专门用于治疗 肝癌，包括肝细胞癌和胆管癌 。 TIL疗法是从患者自身的肿瘤组织中采集并富集对肿瘤细胞抗原具有特异性识别的淋巴细胞，然后通过细胞因子诱导这些淋巴细胞在体外快速增殖，同时保持淋巴细胞的干细胞特性，以最大程度地扩增具有抗肿瘤功能的T细胞，随后将这些T细胞重新输入患者体内，从而有效消灭肿瘤。然而，传统TIL药物的应用受到一定的限制，例如这些药物的生产必须在临床中心附近进行，并且临床使用需要大剂量的白细胞介素-2，这可能会带来一定的安全风险。 BST02 克服了上述限制——通过低温保存，它解决了距离的限制，并且无需高浓度的白细胞介素-2。探索性临床试验的初步结果已证明其安全性和有效性。 目前，BST02获得美国FDA临床试验批准。BST02是细胞和基因治疗领域的突破性产品，代表着全球首个用于治疗所有类型肝癌的TIL疗法进入临床阶段！ 五、兼具CAR-T和TCR-T优势！全新实体瘤STAR-T疗法横空出世 中国生物公司成功研发出一款全新的具有自主知识产权的双链嵌合受体，称为合成性T细胞受体抗原受体( Synthetic TCR and Antigen Receptor), STAR-T细胞治疗技术平台。 浸润能力强，敏感度高，以及能打造多靶点、多功能的形式 是STAR-T技术平台的三大优势。 2021年，新的细胞疗法STAR-T技术在Science Translational Medicine上发表。研究表明，STAR-T能很好地平衡免疫杀伤能力及持久性，且未发现在非抗原刺激下自我激活的情况；同时，在实体瘤的治疗中，与当前细胞治疗领域常用的CAR-T技术相比，STAR-T更具有天然T细胞的特性，具有天然双靶点，毒性低，耗竭慢，浸润性强的特点，更有可能实现对实体瘤治疗的突破。 好消息是，一项GPC3 STAR-T细胞治疗晚期实体瘤的安全性与有效性的探索性临床研究正在国内多家权威肿瘤中心开展，想寻求细胞疗法及其他国内外治疗新技术帮助，且经济条件允许的情况下，患者可以先将病历提交至全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。 中国肝癌患者迎来春天，更多新疗法加速解锁中！ 除了上面介绍的新疗法，还有钇90微球治疗、电场疗法、质子治疗等新疗法也均在肝癌中取得重大突破，还有更多疗法加速解锁中，相信肝癌患者的未来会越来越好！ 肝癌其实是一个全身性疾病。对于晚期肝癌患者，现在医学界更提倡通过多种治疗手段进行综合治疗，包括局部放化疗、靶向和免疫等，需要针对患者的具体情况综合考虑，量身定制。而这些新型免疫疗法的研究无疑为走投无路的晚期肝癌患者提供了新的选择和希望。除此之外，众多国内外已上市及在研的靶向药物、免疫治疗药物及联合疗法目前正在国内进行临床研究，想参加的患者可以致电全球肿瘤医生网医学部进行申请及评估。期待这些新疗法能早日上市造福患者！ 参考文献： https://www.businesswire.com/news/home/20220823005373/en/ https://cancerprogressreport-aacr-org.libproxy1.nus.edu.sg/report/survivor-journeys/jennifer-ficko-thriving-thanks-to-a-melanoma-clinical-trial/

Planegg/Martinsried, October 16, 2024. Medigene AG (Medigene or the “Company”, FSE: MDG1, Prime Standard), an oncology platform company focused on the research and development of T cell receptor (TCR)-guided therapies for the treatment of cancer, will present at the 16th Annual Protein & Antibody Engineering Summit (PEGS) to be held from November 5-7, 2024 in Barcelona as well as at the Cell 2024 conference by Oxford Global from November 6-8, 2024 in London. In addition, two posters will be presented at the 39th Society for Immunotherapy of Cancer (SITC) from November 6-10, 2024, in Houston, TX, USA. Oral presentation PEGS 2024https://www.pegsummiteurope.com/search?query=medigeneLocation: Montjuic Palau de Congressos- Fira Barcelona, SpainDate and time: Thursday, November 7, 2024, 8:25 am local timePresenter: Kanuj Mishra, PhD, Team Lead & Lab Head, Innovation Session: Next-Generation ImmunotherapiesTitle: Seamless Integration of a Universal Epitope into Recombinant TCRs for Tagging and Tracking of TCR-T Cells Expressing 3S TCRs The presentation will highlight the Company’s latest technology, UniTope & TraCR, an innovative combination of universal TCR tagging and tracking. This advanced system is engineered to greatly improve the precision and efficiency of T cell receptor identification and monitoring, providing benefits for immunotherapy research and clinical applications. Cell 2024 by Oxford Globalhttps://oxfordglobal.com/nextgen-biomed/events/cell-gene-2024 Panel Discussion Location: Novotel London West, London, UKDate/time: Wednesday, November 6, 2024, 3 p.m. local timePresenter: Kirsty Crame, MD, Vice President, Clinical Strategy and Development Session: Exploring Autologous Vs. Allogenic Therapies Keynote Address Location: Novotel London West, London, UKDate/time: Thursday, November 7, 2024, 9.30 a.m. local timePresenter: Kirsty Crame, MD, Vice President, Clinical Strategy and Development Session: CGT DevelopmentTitle: Making The Ordinary Extraordinary: MDG1015 A Clinic Ready 3rd Generation TCR-T Therapy Oral presentation Location: Novotel London West, London, UKDate/time: Friday, November 8, 2024, 2.20 p.m. local timePresenter: Prof. Dolores Schendel, CSOSession: iPSCs and stem cell therapy developmentTitle: TCR-T Platform for Solid Tumors SITC 2024https://www.sitcancer.org/2024/homeLocation: George R. Brown Convention Center in Houston, TXDate and time: November 6-10, 2024 in Houston, TX Details on the poster presentation are as follows: Abstract and Title: “ UniTope & TraCR – A universal tagging and tracking system for TCR-T cells directly integrated in recombinant TCR.”Authors: Kanuj Mishra, Justyna Ogonek, Dolores Schendel, Barbara LoeschAbstract number: 20Date/time: Saturday, November 9, 2024, George R. Brown Convention Center - Level 1 -Exhibit Halls AB, poster reception from 7:10-8.30 p.m.Presenter: Barbara Loesch, PhD, Head of Technology and Innovation DepartmentSession: Biomarkers, Immune Monitoring and Novel Technologies Abstract and Title: “The IFN-γ Biosensor – A universal tool for IFN-γ detection in cellular co-culture assays.”Authors: Barbara Loesch, Kanuj Mishra, Justyna Ogonek, Dolores SchendelAbstract number: 21Date/time: Friday, November 8, 2024, George R. Brown Convention Center - Level 1 -Exhibit Halls AB, poster reception from 5:30-7 p.m.Presenter: Barbara Loesch, PhD, Head of Technology and Innovation DepartmentSession: Biomarkers, Immune Monitoring and Novel Technologies --- end of press release --- About Medigene AG Medigene AG (FSE: MDG1) is an immuno-oncology platform company dedicated to developing T cell receptor (TCR)-guided therapies to effectively eliminate cancer. Its End-to-End Platform generates optimal 3S (sensitive, specific and safe) T cell receptors with unique and distinctive attributes that are utilized in multiple therapeutic modalities, such as T cell receptor engineered T cell (TCR-T) therapies, TCR-guided T cell engager therapies and TCR-natural killer cell therapies for both its in-house product pipeline and partnering. Medigene’s lead TCR-T program MDG1015 is a potential best-in-class, TCR-T therapy to treat multiple solid tumor indications. The End-to-End Platform technologies enable armoring and enhancing of these T cells to overcome the immunosuppressive tumor microenvironment (TME) and ensure the T cell drug product composition maximizes safety, efficacy and durability of response. Medigene’s MDG1015 received IND approval in Q3 2024 and is filing for CTA in Q4 2024. For more information, please visit https://medigene.com/ This press release contains forward-looking statements representing the opinion of Medigene as of the date of this release. The actual results achieved by Medigene may differ significantly from the forward-looking statements made herein. Medigene is not bound to update any of these forward-looking statements. Medigene® is a registered trademark of Medigene AG. This trademark may be owned or licensed in select locations only. Medigene AGPamela Keck Phone: +49 89 2000 3333 01 E-mail: investor@medigene.com In case you no longer wish to receive any information about Medigene, please inform us by e-mail (investor@medigene.com). We will then delete your address from our distribution list.