Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor(RegenxBio)(Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor(RegenxBio)) - 药物靶点：LDLR_在研适应症：高脂血症，纯合子家族性高胆固醇血症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

RGX 501、RGX-501

靶点

LDLR

作用机制

LDLR调节剂(低密度脂蛋白受体调节剂)

治疗领域

在研适应症

非在研适应症

原研机构

在研机构

University of Pennsylvania

非在研机构-

最高研发阶段临床2期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

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关联

2

项与 Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor(RegenxBio) 相关的临床试验

NCT04080050 / Active, not recruitingN/A

A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety and Efficacy of RGX-501

This long-term observational study is designed to follow subjects who, during another Clinical Study, received gene therapy treatment used to treat their Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) disease. This study is intended to follow those subjects for up to 5 years since they received treatment to look for any long-term safety concerns. There is no investigational drug or therapy provided as part of this study.

开始日期2019-09-30

申办/合作机构

RegenxBio, Inc.

NCT02651675 / Terminated临床1/2期

AAV8-mediated Low Density Lipoprotein Receptor (LDLR) Gene Replacement in Subjects With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)

This first-in-human study is intended to evaluate the safety and preliminary effectiveness of AAV (Adeno-associated virus)-based liver-directed gene therapy in the treatment of adults with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH).

开始日期2016-03-01

申办/合作机构

RegenxBio, Inc.

[+1]

100 项与 Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor(RegenxBio) 相关的临床结果

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100 项与 Adeno-Associated Viral Vector Expressing Low-Density Lipoprotein Receptor(RegenxBio) 相关的转化医学

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
纯合子家族性高胆固醇血症	临床2期	美国	RegenxBio, Inc.	2020-08-12
II型高脂蛋白血症	临床2期	美国	RegenxBio, Inc.	2016-03-01
II型高脂蛋白血症	临床2期	加拿大	RegenxBio, Inc.	2016-03-01
II型高脂蛋白血症	临床2期	意大利	RegenxBio, Inc.	2016-03-01
II型高脂蛋白血症	临床2期	荷兰	RegenxBio, Inc.	2016-03-01
II a型高脂蛋白血症	临床2期	美国	-	-
高脂血症	临床2期	-	University of Pennsylvania	-