Rhinoconjunctivitis

▎药明康德内容团队编辑过敏性鼻炎（AR）影响了全世界10%~20%的人口。根据《中国变应性鼻炎诊断和治疗指南（2022年，修订版）》，中国人群中，过敏性鼻炎自报率为17.6%，花粉过敏导致的过敏性鼻炎患病率在10.5%~31.4%。AR是特应性个体暴露于过敏原后主要免疫球蛋白E（IgE）介导的鼻黏膜非感染性慢性炎性疾病，根据过敏原种类可分为季节性AR和常年性AR。相对于常年性AR，季节性AR临床症状更严重，鼻腔炎症反应明显，病情控制难度更大。即使接受了H1抗组胺药或鼻用糖皮质激素治疗，仍有超过60%的季节性AR患者症状控制不佳。此前研究发现，生物制剂或有助于改善季节性AR患者的症状，提升生活质量。近日，《自然-医学》（Nature Medicine）发表PHECDA研究结果，表明在标准治疗基础上，司普奇拜单抗（stapokibart）治疗第4天鼻部症状即可明显改善，4周治疗期内鼻部和眼部症状改善均优于安慰剂，且治疗第28天时，鼻部和眼部症状较轻或无症状患者的比例达64%，有望成为季节性AR治疗新选择。该研究通信作者为首都医科大学附属北京同仁医院王成硕教授和张罗教授。截图来源：Nature MedicinePHECDA是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组的3期临床试验，在中国18家医学中心开展。研究纳入了年龄18~65岁、接受标准治疗后仍为中重度季节性AR患者108例。研究人员将患者以1：1的比例随机分配接受司普奇拜单抗（50例）或安慰剂治疗（58例）。在导入期（1周）和整个治疗期（4周）内，所有患者每日均使用100 μg糠酸莫米松鼻喷雾剂喷鼻，以及口服10 mg氯雷他定。治疗期第1天，患者分别接受皮下注射600 mg的司普奇拜单抗或安慰剂；随后4周内，患者每2周皮下注射300 mg司普奇拜单抗或安慰剂。治疗期内，由患者每日自主评估并记录以下指标评分：鼻部症状总评分量表（TNSS）：对鼻塞、鼻痒、喷嚏、流涕症状进行评分，最低0分无症状，最高3分对应症状最严重，四大症状总分最高为12分；眼部症状总评分量表（TOSS）：对眼痒、眼红、流泪症状进行评分，最低0分无症状，最高3分对应症状最严重，三大症状总分最高为9分；回顾性鼻部症状总评分量表（rTNSS）和回顾性眼部症状总评分量表（rTOSS）：每日上午在治疗前评估，下午在治疗后12小时评估，取当天下午和次日上午总分平均值；即时鼻部症状总评分量表（iTNSS）和即时眼部症状总评分量表（iTOSS）：每日上午的评分由患者在治疗前自行评估；鼻结膜炎生活质量量表（RQLQ）：治疗前、治疗第2周和第4周进行评估。研究主要结局为治疗2周内，每日rTNSS评分相较于基线的变化情况。结果显示，相比于安慰剂组，司普奇拜单抗组治疗2周时（减少3.6分 vs. 减少2.3分，差值-1.3分，95%CI：-2.0分~-0.6分，P=0.0008）和治疗第4周时（减少4.9分 vs. 减少3.2分，差值-1.7分，95%CI：-2.5分~-0.8分，P=0.0002），每日iTNSS评分平均值较基线显著改善；性别、体重等亚组分析结果也支持司普奇拜单抗疗效较安慰剂更佳。其他鼻部指标方面，如iTNSS评分和rTNSS评分等，司普奇拜单抗组均较安慰剂组有更大的改善：▲4周治疗期内，司普奇拜单抗组的鼻部相关指标改善均优于安慰剂组（内容来源：参考文献[1]；图表制作：药明康德内容团队）从治疗期内rTNSS评分变化趋势来看，如下图所示，治疗第4天时司普奇拜单抗组的鼻部症状改善即优于安慰剂组（P=0.017），并在治疗第14天和第18天时（灰色垂直线处）达到最大差异值。▲4周治疗期内，司普奇拜单抗组（橙色）和安慰剂组（绿色）每日rTNSS评分较基线变化趋势（图片来源：参考文献[1]）类似地，司普奇拜单抗改善眼部症状也更明显。相比于安慰剂组，司普奇拜单抗组治疗2周时（减少2.6分 vs. 减少1.9分，差值-0.7分，95%CI：-1.3分~0.0分，P=0.039）和治疗第4周时（减少3.7分 vs. 减少2.9分，差值-0.8分，95%CI：-1.4分~-0.2分，P=0.016），每日rTOSS评分平均值较基线显著改善。4周治疗期内，相比于安慰剂组，司普奇拜单抗组患者持续保持无鼻部和眼部症状或是症状较轻的天数更长（差值4天，95%CI：1.0天~7.0天，P=0.0005）。▲治疗2周和4周时，司普奇拜单抗组（橙色）和安慰剂组（绿色）无鼻眼症状或症状较轻天数对比（图片来源：参考文献[1]）司普奇拜单抗组患者在治疗第7天、14天、21天和28天时，无鼻部和眼部症状或症状较轻的患者比例分别为26%、42%、52%和64%，均高于安慰剂组在对应天数时的患者比例（10.3%、15.5%、27.6%和39.7%）。▲4周治疗期内，司普奇拜单抗组（橙色）和安慰剂组（绿色）不同时间点的无鼻眼症状或症状较轻患者比例对比（图片来源：参考文献[1]）此外，无论是治疗第2周（差值-0.9分，95%CI：-1.4分~-0.4分，P=0.0003），还是治疗第4周（差值-1.0分，95%CI：-1.5分~-0.5分，P＜0.0001），司普奇拜单抗组患者生活质量评分均优于安慰剂组。安全性方面，司普奇拜单抗组和安慰剂组分别有26例（52.0%）和27例（46.6%）患者报告了不良事件，均为轻中度，以上呼吸道感染、尿路感染等多见。两组患者均未发生严重不良反应或死亡病例。总之，本次研究结果表明，在接受了标准治疗的基础上，相比于安慰剂，司普奇拜单抗仍可改善中重度季节性AR患者在花粉期内的每日鼻部和眼部症状，且患者生活质量更好，无症状或仅有轻度症状的患者比例也更高。文章表示，综合本次研究及司普奇拜单抗其他研究结果，标准治疗联合司普奇拜单抗的治疗策略或可有效治疗过敏性疾病。点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问Nature Medicine官网阅读完整论文。推荐阅读欢迎投稿：学术成果、前沿进展、临床干货等主题均可，点此了解投稿详情。参考资料[1] Zhang Y, Li J, Wang M, et al. Stapokibart for moderate-to-severe seasonal allergic rhinitis: a randomized phase 3 trial. Nat Med (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41591-025-03651-5免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医学新视点」微信公众号留言联系。如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com分享，点赞，在看，传递医学新知

引言每年春暖花开，万物复苏，对于很多人来说，迎接他们的不是欣喜，而是无尽的烦恼——喷嚏像机关枪一样扫射，鼻涕像断了线的珠子，鼻塞让人呼吸困难，眼睛更是又红又痒，恨不得立刻摘下来清洗一番。这就是季节性过敏性鼻炎（Seasonal Allergic Rhinitis, SAR）带来的痛苦，它不仅仅是春季的“限定”，也可能在夏秋季因为其他花粉而卷土重来。据统计，全球有数亿人受到季节性过敏性鼻炎的困扰，它不仅严重影响患者的日常生活和工作效率，还可能引发睡眠障碍、情绪低落等一系列问题，给患者及其家庭带来沉重的负担。对于那些症状严重且反复发作的患者来说，即使使用了现有的标准治疗方法，如抗组胺药和鼻用皮质类固醇，也常常难以获得满意的控制，生活质量大打折扣。面对这个困扰全球数百万人的难题，医学界一直在努力寻找更有效、更精准的治疗方案。4月4日《Nature Medicine》一项令人振奋的研究“Stapokibart for moderate-to-severe seasonal allergic rhinitis: a randomized phase 3 trial”，带来了新的曙光。研究人员研发出一种名为Stapokibart的人源化单克隆抗体（humanized monoclonal antibody），它就像一位精准的“狙击手”，能够直击过敏反应的“幕后黑手”——白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）。这两种细胞因子是引发过敏性鼻炎等2型炎症的关键。Stapokibart通过靶向结合IL-4受体α亚基，有效地阻断了这两条炎症通路的信号传递。为了验证Stapokibart的疗效和安全性，一项3期临床试验在108名患有中重度季节性过敏性鼻炎的成年患者中展开。这些患者的血液嗜酸性粒细胞计数均较高（≥300 cells µl⁻¹），表明他们体内的2型炎症反应较为活跃，这类患者通常对传统的治疗反应不佳。研究采用了随机、双盲、安慰剂对照的设计，将患者随机分为两组，一组接受Stapokibart治疗，另一组接受安慰剂。在为期4周的治疗期间，研究人员密切关注着患者的鼻部症状变化，并通过鼻结膜炎生活质量问卷（Rhinoconjunctivitis Quality of- Life Questionnaire, RQLQ）评估了他们生活质量的改善情况。那么，Stapokibart究竟能否有效缓解这些患者的痛苦？研究结果又会带来怎样的惊喜呢？“幕后黑手”IL-4和IL-13：过敏性鼻炎的罪魁祸首要了解Stapokibart的作用机制，我们首先需要认识一下在过敏反应中扮演重要角色的两位“幕后黑手”——白细胞介素4（Interleukin-4, IL-4）和白细胞介素13（Interleukin-13, IL-13）。它们是引发2型炎症（type 2 inflammation）的关键细胞因子（cytokine）。在过敏性鼻炎患者体内，当接触到花粉等过敏原时，免疫系统会异常激活，导致IL-4和IL-13等炎症介质的释放，进而引发鼻黏膜的炎症反应，出现鼻塞、流涕、打喷嚏、鼻痒等一系列恼人的症状。Stapokibart的作用正是精准地阻断IL-4和IL-13的信号通路，从而抑制过敏反应的发生。它通过靶向结合白细胞介素4受体α亚基（interleukin (IL)-4 receptor subunit alpha），阻止IL-4和IL-13与其受体的结合，就像一把精准的锁，锁住了炎症反应的“开关”。创新疗法登场：Stapokibart如何精准“狙击”过敏反应？Stapokibart是一种创新型的生物制剂，它并非传统的抗组胺药或鼻用激素，而是通过一种更直接、更精准的方式来控制过敏症状。这项研究是一项严谨的3期临床试验（phase 3 clinical trial），采用了多中心、随机、双盲、安慰剂对照的设计（multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled）。研究团队招募了108名成年患者，他们都被诊断为患有中重度季节性过敏性鼻炎（moderate-to-severe SAR），并且在研究开始时（基线）的血液嗜酸性粒细胞计数（baseline blood eosinophil counts）均高于或等于300个/微升（≥300 cells µl⁻¹）。这是一个重要的纳入标准，因为较高的嗜酸性粒细胞水平通常与更明显的2型炎症反应相关，这类患者可能更适合接受针对IL-4和IL-13通路的治疗。研究中，参与者被以1:1的比例随机分配到两个组：一组接受Stapokibart治疗，另一组接受安慰剂治疗。Stapokibart组的患者在第一天接受了600毫克的负荷剂量（loading dose），随后每2周皮下注射300毫克Stapokibart，整个治疗周期持续4周。安慰剂组则接受相同方案的安慰剂注射。研究人员设定的主要疗效评价指标（primary endpoint）是治疗开始后前2周内，患者每日自我记录的反思性鼻部总症状评分（daily reflective total nasal symptom score, rTNSS）相较于基线的平均变化值。rTNSS是一个综合评估鼻塞、流涕、打喷嚏和鼻痒等主要鼻部症状的指标，评分越高表示症状越严重。临床试验显神效：Stapokibart显著缓解鼻部症状研究结果清楚地表明，Stapokibart在缓解季节性过敏性鼻炎症状方面表现出了显著的疗效。与接受安慰剂的患者相比，接受Stapokibart治疗的患者在治疗的前2周内，其每日自评鼻部总症状评分（rTNSS）的平均降幅更为显著。这意味着Stapokibart能够快速有效地减轻患者的鼻部不适，例如鼻塞、流涕和鼻痒等。更重要的是，研究还对整个4周的治疗期间的rTNSS变化进行了评估，这也是经过多重性检验的关键次要终点（multiplicity-tested secondary endpoint）。结果同样显示，Stapokibart组的患者在整个治疗期间的rTNSS评分持续且显著低于安慰剂组，这进一步证实了Stapokibart具有持久的疗效，能够为患者提供持续的症状缓解。多重获益：Stapokibart不仅改善鼻塞流涕Stapokibart的益处不仅仅体现在鼻部症状的改善上。研究人员还考察了它对其他相关症状以及患者生活质量的影响。其中一个重要的方面是眼部症状。研究中使用了反思性眼部总症状评分（reflective total ocular symptom score, rTOSS）来评估患者在过去12小时内眼睛瘙痒/灼热、流泪/溢泪和眼睛发红等症状的严重程度。rTOSS分为晨间（a.m. rTOSS）和晚间（p.m. rTOSS）评分，评分范围从0到9，较低的分数表示眼部症状较轻。此外，研究还记录了治疗前即刻的晨间鼻部总症状评分（instantaneous morning total nasal symptom score, a.m. iTOSS），以评估患者在醒来时的即时鼻部症状。虽然研究的主要终点是鼻部症状，但这些眼部症状和即时鼻部症状的改善也为Stapokibart的更广泛疗效提供了支持。更令人印象深刻的是Stapokibart对患者生活质量的积极影响。研究采用了鼻结膜炎生活质量问卷（Rhinoconjunctivitis Quality of- Life Questionnaire, RQLQ）来评估治疗对患者日常生活的影响。该问卷包含多个维度，能够全面反映患者在症状、活动受限、情绪困扰等方面的体验。研究结果显示，在治疗的第2周和第4周，与安慰剂组相比，Stapokibart组有更高比例的患者其RQLQ评分较基线降低了至少0.5分。这是一个被认为具有临床意义的改善，意味着患者的生活质量得到了显著提升。具体来说，在治疗的第2周，Stapokibart组有65.4%的患者RQLQ评分降低了0.5分或更多，而安慰剂组这一比例仅为38.5%。到了第4周，Stapokibart组的这一比例更是高达73.1%，而安慰剂组只有46.2%。这些数据清晰地表明，Stapokibart不仅能够有效缓解过敏症状，还能显著改善患者的生活质量，让他们能够更积极地参与日常生活，减少过敏带来的负面影响。安全性如何？任何新疗法的安全性都是患者和医生最为关心的问题之一。这项研究对Stapokibart的安全性进行了细致的评估。在为期4周的治疗期间，研究人员密切监测所有参与者的情况，记录并分析他们报告的任何不良事件（adverse events）。研究结果令人安心，Stapokibart组和安慰剂组患者报告的不良事件总体发生率相似。这表明在短期内，Stapokibart具有良好的安全性。研究中报告的大部分不良事件为轻度或中度，没有观察到新的或意外的安全信号。研究团队对所有不良事件进行了认真的评估，以确定其与治疗药物的可能关联。这些详细的安全性数据进一步支持了Stapokibart作为一种潜在治疗中重度季节性过敏性鼻炎的安全性。Stapokibart能否成为过敏性鼻炎患者的福音？这项来自严谨的3期临床试验的研究结果为数百万中重度季节性过敏性鼻炎的患者带来了新的希望。Stapokibart作为一种靶向IL-4和IL-13的新型人源化单克隆抗体，在短短4周的治疗周期内，就展现出了显著缓解鼻部和眼部症状，并显著提高患者生活质量的潜力，且安全性良好。当然，任何新的治疗方法都需要经过监管机构的严格审批才能最终应用于临床。然而，这项研究无疑为Stapokibart在过敏性疾病治疗领域开辟了令人兴奋的新篇章。对于那些对现有治疗方法反应不佳或无法耐受的患者来说，Stapokibart有望成为一种重要的治疗选择。随着未来更多长期研究数据的公布，我们有理由期待Stapokibart能够成为改善季节性过敏性鼻炎患者生活质量的重要工具，让他们在花粉季节也能拥有更舒适、更健康的生活。让我们共同关注Stapokibart的未来发展，期待它能早日成为更多过敏性鼻炎患者的福音！参考文献Zhang, Y., Li, J., Wang, M. et al. Stapokibart for moderate-to-severe seasonal allergic rhinitis: a randomized phase 3 trial. Nat Med (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41591-025-03651-5责编|探索君排版|探索君转载请注明来源于【生物探索】声明：本文仅用于分享，不代表平台立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们第一时间更正，谢谢！End往期精选围观Nature | 靶向线粒体VDAC2：破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"热文Nature Medicine | 多囊女性子宫内膜藏着什么秘密？——全球首份单细胞图谱揭示治疗新方向热文Nature | 颠覆百年认知！肝脏"纤维化元凶"竟是代谢再生总指挥热文Science | 心脏发育暗藏的"生物光缆"如何颠覆医学认知？热文Nature | 线粒体的"能量之门"被破解：研究人员首次看清代谢引擎的分子开关

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（3月24日~3月29日），有28款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、抗体偶联药物（ADC）、放射性核素偶联药物（RDC）、抗体、多肽、AAV基因治疗药物、间充质干细胞药物、核酸类药物等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。恩华药业：NH140068片作用机制：多种神经递质受体激动剂适应症：精神分裂症恩华药业1类新药NH140068片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。根据恩华药业公告，NH140068是一款适于口服的多种神经递质受体激动剂，为新一代治疗精神分裂症的创新药。临床前试验结果表明，它可以激动多巴胺、5-羟色胺和痕量胺的相关受体，具有改善精神分裂症阳性和阴性症状且副作用小的潜力。科伦博泰：SKB107注射液作用机制：RDC药物适应症：晚期实体瘤骨转移科伦博泰1类新药SKB107注射液获批临床，拟开发用于晚期实体瘤骨转移。根据科伦博泰新闻稿，这是该公司与西南医科大学附属医院共同开发的靶向肿瘤骨转移的RDC药物，也是该公司首个进入临床阶段的核药项目。该产品以小分子作为靶向配体，搭配适宜的连接子、螯合剂和治疗用放射性同位素而组成。与传统外放射治疗相比，RDC药物SKB107可惠及全身多发骨转移患者，且靶向性强，能减少对正常组织的损伤，有望显示出良好的安全性。康诺亚：CM518D1作用机制：靶向CDH17的ADC适应症：实体瘤康诺亚申报的1类新药CM518D1获批临床，拟开发治疗实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向CDH17的ADC。钙黏蛋白17（CDH17，又称CA17）是近年来胃肠道肿瘤治疗领域的一个新兴靶点。它是钙黏连蛋白家族中的成员，在超过50%的胃、胰腺、肝脏、食管至结直肠肿瘤组织中可检测到，研究表明其在多种肿瘤侵袭转移中发挥重要作用，尤其是在消化系统肿瘤中。华东医药：HDM3019作用机制：靶向OX40L和TNFα的双抗适应症：类风湿关节炎华东医药引进的1类新药HDM3019获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。这是一款靶向OX40L和TNFα的双特异性抗体。华东医药于2024年8月与IMBiologics达成独家许可协议，获得两款自身免疫性疾病新药在中国等37个亚洲国家的权益，其中就包括了这款IMB-101。该产品可参与调节炎症细胞因子，促进T细胞和浆细胞分化，以及自身抗体产生，维持免疫稳态平衡。映恩生物：注射用DB-2304作用机制：BDCA2靶向ADC适应症：系统性红斑狼疮映恩生物1类新药注射用DB-2304获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮。根据映恩生物公开资料，这是其研发的潜在“first-in-class”针对自身免疫疾病的BDCA2靶向ADC。临床前研究表明，作为一款靶向BDCA2靶点的免疫调节型ADC，DB-2304除了具备抗体本身的治疗效果外，更叠加了小分子免疫抑制剂的强效调控效果，通过抗体端实现了靶点特异递送。在降低小分子免疫抑制剂系统暴露的同时，更高效广谱地抑制其它炎症因子的产生。映恩生物认为，该产品有希望成为首款针对系统性红斑狼疮（SLE）的ADC。阿斯利康：eneboparatide注射液作用机制：PTHR1激动剂适应症：慢性甲状旁腺功能减退症阿斯利康（AstraZeneca）在研的1类新药eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症。公开资料显示，这是一款甲状旁腺激素受体1（PTHR1）激动剂多肽新药，它通过与PTHR1的特定构象结合，恢复PTH的功能，从而管理HypoPT患者的症状，同时保留肾功能和骨骼健康，旨在满足甲状旁腺功能减退症的治疗目标。阿斯利康此前以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款产品。德睿智药：MRANK-106胶囊作用机制：WEE1/YES1双重激酶抑制剂适应症：晚期实体瘤德睿智药申报的1类新药MRANK-106胶囊获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款口服WEE1/YES1双重激酶抑制剂，主要在实体瘤相关组织及肿瘤中富集而不是在血浆中，具有较高的组织/肿瘤靶向性。不同于传统的单靶点DNA损伤修复抑制剂，MRANK-106通过协同抑制WEE1和YES1两大关键蛋白，有望克服现有DNA损伤修复靶向治疗的局限性。礼来：注射用LY4052031作用机制：Nectin-4靶向ADC适应症：尿路上皮癌或其他实体瘤礼来（Eli Lilly and Company）申报的1类新药注射用LY4052031获批临床，拟单药用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌或其他实体瘤。公开资料显示，这是一款在研的下一代抗Nectin-4 ADC，由Fc沉默的IgG1抗体通过可切割肽连接物偶联到新型拓扑异构酶I （TOPO 1）抑制剂camp98 （LSN3889710）组成，其具有更高的稳定性，DAR为8。与基于微管有效载荷的ADC相比，这种基于拓扑异构酶抑制剂的ADC具有潜在的优势。信念医药：BM-A101注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应症：中度膝骨关节炎信念医药1类基因治疗药物BBM-A101注射液获批临床，拟开发治疗中度膝骨关节炎。根据信念医药新闻稿，该产品利用AAV载体将人源抗炎蛋白基因递送到患者膝关节持续表达，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。该产品有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。中美瑞康：RAG-1C眼内注射液作用机制：小激活RNA药物适应症：增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）中美瑞康在研的小激活RNA（saRNA）药物RAG-1C获批临床，拟开发用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）。RAG-1C通过RNAa机制上调细胞周期负性调控因子p21基因的表达，抑制视网膜色素上皮（RPE）细胞的异常增殖和迁移，从而阻止PVR的进展。PVR是孔源性视网膜脱离修复术后的一种严重并发症，以视网膜下和/或视网膜前纤维膜形成为特征，常导致视网膜再次脱离、最终可能导致严重的视力下降甚至失明。光谷中源药业：VUM03注射液作用机制：人脐带源间充质干/基质细胞新药适应症：非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘根据光谷中源药业公开资料，VUM03注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干/基质细胞（UC-MSC）新药，为满足临床局部使用需求而开发的通用现货型细胞制剂，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。除了上述产品，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括：中国科学院理化技术研究所和北京中科先行医疗科技有限公司联合申报的1类化药新药HB5凝胶，拟开发治疗皮肤鳞状细胞癌；众红生物申报的ZHB117舌下片，拟开发用于猫变应原过敏引起的成人过敏性鼻炎或鼻结膜炎（伴或不伴过敏性哮喘）的脱敏治疗；恒瑞医药申报的1类化药新药HRS-9190，拟开发用于全身麻醉诱导期气管插管及维持术中骨骼肌松弛；恒瑞医药申报的1类生物制品新药SHR-3792注射液，拟开发治疗实体瘤；谷冲医药申报的1类化药新药HB-48片，拟开发治疗复发胶质母细胞瘤（rGBM）；翰森制药申报的1类生物制品新药注射用HS-20108，拟开发治疗晚期实体瘤（如小细胞肺癌及神经内分泌肿瘤等）；翰森制药申报的1类生物制品新药注射用HS-20122，拟开发治疗晚期实体瘤（包括非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌或结直肠癌等）；海思科在研的小分子抑制剂1类新药HSK41959片，拟开发治疗MTAP缺失的晚期实体瘤；格物生物申报的1类化药新药GW5282片，拟开发治疗非霍奇金淋巴瘤；兴盟生物医药与科兴中维生物联合申报的SNA02-48注射液获批临床，拟作为被动免疫制剂，预防破伤风；信谱生物申报的1类生物制品新药XP-001-V2，拟开发治疗KRAS G12V突变的晚期实体瘤；罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）申报的1类新药RO7446603注射液，拟开发治疗糖尿病性黄斑水肿；美欧赛奥金生物申报的1类生物制品新药ZMPB-NK006注射液，拟用于治疗晚期或转移性恶性实体肿瘤；国健清科生物申报的1类新药人胎盘来源3D间充质干细胞注射液，拟用于治疗急性缺血性脑卒中；锦斯生物申报的1类新药GO306重组溶瘤痘苗病毒注射液，拟开发治疗实体瘤；青峰医药下属子公司江西科睿药业申报的1类化药新药KR230109乳膏，拟适用于寻常型痤疮患者的局部治疗；金赛药业申报的1类化药新药GenSci128片，拟开发治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 29，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。