赛隽生物启动ACLF治疗干细胞Ⅱ期临床试验

2024年8月1日，广州赛隽生物科技有限公司（赛隽生物）自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液，正式在中山大学附属第三医院（中山三院）启动了治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）的Ⅱ期临床试验。此次会议由中山三院感染科主任林炳亮教授及其研究团队主持，赛隽生物首席科学家项鹏教授及其医学总监团队也出席了会议。

会议内容主要包括项目的研究背景介绍，临床试验方案的关键技术要点，以及操作实施一致性的说明。参会人员还对细胞制剂的院内管理、运输和盲法操作流程进行了深入讨论。

CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液于2022年12月获得IND批准，研究适应症为慢加急性肝衰竭（ACLF）。这是华南地区首个进入临床Ⅱ期的干细胞产品。

慢加急性肝衰竭（ACLF）是一种肝功能相对稳定的慢性肝病患者，在急性损伤因素打击下导致肝功能迅速恶化的综合症。根据临床资料，ACLF的发病率为每1000人年5.7例，伴有较多并发症，可能导致多器官衰竭。ACLF的死亡率在28天和90天分别为41.9%和56.1%。

目前，肝衰竭缺乏特效药物和治疗手段。根据我国肝衰竭诊治指南（2018年版），治疗ACLF的原则是根据急性损伤的诱因进行综合治疗，并积极防治并发症。ACLF的病情凶险，治疗困难，迫切需要新的治疗策略来延缓或扭转病情进展。

在ACLF的治疗方面，间充质干细胞（MSC）展现出了独特的生物学优势。赛隽生物与中山大学附属第三医院开展了针对乙型肝炎病毒（HBV）相关ACLF的MSC治疗临床研究。研究结果表明，MSC治疗组在24周随访期间的存活率显著高于标准治疗组（73.2%比55.6%），并且在总胆红素水平和终末期肝病评分方面也有显著改善。同时，MSC治疗组的重症感染发生率（16.1%比33.3%）和多器官功能衰竭及严重感染的死亡率（17.9%比37.0%）都显著低于标准治疗组。

这一研究结果表明，MSC有望成为ACLF的一种新兴治疗方式，给患者带来显著的临床获益。2018年，全球针对MSC治疗ACLF的Meta分析结果进一步证实，MSC治疗能够减轻肝脏损伤，改善肝功能，提高短期和中期存活率。赛隽生物的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液在Ⅰ期临床试验中也取得了令人鼓舞的成果，28天和90天的生存率分别达到89%和78%。

展望未来，赛隽生物除了本次启动Ⅱ期临床的ACLF产品，还在推进其他多个干细胞产品的临床试验，包括治疗中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和缺血性脑卒中的产品。赛隽生物将继续深化科研合作，致力于将更多的科研成果转化为临床应用，成为全球领先的干细胞技术与转化平台。