朗信生物AAV基因药LX101临床3期入组完成

7月30日，朗信生物宣布其基因治疗候选药物LX101用于治疗遗传性视网膜营养不良（IRD）的3期临床试验已成功完成所有患者的入组工作。这一关键进展标志着LX101向市场上市又前进了一大步。

LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常的RPE65基因，能够特异性地识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞。在这些细胞内，高效表达所缺少的RPE65蛋白，从而恢复正常的视循环，达到改善视功能的目的。自从2021年首次进入临床试验以来，LX101在早期的临床试验中展现出了良好的安全性和有效性，为3期临床试验的顺利进行奠定了坚实的基础。

此次进行的LX101 3期临床试验（STAR）是一项多中心、随机对照的试验，旨在评估LX101在RPE65双等位基因突变引起的遗传性视网膜营养不良患者中的疗效和安全性。试验在国内的五家临床研究中心开展，研究的终点包括视功能改善和安全性等多项指标。

完成3期临床试验所有患者的入组，是LX101开发进程中的一个重要里程碑。这不仅表明眼科医学界对该项目的高度认可，还为后续的数据分析和新药申报奠定了基础。根据试验设计，所有患者都将接受至少一年的随访，以全面评估LX101的长期疗效和安全性。

朗信生物的创始人兼首席执行官汪枫桦表示：“3期研究完成全部临床患者入组，是团队多年努力的结果。我们离为先天性视网膜营养不良患者提供革命性治疗的目标又近了一步。我们感谢所有患者和研究者的信任，并见证了患者接受治疗后的显著改善。期望LX101能够早日上市，为全球更多患者带来福音。”

此次LX101 3期临床试验的顺利推进，不仅显示了朗信生物在基因治疗领域的研发实力，也为未来的市场推广奠定了坚实的基础。在未来的一年时间里，随着随访数据的逐步积累，LX101有望向上市目标稳步迈进，最终为遗传性视网膜营养不良患者带来新的希望和治疗选择。

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