100 项与 Suzhou Antiy Shengshi Pharmaceutical Technology Co Ltd. 相关的临床结果
0 项与 Suzhou Antiy Shengshi Pharmaceutical Technology Co Ltd. 相关的专利(医药)
“小核酸(RNAi)疗法领域,真正惊人的大额BD交易还没来。”比起ADC毫不意外献上开年大礼,中国小核酸药物领域终于迎来首笔与跨国药企的大额交易,才更让人惊喜。一家名为瑞博生物的小核酸Biotech,与勃林格殷格翰(BI)达成了超20亿美元的多靶点合作,交易金额超过了ADC开年的第一笔BD,两者合作是要共同干一件大事:打造NASH siRNA药物。与BI合作几天前,瑞博生物刚将其PCSK9小核酸新药在华的开发、生产和商业化权益,授权给了齐鲁。细品前后脚两位合作伙伴,一个是传统大药企,对应的是降脂药明星靶点;一个是营收TOP20的MNC,将一同攻克让众多MNC头疼的疾病领域,瑞博没有两下刷子是做不到的。当看到国内小核酸企业与MNC合作的第一枪就此被打响,从博士毕业开始就多年关注小核酸、见证行业起起伏伏的三一创投创始人尹正,颇有些感慨。2018年,全球小核酸药物Onpattro的上市,让LNP递送技术在临床上的应用得到确认,这为整个核酸行业发展带来真正充足的动力。但随之而来的是新冠疫情,mRNA技术的锋芒掩盖了小核酸。“如果不是疫情,小核酸药物相较于mRNA,受到的关注度会更高。”而2023年诺华PCSK9小核酸药物在中国的获批,治疗罕见病SMA产品Spinraza突破20亿美元销售,以及近期扬子江与中美瑞康、信达与圣因生物等达成的多起小核酸药物合作,无一不在告诉行业:这一赛道已到爆发的临界点。在另一投资人梁宇看来,这一领域真正惊人的大额BD交易还没来,“核酸行业现在是热,但还没到最热。当小核酸BD交易逐一来临时,请不要感到意外。”瑞博立潮头,CEO、CMO均小核酸“大牛”一名业内人士曾对E药经理人感叹,国内小核酸药物研发仿佛在热闹之中,但有时又只是与热闹沾边,缺一个突破性的里程碑来刺激。再将视野放大点,他看到美国RNA小分子药物已经在蓬勃发展,但国内大部分企业研究还是集中放在mRNA上。瑞博生物超20亿美元的合作,终于带来了超强“兴奋剂”。但到这一步,国内为数不多的小核酸药企走了很多年。比起很多同业者,以及泛泛乘风入局的“后来者”,瑞博生物的成立时间算非常早。从2007年成立,到今天被广泛关注,将近20年的时间。成立8年,其首款小核酸药物才获临床试验批准;成立第10个年头,瑞博生物与全球三大小核酸药物巨头之一Ionis达成合作,引进了其几款产品,其中包括国内首款治疗2型糖尿病的小核酸药物SR062。相对来看,瑞博生物的自主研发能力在同行中不算特别突出,早前以授权引进为主。但小核酸药物企业最受关注的价值,在于其技术平台。望向核酸药物领域,投资人普遍更重视整体技术平台的验证,而不是聚焦在一两个品种上。有投资人向E药经理人表示,投资机构对于单一小核酸药物的投资可能会“打水漂”,但只要平台还在,企业的优势在未来就能持续。全球小核酸巨头也都经历了一个长而煎熬的建平台过程,巨头Alnylam创造平均1年1款新药上市的高平台转化率之前,也坐了16年“冷板凳”,这期间并没有一款新药上市。瑞博生物被BI看中,不是因走“小众道路”而被看上,而是做好了热门研发领域的基础功构建,自己打造了一个RIBO-GalSTAR技术平台,而被看好。RIBO-GalSTAR技术使用的GalNAc小核酸药物递送系统,被国内外多数企业热衷,是全球最为主流的支撑平台,这一技术应用使得小核酸药物特别是在肝靶向性的一些慢性病,获批了一些新产品。不过差异点在于,RIBO-GalSTAR能够特异性靶向肝细胞中的致病基因,选择性抑制其mRNA,从而开发小核酸疗法,有望靶向传统药物分子无法成药的靶点,达到BI研发肝病领域药物的目标。RIBO-GalSTAR是瑞博生物多年来自主创新研发的小核酸肝靶向递送技术,现在已经做好专利护城河的建立,且获得中国、美国等重要法域专利局的专利授权,并被运用于多种肝靶向的核酸药物的研发,具有国际竞争水平的高度特异肝靶向和高效、长效特征。瑞博生物重点推进的7大关键在研产品,有6款都是基于这一技术平台所研发。而这家Biotech与齐鲁就治疗高血脂症的GalNAc缀合siRNA药物RBD7022的合作,正是对RIBO-GalSTAR技术平台实力的认可。已有研究数据显示,RBD7022具有良好的安全性和耐受性,降脂效果显著,有望实现数月甚至更长周期的给药间隔,极大提高患者的依从性,这一产品有利于齐鲁在心血管等在内的慢病治疗上构建更多竞争力。值得注意的是,对标国际小核酸技术创新前沿,瑞博生物建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台,覆盖从早期研发到产业化的全生命周期,这是其不可忽略的优势。除了建平台、打地基,瑞博生物做对的另一件事便是,当行业真正起风的时候,重新塑造了一个新的“黄金三角”。常言好的资本、好的品种和项目、以及好的团队,是一个公司成功的“黄金三角”。2022年,Alnylam带动小核酸赛道逐步迎来高光,其手里3款治疗罕见病的核酸药物皆迎来超35%的高增长,整个赛道悄然入局更多MNC、传统大药企和创新药企。瑞博生物意识到这是一个亟待爆发的关键阶段,于是加快速率推进国内外多项临床,并在瑞典设立了国际研发中心Ribocure Pharmaceuticals AB,同年获得4000万美元E1轮融资。更关键的是,迎来新的全球研发总裁兼首席医学官(CMO)甘黎明,并同时担任瑞博生物首个海外(瑞典)研发中心的CEO。甘黎明曾主导阿斯利康核酸药物领域的多项重大合作,同时参与和领导了多种非小分子药物的开发,包括多肽、抗体、ASO、细胞治疗以及mRNA,并于2016年领导了全球首例mRNA患者试验,长期担任阿斯利康心血管、肾脏以及代谢类疾病的全球临床开发负责人。结果是,2022年,瑞博生物瑞典研发中心效率较高,将3个项目推进至了临床阶段,从概念到实施的平均时间为20-24个月。小核酸的“强风”终于刮到国内了?首先需要明确的是,小核酸和mRNA其实是核酸药物的两大类别,其中广义的小核酸包括siRNA、ASO、miRNA、saRNA和核酸适配体等。新冠疫苗曾掀起mRNA的投融资热潮,但随着新冠疫情的冷却,具有成本低、研发周期短等优势的小核酸再次回归“顶流”的位置。事实上,多位业内人士都向E药经理人表示,2024年不仅会延续2023年的密集趋势,并且小核酸领域还极有可能诞生一些大型并购或是BD交易。近年来,小核酸领域不仅在吸引诺和诺德、诺华、罗氏等大型MNC强势入局,随着中国的小核酸领域Biotech公司取得突破,来自中国的BD交易也有崛起之势。罗氏和诺华可以称得上是2023年在小核酸领域最活跃的两家MNC,先是8月,诺华宣布与小核酸领域“元老级”公司lonis Pharmaceuticals达成合作,合作开发脂蛋白(a)——Lp(a)驱动心血管疾病(CVD)领域新药;紧接着在9月,诺华又斥资10亿美元收购初创RNA疗法公司DTx Pharma,摘得后者递送领域的脂肪酸配体共轭寡核苷酸(FALCON)平台。罗氏则推动了2023年最大一笔小核酸领域的BD交易,7月,罗氏宣布与Alnylam公司合作,共同商业化Alnylam的在研RNAi疗法zilebesiran,总额超28亿美元。MNC在小核酸领域的火热趋势也在2023年“传染”到了中国,除了上述瑞博生物的两笔BD合作,信达和圣因生物也在12月底达成了合作,共同开发靶向血管紧张素原(AGT)的siRNA候选药物SGB-3908用于治疗高血压;中美瑞康也与扬子江达成合作,聚焦小核酸创新药研发。值得注意的是,在如今市场下行周期中,小核酸领域的投融资也在逆势突围。公开数据显示,2023年全球共发生近80起核酸药物领域的融资,总额超20亿美元,其中超过半数是早期融资(A轮及以前),融资金额超10亿美元,较2022年增长24%。在国内,核酸药物的融资更是异军突起,有33家公司获得融资,总额近50亿元,融资额最高的圣因生物获得了8000万美元的A+轮融资。实际上,全球最早的小核酸药物在2000年左右就已经上市,目前有16款小核酸药物获批上市,中国“核酸初代目”瑞博生物也早在2007年就已经成立,那么,为什么这股密集BD与并购的“风”到了2023年才刮到小核酸领域?多位业内人士向E药经理人表示,一方面是在适应证领域的扩围得到了进一步验证,另一方面则是小核酸药物取得的商业化成绩受到认可。例如在2023年8月,诺华的长效降脂siRNA降胆固醇药物英克司兰钠(inclisiran)注射液在国内获批上市,作为全球唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的siRNA疗法,每年只需进行两次注射即可降低LDL-C。该产品的商业化成绩给了有力证明,根据诺华财报,2022全年英克司兰钠销售额为1.12亿美元;2023年上半年就达到1.42亿美元,超过上一年全年。同时,英克司兰钠在NASH、乙肝、降血压等领域的研发进展也在证明小核酸药物的适应证不仅仅局限在罕见病领域。小核酸药物被认为能够在这些领域实现成本更低、更长效,甚至是功能性治愈的突破。此外,尹正还告诉E药经理人,在传统的大分子、小分子领域,新药研发临床成功率往往仅有10%左右,而小核酸药物的“先驱”Alnylam公司从I期到III期的成功率为60%左右。回到国内,适应证的扩围和商业化成绩的证明其实仍然是间接因素,最直接的原因还是来自国内小核酸头部公司取得了一定进展,最终吸引到大公司的青睐。除了上述瑞博生物跑入了“快车道”,圣诺医药的STP705、君实生物的JS401、中美瑞康的RAG-01等在研管线也取得了临床进展。例如圣诺医药的STP705是一种siRNA治疗药物,2022年在治疗皮肤基底细胞癌(BCC)的STP705 II期临床试验中,接受180μg剂量水平的队列实现了100%完全缓解(CR)。此外,也可以看到,一些中国的初创小核酸Biotech公司正在实现技术突破,例如2017年成立的安天圣施,其创始人华益民是SMA药物诺西那生的主要发明人,该公司也是中国首个以RNA剪接和RNA编辑为靶标研发反义寡核苷酸(ASO)药物的公司。不过,从研发进展来看,中国的小核酸药物仍然处在早期,并且对于递送系统和化学修饰等技术的突破仍然有限。一位业内人士告诉E药经理人,尽管国内肝靶向的管线已经很丰富了,并且推进很快,但是新的化学修饰、肝外递送等新技术,国内公司研究的还不多。目前对siRNA药物在胞外胞内的转运过程,siRNA和Ago蛋白的结合细节等还了解的并不够多,这些都可能对化学修饰和递送技术有重要的指导意义。不过,对于那些进展较快的Biotech公司来说,可以期待未来更大型、更密集的交易诞生,尹正表示,“与大公司的BD交易周期一般在9-12个月。在JPM大会上,我们可能会看到更大的交易披露出来,那也就代表着国内的小核酸领域在全球舞台上能够有一席之地。”回复“可持续”,了解电子期刊详情精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 | 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 |翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 |再鼎医药|亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元
信使RNA抗体药物偶联物核酸药物siRNA寡核苷酸
今天上午10点,~300位朋友已预约!药时代路演第三期 | 抗体领域龙头企业优质系列双抗对外授权2023年7月,共有20家生物医药企业完成融资。在细分赛道上,专注于抗体药物的医克生物、福沃药业、鑫康合、科伦博泰、海司生物;专注于中药的四川合纵;专注于肿瘤药物的炎明生物、泰励生物、亲合力生物、亚飞生物;专注于迁移体生物学的药物研发的迈格松生物;专注于重组人源化胶原蛋白研发的锦波生物;专注于眼科药物的盛元医药;专注于细胞药物的恩瑞恺诺;专注于反义核酸创新药研发的安天圣施医药;专注于基因治疗药物的诺洁贝;专注于疫苗研发的医克生物、华南疫苗;专注于特殊剂型的研诺医药、汉达医药;其它企业还包括神华药业。✦生物医药投融资汇总✦一抗体药物1、医克生物医克生物是一家总部位于香港科学园的生物科技集团。拥有PD-1增强型的DNA疫苗平台和抗Δ42PD1 抗体药物平台两个创新的专利技术平台,并专注于癌症、炎症相关性疾病和新发传染病的免疫治疗药物的研究和开发。2、福沃药业福沃药业独创创新药物高效研发平台,并和清华大学在深圳共同打造小分子化药和大分子抗体药两个集智能化定向设计、优化和筛选于一体的早期药物发现平台,构建持续研发、不断产生重磅创新药物品种的源头,促进深圳市创新药物的研制,提升创新药物研发效率。公司依托上述研发平台建立起包括5个国家1类新药在内的研发管线,其中主打产品第四代治疗非小细胞肺癌靶向药物 FWD1509 已经完成中国和美国的临床申报,即将启动国际临床Ⅰ期试验,该创新药产品将作为国际首创的First in Class药物以满足全球肺癌领域精准治疗的巨大需求。同步研发的产品还包括用于治疗乳腺癌的选择性雌激素受体降解剂、用于治疗 KRAS 突变型肿瘤的新型靶向治疗药物、用于治疗重症哮喘及特应性皮炎的单克隆抗体药物和用于治疗胃癌及食道癌的新型单克隆抗体药物等。3、鑫康合鑫康合生物医药成立于2015年11月,致力于肿瘤和自身免疫性炎症疾病全新靶点或者创新性组合的药物开发,引领创新性免疫治疗抗体药物研发。公司已建成高水平的创新型抗体研发核心技术平台,包括高效的抗体制备平台,精准的筛选平台以及先进的体内外药效和转化医学平台。目前,公司拥有一批肿瘤免疫和自身免疫性疾病的丰富的产品管线。2017年,鑫康合首款用于治疗自身免疫性疾病的抗体药物以里程碑方式授权丽珠单抗生物技术有限公司开发,并于2020年2月拿到临床试验批件。4、科伦博泰四川科伦博泰生物是一家专注于创新药物研发、制造及商业化的生物医药公司,自2016年成立以来,始终致力于解决中国乃至全球的医疗需求。凭借一体化的药物开发能力及涵盖所有关键业务功能的完善的管理机制,科伦博泰致力于内部开发差异化的治疗方法,以支持提高现有的医疗健康水平。历经多年,公司已建立涵盖全部主要药物开发功能的一体化能力,包括研发、生产、质量控制及商业化,能够战略性地快速推进33款差异化且具有临床价值的资产管线,其中14款处于临床阶段。在三大自主开发的技术平台支持下,科伦博泰已具备在ADC、大分子(单克隆抗体(单抗)及双特异性抗体(双抗))及小分子药物等方面的专有技术,并已被公司的众多临床阶段候选药物所验证。公司构建起在药物模态、机制及适应症覆盖范围等方面具有多样性、且能够发挥协同效应的强大管线。5、海司生物海司生物位于浙江省海宁市,是一家基于远未满足的临床需求,致力于肿瘤、免疫疾病、感染性疾病以及分子影像学等前沿方向的纳米抗体诊断和治疗创新生物医药研发的企业。公司拥有纳米抗体顶级创始团队和国际一流水准的纳米抗体筛选库,在抗体的筛选、表征和结构优化等各环节均有深入的测试数据,在纳米抗体的人源化、管线适应症选择上有十五年的积累。二肿瘤药物1、炎明生物炎明生物是一家创新型生物科技企业,通过自主研发及与国内外领先的医学转化机构合作,致力于开发治疗炎症和肿瘤的革命性创新药物,将中国的原始创新成果惠及全球炎症和肿瘤患者。目前,公司已有多个项目已取得突破性进展,包括细胞焦亡抑制剂及先天免疫调节剂的开发,其中先天免疫激动剂将在2023年进入临床阶段,细胞焦亡抑制剂即将确定临床候选化合物,预计2024年进入临床阶段。2、泰励生物泰励生物成立于 2018年,团队立足于合成化学探索新分子空间的能力, 综合对肿瘤生物学、靶点结构的科学洞见和丰富的药物化学经验,致力于肿瘤和免疫疾病创新药物的研发。公司科技依靠团队对生物靶点的深入理解和丰富的合成化学经验,旨在创造具有高度选择性的小分子配体,以达到对信号蛋白磷酸化水平的多重和精准调控,为患者恢复健康提供更有效,
更安全,更方便, 更经济的解决方案。公司临床阶段的管线集中在针对耐药性肿瘤的多靶点和精准治疗,机制上均涉及生物分子磷酸化水平的调控。 3、亲合力生物/亚飞生物亲合力生物是专注于全球创新型抗癌药物开发的临床期生物医药公司,自建有肿瘤微环境特异激活(TMEA,Tumor MicroEnvironment Activated)平台技术(TMEA-SMDC平台、TMEAbody®平台、TMEAkine®平台、TMEA-ICE®平台、ADC平台和TMEA-XDC平台),通过感知肿瘤微环境状态递送和释放药物,解决On-target毒性,提高药效。公司拥有100%原研产品线,开发的每个药物均为具有全球专利的创新药。其中首款偶联小分子药物已进入Pivotal关键注册临床阶段。亚飞生物是上海亲合力生物,拥有99.9%股份。公司建有小分子和大分子肿瘤微环境特异激活智能化药物平台:小分子TMEA-SMDC平台将传统的一代细胞毒化疗、免疫刺激剂和激酶抑制剂等药物升级为肿瘤微环境靶向递送,定位激活释放活性物质的创新药,从而提高疗效,降低毒性。大分子平台(TMEAbody®平台、TMEAkine®平台、TMEA-ICE®平台、ADC平台和TMEA-XDC平台)全面开发肿瘤微环境激活的免疫治疗或自身免疫性疾病的大分子专利新药,将目前免疫检查点抑制剂和免疫相关细胞因子改造成为二代肿瘤微环境激活型新药。三迁移体生物学药物研发迈格松生物迈格松生物于2022年4月创立于北京昌平生命科学园,是基于全新生物学发现的创新型药物研发公司。俞立教授团队发现了一个新的介导细胞间通讯的细胞器-迁移体,并对其进行了深入的生物学及与疾病相关性的研究。迈格松生物科技以这些发现为基础,结合现代药物研发技术,以全新的视角致力于多种有重大未被满足医疗需求疾病的靶点发现以及药物研发;同时,还将利用迁移体的独特性质开发疾病诊断和药物递送平台。四胶原蛋白研发锦波生物锦波生物立足生命健康新材料和人类重大传染病两大领域,完成了多项原始创新成果0-1的突破。国际首次利用合成生物技术,实现了具有三螺旋结构的“全人源化胶原蛋白新材料”规模化生产,是我国首个有自主知识产权的原创型新型生物材料。在人类重大传染病领域,运用病毒进入抑制新理论,首次实现了广谱抗HPV生物蛋白、广谱抗新冠病毒多肽药物的产业化及终端产品开发。五眼科药物盛元医药盛元医药作为一家创新驱动型企业,聚焦眼健康和视觉质量,以创新驱动发展,形成了以疾病机理和生物标记物研究为基础,眼科疾病精准诊断和治疗产品的研发、生产和商业化的发展格局。重点布局开发全球市场规模大,临床紧缺的干眼、青少年近视、和老花等高发性眼病和视觉健康的有效防治新药。盛泽康华生物为盛元医药旗下的全资子公司,专注于基于眼科疾病分子机理的研究,研发和产业化全球创新性眼科体外精准检测(POCT)产品。拥有全球竞争力的眼科Biomarker研究平台,设计并搭建了国际领先、国内一流的i-ImmunDx™眼科体外检测分析技术平台和POCT诊断试剂研发技术平台。六细胞药物恩瑞恺诺恩瑞恺诺成立于2021年6月,是一家专注于新一代细胞新药研发的平台型公司。公司由海归科学家和跨国药企高管共同发起创立,致力于自主知识产权的底层核心技术的创新。恩瑞恺诺在细胞治疗领域建立三大平台:第一,CAR-NK平台;第二,单碱基基因编辑平台;第三,小分子诱导分化的iPSC平台。聚焦发明创新,建立自主产权的核心技术,如用于CAR-NK研发的CAR结构设计技术、HTAS-RVTM病毒递送系统、CRA-NKTM驯化技术。七反义核酸药物安天圣施医药安天圣施成立于2017年,专注于研发以RNA为靶点的反义寡核苷酸药物,特别是针对基因的可变剪接,通过作用于RNA前体的剪接信号序列,改变基因的剪接方向、进一步改变蛋白产物。反义核酸药物可以用于治疗由突变导致RNA剪接错误的疾病,突变导致阅读框移位的疾病,致病基因存在可变剪接的疾病,也可用于免疫相关的治疗技术。八基因治疗药物诺洁贝生物诺洁贝生物是一家基因药物治疗服务提供商,该公司专注于基因药物治疗病毒性感染的关键技术研究、抗HIV基因药物的开发、抗乙肝病毒感染的基因药物的研发,主要覆盖了血液系统、眼科系统、神经系统疾病等遗传性疾病。公司独特的“一靶两弹”的专利技术,可为目前全球范围内尚缺乏治疗方法的多种遗传性疾病提供有效的治疗手段。九疫苗研发华南疫苗华南疫苗成立于2011 年,是一家专注于重组蛋白纳米颗粒疫苗的创新研发企业。利用自身的BEVS重组蛋白表达系统知识产权(国内首个昆虫细胞基质专利)、成熟的生产工艺以及稳定的纳米颗粒技术优势搭建了一个全新的基因工程疫苗研发与中试平台。公司研发团队在病毒学、免疫学、基因工程细胞株构建大规模昆虫细胞培养、大规模哺乳动物细胞培养和大规模柱层析纯化多肽抗原表位设计、肿瘤疫苗开发以及疫苗药效学研究等方面均具有丰富的经验。 依靠自身的 BEVS 平台及团队优势,华南疫苗已开发多款人用、兽用及宠物疫苗产品,其中包括新冠重组蛋白纳米颗粒疫苗和流感重组蛋白纳米颗粒疫苗。十特殊制剂研发1、研诺医药研诺医药成立于2015年5月,是一家专注于复杂注射剂研究与开发的高新技术企业。公司现有脂质体、纳米粒及微球三个主要的药物研发技术平台,依托先进的药物传输技术平台,公司坚持以临床需求为导向,进行小分子药物、核酸药物、多肽及蛋白药物的深化开发及产业化,重点聚焦肿瘤、造影剂、麻醉及疼痛等治疗领域。公司拥有完善的仿创结合的产品管线梯队以及国际化的肿瘤水针脂质体生产车间,其中伊立替康脂质体已经进入临床试验阶段,后续将有系列药物进入临床及产业化阶段。同时,公司对外许可的布比卡因多囊脂质体、八氟丙烷脂质微球等多款复杂注射剂仿制药也陆续完成BE试验并已申报生产。2、汉达医药汉达医药是美国汉达医药的独资企业,位于浙江省杭州市,主要从事于药物缓控释制剂、新剂型的开发、生产和销售工作,产品主要在美国注册、生产并上市销售。目前已有多项产品在美国工厂完成放大生产和人体试验工作并向美国FDA提交注册申请。杭州汉达接受总部的委托进行制剂研发及挑战专利工作,公司的目标是发展成为全球一流的制剂研发和生产企业。封面图来源:123rf精彩推荐PHDI 2023 倒计时1个月丨30+业内大咖云集制药产业数智化峰会最后的「退货」,EQRx把翰森的阿美替尼也放弃了...美国研发出能杀死所有实体瘤的药物,是不是真的?药时代路演第三期 | 抗体领域龙头企业优质系列双抗对外授权药研之“星”,等你来挑战点击这里,与药时代一起快乐学习!
▎药明康德内容团队报道在刚刚过去的7月份,RNA疗法领域迎来了诸多新进展,例如:罗氏(Roche)与Alnylam公司达成一项超30亿美元的合作,共同开发和商业化后者的一款在研RNAi疗法;默沙东和Moderna公司启动个体化癌症疫苗关键3期临床试验;Alnylam公司的一款创新RNAi疗法将阿尔茨海默病相关蛋白水平平均降低大于65%等等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。———✦新药进展✦———诺华(Novartis)宣布,美国FDA批准其针对PCSK9蛋白mRNA的RNAi疗法Leqvio(inclisiran)的标签更新。这意味着,低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平升高且心脏病风险增加的患者可以更早地接受Leqvio治疗,作为食物疗法和他汀类药物治疗的补充。这些患者群体包括那些患有高血压和糖尿病等并发症、但尚未发生首次心血管事件的患者。渤健(Biogen)在中国递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请并获得受理。托夫生注射液(tofersen,商品名为Qalsody)是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法,也是FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称“渐冻症”)的首款疗法。它可以与编码SOD1的mRNA结合,造成其被核糖核酸酶RNase-H降解,进而减少突变的SOD1蛋白生成。该药已于今年4月获得FDA加速批准,用于治疗具有SOD1突变的ALS。Moderna公司更新其靶向RSV的mRNA疫苗mRNA-1345的监管申请状况。该公司已向欧盟、瑞士及澳大利亚的药监部门提交了该产品的上市申请,并已向FDA提交滚动生物制品许可申请(BLA)上市申请。mRNA-1345是一种用于60岁或以上成年人预防RSV相关的下呼吸道疾病和急性呼吸疾病的疫苗,此前已获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。默沙东(MSD)和Moderna公司宣布启动V940-001关键性3期临床试验,以评估在研个体化新抗原疗法V940(mRNA-4157)联合默沙东的PD-1抑制剂Keytruda作为经手术切除高风险黑色素瘤(IIB-IV期)患者辅助疗法的疗效与安全性。mRNA-4157癌症疫苗为包含编码最多34种新抗原的单一合成mRNA分子,其所针对的新抗原是根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征通过算法设计而成。日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)子公司NS Pharma宣布,FDA已授予其研究性药物NS-089/NCNP-02突破性疗法认定。这是一种创新寡核苷酸疗法,针对适用外显子44跳跃疗法的杜氏肌营养不良(DMD)患者。不久前,该疗法刚获得FDA的罕见儿科疾病认定。渤健公布了一项持续2年的RESPOND临床研究数据,强调反义寡核苷酸(ASO)药物Spinraza(nusinersen)对基因治疗后未满足临床需求的脊髓性肌萎缩症(SMA)婴幼儿的潜在益处。该研究中期结果显示,大部分接受Zolgensma治疗后又接受Spinraza治疗的受试者运动功能有所改善。此外,研究还发现有两个SMN2基因拷贝的受试者在接受Spinraza治疗后也有潜在益处。Alnylam公司宣布,其在研针对肝脏表达的血管紧张素原(AGT)的RNAi疗法zilebesiran的1期临床研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)。关键数据显示,与安慰剂相比,zilebesiran对血清AGT的降低具有剂量依赖性,并且实现了24小时内持久的血压控制——在单次使用剂量≥200 mg的zilebesiran后疗效可持续6个月,提示该药有望实现半年一针控制高血压。Alnylam公司目前正在进行2期临床项目KARDIA,以评估zilebesiran作为单药治疗和联合标准抗高血压药物治疗的安全性和疗效。Alnylam公司公布其在研RNAi疗法ALN-APP用于治疗阿尔茨海默病(AD)和脑淀粉样血管病(CAA)的临床1期试验单剂量递增部分的积极中期结果。ALN-APP是一款应用Alnylam公司开发的C16偶联技术,靶向编码APP蛋白的mRNA的RNAi疗法。结果显示,单次给药后6个月,患者的阿尔茨海默病相关蛋白sAPPβ水平平均降低大于65%。根据新闻稿,这是递送至中枢神经系统的RNAi疗法中,在单次给药后显示与靶点快速结合并具有持续疗效超过6个月的首个临床试验。Arrowhead公司宣布向新西兰药品和医疗器械安全局提交了请求开展针对RNAi药物ARO-DUX4的1/2期临床研究的申请。ARO-DUX4为一种新型的RNA干扰(RNAi)治疗药物,靶向骨骼肌中的疾病相关基因DUX4,拟用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)。Stoke Therapeutics宣布,正在进行的两项1/2a期临床研究和开放标签扩展研究中,使用反义寡核苷酸(ASO)疗法STK-001治疗的Dravet综合征儿童和青少年患者显示出积极的新安全性和有效性数据,包括惊厥发作频率降低及认知和行为的显著改善。STK-001旨在通过利用SCN1A基因的野生型拷贝来上调NaV1.1蛋白表达,以恢复NaV1.1的水平,从而减少癫痫发作和非癫痫合并症的发生。瑞博生物在2023欧洲肝病学会年会(EASL 2023)上公布其小干扰RNA(siRNA)乙肝治疗药物RBD1016的最新临床研究数据。针对慢性乙型肝炎受试者开展的1b期临床试验显示,该产品单次给药后可以长效降低血清乙肝病毒表面抗原(HBsAg)并具有剂量依赖性,多次给药显示了更大幅度的HBsAg降低,初步的安全性数据表明其总体安全性和耐受性良好。目前,RBD1016的国际多中心2期临床试验申请已获得欧盟批准。阿斯利康(AstraZeneca)在中国申报的1类新药eplontersen注射液获批临床,拟用于治疗遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)成人患者,以减少心血管死亡和心血管相关住院。公开资料显示,这是一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,已于今年3月在美国递交上市申请。阿斯利康以超35亿美元与Ionis Pharmaceuticals公司达成全球开发和商业化协议,从而共同开发该疗法。舶望制药宣布其自主研发的首款siRNA新药的1期临床试验申请已分别于今年5月和7月在美国和中国获得临床批准。值得一提的是,该药已于2022年12月在澳大利亚获批开展临床研究,首例受试者于2023年1月成功给药,目前澳大利亚1期临床试验已经顺利完成全部剂量组的受试者入组。Bio-Path公司宣布其反义寡核苷酸药物BP1001-A(liposomal Grb2)用于治疗实体瘤的1/1b期临床试验剂量递增部分的第一阶段已经完成。BP1001-A是一种改良药物,其原料药与Bio-Path公司的主要候选药物prexigebersen(靶向Grb2 mRNA分子)相同,但进行了配方改良以生产更小的药物纳米颗粒,可以穿过脉管系统孔隙空间,从而使药物产品释放到肿瘤内部以增强药物有效性。———✦合作 & 融资✦———罗氏与Alnylam公司宣布,两家公司将共同开发和商业化Alnylam公司的在研RNAi疗法zilebesiran,这是一款靶向表达血管紧张素原(AGT)mRNA的RNAi疗法,目前处于2期临床试验阶段。通过稳健持久地降低血压,zilebesiran具有成为治疗具心血管疾病和高死亡风险的高血压患者“best-in-class”疗法的潜力。根据协议,Alnylam公司将获得3.1亿美元的预付款,并有资格获得最高达28亿美元的相关开发、监管和商业里程碑款项。诺华公司宣布,已收购了位于圣地亚哥的生物技术公司DTx Pharma,后者专注于利用其专有平台开发用于神经科学适应症的siRNA疗法,主打项目DTx-1252靶向1A型腓骨肌萎缩症(CMT1A)的根源——PMP22蛋白的过度表达。该公司的FALCON平台通过将siRNAs与天然存在的脂肪酸偶联,改善这种靶向疗法的生物分布和多种靶细胞类型对疗法的摄取。在这项合作中,诺华将支付5亿美元的前期付款,DTx公司还有资格获得高达5亿美元的里程碑付款。Elsie Biotechnologies宣布与葛兰素史克(GSK)达成一项研究合作协议,该合作旨在推进Elsie公司创新寡核苷酸发现平台的开发,目的是找到在安全性、有效性和递送等方面都经过优化的新型寡核苷酸。Elsie公司致力于通过整合药物发现、开发和递送环节来发挥寡核苷酸疗法的全部潜力,以提升治疗效果、降低毒性、并优化递送过程。根据协议条款,Elsie公司将从GSK获得一笔合作预付款,用于开展初步研究活动。安天圣施宣布完成由和瑞创投SCA3产业基金投资的千万元级pre-A+轮融资。安天圣施是一家以RNA剪接和RNA编辑为靶标研发反义寡核苷酸(ASO)药物的公司,创始人华益民教授为ASO药物领域知名科学家。该公司目前有多个项目在推进中,其中针对脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)、杜氏肌营养不良(DMD)等疾病候选产品已取得良好的临床前数据。除了上述动态,RNA疗法领域还在7月迎来其他进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破,惠及更多患者。本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
100 项与 Suzhou Antiy Shengshi Pharmaceutical Technology Co Ltd. 相关的药物交易
100 项与 Suzhou Antiy Shengshi Pharmaceutical Technology Co Ltd. 相关的转化医学