Parabilis Medicines

来源：药渡 撰文：幻目     编辑：维他命 近年来，放射性药物行业备受资本市场关注，越来越多的医药企业开始入局。大型制药公司通过收购扩充自己的核药管线，诺华于2018年10月通过收购Endocyte拥有了Pluvicto，交易价值超过20亿美元。随后，礼来、赛诺菲和BMS追逐诺华进入这个复杂的领域，下表为2024年发生的主要放射性药物交易。 随着如此多的资金投入放射性制药公司，哪些生物技术公司正在自己掀起波澜，并可能很快被卷入下一场大型制药公司交易中？以下是BioSpace总结的值得关注的五家放射性制药公司。 01 Aktis Oncology 今年5月，礼来以6000万美元的价格与Aktis Oncology签署了合作伙伴关系，获得了这家生物技术公司的靶向抗癌药物。今后，完成潜在里程碑这笔交易特许权使用费可能会达到11亿美元。 9月末，Aktis还获得了1.75亿美元的超额认购B轮融资，突显了人们对该领域的兴趣。本轮融资由RA Capital Management领投，RTW Investments和Janus Henderson Investors联合领投。其他参与者包括百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、礼来（Lilly）和默克（Merck）的风险基金MRL Ventures Fund。 Aktis的主要候选药物是AKY-1189，这是一种靶向Nectin-4的微型蛋白（一种在尿路上皮癌和其他实体癌中发现的肿瘤相关抗原）α放射性偶联物，Aktis的微蛋白放射性偶联物旨在通过高渗透性最大程度地杀死肿瘤，然后在癌细胞中内化和保留，从而迅速从身体其他部位清除，最大程度地提高抗癌活性的同时减少治疗的副作用。 02 ARTBIO ARTBIO于去年6月使用α前体同位素Pb212和肿瘤特异性靶点创建一类新的放射配体疗法。ARTBIO的管线仍处于临床前阶段，但最先进的是针对前列腺癌的AB001。AB001是一个具有同类最优潜力的212Pb放射性配体药物，可选择性地向PSMA阳性细胞释放α粒子，有望成为针对前列腺癌的“best-in-class”药物。 2023年12月由Third Rock Ventures和一家未披露的医疗保健基金共同领投的A轮融资筹集了9000万美元。从那时起，这家生物技术公司一直在签署一项又一项交易，以加强研发和制造。5月，ARTBIO宣布和FogPharma公司共同开发针对多个靶标的新型药物，利用FogPharma的可调稳定α-螺旋肽领域领先的Helicon平台和ARTBIO的AlphaDirect™平台，使用同类最佳同位素212Pb开发一类新的212Pb α放射性配体疗法（ARTs）。212Pb的ART具有理想的临床特征，因为半衰期短，可以为肿瘤提供最大的能量，具有高稳定性和SPECT/CT成像能力。 03 Nucleus RadioPharma Nucleus RadioPharma是一家放射性药物研发商，专注于医疗健康服务领域，主要从事放射性药物开发、供应链和制造技术开发业务，可应用于癌症治疗领域。Nucleus的平台已经吸引了阿斯利康的投资，阿斯利康于6月参与了A轮投资。财务细节未披露，但这家生物技术公司一年前在最初的超额认购A轮融资中筹集了5600 万美元，由GE Health和Eclipse领投。 预计这笔现金将用于美国各地的多个新制造工厂，额外的资金将用于构建放射性药物的开发、制造和分销技术。除了其制造能力，Nucleus RadioPharma还将开发一个新的供应链网络，旨在更快、更高效地向患者运送、跟踪和交付材料。该网络将覆盖从确定目标分子、测试治疗方法到支持监管审批和交付可供患者使用的药物的整个过程。随着多个大型地区站点的建成，Nucleus将为更广泛的患者提供挽救生命的治疗服务。为了实现这些疗法的全球物流配送，公司正在开发新的软件和硬件技术。 04 PeptiDream PeptiDream成立于2006年，是大环肽疗法发现和开发的全球领导者。自成立以来，创建了一个由数万亿条不同肽组成的肽库，拥有专有的肽发现平台系统（PDPS），可从肽库中有效地选择有前途的、高选择性的特殊环状肽。2010年以来，诺华多次与PeptiDream合作开发放射性药物偶联配体。今年4月，两家公司重新建立了合作伙伴关系，里程碑总额超过27亿美元。 然而，诺华并不是PeptiDream的唯一合作伙伴。该公司还与罗氏的基因泰克、礼来和默克达成了总计数十亿美元的潜在里程碑交易。 该公司广泛的产品线中还有其他合作伙伴，包括与Biohaven和RayzeBio，后者于2023年12月被BMS以41亿美元的价格收购。大多数合作项目都与癌症有关，PeptiDream的唯一内部项目，即肌肉生长抑制素抑制剂，专注于开发用于肥胖和其他肌肉疾病的放射配体。 05 RadioMedix RadioMedix股份有限公司是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于德克萨斯州休斯顿和哈姆布尔。该公司专注于癌症诊断、监测和治疗的创新靶向放射性药物。 9月，赛诺菲（Sanofi）与RadioMedix和法国放射性配体开发商欧安诺医疗（Orano Med），签署了一项协议。赛诺菲（Sanofi）交出了1亿欧元（1.1亿美元）的预付款，其中包括2.2亿欧元（2.425亿美元）的销售里程碑，加上特许权使用费，以获得神经内分泌肿瘤候选药物AlphaMedix。 这是一款阿尔法粒子放射线靶向疗法，由经铅-212（212Pb）放射性标记的生长抑素受体（SSTR）靶向肽复合物组成，可在体内发射阿尔法粒子。由于其高能量和短路径长度，阿尔法放射线能够特异性靶向和杀死单个癌细胞，同时最大限度地减少对周围健康组织的毒性。美国FDA已授予AlphaMedix（212Pb-DOTAMTATE）突破性疗法认定（BTD），用于治疗患有不可切除或转移性、进行性的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成年患者。RadioMedix和Orano Med正在神经内分泌肿瘤患者中对该候选药物进行II期临床试验，结果预计将于今年公布。 此外，该公司还有另外两个临床项目和一些处于临床前测试的早期阶段资产。除了治疗药物，RadioMedix还开发用于癌症诊断和监测的放射性药物，并具备从开发到制造的能力。 参考资料： https://www.biospace.com  5 Radiopharma Biotechs to Watch for Potential Buyouts *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！ 深度盘点：5种Biotech转型之路 「医药一哥」赴港二次上市传闻起，拟募资20亿美元，透露哪些信号？ 辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA

FogPharma is renaming itself as Parabilis Medicines, announcing a new corporate identity Monday that reflects the imprint left by CEO Mathai Mammen since joining in 2023. The name change is the highest-profile sign of Mammen’s tenure, but the former Johnson & Johnson R&D head has also reshaped its workforce, its next cancer programs and the focus of its platform. In an exclusive interview with Endpoints News , Mammen said the rebrand acknowledges that the startup is “a very different-looking company than we were 16 months ago” when he started. Founded in 2016 by biotech entrepreneur Greg Verdine , Fog is an acronym for “Friends of Greg” referencing the high-net-worth individuals who backed its seed round. Part of the reason for the new name, Mammen said, is Fog couldn’t be trademarked and would sometimes get confused with similarly named Foghorn Therapeutics. Verdine left the board in June, after serving as vice chair for a year to help with the transition. The Cambridge, MA-based biotech is developing helix-shaped peptide drugs to slip inside cells with more binding power than small molecules. Its lead program, FOG-001, entered the clinic last June, and Mammen said they expect an initial data readout at a medical conference in the first half of 2025. FOG-001 targets beta-catenin, a hard-to-drug protein that drives many cancer cases, particularly in colorectal, prostate, and melanoma. An ongoing Phase 1/2 study is primarily enrolling late-stage colorectal cancer patients who don’t have other treatment options. Mammen called emerging clinical data “really encouraging,” as he expects to finish dose escalation in the coming months. “I’ve seen a lot of drug programs,” Mammen said, citing his J&J experience. “I feel like I have an eye for what might work, and this one feels very much like a drug to me.” Mammen said the company is considering potential pharma partnerships, particularly on FOG-001, which he called “a very complicated program” given the range of cancer types and potential combination therapies that could be tested. While FOG-001 was headed into the clinic before Mammen arrived, he has been hands-on in selecting Parabilis’ next programs. He’s prioritized its efforts in protein degradation, seeing its peptide approach as well-suited to tackling proteins that small-molecule degraders can’t hit. He highlighted four preclinical programs to watch beyond FOG-001, three of which are respectively degraders of beta-catenin, ERG, and AR. The fourth program is a radioligand therapy in collaboration with Artbio. Parabilis could soon be selecting development candidates for all of these programs, Mammen said, with the ERG degrader expected to reach that milestone in the next quarter or two. The broad goal is to begin filing INDs for these programs at the end of 2025 and into 2026, he added. “We’re really excited about these four as diversifying well beyond ‘001,” he said. With its $145 million Series E round announced earlier this year , Parabilis has a cash runway into 2026, Mammen said. The company has raised just over $500 million since its founding.

随着人工智能（AI）技术在各行业的深入应用及不断发展，AI制药领域也同样备受关注。据不完全统计，今年上半年AI制药领域内有72家公司获不同轮次融资，已披露融资总额超31亿美元，这其中不乏有知名药企、大型科技公司参与的身影。值得关注的亮点包括： 跑出新锐公司融资黑马：Xaira Therapeutics种子轮融资超10亿美元，成为上半年潜在最大医疗种子轮融资。 知名药企深度参与：在投资机构名单中，不乏出现赛诺菲（Sanofi）、礼来（Lilly）、安进（Amgen）等大型药企参与的身影。同时，在药物研发管线层面，大型药企与AI制药公司也有多项合作。 以平台型公司为主：5千万美元以上融资中，以AI为基础的平台型公司融资活动较为频繁，如Xaira Therepeutics的AI平台服务于多种治疗模式、Formation Bio技术平台加速药物开发等。 Xaira Therapeutics获超10亿美元种子轮融资 成立于2023年， Xaira是一家综合性生物技术公司，致力于利用人工智能推动生命科学的进步，并改变疾病治疗的方式。该公司旨在通过汇聚顶尖人才，从端到端重新思考药物发现和开发过程，该公司主要涵盖三大核心领域：先进的机器学习研究、大规模数据生成以及强大的疗法开发能力。公司正在构建重要的AI研究能力，涵盖基础计算方法开发及其在生物发现、类药物物质设计和临床开发中的应用；基于人工智能搭建的平台为多种治疗模式的产品开发奠定了基础，并应用于以前难以治疗的药物靶点，推进了差异化治疗药物的研发。Xaira众星云集，人工智能驱动的蛋白质折叠和设计先驱David Baker教授为该公司的共同创始人之一，并整合了Illumina功能基因组学研发工作和Interline Therapeutics蛋白质组学团队，前基因泰克（Genentech）首席科学官Marc Tessier-Lavigne博士也加入团队担任首席执行官。 仅成立1年，Xaira便获得了超10亿美元的高额融资，这显示了产业界对人工智能应用于药物开发的强烈期待。 Formation Bio获3.72亿美元D轮融资 Formation Bio旨在构建AI赋能的技术平台，加速药物开发和临床试验的各个方面；通过与生物技术和医药公司合作，引进在研疗法，并将这些项目推进到临床概念验证以及更远的开发阶段。在AI赋能药物开发方面，通过其科技驱动的运营模式，Formation Bio能够更快、更高效地进行临床试验，简化了如研究启动、参与者招募、数据管理、数据库锁定和临床试验收尾等活动。基于其技术、数据和运营基础，Formation Bio能够迅速在平台中整合大型语言模型（LLM）、AI模型和应用程序。该公司的目标是，在专家人类监督和强化的基础上，精细调整和定制的LLM可以自动化许多核心药物开发功能。 6月，公司获3.72亿美元D轮融资，红杉资本、赛诺菲等机构参与本轮投资。Formation Bio计划利用这笔新资金，继续从生物技术和制药合作伙伴那里收购和授权临床阶段资产。 BioAge Lab获1.7亿美元D轮融资 BioAge Labs是一家抗衰老研究公司，目前共有3个研究方向：代谢和肌肉衰老、免疫衰老和大脑衰老。公司致力于通过绘制人类衰老图谱并利用独有的AI药物发现平台，以开发治疗疾病和延长健康寿命的创新药物。 2月，公司完成1.7亿美元的D轮融资，安进、礼来参与本轮投资。本轮所得资金主要用于推进该公司的Azelaprag（Apelin受体激动剂）与礼来的替尔泊肽（GIP/GLP-1受体双重激动剂）联合治疗肥胖的2期临床试验，前期的临床前研究及1期临床研究显示，Azelaprag可改善代谢和肌肉功能，显著增加接受GLP-1类药物治疗的患者的体重减轻并改善身体成分和肌肉功能。 Alto Neuroscience登陆纽交所，IPO融资1.48亿美元 Alto Neuroscience由斯坦福大学精神病学教授Amit Etkin博士于2019年创立，是一家人工智能（AI）精神疾病药物研发公司，旨在利用人工智能帮助患者更快获得改善靶向药物，并提供精神病学精准医疗。其人工智能平台Precision Psychiatry Platform可通过分析脑电活动、神经认知任务表现、可穿戴数据和其他因素来测量大脑生物标志物，为患者匹配合适的产品候选物。公司的临床阶段管线聚焦于抑郁症、创伤后应激障碍、精神分裂症和其他精神健康疾病领域的治疗。 目前，公司已有5条候选管线处于临床阶段，针对以特定大脑生物标志物为特征的重度抑郁症（MDD）和精神分裂症人群。 2月，Alto Neuroscience宣布成功登陆纽约证券交易所，通过本次IPO超额认购募集1.48亿美元，将进一步助力其基于人工智能的精神疾病药物研发。 FogPharma完成1.45亿美元E轮融资 FogPharma成立于2015年，由哈佛大学科学家Gregory Verdine博士创立，致力于利用其Helicon多肽提供超越现有药物极限的新型疗法。公司将螺旋肽与计算物理和AI技术结合并搭建了Helicon平台，用于发现和开发一系列能够有效进入细胞并调节蛋白质-蛋白质和蛋白质-DNA相互作用的稳定α螺旋肽药物。 基于Helicon平台技术，公司的核心多肽药物管线FOG-001，旨在阻断Wnt/β-连环蛋白信号通路中的关键致癌步骤，目前处在针对以结直肠癌为主的晚期实体瘤患者的1/2期临床研究中。 3月，公司获得1.45亿美元的E轮融资。此次获得的资金将推进FOG-001的持续临床开发，深化其数据科学能力并加强其核心Helicon治疗平台。 EvolutionaryScale获1.42亿美元种子轮融资 EvolutionaryScale成立于2023年，公司创始团队来自Meta公司的FAIR （Fundamental AI Research）部门，是将AI应用于生物学的先驱。该创始团队于2019年构建了ESM1——被广泛认为是第一个用于蛋白质的大型语言模型（LLM）。之后，他们曾使用ESM-2模型创建了一个包含6亿个预测蛋白质结构的免费数据库。创立EvolutionaryScale后，推出了一款能够生成新型蛋白质的AI模型——ESM3。ESM3接受一个涵盖地球上27.8亿蛋白的多样性数据集的训练，它是能够同时在蛋白质序列、结构和功能三个维度上进行推理的生成式模型。这使科学家能够理解和创建全新蛋白质。利用ESM3，研究团队生成了一种新型绿色荧光蛋白（GFP），这一过程需要5亿年的进化才能自然发生。 6月，公司完成了1.42亿美元的种子轮融资，亚马逊和英伟达均参与投资。 晶泰科技成功登陆港股，IPO融资8.96亿港元 晶泰科技由三位麻省理工学院的博士后物理学家于2015年创立，是一个基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台。公司采用基于量子物理的第一性原理计算、人工智能、高性能云计算以及可扩展及标准化的机器人自动化相结合的方式，为制药及材料科学等产业的全球和国内公司提供药物及材料科学研发解决方案及服务。 6月，公司通过港交所成功IPO上市，募得8.96亿港元，资金将用于持续提升研发及解决方案能力。 剂泰医药完成1亿美元C轮融资 剂泰医药成立于2020年，公司利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料，并为患者开发更有效的治疗药物。目前，剂泰医药已自主研发了三大AI+核心技术平台：AI驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI驱动mRNA序列设计平台（AiRNA）、AI驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线。公司的研发管线涵盖小分子药物和以mRNA为主的核酸药物，重点针对临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统疾病、肝病等。其中进展最快的小分子管线已于2023年6月顺利开展三期临床试验，mRNA免疫治疗管线预计也将于今年进入临床。 6月，公司完成了1亿美元的C轮融资，将继续推进AI+药物递送平台建设和自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态