Philochem AG

点击蓝字关注我们本周，热点很多。首先是审评审批方面，很值得关注的有两个，一个是Nuvation Bio新一代ROS1-TKI他雷替尼在美国获批上市，另一个就是UroGen Pharma膀胱癌创新药物Zusduri在美国获批上市；其次就是研发方面，本周多个药取得重要进展，很值得关注的就是，全球首个口服PCSK9抑制剂-默沙东Enlicitide Ⅲ期研究成功；再次是交易及投融资方面，金额较大的就是，BMS子公司以13.5亿美元引进一款核药；最后就是上市方面，本周长风药业、东阳光药都向港交所递交IPO申请。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大板块，统计时间为2025.6.9-6.13，包含34条信息。 审评审批NMPA上市批准1、6月12日，NMPA官网显示，晖致医药申报的瑞维那新吸入溶液（曾用名：雷芬那辛吸入溶液，revefenacin）获批上市，用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）。瑞维那新是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）的雾化剂，此前已经于2018年获得美国FDA批准上市（商品名：YUPELRI）。2、6月13日，NMPA官网显示，默沙东的PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）获批新适应症，和仑伐替尼联合经动脉化疗栓塞（TACE），用于治疗不可切除的非转移性肝细胞癌患者。此次联合用药获批是基于国际多中心临床试验LEAP-012研究数据，其中入组中国患者占比43.3%，这也是该适应症的全球首次获批。申请3、6月10日，CDE官网显示，和誉医药自主研发的匹米替尼（pimicotinib）申报上市，拟用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。匹米替尼属于一种CSF-1R高选择性小分子抑制剂，每日一次匹米替尼在第25周的主要终点客观缓解率（ORR）与安慰剂相比有统计学意义的显著改善（54.0%vs.安慰剂3.2%；p<0.0001）。4、6月12日，CDE官网显示，兆科眼科和东曜药业3.2类新药贝伐珠单抗眼内注射溶液（TAB014）申报上市，预测用于治疗湿性老年性黄斑部病变（wAMD）。TAB014是首个在国内报上市的贝伐珠单抗眼科制剂，也是首个报产的针对wAMD的贝伐珠单抗。优先审评5、6月10日，CDE官网显示，第一三共申报的注射用德曲妥珠单抗（DS-8201a）拟纳入优先审评，拟定适应症为：单药适用于治疗既往接受过一种治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。德曲妥珠单抗是一款采用独有技术设计的靶向HER2的DXd抗体偶联药物（ADC）。突破性疗法6、6月11日，CDE官网显示，舶望制药1类新药BW-20507纳入突破性治疗品种，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。此项认定基于该药物在早期临床试验中展现出的显著抗病毒活性和良好安全性，有望为患者提供更优治疗方案。BW-20507是一种靶向乙型肝炎病毒（HBV）的siRNA药物。7、6月13日，CDE官网显示，礼来1类新药LY3473329片（muvalaplin）拟纳入突破性疗法，用于治疗伴有Lp(a)水平升高且确诊心血管疾病或发生首次心血管事件风险升高的成人患者。LY3473329（莫伐倍林，Muvalaplin）是礼来开发的一种每日一次口服的Lp(a)选择性抑制剂。临床批准8、6月12日，CDE官网显示，乐普生物1类新药MRG007获批临床，拟开发治疗局部晚期或转移性实体瘤。这是一款靶向CDH17的抗体偶联药物（ADC）。2025年1月，ArriVentBioPharma和乐普生物宣布达成全球独家许可协议，获得该产品在大中华区以外地区开发、制造和商业化的全球独家许可。乐普生物将获得总计4700万美元的一次性首付款和近期里程碑付款，和最高达11.6亿美元的开发、注册和销售等里程碑付款。申请9、6月9日，CDE官网显示，丽珠医药1类新药YJH-012申报临床。该药物基于小干扰RNA（siRNA）技术开发，针对痛风伴高尿酸血症，区别于传统药物抑制酶活性以阻断尿酸合成，实现了从基因层面源头长效抑制尿酸生成的机制突破。10、6月9日，CDE官网显示，血霁生物的“脐带血来源的巨核细胞注射液”申报临床，用于治疗肿瘤引起的血小板减少症。这是其自主研发的使用干细胞分化获得的同种异体巨核细胞产品，已经获得美国FDA授予孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病资格（RPDD）双认定。11、6月10日，CDE官网显示，海思科自主研发的HSK47977片申报临床，拟用于淋巴瘤的治疗。HSK47977是一款基于海思科专有PROTAC平台，使用新一代CRBN连接酶配体开发的高特异性、强效且口服的BCL6降解剂。FDA上市批准       12、6月9日，FDA官网宣布，默沙东的ENFLONSIA(clesrovimab-cfor)获批上市，用于预防在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节期间出生或进入该季节的新生儿（出生婴儿）和婴儿的RSV下呼吸道疾病。ENFLONSIA是首个且唯一一款无论体重如何均采用相同剂量适用于婴儿的RSV预防方案。13、6月10日，FDA官网显示，百济神州的泽布替尼片获批上市。至此，泽布替尼已有胶囊（规格：80mg）和片剂（规格：160mg）两种剂型在美国获批上市。泽布替尼是一款BTK抑制剂，2019年11月，泽布替尼胶囊首次在美国获批上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。14、6月11日，FDA官网显示，艾伯维的口服泛基因型直接抗病毒药物（DAA）Mavyret（格卡瑞韦+哌仑他韦）获批新适应症，用于治疗患有急性或慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染但无肝硬化或代偿期肝硬化的3岁及以上儿童和成人患者。这是第一个被批准用于在8周内治疗急性HCV感染患者的DAA疗法，治愈率高达96%。15、6月11日，FDA官网显示，Nuvation Bio的他雷替尼胶囊（Taletrectinib，商品名：Ibtrozi）获批上市，用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。获批规格为200mg，用法为600mg（每日1次）。他雷替尼（研发代号：DS-6051）是第一三共开发的一款新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。16、6月12日，FDA官网显示，UroGen Pharma的Zusduri（UGN-102，丝裂霉素水凝胶）获批上市，用于治疗复发性低级别、中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）。这是首个获批用于治疗复发性LG-IR-NMIBC的药物。17、6月12日，FDA官网显示，默沙东的帕博利珠单抗（K药）获批新适应症，用于新辅助治疗（单药，2个周期）和辅助治疗（先联合放疗±顺铂，3个周期，后单药，12个周期）肿瘤表达PD-L1CPS≥1的可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。FDA表示，这是HNSCC领域6年来的首个新药批准，也是首个获批用于围手术期治疗局部晚期HNSCC的药物。申请18、6月9日，FDA官网显示，Arvinas和辉瑞联合开发的Vepdegestrant递交新药申请（NDA），用于治疗既往接受过内分泌治疗的雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。Vepdegestrant是一款潜在“first-in-class”的口服PROTAC降解剂。突破性疗法19、6月12日，FDA官网显示，澳宗生物自主研发的依达拉奉片被授予突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。TTYP01是澳宗生物自主研发的全球首个依达拉奉口服片剂，2024年12月向FDA递交了依达拉奉片治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药上市申请（NDA），FDA预计将于2025年10月23日（PDUFA）前对该项申请作出决定。研发临床状态20、6月9日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，三生国健登记一项Ⅲ期临床（CTR20252166），以评估SSGJ-611在中国中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）受试者中的有效性和安全性。这是全球第2款、国产首款启动COPD Ⅲ期临床的IL-4Rα单抗。21、6月10日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，诺华登记了一项评价[177Lu]Lu-DOTA-TATE（镥[177Lu]-氧奥曲肽，Lutathera）在1级和2级晚期胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NET）患者中的有效性和安全性的Ⅲ期研究（NETTER-3）。22、6月10日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞登记了一项SHR-1316联合卡铂和依托泊苷一线治疗广泛期小细胞肺癌的I期临床研究。这是SHR-1316(SC)首次启动临床。SHR-1316是恒瑞医药自主研发的人源化抗PD-L1单克隆抗体，于2023年2月在国内获批上市。23、6月10日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，泽璟制药登记了一项评价ZG006在晚期转移性神经内分泌前列腺癌（NEPC）的初步疗效和安全性的Ⅱ期临床研究（登记号：CTR20252273）。ZG006是一种针对两个不同DLL3表位及CD3的三特异性T细胞衔接器。24、6月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，人福医药旗下武汉人福创新药物研发中心有限公司登记了一项HW201877胶囊的Ⅰ期临床试验。这是该药首次启动临床。HW201877是人福医药自主研究开发的1类新药，作为国内首款进入临床阶段的15-PGDH抑制剂，可通过特异性抑制靶酶活性，显著提升肠道组织中PGE2的水平。25、6月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药登记一项Ⅱ期临床，以评估SHR-4849注射液联合其它抗肿瘤药物在恶性实体瘤患者中的安全性和耐受性，以及初步有效性。SHR-4849是恒瑞自主研发的靶向Delta样配体3（DLL3）的抗体偶联药物（ADC）。26、6月13日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，民为生物终止了一项GLP-1/GCG/GIP-Fc融合蛋白MWN101注射液在合并中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的肥胖受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱb期临床研究。申办方研究计划调整终止本试验，非安全性原因。临床数据27、6月9日，云顶新耀公布了新型共价可逆BTK抑制剂EVER001胶囊治疗中国原发性膜性肾病（pMN）患者的一项Ⅰb/Ⅱa期初步结果，数据显示EVER001在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好，支持其具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。28、6月9日，默沙东公布了口服PCSK9抑制剂Enlicitide（MK-0616）治疗高胆固醇血症的两项Ⅲ期研究（CORALreefHeFH和CORALreefAddOn）结果，达到了主要终点。这是全球首个Ⅲ期研究成功的口服PCSK9抑制剂。29、6月12日，百时美施贵宝公布了一项旨在评估口服、选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂氘可来昔替尼在治疗既往未接受过生物制剂类改善病情抗风湿药物（bDMARD）的活动性银屑病关节炎成人患者的Ⅲ期POETYKPsA-1（IM011-054）积极结果，试验达到了主要终点，即治疗16周时，氘可来昔替尼治疗组患者的ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）应答比例显著高于安慰剂组（分别为：54.2%vs.34.1%）。交易及投融资30、6月10日，Philogen全资子公司Philochem宣布，与百时美施贵宝全资子公司RayzeBio达成协议，将OncoACP3（一款临床在研前列腺癌治疗和诊断药物）的独家全球开发、生产和商业化权益授予后者。双方预计该交易将于2025年第三季度完成。根据协议，Philochem将获得3.5亿美元的首付款，以及最高10亿美元的研发、监管和商业化里程碑付款。31、6月11日，DeepApple Therapeutics宣布，已与诺和诺德达成一项许可协议，双方将联合开发靶向一种新型、非肠促胰岛素类的G蛋白偶联受体（GPCR）的口服小分子药物，用于心脏代谢类疾病（包括肥胖症）治疗。DeepApple将获得首付款、研发费用及一系列里程碑付款，总金额最高可达8.12亿美元。32、6月11日，博安生物宣布，已与上药控股签署战略合作协议，授予后者度拉糖肽注射液（BA5101）在中国大陆地区的独家全渠道终端推广及全国总经销权。BA5101是度易达的生物类似药，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，当前在中国处于上市申请的审评阶段并在美国获准开展临床试验。这是全球首个且当前唯一已递交上市申请的度拉糖肽生物类似药。上市33、6月11日，港交所官网显示，长风药业已递交了IPO申请，联席保荐人为中信证券、招银国际。长风药业成立于2007年，主要专注于吸入技术及吸入药物的研发、生产及商业化，专注于治疗呼吸系统疾病，包括哮喘、慢性阻塞性肺疾病(COPD)和过敏性鼻炎。CF017（吸入用布地奈德混悬液）是长风药业首个获批的产品，用于治疗支气管哮喘。34、6月11日，港交所官网显示，广东东阳光药递交了IPO申请，中金公司担任独家保荐人。东阳光药成立于2003年，是一家综合制药公司，专注感染、慢病和肿瘤等治疗领域。目前，东阳光药在不同国家及地区（包括中国、美国及欧洲）拥有150款获批药物，在中国及境外市场分别销售48种、23种药品。END领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

点击上方预约按钮，一键锁定直播来源：药渡撰文：Pharmadeep     编辑：维他命当诺华、礼来、AZ纷纷入局核药，百时美施贵宝97亿重金押注ACP3靶点，核药能否成为下一个PD-1级别的黄金赛道？2025年6月10日，瑞士生物技术公司Philochem AG与百时美施贵宝（BMS）全资子公司RayzeBio公司共同宣布达成一项重磅授权协议：Philochem将前列腺癌靶向核药OncoACP3的全球独家开发、生产和商业化权益授予RayzeBio，潜在交易总额高达13.5亿美元（约合人民币97亿元）。根据协议条款，RayzeBio将向Philochem支付3.5亿美元首付款，并承诺基于后续开发、注册和商业里程碑支付最高10亿美元。此外，Philochem还将获得OncoACP3全球净销售额中个位数至低双位数的分层特许权使用费。该交易预计将于2025年第三季度完成监管审批流程后正式生效。图1.  RayzeBio与Philochem AG此次交易对应款项，来源：药渡数据-医药交易库01明星药物OncoACP3OncoACP3是此次天价交易的核心标的，其价值源于其独特机制与应用潜力。 该药物是一款小分子配体，靶向前列腺癌新靶点——酸性磷酸酶3（ACP3）。临床前研究显示其对ACP3具有高亲和力与特异性，为精准诊疗奠定基础。OncoACP3不仅可用于开发治疗性药物，其诊断剂型在识别和定位前列腺癌病灶方面同样表现出色。这种“诊疗一体”模式代表了核药领域的最前沿方向。其治疗剂型计划采用锕-225（²²⁵Ac）作为放射性同位素。α粒子（由²²⁵Ac释放）具有能量超高、射程极短的特性，能对癌细胞进行“精确制导式”的强力杀伤，同时最大限度减少对周围健康组织的损伤，被誉为“细胞级精准导弹”。正在进行的由Philochem发起的I期临床试验（NCT06840535）初步结果显示，OncoACP3诊断剂在患者中表现出显著的肿瘤选择性摄取和长滞留时间，且健康组织摄取极低，安全性和靶向性令人鼓舞。02巨头再落核药“关键一子”RayzeBio作为此次交易的受让方，其背景与战略意图清晰。RayzeBio自身即为放射性药物（RPT）领域的专业公司，尤其在锕-225技术平台开发方面拥有显著优势。百时美施贵宝于2023年底以约41亿美元收购RayzeBio，标志着这家传统制药巨头正式大举进军千亿美元核药赛道。此次交易是BMS/RayzeBio整合后在核药领域的又一关键落子。OncoACP3的加入为BMS/RayzeBio提供了进入竞争激烈的前列腺癌市场的“差异化入场券”。Philogen CEO Dario Neri教授称其为“同类最佳（best-in-class）”靶向剂。RayzeBio总裁Ben Hickey直言：“此次合作增强了我们在快速发展的放射性药物领域的领导地位，是实现我们为患者提供放射性药物治疗目标的重要里程碑。”03下一个PD-1级别黄金赛道？全球核药市场正经历爆发式增长，吸引巨头重金布局。01核药赛道市场潜力巨大 根据SkyQuest Technology的报告，全球放射性药物市场预计到2031年将达到80亿美元，复合年增长率（CAGR）为9.8%。其中，治疗性核药增速远超诊断类药物。02巨头卡位战呈白热化态势诺华（Novartis）是当前绝对领导者，其治疗前列腺癌的Pluvicto（靶向PSMA的Lu-177疗法）上市后销售额迅速突破十亿美元。图2. Pluvicto 2022-2024年全球销量情况，来源：药渡数据-全球药物库礼来（Eli Lilly）2023年以14亿美元收购Point Biopharma，重点布局PSMA靶向疗法。阿斯利康（AstraZeneca）2023年底斥资高达24亿美元引进Fusion公司的PSMA靶向放射性疗法。强生（Johnson & Johnson）则通过收购领先核药CDMO公司CordenPharma强化供应链。相关内容回顾：诺华、AZ、礼来、BMS、拜耳——5家核药巨头布局全盘点“狂飙”的核药：重磅BD不断、产能扩张、研发热情空前高涨03前列腺癌适应症：“兵家必争之地”作为全球男性第二大常见癌症，前列腺癌患者基数庞大且存在巨大未满足需求（尤其是去势抵抗性前列腺癌，mCRPC）。靶向PSMA（前列腺特异性膜抗原）的核药（如Pluvicto）已证明显著临床获益。OncoACP3靶向全新靶点ACP3，有望为对现有疗法（包括PSMA靶向疗法）无效或不耐受的患者提供新选择，市场前景广阔。04Philochem的创新底色作为授权方，Philochem及其母公司Philogen集团展示了深厚的研发实力。Philogen是意大利-瑞士生物技术集团，核心战略是开发靶向治疗药物，利用其专有技术平台筛选能与疾病特异性抗原（如肿瘤相关抗原）高亲和力结合的配体。OncoACP3的成功印证了其平台价值。该平台不仅应用于肿瘤（主要领域），其靶向技术原理也具备拓展至慢性炎症等疾病的潜力。此次高达97亿人民币的授权交易，是Philochem“自主研发+授权合作”商业模式的成功典范，为其后续管线开发提供了强劲资金支持。05核药2.0时代的竞争与机遇OncoACP3交易标志着核药竞争进入新维度，从扎堆PSMA到探索如ACP3等全新靶点，拓宽了核药的应用边界，惠及更广泛患者群体。锕-225（α核素）相较于目前主流的镥-177（β核素）在理论上有更强的肿瘤杀灭能力和更低的毒副作用，被视为下一代治疗性核素的代表。RayzeBio在此领域的专长与OncoACP3的结合极具想象空间。OncoACP3的诊疗一体属性代表了未来方向——精准诊断指导下的个性化靶向放射治疗。随着BMS、诺华、礼来、AZ等巨头通过并购（如BMS收购RayzeBio、礼来收购Point Bio）和巨额授权（如此次交易、AZ引进Fusion管线）深度布局，核药领域的巨头主导的资源整合与竞争格局将加速形成。结 语百时美施贵宝通过RayzeBio以潜在97亿人民币重金押注OncoACP3，不仅是对该靶点和锕-225技术平台巨大潜力的认可，更是其在火热的核药治疗赛道巩固领导地位的关键战略布局。随着交易落地与OncoACP3后续临床开发的推进，全球前列腺癌患者有望迎来更精准、强效的新一代靶向放射疗法。而核药领域，在资本与巨头的双重驱动下，正从“前沿探索”快步迈向“黄金时代”。这场关乎未来癌症治疗格局的竞赛，才刚刚拉开序幕。当诺华、礼来、AZ纷纷入局核药，百时美施贵宝97亿重注ACP3靶点，核药能否成为下一个PD-1级别的黄金赛道？答案或许就在下一个五年。*声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！礼来8.7亿美金押注长效针剂，糖尿病战场迎来“液晶核弹”？潜在首款！默沙东口服PCSK9抑制剂III期研究成功美国公卫“瘦身”求生：CDC疫苗组全员被裁、FDA引入AI评审，预算缺口倒逼改革

近日，BMS旗下的放射性药物研发的子公司RayzeBio与Philochem达成了合作协议，共同开发一款全新的前列腺癌症靶点ACP3示踪剂和相关药物。根据协议条款，Philochem将获得3.5亿美元的预付款，未来还有资格获得10亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及全球净销售额中个位数至低两位数的特许权使用费。交易总额达到了13.5亿美元。本文将简要介绍ACP3靶点的相关情况。ACP3酸性磷酸酶3（PAP、ACPP、TM-ACP3、TM-PAP）是一种以同源二聚体形式存在的酪氨酸磷酸酶，人类中已报道5种不同亚型，主要参与免疫防御、生长调控及骨吸收。ACP3曾作为前列腺癌临床验证预后标志物，后被前列腺特异性抗原（PSA）取代。免疫组化研究表明，多数人体组织中ACP3表达较低，而前列腺及前列腺癌中呈异常高表达。早先这一靶点曾作为疫苗得到开发。最初获批上市的前列腺癌疫苗Sipuleucel-T其实就涉及了这个靶点。Sipuleucel-T通过采集患者的免疫细胞（主要是树突状细胞），通过将特定抗原与GM-CSF融合蛋白在体外刺激，使其能够识别并攻击表达特定抗原的前列腺癌细胞。而这里的特定抗原，就包括前列腺酸性磷酸酶（PAP）。随后，这些工程化的APC通过静脉回输至病人体内。另外还有一款DNA疫苗pTVG-HP，它直接编码前列腺酸性磷酸酶（PAP，即ACP3）。这种疫苗通过注射含有PAP基因的DNA片段，促使患者体内产生针对PAP的免疫反应，从而激活患者自身的免疫系统来对抗前列腺癌细胞。目前pTVG-HP在与其他免疫疗法或药物联合使用，以探索其最佳治疗效果。例如，在NCT03600350试验中，pTVG-HP与纳武利尤单抗（O药）进行联合治疗，试验评估这种联合治疗方案在去势敏感非转移性（M0）前列腺癌患者中的安全性和完全前列腺特异性抗原（PSA）响应率。另外，在NCT01706458试验中，Sipuleucel-T与pTVG-HP DNA疫苗进行联合治疗，该试验评估这种初始-加强疫苗接种策略在mCRPC患者中的效果。由于PAP定位在细胞膜及囊泡，药物需有效穿透细胞膜并靶向特定亚细胞结构。目前发表的研究结果表明，pTVG-HP疫苗在治疗非转移性复发性前列腺癌和非转移性去势敏感性前列腺癌方面可能具有长期的生存获益和安全性。参考来源：https://patentscope2.wipo.int/search/zh/detail.jsf?docId=WO2025088200&_cid=JP1-MBSSCL-39060-1