A Single-Arm, Multicenter, Open-label Phase III Expansion Trial Evaluating Safety and Efficacy of Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) in Adolescent and Adult Patients With Hemophilia A
The primary objectives of the study are to further evaluate the efficacy and safety of Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) in adolescent and adult patients with hemophilia A.
An Open-Label, Multicenter Evaluation of the Safety and Efficacy of Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) in Adolescent and Adult Patients With Hemophilia A.
The primary objectives of the study are to evaluate the efficacy of Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) in the Prevention and Treatment of Bleeding in patients with hemophilia A.
The secondary objectives are to evaluate the efficacy and safety of Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) in the prevention and treatment of bleeding episodes, to investigate the quality of life in patients who used the FRSW107.
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“社会需求与医保承受能力要求我们生物制药行业必须降本增效,因此我们必须要专业化分工、要合作。”澳斯康生物&健顺生物董事长兼总裁罗顺直言。罗顺指出,“投资周期与生物医药发展周期不匹配是创新泡沫形成的重要背景因素。”在生物医药行业一直存在一个共识——“10年+10亿美元=诞生一款创新药”,而在2015年之后,中国掀起创新浪潮,举国之力谋创新,资本纷纷涌入创新投资。然而,创新药的研发仍然是一段漫长的旅途,甚至九死一生,投资回报充满不确定性,创新泡沫也因此生成。另一方面,中国的医药市场支付方的特质也限制了支付能力的上限。因此,生物制药行业无论是应对当前的资本环境,还是满足基本医保的承受力,降本增效都是最重要的任务。从产业发展的经验来看,生物技术企业聚焦研发、生命科学服务企业提供支持,专业的人做专业的事,高度专业化分工合作无疑是降本增效的有效方法。10月20日,由澳斯康生物、E药经理人举办的生物制药降本增效研讨沙龙在北京召开。由澳斯康生物商务高级总监牛子兴主持,澳斯康生物&健顺生物董事长兼总裁罗顺、和铂医药首席科学官戎一平、健顺生物副总裁仇金树、澳斯康生物副总裁林军进行了主题分享,同时,还有来自双鹭药业、免疫方舟、北京比洋生物、科兴生物、腾盛华创、亿一生物、四环生物、绿竹生物等生物技术公司的行业伙伴围绕“创新药企如何提升研发效率”话题进行了讨论。01合作致胜创新在哪个阶段都是创新,新药创制,临床试验、规模化合规生产、医药流通都需要创新。“只要我们有一个新的方法,比老的方法更有效果,更能够节约成本,那就是创新。所以创新是全方位的。”罗顺强调创新生物药企需要脚踏实地做药,生命科学服务企业则负责支持。就像提高生产效率,将一款药的产量从1g/L提升至5g/L,生产成本就能从400美金降低到80美金。对于CDMO来说,提高CMC的效率,提高产量是一个非常有效的降低成本的办法。澳斯康生物&健顺生物董事长兼总裁罗顺健顺生物副总裁仇金树也强调,培养基作为生物药研发生产的关键原材料,对于药企CMC来讲,“找到好的合作伙伴非常重要,后者能供应高性能、质量一致的培养基,效率提升了,成本也就降下来了。”健顺生物从培养基的角度长期致力于帮助客户实现降本增效的目标。因此,健顺生物不仅打造了大规模商业化培养基生产基地,而且还建立了原材料质量控制系统和原材料国产化评估平台。健顺生物副总裁仇金树据悉,健顺的生产基地年产能超千吨级。健顺配备了全球领先的全自动化培养基生产技术,还采用了连续锥混/针磨/低温密闭生产工艺,能够实现低温和无氧条件下生产,以确保培养基配方成分的稳定性。在原材料质量控制和国产化方面,仇金树介绍,在培养基生产过程中可能会遇到原材料供应商之间的差异性、原材料批次间的差异、原材料杂质等诸多问题,所以控制原材料质量是保证培养基质量的关键,健顺建立的完整原材料质量控制体系和国产化评估平台,不仅能保证满足生物药企生产生物药对高质量培养基的需求量,还能增强国产化替代的范围和程度,提供完整原材料(国产和进口)供应链。澳斯康生物副总裁林军介绍了针对后期项目CMC管理的策略。林军从后期阶段POC项目的INN申请、工艺变更及放大、技术转移、可比性研究、工艺表征、分析方法验证、工艺验证、宿主专属HCP检测分析、配合临床/非临床/注册协同推进药学开发等各个方面进行了要点介绍和案例分析。同时,林军还介绍,澳斯康生物能提供从早期到商业化阶段的全生命周期产品药学开发及注册申报相关解决方案,拥有分子评估、IND enabling 开发、临床期间工艺变更优化放大、后期项目工艺表征及验证、上市申报及商业化生产等各项工作能力,能够帮助生物制药企业实现全流程的降本增效。澳斯康生物副总裁林军澳斯康位于上海临港蓝湾的ADC生产基地,能够提供抗体偶联药物从研发到商业化生产的一站式CMC服务,能够为客户提供从早期偶联筛选到 GMP 制剂灌装与冻干的端到端 CDMO 服务,助力客户合规、快速推进 ADC 药物开发进程。主持人牛子兴进一步补充,澳斯康已经通过了三次PAI现场核查,这在国内CDMO中是非常领先的,也是监管对澳斯康质量体系和生产能力的高度认可。02创新药企如何提升研发效率和铂医药首席科学官戎一平带来了“和铂医药如何在早期通过持续的技术创新和灵活的商业合作来进行效率提升”的分享。他表示,对于创新药公司而言,产品管线很重要。降本增效意味着我们怎么能够聚焦战略运营,然后在商业化合作方面更有灵活性、创新性,把价值尽早的体现出来。“不然的话,做一个新药17年,如果到最后要靠17年以后价值才能体现出来,多数生物科技公司都撑不下去了。”和铂医药首席科学官戎一平他介绍,和铂医药通过“抗体+”技术创新提高研发效率,并且通过多元化合作开发模式推进产品管线,充分达成产品开发层面的降本增效。“所以通过技术创新,我们能够不断的产生更多的商务合作来体现技术和产品两方面的价值。”在公司业务板块方面,我们已经形成了两个业务支柱:一方面着重于产品,尤其是临床产品;另外一方面我们成立了诺纳生物子公司,通过技术创新来拓展技术授权、技术服务和技术合作的业务,希望能够实现技术平台的价值最大化。在研讨会的最后环节,来自双鹭药业、基科晟斯医药、免疫方舟、北京比洋生物、科兴生物、腾盛华创、亿一生物、四环生物、绿竹生物等生物技术公司的行业伙伴围绕“创新药企如何提升研发效率”话题进行了讨论。北京双鹭药业创始人徐明波提出问题,中国的医疗保健到底需要什么样的药?中国的制药企业和品种国际化成功的太少了,需要多在国内医药市场历练。大多数医药生物技术创业企业还处于花钱阶段,还没挣钱,严格来说还没经历过企业经营全过程!一个企业是不是成功不仅要衡量业绩出色时能达到的高度,还在于低谷能不能扛得住,今天医药行业的价值标杆是什么,往哪走?怎么做会更好,才是最根本的问题。北京免疫方舟董事长高新给出了答案:“在如今的市场环境下,要想从研发效率上充分去提升,最重要的就是要专注,要专注到某一个自己最擅长的领域。”多位嘉宾也表示有同感,“在制药行业一生要避免的一件事就是到最后药品上市了,或者说到最后上市那一刻失败了。”北京基科晟斯医药首席执行官苏鸿声提出,“选好路线很重要,专业的人要做专业的事。” 北京比洋生物总经理胡品良指出biotech公司应该把更多的精力放在项目的science突破上,而不是仅仅基于结构的、technology的微创新上,尽量避免开发me-too类项目,这才是更大的降本增效。另一位嘉宾则强调了合作的重要性,他举例强调创新药公司要借助外力提升效率,“有的事情靠CXO来做,效率性价比会提升。我们去到海外开设临床试验,六个月的时间还没患者进组,全花费在了与PI、伦理委员会的交流中。我们充分认识到光靠自己从头做到尾单打独斗肯定是不行的。”亿一生物首席战略官刘巨洪也认同,“更关键的是增效,能快速往前走的时候,CMC一定要跟上,提前规划好投入是提高效率的关键。”
「 本文共:17条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条蔼睦引进眼用植入剂获批注册临床。蔼睦医疗宣布从Ocular Therapeutix公司引进的地塞米松眼用植入剂DEXTENZA获国家药监局批准开展Ⅲ期注册临床,用于评价眼科术后炎症和疼痛的疗效和安全性。Dextenza不含防腐剂,单次插入可持续释放地塞米松长达30天。该产品已在美国和澳门获批用于治疗眼科手术后的眼部炎症和疼痛,以及过敏性结膜炎有关的眼部瘙痒。国内药讯1.恒瑞HER2-ADC早期临床积极。恒瑞医药在AACR 2023会议上公布其HER2 ADC药物SHR-A1811用于晚期实体瘤后线治疗的最新临床试验数据。数据显示,SHR-A1811在HER2阳性乳腺癌患者中的ORR可达81.5%;在HER2低表达乳腺癌患者中的ORR可达55.8%。而在另一项针对HER2突变NSCLC后线治疗的研究中,SHR-A1811的ORR可达40%,mPFS可达10.8个月。研究中,SHR-A1811的安全性良好,其中间质性肺炎发生率为3.2%。2.赛神Lp-PLA2抑制剂上Ⅰ期临床。赛神医药新型Lp-PLA2抑制剂SNP318在澳大利亚进入Ⅰ期临床试验,拟开发用于治疗中枢神经系统疾病。脂蛋白相关磷脂酶A2(Lp-PLA2)是一种酶,它可水解低密度脂蛋白(LDL)上的氧化磷脂,产生溶血磷脂酰胆碱(lysoPC)。在临床前研究中,该产品已被证明可以修复血管系统,包括血脑屏障和血视网膜屏障,具有治疗阿尔茨海默病和糖尿病性黄斑水肿的潜力。3.汉康生技SIRPα融合蛋白获批临床。汉康生技创新融合蛋白HCB101获FDA临床许可,拟开发用于治疗晚期实体瘤及复发难治性非霍奇金淋巴瘤。HCB101是一款与IgG4-Fc连结的工程化SIRPα融合蛋白,旨在通过阻断巨噬细胞和癌细胞之间的“不要吃我”信号来触发巨噬细胞的吞噬活性。临床前数据显示,HCB101可成为一款比其它CD47单克隆抗体或SIRPα融合蛋白更为安全而且更有效的生物制剂。4.康希诺二价新冠mRNA疫苗获批临床。康希诺生物二价新冠病毒mRNA疫苗获国家药监局临床许可,拟用于预防新冠肺炎。该产品由公司第一代广谱新冠mRNA疫苗和基于Omicron BA.4/5变体的新冠mRNA疫苗组成。在临床前研究中,二价新冠mRNA疫苗相较于单价新冠疫苗对原始毒株、Omicron BA.1、BA.2.75、BA.4/5和XBB.1具有更广谱的中和抗体反应,且具有良好的安全性。5.过度嗜睡创新疗法在华获批临床。Axsome公司1类化药索安非托片(solriamfetol,Sunosi)获国家药监局临床试验默示许可,拟开发用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)伴有日间过度思睡的成年患者的觉醒程度。Solriamfetol是一种双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂,已在多项Ⅲ期临床TONES项目中显著改善患者的觉醒维持时间和嗜睡评分。2019年3月,FDA批准solriamfetol上市,治疗与发作性睡病或OSA综合征相关的白天过度嗜睡。6.晟斯血友病B融合蛋白报IND。郑州晟斯生物申报的1类生物制品“注射用培重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白”的临床试验申请获CDE受理。这是该公司研发的重组长效凝血因子产品,拟用于先天性九因子缺乏的血友病B患者的出血控制。值得一提的是,晟斯生物针对血友病布局的在研管线还有注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白(晟斯107)和注射用重组人凝血因子Ⅶa-Fc融合蛋白(晟斯109)。国际药讯1.印度疟疾佐剂疫苗获批上市。印度血清研究所PvT Ltd(SIIPL)、Novavax公司与牛津大学开发的疟疾佐剂疫苗R21/Matrix-MTM获得加纳(Ghana)食品和药物管理局的批准上市,用于5至36个月的儿童预防罹患疟疾。在接种三剂主要疫苗后一年进行的R21/Matrix-M加强剂试验中,疫苗对疟疾的高效力呈现持续性,且继续达到WHO疟疾疫苗技术路线图的至少75%疫苗效力目标。2.默沙东K药联合化疗报胃癌sBLA。默沙东PD-1疗法Keytruda的补充生物制品许可(sBLA)申请获FDA受理,与含氟嘧啶和铂类化疗药物联用,一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃癌或胃食管交界处(GEJ)腺癌患者。PDUFA日期为2023年12月16日。在KEYNOTE-859试验中,中位随访为31.0个月时,Keytruda组合较单独化疗显著改善患者的总生存期,死亡风险降低22%(p<0.0001)。3.罗氏Tecentriq组合肝癌III期临床积极。罗氏在AACR2023年会上公布PD-L1抑制剂阿替利珠单抗(泰圣奇®,Tecentriq®)联合贝伐珠单抗(安维汀®,Avastin®)用于切除或消融后复发风险高的肝细胞癌的III期临床IMbrave050最新数据。中位随访为17.4个月时,联合治疗可减少癌症复发风险28%(HR=0.72,95% CI:0.56-0.93;P=0.0120);目前总生存期(OS)尚不成熟(7%事件率)。药物的安全性与已知研究一致。4.靶向CD22异基因CAR-T临床前研究积极。Sana Biotechnology公司在《自然-通讯》上发表其低免疫(HIP)修饰、靶向CD22的异基因CAR-T疗法SC262用于治疗人源化小鼠肿瘤模型的临床前积极结果。分析显示,SC262在肿瘤清除的持久性以及CAR-T细胞扩增和持久性方面明显优于未修饰的allo CAR-T细胞。Sana预计今年提交SC262的IND申请,拟开发用于曾接受过CD19靶向CAR-T细胞后失败的肿瘤患者的治疗。5.默沙东108亿美元布局自免赛道。默沙东宣布将以108亿美元收购免疫治疗药物公司Prometheus Biosciences并获得其潜在“first-in-class”抗TL1A单抗药物PRA023。PRA023可与TL1A特异性结合,具有显著改变TL1A表达水平升高的溃疡性结肠炎(IBD)患者病情的潜力。2022年12月,PRA023在治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的两项Ⅱ期临床中获得积极结果。6.NK免疫疗法公司获1200万美元融资。专注于脐带血来源开发下一代同种异体NK细胞的药物公司ImmuneBridge宣布完成超额认购的1200万美元的种子轮融资。此轮融资将主要用于建立针对适应症优化的NK细胞的筛选数据集,以证明其可制造性能够被规模化,并开展临床前研究,以用于治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。此轮融资由Insight Partners和M Ventures共同领投。7.AZ终止开发一款中后期GLP-1R/GCGR激动剂。阿斯利康宣布终止开发GLP-1R/GCGR激动剂cotadutide(每日1次),并将集中资源开发另一款GLP-1R/GCGR激动剂AZD9550(每周1次)。cotadutide是MedImmune(已被阿斯利康收购)开发的一种胃泌酸调节素类似物,目前已完成4项II期研究。在一项针对伴2型糖尿病的超重或肥胖患者的IIa期研究中,cotadutide组患者体重显著减轻(-3.84kgvs-1.70kg;P=0.0008),HbA1c水平亦显著下降(-0.9%vs-0.6%)。医药热点1.5位青年科学家被聘为学部委员。在4月15日上午召开的中国医学发展大会上,来自中国科学院动物研究所的刘光慧,南京医科大学的胡志斌,深圳医学科学院、清华大学的颜宁,武汉大学的宋保亮,上海交通大学的樊春海5位50岁以下的科学家被选聘为新一届的中国医学科学院学部委员,他们的研究领域涵盖衰老和再生医学、分子流行病学、结构生物学和生物化学。2.北京胸科医院领导班子调整。2023年4月12日上午,北京胸科医院召开干部会议,宣布北京市医院管理中心党委对医院领导班子的调整决定。北京市医院管理中心党委会研究决定任孙树学同志为北京市结核病胸部肿瘤研究所(首都医科大学附属北京胸科医院)副所长(副院长)职务。孙树学表示,在未来的工作中,要尽快转变角色,主动汇入市属医院发展的大潮,敢于担当,为医院的发展贡献力量。3.中国上市药企研发费用50强。 根据企业披露数据集东方财富choice数据,行业媒体《E药经理人》发布中国上市药企研发费用50强榜单。2022年中国上市药企研发费用前5强排序分别为百济神州(114.25亿元)、恒瑞医药(52.99亿元)、中国生物制药(44.54亿元)、复星医药(43.02亿元)和石药集团(39.87亿元)。评审动态 1. CDE新药受理情况(04月17日) 2. FDA新药获批情况(北美04月14日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.53%涨幅前三 跌幅前三国药现代+10.00% 普利制药-11.80%葵花药业 +6.79% 海森药业-10.00%千金药业 +6.25% 益方生物 -6.75%【白云山】辛夷鼻炎丸收到澳大利亚TGA药品注册证书。【恒瑞医药】注射用RS2102和注射用SHR-4602获批药品临床试验。【上海医药】苯磺顺阿曲库铵注射液获得批准生产。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
上海依诺基科生物技术有限公司(简称:依诺基科)宣布完成五千万元人民币天使轮融资,由景盛资本、怀格资本投资。本轮融资将用于加速生产设施的建设运营、管线的研发落地、以及人才团队扩充。
依诺基科成立于2022年9月。依诺基科是一家致力于绿色生物产品研发和生产的合成生物学公司,产品覆盖天然香料、营养健康、生物医药等领域。公司从研发到生产、再到销售的不同环节,目前已全部打通。公司研发中心位于上海市,中试生产基地位于浙江德清。
依诺基科由行业内知名专家创立,拥有优秀的合成生物学研发能力和丰富的发酵产业化经验,可以持续开发新产品并实现产业化落地,并且具备不断优化产品的能力。创始人储消和长期从事生物制造有关的技术开发和技术管理工作,先后担任上市公司浙江升华拜克生物股份有限公司总工程师、保定九孚生化有限公司总经理等职务。一直从事氨基酸、甾体激素、天然色素、生物农用抗生素、合成农药、兽药及医药中间体等方面的研发工作,完成二十多个新产品的开发、生产。
创始人叶邦策是华东理工大学生物工程学院教授、教育部“长江学者”特聘教授,长期从事合成生物学及生物工程领域的研究工作,在生物工程研究等领域取得较多成果,曾获教育部自然科学二等奖,上海市技术发明二等奖,明治乳业生命科学奖。公司目前已有近三十人的研发生产团队。
公司拥有成熟的合成生物学平台,在元件挖掘、菌种改造筛选、发酵优化等方面有深厚的积累;并且开发了多个成熟的底盘细胞代谢通路。围绕着上述代谢通路,公司形成了系列产品管线,覆盖天然香料、营养健康、生物医药等领域。
公司产品以市场需求为导向,围绕着代谢通路在不同细分领域做系统布局和开发;同时也在持续拓展新的底盘细胞代谢通路,从而形成产品组合拳。公司产品管线推进迅速,多个产品已实现产业化,并建立起良好的销售渠道,2023年将实现近亿元销售收入,后续业绩也将持续高速增长。同时,多个产品还将与生物医药、营养健康领域企业达成战略合作。
对于完成本轮融资,依诺基科创始人表示:“依诺基科虽然是一家新成立的合成生物学公司,但在合成生物学技术平台、菌种构建、多品类产品研发、规模化放大生产等各个环节具备了雄厚的基础和优势。我们为了将前期在实验室及小规模生产的优势产品更快更好地推向市场,必须进行资源和资本的高效整合,快速推进已有管线产品的升级,才能在日益激烈的市场竞争中站稳,行远!我们欣赏景盛资本和怀格资本的投资眼光,并且坚信在他们的助力下,依诺基科将在合成生物学与生物制造领域蓬勃发展,成为该行业的领军企业,为社会创造更多的财富!”
景盛资本投资副总裁程博琳表示:“我们非常荣幸能够在天使轮投资依诺基科,见证公司的每一步发展。依诺基科作为少有的同时具备合成生物学研发能力和产业化落地能力的公司,不仅可以根据市场需求开发出新产品,更能实现产品的落地生产、走向市场;更难得是,公司产品管线可以系统布局,具有很好的宏观规划,尤其在天然香料、营养健康领域。此外,公司产品管线研发进度形成了良好的梯队,多个产品已开始规模化销售,这在同阶段公司中是极少见的。在当前双碳大趋势下,国内外都面临着产业改革升级的需求,合成生物学大有可为。这也需要像依诺基科这样具备从实验室到商业化的全链条经验的团队来推动发展。景盛资本也将发挥自身优势,为企业提供支持和资源对接,推动公司快速成长为行业领军企业。”
怀格资本投资主管合伙人杜江波博士表示:“合成生物学是怀格资本高度关注并看好的领域,非常有幸参与本轮对依诺基科的投资。我们认为依诺基科团队拥有行业领先的菌种开发及构建能力,同时具备丰富的工艺放大和生产经验,在氨基酸、甾体激素、医药中间体等多个领域拥有优异历史业绩。目前公司已经形成了完善的产品梯队,即将进入商业化的快速轨道。我们对公司未来发展具有高度信心,相信依诺基科未来能够成长为合成生物行业的领军企业。”
关于景盛资本
景盛资本是一家由兼具丰富的医药产业和基金管理经验的团队组成、专注于中国生物医药产业的创业投资基金。依托丰富的行业资源、提供高效的增值服务,打造相互支持的医药生态体系,助力创业公司成为行业标杆。
关于怀格资本
怀格资本是一家基于“VC投资”+“产业赋能”双轮驱动的投资策略,专注于医疗健康及生物技术领域的专业投资机构,管理团队具有丰富的产业背景及创业投资、股权投资经验。投资项目包括:康德莱医械 (1501.HK)[介入类医疗器械]、可孚医疗 (301087.SZ)[个人全生命周期健康管理]、维立志博[新药研发]、志道生物[新药研发]、中逸安科[疫苗研发]、瑞思普利[吸入制剂]、晟斯生物[新药研发]、华健未来[新药研发]、瑞一科技[医药CDMO]、翰凌医疗[介/植入医疗器械]、君赛生物[细胞疗法]等20多家优质企业。
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