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GPN00289是一款获得国家药监局创新型医疗器械资质认定的温度敏感性栓塞材料;
GPN00289具有温度响应且可塑高的特点,可随温度的变化发生液固相转变,对大小不同、形状各异的血管都能进行栓塞;
GPN00289具有载药功能,除了可以与现有化疗药物进行联用外,还有望与远大医药全球创新的内放射性治疗药物易甘泰®钇[90Y]微球注射液进行联用。
近日,远大医药(0512.HK)全球创新温度敏感性栓塞剂产品GPN00289在中国开展的用于原发性肝癌经动脉化疗栓塞的注册性临床研究完成了首例患者入组。该研究是一项前瞻性、多中心、随机、平行对照临床研究,旨在评估GPN00289用于原发性肝癌经动脉化疗栓塞的安全性和有效性。此次GPN00289的注册性临床研究完成首例患者入组是远大医药在核药抗肿瘤诊疗领域在肿瘤介入方向上的又一次重大的研发进展。
已获创新型医疗器械资质认定
关于GPN00289
GPN00289是一款获得国家药监局创新型医疗器械资质认定的温度敏感性栓塞材料,用于治疗富血管的良性及恶性肿瘤。该产品具有温度响应且可塑高的特点,可随温度的变化发生液固相转变,对大小不同、形状各异的血管都能进行栓塞。
于常温下,该产品具有良好的流动性,通过微导管输送到病变组织的血管后,在人体温度下形成从末梢血管到主供血管的原位固化,可实现对病变组织末梢血管的完全栓塞,能有效防止侧支循环的形成,对动脉血流的阻断更完全、更持久有效,适用于各种富血管性实质脏器肿瘤,特别是肝脏富血管的良性及恶性肿瘤的栓塞治疗。同时,该产品具有可降解特性,可使得血管获得多次治疗机会,并减少持久栓塞造成的不良反应,安全性高,且可实时显影,满足手术精准操作需求。
此外,GPN00289具有载药功能,除了可以与现有化疗药物进行联用外,还有望与远大医药全球创新的内放射性治疗药物易甘泰®钇[90Y]微球注射液进行联用,一方面,可以进一步提升对肝癌的治疗效果,另一方面,也有望拓展易甘泰®钇[90Y]微球注射液的潜在适应症。该产品于2024年7月进入注册性临床研究阶段。
关于原发性肝癌
原发性肝癌是全球第六大常见癌症和第三大癌症死亡原因。2022年全球新增原发性肝癌约87万例,新增原发性肝癌相关死亡约76万例,其中中国原发性肝癌新增病例约37万例(占比42.5%),新增死亡约32万例(占比42.1%),均居全球首位。
目前,外科手术依旧是肝癌的根治性治疗手段,然而,由于中国肝癌高危人群早期诊断率低,导致70%~80%的患者在诊断时已经是中晚期,且绝大多数患者已不适合手术切除。临床上针对中晚期肝癌患者最经典的治疗手段是经导管动脉化疗栓塞术(TACE),常规TACE主要分为以碘化油化疗药物乳剂为主的液体栓塞和以颗粒型栓塞剂为主的固体栓塞,固体栓塞栓塞效果好,但是进入末梢血管比较困难。而液体栓塞虽然能栓塞末梢血管,但在体内会被快速清除,不能缓释药物,这些缺陷会影响TACE在肝癌治疗中的效果。
GPN00289结合了液体栓塞和固体栓塞的优势,集载药和栓塞为一体,可弥补现有TACE治疗手段的缺陷。
持续推进创新产品研发
夯实全球核药领军地位
肿瘤介入方向是远大医药核药抗肿瘤诊疗板块重点布局的战略方向之一,全球销售网络覆盖50多个国家和地区,并已联合远大医药联营公司Sirtex Medical Pty Limited搭建了具有国际一流水平的肿瘤介入技术平台。
远大医药核心产品易甘泰®已于2022年1月获得药监局的上市许可。该产品为中国肝脏恶性肿瘤患者提供了一种全新且有效的治疗方式,提供转化治疗并进而进行手术切除的机会,实现临床治愈,弥补了结直肠癌肝转移局部治疗的空白,改善中国肝癌患者群体的远期治疗效果,标志中国肝脏恶性肿瘤领域迎来了全新国际化精准介入治疗方案。
另一款核心产品创新液体栓塞剂LavaTM于2023年4月获得美国FDA上市批准,并于2023年10月在美国正式商业化。该产品是美国首款也是唯一一款获得美国FDA批准的用于治疗外周血管动脉出血的创新液体栓塞剂。此次GPN00289的临床进展将有望为远大医药在肿瘤介入方向上提供更加多样化的产品组合,进一步夯实远大医药核药抗肿瘤诊疗板块的综合实力。
关于远大医药核药抗肿瘤诊疗平台
核药抗肿瘤诊疗平台是远大医药在抗肿瘤领域重点打造的高端技术平台,目前远大医药已实现了研发、生产、销售、监管资质等多个环节的全方位布局,建立了完整的产业链。远大医药联合Sirtex Medical Pty Limited并与Telix Pharmaceutical Limited (ASX: TLX, Nasdaq: TLX)和ITM Isotope Technologies Munich SE合作,搭建了具有国际化一流水平的肿瘤介入研发平台和RDC药物研发平台,已拥有近650名员工,是远大医药全球化程度最高的板块之一。同时,远大医药与山东大学联合成立了远大医药-山东大学放射药物研究院,并以该研究院为核心建立了核药早期研发平台,进行RDC药物的自主研发。目前早期研发阶段的产品储备已达12款。
目前,远大医药在核药抗肿瘤诊疗板已有4款 RDC创新药获批开展临床研究,其中3款已进入III期临床阶段,包括诊断前列腺癌的产品TLX591-CDx、诊断透明细胞肾细胞癌产品TLX250-CDx,以及治疗GEP-NETs的产品ITM-11。截至目前,远大医药是进入中国III期临床研究中诊断和治疗类RDC创新药总计储备最多的企业,也是全球范围内在核药抗肿瘤领域拥有最丰富产品管线和诊疗一体化布局的创新药企之一。
远大医药正在有序推进甲级资质核素生产平台的建设。未来,远大医药将持续加强核药抗肿瘤诊疗板块的研发和建设,丰富和完善产品管线及产业布局,形成以易甘泰®钇[90Y]微球注射液为核心的核药抗肿瘤诊疗产品集群,持续夯实远大医药在全球核药抗肿瘤诊疗领域领军企业地位。
远大医药集团有限公司董事会表示:“远大医药一直高度重视创新产品和先进技术的研发,未来将持续加大对全球创新产品和先进技术的投入,丰富和完善产品管线及产业布局,坚持‘全球化运营布局,双循环经营发展’策略,充分发挥远大医药的产业优势和研发实力,快速将科技创新产品落地上市,为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。”
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➤关于远大医药
远大医药是一家科技创新型国际化医药企业,核心业务横跨制药科技、核药抗肿瘤诊疗及心脑血管精准介入诊疗科技、生物科技三大领域。公司以医药及生物工业为基础,以患者需求为核心,以科技创新为源动力,针对尚未满足的临床需求,加大对全球创新产品和先进技术的投入,丰富和完善产品管线,巩固和强化产业链布局,充分发挥产业优势和研发实力,为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。
「稳增长、强创新、谋布局」,远大医药将继续秉承「综合优势、创新引领和全球拓展」的发展理念,采用「自主研发和全球拓展双轮驱动,全球化运营布局和双循环经营发展」策略,形成国内国外双循环联动发展并相互促进的新格局,致力于成为一家受医生和患者尊重并还原于社会的科技创新型国际化医药企业。
➤前瞻性声明
本新闻稿中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“打算”及其他类似词语进行表述时,凡与本集团有关的,均属于前瞻性表述。本集团并无义务不断地更新这些预测性陈述。
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2024年12月20日,箕星药业(以下“箕星”)授权赛诺菲Aficamten在大中华区(中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区和中国台湾地区)的独家开发及商业化权益。Aficamten是新一代心肌肌球蛋白抑制剂,其治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的上市申请于2024年10月获CDE受理,并在12月4日被纳入优先审评品种。
2024年12月11日,箕星已授权远大医药集团有限公司箕星眼科产品星特润®酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂及相关配套资产在大中华区的独家开发及商业化权益。2024年11月, 星特润®分别在中国大陆和台湾地区获批用于治疗干眼症。
箕星决绝“断舍离”其已完成临床开发的核心管线资产自然令人费解,引发市场对其未来发展方向的各类猜测。直到2024年12月23日,箕星宣布从苏州闻泰医药科技有限公司引进一项口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RA)的全球(除大中华区外)开发和商业化权益。该管线(CX11)针对肥胖症和超重患者的中国注册3期临床研究已于2024年11月启动。
自此,在箕星的开发管线中,已汇集JX09, JX10和CX11三款具有全球开发权益的管线资产,聚焦在心血管代谢疾病治疗领域。
对“肿瘤女王”的期待
箕星由专注投资生物医药产业的美国RTW资本于2019年孵化成立。在成立之初,箕星通过license-in 模式在眼科和心血管疾病治疗领域引进具有FIC和BIC潜力的管线,并在大中华区进行临床和商业开发。
箕星的一个重要时刻是2022年12月任命被业界称为“肿瘤女王”的牟艳萍担任公司首席执行官。
2017年加入默沙东的牟艳萍从零开始创建默沙东肿瘤事业部,领导PD-1免疫检查点抑制剂“K药”(可瑞达)在国内的成功上市,创造了上市第一年就实现20亿人民币销售收入的神话,并在短短三年内推动默沙东肿瘤事业部跻身在华跨国制药企业肿瘤业务前三之列。
2020年3月,牟艳萍加入上海艾力斯医药科技股份有限公司(艾力斯)担任首席执行官,推动艾力斯三代EGFR-TKI药物伏美替尼成功上市,并推动艾力斯由一家生物科技技术公司转型为一家集研发、生产、商业化于一体的创新型生物制药企业。
箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍
业界对于牟艳萍加入箕星有一个普遍共识,即箕星将借助牟艳萍成功实现创新药中国商业化的“超能力”,迅速推进其管线开发,在眼科和心血管专科领域再造“K药”神话,推动箕星在中国成功转型为一家专注于创新药开发和商业化的生物制药公司。
对此,牟艳萍坦言,2015年开始在中国实施的新药审评审批制度改革是中国创新药爆发的原点,吸引了大量资本和科技研发人才涌入,催生了一大批生物科技公司,而当时这些公司的梦想几乎都是最终能华丽转型为一家集研发、生产和商业化能力的现代生物制药企业。
全球化就是价值最大化
“但是资本寒冬让业界回归理性,为创新药1.0时代划上句号,同时,在国内内卷成疾,创新药支付体系仍未成熟的形势下,业界开始思考如何实现中国创新价值的更大化和最大化,这也全面开启了中国创新药征战全球的转型之旅,推动中国创新药进入2.0时代。” 牟艳萍分析。
该升级的一个重要标志就是从2022年年底开始显露浪花,至今仍汹涌而至的以License-out, 并购和Newco模式为代表的中国创新管线出海浪潮。
生物科技公司为了生存被迫变卖管线是这股浪潮背后的主要驱动因素,但也有公司抓住机遇主动求变,积极布局海外市场,推进全球化进程。2024年5月,恒瑞医药将其心血管代谢GLP-1管线组合资产授权给由贝恩资本和RTW资本等海外投资机构搭建的公司Hercules(今年10月更名为Kailera Therapeutics),并以技术入股获得19.9%的新公司股权。
牟艳萍认为,当今的生物科技和生物制药行业瞬息万变,因此无论是何模式,关键是把握时势,积极求变,果断出击,抓住机遇,这样才能不但活下去,而且活得好。
“通过‘灵魂砍价’进入国家医保报销目录是中国创新药实现价值最大化的必经之路,在创新药1.0时代,这也是生物科技公司转型为生物制药公司后实现价值最大化的一条最优途径,” 牟艳萍指出,“但是出海已是行业主旋律,而且西达基奥仑赛注射液、泽布替尼、呋喹替尼等中国创新药在海外市场所取得的骄人业绩已经证明,创新药唯有全球化才能价值最大化。”
箕星的2.0时代
牟艳萍表示,在创新药2.0的时代背景下,有条件的生物科技公司必须更新思维,站在全球视角看发展,踩准浪尖,尽早谋划全球布局。“在RTW资本的加持下,箕星拥有与生俱来的全球化基因。” 牟艳萍认为,箕星实施全球化战略拥有先天优势。
在牟艳萍加入公司的短短三个月,箕星的全球化布局似乎已悄然拉开序幕。2023年2月, 箕星宣布获得新一代高选择性醛固酮合成酶抑制剂(JX09)的全球开发权益。醛固酮拮抗剂已被证明对许多心血管、肾脏和代谢疾病治疗有效。
不到一年,箕星于2024年1月再次出手,迅速从美国渤健公司收购一款用于治疗急性缺血性脑卒中(AIS)在研药物(JX10)的全球开发权益。卒中在全球范围内是一种严重威胁生命健康的疾病,但是近30年内,危重症(AIS)未出现过有效的创新药物。JX10的作用机制包括溶栓和抗炎,旨在恢复急性中风后的临界血流量,从而延长原本短暂的治疗窗口期。
此次斩获CX11进一步充实箕星的具有全球(除大中华区外)开发权益的管线,而且让箕星挺进当前最炙手可热的GLP-1减重领域。
12月10日,《Nature Reviews Drug Discovery》期刊发表了2025年全球畅销药TOP10预测,在十款药物中有四款是GLP-1R或GLP-1R/ GIPR产品,分别为诺和诺德的GLP-1R司美格鲁肽(semaglutide)和礼来的GLP-1R/ GIPR替尔泊肽(tirzepatide)各自治疗2型糖尿病和减重的产品。
值得注意的是司美格鲁肽与替尔泊肽治疗糖尿病和肥胖的合计预估销售额均超越“K药”的近310亿美金,并把全球GLP-1受体激动剂(糖尿病+减重)整体市场规模推至667亿美金。2030年,该市场规模有望突破千亿美金。
布局心血管代谢 把握未来趋势
火热的心血管代谢赛道让多个MNC纷纷涌入布局。
就在上周(2024年12月18日),默沙东以1.12亿美元的首付款,以及最高19亿美元的里程碑付款获得翰森制药的一款在研临床前口服小分子GLP-1受体激动剂(HS-10535)的全球独家开发权益。
在此之前,阿斯利康、罗氏已纷纷躬身入局GLP-1减重赛道。
2023年11月,阿斯利康与诚益生达成独家协议,以潜在18.25亿美元的总额获得一款小分子GLP-1受体激动剂,用于治疗包括肥胖症、2型糖尿病和其它合并症在内的适应症。今年11月公布了该管线在患有2型糖尿病的肥胖患者中进行的1期临床试验的积极结果。
2023年12月,罗氏以27亿美金首付款和4亿美金的潜在里程碑付款收购Carmot Therapeutics公司,获得一款口服小分子GLP-1R激动剂和两款皮下注射GLP-1R/GIPR双靶激动剂。其中,口服小分子GLP-1R激动剂治疗肥胖且无2型糖尿病,以及一款双靶激动剂治疗肥胖和2型糖尿病的1期临床研究已公布积极结果。
除了肿瘤、自身免疫、神经系统、眼科等传统优势业务,心血管、肾脏及代谢已成为罗氏新押注的疾病领域。而自2023年第三季度,罗氏为了聚焦核心领域,已“断舍离”多条管线,包括近日宣布的乙肝管线。牟艳萍认为,战略就是取舍,无论是MNC还是像箕星这样的Biotech,一旦确定“断舍离”,就要雷厉风行,坚决执行。
此次箕星收购的CX11是一款口服的小分子GLP-1R激动剂,而目前全球尚无GLP-1R类口服减肥药获批上市。牟艳萍表示,当前所见的心血管代谢疾病治疗的浪潮还只是一个开端,减重药物的开发理念将不断更新,以迎合不同的市场需求。“口服制剂能为患者提供更便利且更可及的选择,而且较皮下注射剂,其生产成本也更具优势。” 牟艳萍表示。
CX11的中国临床开发数据结果积极,但箕星如果想和阿斯利康、罗氏、以及Kailera Therapeutics等站在心血管代谢新药开发的同一起跑线,则不但要尽快启动CX11的全球研发,而且还要夯实其减重管线。
“CX11的收购是箕星进军心血管代谢治疗领域的第一步,箕星2.0将继续加码对心血管代谢领域的投入,并持续在全球范围内探寻具有突破性潜力的管线。” 牟艳萍透露。
尾声
在过去五年,箕星所开发的管线资产都取得了不错的成绩,证明了其在管线选择、临床开发和新药上市申请和注册方面的实力。
牟艳萍相信这些资产未来都有潜力成为FIC或BIC, 改变治疗格局,延长中国患者生存时间并提升生存质量。“这些创新药管线能在我们的抚育下健康成长,我们感到骄傲,我们相信他们已经拥有坚实的基础进入临床,迈入市场,最终让中国患者获益。”
升级至2.0的箕星将在全新使命驱动下,奔赴下一个战场。
医药魔方NextPharma创新药交易数据库显示,截至2024年12月12日,2024年中国临床前创新药出海BD交易达48起,总交易金额达295.29亿美元,交易首付款达18.74亿美元,已经远超此前数年。
期待箕星2.0能为中国创新药出海创立新路径,助力实现创新药价值最大化。
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GPN01768已于2023年7月获得美国FDA批准上市,是目前FDA批准的首款也是唯一一款针对蠕形螨睑缘炎的药物;
远大医药拥有GPN01768产品在大中华区的独家开发、生产及商业化权益;
GPN01768在美国开展的用于治疗蠕形螨导致的睑板腺功能障碍的II期临床研究显示出了阳性的顶线结果。
近日,远大医药(0512.HK)用于治疗蠕形螨睑缘炎的全球创新眼科药物GPN01768 (TP-03,洛替拉纳滴眼液,0.25%)正式向国家药监局递交了新药上市申请(NDA)并获得了受理,这是公司在眼科治疗创新领域的又一项重要进展。
未来有望填补国内临床空白
关于GPN01768
蠕形螨是导致蠕形螨睑缘炎的根本原因,GPN01768是一款对昆虫和蛛形纲动物体内的γ-氨基丁酸门控氯离子通道(GABA-Cl)具有选择性的非竞争性拮抗剂,其通过选择性抑制蠕形螨体内的GABA-Cl,使虫体麻痹和死亡,进而治疗蠕形螨睑缘炎。此外,GPN01768具有高度亲脂性,可促进其在螨虫栖息的睫毛毛囊油脂中的吸收。
GPN01768由Tarsus Pharmaceuticals, Inc. (Tarsus)开发,是首款也是唯一一款获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗蠕形螨睑缘炎的产品。远大医药于2024年3月与Tarsus达成产品引进战略合作协议,并从联拓生物科技有限公司取得用于治疗蠕形螨睑缘炎及蠕形螨导致的睑板腺功能障碍的眼用制剂GPN01768产品在大中华区(中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、台湾地区)的独家开发、生产及商业化权益。此次该产品的注册进展将进一步推进GPN01768在中国的落地工作,若能顺利获批,该产品将惠及广大蠕形螨睑缘炎患者。
关于蠕形螨睑缘炎
睑缘炎是一种常见的眼科疾病。蠕形螨睑缘炎是蠕形螨感染睑缘所致的慢性炎性反应性疾病,约占所有睑缘炎病例的三分之二以上,主要累及睑缘皮肤、睫毛囊和腺体以及睑板腺,以眼睑搔痒、眼异物感、眼干、睑缘充血、鳞屑及睫毛根部袖套状分泌物等为典型临床表现,严重者可引起结膜及角膜并发症。中国目前有超过4,000万蠕形螨睑缘炎患者,且并未有针对蠕形螨睑缘炎的药物上市,临床上急需一款起效快且可直接针对病因的安全有效的治疗药物,GPN01768则有望填补该临床空白。
此外,蠕形螨也是睑板腺功能障碍的危险因素之一,蠕形螨导致的睑板腺功能障碍患者常出现眼睑边缘发炎和视力模糊,并可能导致睑板腺堵塞和/或睑脂液分泌的减少,若不及时接受治疗,可能会导致泪膜永久性改变和进行性腺体丧失。据统计,目前中国有超过7,000万睑板腺功能障碍患者。GPN01768在美国开展的用于治疗蠕形螨导致的睑板腺功能障碍的II期临床研究也显示出了阳性的顶线结果。
推进全球创新产品研发
夯实眼科领域行业地位
远大医药始终以眼科领域作为重要战略发展方向之一,持续聚焦眼科药物创新,坚持专业化发展道路,不断提升行业地位和市场竞争力。目前,公司已构建“专业化、全系列、多品种”的创新药物产品体系,储备了治疗“近视”、“干眼症”、“翼状胬肉”、“眼科术后抗炎镇痛”、“蠕形螨睑缘炎”和“蠕形螨导致的睑板腺功能障碍”的多款全球创新产品,且取得了重大研发进展,未来三年将有多款创新产品有望获批上市。
其中,用于治疗干眼症的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂(OC-01)是目前全球首款且唯一一款获批治疗轻、中、重度干眼的无防腐剂、多剂量、无菌包装鼻喷雾剂,该产品于2024年11月获得药监局批准上市;用于抗炎镇痛的激素纳米混悬滴眼液GPN00833于2024年11月完成国内III期临床研究并达到了临床终点;用于治疗翼状胬肉的创新改良型新药GPN00153 (CBT-001)于2024年3月完成中国III期临床研究首例患者入组给药;用于推迟儿童近视进展的全球创新眼科药物GPN00884于2024年6月完成中国I期临床研究首例患者入组给药。
未来,远大医药将加快推进研发管线的全面化、差异化布局,不断丰富眼科细分领域的创新产品储备。此外,公司在眼科领域已吸引和培养了一批兼具临床经验和营销经验的专业人士,建立了以客户为中心,学术为主导的专业化营销团队,并与大型医药流通企业和连锁药店建立了长期稳定合作,形成了覆盖全国的营销网络。随着眼科创新产品的持续获批,公司将充分发挥该领域的核心优势,持续深耕眼科前沿创新赛道,进一步加强核心产品的专业化推广和品牌建设,为本集团持续健康发展提供新动能。
远大医药集团有限公司董事会表示:“本集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发,未来将持续加大对全球创新产品和先进技术的投入,丰富和完善产品管线及产业布局,坚持‘全球化运营布局,双循环经营发展’策略,充分发挥本集团的产业优势和研发实力,快速将科技创新产品落地上市,为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。”
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「稳增长、强创新、谋布局」,远大医药将继续秉承「综合优势、创新引领和全球拓展」的发展理念,采用「自主研发和全球拓展双轮驱动,全球化运营布局和双循环经营发展」策略,形成国内国外双循环联动发展并相互促进的新格局,致力于成为一家受医生和患者尊重并还原于社会的科技创新型国际化医药企业。
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