Hangzhou Atom Therapeutics Co., Ltd.

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（6月30日~7月5日），有19款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子药物、多肽、抗体、ADC等类型。施贝康生物：注射用SBK009作用机制：抑制血小板聚集适应症：冠状动脉综合征患者经皮冠状动脉介入术（PCI）围术期抗板治疗施贝康生物1类新药注射用SBK009获批临床，拟用于冠状动脉综合征患者经皮冠状动脉介入术（PCI）围术期抗板治疗。公开资料显示，SBK009可以有效抑制ADP诱导的血小板聚集，且具有良好的安全性和耐受性，有望成为抗血小板治疗的新选择。海思科：HSK45030分散片作用机制：靶向小分子抑制剂适应症：治疗肌营养不良症（包括贝氏肌营养不良症和杜氏型肌营养不良症）根据海思科公开资料介绍，HSK45030分散片是其研发的一种口服、选择性靶向小分子抑制剂，拟用于肌营养不良症。临床前研究结果显示，HSK45030能显著有效减少因肌节过度收缩而引起的肌肉损伤，在动物模型中展现了优异的抗肌萎缩的疗效。同时也表现出了良好的耐受性和较大的安全窗。康缘药业：KYS2301凝胶作用机制：CCR8多肽抑制剂适应症：特应性皮炎根据康缘药业公告，KYS2301是其研发的一种新型的趋化因子受体 8（CCR8）特异性抑制剂，是具有全新氨基酸序列的多肽分子，适应症定位于特应性皮炎。临床前研究显示，KYS2301对CCR8靶点具有高亲和力，局部皮肤涂抹KYS2301凝胶对治疗特应性皮炎具有良好的药效作用，毒理学和药代动力学研究证明KYS2301凝胶安全性高，系统暴露量低，且反复涂抹耐受性良好。高田生物：HF158K1作用机制：药物封装免疫脂质体适应症：HER-2阳性和HER-2低表达晚期实体瘤根据高田生物公开资料，HF158K1为一款药物封装免疫脂质体。与常见的抗体偶联药物ADC不同，高田生物的免疫脂质体利用脂质体表面的多个抗体结合片段将更多的药物输送到肿瘤细胞内。这意味着它们不仅可以装载不同毒性和活性的小分子化合物，而且还可以通过拓宽治疗窗而使药效更高，毒性更低。汇宇海玥、汇宇制药：注射用HY05350作用机制：靶向CD3、MSLN、PD-L1的三特异抗体TCE适应症：晚期实体瘤注射用HY05350为汇宇海玥自主研发的一种三特异抗体TCE（T cell engager）产品，其以CD3、MSLN、PD-L1为靶点。该产品可以通过CD3抗体识别并招募T细胞，通过MSLN抗体和/或PD-L1抗体识别并靶向肿瘤细胞，同时通过PD-L1抗体解除肿瘤细胞对T细胞的免疫抑制作用重新激活免疫细胞。安科生物：AK2024 注射液作用机制：抗HER2单抗适应症：HER2阳性实体瘤根据安科生物新闻稿介绍，AK2024注射液是一款创新型抗HER2单克隆抗体药物。其独特之处在于选择性作用于HER2的细胞外特定结构域，其抗原识别表位区别于现有曲妥珠单抗及帕妥珠单抗的结合位点。AK2024注射液的作用机制包括阻断HER2同源二聚体的组成性激活、干扰HER2与其他ErbB2家族成员形成异源二聚体，并阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖。海正药业：HS387片作用机制：选择性KIF18A抑制剂适应症：晚期实体瘤根据海正药业新闻稿介绍，HS387片是一款选择性KIF18A抑制剂，拟用于高级别浆液性卵巢癌、非小细胞肺癌等晚期实体瘤治疗。HS387瞄准的是关键靶点KIF18A，这是一种在细胞分裂过程中调控染色体定位及纺锤体长度的蛋白。HS387则能够特异性地抑制 KIF18A 蛋白，进而可以达到抑制肿瘤生长的效果，同时又不会对人体绝大多数正常的二倍体细胞造成严重伤害。康辰药业：KC1086片作用机制：KAT6小分子抑制剂适应症：拟用于晚期复发或转移性实体瘤根据康辰药业公告介绍，KC1086是一款具有全新结构的强效、高选择性赖氨酸乙酰转移酶 6（KAT6）的小分子抑制剂，拟用于晚期复发或转移性实体瘤的治疗。KAT6 在调节基因转录、组织系统发育、造血细胞分化、细胞周期进程和有丝分裂方面发挥关键作用。抑制KAT6可以有效抑制肿瘤细胞或者肿瘤的生长，对于逆转肿瘤耐药和肿瘤治疗等方面具有潜在的临床应用价值。齐鲁制药：注射用QLS5133作用机制：靶向CDH6的ADC适应症：拟用于晚期实体瘤公开资料显示，QLS5133是一款靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC），基于齐鲁制药自主研发的新型拓扑异构酶1（TOPO 1）抑制剂平台构建，通过定点偶联技术获得，DAR值为8。其有效载荷QLS6916在多种癌细胞系中显示纳摩尔级活性。CDH6在卵巢癌、肾细胞癌、甲状腺癌等多种癌症中表达上调，而在正常组织中表达有限，并且抗体与其结合后ADC复合物能够迅速被内吞，因而CDH6被认为非常适合作为ADC靶点。乐普创一生物：CTM012注射液作用机制：三特异性T细胞衔接器适应症：晚期实体瘤公开资料显示，CTM012注射液为一款新型三特异性T细胞衔接器（TCE），该分子在HLA-A02背景下识别WT1时，能通过CD3和4-1BB信号双重激活T细胞，从而产生抗肿瘤疗效。WT1可被蛋白酶体降解，加工后作为主要组织相容性复合体（MHC）I类表位呈递至细胞表面，并被T细胞受体（TCR）识别。诺诚健华：注射用ICP-B794作用机制：靶向B7-H3的ADC适应症：晚期实体瘤根据诺诚健华新闻稿介绍，ICP-B794是一款由人源化抗B7-H3单抗通过蛋白酶可裂解连接子与诺诚健华开发的强效有效载荷偶联而成。这种组合确保ADC创新药精准靶向肿瘤细胞，同时最大限度地减少脱靶效应，为肺癌、食道癌、鼻咽癌、头颈部鳞状细胞癌、前列腺癌等实体瘤患者提供有希望的治疗方法。普莱医药：抗菌肽PL-3301口腔凝胶作用机制：多肽类广谱抗真菌及细菌感染药物适应症：口咽念珠菌病根据普莱医药新闻稿介绍，PL-3301口腔凝胶是一款多肽类广谱抗真菌及细菌感染药物，具有创新机理和创新多肽序列，其开发特点为剂型独特、使用剂量小、生物活性强、特异性高、毒性低、疗效显著，直接作用于口腔念珠菌感染部位，不易产生耐药性等。抗菌肽PL-3301的作用机制是通过靶向真菌细胞质膜来杀死真菌，使其丧失细胞膜完整性或破裂，导致真菌细胞死亡。新元素药业：ABP-745片作用机制：化药新药适应症：急性痛风性关节炎根据新元素药业官网介绍，ABP-745片在动物急性痛风模型中表现出明显的药效学活性，可显著减轻大鼠疼痛，改善步态，降低踝关节肿胀率和滑膜组织的炎症因子水平。同时临床前和1期临床数据显示，ABP-745表现出较高的安全性和耐受性优势。基于ABP-745对多种炎症因子良好的抑制作用，该试验药物也将用于其它自免或心血管适应症的研究。除了上述新药，本周首次在中国获批临床的1类新药还包括：卡文迪许（泰州）药业有限公司申报的1类新药102D-6干混悬剂，适用于5周岁及以上单纯性甲型和乙型流感患者；温州医科大学与华润紫竹药业联合申报的1类新药J002，拟开发治疗干眼；润中药业、中国科学院上海药物研究所、烟台新药创制山东省实验室联合申报的XLH01片，拟用于代谢相关性脂肪肝炎（MASH）；景达生物和希灵生物联合申报的JD012-CEL注射液，拟开发治疗晚期实体肿瘤；核欣医药申报的177Lu-HX02注射液，拟用于治疗整合素αvβ3和/或CD13受体阳性的肿瘤；勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的1类新药BI1815368片，拟用于治疗糖尿病性黄斑水肿。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved July 5 , From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

以恒瑞医药、一品红为代表的中国药企正积极布局URAT1抑制剂的临床研发，随着研究进程的加速，新一代高效低毒的痛风治疗药物有望快速上市，推动痛风治疗领域的革新。临床需求显著高尿酸血症作为嘌呤代谢紊乱所致的代谢异常综合征，其临床诊断需满足成年人非同日两次血尿酸水平超过420μmol/L（7mg/dl）的标准。痛风则属于晶体相关性关节病，作为常见的代谢性风湿病，其病理基础正是高尿酸血症——因嘌呤代谢异常或尿酸排泄减少引发血尿酸升高，进而导致单钠尿酸盐晶体沉积。当前针对慢性高尿酸血症及痛风的治疗，主要围绕两大核心机制展开：抑制尿酸合成与促进尿酸排泄。抑制尿酸生成的药物通过抑制黄嘌呤氧化酶活性发挥作用，代表药物包括别嘌醇和非布司他。促尿酸排泄药物中，苯溴马隆具有独特的双重作用机制，可同时抑制肾小管尿酸转运蛋白-1（URAT1）及葡萄糖转运蛋白9（GLUT9），从而减少尿酸重吸收、增加排泄量，实现血尿酸水平的降低。然而，现有疗法在有效性之外，安全性问题仍需重点关注。例如，别嘌醇可能引发皮肤过敏反应及肝肾功能损伤。非布司他有美国FDA的黑框警告，国内指南建议，合并心脑血管疾病的高龄患者需从小剂量起始用药，并密切监测心血管事件风险。苯溴马隆，因潜在肝毒性未获FDA批准，且2003年起退出欧洲市场。《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南》将URAT1抑制剂苯溴马隆列为高尿酸血症与痛风降尿酸治疗的一线首选药物（1B级推荐）。指南同时指出，临床使用过程中需定期监测肝功能，对于合并慢性肝病的患者，应谨慎评估后使用苯溴马隆。药智数据显示，2016年至2024年国内苯溴马隆的销售额持续上升，2024年该药物国内公立医疗机构销售额达到4.25亿元。苯溴马隆国内公立医疗机构销售额图片来源：药智数据弗若斯特沙利文研究显示，2020年全球高尿酸血症患病人数约9.3亿，痛风患者达2.2亿。《2021中国高尿酸及痛风趋势白皮书》指出，我国高尿酸血症患病率总体水平为13.3%，患病人群规模约1.77亿。这一系列数据凸显出高尿酸血症及痛风在我国乃至全球范围内日益严峻的疾病负担。图片来源：华福证券研究所新一代URAT1抑制剂在高尿酸血症治疗药物的研发领域，URAT1作为肾脏中尿酸重吸收的关键转运蛋白，在体内尿酸稳态调控中扮演核心角色。通过抑制URAT1可直接调节尿酸排泄过程，相较于其他作用机制，这种对尿酸排泄的靶向干预被视为更具精准性和临床潜力的治疗路径，因而吸引众多药企布局研发。卫材研发的多替诺雷（Dotinurad）是全球首个新一代URAT1特异性抑制剂，也是目前中国唯一获批上市的URAT1抑制剂。该药物通过选择性抑制肾近端小管尿酸转运蛋白URAT1，阻断尿酸盐重吸收，从而有效降低血尿酸水平，且不影响尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的功能，降尿酸效率更具优势；同时，因不抑制肠道中ABCG2，不影响肠道尿酸排泄，可减少肾脏负担；此外，该药不增加尿毒症毒素蓄积，可能有助于降低慢性肾病（CKD）和心血管疾病（CVD）风险。在全球获批进程中，多替诺雷于2020年1月在日本率先获批，于2024年12月在中国批准上市，适应症为痛风和高尿酸血症。市场表现方面，多替诺雷2022年销售额达22亿日元，2023年同比增长至33亿日元。在中国开展的3期研究显示，4mg多替诺雷治疗24周时，血尿酸≤6mg/dl（360μmol/L）的患者比例为73.6%，显著高于40mg非布司他组的38.1%。在日本进行的3期研究中，使用多替诺雷58周对肝肾功能无明显影响，且4mg剂量下尿酸达标率达100%；在轻中度肾功能不全患者中无需调整剂量，多项临床研究均未发现严重心血管不良反应，展现出良好的安全性和耐受性。阿斯利康研发的全球首个新型选择性URAT1抑制剂雷西纳德，于2015年经FDA批准上市。但由于其药效活性有限，临床需与别嘌醇联合使用以增强降酸效果。安全性方面，该药物因存在急性肾衰竭风险被FDA发布黑框警示，并于2019年在美国市场退市。卫材研发的多替诺雷则展现出不同的安全性特征，其治疗过程中不良事件多为轻度，且药物对URAT1具有高度选择性，对其他尿酸盐转运蛋白的抑制影响较小。恒瑞领跑在全球痛风治疗药物研发领域，URAT1靶点的研发热度持续领跑。目前，多款新型URAT1抑制剂已进入临床开发中后期，这类药物有望突破现有疗法的局限，为痛风治疗带来更安全高效的解决方案。恒瑞医药的Ruzinurad（SHR4640）是在研管线里临床进度最快的URAT1抑制剂，2025年1月，该候选药物治疗原发性痛风伴高尿酸血症的上市申请获得国家药监局药品审评中心（CDE）受理，若顺利获批，SHR4640将成为首个国产高选择性URAT1靶向药物。其临床3期数据显示，与一线药物别嘌醇相比，该药物在主要终点指标上实现统计学与临床意义的双重优效性改善，且安全性、耐受性表现优异，为痛风治疗提供潜在选择。AR882是一品红和Arthrosi合作研发的一款URAT1抑制剂，在美国进入3期临床研究。该候选药物通过独特分子设计实现代谢优化：在苯溴马隆结构基础上引入4个氘原子及1个羟基基团，改变代谢路径以降低肝毒性风险，同时通过长效结合尿酸转运蛋白实现24小时持续抑酸。全球多中心2b试验显示，75mg剂量组82%患者血尿酸水平降至5mg/dL以下。与现有治疗方案相比，AR882在痛风患者中展现出更显著的疗效与更高的安全性。该药物不仅能有效降低血尿酸水平，还可显著减少痛风石形成、减轻尿酸结晶沉积负担，并降低痛风急性发作频率。另一项对比非布司他（非布司他是《中国高尿酸血症和痛风诊疗指南（2019）》推荐的痛风患者降尿酸一线用药）的2/3期试验表明，AR882在治疗6周时就体现出了卓越的有效性，75mg AR882相对非布司他已体现出了优效（p<0.001）。同时AR882表现出良好的耐受性，无任何重度不良反应发生，安全性优势显著。璎黎药业的YL-90148在中国与美国同步开展3期临床，1期数据显示其具备良好的药代动力学特性，可显著提升尿酸肾脏清除率，降低血清尿酸水平，且安全性特征优异，为后续开发奠定基础。信诺维的XNW3009片作为新型小分子URAT1抑制剂，URAT1抑制活性（IC50值）较苯溴马隆提升40倍以上，同时兼具黄嘌呤氧化酶抑制潜力，形成“减少生成+加速排泄”双效降尿酸机制，相较传统单机制药物（如非布司他、苯溴马隆）具有显著优势，目前处于3期临床阶段。新元素医药的ABP-671目前正分别在中国和境外开展关于痛风的2b/3期临床试验。两项2期试验显示：2mg剂量每日一次的药效等效或优于苯溴马隆、非布司他最高剂量（80mg），6mg及8mg剂量组100%患者sUA<6mg/dL。安全性方面，不良事件发生率与安慰剂相当，均为轻度且无严重事件。2024年12月，康哲药业与新元素达成协议，获得其在中国大陆及港澳地区的独家商业化权利，加速产品落地进程。D-0120是益方生物自主研发的URAT1抑制剂，适应症为高尿酸血症及痛风。目前，该药物在中国已完成2a期临床试验，数据显示，患者血尿酸降低达标率高达80%，凸显了D-0120优异的降尿酸能力与临床应用潜力。图片来源：民生证券结语我国高尿酸血症患病率达13.3%，2021年患病人群约1.77亿，疾病负担严峻。传统痛风治疗药物存在耐受性不足、肝肾毒性等痛点，而URAT1抑制剂作为新一代疗法，降尿酸有效性突出且安全性更优，该类药物有望为患者带来更理想的治疗选择。参考资料：药智数据、各公司官网、民生证券、华福证券声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦

点击蓝字 关注我们 本周，热点很多，尤其是创新药方面。首先来看审评审批方面，多个重要药物在国内获批，其中有两个创新药上市值得关注，一个就是盛世泰科的糖尿病1类创新药，另一个就是恒瑞医药两款创新药氟唑帕利和阿帕替尼的联合疗法；其次是研发方面，多个药取得重要进展，值得一提的就是，CM24治疗胰腺导管腺癌Ⅱ期临床结果积极；再次是交易及投融资方面，金额最大的交易是武田以总交易额约13亿美元囊获得血液病创新药elritercept；最后是上市方面，银诺医药正式在港交所递交IPO申请。 本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和上市四大板块，统计时间为2024.12.2-12.6，包含36条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、12月2日，NMPA官网显示，先声药业的依达拉奉右莰醇舌下片（商品名：先必新）获批上市，用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。这是其与宁丹新药（NeuroDawn）合作开发的一款改良型新药。该产品于2024年9月获得美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中适应症。 2、12月2日，NMPA官网公示，赞邦5.1类新药沙芬酰胺片获批上市，预测作为辅助治疗特发性帕金森病。沙芬酰胺具有独特的作用方式，包括选择性和可逆性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻断电压依赖性钠通道，从而调节异常的谷氨酸盐释放，已经于2017年获得美国FDA批准，针对出现“关闭期”发作的帕金森病患者。 3、12月2日，NMPA官网显示，默沙东的注射用亚西瑞来获批上市，预测用于治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎（HABP/VABP）。亚西瑞来是复方制剂（亚胺培南500mg+西司他丁500mg+瑞来巴坦250mg），2019年7月，首次在美国获批上市，商品名为Recarbrio，治疗由特定敏感革兰氏阴性菌导致的复杂性尿路感染（cUTI）和复杂性腹腔内感染（cIAI）。 4、12月2日，NMPA官网显示，恒瑞医药的氟唑帕利和阿帕替尼新适应症获批，氟唑帕利胶囊单药或联合甲磺酸阿帕替尼用于伴有胚系BRCA突变（gBRCAm）的HER2阴性乳腺癌患者的治疗。氟唑帕利是一款口服给药的PARP抑制剂，于2020年12月获批上市，阿帕替尼是一款针对VEGFR的小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2014年10月获批上市。 5、12月3日，NMPA官网显示，盛世泰科1类新药森格列汀（曾用名：盛格列汀）获批上市，用于治疗2型糖尿病。森格列汀作为一种新型口服DPP-4抑制剂，具有高选择性和强抑制性等优点，曾被豁免Ⅱ期临床直接进入Ⅲ期试验。 6、12月3日，NMPA官网显示，迈兰（Mylan）和复星全资子公司红旗制药联合递交的普托马尼片获批上市，预测用于肺结核患者。普托马尼是一种硝基咪唑类抗生素，具有独特的结构和抗结核作用机制，对结核分枝杆菌（MTB）有很高的特异性。2019年8月，美国FDA宣布批准普托马尼上市，与贝达喹啉和利奈唑胺联用治疗特定高度耐药肺结核患者。 7、12月3日，NMPA官网显示，信达生物的PD-1抑制剂信迪利单抗与和黄医药的VEGFR抑制剂呋喹替尼的联合疗法获批上市，预测用于治疗既往系统性抗肿瘤治疗后疾病进展且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）或非微卫星高度不稳定（非MSI-H）的子宫内膜癌。 8、12月3日，NMPA官网显示，默沙东（MSD）PD-1抑制剂帕博利珠单抗获批新适应症，联合含铂化疗新辅助治疗并在手术后继续帕博利珠单抗单药辅助治疗，用于可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期非小细胞肺癌患者。此次获批标志着帕博利珠单抗在中国迎来第四项肺癌适应证，开启帕博利珠单抗治疗早中期可手术非小细胞肺癌的新征程。 9、12月3日，NMPA官网显示，生诺生物引进的1类新药利那拉生酯胶囊（曾用名：信诺拉生获批上市，预测用于治疗反流性食管炎。利那拉生酯胶囊是上海医药6.9亿元自生诺生物引进的一款抑酸新药，属于新一代钾离子竞争性酸阻断剂（P-CAB）口服药物。 10、12月3日，NMPA官网显示，益普生（Ipsen）的Odevixibat胶囊获批上市，用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。Odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。 11、12月3日，NMPA官网显示，PharmaMar和绿叶制药共同申报的5.1类新药注射用芦比替定获批上市，用于以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者的治疗。芦比替定是一种选择性的致癌基因转录抑制剂，最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药获得该药物在中国开发及商业化的独家权利。 12、12月3日，NMPA官网显示，复宏汉霖抗PD-1单抗斯鲁利单抗注射液新适应症获批，联合培美曲塞和卡铂适用于EGFR敏感性突变阴性和ALK基因重排阴性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。其于2022年3月首次获批上市，已在中国获批用于治疗微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤、鳞状非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌及食管鳞状细胞癌。 申请 13、12月4日，CDE官网显示，光谷人福生物医药公司1类新药重组质粒-肝细胞生长因子注射液申报上市，拟用于肢体动脉闭塞症、肢体静息痛和缺血性溃疡等严重血管疾病。武汉光谷人福生物医药有限公司隶属于人福医药集团，这是一款以表达质粒为载体、肝细胞生长因子为治疗基因的一种生物制品，能有效促进血管生成。 临床 批准        14、12月4日，CDE官网显示，卫材（Eisai）1类新药E7386获批临床，联合甲磺酸仑伐替尼胶囊治疗子宫内膜癌。E7386是一种潜在“first-in-class”新型口服抗癌药物，为一款CBP/β-catenin蛋白-蛋白相互作用抑制剂，由卫材与PRISMBioLab合作研发而成。 15、12月5日，CDE官网显示，阿斯利康申报的AZD2936和DS-8201a两款新药同时获批临床，用于局部晚期或转移性HER2表达胆道癌患者的一线治疗。DS-8201a是阿斯利康和第一三共联合开发的靶向HER2的ADC；AZD2936是一款靶向PD-1/TIGIT的双特异性抗体。 16、12月5日，CDE官网显示，再鼎医药1类新药ZL-1102凝胶获批临床，拟开发用于局部治疗慢性斑块状银屑病。ZL-1102是一款靶向作用于IL-17A细胞因子的新型全人源VH抗体片段（Humabody），与其他针对中重度慢性斑块状银屑病的全身型IL-17抑制剂不同，ZL-1102的独特之处在于被开发用于治疗轻中度慢性斑块状银屑病。 17、12月6日，CDE官网显示，恒瑞1类新药HRS-4729注射液获批临床，拟用于超重或肥胖。HRS-4729是恒瑞自主研发的下一代肠促胰岛素产品，这是一款GLP1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂。2024年5月，恒瑞将包括HRS-4729在内的GLP-1产品组合有偿许可给美国Hercules公司。 18、12月6日，CDE官网显示，百济神州1类新药BGB-53038获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤患者，这也是该药物首次在国内获批临床。BGB-53038是百济研发的一款Pan-KRAS抑制剂，目前全球已上市的KRAS抑制剂仅有4款，且均为KRASG12C抑制剂。 申请 19、12月5日，CDE官网显示，辉瑞（Pfizer）1类新药PF-07934040片申报临床，预测用于治疗实体瘤。PF-07934040是一种泛KRAS“ON/OFF”抑制剂，具有抗野生型（wt）KRAS和主要突变亚型的活性，对NRAS或HRAS无活性，正在国际范围内开展Ⅰ期临床。 突破性疗法 20、12月3日，CDE官网显示，永泰瑞科生物的抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。这是该公司在研的CAR-T-19注射液，为一种通过基因工程手段将识别CD19特异性B细胞抗原的单链抗体整合到患者自身T细胞上的细胞免疫治疗方法。 21、12月3日，CDE官网显示，杰科生物的JL15003注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗溶瘤病毒。JL15003为溶瘤病毒产品，也是公司首个获批临床的1类新药。该产品目前正处于1期临床研究阶段，评价其治疗复发胶质母细胞瘤患者的安全性和耐受性。 22、12月3日，CDE官网显示，锦篮基因的GC101腺相关病毒注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗2型脊髓性肌萎缩症（5qSMA）。GC101腺相关病毒注射液一种携带正常SMN1基因表达单元的重组9型腺相关病毒载体（rAAV9），通过鞘内注射方式一次性给药，使SMN1基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。 23、12月4日，CDE官网显示，和黄医药1类新药赛沃替尼片拟纳入突破性治疗品种，适应症为赛沃替尼联合奥希替尼治疗经EGFR-TKI治疗失败伴MET扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。奥希替尼是一种不可逆的第三代EGFR-TKI；赛沃替尼片是一种强效、高选择性的口服间充质上皮转化因子(MET)TKI。 24、12月4日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药注射用SHR-A2102拟纳入突破性治疗品种，单药治疗既往含铂化疗和PD-(L)1抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌。SHR-A2102是恒瑞医药自主研发的靶向Nectin-4的ADC，治疗晚期尿路上皮癌此前已经被美国FDA授予快速通道资格。 FDA 上市 批准 25、12月5日，FDA官网显示，阿斯利康的PD-L1单抗度伐利尤单抗（Imfinzi）新适应症获批，用于治疗在同时进行铂类化疗和放射治疗后病情未进展的局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)的成年患者，成为首个也是唯一一个针对LS-SCLC的免疫治疗方案。 申请 26、12月5日，FDA官网显示，罗氏的罗菲妥单抗(Columvi，Glofitamab)递交补充生物制品许可申请(sBLA)并获受理，与吉西他滨和奥沙利铂(GemOx)联合用于治疗复发或难治性(R/R)弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者，这些患者之前至少接受过一线治疗，并且不适合进行自体干细胞移植。FDA预计将在2025年7月20日之前做出批准决定。 研发 临床数据 27、12月2日，PurpleBiotech公布了靶向CEACAM1单抗CM24治疗胰腺导管腺癌（PDAC）患者的随机Ⅱ期临床结果。研究表明，CM24联合PD-1抑制剂治疗组在所有疗效终点上都有明显和持续的改善。此外，对于生物标志物（血清CEACAM1预处理范围）丰富的患者，治疗组比对照组显著改善，死亡风险降低79%，中位OS提高5.1个月，疾病进展或死亡风险降低90%以上，中位PFS改善2.9个月，ORR相比对照组显著改善（50%vs0%），DCR为100（vs0%）。 28、12月4日，云顶新耀发布了其拥有全球权益的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂EVER001（又名：XNW1011），在治疗原发性膜性肾病（pMN）的Ⅰb/Ⅱa期临床试验阶段性数据取得了积极结果。在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%（9/11）的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者即有85.7%（6/7）实现临床缓解。 29、12月4日，梯瓦（Teva）公布了其Ⅲ期SPACE研究的积极数据，该研究评估了Ajovy预防6-17岁儿童和青少年患者发作性偏头痛的有效性和安全性。Ajovy是一种人源化的CGRP单克隆抗体。试验结果显示，与安慰剂相比，Ajovy在12周内的疗效在统计学上显著优于安慰剂，在12周的时间内显著减少了每月偏头痛天数（MMD）和每月头痛天数（MHD），其良好的安全性与在成人人群中观察到的结果一致。 30、12月6日，宜明昂科公布了一款CD47xCD20双靶点特异性分子阿沐瑞芙普α（IMM0306）针对淋巴瘤临床Ⅰ期试验数据。数据显示，在25例疗效可评估的R/R滤泡性淋巴瘤（FL）患者中，总体缓解率(ORR)和完全缓解率(CRR)分别是84.0%和40.0%；2例疗效可评估的R/R边缘区淋巴瘤（MZL）患者ORR为100%。 交易及投融资 31、12月3日，新元素药业宣布，与康哲药业附属公司就治疗痛风及高尿酸血症的1类新药ABP-671签署在中国大陆、中国香港特别行政区及中国澳门特别行政区的独家商业化合作协议。根据协议，新元素将从康哲获得首付款及里程碑款项，同时新元素将根据协议约定向康哲支付市场推广服务费。新元素药业未来有望获得持续销售产生的可观收入。 32、12月4日，DualityBiologics（映恩生物）宣布，与GSK就一项ADC药物DB-1324达成独家授权协议。根据协议，GSK将获得全球（不包括中国大陆、中国香港地区和中国澳门地区）的独家授权，GSK将预先支付3,000万美元预付款及其他行权前里程碑付款以获得在全球范围内（中国大陆、中国香港地区和中国澳门地区除外）推进DB-1324研发和商业化的独家授权许可。如果GSK行使许可权，映恩生物将收取行权费以及后续在开发、法规注册和商业化不同阶段的里程碑付款，最高可达9.75亿美元。 33、12月3日，KerosTherapeutics宣布，与武田（Takeda）达成一项独家全球开发和商业化许可协议，以推进elritercept（KER-050）的开发。根据协议条款，武田将获得全球进一步开发、生产和商业化elritercept的独家许可（不包括中国内地，中国香港和中国澳门地区）。自协议生效之日起，武田将负责elritercept的所有开发、生产和商业化工作。根据协议内容，Keros将收到2亿美元的预付款，并有资格获得超过11亿美元的开发、监管及商业里程碑付款。 34、12月4日，优时比（UCB）宣布，与博锐生物就白介素-17A/F（IL-17A/F）抑制剂比奇珠单抗（商品名：倍捷乐）签署合作协议，加速比奇珠单抗在中国的上市进程。比奇珠单抗已于2024年7月国内获批上市，用于治疗常规疗法效果不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者，并于9月获批用于治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者。 35、12月5日，RgentaTherapeutics宣布，与GSK签订一项多年期多靶点的战略研究合作协议，旨在推进新型靶向RNA小分子剪接调节剂在肿瘤等多个疾病领域的发现和开发。根据合作协议，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑款项，并且还可能从每个靶点中获得近5亿美元的选择权行使费用、研究、开发、监管和商业化里程碑付款。 上市 36、12月3日，港交所官网公示，银诺医药已经递交了IPO申请。银诺医药成立于2014年，致力于研发治疗糖尿病和其他代谢性疾病的创新疗法。该公司的长效GLP-1受体激动剂依苏帕格鲁肽α有望即将进入商业化阶段，用于治疗2型糖尿病的单药疗法及与二甲双胍的联合用药均已在中国递交上市申请。除了依苏帕格鲁肽α，银诺医药还有5款处于IND待启动阶段的候选药物。 END 【生物制药新锐说直播预告】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~