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▲3月15-16日 生物医药创新者峰会 · 限时免费报名中注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日,Rocket Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:RCKT)宣布,FDA已授予RP-A501再生医学高级疗法(RMAT)称号。RP-A501是该公司基于腺相关病毒(AAV)的研究性基因疗法,用于治疗达农病,这是一种遗传性心脏病。RMAT称号是根据I期RP-A501临床试验的积极安全性和有效性数据授予的。I期试验的结果代表了针对任何心脏病的最全面的研究性基因治疗数据集之一。1期试验结果表明,RP-A501耐受良好,缺失的LAMP2蛋白表达恢复,临床参数持续改善或稳定。2期关键试验有望于2023年第二季度启动。公司预计开展一项单组、开放标签试验,采用基于生物标志物的复合终点和自然史比较指标。首席执行官Gaurav Shah博士Rocket Pharmaceuticals首席执行官Gaurav Shah博士表示:“RP-A501是第一种获得FDA RMAT认证的心脏基因疗法。RMAT的认定将为该项目的发展提供额外的强化和支持,包括我们预期在第二季度启动的2期关键试验,有机会加速获得批准。”Rocket Pharmaceuticals目前市值16亿美元左右,去年前三季度研发费用支出1.16亿美元,目前在手现金及等价物1.97亿美元。Rocket Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司。该公司专注于开发针对未充分治疗的疾病,导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传疾病以及儿科疾病的基因疗法。公司目前正在推进一项综合的、可持续的研究性基因疗法,旨在纠正复杂和罕见儿童疾病的根本原因。Rocket的临床项目涉及有使用慢病毒载体(LVV)为基础的基因疗法,用于治疗范可尼贫血(FA),使用AAV为基础的基因疗法,治疗达农病。公司管线参考资料:www.rocketpharma.com药融云数据库版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除线下活动(点击即可查看)点分享点点赞点在看
「 本文共:16条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条齐鲁抗肿瘤小分子新药获批临床。齐鲁制药自主研发的创新小分子药物QLS12004片获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗包括晚期乳腺癌在内的恶性实体瘤。针对乳腺癌治疗药物CDK4/6抑制剂在临床中所面临的耐药等问题,齐鲁制药构建设计具差异化的QLS12004分子,已在临床前研究中显示出积极的肿瘤抑制作用,有望为实体瘤患者提供治疗选择。国内药讯1.常州制药厂卡托普利片获FDA批准上市。上海医药旗下常州制药厂仿制药卡托普利片获FDA批准上市。卡托普利片为竞争性血管紧张素转换酶抑制剂,临床适应症为高血压、心力衰竭、心肌梗死后左室功能不全以及糖尿病肾病。该药原研药为百时美施贵宝的卡托普利片(CAPOTENTM),最早于1981年获FDA批准上市。2.兆科引进创新滴耳液在华报产。国家药监局受理Laboratorios Salvat与李氏大药厂子公司兆科药业共同递交的盐酸环丙沙星氟轻松滴耳液5.1类新药上市申请。该产品由环丙沙星0.3%加醋酸氟轻松0.025%(CIPRO+FLUO)耳液组成,已在美国、加拿大、欧盟、中国香港等多个国家和地区获批上市,用于治疗耳道炎。李氏大药厂拥有该新药在中国的特许授权。3.斯微mRNA新冠疫苗Ⅲ期临床积极。上海斯微生物自主研发的新冠mRNA疫苗SW-BIC-213(商品名:斯维尔克®)在老挝开展的Ⅲ期临床达到主要研究终点。该项研究评估SW-BIC-213用于≥18周岁人群接受2剂新冠灭活疫苗后序贯加强接种预防新冠病毒肺炎的效果。期中分析结果显示,与新冠灭活疫苗(国药)相比,SW-BIC-213达到优效性标准。相关数据已滚动提交至国家药监局用于国内紧急使用授权(EUA)申请。4.远大抗感染创新药Ib期临床完成入组。远大医药宣布其小分子抗感染创新药STC3141在澳洲和比利时开展的用于治疗脓毒症的Ib期临床(REFINE)完成全部患者入组,临床研究报告预计将在未来4个月内完成。STC3141可通过中和胞外组蛋白和中性粒细胞诱捕网来逆转机体过度免疫反应造成的器官损伤,拟用于多种重症适应症。此前STC3141已在欧洲开展的用于治疗重症新冠肺炎的IIa期临床达到临床终点。5.药明巨诺CD19靶向CAR-T报新IND。药明巨诺靶向CD19的CAR-T疗法瑞基奥仑赛注射液(倍诺达®)的临床试验申请获CDE受理。这是中国首个获批的CAR-T产品,已被批准用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)和难治性滤泡性淋巴瘤(r/r FL)两项适应症。药明巨诺计划将该产品拓展到更多血液瘤领域,包括套细胞淋巴瘤(MCL)等B细胞相关的恶性肿瘤,以及用于系统性红斑狼疮(SLE)自免疾病。6.联邦生物胰岛素/GLP-1复方报IND。联邦生物开发的德谷胰岛素利拉鲁肽注射液的临床试验申请获CDE受理。德谷胰岛素利拉鲁肽注射液由基础胰岛素德谷胰岛素(IDeg)和人胰高糖素样肽-1(GLP-1)类似物利拉鲁肽组成,具有互补的作用机制以改善血糖控制。该药原研产品由诺和诺德开发,已于2021年11月获批进口国内。国内目前尚未有其他企业获得该品种的临床批件。7.渤健Aβ单抗在华报IND。渤健与卫材联合开发的阿尔茨海默病(AD)抗体药物Aduhelm(aducanumab)的临床试验申请获CDE受理。aducanumab是一款抗β淀粉样蛋白(Aβ)单抗,已获得FDA的加速批准,用于治疗AD患者。在两项Ⅲ期临床(EMERGE和ENGAGE)扩展研究中,aducanumab在治疗两年后,持续降低患者大脑中的Aβ水平和血浆中的p-tau181水平,Aβ沉积清除更为有效的患者在128周时p-tau181水平的降低也更大。国际药讯1.新型同种异体细胞疗法获批临床。Creative Medical公司针对胰腺背动脉、围产期组织衍生细胞(PRDC)疗法CELZ-201获得机构审查委员会(IRB)批准,继续在Ⅰ/Ⅱ期临床中评估用于治疗1型糖尿病的安全性和有效性。CELZ-201是一款新型同种异体细胞疗法,利用通用供体细胞的分泌因子来重新编程患者自身的免疫细胞。独特的制造技术使得CELZ-201更具有自我更新能力、低抗原性、降低毒性和大规模临床扩展。2.心脏基因疗法获再生医学先进疗法认定。Rocket公司AAV基因疗法RP-A501获FDA授予再生医学先进疗法认定(RMAT),用于治疗达农病(Danon Disease)。这是一种罕见的X连锁遗传性疾病,由编码溶酶体相关膜蛋白2(LAMP2)的基因突变所引起的,严重会导致心力衰竭。Ⅰ期临床数据显示,接受治疗的达农病患者的缺陷型LAMP2蛋白表达被修复,临床指标得到持久的改善或稳定。3.硕迪生物完成超1.6亿美元融资。硕迪生物(Structure Therapeutics)宣布完成1.61亿美元公开募股收益,将用于推进该公司口服GLP-1R系列中的候选药物GSBR-1290开展一项Ⅰb期多剂量递增研究和一项针对2型糖尿病(T2D)的的Ⅱa期概念验证研究。2022年9月,GSBR-1290已完成Ⅰ期单次递增剂量(SAD)研究,结果显示该新药具有剂量依赖性的药代动力学(PK)和药理学(PD)活性,而且总体耐受性良好。4.多能干细胞公司完成新一轮融资。专注于现货型造血干细胞药物公司Garuda宣布完成6200万美元的B轮融资。Garuda公司专有技术平台具潜力为不同患者群体治疗甚至治愈超过120种不同的疾病。此轮融资将用于推进该公司在血液学与癌症适应症上的两个主要项目进入临床;以及持续推动人类白细胞抗原(HLA)匹配的多能干细胞开发,增加患者接受血液或其他再生医学细胞疗法的机会。5.BMS将IL-12创新药权益退回Dragonfly。百时美施贵宝(BMS)在花费6.5亿美元将IL-12融合蛋白DF6002推向临床阶段后,将该款药物的所有权利归还给Dragonfly公司。BMS表示,公司取消DF6002开发计划的原因是其临床表现不佳。DF6002是一款具有延长半衰期的IL-12细胞因子融合蛋白,正在I期临床中评估单药或联合Opdivo(nivolumab)用于晚期实体瘤患者的安全性与初步疗效。医药热点1.何伟玲任厦门大学附属翔安医院执行院长。据厦门大学附属翔安医院官网近日更新信息显示,此前担任中山大学科学研究院基地处副处长的何伟玲教授已于今年1月起担任厦门大学附属翔安医院执行院长、厦门大学医院院长。何伟玲,男,2006年毕业于中山大学中山医学院获临床医学系学士,2011年毕业于中山大学获外科博士(硕博连读),国家公派项目-美国Emory大学联合培养博士。2.国产新冠治疗药全部纳入医保支付。2月8日,国家医保局发布消息称,获批上市的国产新冠治疗用药已全部被纳入医保支付范围。其中,中药“三药三方”和阿兹夫定片已纳入医保药品目录,两个新获批上市的新冠病毒感染治疗药物(上海旺实生物开发的氢溴酸氘瑞米德韦片和海南先声药业的先诺特韦片/利托那韦片组合包装)也已临时性被纳入医保支付范围。3.拜耳CEO换帅。拜耳宣布任命Bill Anderson为拜耳新一任首席执行官(CEO),自2023年6月1日起生效。他将于2023年4月1日加入拜耳并成为管理委员会成员,拜耳现任CEO Werner Baumann(60岁)将于5月底从拜耳退休。Bill Anderson出生于1966年,拥有德克萨斯大学的理学学士学位和麻省理工学院的理学硕士学位,均主修化学工程;并获得了麻省理工学院斯隆学院的管理学硕士学位。2019年至2022年12月31日,Bill Anderson担任罗氏制药业务CEO。评审动态 1. CDE新药受理情况(02月09日) 2. FDA新药获批情况(北美02月08日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.73%涨幅前三 跌幅前三N新赣江+58.73% *ST辅仁 -4.86%通化东宝 +9.65% 荣昌生物 -4.12%盟科药业 +7.10% 诺思兰德 -3.34%【海创药业 (53.20, -0.21, -0.39%)】公司药品“HP530S片”收到《受理通知书》,HP530S片拟用于实体瘤的临床试验申请获得受理。【联环药业 (10.00, 0.03, 0.30%)】公司获得化学原料药“马来酸氯苯那敏”上市申请批准通知书。【阳光诺和 (108.03, 0.51, 0.47%)】预计2022年度公司实现营业收入67,991.58万元(+37.73%);实现归属于母公司所有者的净利润15,827.82万元(+49.80%);实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润14,395.48万元(+40.97%)。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
▎药明康德内容团队编辑近日,Rocket Pharmaceuticals宣布,FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定(RMAT),用以治疗达农病(Danon Disease)。根据新闻稿,这是首个从FDA获得RMAT认定的心脏基因疗法。Rocket预计于今年第二季度启动此疗法的关键性2期临床试验。达农病是一种罕见的X连锁遗传性疾病,由编码溶酶体相关膜蛋白2(LAMP2)的基因突变所引起的,这是一种重要的自噬调控因子。LAMP2基因突变会导致自噬体和糖原堆积,特别是在心肌等组织中,最终导致心力衰竭,男性患者常在青春期或成年早期死亡。据估计,仅在欧美,约有1.5万至3万人患有该疾病。达农病唯一可用的治疗方案是心脏移植,但这可能会引起诸多并发症,而且并不能实现治愈。目前还没有治疗达农病的特定疗法。RP-A501是一款基于腺相关病毒(AAV)的在研基因疗法,它由血清型9重组腺相关病毒(AAV9)衣壳与其所包含功能型版本的人类LAMP2B转基因(AAV9.LAMP2B)所构成。此疗法曾被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。图片来源:123RF此次RMAT的授予是基于RP-A501在1期临床试验中的安全性和有效性积极数据。RP-A501的1期临床试验结果是目前针对心脏疾病的最全面的研究性基因疗法数据集之一。数据表明,接受治疗的达农病患者的缺陷型LAMP2蛋白表达被修复,临床指标得到了持久的改善或稳定。患者的蛋白表达水平、自噬泡、脑利尿钠肽(BNP)、肌钙蛋白、左心室质量和厚度、NYHA心功能分级以及堪萨斯城心肌病问卷生活质量评分(KCCQ/Quality of Life)等多个指标得到了改善。其中,治疗组患者在BNP和NYHA心功能分级方面的改善和稳定,与自然史患者组中所观察到的BNP水平增加和NYHA心功能分级恶化形成了鲜明对比。总体来说,这些结果表明,RP-A501治疗使得多个临床上常用的可量化心脏指标得到了改善和/或趋于正常化,这些指标可用于评估疾病风险、支持医疗决策。图片来源:123RF该基因疗法的关键性2期临床试验将于2023年第二季度启动,Rocket公司预计将开展一项单臂、开放标签的临床试验,并设置基于生物标志物的复合终点以及自然史对照。Rocket的首席执行官Gaurav Shah博士在新闻稿中表示:“今天这项令人振奋的RMAT授予表明FDA认可了RP-A501对于达农病治疗具有早期、有意义的好处,以及它作为可挽救患者生命疗法的潜力。我们期待着RP-A501的开发和批准途径能得到FDA的更多指导和支持,包括我们计划中的2期试验,以促进此疗法的加速批准。RP-A501是首个从FDA获得RMAT认定的心脏基因疗法,这个消息对于达农病患者和基因疗法领域来说都是一个重要的进展。我们将按计划在第二季度启动我们的2期试验,我们感谢FDA的持续合作。”作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO,药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场,造福病患。如您有相关业务需求,欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求,请长按扫描上方二维码,或点击文末“阅读原文/Read more”,即可访问业务对接平台,填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] Rocket Pharmaceuticals Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for RP-A501 Gene Therapy for Danon Disease,Retrieved Feb 8th, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230206005252/en/免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新
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