Suzhou Zhixin Haozheng Regenerative Medicine Tech Co., Ltd.

近年来，国内的许多初创公司涌现，专门从事干细胞技术的研发和商业化推广。虽说我国干细胞产业虽然起步晚，但发展较快。据统计，中国在该领域申请的干细胞专利（族）数量为4535件，位居全球第二位，占全球专利（族）总量的7.93%，为世界第二。 从政策方面看，北京市药品监管半年工作会议召开，核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》，这也意味着干细胞药品的生产将纳入规范化管理体系，确保药品的质量和安全性，这将提升干细胞药品的市场认可度，也推动了行业规范化发展。 从相关企业融资情况看，2024年1-8月，国内干细胞相关企业也吸引了一些投资和关注，总计有8家企业获得融资，其中跃赛生物间隔不到三个月就获得了2轮融资。这一系列的融资事件，一定程度上反应了资本市场对干细胞产业未来发展的认可与信心。下面是具体详情，若有遗漏欢迎补充。 1、智新浩正 8月28日， 据微创投消息，智新浩正（EndoCell）近日宣布完成Pre-A+轮融资，此次融资由磐霖资本、利欧资本、锦泰金泓共同投资，本次募集资金主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期开展。 智新浩正成立于2019年，由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员领衔，其领导的研发团队在干细胞体外定向分化、组织器官体外再生领域有着深厚的技术积累和丰富的研发经验。智新浩正专注于人体组织器官外再造，首条管线为再生胰岛，有望用于具有胰岛损伤特征的糖尿病的胰岛治疗。 2、宸张生物 8月6日，重庆宸张生物科技有限公司宣布成功获两千万元Pre-A轮融资，此轮投资方为起鸣创投。这笔资金将重点用于推动该公司在干细胞存储和治疗方面的研发投入、市场拓展以及人才引进等工作。 宸张生物成立于2019年，是一家专注于干细胞存储及治疗技术研发的高科技企业，旨在为患者提供先进的生物治疗解决方案。公司拥有一支专业的科研团队，在干细胞技术研发和应用方面具有丰富的经验。 3、血霁生物 据园丰资本消息，2024年7月，苏州血霁生物有限公司A1轮融资二关顺利完成。该A1轮融资投资方包括中博聚力、国信创新股权等，公司成立至今的累计融资总额已超过3亿元。根据规划，公司A1轮融资所得将主要用于全力推动血霁生物三个血小板相关管线的IND申请，支持临床前研究的多个环节工作的完成，以及同时推动血小板药物递送、血小板裂解液等多版块产业化的推进。 血霁生物成立于2021年6月，是一家由海归专家创立的专注于体外再生造血细胞的新型细胞治疗企业。该公司拥有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以体外再生血小板作为其核心发展方向。现阶段，血霁生物将重点放在血小板输注与药物递送领域。与此同时，公司已经完成了针对干细胞定向分化为血液系统和免疫系统各种细胞的技术与专利布局，为未来的产品管线扩展打下了坚实的基础。目前，血霁生物的研究已经通过了概念验证阶段。 利用包括诱导多能干细胞（iPSCs）在内的干细胞体外生产血小板能够解决包括异体输注在内的诸多问题。目前虽面临诸多挑战，但干细胞衍生血小板的生产技术上已取得重要进展，有望在未来几年内实现高效临床应用。 4、仁远生物 7月31日，仁远生物宣布近日完成数百万元种子轮融资，投资方为知名科技风险投资机构深圳普禾资产管理有限公司。 仁远生物成立于2023年4月，位于深圳龙华区，专注于血管修复干细胞技术在心脑血管疾病治疗领域的创新探索与产品研发，致力于成为行业领先的血管修复干细胞治疗企业。针对心脑血管系统疾病治疗中的痛点与难点，张磊博士及团队率先采用血管修复干细胞技术，通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管为心脑血管疾病治疗开辟了新的途径，在临床实验中取得良好的效果反馈。 仁远生物成功打造了技术领先、应用广阔的血管修复干细胞疗法研发平台，在研包括针对心脑血管疾病治疗的VCP01、VCP02、VCP03药品以及MV3D-01型3D血管芯片共计两大系列、4个管线产品，其中VCP-01/02/03系列产品计划于2025年申报IND，将产生巨大的临床应用与市场价值。 5、夏同生物 7月19日，夏同生物宣布近日获得知名上市公司旗下基金投资，以加速神经脱髓鞘疾病等管线的研究者发起的临床试验（IIT）以及新药临床试验申请（IND）。 夏同生物成立于2022年7月，是一家以诱导重编程途径研发细胞药物极具应用性及独创性的企业，尤其对神经脱髓鞘引起的神经疾病领域在理论、技术和工艺一体化研发流程闭环方面处于国际第一集团队列，也是国内首家致力于利用诱导多能干细胞技术治疗脱髓鞘疾病的细胞治疗公司。 6、跃赛生物 4月3日，上海跃赛生物科技有限公司宣布成功完成超亿元A轮融资，本轮融资由天士力和国内头部基金联合领投，浦东创投跟投。融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。 值得注意的是，7月11日，跃赛生物宣布公司再获数千万A+轮融资。该轮融资由知名投资机构国科创投参与，资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。 跃赛生物成立于2021年，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。公司拥有人多能干细胞自主研发的创新技术平台，包括重编程技术，干细胞分化平台、SISBAR谱系示踪技术，干细胞基因编辑技术。近年来，公司取得了诸多重要进展，IND临床试验申请将于2024年完成，计划2025年初入组，多项研发成果已登上Nature Methods、Cell Stem Cell等国际顶级学术期刊等。 7、慧心医谷 2月26日，慧心医谷宣布完成数千万人民币的pre-A轮融资。该轮融资由北创投领投，九智资本跟投，融资资金将用于推进慧心医谷新一代神经系统疾病干细胞疗法的开发及临床疗效的验证工作。 慧心医谷成立于2021年7月，致力于将诱导神经干细胞（iNSCs）技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。据悉，该公司开发的iNSC是成体细胞经过重编程技术获得的一种类似于原始神经干细胞的细胞。它具备与发育早期的神经干细胞相似的生物学属性，能够自我更新以及分化为神经元和胶质细胞。iNSC的获取无需经过iPSC（诱导多能干细胞）阶段，因而成瘤风险大幅下降，安全性更高，且诱导分化周期更短，是一种理想的可产业化的种子干细胞。 慧心医谷首个在研管线正是将iNSCs分化得到的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）注射液，正在开发用于帕金森病的治疗。这是一款1类生物新药，经颅内注射，可以替代、补充坏死的多巴胺能神经元，实现脑内生理性分泌多巴胺，以期达到一次移植、长期有效，以及缓解症状、遏制病情进展的目的。2023年7月，首例使用iNSC-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。另外，针对iNSC及利用该技术获得的其它类型神经前体细胞进行开发，还有望为帕金森病以外的其它神经系统疾病提供全新治疗手段和策略。 8、双翼原创 1月29日，双翼原创医药有限公司宣布完成数千万元天使轮融资，加速推进广谱高效肿瘤免疫治疗小分子药物研发。 双翼原创于2021年成立于上海嘉定，是一家致力于靶向肿瘤干细胞激活免疫微环境的原创免疫疗法开发的生物制药公司。公司拥有全球领先且独具特色的全基因组靶点筛选平台，并基于AI前沿技术建立了完善的新药发现平台。 目前，双翼原创拥有多条独特创新力和竞争力的药物研发管线，在研的小分子口服药物均为“First-in-class”创新药，具有全球自主知识产权，抢占了肿瘤免疫治疗领域药物研发的制高点，并已成功开发出针对四个差异化作用机制新靶点的小分子抑制剂，单药或与PD-1单抗联用后对多种肿瘤的治疗效果突出。两个候选药物（AOB01 和AOB02）均已完成临床前体内和体外实验，当前处于中、美、澳同步申报IND-enabling阶段，预计2024年底可获批临床。 参考资料： [1]前沿医疗丨全球干细胞临床研究新动向：中国干细胞技术的崛起与广阔前景.陕西独角兽产业园管理.2024年08月29日. [2]干细胞企业融资数量翻倍！智新浩正完成Pre-A+轮融资.医麦客.2024年09月03日. [3]2024年1-7月国内生物医药投融资汇总.凯莱英药闻. [4]【融资】智新浩正（EndoCell）完成数千万Pre-A+轮融资.微创投.2024年08月28日. [5]独角兽企业专访丨血霁生物：中国细胞治疗公司实现体外大规模制造血小板.园丰资本.2024年08月20日. [6]血小板细胞治疗公司血霁生物完成新一轮融资.细胞与基因治疗领域.2024年08月26日. [7]【融资】干细胞治疗企业“仁远生物”完成种子轮融资，投资方为普禾资本.大湾区资本圈.2024年08月13日. [8]细胞重编程公司夏同生物获投资，专注神经脱髓鞘疾病干细胞治疗.医麦客News.2024年07月19日. [9]慧心医谷完成Pre-A轮融资，开发神经系统疾病干细胞疗法.医药观澜.2024年02月26日. [10]资本市场丨双翼原创：完成数千万元天使轮融资，加速推进广谱高效肿瘤免疫治疗小分子药物开发.BioBAY.2024年01月30日. [11]各公司官网、官微消息. 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

欢迎关注凯莱英药闻 2024年8月，国内共有14家生物医药企业完成融资。 在细分赛道上，包括专注于细胞疗法的智新浩正、仁远生物、宸张生物、以慈生物；专注于基因药物及基因编辑的正序生物、神济昌华；专注于小分子药物开发的同源康；专注于抗体药物研发的麦济生物；专注于外用药开发的小方制药；专注于膳食营养补充剂的丹波制药；专注于肿瘤领域的智康弘义；其它还包括千济方医药、爱普愈医药等。 一 细胞疗法 1、智新浩正 智新浩正成立于2019年，由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员领衔，其领导的研发团队在干细胞体外定向分化、组织器官体外再生领域有着深厚的技术积累和丰富的研发经验。公司专注于人体组织器官体外再造，首条管线再生胰岛，有望为具有胰岛损伤特征糖尿病患者进行移植治疗。 2、仁远生物 仁远生物成立于2023年4月，是一家以血管干性细胞治疗为特色的生物科技企业，专注于为心脑血管系统疾病提供创新治疗方案，拥有领先的技术研发平台，其独特的干细胞赋能技术、体外细胞培养工艺和体外微血管化技术为治疗心脑血管疾病提供了全新的视角。目前，公司正在研发两大系列四个管线，主要聚焦于缺血性疾病和心血管适应症。 3、宸张生物 宸张生物成立于2019年，是一家专注于干细胞存储及治疗技术研发的高科技企业。公司核心业务聚焦于干细胞存储和治疗领域，旨在为患者提供先进的生物治疗解决方案。此次投资由起鸣创投完成，资金将主要用于推动该公司在干细胞存储和治疗领域的研发、市场拓展以及人才引进等工作。 4、以慈生物 以慈生物成立于2022年2月，是一家专注于新一代通用、新型细胞药物研发的研究型公司，致力于从临床出发、求实创新的细胞药物研发。公司针对NK细胞基因编辑难度大、NK细胞扩增难等技术瓶颈，建立了非病毒mRNA电转体系、feeder非依赖性扩增体系、创新CAR结构设计平台、脐带血来源NK细胞多样性体系等技术平台。目前，公司已布局最前沿的First-in-class管线产品，覆盖临床需求尚未被满足的肿瘤和自身免疫性疾病两大领域。其中靶向通用型靶点PD-L1，开发的针对多种转移性实体瘤的NK细胞治疗产品管线，已启动开展IIT临床试验，预计2025年启动IND申报。 二 基因药物与基因编辑 1、正序生物 正序生物是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，孵化自上海科技大学，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主知识产权碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重建患者血红蛋白的携氧功能，从而实现β-血红蛋白病的彻底治愈。 2、神济昌华 神济昌华立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达和编辑，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。 三 小分子药物 同源康 同源康医药是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发差异化靶向疗法并对其进行商业化，以满足癌症治疗中亟待满足的医疗需求。凭借公司在药物化学领域的实力、对癌症（特别是肺癌）的深入了解以及高效的临床开发策略，公司的核心业务模式包括通过内部进行小分子药物和其他相关创新药物种类（如公司PROTAC）的发现、开发及商业化，以解决在癌症领域，特别是肺癌领域未满足的需求。 公司已经建立四个自有、综合全面的以开发新的小分子药物为中心的技术平台，包括药品设计及筛选平台、成药性评估平台、转化医学平台、CADD/AIDD平台，使其能够全力集中在最有潜力成为临床活跃、具有成本效益和商业上可行的候选药物上。自2017年成立以来，公司已建立由11款候选药物组成的强大管线，包括两个核心产品TY-9591和TY-302，五款创新临床产品（以公司内部开发的关键产品TY-2136b为代表），以及处于临床前阶段的四款产品。 四 抗体药物 麦济生物 麦济生物成立于2016年，主要围绕过敏性炎症疾病、自身免疫性疾病等领域尚未满足的临床需求，通过差异化的竞争策略进行创新抗体药物的自主研发及商业化。团队通过多年的极致创新，创建出TEADA抗体发现平台，该平台能以极高的效率筛选出生物学活性高和成药性好的候选分子。其中，首个自主研发的靶向IL-4Rα长效抗体药物MG-K10是目前已上市及临床研发阶段唯一经临床研究验证的长效抗IL-4Rα抗体候选药物，有望实现更优的疗效应答，更长的给药间隔和更低的用药成本，增强患者依从性，更好地达成疾病长期控制。 五 外用药 小方制药 小方制药成立于1993年，专注于外用药的研发、生产和销售，主营产品覆盖消化类、皮肤类和五官类等细分领域；消化类产品主要包括开塞露、甘油灌肠剂等，可用于治疗便秘；皮肤类产品包括炉甘石洗剂、氧化锌软膏、硫软膏、解痉镇痛酊、冻疮膏等，可用于治疗皮炎湿疹、痤疮褥疮、跌打损伤、冻疮等多种常见疾病；五官类产品主要包括碘甘油、呋麻滴鼻液、氧氟沙星滴耳液等，可用于口腔溃疡、牙龈肿痛、牙周炎、鼻炎鼻塞、中耳炎等。 目前，公司共拥有药品批文63个，其中12个国家基本药物品规，28个国家医保品种，主要采取“经销+直销”的销售模式，同九州通、国药集团、上药集团、华润医药等医药流通企业合作经销产品；与海王星辰、益丰药房、叮当快药等大型连锁药店合作直销产品，以买断式为销售方式触及终端市场。 此外，小方制药将加大新产品开发，优化公司产品结构，主要包括消毒剂和日化产品的开发等，具体投入产品包括双氯芬酸二乙胺乳胶剂、莫匹罗星软膏、聚乙烯醇滴眼剂、米诺地尔酊等。 六 膳食营养补充剂 丹波制药 丹波制药成立于2024年4月，，专注于提供高品质的膳食营养补充剂，以满足消费者对健康生活的追求。公司致力于研发和生产具有科学依据和优良品质的产品，以帮助消费者改善健康，提高生活质量。目前，丹波制药已全面布局线上销售渠道，在京东国际、抖音全球购等主流电商平台开设旗舰店，并实现了业务的快速增长，成功占据部分细分市场的领先地位。公司产品线覆盖氨糖、高浓度鱼油、辅酶Q10、牡蛎提取物、白藜芦醇、麦角硫因、蜂王浆等热门健康品类。 七 肿瘤药物 智康弘义 智康弘义是一家以患者和疾病为中心，高度重视疾病生物学在新药研制中的基础性作用，优先专注于肿瘤、肾病等疾病“BIC/FIC”创新药物的研发、临床试验和商业化的临床阶段公司。 公司已组建一支在国内外均有多年实践经验的转化医学团队，在无锡、上海设立实验室开展转化医学研究，设有生物标志物开发、定量药物、生物信息学等多个平台，并与国内外多家知名医疗机构进行合作，现阶段以加速公司现有产品开发，提升临床试验成功率，推动公司产品快速上市。自公司成立以来，公司在化学小分子、单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等不同技术领域均进行了管线布局，凭借高效的研发和运营模式，目前已有多款新药处于II期/II期阶段。 参考资料 1、各公司官网 2、21世纪经济报道、亿欧网、乐居财经、投资界、创业邦 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

5月9日下午，由动脉新医药和行诚生物联合主办、磐霖资本和复健资本支持举办的CGT疗法论坛暨【不用卷，行更远】CGT产业升级【VBEF】站在“第八届未来医疗生态展会”拉开序幕。现场集聚20余位政、产、学、研、医、投等多个圈层嘉宾，以多方视角深入探讨CGT产业升级之道。近年来，CGT产业发展势如破竹，全球已有超50款CGT疗法获批上市，特别是在2023年，中国市场迎来了一波批准上市的高峰。CGT产品正从多个维度突破边界，不断拓展新的临床应用领域，以满足未被充分满足的需求。据FDA预计，自2025年起，每年将有10至20种CGT产品获得全球批准，这为行业注入了巨大的信心和期待。“黄金十年”的热潮背后，CGT产业链在技术创新、产业建设、CMC、商业化与支付手段等方面仍然面临着诸多挑战。新形势下，创新企业如何打造具有差异化竞争力和商业化前景的产品布局？多方创新资源又如何助力产业融合、推动供应链、产业圈、BD圈融通发展？动脉新医药汇总了论坛精彩讨论，希望为行业带来更多新解读与视角。CGT研发要更早与临床团队建立紧密合作中国医学科学院肿瘤医院GCP中心办公室负责人唐玉发表《从临床视角看，CGT产品如何看懂并满足临床需求》主题演讲临床价值是新药研发的核心目标，也是所有生物健康领域工作者的共同追求。临床需求对新药价值的探索伴随新药研发的过程始终，寻找临床需求与新药价值的关键在于临床医生和研发端的紧密结合、从早期就开始的沟通合作。真正的临床价值是找到更好解决临床需求的手段，或更为有效，或更为安全，或使用上更为便捷、更容易推广、能够提升患者体验等。对应到产品上，需求端需要深入理解潜在目标人群想解决的健康问题到底是什么，现在有什么样的解决方案，这个解决方案能够达成什么样的效果，哪些地方不够好，哪些地方可以再改进。医生需要能够清晰地描述待解决的问题，肿瘤病人现在面临的是什么情况，哪种疾病需要活得更长，哪种疾病需要活得更好。研发端则需要深刻理解所研发的药物或者研发技术特性，了解现在手上的武器和已有的标准治疗相比的优势在哪里，考量手上的技术、产品是不是能够很好地回答医生所提出来的需求。药物的特性在哪里？临床上最适合的或者最可能满足的临床价值是什么？创新药的研发过程需要就临床现状进行不断修正，因此需要临床医生与研发端建立早期、深度的合作。每个临床试验中间，我们始终需要考量临床研发最后希望解决的问题是什么？在每个阶段、每个实验过程中我们希望解决的问题是什么。根据问题找到科学合理的答案，同时尽可能低成本，操作性上更可行地做出回答。CGT药物的一大特色是快速。跟传统化药甚至抗体药相比，CGT的治疗对人体生理功能的调节更加直接，链条更短，反馈来得更快。再加上新一代产品本身技术迭代非常快速，传统认知中的“十年”研发周期，已经不再匹配当下的技术迭代节点。因此，我们需要更早地把临床价值考量在CGT药物研发的全过程，也是在产品特性和临床问题之间不断碰撞的过程。自免领域或是CAR-T的下一个突破点复健资本投资执行总经理杨伟带来《CGT投资逻辑的底层思考》主题分享    从商业化前景兑现来看，CGT还存在着较多不确定因素，包括技术迭代带来疗效升级、支付体系不足、制备周期长、受现有治疗方法影响有多大等。同时，多元解决方案也在不断涌现，比如不同免疫细胞的技术路径、通用型CAR-T研发等，资本市场也非常关注。   与此同时，产品商业化和融资难题倒逼出更多的理性思考：开发通用型CAR-T需要考量其临床价值在哪里？临床开发、注册路径是否清晰？配合临床做的时候需求什么样的病人人群？病人基线是什么样的？在实体瘤领域，临床开发和疗效的门槛高，自体CAR-T和通用型CAR-T产品都需要考虑产品的临床获益（疗效与持久性）与高价格是否具有匹配度？相比海外市场，CAR-T在中国商业化价值兑现具有比较长的周期，投资方更多去思考商业价值的突破点究竟在哪里？是否能够给投资者或是市场带来正面的反馈？另外，在国内非常热的“降本”和BD出海话题，也需要创新企业和投资者的理性思考：CAR-T的生产成本到底能在什么地方降？以什么路径降本？路径是否可行？成本下降后是否影响临床价值？目前国内出海的抗体药、小分子药的CMC、供应链、产业链在国内非常成熟。由于CGT疗法的定制化和复杂工艺，出海也面临着更加复杂的工艺转移、冷链建设等困难。自身免疫性疾病领域为CGT提供了一个极佳的探索机会和新的突破口。一方面，自免作为全球第二大药物市场，人群大、病程长、生存期也相对更长。另一方面，CAR-T一次性给药的长周期治疗也非常符合自免患者需求。如果我们用十年的跨度看待CAR-T高定价的时候，市场和患者心理可能会觉得相对便宜。国内外很多创新企业也已经在布局。比如首个获批临床的治疗狼疮肾炎CAR-T的Kyverna近期就完成了3.19亿美元的超额IPO。越来越多的CGT公司在调整战略管线，由之前肿瘤领域开发转向自身性免疫疾病的开发。CGT及CAR-T回归到创新药投资底层架构，还是应该坚持以临床价值跟商业价值双导向，以不变应万变。既要充分理解临床未被满足的需求、产品差异化的特点，又要找到产品在真实世界中能解决什么样的问题？面对的患者人群到底有多大？进而更理性做出判断和选择。新形势下，CGT 企业如何在曲折中倍道而进？首场圆桌邀请到了星奕昂生物创始人/董事长兼首席执行官王立群、至善唯新创始人/董事长董飚、智新浩正CEO王小燕，由磐霖资本投资副总裁兼生物医药投资总监金淼主持，共论新形势下，CGT整体行业发展趋势，及其中各个细分赛道的商业化挑战与机遇。磐霖资本投资副总裁兼生物医药投资总监金淼表示：尽管过去几年间，CGT偶有遇挫，但释放的积极信号更多。2023年FDA一共获批了55款创新药，其中7款为CGT疗法，占比13%；产业端，2023年传奇生物的BCMA Car-T产品销售收入达到5亿美元；并购方面，2023年底时阿斯利康12亿美元收购亘喜生物。除此之外，国内还有多个iPSC再生项目进入临床阶段，和国外处于接近甚至同步的阶段。在CGT领域螺旋式上升发展的过程中，磐霖的医疗团队坚定看好并持续布局这一领域，先后出手了以再生胰岛技术治疗1型糖尿病的智新浩正、以rAAV技术治疗遗传病和神经退行性疾病的至善唯新、iPSC-CAR-NK细胞治疗产品研发企业星奕昂等企业。星奕昂生物创始人/董事长兼首席执行官王立群表示：CGT立项常常强调关注“未被满足的临床需求”，但在进入跨国公司的研发体系时，市场分析同样非常重要，必须同时重视未满足的临床需求与它可能的商业化，而商业化的成功在于患者的可及。iPSC赛道发展迅猛，治疗实体瘤和实现通用型或成未来突破方向，且可拓展到自免等其它非肿瘤治疗领域，细胞治疗的工艺开发在很大程度决定了产品临床安全和有效性。另外，出海意味着创新程度一定要高，还要能产出让MNC感兴趣的数据，寻找与MNC共同开发海外市场的机会。至善唯新创始人/董事长董飚表示：我们要结合国内情况和药物理解去思考CGT的商业化。第一是从早期就要做好充分的市场调研；第二是临床需求和临床价值；第三是在保证疗效的质量的前提下，降低生产成本；第四是考虑支付体系。至善唯新通过“聚焦”切中赛道中最关键的问题，从而从两方面开展颠覆性的工作：一是生产，大幅降低了基因治疗成本；二是探索AAV药物多次治疗的可能性。智新浩正CEO王小燕表示：智新浩正专注于体外组织器官再生研发，目前主要聚焦体外胰岛组织再生。团队近期发表了相关论文，于2021年完成首例自体胰岛组织移植治疗肾移植后病人，病人已脱离胰岛素3年，达到功能性治愈。体外胰岛再生是糖尿病治疗的必然趋势，面向中国庞大的糖尿病患者群体，期望可以实现胰岛素依赖型的糖尿病病人功能性治愈。未来在中国和海外进行申报时，智新浩正也会考虑提前与相关专家及不同国家审评机构沟通临床方案，更好地利用病人人群的数据，进行国际上的申报。如何攻克基因治疗药物开发CMC关键点行诚生物科学技术生产副总裁、CTO李军辉带来《基因治疗药物开发CMC关键点》主题分享    李军辉介绍，行诚生物深度布局病毒载体的制备平台，尤其在应用于AAV病毒包装的原材料质粒上。质粒应用非常广泛，包括病毒载体、非病毒载体，但在早年的时候生产成本高，可占病毒生产成本的40%—50%。行诚生物通过工艺优化和技术创新，为CGT药物的规模化生产提供了强有力的技术支持。创新推出了领先的无层析生产工艺，创新质粒连续裂解系统，一套组、一次性使用设备，彻底杜绝交叉污染风险。目前已经可以应用到mRNA、重编程质粒、病毒包装制备中，生产多个GMP批次。行诚生物的理念是以终为始，工艺为王，质量至上，在药物早期设计阶段就帮助客户考虑成本控制、工艺转移变更、商业化阶段等的问题。同时，行诚生物在生产设备方面做了很多国产替代的努力，包括耗材物料、QC设备，为客户后续竞争、生产成本都做了考虑。如何携手助力CGT企业从IND到BLA，稳、快、省？第二场圆桌关注到CGT产业链中广泛的合作与共建，邀请到创新药企代表、供应链企业代表和产业圈代表，讨论在CGT企业发展全过程中，多方力量如何形成合力，助力稳、快、省生产开发，推动CGT产业升级迭代。行诚生物商务与市场副总裁刘肖主持圆桌，天宜康医药创始人兼CEO汪文、南京挚爱罕见病关爱中心执行主任戴逸云、翌圣生物副总裁周其好、云舟生物执行总裁黄锐、MathWorks医疗行业首席技术官单博参与讨论。        天宜康医药创始人兼CEO汪文表示：稳、快、省三者从成药角度来看都重要。在排序上，稳非常重要，用新的工艺、新的技术、新的方法做出来的产品和现有的产品疗效、安全性是不是可比较的，比如说，现有产品可以使50%的患者达到稳定CR状态，而新工艺、新方法生产出来的产品只能使30%的患者达到CR，或者回输后3个月就复发，那么这样的新工艺、新技术是没有生命力的。“稳”就是要在新的基础上保证疗效，同时与“省”形成很好的平衡，让更多的病人用上优异疗效的产品，提升可及性。“快”方面，我认为做药的方向正确了，路不怕长。CGT药物未来的方向是：下一代产品想要取代现有产品，一定是建立在临床疗效和安全性的提升。观察现在已经上市的产品我们会发现，商业化和市场化前景如何，早期设计非常重要，工艺成本与设计也非常重要。    南京挚爱罕见病关爱中心执行主任戴逸云表示：我们接触的大部分是患罕见病的孩子，他们的人生或许注定充满了挑战与困苦，没有太多时间去体会人世间的美好和残酷。因为他们大部分时间都在与疾病作斗争。很多时候药品费用反而不是最重要的，有药或者没有药是至关重要的。在罕见病领域，存在着一些瓶颈和挑战。对于很危重、很棘手、危及生存的罕见病，患者和家属们肯定追求的是“快”，因为没有时间去等待，考虑所谓药物带来的风险，他可能等不到后续的问题和副作用，“快”和有药就是最好的消息。另一些罕见病是过程很痛苦，从出生开始，进行性、缓慢地等待死亡到来。这类型的患者需要的是安全和有效的药物，也就是“稳”，让患者体验和整个病程更安全、更舒服。翌圣生物副总裁周其好表示：作为供应链企业，我们非常认同产品源于设计，在设计的时候就要考虑客户的需求是什么，甚至客户的用户需求是什么，最终还是聚焦在稳、快、省上，也就是产品的有效性、安全性、一致性、及对终端用户的可及性。“稳”方面要求供应了企业在做好产品性能的同时，也要解决原料合规性及报证方便性解决的问题，为此我们建立了严格的质量体系检测和放行标准，并且核心原料都做了DMF备案，满足客户中美双报的需求。“快”是我们在客户甲方上看到的重要诉求，除了要保证原料供应和合规性方面外，上下游的协同也很关键，每个创新公司都有自己的技术点，在沟通与解决某个问题的时候，双方都应该更加开放与包容，充分交流、协同创新。“省”的诉求近两年企业需求特别明显，除了要满足终端药品可及性要求外，也是甲方企业利润保证和长期可持续发展的诉求。同时对于甲方企业也好，供应链企业也好，大家不要恶性竞争，导致企业没有利润，没有资金投入到新产品开发和企业运营中，最终是对产业的伤害。云舟生物执行总裁黄锐表示：云舟生物来说，成年人不做选择题，快、稳、省我们都想要。稳是作为供应链企业来讲是非常重要的一点。从以终为始看，是业务发展最重要的基石。从挽救生命来看，我们要做好稳的基础，快也要提高。“省”则需要全社会共同努力，比如企业的工艺创新、成本降低、协同合作、慈善基金会的支持、国家支付体系与政府补助等，将技术进行开放合作，更好向行业赋能。我们也希望通过工艺与生产效能的提升，赋能药物研发，用更快的技术提升让患者用上更便宜的CGT药物。MathWorks医疗行业首席技术官单博表示：MathWorks在生物医药行业里主要帮助客户做研发流程中的数据分析、图像处理、PK、PD药代动力学等。通俗来说，我们不是把该做的事省掉，而是用工具、自动化代替了一些烦琐费时的实验室工作，在稳、快做很好的折中，帮助药企省钱、省时间，用我们的经验和方法论帮助大家。汇聚创新资源，打造全中国领先的研发生产中心星北·自贸壹号投资拓展总监薛苗苗带来《汇聚创新资源——打造全中国领先的研发生产中心》主题分享薛苗苗提到，与海外相比，国内生物医药行业科技成果转化率低，且具有周期长、高回报、高风险、高技术的特点。同时，技术产品化和药品上市后面临的商业化挑战也是众多企业面临的难题。自贸壹号从专业生物医药产业园视角出发，聚合行业关键资源，用四年时间打造了一个生物医药产业生态圈。星北自贸壹号生命科技产业园（简称星北·自贸壹号），位于上海市浦东新区外高桥保税区，由星北集团投资并运营管理，总建筑面积36万平米，总投资超过35亿元，目标建设成为国内专注于生物医药领域的特色产业园区。星北·自贸壹号致力于推动先进疗法（细胞和基因治疗）、创新药物（抗体和ADC）、高端医疗器械，以及CXO平台型企业的发展。星北自贸壹号以其优越的地理位置和先进的基础设施吸引了一大批细分赛道具有行业领先性的高质量的生物医药公司、海归创业项目以及其他高端医药企业聚集。先后被评为上海市细胞与基因治疗示范园、上海市级孵化器、加速器、浦东特色产业园区、浦东大企业开放创新中心等专业称号。作为中国生物医药创新的策源地和生命科学产业发展的生态社区，星北自贸壹号已展现出其在推动行业发展和促进技术创新方面的领先地位。产业融合趋势下，CGT赛道如何实现合作共赢？ 最后一场圆桌邀请到了复星凯特首席科学官CSO沈浩、星赛瑞真高级副总裁郑茂发、星明优健副总裁谭畅、赛桥生物创始人&CEO商院芳、博腾生物营销部副总经理阎宇，由复健资本执行总经理林冠宇主持，共论资本圈、产业圈、产品圈、运营圈如何更好融合？实现合作共赢与产业赋能？复星凯特首席科学官CSO沈浩表示：复星凯特在过去几年从初创公司发展到近500名员工的规模，为把产品推向市场做了很多工作，创造了很多中国第一，也从中学到了很多知识经验。目前CAR-T面临的巨大的难点是支付的问题。从药物经济学来看，120万的价格与全球市场相比是相对便宜的，但现实情况中，我们预判国内只有5%的患者可支付。对此复星凯特从多维度地去解决这个问题，在保险协作、运营协作、质控成本方面都做了很多努力。特别想强调的是今年新提出的支付模式，患者使用奕凯达®回输后3个月后进行疗效评估，若未能达到完全缓解（CR），最高可以获得50%的费用返还。我们希望通过这些方案，让更多患者吃上药。   星赛瑞真高级副总裁郑茂发表示：在资本比较紧张的时期，我们更要量入为出，使用手上本来就不多的余粮。我认为有两个关键点，一个是明确什么要做、什么不做，另一点是怎么精细化运营，如采用轻资产运作和国内CGT产业链中的同行伙伴合作是降低成本的重要方案。星赛瑞真在早期设计时就考虑到后期细胞治疗的成本分摊问题，专注在异体干细胞再生医学移植替代，目前公司有两条管线，用干细胞解决器官移植供体不足的问题。对于现在国内很多biotech都在做BD liscense out的问题。举个比喻，做新药初创公司有点像游泳比赛，用自由泳也好，蛙泳也好，蝶泳也好，只要到达终点就可以。到达终点之前还要留存体力，在最后时刻能够冲刺上去。BD、上市、公司被收购其实都是其中一种退出的渠道而已，什么样的形式退出（部分或全部退出），都只是一种特定时期的特定选择而已。我们初创公司就像一个个足球运动员，在激烈的比赛中，每个人既要有个体的差异化，也需要与队友，即整个行业上下游一起通力合作，这样才能既让自己成为MVP，又能让所在的细分行业脱颖而出，整个产业链受益。    星明优健副总裁谭畅表示：星明优健是复健资本新药创新基金孵化企业，一开始就与创始团队一起进行了充分深入的市场分析，考虑创新性和风险性的平衡，最终我们选择了眼科退行性疾病的广谱型基因治疗，这是一个技术壁垒高、但需求大市场广的赛道。坚实的临床数据是获得资本青睐的关键。成立2年半，我们目前已经有1年多IIT数据积累。在花钱上我们也选择了很省的轻资产运营模式，不去建厂，把更多资金投入管线研发，所以现在还是稳健运行的状态。这两年很多国内企业开了BD的好头，也给行业带来了很多信心。BD的管线或产品一定是全球领先的，目标是中国第一，全球前三，最差也应当是中国第二。在此基础上，创新企业要考虑到全球竞争格局，比如国内外采取不同定价策略，去探索产品商业化和企业全球化的模式。赛桥生物创始人&CEO商院芳表示：作为上游高性能工具和供应链公司，赛桥生物最开始定位为领先的设备供应商，后来我们发现做设备、硬件、新基建都不足以为CGT提供更高性能和自动化的工艺。现在我们看到，细胞治疗商业化正在探索未来的、大规模的商业闭环，这对成本提出了很高要求。赛桥生物依据需求调整产品体系，第一布局新质生产设备、产品性能、工艺迭代等。第二基于高性能模块，搭建一键生产制备系统，压缩人工厂房。第三布局检测环节的新方法，搭建新一代工具体系，形成工具/工艺一体化创新范式。    在资本寒冬的时候，断臂生存是一种方式，但我们也可以寻找更好的方式。一是整个产业中更加紧密的协同模式，不是简单的1+1，而是资源聚集、业务模式的新探索。二是上下游企业针对优势管线的深度，共同发力，缩短商业化的周期，降低未来生产成本，在研发进程上小步快跑。    博腾生物营销部副总经理阎宇表示：作为一家CDMO，博腾生物非常重视产品开发中与客户的前期沟通，尤其是在新技术及产业化平台的商业化开发。公司的发展策略是先建立CMO和CDMO能力，再逐步发展CRO服务。在产业化进程中，博腾生物提供全面的服务，包括硬件设施、质量保证、运营管理和供应链管理，以支持从临床前研究到临床试验的各个阶段。一站式综合服务体系有助于为初创企业降低成本，并在产业化道路上提供支持。在资本市场的低迷期，企业应避免采取短视的自救措施，这虽不会立即致命，却可能损害长期发展。长远来看，拥有清晰的研发战略和周密的顶层规划至关重要。这不仅确保研发活动的正常运行，还能发掘具有巨大商业潜力的新项目。行业真正需要的是具有战略眼光和产业洞察力的投资者，而非仅看重短期财务回报的投资者。在资源有限的寒冬中，企业间的紧密合作变得尤为关键。通过设定和执行明确的目标与关键结果，企业之间可以共同探索、分工协作，推动项目进展，从而提高成功率并降低成本。*封面图片来源：123rf近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台