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中枢神经系统(CNS)疾病影响广泛且未竟治疗需求巨大,该领域的创新药物研发具有显著价值。2024年第三季度,至少12家中国CNS创新药公司完成新一轮融资,总额超过7亿元。值得关注的亮点如下:
细胞与基因疗法(CGT)新锐崭露头角:通过根源性修复和再生,CGT疗法有望为CNS疾病提供突破性治疗手段。至少5家获融资公司布局了这类创新疗法研发,包括神济昌华、跃赛生物、仁远生物、血霁生物、夏同生物,其中又以干细胞疗法为最大热门。除1起未知轮外,其余公司均获得B轮以前早期融资。
核酸药物受到关注:核酸药物为CNS疾病提供了精准调控基因表达的机会,能够针对性干预致病机制,带来更有效且个性化的治疗方案。至少5家获融资公司正在推进核酸疗法研发,包括关注siRNA的大睿生物、赫吉亚生物,关注反义寡核苷酸的安天圣施等。
大睿生物完成A+轮3500万美元融资
7月19日,聚焦核酸药物研发的临床阶段公司大睿生物(Rona Therapeutics)宣布完成A+轮3500万美元融资。本轮融资由LongRiver江远投资领投,参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。根据新闻稿,大睿生物将利用所得资金推动创新的siRNA代谢管线项目进入全球开发,并扩展夯实中枢神经系统及其他领域的肝外递送平台。
大睿生物是一家核酸创新药平台公司,致力于研发潜在“best-in-class”的siRNA药物,专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。在中枢神经退行性疾病领域,该公司深入挖掘肝外核酸递送的潜力,成功建立了专有的肝外递送平台,旨在治疗一系列复杂疾病,如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。
神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资
8月1日,神济昌华宣布完成了近亿元Pre-A轮融资,本轮融资由中关村资本领投,中博聚力、传化资本和三美投资跟投。本轮所融资金将主要用于神济昌华首个管线SNUG01的IND申报及其他管线产品的推进等。
神济昌华成立于2021年,是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药公司,核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。结合AAV介导的基因表达和编辑以及小核酸介导基因表达调控等技术手段,该公司布局了多个产品研发管线,致力于攻克肌萎缩侧索硬化(ALS)、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病。SNUG01是神济昌华首个进入临床试验阶段的基因治疗药物,适应症为ALS,其以AAV为载体,采用一个潜在“first-in-class”治疗靶点,正在开展研究者发起的临床研究(IIT)。
安天圣施完成近亿元A轮融资
7月1日,安天圣施宣布完成近亿元A轮融资,由国投创业领投,原股东和瑞创投SCA3产业基金跟投。本轮所募资金将用于加速推进针对杜氏肌营养不良、脊髓小脑共济失调、亨廷顿舞蹈症等适应症的产品研发及申请注册临床试验,以及推动多个后续创新管线的产品开发。
安天圣施成立于2017年,致力于以RNA加工为靶标研发反义寡核苷酸(ASO)药物,公司创始人华益民博士是ASO药物领域科学家。安天圣施近年来在RNA剪接调控、新型RNA加工等领域已取得突破性进展,并建立了十多个在研产品管线,部分产品已取得良好的临床前数据。
赫吉亚生物完成数千万元人民币A2轮融资
9月3日,赫吉亚生物(Hygieia)宣布已于近期完成数千万元人民币A2轮融资,由黄埔生物医药基金领投,南湾百澳基金跟投。与此同时,赫吉亚生物的A+轮融资同步进行中,计划为多个处于临床1期的管线开发补充资金,以及为后续更多IND enabling阶段项目开发提供资金支持,同时完善肝外递送平台技术的早期研发。
赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发。该公司建立了从靶点发现到临床概念验证的端到端siRNA药物开发平台,并聚焦当前临床急需或无药可用的疾病领域。NSDP是公司针对神经系统疾病开发的siRNA递送技术平台,不仅可以靶向中枢神经系统,也可以靶向外周神经。该公司的管线中,NSDP-02拟用于治疗阿尔茨海默病,正处于临床前阶段。
跃赛生物获数千万A+轮融资
7月11日,跃赛生物宣布,自今年4月获得A轮超亿元融资后,公司再获数千万A+轮融资。本轮融资由知名投资机构国科创投参与,资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。
自创立以来,跃赛生物一直致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物,在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。公司拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台,包括神经分化技术,SISBAR谱系示踪技术,干细胞基因编辑技术、GMP级别的人iPSCs构建。该公司多项研发成果已登上Nature Methods、Cell Stem Cell等知名学术期刊。
仁远生物完成数百万元种子轮融资
8月7日,专注于血管修复干细胞治疗的仁远生物完成数百万元种子轮融资,投资方为普禾资本。融资将用于推动其产品的研发进程,构建广泛的技术研发与应用合作资源体系,并做好临床试验与各项上市前的准备工作。
仁远生物专注于通过血管修复干细胞技术开发心脑血管疾病治疗产品。该公司采用血管修复干细胞技术,通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管,有望为心脑血管疾病治疗开辟新途径。仁远生物目前打造了4个在研管线产品,包括VCP01、VCP02、VCP03三款在研药物以及MV3D-01型3D血管芯片在研产品,其中VCP03拟用于治疗脑卒中,目前处于临床前动物实验阶段。
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在2024年8月,中国生物医药行业在资本市场上的表现可谓活跃非凡,共有14家生物医药企业在这个月份成功完成了融资。这一数字反映了投资者对于这一领域创新潜力的高度认可和对未来发展的信心。然而,进入9月,融资活动有所减少,仅有7家生物医药企业完成了融资。尽管如此,这些企业涵盖了行业内的多个关键领域,包括基因编辑、小分子药物、抗体药物、小核酸药物、膜蛋白创新药物、内分泌和代谢领域创新药物,以及改良型新药的研发。
8月国内生物医药领域融资
(图片来源:凯莱英药闻)
9月国内生物医药领域融资
(图片来源:凯莱英药闻)
在这些企业中,贝斯生物以其在基因编辑疗法领域的专注而脱颖而出,这一技术在未来的医学治疗中具有巨大的潜力。盛世泰科则专注于小分子药物的开发,这类药物在治疗多种疾病中都显示出了显著的效果。天辰生物则致力于抗体药物的研发,抗体药物因其精确的治疗目标和较少的副作用而受到重视。赫吉亚生物专注于小核酸药物的研发,这是一个新兴的领域,有望为治疗遗传性疾病提供新的解决方案。
晶蛋生物则在膜蛋白创新药领域进行深耕,膜蛋白在药物开发中扮演着关键角色。君合盟则专注于内分泌和代谢领域的创新药开发,这对于应对日益增长的代谢性疾病患者群体具有重要意义。最后,惠永药研则致力于改良型新药的研发,通过改进现有药物的特性,以提高疗效和减少副作用。
总体来看,尽管2024年9月的融资数量有所下降,但完成融资的企业在生物医药行业的多个关键领域都有所布局,这些企业的发展将对中国乃至全球的医疗健康产业产生深远的影响。
参考资料
1、凯莱英药闻
2、其余素材来源官方媒体/网络新闻
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2024年9月,国内共有7家生物医药企业完成融资。
在细分赛道上,包括专注于基因编辑疗法的贝斯生物;专注于小分子药物开发的盛世泰科;专注于抗体药物研发的天辰生物;专注于小核酸药物研发的赫吉亚生物;专注于膜蛋白创新药开发的晶蛋生物;专注于内分泌和代谢领域创新药开发的君合盟;专注于改良型新药研发的惠永药研。
一
基因编辑疗法
贝斯生物成立于2021年,是一家专注于基因编辑领域基础创新的技术驱动型创新企业。公司致力于开发世界首创的细胞疗法和基因编辑产品,尤其在癌症和遗传疾病治疗方面显示出巨大潜力。贝斯生物在基因编辑领域开发了一系列核心技术,包括ePE引导编辑、AccuBase®基因编辑系统、CasH基因编辑技术、BEAT-CART技术以及体内靶向递送技术;其中,AccuBase®基因编辑系统具有全球自由实施(FTO)的特点,能够在体外和体内进行高效且零脱靶的基因编辑;该系统也是世界上首个使用碱基编辑赋予NK细胞靶向特异性的疗法。在对外合作方面,贝斯生物已将其AccuBase®基因编辑技术非独家授权给了国际领先的CAR-T细胞治疗公司,并与农业企业合作,利用碱基编辑技术开发无刺鱼,探索其在作物改良和家畜遗传改造方面的应用。
二
小分子药物
盛世泰科是一家处于商业化阶段的生物科技公司,核心团队拥有几十年国际化药品全生命周期的从业经验,致力于优质化与差异化的小分子创新药研发与产业化。公司凭借集成化药物研发技术平台和多元化的商业视野,搭建了覆盖降糖、抗癌和自身免疫等丰富的创新药管线。目前,公司新一代高选择性DPP-4抑制剂森格列汀处于NDA阶段,用于治疗2型糖尿病;此外,公司还开发了多款进入临床阶段的抗肿瘤药物,其中高选择性CXCR4拮抗剂CGT-1881,以及FGFR/VEGFR双靶点抑制剂CGT-6321,有望成为实体瘤领域潜在的first in class药物。
三
抗体药物
天辰生物成立于2020年10月26日,是研发大分子创新药的生物技术公司,拥有三大创新生物药技术平台:Sundoma、InCibitor 和NeXine均具有完整自主知识产权。公司研发管线围绕“过敏和补体”双赛道,覆盖呼吸、皮肤、肾科、血液科、罕见病等自身免疫疾病;其中,新一代抗IgE抗体LP-003正在开发用于过敏、慢性荨麻疹、哮喘等多个适应症;此外,全球首创的补体双功能抗体LP-005有望在肾科(IgA肾等)、眼科及神经科等领域开辟全新治疗路径。据悉,天辰生物将在近期完成LP-003和LP-005的美国IND申报,并动海外桥接临床研究,这是公司海外布局的首个重大里程碑,为公司实现全球化发展的战略目标奠定坚实基础。
四
小核酸药物
赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发,目前拥有多个自主知识产权的siRNA递送技术平台,其中MVIP递送平台为全球首创的siRNA双位点偶联GalNAc递送技术,不仅提高了siRNA在体内的稳定性,而且展现出更优的siRNA递送效率。DDP是公司打造的二代肝源性疾病siRNAs递送技术平台,可以同步递送两条或多条siRNAs,可用来开发针对多靶点、多机制介导的复杂或难治性疾病。NSDP是公司针对神经系统疾病开发的siRNA递送技术平台,不仅可以靶向中枢神经系统(CNS),也可以靶向外周神经(PNS)。基于上述平台,公司管线主要聚焦在肝源性疾病、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等疾病领域。
五
膜蛋白创新药
晶蛋生物成立于2019年8月,致力于神经精神类疾病、慢性肾病及心血管疾病的药物研发,公司建立了全球独特离子通道靶点小分子和蛋白药物技术平台IonFire平台(小分子药物)和BigC平台(大分子药物),并配套四大工具平台:离子通道新靶点发现、活性测试、蛋白结构解析和大分子药物开发,构筑了强大的技术壁垒,解决了药物发现成功率低和副作用大等行业瓶颈。
六
内分泌及代谢领域药物
君合盟成立于2020年11月,是一家专注于重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品开发的生物科技公司。公司研发管线布局围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等拥有广阔市场的前沿蛋白药物领域,已实现包括重组I/III型人胶原蛋白原液及制剂、重组A型肉毒毒素等在内的高端重组蛋白产品的规模化放大。
七
改良型新药
惠永药研成立于2018年5月,拥有多个高端制剂关键技术研究平台;公司专注于改良性新药研发,产品涵盖靶向多肽偶联药物、长效注射制剂、纳米晶、纳米胶束、新型吸入制剂、缓控释制剂等各种高端制剂,其自主开发的纳米胶束技术、靶向多肽偶联药物技术、新型吸入给药技术均属国际领先。目前,公司研究领域聚焦于抗肿瘤药、镇痛药、心脑血管药和儿童用药,已有1个一类新药、4个二类新药处于临床阶段,1个仿制药获得生产批件。
参考资料
1、各公司官网
2、投资界
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