100 项与 Care Providers of Minnesota, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Care Providers of Minnesota, Inc. 相关的专利(医药)
全球/中国新药研发月报是医药地理自2023年开始的新栏目,在每月15号左右以直播的形式分享给大家,直播的内容来自医药地理公众号一月双刊的《全球药研新动态》。我们依托于中国医药工业信息中心的CPM新药研发监测数据库和Pharma ONE智能药物大数据分析平台的最新数据,为关注医药行业的伙伴们带来全球/中国的药物研发前沿信息。12月全球新药分析首先给大家带来的是12月全球获批新药的概况,据CPM新药研发监测数据库中的全球药品研发信息板块统计,在2023年12月份,美国食品药品监督管理局FDA批准11款药品的上市申请,其中10款为化药,有3款药物为新分子实体,1款为生物制品。欧洲药品管理局(EMA)批准0款药品的上市申请,日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准7款药品的上市申请。表1:FDA/EMA/PMDA批准药品数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对全球药品研发的概况,据CPM数据库统计,2023年12月份,全球进入注册前阶段的新药有18个,进入III期临床试验阶段的新药有26个。这44款新药中,包含15款新化学实体、21款生物制品、2款细胞治疗药物、1款抗体药物偶联物、1款基因治疗药物、1款化学合成肽以及1款制剂。表2:全球提交上市申请新药及全球进入III期临床新药数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心相比于2023年11月份,全球进入注册前阶段的新药数量多了10个,进入III期临床试验阶段的新药多了10个。图1:与11月份药物类型分布的对比左:12月 右:11月数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心12月全球重磅获批药物分析在12月份获批的药物中,我们选择其中3款重磅新分子实体向大家介绍。● Fabhalta(iptacopan)第1款药物是首个获FDA批准的口服单药治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的药物伊普可泮。2023年12月5日,FDA批准诺华的伊普可泮Fabhalta(iptacopan)上市,用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的治疗。这是首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病,以血管内溶血和血红蛋白尿为特征。造血干细胞中PIGA基因发生突变导致所有GPI锚定蛋白缺失,包括血细胞表面上重要的补体调节蛋白CD59。因此,细胞更易被补体激活,导致持续性血管内溶血。据统计,PNH发病率约百万分之一到二,亚洲人群发病率高于欧美,常见于30-40岁人群。目前治疗是使用终末补体C5抑制剂,如依库珠单抗。但现有的C5抑制剂治疗(以输注形式给药)可能会使 PNH 症状不受控制,高达88%接受抗C5治疗的患者可能患有持续性贫血,其中超过三分之一的患者每年至少需要输血一次,所以PNH依然存在着巨大的未满足的临床需求。Iptacopan是一款首创(FIC)、口服、强效、选择性、小分子、可逆性补体因子B抑制剂。血管内溶血(IVH)由下游膜攻击复合物(MAC)介导,而血管外溶血(EVH)由C3b调理作用促进。Iptacopan在补体级联的替代途径中发挥近端作用,控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH,同时控制血管内溶血和血管外溶血,弥补了抗C5抗体的不足,同时为患者提供了口服单药的选择。本次批准伊普可泮主要是基于III期APPLY-PNH以及APPOINT-PNH两项研究。图2:Fabhalta(iptacopan)简介数据来源:医药地理全球/中国新药研发月报,Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心据Pharma ONE数据库统计,除PNH之外, 伊普可泮目前也处于其他许多补体介导疾病的研究阶段,包括溶血性尿毒症综合征、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、免疫球蛋白A肾病(IgAN)、C3肾小球疾病(C3G)、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎(IC-MPGN)等。据报道,它在治疗IgA肾病的3期临床试验中也已达到主要终点,预计于2024年递交加速批准的监管申请。图3:Iptacopan在研的其他适应症数据来源:Pharma ONE智能药物大数据平台,中国医药工业信息中心● Filsuve(Birch Triterpenes,Oleogel-S10) 第2个药物是首个获批用于治疗与交界型大疱性表皮松解症(JEB)相关伤口的疗法Filsuve(Birch Triterpenes,桦树三萜,Oleogel-S10)。FDA于12月18日批准Chiesi公司的Filsuvez(桦树三萜,birch triterpenes)凝胶上市,用于局部治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症(JEB)和营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)患者的部分厚度伤口。Birch triterpenes由Amryt Pharma研发,2023年意大利制药公司Chiesi Farmaceutici以14.8亿美元收购Amryt Pharma。Filsuve(桦树三萜)外用凝胶制剂是一种用于外用的无菌植物药物产品,在油基中含有桦树三萜烯,是一种无色至微黄色、乳白色的非水凝胶,由五环三萜的混合物组成的植物药物。植物药物物质是从垂桦、毛桦以及这两个物种的杂交种的桦树皮中提炼的干提取物,包括白桦脂醇、白桦脂酸、红皮烯醇、芦荟醇和齐墩果酸。表皮松解症 (EB) 是一种罕见且具有破坏性的皮肤、粘膜和内上皮层遗传性疾病,其特征是皮肤极度脆弱和出现水疱。患有严重形式EB的患者患有严重的慢性水疱、溃疡和皮肤疤痕、手脚残伤性疤痕、关节挛缩、食道和粘膜狭窄,患侵袭性鳞状细胞癌的风险很高,感染和过早死亡的风险。EB患者每天都面临着挑战,包括伤口愈合缓慢,有感染的风险,以及换药的痛苦。JEB是EB的主要形式,所有类型都会引起水泡。DEB可以是显性或隐性的,是由编码7型胶原蛋白的基因突变引起的。据Chiesi Group估计,EB的全球市场超过10亿美元。Filsuve治疗大疱性表皮松解症相关伤口的作用机制尚不清楚。Filsuvez中的活性物质,桦树皮提取物,可能有助于构成皮肤外层的细胞(角质形成细胞) 迁移和促进分化为成熟的上皮皮肤细胞来加速伤口愈合。在一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验中评估Filsuve治疗与遗传性EB相关的部分厚度伤口的疗效。结果显示,Filsuvez耐受性良好并达到研究主要终点,41.3%的患者在45天内首次完全愈合目标伤口。 图4:Filsuve(Birch Triterpenes,Oleogel-S10)简介 数据来源:医药地理全球/中国新药研发月报,Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心● Wainua (Eplontersen)第3个药物是FDA批准的第11款反义寡核苷酸(ASO)疗法Wainua (Eplontersen)艾普龙特森用于治疗淀粉样变性的多发性神经病(ATTRv-PN)12月21日,FDA批准由阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals的联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法艾普龙特森Wainua(eplontersen)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性的多发性神经病(ATTRv-PN)。该药每月一次、可由患者自己皮下注射,艾普龙特森是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物,并获得美国FDA授予孤儿药资格。转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是由转甲状腺素蛋白(TTR)错误折叠导致其在组织中异常沉积所致的系统性疾病。根据受累器官不同,ATTR 在临床上可分为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)和转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病(ATTR-PN)两类。ATTR-PN的起病年龄跨度很大,以起病年龄50岁为界,分为早发型和晚发型。多数患者具有常染色体显性遗传家族史。随着TTR 蛋白原纤维的积累,以周围神经损害为主,同时累及多个系统,病情进展缓慢,从出现症状开始,患者平均生存时间一般为6-12年。图5:转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)简介艾普龙特森Eplontersen是利用Ionis配体偶联反义(LICA)技术制备的ASO-GalNAc缀合物,通过靶向TTR mRNA3’非翻译区,然后募集RNaseH,最后降解突变型和野生型TTR mRNA,从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白的沉积。FDA此次批准主要是基于III期NEURO-TTRansform研究的结果。图6:Wainua (Eplontersen)简介数据来源:医药地理全球/中国新药研发月报,Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心目前,eplontersen正在进行针对甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)的3期研究CARDIO-TTRansform。全球范围内估计有30-50万名ATTR-CM患者和约4万名ATTRv-PN患者,然而ATTR-CM的治疗选择极其有限,目前仅有辉瑞的氯苯唑酸葡甲胺Tafamidis获批该适应症,ATTR-CM适应症拥有偌大的蓝海市场,却仅有辉瑞一家独占,因此,要想占据更多市场份额,关键还是在于能否成功扩展适应症标签到ATTR-CM上,我们也将持续关注eplontersen治疗ATTR-CM的3期研究的结果。表3:全球临床上TTR靶向疗法竞争格局数据来源:CPM新药研发监测数据库,Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心12月主要临床试验与结果下表列举了12月部分重点的临床试验结果,想获取更多的临床试验信息可以通过中国医药工业信息中心的CPM新药研发监测数据库和Pharma ONE智能药物大数据分析平台进行查询哦。表4:重点临床试验结果(部分)数据来源:CPM新药研发监测数据库,Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心除了上文提到的一些积极的临床试验结果,在这里我们还总结了一部分终止的临床试验。表5:几大终止的临床试验(部分)数据来源:Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心12月中国新药分析针对申报临床研究的药品情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国研发情报板块统计,在2023年12月份,按受理号计,国家药品审评中心(CDE)新受理临床申请277件,包括国产药226件,进口药51件。按药品通用名计,共涉及129个品种,国产药临床申请中,包括53个化药、61个生物制品和2个中药;进口药临床申请中,包括19个进口化药和16个进口生物制品。按照新药申报临床(CDE)的注册分类统计,1类新药高达111个。图7:CDE新药申报临床研究情况数据来源:医药地理全球/中国新药研发月报,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对国内上市申请药品,据CPM新药研发监测数据库统计,2023年12月份,按受理号计,国家药品审评中心CDE新受理生产/上市注册申请的药品中,心血管系统用药最多52件,抗感染药排名第二40件。按照药品国产进口类别统计,国产化药308件,国产生物制品11件,进口化药14件,进口生物制品7件。按照国产进口药品创新程度分类,国产仿制药297件,国产新药26件,进口仿制药6件,进口新药15件。图8:CDE申报生产/上市注册情况数据来源:医药地理全球/中国新药研发月报,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对药物获批情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国上市药品目录板块统计,2023年12月,国家药品监督管理局(NMPA)共批准药品上市申请143件。其中,国产药品130件,抗感染药物类排名第一,有23个已获批上市的药品;进口药品13件。相比于2023年11月份的98件,NMPA获批新药数量大幅上升。图9:NMPA获批情况数据来源:医药地理全球/中国新药研发月报,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心以上为本次医药地理全球/中国新药研发月报的部分内容展示,想要获得本次直播的完整PPT内容请扫描下方二维码联系医药地理小助手官方微信哦。每场直播都可以扫描二维码查看精彩回放。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
首先给大家带来的是11月全球获批新药的概况,据CPM新药研发监测数据库中的全球药品研发信息板块统计,在2023年11月份,美国食品药品监督管理局FDA批准10款药品的上市申请,其中9款为化药,有5款药物为新分子实体,1款为生物制品。欧洲药品管理局(EMA)批准4款药品的上市申请,日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准8款药品的上市申请。表1:FDA/EMA/PMDA批准药品 数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对全球药品研发的概况,据CPM数据库统计,2023年11月份,全球进入注册前阶段的新药有8个,进入III期临床试验阶段的新药有16个。这24款新药中,包含13款新化学实体、5款生物制品、3款制剂、1款化学合成肽、1款生物类似药和1款细胞治疗产品。表2:全球提交上市申请新药及全球进入III期临床新药 数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心相比于2023年10月份,全球进入注册前阶段的新药数量多了1个,进入III期临床试验阶段的新药多了2个。图1:与10月份药物类型分布的对比左:11月 右:10月数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心11月全球重磅获批药物分析在11月份获批的药物中,我们选择其中4款重磅药物向大家介绍。● FRUZAQLA(fruquintinib)第1个药物是成功出海FDA的和黄医药VEFGR抑制剂呋喹替尼。2022年,我国结直肠癌发病率、死亡率在全部恶性肿瘤中分别位于第二位和第四位,其中新发病例40.8万,死亡病例19.6万。尽管早期结直肠癌能够通过手术切除,但转移性结直肠癌目前治疗结果不佳且治疗方案有限,仍然存在大量未被满足的医疗需求。2023年11月9日(美国时间11月8日)和黄医药宣布,其与合作伙伴武田共同开发的药物Fruzaqla(fruquintinib)在美国获批进入当地医药市场,用于治疗晚期结直肠癌。这是美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的,针对全部三种抗血管内皮生长因子(VEGF)受体的高选择性抑制剂。该批准通过优先审评程序,较原定的PDUFA目标审评日期2023年11月30日提早了超过20天。呋喹替尼是一种选择性的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂。VEGFR抑制剂在抑制肿瘤的血管生成中起到至关重要的作用。呋喹替尼被设计为拥有更高的激酶选择性,旨在降低脱靶激酶活性,从而实现更高的药物暴露、对靶点的持续覆盖以及当潜在作为联合疗法时拥有更高的灵活度。除转移性结直肠癌外,由于VEGFR是实体瘤增殖、转移的重要信号通路,VEGFR抑制剂有广泛的适应症。另外,近年的研究表明,VEGFR抑制剂与化疗、靶向药联用可以产生协同效应,可显著抑制肿瘤的生长。其中,呋喹替尼因其良好的安全性,病人表现出的高耐受度,表现出适合与他药联用开发的潜力。目前和黄医药正在开展包括呋喹替尼和紫杉醇联合疗法二线治疗晚期胃癌;呋喹替尼联合替雷利珠单抗(PD-1)治疗肾细胞癌、子宫内膜癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、宫颈癌等临床研究。 图2:FRUZAQLA(fruquintinib)简介图3:FRUZAQLA(fruquintinib)未来布局数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心● Ryzneuta(Efbemalenograstim alfa-vuxw)第2个药物是成功出海FDA的第三代长效G-CSF国产升白药艾贝格司亭α注射液。中性粒细胞减少症(CIN)是化疗药物导致的常见副作用,其表现是中性粒细胞水平因化疗药物对骨髓造血功能的抑制而持续偏低,进而增加癌症患者在化疗过程中出现感染、发热等不良反应的风险,严重的中性粒细胞缺少甚至危及生命。当前,粒细胞集落刺激因子(G-CSF)是最常见的预防、治疗放化疗引起的中性粒细胞减少症的药物。11月17日,亿帆医药宣布,其控股子公司亿一生物(Evive Biotech)自主研发的创新药Ryzneuta(亿立舒,艾贝格司亭α注射液)正式获得FDA批准,用于治疗肿瘤患者在接受抗癌药物后出现的中性粒细胞减少症。此次获批,使Ryzneuta成为中国境内首款同时在中国、美国获批的长效粒细胞集落刺激因子(G-CSF)产品。2023年5月,该药物曾获NMPA批准上市。CSF包括短效和长效两种类型,其中短效G-CSF在每个化疗周期内需要每日给药1-2次,代表药物为安进的非格司亭,长效G-CSF主要通过聚乙二醇修饰来制备,在一个化疗周期中往往只需给药1次,如安进的培非格司亭、恒瑞医药的硫培非格司亭等。艾贝格司亭α注射液是基于亿一生物的Di-Kine双分子技术平台和Fc融合蛋白技术研发的第三代新型长效G-CSF,是由CHO细胞表达的一种重组融合蛋白,其氨基末端包含G-CSF,羧基末端包含人IgG2-Fc片段,从而延长半衰期。不同于大部分一代、二代升白针使用的大肠杆菌表达体系,艾贝格司亭α注射液采用了成本更高的哺乳动物细胞进行生产,产物与人体天然的G-CSF更为接近,活性更好,也进一步降低了发生过敏反应的风险。同时,由于不含PEG及刺激性强的吐温80,艾贝格司亭α注射液不易致敏的特性也为患者带来更好的安全性。图4:Ryzneuta(Efbemalenograstim alfa-vuxw)简介数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心● Augtyro(Repotrectinib)第3个药物是首款获批用于ROS1阳性NSCLC患者的新一代TKI疗法瑞普替尼Repotrectinib。2023年11月15日,FDA官网显示,repotrectinib(瑞普替尼)被正式批准上市,用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。Repotrectinib新一代口服多靶点靶向药,对ALK、ROS1和NTRK都有抑制作用,能够克服多种对其他TKI产生抗性的基因突变,杀死携带ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。肺癌是全球癌症死亡的主要原因,其中约84%的患者被诊断为非小细胞肺癌(NSCLC)。在肺癌患者中,ROS1基因融合非常少见,发生在约1-2%的非小细胞肺癌患者中,且以女性居多。根据国际治疗指南,ROS1靶向药物是ROS1基因融合肿瘤患者的首选。Repotrectinib具有独特的低分子量大环3D刚性结构,与酪氨酸激酶的结合位点位于“ATP口袋”内,能够克服对其它TKI疗法产生抗性的“溶剂前沿突变”和“内哨看守突变”等多种基因突变,对携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞表现抗肿瘤活性,可治疗ROS1阳性NSCLC和ROS1/TRK/ALK阳性实体瘤。图5:Augtyro(Repotrectinib)简介数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心● Truqap(Capivasertib)第4个药物是FDA批准上市的首款获FDA批准治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的AKT通路抑制剂卡帕塞替尼Capivasertib。2023年11月16日,阿斯利康的卡帕塞替尼Truqap(capivasertib)联合芙仕得(氟维司群)在美国获批上市,用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、伴有一种或多种生物标志物改变(PIK3CA、AKT1或PTEN)的局部晚期或转移性乳腺癌患者曾接受至少一种内分泌治疗后出现病情进展,或在完成辅助治疗后12个月内复发。乳腺癌是最常见的癌症,也是全世界癌症相关死亡的主要原因之一。HR+乳腺癌(表达雌激素或孕激素受体,或两者兼有)是最常见的乳腺癌亚型,超过65%的乳腺癌肿瘤被认为是HR+/HER2低表达或阴性。总体而言,PIK3CA、AKT1及PTEN基因突变经常发生,影响到高达50%的HR阳性晚期乳腺癌患者。在这种情况下,内分泌疗法被广泛使用,但许多患者对一线细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂和雌激素受体靶向疗法产生耐药,急需更多基于内分泌疗法的治疗选择。近年来,靶向AKT通路的抗肿瘤治疗已成为探索CDK4/6抑制剂后时代治疗策略的热点方向。AKT,也称为磷酸激酶B(PKB),是一种丝氨酸/苏氨酸激酶,由三个基因(AKT1、AKT2和AKT3)编码。AKT作为PI3K/AKT/m-TOR信号级联的中心节点,在调节细胞存活、增殖、迁移和分化等多种细胞功能中发挥着关键作用。目前AKT已被证明可以作为多种疾病的治疗靶点,如卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌、胃癌等,卡帕塞替尼是AKT (AKT1/2/3)的所有3种亚型的抑制剂,并抑制下游AKT底物的磷酸化。随着近年来对AKT作用机制的不断探索,在AKT抑制剂研发领域,已逐渐取得一定的积极进展。除了阿斯利康的Capivasertib外,罗氏的ipatasertib(GDC-0068)已进入关键III期临床研究阶段。与此同时,国内来凯医药的afuresertib(ASB183)和uprosertib(UPB795)研发进度靠前,处于临床II期,2018年时,来凯医药从诺华获得了这两款口服抗癌药的全球独家授权,以及正大天晴的NTQ1062、恒瑞的HRS7415、珍宝岛药业的HZB0071和浙江大学的Hu7691,目前处于临床I期。图6:Truqap(Capivasertib)简介数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心11月主要临床试验与结果下表列举了11月部分重点的临床试验结果,想获取更多的临床试验信息可以通过中国医药工业信息中心的CPM新药研发监测数据库和Pharma ONE智能药物大数据分析平台进行查询哦。表3:重点临床试验结果(部分) 数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心我们关注到一项sibeprenlimab治疗免疫球蛋白A(IgA)肾病的2期试验结果。免疫球蛋白A肾病(IgAN)是全球最常见的原发性肾小球疾病,也是我国最主要的原发性肾小球疾病。IgAN是一种慢性免疫介导的肾脏疾病,高达40%的IgAN患者在肾脏活检诊断后的30年内会进展至肾衰竭。日前,大冢制药(Otsuka Pharmaceutical)和Visterra公司宣布,斯贝利单抗sibeprenlimab(VIS649)治疗免疫球蛋白A(IgA)肾病的2期试验的完整结果已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上,并公布于美国肾脏病学会(ASN)肾脏周2023年大会当中。研究数据表明,同安慰剂相比,IgA肾病患者接受了12个月的sibeprenlimab治疗后,尿液中蛋白质的含量明显下降。我们根据PharmaOne数据库的统计了IgA肾病治疗药物研发现状,中国共有50种药物正在进行有关NASH治疗的研究;在全球维度上,这一数字达到了99种。图7:sibeprenlimab的II期临床试验图8:IgA肾病治疗药物研发现状数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心除了上文提到的一些积极的临床试验结果,在这里我们还总结了一部分终止的临床试验。表4:几大终止的临床试验(部分) 数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心11月中国新药分析针对申报临床研究的药品情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国研发情报板块统计,在2023年11月份,按受理号计,国家药品审评中心(CDE)新受理临床申请277件,包括国产药226件,进口药51件。按药品通用名计,共涉及129个品种,国产药临床申请中,包括40个化药、61个生物制品和3个中药;进口药临床申请中,包括14个进口化药和11个进口生物制品。按照新药申报临床(CDE)的注册分类统计,1类新药高达117个。图9:CDE新药申报临床研究情况数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对国内上市申请药品,据CPM新药研发监测数据库统计,在2023年10月份,按受理号计,国家药品审评中心CDE新受理生产/上市注册申请药品308件,其中心血管系统用药最多44件,消化系统用药排名第二35件。按照药品国产进口类别统计,国产化药289件,国产生物制品2件,进口化药12件,进口生物制品2件。按照国产进口药品创新程度分类,国产仿制药279件,国产新药15件,进口仿制药4件,进口新药10件。图10:CDE申报生产/上市注册情况数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对药物获批情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国上市药品目录板块统计,2023年11月,国家药品监督管理局(NMPA)共批准药品上市申请98件。其中,国产药品91件,涉及15种治疗大类,抗感染药物类排名第一,有21个已获批上市的药品;进口药品7件。相比于2023年10月份,NMPA获批新药数量有所下降。图11:NMPA获批情况数据来源:医药地理11月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心以上为本次医药地理直播间11月新药事件盘点的部分内容展示,想要获得本次直播的完整PPT内容请扫描下方二维码联系医药地理小助手官方微信哦。每月新药事件盘点是医药地理今年的新栏目,将在每个月15号左右以直播的形式分享给大家,对新药研发感兴趣的小伙伴也请关注我们医药地理视频号,期待在直播间与大家相遇!< 点击图片,查看往期精彩 >年度发布2023年《全球药研新动态》《中国医院市场用药格局》(2023年Q2版)2023年《数图药讯》权威发布2022年度中国医药工业百强榜单解读中国仿制药发展报告(2022版)《2023年专利到期药品概述》医药行业专项报告中国医药中间体和原料药行业调研报告中国非甾体抗炎类原料药市场调研报告中国祛痰类原料药市场调研报告中国钙拮抗剂类原料药市场调研报告中国血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂类原料药市场调研报告中国口服血糖调节类原料药市场调研报告中国中枢兴奋类原料药市场调研报告中国抗痛风类原料药市场调研报告中国脑血管病类原料药市场调研报告END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
10月全球新药分析首先给大家带来的是10月全球获批新药的概况,据CPM新药研发监测数据库中的全球药品研发信息板块统计,在2023年10月份,美国食品药品监督管理局FDA批准17款药品的上市申请,其中12款为化药,有3款药物为新分子实体,5款为生物制品。欧洲药品管理局(EMA)批准0款药品的上市申请,日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准1款药品的上市申请。表1:FDA/EMA/PMDA批准药品 数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对全球药品研发的概况,据CPM数据库统计,2023年10月份,全球进入注册前阶段的新药有7个,进入III期临床试验阶段的新药有14个。这21款新药中,包含11款新化学实体、6款生物制品、4款制剂。表2:全球提交上市申请新药及全球进入III期临床新药 数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心相比于2023年9月份,全球进入注册前阶段的新药数量少了4个,进入III期临床试验阶段的新药少了9个。 图1:与9月份药物类型分布的对比左:10月 右:9月数据来源:CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心在10月份获批的药物中,我们选择其中4款重磅药物向大家介绍。● Velsipity(Etrasimod)第1个药物是治疗溃疡性结肠炎的全球第二款S1P受体调节剂Velsipity(Etrasimod)。10月13日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,美国FDA批准其口服选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂Velsipity(etrasimod)用于治疗中重度溃疡性结肠炎(UC)成人患者。而Ozanimod是BMS研发的全球首款获批用于治疗UC的口服S1P受体调节剂。IBD是一种病因不明的非特异性慢性肠道炎症,其中最主要的两种类型是溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)。IBD常见症状是严重腹痛、腹泻、营养不良等。不仅如此,IBD还会影响身体其它部位,如关节、眼睛、口腔、肝脏、胆囊和皮肤,同时还可能会增加肠道受累部位癌变的风险。IBD的传统治疗药物包括糖皮质激素、抗生素、免疫抑制剂、氨基水杨酸等,随着靶向TNF-α的infliximab和Adalimumab获批UC/CD适应症后,IBD也进入了“生物制剂”时代。Etrasimod是一款口服选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂,可用于治疗包括胃肠道和皮肤病在内的一系列免疫炎性疾病。鞘氨醇-1磷酸(S1P)通路激活后会触发一系列信号事件,如淋巴细胞迁移、内皮细胞通透性、血管生成等。免疫细胞对肠道粘膜的攻击也是导致IBD的重要原因之一,选择性S1P受体调节剂可以通过靶向S1P受体,阻断淋巴细胞迁移到肠道粘膜,从而降低炎症反应。目前,这款疗法正在研究用于一系列免疫炎症性疾病,包括克罗恩病、特应性皮炎、嗜酸性食管炎和斑秃。 图2:Velsipity(Etrasimod)简介数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心● Omvoh(mirikizumab)第2个药物是首个获批治疗溃疡性结肠炎患者(UC)的IL-23 p19拮抗剂Omvoh(mirikizumab)。10月26日,礼来宣布FDA已批准Omvoh(mirikizumab)用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。这是首个用于治疗这一患者群体的IL-23 p19拮抗剂,也是礼来公司首个获批用于治疗UC的First-in-class新型抗炎单抗。Omvoh是一款重组人源化IgG4单克隆抗体,可与IL-23的p19亚基结合,阻断IL-23介导的炎症反应。除溃疡性结肠炎外,该药还被开发用于治疗中度至重度活动性克罗恩病,并计划在2024年向FDA提交用于治疗CD的上市申请。IL-23作为促炎因子可以刺激Th17细胞等下游效应物的分化和增殖,其在多种疾病中都有表达,如肿瘤、牙周病、眼病和自身免疫性疾病等。IL-23会影响巨噬细胞和淋巴细胞,对巨噬细胞和DC细胞具有自分泌作用,连接了天然和获得性细胞免疫,还可以促进自身炎症发生,诱导肿瘤细胞增殖和分化,故自从发现以来,就受到了广泛的关注。靶向IL-23和IL-23R仍然是目前治疗自身免疫性疾病的有效策略。IL-23是IL-12细胞因子家族的一员,由p40和p19亚基组成,其中p19是IL-23所特有的。IL-23在调节和扩增辅助T细胞和激活各种先天免疫细胞方面发挥着至关重要的作用,这些细胞在UC和CD等慢性炎症性疾病的发展中很重要。2022年6月,艾伯薇的Risankizumab利生奇珠单抗是FDA批准的第一种用于治疗中重度克罗恩病(CD)患者的选择性IL-23p19抑制性抗体。 图3:Omvoh(mirikizumab)简介数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心● AGAMREE(Vamorolone)第3个药物是获FDA批准上市治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的温和激素AGAMREE(Vamorolone)。10月26日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准瓦莫龙AGAMREE®(Vamorolone,温和激素)在美上市,用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。Vamorolone是首个获完全批准(而非附条件上市)的DMD新药。由Santhera Pharmaceuticals与ReveraGen BioPharma公司联合开发,Santhera已将Vamorolone在北美与中国的权益分别授权给Catalyst Pharmaceuticals与曙方医药。Vamorolone已被授予治疗DMD的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和罕见儿科疾病资格认定。DMD是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良,由位于X染色体上的DMD基因突变引起,属于伴X隐性遗传。国内DMD发病率存活男婴中为1/4560。据估计,国内现有DMD患者约7-9万人。由于肌肉细胞呈进行性坏死,若不及时治疗干预,DMD患者通常在12岁前失去行走能力,并因心肺功能衰竭,最终在30岁前死亡(中位数在25岁左右)。糖皮质激素是目前针对DMD最主要的药物治疗手段。目前可供DMD患者选择的糖皮质激素为泼尼松(龙)和地夫可特。但长期使用不良作用广泛而严重,大大降低了患者生活质量。皮质类固醇是治疗DMD的标准疗法,2017年2月FDA批准Deflazacort地夫可特用于治疗DMD。Vamorolone是非泼尼松龙衍生物的类固醇药物。其特点为可在保留激素(如泼尼松/泼尼松龙)抗炎效果的同时,减轻部分由传统激素带来的副作用,以此延长DMD患者的激素使用时间,进一步减缓病程。6月22日,Sarepta Therapeutics公司宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法ELEVIDYS获美国食品和药物管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy, DMD)儿童患者。Elevidys是一种基因替代疗法,通过将正常的基因输注到患者体内,帮助患者持续产生具有抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白,这不仅是目前首款及唯一一款DMD基因疗法,也是首个通过加速批准上市的体内基因疗法。此外,全球有4款上市的治疗DMD的“外显子跳跃”疗法,包括Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45(均来自Sarepta Therapeutics)以及Viltepso(来自NSPharma)。其中3款都来自Sarepta公司。在治疗Duchenne肌萎缩症(DMD)中的应用非常有前途。它的原理是通过人工干预,使得基因组中某些外显子(exon)被“跳跃”过滤掉,从而让含病变外显子的基因组变得正常。Exondys 51是第一个获批用于治疗患有跳过外显子51的基因突变的DMD患者的靶向疗法;Vyondys 53和Viltepso用于治疗另一组患有适合跳过外显子53的基因突变的患者;Amondys 45用于治疗患有适合跳过外显子45的基因突变的患者。这些疗法能帮助患者产生部分功能性的抗肌萎缩蛋白,减轻肌肉的无力和退化,但临床疗效都并不理想,且仅能针对约30%具有可跳过外显子51、53或45的特定基因突变的DMD患者,需要定期注射给药,每年费用接近100万美元。 图4:AGAMREE(Vamorolone)简介数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心● Loqtorzi(toripalimab)第4个药物是FDA批准上市的首款中国自主研发和生产的创新PD-1单抗特瑞普利单抗。10月27日,Coherus与君实生物宣布,FDA批准其PD-1单抗toripalimab联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。其单药也获批用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗。toripalimab成为FDA批准的治疗鼻咽癌的首个免疫疗法,也是国产PD-1在美国斩获的首个上市批准,具有里程碑意义。而且特瑞普利单抗联合化疗有望成为鼻咽癌一线治疗的新标准疗法。预计市场规模在2027年可以达到2亿美元。值得一提,2023年9月19日百济神州宣布自主研发的PD-1抗体Tislelizumab(替雷利珠单抗,百泽安®)已获得欧盟批准,作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的成人患者。鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤,是常见的头颈部肿瘤之一。据统计,2020年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。由于原发肿瘤位置的原因,很少采用手术治疗,局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗。在美国,尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。当前,多数NPC患者被确诊时病情通常已处于中晚期,并且约有10%的患者伴有远处转移,虽然早期NPC治疗后5年生存率达到90%左右,但晚期患者的生存率仍然较低。因此晚期NPC已成为当前严重危害人类健康的重要疾病之一。NPC的传统治疗方式包括手术治疗、放疗和化疗,其中放疗是其首选根治性治疗手段。但部分晚期NPC患者即便接受了放疗,仍会出现复发或者远处转移。因此,对于晚期NPC患者来说,亟需临床探索新的治疗方案来改善预后。免疫检查点抑制剂(ICI)已成为癌症治疗的核心支柱。靶向CTLA-4和PD-1/PD-L1的免疫检查点抑制剂(ICI)在多种类型的癌症中显示出前所未有的临床活性,并且正在迅速改变肿瘤治疗格局。PD-1是ICI的经典靶标之一,PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂的作用原理是这样的,肿瘤细胞上调PD-L1表达,后者与T细胞表面的PD-1结合,PD-1和PD-L1结合启动T细胞的程序性死亡,肿瘤细胞从而实现“免疫逃逸”。PD-1或PD-L1抑制剂阻断PD-1与PD-L1结合,恢复T细胞抗肿瘤活性。一旦抗肿瘤免疫循环建立,可以产生持久的抗肿瘤效应。其上市申请是基于JUPITER-02(一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期临床研究)及POLARIS-02(一项多中心、开放标签、II期关键注册临床研究)的研究结果。截至目前,特瑞普利单抗已在中国获批6项适应症。针对国产PD-1出海现状,除了君实生物外,国内还有恒瑞医药、百济神州等在等待着PD-1产品通过FDA的审核。 图5:Loqtorzi(toripalimab)简介数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心10月主要临床试验与结果下表列举了10月部分重点的临床试验结果,想获取更多的临床试验信息可以通过中国医药工业信息中心的CPM新药研发监测数据库和Pharma ONE智能药物大数据分析平台进行查询哦。表3:重点临床试验结果(部分) 数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心我们关注到Mirikizumab治疗中重度活动性克罗恩病(CD)的III期研究成功。在名为VIVID-1的III期研究中,礼来公司在1158名克罗恩病患者中测试了mirikizumab与安慰剂的比较。该研究包括12周的诱导期和随后一年的维持期。积极治疗组中的所有患者从12周的诱导期开始,接受初始剂量治疗,直至第52周进入研究的维持部分。在第12周,未达到临床反应的安慰剂患者(无反应者)转为盲法mirikizumab治疗。该实验药物达到了两个主要终点——接受mirikizumab治疗的患者中有45.4%在12周时达到临床缓解,并在52周时也达到了临床缓解,而接受安慰剂的患者只有19.6%达到临床缓解。此外,接受mirikizumab治疗的患者中有38%在12周时达到了内镜缓解,并且内窥镜测试分数下降了50%,而接受安慰剂治疗的患者只有9%达到了内镜缓解。 图6:Mirikizumab的III期临床试验数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心除了上文提到的一些积极的临床试验结果,在这里我们还总结了一部分终止的临床试验。表4:几大终止的临床试验(部分) 数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心10月中国新药分析针对申报临床研究的药品情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国研发情报板块统计,在2023年10月份,按受理号计,国家药品审评中心(CDE)新受理临床申请280件,包括国产药238件,进口药42件。按药品通用名计,共涉及148个品种,国产药临床申请中,包括58个化药、56个生物制品和1个中药;进口药临床申请中,包括19个进口化药和14个进口生物制品。按照新药申报临床(CDE)的注册分类统计,1类新药高达132个。图7:CDE新药申报临床研究情况数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对国内上市申请药品,据CPM新药研发监测数据库统计,在2023年10月份,按受理号计,国家药品审评中心CDE新受理生产/上市注册申请药品,其中心血管系统用药最多41件,消化系统用药排名第二27件。按照药品国产进口类别统计,国产化药271件,国产生物制品7件,进口化药1件,进口生物制品1件。按照国产进口药品创新程度分类,国产仿制药267件,国产新药6件,进口仿制药2件,进口新药9件。 图8:CDE申报生产/上市注册情况数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心针对药物获批情况,据CPM新药研发监测数据库中的中国上市药品目录板块统计,2023年10月,国家药品监督管理局(NMPA)共批准药品上市申请201件。其中,国产药品190件,涉及19种治疗大类,心血管药物类排名第一,有38个已获批上市的药品;进口药品11件。相比于2023年9月份,NMPA获批新药数量有所上升。 图9:NMPA获批情况数据来源:医药地理10月新药事件直播,CPM新药研发监测数据库,中国医药工业信息中心以上为本次医药地理直播间10月新药事件盘点的部分内容展示,想要获得本次直播的完整PPT内容请扫描下方二维码联系医药地理小助手官方微信哦。每月新药事件盘点是医药地理今年的新栏目,将在每个月15号左右以直播的形式分享给大家,对新药研发感兴趣的小伙伴也请关注我们医药地理视频号,期待在直播间与大家相遇!< 点击图片,查看往期精彩 >年度发布2023年《全球药研新动态》《中国医院市场用药格局》(2023版)2023年《数图药讯》权威发布2021年度中国医药工业百强榜单解读中国仿制药发展报告(2022版)《2023年专利到期药品概述》医药行业专项报告中国医药中间体和原料药行业调研报告中国非甾体抗炎类原料药市场调研报告中国祛痰类原料药市场调研报告中国钙拮抗剂类原料药市场调研报告中国血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂类原料药市场调研报告中国口服血糖调节类原料药市场调研报告中国中枢兴奋类原料药市场调研报告中国抗痛风类原料药市场调研报告中国脑血管病类原料药市场调研报告END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
100 项与 Care Providers of Minnesota, Inc. 相关的药物交易
100 项与 Care Providers of Minnesota, Inc. 相关的转化医学