100 项与 OECD Development Centre 相关的临床结果
0 项与 OECD Development Centre 相关的专利(医药)
2020-10-01·Journal of Economic Policy Reform
The fourth industrial revolution, changing global value chains and industrial upgrading in emerging economies
作者: Malerba, Franco ; Primi, Annalisa ; Lee, Keun
The 4IR can open windows of opportunity for emerging economies but also raises red flags in terms of the main challenges that these changes pose to firms, industrial systems and policy approaches. ...
2020-10-01·Journal of Economic Policy Reform
A global perspective on industry 4.0 and development: new gaps or opportunities to leapfrog?
作者: Toselli, Manuel ; Primi, Annalisa
This paper contributes to the debate on digitalisation and development focusing on industrial organisation and production processes. It analyses the evolution of the global development landscape si...
2020-01-01·Globale Wanderungsbewegungen
Kooperieren oder nicht kooperieren? Eine Analyse der Governance-Aspekte der internationalen Migration
作者: David Khoudour-Castéras ; Jason Gagnon
ICU,患者生命的最后一道防线。在这里,此起彼伏的呼吸机、监护仪以及各种设备的机械声,与医护人员匆忙的脚步声交织在一起,构成了防线的主旋律。据复旦大学公共卫生学院王锡玲等人发表的论文《我国医院卫生资源短期配置情况预测》,2021年,中国每10万常住人口综合ICU床位数为4.37张,即便是医疗资源最丰富的北京、上海,每10万人口也仅拥有6.25张和6.14张ICU床位。随着疫情的发展,国家开始重视ICU床位的建设,众多ICU医疗设备获得巨大增量空间,并且这种增长并没有随着疫情的放开戛然而止,而是在持续进行中。生产ICU中常用设备CRRT的山外山公司,股价已从去年底上市之初的25元上涨至最高近45元,接近翻倍。可见市场看好ICU持续扩容能带来巨大的增量空间。 3年供给超3倍,ICU建设驶上快车道疫情3年,是我国ICU建设补课的3年。自疫情爆发,暴露出我国ICU床位短缺的问题,3年间我国开始疯狂“补作业”。据《2020中国卫生健康统计年鉴》的数据,截至2019年末,全国重症医学科床位数57160张,而全国医疗卫生机构的总床位数为880.7万张,ICU床位占比不足1%。到了3年后的2022年12月初,国家卫健委在新闻发布会上透露,全国重症床位总数是13.81万张,其中三级医疗机构的ICU床位数是10.65万张,3年间增加了8万余张。对比三年前的基数,已是2019年的2.4倍,但这还只是开始。我国历年ICU床位数,数据源于《中国卫生健康统计年鉴》、卫健委为了应对疫情的放开,卫健委提出三级医院综合ICU要达到床位总数的4%,还要求再建设4%的病床作为备用,而且备用的标准同样非常严格,要求24小时内可以迅速的转换成重症ICU床位资源。也就是说要保证综合ICU和可转换ICU能够达到医院床位总数8%的建设要求,并且要在2022年12月底前完成。按《中国卫生健康统计年鉴》的数据,2021年我国三级医院床位数约为323万张,以4%正规+4%备用来计算,三级医院正规的ICU病床应该达到12.9万张,可转化病房也是12.9万张。据国家卫健委的通报,截至2022年12月25日,三级医疗机构的重症医学床位数达13.34万张,备用ICU病床数量10.48万张,总计可用约为24万张,基本达到“4+4”的建设目标,同时,全国二三级ICU常规病床加起来有18.1万张,已是2019年的3倍。相比2019年,ICU病床增加了13万张之多。并且不仅仅是三级医院,早在2021年,国家卫健委就制定了《“千县工程”县医院综合能力提升工作方案(2021-2025年)》,重点提及了提升县级医院的综合能力特别是对于重症医疗的投入。希望借助“千县工程”实施契机,把重症学科建设得更好,县域重症救治能力水平再上新台阶,真正实现把重症患者留在县城的目标。疫情的爆发,让医疗资源不足的缺点暴露出来,一场以公立医院扩容为主的医疗领域新基建拉开了序幕,并向全国铺开。尽管3年间取得了长足的进步,但比起发达国家,还有很大的差距。据OECD的数据,德国每10万人ICU床位28.2张,美国21.6张。我国按14.12亿人口、18.1万张ICU床位计算,每10万人拥有的ICU床位数约为12.8张,不到发达国家的一半,尚有很大的追赶空间。从长远发展来看,我国ICU整体数量扩容的工作还将继续。《中国卫生健康统计年鉴》的数据显示,2021年我国三级医院+二级医院总共拥有约597万个床位。按《重症医学科建设与管理指南(试行)》中,ICU病床数占医院病床总数的2%~8%比例进行计算。我国应配备的ICU病床数在11.94万张~47.76万张之间。今年2月,卫健委在新闻发布会上也表示,重症病床将扩展至40.4万张。市场增长空间广阔。此外,据国家卫健委的数据,截至2022年12月25日,在重症抢救设备方面,国内重症医学床位共配有血液透析单元16.7万个,连续性血液净化设备(CRRT)2.4万台,体外膜肺氧合仪(ECMO)2600余台,有创呼吸机13.1万台,无创呼吸机15.7万台,监护仪109万台,高流量吸氧仪5.8万台。随着ICU建设的持续,也将带动相关设备销量的进一步增长。 需求大增,相关企业股价大涨ICU是医院救治重症患者的最后一道防线,这道防线离不开各种医疗器械的辅助。国家卫健委在《重症床位扩容改造操作指南》中明确指出,强化三级医院重症医疗资源准备。确保综合ICU监护单元可随时使用。医院要按照综合ICU标准,加快完成综合ICU监护单元建设和升级改造,确保各重症监护单元随时可使用。同时发布的《综合ICU设备配置参考标准》中,也规定了综合ICU病房的设备配置。每10张ICU床位设备配置,图源《综合ICU设备配置参考标准》据公开数据显示,一张ICU床位的建设成本在40万~100万左右,按中位数70万估算,我国过去3年中新增的13万张ICU床位,建设费用就近千亿。若以建设目标40万张计,未来还需新建近20万张ICU床位,相关医疗设备具有良好增长空间。2月底,重庆山外山血液净化股份有限公司(以下简称“山外山”)发布2022年度业绩快报,归母净利润同比增长超过200%。今年以来,山外山股价大涨80%,接近翻倍,仅4月第一周的最高涨幅就近20%。4月17日股价更是创下新高。优异营收的背后是ICU设备市场需求的持续增长。山外山4月2日晚发布2022年年报,公司2022年实现营收3.82亿元,同比增长34.85%;归母净利润5923.7万元,同比上升204.2%;扣非净利润4825.95万元,同比上升207.37%。山外山的营收主要由设备、耗材及医疗服务三大板块构成。对于业绩增长原因,山外山在年报中表示主要系公司血液净化设备在国内外医院的认可度逐年提升,经销覆盖范围不断扩大,血液净化设备业务增长较快。山外山近两年主要财务数据,数据源于公司公告作为主营业务的血液净化设备在2022年营收2.42亿元,同比增加41.32%。据山外山年报数据显示,2022年,山外山销售血液净化设备3071台,同比增加60.2%。随着设备覆盖面的加大,公司品牌逐步得到市场认可,同时也带动耗材销量的增长率超100%,其中透析粉销售同比增加330.36%。其中,值得关注的是山外山基于原创性血液净化设备的关键核心技术研发的连续性血液净化设备(CRRT),在用于新冠危重症患者的救治中,所呈现的高稳定性与临床适配能力,得到了来自ICU的认可。同时,山外山的CRRT集成了多种治疗模式,拥有多种功能与型号的配置,可根据客户要求定制不同功能,以满足客户个性化需求。CRRT的临床应用范围广阔,从重症急性肾功能衰竭到多脏器功能障碍综合征(MODS)、全身炎症反应综合征(SIRS)、急性呼吸窘迫综合征(ARDS)、急性坏死性胰腺炎、挤压综合征、药物及毒物中毒以及严重心衰等,CRRT都具有良好的应用前景,是近年来重症监护病房(ICU)治疗中最重要的进展之一。尽管山外山并没有在年报中透露连续性血液净化设备(CRRT)的具体销量,但其在投资者会议中明确表示,受益于疫情放开对CRRT设备采购的拉动,2022年CRRT设备销量相比2020年与2021年的销量相比有较大提升。全国已有一大批中心城市的三甲医院大规模采购和使用了山外山的CRRT设备。同时,山外山表示,随着国家政策的支持力度加大,重症能力建设以及国产替代步伐的加快,医疗新基建的需求,未来很长一段时间里,CRRT将继续维持较高水平的市场需求。ICU扩增撬动千亿市场疫情的爆发,助推了我国重症医疗的发展,也间接促成了相关领域设备的增长。国家工业和信息化部等十部门在2021年发布《“十四五”医疗装备产业发展规划》中提及包括CRRT在内的多种医疗装备是未来“重点发展领域”,包含浙江、广东、四川在内的多个省份释放支持国产医疗设备发展的信号,也为血液透析行业的国产替代打下了坚实基础。当然,受益的不仅仅是CRRT,ICU的相关设备如监护系统、呼吸机、注射泵、X光、心电图机、血气分析仪以及除颤仪等,都将迎来旺盛的需求。ICU的治疗能力与医疗设备的配置息息相关。ICU建设带来的医疗设备增量,数据源自《综合ICU设备配置参考标准》、中国政府采购网毫无疑问,ICU建设带来的器械增量将是巨大的。我们以《综合ICU设备配置参考标准》中的设备配比要求为基准,选取其中一些必备医疗设备,以新建10万张ICU床位为单位进行计算。价格采用中国政府采购网公布的近期中标公告中的数据。由上表可知,每新增10万张ICU床位会带来约430亿的医疗器械增量空间。其中以呼吸机和高流量湿化氧疗系统为代表的呼吸治疗设备增量空间就有近150亿,这还没算上只要求三甲医院配备的ECMO。此外,监护仪的增量空间也超过了80亿,而CRRT的增量更是达到了77亿,山外山在二级市场被看好的原因或在于此。在2022年18.1万张已建成和40万张建设目标之间,还有20余万张床位的差额,也就是说未来将带来近千亿的器械增量空间。特别是监护仪和呼吸机等ICU必备器械,将获得巨量增长空间。● 监护仪作为ICU必不可少的生命体征监护仪(简称监护仪),能够对病患的生理参数进行24小时连续监测,检出变化趋势,预测病情变化,供医生应急处理。国内目前监护仪市场,迈瑞医疗是行业龙头,据其年报透露,以监护仪为代表的生命信息与支持业务覆盖国内近11万家医疗机构和99%以上的三甲医院。迈瑞也在其2022Q3报告中披露,营收232.96亿,较去年同期上涨20.13%。其中生命信息与支持业务受益于国内医疗新基建的持续推进,报告期内增速逐季度环比提升。同时,迈瑞也在投资者会议中透露生命信息与支持产线前三季度突破高端医院空白客户270家、横向突破客户350家。同时,迈瑞基于其在监护仪、呼吸机、除颤仪、麻醉机、手术床、手术灯、吊塔吊桥、输注泵、心电图机以及手术室/重症监护室(OR/ICU)整体布局,推出了“瑞智联”生态系统•智监护+,将监护仪、呼吸机等数据/波形有机“融入”超声影像界面,同屏同步展现动态变化,更好地整合、分析与利用,让医护清晰、全面的评估患者状态变化脉络,提升诊疗效率与质量。截至2022H1,“瑞智联”IT解决方案实现签单医院数量累计近300家,其中2022年上半年新增超过80家,并在北京协和医院、天坛医院、积水潭医院、中日友好医院、上海中山医院、武汉同济医院、湖南湘雅医院、中山大学附属第一医院等多家国内顶级医院完成装机。国产第二梯队的理邦与宝莱特,也在这场ICU扩容中收获不少。据理邦年报的数据,2022年营收17.4亿,同比增长6.48%,理邦自研插件式监护仪所配备的高级参数监测模块,包括EtCO2模块、麻醉模块、肌松模块和脑电模块都已经完成核心技术的进口替代。理邦自主研发的监护仪行业首创CNBP连续无创血压测量技术,可以提供全面的数据监测和更舒适的测量体验。同时,理邦在投资者会议中表示,ICU重症建设是一个系统化、长期化的过程,公司针对ICU重症建设发布了多款新品,丰富ICU应用方案。宝莱特作为最早一批研发制造医疗监护仪的国内企业,监护类产品品类丰富,拥有一体式监护仪、插件式监护仪和掌上监护仪三大系列产品,涵盖了急危重症监护、亚重症监护、手术麻醉监护、新生儿及产科监护、常规科室监护等领域。在2022H1实现营收5.58亿,同比增长10.16%。同时,宝莱特紧贴临床焦点需求进行创新,推出的P系列信息化插件式监护仪,结合现代人工智能、互联网、物联网技术,专为急危重症科室设计的高端智能监护产品,现已广泛应用于医院的ICU、手术室及各种特护病房。● 呼吸机疫情的出现,给了国产呼吸机出名甚至弯道超车的机会。呼吸机生产门槛、技术要求高,难度大,过程复杂,市场集中度较高。在ICU市场中,洁定Getinge、哈美顿Hamilton、德尔格Dräger三家国际品牌占据了市场主导地位,份额超过50%,其次是GE医疗、美敦力、伟亚安、迈瑞等企业。其中,德尔格由于进入我国较早,长期占据着市场龙头地位。疫情之前,国内医用呼吸机销售排名中,德尔格、飞利浦、迈柯唯等医疗器械巨头处于领先地位,国内则有迈瑞医疗、深圳科曼和北京谊安等品牌。疫情的爆发使得欧美国家放宽准入要求,如迈瑞和鱼跃的呼吸机就获得了FDA的EUA(紧急使用授权)认证。有了进军海外的准入证,不仅带来了销量的丰收,技术的突破也随之而来。杭州贝丰科技公司推出了呼吸机国产化关键硬件涡轮电机,使得关键零部件自主可控,为国产呼吸机稳定生产做出了突出贡献。航天长峰也推出了采用国际主流“压差式”流量传感器的成人呼吸机。随着国产呼吸机企业的崛起,国内有创呼吸机行业也在快速发展。迈瑞自2012年推出首款呼吸机后,经过多次迭代升级,产品以具备和国际品牌竞争的能力。如SV300是国内第一款电动涡轮呼吸机,实现了流速的精准控制和稳定,解决了噪声与散热的矛盾;SynoVent E系列拥有气电分离的设计,保障了机器运行的安全,呼气阀整体可拆卸、可消毒,避免了院内交叉感染的发生;SV800/SV600是重症呼吸机,具有自适应通气模式AMV与智能同步Intellicycle技术,通过监测病人呼吸生理变化及呼吸波形改变来自动调节呼吸机参数,实施肺保护策略。谊安医疗是国内领先的麻醉和呼吸医疗设备研发制造龙头企业,产品覆盖呼吸和ICU、麻醉和手术室、急救和应急、层流和医院工程、睡眠和呼吸病及IVD六大业务板块。其中,VG70作为拳头产品,集有创、无创通气功能为一体的涡轮治疗型呼吸机。其内置涡轮具有耐氧化、低噪音和长寿命的特点,可在富氧环境下高速运转,寿命超过30000小时,是目前国际上最新一代涡轮。谊安医疗在2022年底多个省市卫健委及重点医院大量采购订单爆发之际,快速联动各部门协调资源,在北京市场一周内完成3000余台套设备的交付使用,并在春节前全国成功交付20000余台有创、无创、转运呼吸机以及高流量呼吸湿化治疗仪等设备,其中拳头产品VG70呼吸机交付超10000台。当然,还有不得不说的ECMO,作为可以替代部分的心脏和肺部功能,使心脏和肺部得到短暂的休息和充分的氧供,减少呼吸机造成的肺部损伤,促进患者体内血液循环,维持基本功能稳定,为患者争取抢救时间的救命神器,一台ECMO的价格是100万到300万之间,目前在国内,仅有200多家医院配备了ECMO。虽然当前国内市场,ECMO还是被国外品牌所占据,但是今年Q1就有三款国产ECMO上市。1月5日,国家药品监督管理局官网发布消息,我国首个ECMO产品汉诺Lifemotion获批上市。1月17日,经国家药品监督管理局审查批准,长征医疗研制的辉昇-I型是我国第二个获批上市的ECMO。2月23日,国家药监局经审查,附条件应急批准了江苏赛腾医疗科技有限公司研发的ECMO装置,成为第三款获批的国产ECMO产品。尽管获批的三款国产ECMO均为应急批准,但也从侧面反应了市场需求依旧庞大。以监护仪、呼吸机、ECMO等设备为代表的医疗器械,是ICU建设的重要保障,也是我国新一轮医疗新基建中公共卫生建设的目标。近千亿的器械增量空间为相关企业带来了更多的信心。借势爆发,未来可期从去年底开始,全国各地配置ICU相关设备的节奏明显加快。广州市将投入8.95亿元,计划采购输液泵、呼吸机、高流量呼吸湿化治疗仪等23种医疗设备2.2万台。合肥市此前也宣布,已准备ICU床位1000张,将紧急采购超亿元医疗物资。动脉网在中国政府采购网中搜索“呼吸机”一词发现,在2022年12月,有514条相关内容,今年Q1依然有600余条相关内容,而疫情前的2019年Q1,仅有300余条相关内容。搜索“监护仪”结果同样如此,在去年12月有376条相关内容,今年Q1有460条,2019年Q1仅200条。由此可见,ICU相关设备的采购并没有在12月之后戛然而止,反而在持续发酵中。自疫情爆发后,国家制定了一系列补齐医疗短板措施,从医疗新基建的千县计划,到超3000亿的医疗专项债,再到贴息贷款政策,涵盖了医院现有设备的更新换代补充扩建,特别是重症科室建设的需要。医院ICU床位的扩建,将驱动重症病房相关设备的放量,随着需求端确定性的增加,将带给相关企业更多的发展动力。*封面图片来源:123rf近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
* 本文来源:财新《中国改革》杂志双月刊2023年1月刊。作者:GBI首席顾问陈怡博士* 如需转载或引用文中内容,请联系授权作者简介陈怡 博士清华大学医院管理研究院教授兼研究员GBI 首席顾问陈怡博士目前于国际创新药市场准入学会(IMAS)担任理事,并拥具近20年跨国和本土制药行业高管经验,曾任世界银行总部经济学家、美国联邦劳工部高级经济官、宾夕法尼亚大学课题研究员。研究领域包括宏观卫生政策、卫生经济学、国产创新药支付策略和模式、生物科技发展、医疗保险,新药定价报销和市场准入等。推动创新药发展需要理顺三大关系中国正处于有能力做可负担的创新的阶段,要走向有突破性和有影响力的创新,既需要关注当下,更需要关注长远。从政策层面理顺以下三大关系,对提高市场的长远信心、把握政策发展可预测性是十分重要的。01正确理顺好仿制药和创新药的关系这需要在我国医药市场建立仿制药和创新药两个不同药品市场,采取不同价格管理策略和支付标准。回顾过去三四十年我国制药业的发展历史,由于仿制药门槛低、利润高,而创新药需要高投资,面临高风险,企业普遍创新动力不足,仿制药行业一直处于“多小散乱”的现状。全国曾一度有超过6000个仿制药企,同一个通用名药品下出现上百家仿制药的情况在行业中很普遍,行业销售平均增长率高达20%—30%。根据IQVIA 2017年数据,我国仿制药销售量占我国药品市场约80%份额,却占用了药品总费用的约70%。大量药品开支花在仿制药上。来源:IQVIA-Midas Data相反,美国90%的处方药是仿制药,但仿制药价格低,其费用占比不到处方药总费用的20%。基于2001年Standard&Poor’s制药行业调查,仅辉瑞一家的专利创新药年销售额就相当于美国11家仿制药厂家的总销售额。也是在过去的三四十年,基于1984年Hatch-Waxman Act法案的实施,美国确立了创新药和仿制药两个市场的不同定位和政策目标,并确保了首仿激励政策和创新药激励政策之间良好的衔接(如专利延长制度),由此造就美国成为上世纪80年代以来,全球创新药贡献率最高的国家,全球每年近56%的创新药来自美国市场。创新药市场的发展目标是确保创新药获得良好专利保护,通过一定的市场独占期、价格激励、研发投入激励和科技驱动形成体系,鼓励企业收回研发成本,回馈企业前期资本投入。创新药一旦过了专利期,政策体系就应该鼓励首仿。仿制药市场通过首仿竞争,降低原研药品价格,鼓励更低成本仿制药回馈社会和患者,解决广大患者“吃得起药”的基本需求。目前,我国对仿制药价格政策是通过药品集采提高仿制药门槛,以药品质量和企业综合实力为竞争基础,导致原有不合理的利润普遍缩水,倒逼仿制药利润回归正常;从政策发展方向,仿制药市场的良性发展就应该是通过低价格撬动市场规模效益,企业获得发展壮大和提高产业集中度。与此同时,要实现对创新药的激励,还需要在创新药价格政策导向上通过溢价激励研发。现在,还存在以下问题有待进一步改善:现有的卫生技术评估对突破性的创新药按价值付费,基金影响指标占比是否过重;通过仿制药集采节省基金,是否通过“腾笼换鸟”重新配置资源以支持创新药发展。02理顺好药品研发端和医保支付端的关系近几年,中国创新药新技术快速涌现,创新药研发与现有医保支付之间的矛盾变得更加突出,集中反映在以下方面:一是同类同质化药品获批数量越多,市场竞争格局越加剧,价格竞争越惨烈,谈判降幅大,谈判失败风险加大。2019年丙肝药品采取竞争性谈判规则就表明,同质化竞争导致最低报价药品纳入医保报销目录,平均降幅高达85%。二是昂贵新药获批越多如新型昂贵肿瘤药和罕见病药品,由于基金和疗效影响不确定性的风险,纳入医保目录的挑战也越大。例如,已经陆续获批上市几款昂贵CAR-T(细胞治疗法)和某些昂贵罕见病药品。毋庸置疑,研发赛道拥挤、靶点扎堆、同质化竞争格局加剧和医保控费,加大了医保部门的谈判能力和降价力度。以肿瘤免疫疗法PD-1欧狄沃为例,纳入医保目录后的中国本土PD-1多适应证药品价格和疗程费用远低于欧狄沃国际平均价格,其单价(mg)和年治疗费用相当于欧狄沃在国际主要市场的10%左右。医保谈判价格创全球新低,医保控费下药品全生命周期严重缩短。新药内卷严重,导致医保支付难、企业商业化难,造成资源重复建设和浪费,已经引发包括主要监管机构在内的各方的关注。2021年7月2日国家药监局药审中心(CDE)发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿,给同质化药品设立更严格的通过率门槛。2022年11月8日CDE再次发布关于公开征求《新药获益—风险评估指导原则》意见的通知,明确了对me-too药物加强审评审批监管。药监局的这些新政对及时处理研发端和支付端关系,以临床获益为目标的新药研发指导带来积极影响,为中国创新药企研发创造了更加有利的条件。同时,研发企业也在努力缩小与国际同行的差距。中国头部biotech企业开展头对头的临床试验数量也在逐步上升,全球多中心试验参与度增加,相同创新靶点的国际差异缩小。例如,2021年4月28日,百济神州宣布BTK抑制剂泽布替尼在一项头对头(伊布替尼)全球3期临床试验的中期分析中取得疗效(主要终点)和安全性(次要终点)的积极结果,可以给患者带来更高的疗效与安全性。创新药研发需要政府和市场共同投资来源:Reepmeyer(2005)然而,中国创新药发展历史短、底子薄,尤其是新药基础研究的总体投入还很低,中国实现研发端创新突破短期内具有很大挑战。美国新药研发投入在政府和市场之间,有很好的分工和衔接,政府财政投入基础研究和药物发现,企业和资本市场投入临床运用研究开发,通过PPP模式共同投入支持研发端的创新药价值实现。我国近年来创新药品的投融资基本来自民营部门投入比例最大,政府投入比例小。根据OECD和国家科技部官方数据,中国基础研究费用占R&D支出比例为5%,有望在“十四五”期间达到8%,但是,离OECD国家平均17%基础研究占比仍有较大差距。03理顺好医药技术创新和医保支付创新的关系医药技术创新和医保支付创新的关系,类似“鸡生蛋和蛋孵鸡”。一方面,因为基础研究薄弱,中国新药的创新水平同质化现象严重,导致我们在短时间内很难有突破性的原创药(FIC,firstin-class)药品出现,医保对同质化创新药难以给溢价。另一方面,由于没有医保对高值药品的支付通道和价格激励导向,企业关注长期和突破性的创新药动力不足。因此,理顺医药技术创新和医保支付创新的关系至关重要,两者发展应相辅相成,避免我国创新药发展陷入恶性循环。现阶段,我国医保支付创新明显低于技术创新,但是,支付创新挑战和改革远远比技术创新更加复杂,涉及环节和相关利益者链条更长。首先,2000年中期以来,从肿瘤靶向药物到今天小分子药物再到生物医药,新技术、新靶点和新机制不断出现;一个药品可以用于多个适应证,进行联合用药;现代信息技术使得个体化治疗、精准治疗、一次性治愈、远程医疗成为可能。国际成熟市场医保支付模式已经围绕日新月异的技术创新开展支付模式创新。今后,我国医药技术创新对我国现有医保支付方式带来的挑战将会加大,需要提前准备应对。近年来,基于我国国情而开展了针对高价值创新药的支付创新,推出了普惠型商业补充医疗保险,参保居民在一定程度上实现了一些昂贵肿瘤药、孤儿药和细胞治疗技术的报销,能够缓解一些重大疾病的就医负担。但是,普惠险今后的发展是否可持续,仍需要关注,也有必要进一步做支付创新突破。其次,2020年国家药监局为鼓励我国创新而设立的四个加快通道满足临床亟须新药,启动了突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序和特别审批程序。2017年以来,中国附条件批准上市新药和新适应证近60款,包括肿瘤、罕见病和心血管等治疗药品。国际实践表明,前端药监审批机制越创新、越突破,对后端医保支付带来的挑战越大。例如,附条件批准上市药品大多具有临床疗效不确定性和医保基金支付不确定性。同样,基因和细胞治疗,这些具有潜在治愈效果的创新疗法、个体化治疗,不但价格昂贵,而且在真实世界中存在一定临床疗效的不确定性,这对医保支付真正发挥战略性购买提出了更高要求。由于缺乏有效避免新药不确定性的风险管理方法,现阶段昂贵创新药医保准入机会除了谈判降价准入,缺乏其它准入通道和选择。例如,2017年我国医保谈判以来,获批上市的昂贵药品如新型癌症药物和孤儿药包括一些临床获益高的创新药,会由于ICER阈值门槛以及价格和基金影响等评估因素,无法获得医保报销资格。再次,各国创新支付协议发展较快,尤其在欧洲国家以政府主导的社会保险筹资模式下,创新支付协议即风险共担模式逐渐成为高值药品被纳入国家医疗保险的主要通道。据不完全统计,2009年以来,全球每年至少有几十种由医保部门与药企达成不同风险共担协议。风险共担协议可以分为两类:第一类是以财务风险为基础的支付协议,从医保支付方角度,协议关注通过共担药品费用,降低医保支付交易的财务风险。第二类是以疗效为结果的支付协议。一是按疗效付费,P4P(Pay for Performance)降低医保支付无效或疗效不佳的药品费用,最大化地确保药品价格真实地反映其真实世界的临床价值。二是附条件报销准入(Coverage with Evidence Development,CED),这是在风险共担协议中被运用较为广泛的一种创新支付模式。近年来,为推动临床亟须的突破性新药快速惠及患者,主要成熟国家均建立医保准入快速通道,就临床亟须、危及生命安全、突破性治疗、比较昂贵适应证所需用药,一般采取“先准入,先报销,再评估”的模式,采取基于真实世界临床证据的附条件报销的准入协议。目前中国还未开展具体尝试。如何通过支付风险管理做到支付创新与技术创新同步发展?如何加快实现中国创新药高质量发展?这些问题的探索和解决已迫在眉睫。本文为《如何提振我国创新药的长期信心》的系列连载。文章来源:财新《中国改革》杂志双月刊 2023年1月刊。全系列内容如下:(一)我国创新药发展所发挥的积极作用(二)推动创新药发展需要理顺三大关系(三)推动我国创新药未来发展的思考和建议持续锁定GBIHealth跟随特邀专家逐步解锁深度洞察文章也欢迎积极留言和我们交流您的看法陈怡博士往期内容推荐SELECTION FOR YOU*点击图片了解详情《高值创新药医保报销风险管理——国际经验:创新型支付协议从概念到案例》梳理了创新型市场准入协议(Market Access Agreement, MAA)的发展背景、协议类别、实施条件、评估标准、案例和发展趋势,旨在帮助行业同仁系统地认识国际实践经验,并对未来如何建立适合我国的高值药品准入支付方式解决思路带来启示与思考。滑动查看报告目录扫描二维码或点击“阅读原文”解锁完整版报告精彩内容。点击 阅读原文 获取完整版报告
* 本文转自财新网。作者:GBI首席顾问陈怡博士* 如需转载或引用文中内容,请联系授权围绕着社会保险制度三大基本目标:广覆盖 (Coverage),可负担(Affordability)和高质量(Quality),今天中国的医保体系已经完成“广覆盖”,建立起全球最大的医疗社会保障网,覆盖率稳定在14亿人口的95%以上。2017年以来,医保制度通过医保控费“保基本”,开始逐步解决“可负担性”的问题;先后500多个新药纳入国家医保报销目录。展望未来,提高医疗保险水平,向保障深度和广度延伸,将是中国医保制度向“高质量”发展的努力方向。作者简介陈怡 博士清华大学医院管理研究院教授兼研究员GBI 首席顾问陈怡博士目前于国际创新药市场准入学会(IMAS)担任理事,并拥具近20年跨国和本土制药行业高管经验,曾任世界银行总部经济学家、美国联邦劳工部高级经济官、宾夕法尼亚大学课题研究员。研究领域包括宏观卫生政策、卫生经济学、国产创新药支付策略和模式、生物科技发展、医疗保险,新药定价报销和市场准入等。创新药发展是中国医保制度向“高质量”发展的重要方面。2015年之前中国自主研发创新药基本是空白。自2015年以来,随着创新生态环境逐步改善,中国创新药发展驶入快车道,增长迅猛。2017年以来,中国药监局每年批准新药上市数量接近美国FDA数量,并逐年上升。中国新药临床研发增速比例也是全球不同国家和区域中最快的。经过多年努力,中国已成为全球第二制药大国,中美两国药品市场规模总和已经接近全球总规模的50%。然而,2020年以来,受新冠疫情、药品控费措施等影响,创新药融资受到挑战,创新药快速发展业绩背后的短板很快凸显,创新药整体市场陷入发展低谷期。资本融资和医保支付的双重挑战,加剧医药市场寒冬的到来。未来几年创新药发展前景如何?医保控费是否长期持续?研发创新药的动力如何激励?本土企业出海能否打开另一扇门?笔者尝试对这些发展中的新问题从以下两大关系挖掘分析——药品研发端和支付端的关系,技术创新和支付创新的关系。创新药高质量发展需要科研、技术创新和医保支付的共同合力。一药品研发端和医保支付端的关系近几年中国创新药发展很快,但也带来新的发展问题。中国创新药在不同治疗领域的创新技术,靶点和机制的开发,以及创新程度上存在较大差异。在多数治疗领域,中国创新药同质化现象严重(以me-too 药品为主);但在基因和细胞治疗、基因编辑、干细胞等少数领域,中国研发水平已逐渐接近国际前沿。创新药新技术快速涌现给现有医保支付模式带来新难题,集中反映在创新药研发与现有医保支付之间的矛盾变得更加突出:01一是同类同质化药品获批数量越多,市场竞争格局加剧,价格竞争惨烈,谈判降幅大,谈判失败风险加大。例如,2019年丙肝药品采取竞争性谈判规则表明,同质化竞争导致最低报价药品纳入医保报销目录,平均降幅高达85%。02二是昂贵新药获批越多,如新型昂贵肿瘤药和罕见病药品,由于基金和疗效影响不确定性的风险,纳入医保目录的挑战也越大。例如,已经陆续获批上市几款昂贵CAR-T(细胞治疗法)和某些昂贵罕见病药品。毋庸置疑,研发赛道拥挤和同质化竞争格局加剧,也加大医保部门的谈判能力和降价力度。以肿瘤免疫疗法PD-1欧狄沃为例,纳入医保目录后的中国本土PD-1多适应证药品价格和疗程费用远低于欧狄沃国际平均价格,其单价(mg)和年治疗费用相当于欧狄沃在国际主要市场的10%左右。医保谈判价格创全球新低,医保控费下药品全生命周期严重缩短。Q如何理解药品谈判降价对缩短新药生命周期的影响?笔者认为,除了医保控费的原因,研发端自身研发赛道极为拥挤,靶点扎堆也是同质化药品在短期内出现“跳崖式”降幅的主要因素。PD-1的案例说明研发端的拥挤,药品同质化的困境和压力终究会传导到医保支付端,增加支付端的压力。国际支付实践也表明,同治疗领域、同适应证药品越多,临床可替代性强,医保支付方的谈判力度越大,药品降价的力度也越大。据GBI SOURCE数据,显示70%的新药临床申请都来自本土研发企业,其中全球新药许可引进(License-in)和多适应证药品占比居多。新药内卷严重,导致医保支付难,企业商业化难,造成资源重复建设和浪费,这些已经引发各方,包括主要监管机构的关注。2021.7.2CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿,给同质化药品设立更严格的通过率门槛。2022.11.8CDE再次发布关于公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见的通知,明确了对me-too药物加强审评审批监管。药监局的这些新政对及时处理研发端和支付端关系,以临床获益为目标的新药研发指导带来积极影响,为中国创新药企研发创造了更加有利的条件。同样,研发企业也在努力缩小与国际差距。中国头部biotech企业开展头对头的临床试验数量也在逐步上升,全球多中心试验参与度增加,相同创新靶点中国与全球研发的差异缩小。例如,2021年4月28日,百济神州宣布BTK抑制剂泽布替尼在一项头对头 (伊布替尼)全球3期临床试验的中期分析中取得疗效(主要终点)和安全性(次要终点)的积极结果,可以给患者带来更高的疗效与安全性。然而,中国实现研发端创新突破短期内具有很大挑战。中国创新药发展历史短、底子薄,尤其是新药基础研究的总体投入还很低。创新药全面突破是一项系统和长期工程,需要企业创新、政策支持、资金投入和时间培育。根据OECD和国家科技部官方数据,中国基础研究费用占R&D支出比例为5%,有望在“十四五”期间达到8%,但离OECD国家平均17%基础研究占比仍有较大差距。根据不完全信息,对比中美的新药基础研发投入,2008年以来中国新药研发投入大幅上升(包括国家重大新药创制专项中央财政投入),但中国政府总年平均投入不到美国NIH(National Institute of Health)年平均投入的10%。一项美国大学课题研究(BentleyUniversity)显示,美国FDA在2010年到2019年期间批准的365个新药,均获得NIH的基础研究课题经费支持。研究提到美国FDA批准的365个新药在此期间获得NIH累计总投入高达1800亿美元,NIH支持了218个新靶点的发现,资助发表近200万篇有影响力的学术文献。基于不同年份统计数据,NIH投入占美国新药基础研究费用约为30%-60%不等。美国新药研发投入在政府和市场之间,有很好的分工和衔接,政府财政投入基础研究,企业和资本市场投入临床开发,通过PPP模式共同投入支持研发端的创新药价值实现。二医药技术创新和医保支付创新的关系医药政策创新更多源自技术进步推动和商业模式的变革。笔者认为以下三方面发展趋势将对中国创新药支付模式产生影响:01第一,人口老龄化和疾病谱变化,推动新技术的发展和诊疗支付服务模式的改变。感染HIV曾经是被宣判死刑的疾病,由于医疗技术进步,今天HIV已发展成可控制的慢病。02第二,小分子药物发展到生物医药,新技术、新靶点和新机制的出现,一个药品多个适应证,联合用药;生物科技的变革加上现代信息技术,使得个体化治疗、精准治疗、一次性治愈、远程医疗成为可能。03第三,2020年国家药监局为鼓励中国创新而设立的四个加快通道满足临床亟需新药,启动了突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序和特别审批程序。四个加速通道建立标志着中国新药审评审批制度的创新。例如,2017年以来,中国附条件批准上市新药和新适应证近60款,包括肿瘤、罕见病和心血管等治疗药品。2000年中期以来,自从肿瘤靶向药物出现,国际成熟市场医保支付模式已围绕技术创新开展支付模式创新。在不久的将来,中国持续医药技术创新对中国现有医保支付方式带来挑战将会加大,需要提前准备应对。国际实践表明,前端药监审批机制越创新、越突破,对后端医保支付带来的挑战越大。例如,附条件批准上市药品大多具有临床疗效不确定性和医保基金支付不确定性。同样,基因和细胞治疗,这些具有潜在治愈效果的创新疗法,个体化治疗,不但价格昂贵,而且在真实世界中存在一定临床疗效的不确定性,这对医保支付真正发挥战略性购买提出更高要求。按中国现有医保准入方式,包括医保药品谈判,我们的机制对这些风险的管理还是有很大的局限性。由于缺乏有效避免新药不确定的风险管理方法,现阶段昂贵创新药医保准入机会除了谈判降价准入,缺乏其它准入通道和选择。近年来,各国创新支付协议发展较快,尤其在欧洲国家以政府主导的社会保险筹资模式下,创新支付协议,即风险共担模式,逐渐成为高值药品被纳入国家医疗保险的主要通道。据不完全统计至2009年以来,全球每年至少有几十种由医保部门与药企达成不同风险共担模式,即创新支付协议。(点击相关阅读)创新支付协议可以分为两类:第一类是以财务风险为基础的支付协议,从医保支付方角度,协议关注通过共担药品费用,降低医保支付交易的财务风险。第二类是以疗效为结果的支付协议 (如按疗效付费,P4P ),或先与医保方签协议后再递交真实临床数据,即附条件报销准入协议(Coverage with Evidence Development)。在按疗效为结果支付协议中,如P4P,报销的支付是根据每个患者的用药情况,其目标是最大程度降低医保支付无效或疗效不佳的药品费用,最大化地确保药品价格真实地反映其真实世界的临床价值。附条件报销准入(Coverage with Evidence Development,CED)是在风险共担协议中被运用较为广泛的一种创新支付模式。其主要是针对临床亟需、危及生命安全、突破性治疗、比较昂贵适应证,一般采取“先准入,先报销,再评估”的模式,基于真实世界临床证据的附条件报销的准入协议。由于中国医保购买起步晚,在通过集采逐步理顺老药长期价格过高历史遗留问题的同时,新药对医保支付带来的挑战似乎更大。第一,2017年中国医保谈判以来,获批上市的昂贵药品中,如新型癌症药物和孤儿药,获得医保报销资格会由于ICER阈值门槛,以及价格和基金影响等评估因素,无法获得医保报销资格,其中包括一些临床获益高创新药。第二,虽然中国居民个人卫生开支占卫生总费用比重下降到28.4%,但中国患者在重大疾病领域的疾病负担远高于大多数国家。尤其是肿瘤治疗,个人就医负担部分依然很重。如肿瘤靶向药物年治疗费用,相当于中国平均家庭年均收入的2.7倍。近年来,针对鼓励危及生命安全,临床亟需的突破性新药快速惠及患者,主要成熟国家均建立医保准入的快速通道,目前中国还未开展具体尝试。如何通过支付风险管理做到支付创新与技术创新同步发展?如何加快实现中国创新药高质量发展?以下几点建议供思考和探讨:1第一,亟需建立一个以临床获益为目标的药品研发和按价值付费的创新药一体化管理模式。即前期风险管理可以通过提高创新药品审批门槛,后期通过价格报销机制,激励有实质性临床获益的创新药发展;同时有效降低同质化药品研发和商业化双重风险,加强医保部门和药监部门之间协调。2第二,研发企业需要提前运用药物经济学方法论(Early HTA)于早期定位新药研发策略,以临床价值和实质性临床获益为研发导向,而不是仅仅以短期商业盈利为目的,提前合理布局研发赛道,把握医保支付意愿。基于药品全生命周期管理,研发端临床数据的收集不但要实现药监局新药上市要求,同时也应支持医保谈判药物经济学评估的数据要求。药品价值证据产生和持续沟通须贯穿在药品全生命周期的管理中。3第三,加强基础研究投入和加大转化医学体系建立支持源头创新。通过建立机制,鼓励基础研究不但来自试验室,更多是从临床到实验室,从真实世界到实验室的新药研发过程。4第四,建立高值创新药快速准入通道,通过社保或社保和商保融合模式,在临床亟需、临床价值高、危及患者生命安全的代表性药品中,积极探索符合国情的“附条件报销准入”和“风险共担”模式的创新支付协议。5第五,高风险、高投入源头创新,离不开医保支付体系创新。“高质量”创新药发展是中国医保制度向“高质量”发展的重要方面;同时,医保支付体系创新更是中国创新药“高质量”发展的重要支撑。相信通过基础研究、技术创新和支付创新的共同努力,未来中国创新药将会高质量发展,这对提升患者获益、企业创新、基金安全和监管效率都意义重大。参考资料:略陈怡博士往期文章推荐SELECTION FOR YOU*点击图片了解详情《高值创新药医保报销风险管理——国际经验:创新型支付协议从概念到案例》报告由清华大学医院管理研究院教授兼研究员、GBI首席顾问陈怡博士撰写,报告梳理了创新型市场准入协议(Market Access Agreement, MAA)的发展背景、协议类别、实施条件、评估标准、案例和发展趋势,旨在帮助行业同仁系统地认识国际实践经验,并对未来如何建立适合我国的高值药品准入支付方式解决思路带来启示与思考。滑动查看报告目录扫描二维码或点击“阅读原文”解锁完整版报告精彩内容。点击 阅读原文 获取完整版报告
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