Zhuyuan Medical Technology (Shanghai) Co., Ltd.

▎药明康德内容团队编辑 上海高度重视生物医药科技创新和产业发展，加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地。2024第三季度，至少43家中国创新药公司完成了新一轮融资，上海公司包揽了其中的1/4以上。据不完全统计，第三季度16家上海创新药公司获融资，已披露融资总额超17亿元。值得关注的亮点包括： 抗体药物吸引大量融资：至少6家获融资公司开发抗体药物，包括麦济生物、洛启生物、宝济药业、天辰生物、礼新医药、英诺迈博，其中4家公司融资金额为亿元级。 细胞疗法新锐为关注热点：至少5家获融资公司正在推进细胞疗法研发，包括复星凯特、贝斯生物、以慈生物、椎元医学、跃赛生物，其中4家是2021年及之后成立的新锐公司。 抗肿瘤持续受到关注：过半获融资公司布局了抗肿瘤药物研发，如同源康医药、宝济药业；罕见病、血液系统疾病也受到了较为广泛的关注，均有超三成的公司正在推进相关领域的管线开发。 同源康医药：小分子抗肿瘤药物研发公司 8月20日，同源康医药正式在香港上市，IPO的净资金募集额约为5.06亿港元，约70%将用于核心产品的研究、开发及商业化，约20%将用于其他候选产品研发，约3%将用于潜在战略收购或合作机会。 同源康医药成立于2017年11月，专注于研发用于癌症治疗的小分子靶向疗法，尤其是针对NSCLC和CDK家族。其较快进展的两款药物是第三代EGFR抑制剂奥西替尼的氘代药物TY-9591以及CDK4/6抑制剂帕博西尼的氘代药物TY-302。除核心产品TY-9591外，同源康医药正在研发差异性的治疗组合，其中TY-3200是一款靶向EGFR的蛋白降解靶向嵌合体，拟开发治疗非小细胞肺癌，该产品目前处于临床前研究阶段。 大睿生物：siRNA药物研发公司 7月19日消息，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布完成A+轮3500万美元融资。该轮融资由LongRiver江远投资领投，参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。大睿生物致力于研发核酸创新药，用于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗，本轮融资将用于推动创新的siRNA代谢管线项目进入全球开发，并扩展夯实中枢神经系统及其他领域的肝外递送平台。 大睿生物成立于2021年，正在推进基于新一代siRNA平台生成的siRNA管线项目，潜在首个RN0191管线PCSK9 siRNA项目已完成澳大利亚和中国的1期临床研究，正在推进高胆固醇血症的2期临床开发；针对APOC3基因的双链小干扰RNA（siRNA）药物RN0361也于近日在澳大利亚获批1期临床研究，旨在评估在甘油三酯升高的成人受试者中皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应。 麦济生物：抗体药物研发公司 8月2日，创新抗体药物研发公司麦济生物宣布成功完成B轮融资，融资金额超2亿元人民币，投资机构包括天瑞丰年、湘江国投、开源思创、山东财金集团以及江西青创投等。 麦济生物成立于2016年，专注于过敏和自身免疫型慢性炎症疾病的治疗领域。该公司在研药物MG-K10是一款靶向IL-4Rα的单抗药物，其特应性皮炎适应症已进入临床3期，哮喘正启动临床3期研究。该产品具有半衰期延长特性，可实现同靶点药物两倍的给药间隔。 洛启生物：纳米抗体创新药研发公司 7月31日，上海洛启生物宣布完成近2亿元人民币B2轮融资，由启明创投领投，黄埔生物医药基金、九域投资参与，老股东盛迪投资持续加码。此次融资的资金将主要用于推进其基于“吸入式大分子药物研发平台”研发的两款吸入抗体药物的临床2期研究，同时丰富其自免管线。至此洛启生物B轮融资落下帷幕，累计融资近3亿元人民币。此前，洛启生物已完成由盛迪投资领投、国生资本参投的B1轮融资。 洛启生物成立于2017年，专注于吸入式纳米抗体药物研发。该公司的吸入式纳米抗体哮喘治疗药物LQ036已在中国和澳大利亚完成临床1期研究，正在中国开展临床2期研究。另一款在研药物LQ043H已完成中国临床1a研究，展现出优异的安全性及药物耐受性，即将开展1b/2期临床。 宝济药业：重组蛋白药物和抗体药物研发公司 7月19日消息，宝济药业宣布完成数亿元人民币的C轮融资，由上海生物医药基金领投，上海科创集团、宝山国投集团及原股东晟德大药厂等跟投。宝济药业成立于2019年，专注于“合成生物学”技术平台的创新药研发。 根据宝济药业新闻稿介绍，该公司管线包括：1）皮下输注的重组人透明质酸酶，已递交中国NMPA药品注册上市许可申请并获受理；2）重组人卵泡刺激素-CTP融合蛋白，一周一针的长效促卵泡刺激素，用于辅助生殖领域，已向中国NMPA递交上市许可申请并获受理；3）重组免疫球蛋白降解酶，第二代IgG降解酶（低免疫原性），可应用于器官移植、因自身抗体导致的“百种”以上急性自身免疫性疾病、基因治疗前的预存抗体清扫等领域，即将进入中国临床3期研究。 正序生物：基因编辑疗法研发公司 8月8日，正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资，由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。融资资金将用于进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内基因治疗管线的临床转化等。 正序生物成立于2020年，专注于开发新型基因编辑疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等疾病，已布局了多条管线。其中CS-101注射液是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，该产品针对β-地中海贫血症的1期临床试验正在推进。该产品于今年4月在中国获批临床。 天辰生物：自身免疫性疾病抗体研发公司 9月24日，天辰生物宣布成功完成近亿元B2轮融资。通过本轮融资，天辰生物将推进核心项目在中国的临床研究，加速产品上市进程，并助力国际布局。 天辰生物成立于2020年，是一家致力于过敏和补体领域大分子创新药开发的中国生物技术公司。今年6月，天辰生物进展较快的新一代抗IgE抗体药物LP-003注射液，启动治疗季节性过敏性鼻炎患者的3期临床试验。此外，LP-005是潜在“first-in-class”C5与C3补体双功能抗体，已启动阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的2期临床试验。根据天辰生物官网，该公司临床前在研管线还包括AAV介导的补体抑制剂LP-008项目，拟开发治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）等。 晶核生物：靶向放射性核素疗法研发公司 7月26日，靶向放射性核素疗法（TRT）研发公司晶核生物完成近亿元A轮融资。华金投资和华金大道联合领投，泰格医药跟投，高榕创投和骊宸资本持续投资。 晶核生物成立于2021年，将利用融资资金开发全球临床1/2期试验JH02，以及进一步推动68Ga-JH03/177Lu-JH04的中美IND申报和临床开发，同时也将进行多个创新管线的临床前研究和国际合作。晶核生物注重开发下一代靶向放射性核素疗法（TRT），旨在改善患者生活。晶核生物拥有行业领先的特色技术平台，用于配体筛选、调制偶联因子（J-Linker）和临床转化，加速靶向偶联放射性核素药物开发。 贝斯生物：细胞和基因疗法研发公司 9月13日，贝斯生物（Base Therapeutics）宣布完成数千万人民币的A2轮融资，由戈壁大湾区（Gobi Partners GBA）管理的AEF大湾区创业基金领投。本轮融资将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验等。 贝斯生物成立于2021年，致力于基因编辑领域基础创新，以及开发创新的细胞疗法和基因编辑产品，用于治疗癌症和遗传疾病。今年7月，贝斯生物首款产品NK510——一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品已经向中国NMPA申报IND并获得受理。除了NK510之外，贝斯生物的产品管线还包括多个针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的碱基编辑NK细胞产品，以及通用CAR免疫疗法和体内基因编辑产品。 以慈生物：NK细胞药物开发公司 8月8日，以慈生物宣布完成数千万元人民币天使轮融资。本轮投资人主要包括知名生物医药专业投资机构以及科创板生物医药上市公司实际控制人，融资将用于以慈生物完成研发项目的研究者发起的临床研究（IIT）、早期管线的研发与IND申报等。 以慈生物成立于2022年，是一家专注于新一代通用、新型细胞药物研发的研究型公司。该公司已经布局的管线产品覆盖临床需求尚未被满足的肿瘤和自身免疫性疾病两大领域。其中，靶向通用型靶点PD-L1开发的针对多种转移性实体瘤的NK细胞治疗产品管线已启动开展IIT临床试验，预计2025年启动IND申报。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

欢迎关注凯莱英药闻 2024年7月，国内共有14家生物医药企业完成融资。 在细分赛道上，包括专注于抗体药物开发的洛启生物、宝济药业、英诺迈博；专注于核酸药物研发的溪砾科技、大睿生物、安天圣施医药；专注于细胞药物研发的夏同生物、椎元医学、跃赛生物；专注于疫苗开发的迈科康生物；专注于核药研发的晶核生物；专注于肿瘤药物研发的泽安生物、安邦生技；专注于乙肝药物研发的浩博医药。 一 抗体药物 1、洛启生物 洛启生物成立于2017年10月，是一家致力于纳米抗体创新药物研发的临床阶段公司，已经建立了一体化、系统化、全面化的专业开发平台，是国内唯一具有纳米抗体药物全流程开发能力的公司。公司自主创建了基于纳米抗体的五大核心技术平台：纳米抗体快速筛选平台、毕赤酵母CMC工艺开发平台、吸入式大分子药物研发平台、纳米抗体长效平台和纳米抗体双抗平台，各平台具有独特的技术领先性，并具有明显的行业竞争优势，能够快速从药物活性纳米抗体的发现筛选推进至产业化。 2、宝济药业 宝济药业的核心业务是重组蛋白药物和抗体药物的产业化和商业化，目前正在上海宝山区罗店工业园筹建一座符合GMP要求的现代化生物制药的产业化基地，投资总额超过9亿元人民币，拟建成涵盖哺乳动物细胞表达系统和大肠/酵母表达系统的多条原液生产线，包含水针剂、冻干粉针和一次性预灌封的成品制剂生产线。 公司开发了一种专有的技术平台，能够快速降解免疫球蛋白G（IgG）。该平台采用全球领先的低预存抗体IgG降解酶，通过静脉给药，仅需1小时就能完全清除血浆和组织中的致病性IgG型免疫球蛋白。其中，Ricefidase是全球领先的新一代IgG降解酶，源于不感染人类的化脓性链球菌的酶，通过公司自主研发设计改构而获得；该药物能够高度特异性地降解IgG的下铰链区，使其失活。I期临床试验已经证明，在给予Ricefidase后的1到2小时，受试者血清和组织中的IgG几乎全部被酶切清除。 3、英诺迈博 英诺迈博是一家以组学大数据驱动靶向药物研发及新型精准医疗决策工具开发的公司，基于蛋白质组学技术及PDX/PDO等多种高临床相关度疾病模型库，建立了独具特色的药物研发决策工具平台，利用高临床相关性大数据与AI计算获得的深度生物学知识，推动自研新药管线与IVD产品的高成功率开发。该技术平台可为新药研发多个关键环节提供理性决策数据支持，包括靶点发现、药物作用机制、患者甄选、临床方案设计、临床研究中继/替代终点确定、联合用药开发、临床用药决策依据、药物适应症拓展等。 目前，公司拥有多条创新概念的临床前ADC新药管线，包括基于10余年学术积累的独特靶点产品，可发展为first-in-class的产品，使公司具备差异化竞争优势。 二 核酸药物 1、溪砾科技 溪砾科技（“ReviR”）成立于2021年，是一家结合AI技术进行靶向RNA小分子药物研发的生物科技公司，通过借助前沿技术及AI药物研发平台Voyage R进行更有效、安全的靶向RNA疗法研究，以期解决肿瘤及遗传性疾病长期未被满足的临床需求。VoyageR主要包括靶点发现平台和药物发现平台，前者的功能在于帮助实现RNA结构计算与评估、靶点功能预测，后者的重点任务则在于构建化合物库、分子预测、分子生成等。借助VoyageR，公司能够迅速完成RNA靶向小分子库的建设扩充，结合高通量筛选+AI+自动化实验验证干湿闭环，快速得到临床前候选化合物，极大降低成本、缩短研发周期、提高药物研发成功率。目前，公司聚焦神经退行性疾病等遗传性罕见病布局多条自研管线，并在癌症、免疫、代谢等领域开展合作与相应管线研发。 2、大睿生物 大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球领先的核酸创新药平台公司，专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。自2021年成立以来，公司始终致力于研发同类最佳的siRNA药物，目前已经取得了多个同类最佳的siRNA治疗药物在临床试验或新药临床研究申请启动阶段的进展，包括用于高胆固醇血症的PCSK9 siRNA和用于混合性高脂血症的APOC3 siRNA。 此外，大睿生物还聚焦于中枢神经退行性疾病领域，深入挖掘肝外核酸递送的潜力，成功建立了特有的肝外递送平台，该平台具有强大的敲低效力且长效性显著，可实现长达九个月甚至更长的给药周期。目前，已有多个肝外递送管线产品进入新药临床研究申请准备阶段，旨在治疗一系列复杂疾病，如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。 3、安天圣施 安天圣施医药成立于 2017 年 4 月，系中国首个以RNA剪接和 RNA 编辑为靶标研发反义寡核苷酸（ASO）药物的公司。安天圣施在原有技术基础上优化升级，发明了新一代干预RNA剪接的5D-ASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。目前有多个项目在推进中，其中针对DMD（杜氏肌营养不良症）、SCA3（脊髓小脑性共济失调3型）等疾病的药物研发已取得重要进展。  三 细胞疗法 1、夏同生物 夏同生物成立于2022年7月，是一家专注于神经系统相关干细胞药物研发的科技创新企业。公司在国际上率先证明外源的少突胶质前体细胞（OPC）在体内可形成髓鞘，且建立了商业化人源OPC体外工业级制备技术；同时，独创以PBMC为起始细胞经转录因子及小分子诱导重编程一步生成iNSC的方法，细胞来源丰富不受限制，全过程不涉及胚胎干细胞，无伦理和成瘤风险。公司自主掌握从起始细胞到制剂细胞全部技术和工艺关键环节，产品制备工艺已进展到工业级生产规模。公司计划以OPC治疗髓鞘形成低下性脑白质发育不良和多发性硬化等疾病。 2、椎元医学 椎元医学是基于成纤维细胞开发创新细胞疗法的初创企业，开发了同种异体成纤维细胞疗法，为退行性椎间盘疾病患者提供全新的细胞解决方案。公司开发的FibroCell人成纤维细胞注射液是通过诱导退变髓核细胞向纤维细胞转化管理椎间盘退变的细胞药物，相比目前的治疗手段，对早中期椎间盘退变的患者有明确的临床价值。 3、跃赛生物 跃赛生物成立于2021年6月，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物。公司拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括神经分化技术，SISBAR谱系示踪技术，干细胞基因编辑技术、GMP级别的人iPSCs构建。凭借其拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台，研发管线覆盖神经退行性疾病、罕见病及肿瘤等。 四 疫苗 迈科康生物 迈科康生物成立于2016年，是一家致力于创新疫苗和新型佐剂研发、生产和商业化于一体的全球生物医药企业。公司专注于创新人用和兽用（含宠物）疫苗的研发、生产和商业化，基于国际领先的新型佐剂、重组蛋白平台及免疫评价平台，搭建了一系列重大创新疫苗品种管线。其中，针对传染性、过敏性疾病及肿瘤领域布局了多样化的产品研发管线，包括多个针对重大传染病的预防性疫苗，以及HPV感染、过敏性疾病、癌症等领域的治疗性疫苗，目前已有2项进入临床试验阶段。 五 核药 晶核生物 晶核生物成立于 2021 年，致力于开发下一代靶向放射性核素疗法（TRT）。截至目前，晶核生物已经构建了靶向核药开发的专有技术平台，用于配体筛选、调制偶联因子（J-Linker）和临床转化；通过J-Linker多功能偶联平台，可以有效提高药物在疾病部位的暴露量，并降低其它器官的暴露量，进而为晶核生物在研管线带来更好的治疗效果和更宽的安全窗口。 JH02是公司自主研发的的治疗品种，适应症为治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。相较国外同类型产品具有显著优势，包括更高的安全性、更优的治疗效果以及更简单的生产工艺，有望为患者提供全新的药物选择。该药物于2023年7月正式取得CDE默许开展临床研究，成为国内首家在TRT领域管线中美双报获批的企业。 六 肿瘤药物 1、泽安生物 泽安生物成立于2022年2月17日，是一家专注于免疫疗法研发的初创公司。公司以“髓系细胞衔接器”技术平台（Myeloid Engager Platform）为基础的新型免疫疗法，该平台是全球第一款广谱的天然免疫细胞多功能衔接抗体平台。除了自然杀伤（NK）细胞作为效应物外，还可以有效激活巨噬细胞，以提供直接的抗肿瘤和抗免疫抑制细胞杀伤，并促进肿瘤微环境中的炎症 - 间接导致激活适应性免疫和长期记忆。据悉，公司计划今年完成天然免疫衔接多功能抗体平台的临床前验证和首款药物分子的申报临床批件（IND）-enabling工作，明年年初申报IND，并启动首次人体临床研究。 2、安邦生技 安邦生技是一家开发精准抗癌药物的临床阶段生物科技公司，其在研管线包括口服EGFR/HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI）ABT-101，目前正在开发用于HER2 exon20基因突变引发的非小细胞肺癌；其次，HDAC抑制剂ABT-301正在开发用于转移型大肠直肠癌，已进入人体临床试验阶段；KRAS G12D抑制剂ABT-202则处于临床前研究阶段。 七 乙肝药物 浩博医药 浩博医药是一家面向全球、临床阶段的创新型生物制药公司，致力于变革乙肝治愈疗法、引领寡核苷酸技术创新，凭借自主知识产权的Med-Oligo™ ASO平台和高效靶向递送技术，聚焦变革性 ASO 疗法，应用于病毒性感染、代谢性疾病、遗传性疾病和免疫性疾病等领域，改善患者生活。公司基于自有平台，结合新型偶联技术的靶向递送系统，正在打造多元化的研发管线；其中，AHB-137的临床Ⅰ期疗效和安全性数据展现了很好的功能性治愈潜力。公司将继续以实现慢性乙肝功能性治愈为起点，研发变革性治疗方案拓展至其他疾病，解决尚未被满足的临床需求。 参考资料 1、各公司官网 2、猎云网、投资界、动脉网、亿欧网 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。邦耀生物（BRL Medicine）新一代同种异体通用型嵌合抗原受体（CAR）T疗法TyU19治疗自身免疫疾病的研究成果登上《细胞》杂志，该疗法逆转了两名患者的自身免疫疾病损伤。同时靶向CD19和BCMA的复合CAR-T细胞疗法在一项1期临床试验中使12名狼疮性肾炎患者获得了系统性红斑狼疮无症状和无药物缓解。多款用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的基因疗法取得积极进展。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司公布了其在研基因疗法4D-150的2期临床试验PRISM扩展队列的24周数据。该试验评估了在广泛湿性年龄相关性黄斑变性患者群体中进行玻璃体内注射4D-150的效果。试验结果显示，接受3期临床试验计划剂量治疗的患者在一次治疗之后，24周时接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗的平均年注射率降低89%，93%的患者接受治疗次数为0或1，77%的患者无需额外接受VEGF靶向治疗。 4D-150由表达阿柏西普和VEGF靶向的RNAi有效载荷以及能够在玻璃体内进行递送的专有载体R100组成，能够抑制4种血管生成因子：VEGFA、B、C和胎盘生长因子（PlGF）。R100能够通过常规的玻璃体内注射将载荷有效递送至整个视网膜，从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。 图片来源：123RF ◇ Adverum Biotechnologies公司公布了在研基因疗法ixo-vec治疗湿性AMD的2期临床试验的26周中期分析结果。结果显示，两个剂量组均达到维持患者视力和视网膜液体控制的目标，并且表现出良好的安全性，未发现治疗相关的严重不良事件。具体来说，在第26周时，ixo-vec的6E10剂量组中76%的患者无需注射抗VEGF疗法，年均抗VEGF疗法注射次数减少90%；2E11剂量组中83%的患者无需注射抗VEGF疗法，年均抗VEGF疗法注射次数减少95%。 Ixo-vec使用了一种专有的载体衣壳AAV.7m8，携带编码阿柏西普的转基因。Ixo-vec设计为一次性玻璃体内注射，可以在诊所中进行。这种方法旨在提供长期疗效，减少频繁的抗VEGF疗法治疗负担，优化患者的依从性，并改善湿性AMD患者的视力结果。 ◇ 美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员在Nature Medicine杂志上发表了一项关于个体化T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法治疗转移性结直肠癌的单臂2期研究结果。结果显示，3例（42.8%）患者达到临床客观缓解，肝转移、肺转移和淋巴转移的肿瘤均明显缩小，且持续了4-7个月。 研究人员通过收集受试者肿瘤中存在的淋巴细胞，再分离这些淋巴细胞上能够特异性识别每位患者肿瘤细胞的受体。对这些受体进行基因测序后，研究人员使用逆转录病毒将受体基因插入患者的正常淋巴细胞中。这些被处理过的淋巴细胞在实验室内被大量繁殖，而后输回患者体内，通过表达肿瘤特异性T细胞受体并继续分裂增殖，随后发挥抗肿瘤作用。 ◇ Lexeo Therapeutics公司宣布了其用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病的在研基因疗法LX2006的1/2期临床试验和另一项1A期试验的积极中期数据。结果显示，75%基线左心室质量指数（LVMI）升高的患者在12个月时实现了超过10%的LVMI减少（n=4），为11.4%。在所有患者中，50%在12个月时实现了超过10%的LVMI减少（n=6）。患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%，具有临床意义。LX2006在两项研究中均展现良好的耐受性，迄今为止没有与治疗相关的严重不良事件。根据此积极结果，Lexeo计划加速该疗法开发，包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批准。 LX2006以腺相关病毒为载体，旨在通过静脉注射递送功能性FXN基因来促进FXN蛋白的表达，并恢复心肌细胞中的线粒体功能。在临床前研究中，LX2006逆转了FA疾病模型中的心脏异常，显示出心脏功能和生存率的改善，同时表现出良好的安全性。FDA已授予LX2006治疗FA心肌病的罕见儿科疾病资格、快速通道资格和孤儿药资格。 ◇ 近期，Annals of Rheumatic Diseases杂志上发表了一项1期临床试验的结果，表明同时靶向CD19和BCMA的复合CAR-T细胞疗法有望诱导和消除体内系统性红斑狼疮自身抗体细胞类型，解决导致系统性红斑狼疮的“根本原因”。 在该研究中，2名同时患有淋巴瘤的狼疮性肾炎患者在接受复合CAR-T细胞疗法输注后获得了系统性红斑狼疮无症状和无药物缓解（即无需使用免疫抑制剂或糖皮质激素），淋巴瘤也获得了完全缓解。10名狼疮性肾炎患者的肾功能在接受治疗后的90天内获得了显著改善，在随访46个月时仍保持着无症状和无药物缓解。安全性方面，所有13例患者均表现出良好的耐受性，有1级或更低的细胞因子释放综合征伴有轻度发热，经对症治疗后好转。研究人员未观察到CAR-T细胞相关脑病或免疫效应细胞相关神经毒性综合征。 ◇ Myogenica公司宣布，其用于再生骨骼肌的诱导多能干细胞衍生肌肉干细胞产品MyoPAXon的IND申请已获美国FDA批准。公司计划首先针对杜氏肌营养不良（DMD）患者开展临床试验，评估MyoPAXon的安全性、耐受性和移植效果。由于MyoPAXon对任何基因突变都不具有特异性，它还有望用于治疗其他各种肌肉萎缩症和肌肉变性疾病。 ◇ 邦耀生物宣布，其所开发的新一代同种异体通用型CAR-T疗法TyU19用于治疗自身免疫疾病的研究成果发布于国际顶级学术期刊《细胞》上。分析显示，TyU19能够在两周内使得3名难治性自身免疫疾病患者的B细胞耗竭，并逆转了两名弥漫性皮肤系统性硬化症（SSc）患者体内器官的大面积纤维化损伤。 ▲接受TyU19治疗的IMNM与SSc患者均获得缓解（图片来源：参考资料[11]） TyU19（BRL-301）是通过邦耀生物专有TyUCell通用型细胞平台所开发的同种异体CD19靶向CAR-T疗法。该平台通过CRISPR-Cas9技术，对来自健康供体的细胞进行多基因、选择性编辑，以预防异体细胞移植中可能存在的移植物抗宿主病风险，并避免患者免疫系统对异体细胞产生排异现象。该疗法无需对患者进行HLA分型筛选，或进行如自体CAR-T疗法患者所接受的深度清淋预处理（仅接受常规甚至强度更低的清淋方案），就可以完成在患者体内的快速扩增和长期维持。根据新闻稿，TyU19是在治疗自身免疫疾病研究中获得积极结果的全球首个同种异体通用型CAR-T疗法。 ◇ 百吉生物（Biosyngen）宣布，中国国家药监局药品审评中心（CDE）已批准该公司的EB病毒特异性自体CAR-T细胞疗法BRG01进入关键的2期临床试验，用于治疗复发性或转移性EB病毒阳性鼻咽癌患者。1期临床试验的初步数据显示，BRG01具有出色的安全性和令人鼓舞的临床活性，75%接受高剂量BRG01的患者的局部肿瘤有缩小，影像分析显示代谢活性降低，部分患者的肿瘤获得了完全缓解。此外，BRG01还显示出强大的抗EB病毒活性，治疗后观察到外周血EB病毒载量显著降低。 此前，BRG01曾获得美国FDA授予的的孤儿药资格和快速通道资格。新闻稿指出，BRG01是全球首个获得中国和美国临床试验批准并进入关键2期临床试验的实体瘤CAR-T疗法。 ◇ CDE官网公示，镔铁生物申报的IX001 TCR-T注射液的IND申请获得受理。根据镔铁生物公开资料，IX001 TCR-T注射液是一款靶向KRAS G12V突变蛋白的TCR-T细胞疗法，这款产品正在被开发用于治疗胰腺癌。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 椎元医学公司宣布完成数千万元的天使轮融资。根据新闻稿，所募资金将主要用于公司针对腰椎间盘退变的细胞治疗产品开发。本轮投资由凯利泰医疗和张江生命健康产业孵化天使基金（“张科禾苗基金”）共同领投，华医资本跟投。 据悉，针对椎间盘退行性疾病，椎元医学的核心管线创新地利用微创髓核内注射成纤维细胞的方法，促进髓核纤维化，在维持椎间盘高度的同时保留治疗节段的脊椎活动度，从而使椎间盘退行性疾病患者可以尽可能长时间地维持无症状、有质量的生活，避免或延后后续的手术治疗。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] LEXEO THERAPEUTICS ANNOUNCES POSITIVE INTERIM PHASE 1/2 CLINICAL DATA OF LX2006 FOR THE TREATMENT OF FRIEDREICH ATAXIA CARDIOMYOPATHY. Retrieved July 15, 2024, from https://ir.lexeotx.com/news-releases/news-release-details/lexeo-therapeutics-announces-positive-interim-phase-12-clinical [2] FDA Clears Investigational New Drug application for muscular dystrophy treatment from University of Minnesota startup Myogenica. Retrieved July 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-clears-investigational-new-drug-application-for-muscular-dystrophy-treatment-from-university-of-minnesota-startup-myogenica-302199393.html [3] 4DMT Announces Positive Phase 2 PRISM Interim Results for Intravitreal 4D-150 in a Broad Wet AMD Population Affirming Favorable Safety Profile and Robust Clinical Activity. Retrieved July 17, 2024, from https://ir.4dmoleculartherapeutics.com/news-releases/news-release-details/4dmt-announces-positive-phase-2-prism-interim-results [4] Adverum Biotechnologies Presents Positive Ixo-vec Clinical Data from the 26-Week Interim Analysis of the LUNA Phase 2 Trial at the 2024 ASRS Annual Meeting. 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