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注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
AAV载体以其安全性高、组织靶向性好、外源基因持续稳定表达、免疫原性低等优势成为了基因治疗领域的热门载体之一。近年来,AAV基因疗法在罕见病领域展现出良好应用前景,包括年龄相关性黄斑变性(AMD)、血友病、脊髓性肌萎缩症、额颞叶痴呆、糖原贮积症、亨廷顿舞蹈病等多种适应症在临床上均取得了一定进展。
作为基因治疗领域研究热点,目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局,包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。本文将对国内22家布局AAV基因疗法的企业进行盘点(欢迎留言补充),并对企业管线进行梳理以供参考。
资料来源:细胞基因治疗前沿整理
1、纽福斯
纽福斯成立于2016年,是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果,公司于武汉、苏州、上海、美国均有布局。李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究,通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 (AAV) 载体技术在眼科基因治疗的应用价值。
借助于成熟的AAV基因治疗技术平台,纽福斯已建立丰富的产品管线,包含针对视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目。
公司核心产品NFS-01(NR082, 商品名:纽惟佳®),旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON),已被美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药称号(ODD),是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验患者入组给药,及美国美国I/II期所有患者入组给药。
公司第二款美国ODD新药NFS-02已被完成中美国际多中心I/II期临床试验首例患者入组给药。公司第三款基因治疗新药,针对ADOA的NFS-05已在澳洲获批临床试验。公司管线还包括光学神经保护,血管视网膜病变等临床前候选药物。
2、中因科技
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台以及基因治疗药物研发平台,致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测和基因治疗的全程“一站式”服务。
中因科技开发的ZVS203e注射液是一款基因编辑治疗药物,利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9,对RHO基因的突变热点进行定点编辑,达到一次给药终身治愈的效果。该产品是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。2024年2月7日,北京中因科技有限公司首个眼科基因编辑1类创新药-ZVS203e注射液获CDE临床试验(IND)默示许可。这是继2023年12月该产品获得美国FDA临床试验(IND)默示许可之后又一标志性事件。目前正在开展I/II期试验中。
公司主要研发两类产品:一类是基因替代疗法,主要策略是使用rAAV病毒将突变基因的正常拷贝携带到患者视网膜细胞中,进行基因表达补充,起到治疗的作用,这种治疗方式主要针对突变导致的基因表达不足的遗传疾病,如常染色体隐性遗传性疾病和X-linked隐性遗传疾病;另外一类是基因编辑疗法,主要策略是使用rAAV病毒将能够修复基因突变位点的修复序列携带到患者视网膜细胞中,对基因突变位点进行定点修复,恢复基因的正常功能,这种治疗方式主要针对常染色体显性遗传疾病。
3、方拓生物
方拓生物创立于2019年9月,汇聚了中美两地具有丰富创新基因药物研发、生产、注册、临床研究管理经验的专业人员,聚焦罕见病及慢性疾病领域,致力于研发和生产高质量的、患者可支付的重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品,以满足全球遗传病和慢性病患者远未被满足的临床治疗需求。
方拓生物努力实现在更广泛领域开发rAAV基因治疗产品的目标,其管线不仅涵盖罕见疾病,还包括眼科、血液、神经系统、心血管和代谢等领域的慢性病。
FT-001注射液是一款针对RPE65双等位基因变异相关的遗传性视网膜变性的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,已分别获得美国食品药品监督管理局(FDA)和国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验许可。
2023年11月6日,重组腺相关病毒载体基因治疗药物FT-002注射液获CDE临床试验许可,拟治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者。FT-002注射液是中国XLRP治疗领域首个获得CDE临床试验许可及开展人体试验的基因治疗药物。
2023年4月26日,新型重组腺相关病毒基因治疗药物FT-003注射液的IND获得CDE许可,适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。2023年4月19日,创新型基因治疗药物FT-004注射液临床试验申请,获得CDE受理,适应症为血友病B(内源性FIX活性≤2%)。
4、至善唯新
四川至善唯新生物科技有限公司是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业,是国内首家A、B两型血友病原创基因新药均获批临床的创新型药企。
依托于前沿技术,至善唯新布局多条管线,治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等多个疾病领域,成功推进两款rAAV基因治疗产品获批临床,成为中国首家A、B两型血友病基因新药临床双证药企。自2018年至善唯新成立以来,已成功完成天使轮、A轮A+轮三轮融资,为至善唯新的高质量发展蓄势赋能。
ZS802注射液是一种rAAV基因药物,临床适应症为A型血友病,属于国家1类新药。2023年6月28日,“ZS802注射液”IND获CDE批准,开展临床I/II期试验。
2022年8月30日,公司自主研发的基因治疗产品ZS801注射液临床试验申请获CDE默示许可,适应症为18岁及以上男性重度、中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症,凝血因子IX<2%)患者出血的控制和预防。
5、康弘药业
成都康弘药业集团股份有限公司(以下简称:“康弘药业”或“集团”)成立于1996年,是一家致力于生物制品、中成药、化学药及医疗器械研发、生产、销售及售后服务的医药集团,拥有先进的研发中心和标准的产业化生产基地,营销网络遍布全国。2015年6月26日,康弘药业正式在深圳证券交易所挂牌上市。
公司研发聚焦眼科、脑科、肿瘤等领域,公司的管线具备较强的差异化和特色,研发梯级层次清晰、结构合理。眼科领域重点产品包括高剂量康柏西普眼用注射液、眼底基因治疗第一代产品KH631和第二代产品KH658;脑科领域产品包括目前处于临床2期的五加益智颗粒;肿瘤领域包括合成生物学平台第一个创新药KH617。
KH631是一种通过腺相关病毒递送目标基因治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的药物,是我国第一个进入临床用于治疗nAMD的基因治疗产品。2023年,继5月在国内完成I期临床试验首例给药后,11月KH631的美国的I期临床试验首例给药也完成,目前康弘药业正在持续推动中美两地的临床研究。
4月30日,康弘药业宣布近日其子公司成都弘基生物科技有限公司(以下简称“弘基生物”)先后收到美国FDA和国家药品监督管理局的通知,同意KH658眼用注射液开展临床试验,拟用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性。KH658眼用注射液是弘基生物自主研发的新一代眼科基因治疗产品,也是弘基生物第二款同时获批进入中国和美国临床试验的产品。
6、嘉因生物
嘉因生物是一家临床阶段的全球细胞和基因治疗公司,已在费城、波士顿、中国和新加坡开展业务。自嘉因生物2019年成立以来,成功完成A轮、B轮、B+轮和B++轮融资,融资额超过1.2亿美金 ,助力嘉因生物的高速发展。
嘉因生物 Exegenesis Bio 正在三个重点领域推进早期到临床阶段的基因治疗管线,包括中枢神经系统的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 、帕金森病 (PD) ;眼科相关的湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD) 、结晶样视网膜变性(BCD);肝脏相关的甲型血友病A(HA)、苯丙酮尿症(PKU)。
嘉因生物自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液是一款以AAV为载体的基因疗法,有望一次给药长期有效。该疗法于2022年6月获NMPA临床批准,用于治疗I型脊髓型肌萎缩症(SMA I型),伴有存活运动神经元1(SMN1)基因的双等位基因突变(缺失)。这是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品。 2023年12月15日,由复旦大学附属儿科医院王艺教授作为主要研究者开展的1型SMA基因治疗注册临床研究顺利完成I期剂量爬坡,进入到II期扩展研究中。
EXG102-031眼用注射液于2023年先后获FDA和NMPA临床批准,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。该产品是目前首个针对所有已知VEGF和ANG2亚型的nAMD临床阶段的基因疗法。EXG102-031是一种基于rAAV的基因疗法,与现有的需要反复注射的抗体药物不同,只需要一针注射,就可在体内长期表达并有望有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。目前,EXG102-031正在开展Ⅰ期临床试验,以评估在新生血管性年龄相关性黄斑变性参与者中的安全性和耐受性。
7、天泽云泰
天泽云泰于2020年3月成立于上海,致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。
2022年4月20日,VGB-R04注射液临床试验申请获CDE批准,适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品。
2022年11月1日,VGR-R01注射剂临床试验(IND)申请获得CDE默示许可。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(BCD)患者的基因治疗产品,也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物,作用原理为基因替代。
2023年3月1日,AAV基因治疗产品VGN-R08b注射液首个临床研究——“评价侧脑室注射VGN-R08b在Ⅱ型戈谢病患者中的耐受性、安全性的探索性临床研究”在上海交通大学医学院附属新华医院顺利启动。
2023年7月13日,VGM-R02b获CDE批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。
2024年4月19日,天泽云泰及其全资子公司上海泰昶自主研发、生产的VGN-R09b获CDE批准开展治疗原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)的临床试验。VGN-R09b是国内首款采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法。
8、朗信生物
朗信生物成立于2020年,致力于基因治疗创新药物研发制造。公司成立至今,已经建成符合GMP法规的、可放大的生产AAV产品的平台工艺,有能力开发高产量高质量的基因治疗产品,成本可控。6月11日,朗信生物完成B+轮融资,推进基因治疗药物研发与产业化。
目前,公司共推进5个候选分子进入临床,在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究,获得3项IND。其中第一条管线LX101治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良(IRD)已进入III期临床试验;第二条管线LX102治疗湿性年龄性黄斑变性已进入II期临床试验;第三条LX103治疗X连锁视网膜劈裂症已经完成6例患者的IIT试验,安全性和有效性显著。
9、锦篮基因
北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年,是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司。
依托锦篮基因的AAV基因递送技术平台,锦篮基因开发了脊髓性肌萎缩症(SMA)基因治疗药物、高甘油三酯血症基因治疗药物、庞贝病基因治疗药物、家族性LCAT缺乏症基因治疗药物在内的多条基因治疗药物研发管线,以上基因药物研发方向的挑选均有其内在逻辑及其领域内的代表性。
2023年4月6日,用于治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物“GC101腺相关病毒注射液”新药临床试验(IND)申请获得CDE临床默示许可,本次获批适应症为3型脊髓性肌萎缩症(3型SMA)。这是GC101注射液继 1型SMA及2型SMA获批临床试验后的第三项新增适应症。
2023年3月29日,用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物“GC301腺相关病毒注射液”IND申请正式获得CDE批准,适应症为晚发型庞贝病(LOPD)。这是GC301注射液继婴儿型庞贝病临床试验(IND)获批后的又一新增适应症。
2022年11月15日,GC304腺相关病毒注射液(“GC304注射液”)IND获CDE批准,适应症高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎。
10、信念医药
信念医药(Belief BioMed Inc.),成立于2018年5月,公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。
目前信念医药产品管线,涵盖血友病B/A、帕金森、关节炎、癌症、眼科疾病、骨骼肌病、遗传性肌肉疾病、溶酶体贮积症等多个疾病领域,多个产品已经进入临床试验阶段。
BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物,也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物。目前全球还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。研发进度最快的美国Biomarin公司正在进行III期临床。
11、鼎新基因
鼎新基因,成立于2020年7月,10月份完成天使轮,21年Pre-A轮,主要核心技术来自于AAV病毒载体,适应症方面主要是眼科和耳科的罕见病,目前主要两款管线分别针对OTOF基因突变的耳聋以及新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),同时还搭建有siRNA-GalNAc肝靶向递送系统非病毒技术平台。
由鼎新基因自主开发的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品RRG001眼内注射液,前期开展的研究者发起的临床研究(IIT)数据已初步揭示可在更低的单次给药剂量下获得持续临床疗效,已开展的三个剂量探索的受试者安全、耐受,无任何SAE发生。
RRG001眼内注射液于2023年11月获得CDE临床试验批准后,2023年12月28日,其针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)患者的I/IIa期多中心临床研究在组长单位天津医科大学眼科医院开展,由院长李筱荣教授带队率先完成首例患者给药,受试者术后眼部及全身状况良好。
12、星眸生物
星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业,聚焦眼科基因治疗药物开发。2024年3月19日,星眸生物完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资,融资资金将用于开展wAMD管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验,推动dAMD管线的药学、临床前研究和IIT临床实验。
星眸生物基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物,适应症为湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD),已实现体内体外药效显著优于美国头部产品RGX-314。目前XMVA09的新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,下阶段将正式开展I/II期临床研究。
13、神济昌华
神济昌华(北京)生物科技有限公司(英文名“SineuGene”,简称“神济昌华”)成立于2021年底,是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。
结合AAV介导的基因表达和编辑,以及小核酸介导基因表达调控等技术手段,公司布局了多个产品研发管线,致力于攻克肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿尔兹海默症(AD)、亨廷顿舞蹈症(HD)、自闭症(ASD)等神经系统疾病。
2023年5月22日,一项“评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”完成首例受试者同情用药,这是国内首次AAV基因治疗渐冻症临床给药尝试。时至今日,受试者接受SNUG01给药已满1年。在安全性评估方面,生命体征、血液学、影像学检查等安全评估指标显示药物安全性和耐受性良好,未发生严重不良事件(SAE)及任何与药物相关的不良事件(AE)。
14、金唯科
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发公司,目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
目前,公司拥有多项在研产品,重点布局眼科疾病、神经肌肉疾病和遗传代谢疾病等领域。其中,治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的JWK001和治疗X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的JWK002作为龙头管线,进展最快。
2024年2月22日,由金唯科自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。
15、瑞吉康
基于生物系统内蛋白质相分离调节机制,瑞吉康开发了一系列创新药物管线。除了渐冻症外,其产品管线还涵盖帕金森病、阿尔茨海默病、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等疾病。
5月9日,瑞吉康1类新药RJK002注射液获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可,适应症为肌萎缩侧索硬化。这是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物,也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。
RJK002在临床前渐冻症模型动物实验中获得了显著的神经元保护和生存期延长的治疗效果,并于去年10月获美国FDA孤儿药资格认定。目前,RJK002在中国的多中心IIT研究(研究者发起的临床研究)正在有序进行中,I期临床试验即将启动。此外,瑞吉康也在积极准备RJK002美国临床试验申请),逐步进行全球化布局。
16、九天生物
九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司,致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法,以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物建立了丰富的研发管线,覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域,多个创新基因治疗项目已获中美监管批准开展临床试验或已进入IND申请阶段。
2023年10月,九天生物宣布其在研的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射液的临床试验申请(IND)获国家药监局批准,开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的新药临床试验。SKG0106已于今年6月获美国FDA批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)全球I/IIa期临床试验,项目的全球临床试验已经启动。
2023年12月12日,九天生物自主研发的AAV基因治疗药物SKG0201注射液的临床试验申请(IND),获国家药品监督管理局(NMPA)批准开展治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的I期临床试验。
17、凌意生物
凌意生物专注于代谢类、神经类和眼科类遗传性罕见病相关的基因治疗药物研发,借助于完善的罕见病模型平台、AAV基因治疗技术平台和生产平台,凌意生物已建立丰富的产品管线。
2024年1月16日,凌意生物自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)的默示许可。LY-M001注射液是中国首个自主研发,针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。
该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体,通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动并完成首例患者给药,初步的IIT数据显示:LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现,无任何不良事件发生。
18、神曦生物
成立于2016年的神曦生物(NeuExcell Therapeutics)是致力于开发基因疗法以治疗神经系统疾病的代表性公司之一。2023年5月4日,神曦生物完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资。技术平台可应用于众多神经疾病的治疗,如脑卒中、脑胶质瘤、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、帕金森病以及眼科疾病等。
NXL-004是基于陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新治疗方法,也是首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。今年3月,神曦生物自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004成功完成首例患者给药,由苏州大学附属第四医院(苏州市独墅湖医院)神经外科主任、主任医师、博士生导师黄煜伦教授带队。黄煜伦教授表示,NXL-004在临床前胶质瘤模型和动物研究中取得了良好的有效性和安全性数据。目前首例临床受试者给药后安全性良好,这是一个很好的信号,将持续观察,期待看到良好的疗效。
19、安龙生物
北京安龙生物医药有限公司由业内资深人士赵春林博士于2019年8月创立,利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发,包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术的新药研发。2024年1月伊始,安龙生物顺利完成数千万A+轮融资。本轮融资由泰鲲基金和顺创产投管理基金联合投资,本轮融资计划用于推进安龙生物旗下AAV基因治疗产品AL-001临床试验及小核酸创新药物的研发。
公司自主研发的AAV基因治疗药物AL-001眼用注射液于2023年4月获得CDE临床试验批件,并于2023年9月顺利完成了首例受试者给药,该产品的适应症为年龄相关性黄斑变性(湿性)。这是国内首款通过脉络膜上腔注射(SCS)给药的AAV基因治疗药物,同时也是国际上第一款表达阿柏西普的脉络膜上腔给药的基因疗法。
20、辉大基因
辉大基因研发管线涵盖中枢神经、眼科和神经肌肉疾病等多个领域,拥有多项全球领先水平的技术平台,涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建,到药效、毒理分析等临床前研发,再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。
2023年11月02日,辉大基因宣布中国首个使用同一主方案开展国际多中心临床1/2a期“STAR星”试验 (临床备案号NCT05906953或CTR20232920)的基因治疗药物HG004在上海交通大学医学院附属新华医院顺利完成首例受试者给药。HG004是一种由腺相关病毒9型(AAV9)递送的基因替代疗法候选药物,用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良(RPE65-IRD)。
21、北海康成
北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12 个具有可观市场潜力的药物资产组合,其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症, 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、以及神经肌肉疾病等。
此外,北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病,包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在“治愈性”基因疗法,并与全球范围内研究人员和生物技术公司合作。
(图源:北海康成官微)
22、华毅乐健
华毅乐健以肝脏基因递送为切入点,自主研发了全球领先的高效载体平台,其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域,进度领先。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域,实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局,向临床试验稳步推进。
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物,从2021年开始了研究者发起临床研究(IIT);2023年1月,获批国内首个血友病A基因治疗新药临床试验;2023年8月,完成首例患者入组;2023年12月,该款药物获得美国FDA孤儿药认定(ODD); 目前正处于临床I期试验阶段。
2024年4月,华毅乐健宣布,GS1191-0445注射液在I期注册临床研究中入组的前6例患者已顺利完成给药并观察至少12周,首例给药的患者目前已观察半年以上,与IIT研究数据一致,初步数据进一步验证了该产品良好的安全性和有效性,以及疗效的持久性。目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量,拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。
除上述公司外,AAV领域的药企或CDMO公司还有鼎新基因、诺洁贝、安龙生物、贝思奥、康璟生物、神拓生物、领诺医药、目镜生物、五加和、九天生物、玮美基因、神济昌华、凌意生物、华毅乐健、星眸生物、惟佑基因等。
参考资料:各公司官网
08/15 主题一
多肽及GLP-1药物未来发展趋势
◎ 09:00-09:20
国内外GLP-1/GIP双靶点药物开发格局与趋势
◎ 09:20-09:40
下一代口服GLP-1R激动剂开发
◎ 09:40-10:00
GLP1的偶联开发策略
◎ 10:00-10:20
多肽类偶联药物的研发、临床和成药展望
◎ 10:20-10:40
口服多肽和环肽的研发前景
◎ 10:40-11:00
GLP-1药物开发难点与生产挑战
◎ 11:00-11:20
多肽原料药GMP生产工艺的质量控制
◎ 11:20-11:40
绿色多肽原料制造与生产实践
◎ 11:40-12:00
多肽药物的制剂研究
◎ 12:00-14:00
午餐
◎ 14:00-14:20
多肽药物申报与生产及CMC质量研究
◎ 14:20-14:40
多肽产业的国际化之路
◎ 14:40-15:00
GLP-1的商业化和出海策略
◎ 15:00-15:20
多肽注射剂“国际化”注册及海外上市销售案例分享
◎ 15:20-15:40
多肽API供应链的机遇和挑战
◎ 15:40-16:00
GLP-1,除了减重,还能卷什么?
◎ 16:00-16:20
基于连续化学工艺的液相多肽合成
◎ 16:20-16:40
固相多肽合成方法的技术创新
◎ 16:40-17:00
合成多肽药物工艺优化
08/16 主题二
核酸药物开发论坛
◎ 09:00-09:25
新型核酸干扰药物创制和临床进展
◎ 09:25-09:50
mRNA医学:新冠疫苗及未来应用
◎ 09:50-10:15
小核酸药物出海案例分享
◎ 10:15-10:40
以核酸技术为基石的mRNA疫苗,小核酸药物和基因编辑
◎ 10:40-11:05
跨越mRNA疫苗及药物的技术和专业壁垒
◎ 11:05-11:30
mRNA疫苗非临床评价策略和关注点
◎ 11:30-11:55
小核酸药物的关键工艺和商业化要点
◎ 11:55-14:00
午餐
◎ 14:00-14:25
溶瘤病毒核酸药物的创新之路
◎ 14:25-14:50
mRNA疫苗的新型佐剂研发策略及挑战
◎ 14:50-15:15
对寡核苷酸固相合成的起始物料和关键工艺的一点思考
◎ 15:15-15:40
新型核酸药物递送系统的开发
◎ 15:40-16:05
ASO反义寡核苷酸药物技术发展现状与趋势
拟邀嘉宾
冯 冰 中肽生化 寡核苷酸研发资深总监药物出海案例分享
韩照中 领诺医药,CEO
万金桥 先衍生物,总经理
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【关于药融圈】
药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
近日,杭州百懿生物药业有限公司宣布成功完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由传化资本和泰珑投资共同领投,勤智资本跟投;所募资金将主要用于加快公司两款创新型偏头痛药物研发及IND申请。百懿药业成立于2021年,专注于神经系统疾病创新药物的研发。公司创始团队有20余年领域经验,并构建了多个具有国际水平的技术平台。公司致力于为发作性偏头痛和慢性偏头痛等难以治疗的疾病提供更好的解决方案。关于传化资本与传化生科基金传化资本深耕产业,高度注重产业链布局、科创生态圈构建,秉承“价值投资”“研究驱动”与“生态赋能”的投资理念,以“服务被投企业、成就合作伙伴,以资本引擎打通科创和产业价值链”为目标,充分发挥传化集团深厚的产业基础和传化科技城科创生态动能,打造浙江杭州发展新质生产力的标杆。旗下在管基金实现了创新孵化、VC创投、PE基金、M&A、母基金全覆盖,构成了覆盖项目全生命周期资本生态,在管规模超百亿元。本次参与投资的传化生科基金是专注于生命科学领域的VC创投基金,由传化科技城公司发起设立,首期规模5亿元,聚焦合成生物学、先进疗法及临床价值新药、创新医械及高值耗材4个细分赛道,以早期项目投资为主。秉承EVC生态投资理念,联动外部市场化基金、产业CVC及政府投资平台,助力传化科技城打造人才汇聚、技术汇聚、资本汇聚的国际生物技术科创产业新高地。该基金目前已投凌意生物、硅羿科技、容锐科技、德睿智药、神拓生物、一木禾生物等10余家生物科技高潜项目。关于泰珑投资泰珑投资成立于2021年,是一家专注于生物医药、医疗器械及大健康领域的专业股权投资管理机构,旗下管理的泰鲲基金规模为200亿元人民币。泰珑投资拥有一支专业、资深的投资团队,以生物医药、创新医疗器械、CXO核心服务及创新领域、优秀生物医药产业基金为重点投资方向,致力于打造忠于科学、跨周期的生物医药产业价值投资平台。关于勤智资本深圳前海勤智国际资本管理有限公司(P1030072),成立于2015年10月,汇集了来自深创投等知名创投机构高管和Roche、GSK、BMS、Abbvie、AstraZeneca、复星健康、华大生命等资深产业界人士,以及国内外著名院校的科研专家。以“投资回归实业、资本服务产业”为理念,勤智资本布局产业生态,重视原创投资和价值投资,通过对接国家高性能医疗器械创新中心、中国科学院深圳先进技术研究院合成生物所、深圳霁因生物医药转化研究院等产业和技术平台资源,专注在创新药、合成生物以及高端医疗器械等前沿技术领域的投资,与产业团队“共同创业”,以资本力量助力科研成果产业化。投资案例有:康方生物(09926.HK)、星环科技(688031.SH)、亚虹医药(688176.SH)、荃信生物(02509.HK)、亦诺微医药、菲鹏生物、北芯生命等。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,同步搭配动脉网APP上线的VBEF频道,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过90%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在大会期间,下载动脉网APP并通过VBEF频道,可以实时获取精彩演讲、线上链接会展资源,并一键触达VBEF权威排行榜上的企业。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
近日,基因疗法领域再次迎来重大突破。慢病毒基因疗法公司Orchard Therapeutics宣布,其基因疗法Lenmeldy获FDA批准,用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。据不完全统计,自2017年全球首款基因疗法获批上市以来,目前已有12款基因疗法获批上市(不含细胞疗法、小核酸药物)。多款疗法的相继获批体现了FDA对基因疗法的信任,同时也给市场带来了更多的信心。不过,尽管基因疗法显示出巨大潜力,但其难度和安全性也成为企业推进研发的阻碍。此外,基因疗法的研发成本和高昂定价之间的矛盾成为困住企业实现商业化的围墙,上百万美元的价格让普通家庭的患者难以企及。尽管基因疗法成功获批上市,但如何走通商业模式实现盈利成为企业的一大难题。随着国内外市场兴起对基因编辑治疗药物的开发热潮,关于基因疗法领域的诸多争议也随之而来。为此,动脉网有幸专访到神拓生物联合创始人周露博士,聊了聊当下基因疗法行业的现状、挑战与未来发展趋势。周露博士,2006年获得英国瓦特大学生化博士学位,2008—2015年在普利茅斯半岛医学院进行癌症方面的研究,独立和合作的研究在世界级期刊Nature自然杂志子刊《Oncogene》《Cell细胞》《Cancer Cell癌症细胞》、Science科学杂志子刊《Science Signaling》等杂志上发表,科研成果被引用超1000次。神拓生物在2023年12月完成了天使轮的融资,公司团队正致力于开发第五代慢病毒载体(5G载体)平台,为体内基因治疗提供更加安全有效的递送工具。降低基因疗法安全风险的三大关键:优化载体设计、提高药物靶向性、降低给药剂量动脉网:目前已有多款基因疗法获批上市,如全球首款CRISPR/Cas9基因疗法Casgevy,蓝鸟生物的三款慢病毒载体(LVV)基因疗法Lyfgenia、Skysona、Zynteglo等。您如何看待基因疗法被称为“神药”?它们与其他疗法相比有哪些异同?周露博士:目前来看,基因疗法与其他疗法最主要的区别是,它能够为小分子药物、大分子药物等无法治愈的疾病提供了新的治疗方法。以罕见病为例,目前全球发现的罕见病超过7000种、罕见病患者约3.5亿人,发展至今,仍有绝大部分罕见病没有任何治疗方案。另一方面,因药物抵抗性和耐药性,难治性疾病亟需新疗法出现。基因疗法恰好为这些患者带来了一个治愈的曙光。从基因疗法的临床数据和治疗情况看,其疗效是毋庸置疑的。但对于“基因疗法被称为神药”的看法,目前仍无法判断和证明,近几年基因疗法才在市场上出现,但其疗效和最终结果需要10—15年甚至是一辈子验证。但对于整个医疗行业而言,基因疗法无疑是一个巨大的进步。以前药物研发多从疾病症状出发,针对不同症状有不同的治疗方法。但如果从疾病的根本病因入手,或将可以实现“一次治疗,永久治愈”的效果。如果把人看作一串代码,DNA即其中一个个代码,那么基因疗法就是从源代码上找到解决人出“bug”的办法,将错误的程序改写正确,实现一次治愈的目的。动脉网:基因疗法的疗效大家有目共睹,但关于其存在的致癌风险、脱靶效应等安全性问题的争议也颇多,例如此前FDA就Casgevy召开咨询委员会(AC)会议时,讨论的问题就聚焦其安全性。您如何看待这一问题?周露博士:FDA的担心是很正常的,但监管是谨慎又积极的。基因疗法是一个很新的东西,FDA和CDE(国家药品监督管理局药品审评中心)的评审过程是一个权衡安全性和有效性的过程。当基因治疗药物的临床收益足够大,大到我们可以暂时地接受目前的安全隐患,那监管部门就会考虑批准这个药物,这将会是一个可以为患者带来治疗希望的创新药物。安全性探讨的重点在于如何解决问题,载体工具设计、提高靶向性、降低给药剂量是目前降低基因疗法安全风险的三个关键,其中,最大的难点是载体的靶向性和精准性问题。所以,需要从源头研发上用技术逐渐完善载体工具的设计,并在生产过程中优化它,提高药物的精准靶向性,在此基础上,将给药剂量降低,最后将能得到一个效果优异且安全性高的基因治疗药物,因为药物的安全性和剂量一定是相关联的。动脉网:基于此,神拓生物给出的差异化解决方案是什么?周露博士:基因编辑领域先驱Jennifer Doudna教授曾说过,目前基因治疗最大的问题是递送。当药物没有递送到它该去的地方,药效不足、脱靶效应等问题也随之而来。递送载体是目前行业发展的一个难点,当研发出一个高效精准的载体工具时,才能把编辑工具递送到要去的地方,药物的安全风险和批次生产等问题都将逐渐解决。神拓生物正在通过工程化的思维对载体进行改造,提高其靶向性和安全性。目前,公司正在构建一个第五代慢病毒载体(5G载体)平台,将突破此前1-4代载体平台的局限性,可开发出创新型的可全面编程的慢病毒载体,以提高其特异组织靶向性,为体内基因治疗提供安全有效的递送工具。研究试验数据也显示,研发的载体工具能在目的细胞中高效表达,转染效率也非常高。创新技术、多方合力降低成本,是研发患者用得起基因疗法的核心动脉网:从350万美元的Hemgenix到425万美元的Lenmeldy,基因疗法不断刷新“天价”的上限,普通家庭患者难以企及,您如何看待这一现象?周露博士:定价高的最主要原因是成本高,因此需要知道企业成本在哪里。第一是研发成本。基因疗法针对的适应症领域主要是罕见病,而目前关于罕见病的研究较少,前期需要花费许多额外的成本研究疾病的机制。第二是生产成本。基因疗法生产环节繁杂,全过程都需要在符合GMP要求等高规格的条件下完成,高生产成本难以忽略。第三是商业化成本。在临床试验阶段,由于全球罕见病患者少且分布广,患者招募难度大,额外成本随之而来。在市场推广阶段,也由于患者的数量和地区原因,市场推广难度和成本再度增加。罕见的疾病机制、小众的患者群体、复杂的制备周期等因素注定了基因疗法定价高昂,当把所有看似小的成本累积到一起时,得到的将是一个大数字。而企业也要走通商业化模式,通过药物销售获利支撑公司“活”下去,只有这样才能覆盖企业支出、确保持续研发。动脉网:在此情况下,您认为企业如何降低成本,突破定价困境?周露博士:对于企业而言,技术创新是降低成本的关键。在研发和生产成本方面,可通过创新提高研发技术,提升研发效率,多维度降低研发和生产成本。在商业化成本方面,不同企业之间可进行合作,打通市场销售渠道,降低行业整体的商业成本。当各个环节成本下降,药物定价也将下降,最终形成一个正向循环,患者、药物制造商等各方都将从中受益。动脉网:您认为未来会有哪些创新支付方案出现,让患者真正用得起基因治疗药物?周露博士:不断创新支付方式、探索多种药物支付模型是未来提高药物可及性,让患者用得起基因疗法的重要因素,也是各方在成本效益、风险和可持续性发展之间找到平衡的方式。从目前来看,商业保险是主要的支付方式。根据药物经济学的测算,在治疗过程中,如果病人所需费用低于保险,那么该价格将是市场可接受的范围。当基因治疗药物实现“一次给药、终身治愈”的效果时,在保险的支持下,患者将无须支付上百万美元费用。以疗效作为支付的凭证也是一种新方式。“按疗效”即患者的支付费用与一定时间内患者的治疗效果挂钩,如果效果低于预期,那么药物制造商将向支付方退还部分/全部治疗费用。该模式在一定程度上降低了患者的经济风险,同时也促进了企业不断优化和改进治疗方案。此外,患者还可通过社会各方力量,例如慈善机构等接受药物治疗。在未来,患者或许还可通过按揭支付等方式来购买药物。当患者治愈回归社会后,通过个人生产的社会价值支付治疗费用。动脉网:回到神拓生物本身,公司未来在成本、支付方式等方面有哪些创新,突破这一困境?周露博士:神拓生物走了一条不同的路。我们希望通过技术创新,将药物剂量降下来。因为药物安全性和成本都与剂量挂钩,通过技术手段,可在研发生产和成药的全流程中保证药效不变的情况下,将药物剂量降至最低,企业的总成本也将降低。目前神拓生物正在建立独有的CMC生产体系,有望将生产成本降到目前的十分之一。未来,公司也将与其他企业联合开发技术,合力从源头上降低成本。基因治疗时代已来,基因疗法将从罕见病扩展至不同疾病领域动脉网:目前众多药企布局基因治疗赛道,也有更多产品获批上市,您认为“基因治疗时代”是否已经来临?周露博士:我认为“基因治疗时代”是否来临没有一个明显的界限,因为许多事物的发生是悄无声息的,并且其发展是一个渐变的过程。但可以确定的是,我们已处于基因治疗时代并且正在朝着更好的方向发展。FDA此前表示,随着进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增,预计自2020年起每年将接受多达200个临床试验申请,同时预计从2025年起每年批准10—20个细胞和基因疗法,这体现了FDA对基因治疗的积极态度与期望。目前越来越多的企业正在进入基因治疗赛道,当大家都积极参与进来时,未来该领域将有众多里程碑式进展。动脉网:未来,基因治疗领域发展将面临哪些挑战和机遇?产业值得关注的趋势又有哪些?周露博士:我觉得挑战是多方面,首先是技术层面,如何把载体设计得更好、更完美,实现高效递送、精准靶向,从而突破现有疗效局限,满足临床真正意义上的核心需求。当攻克技术这个核心问题后,支付方式、商业化落地等问题也将迎刃而解。机遇方面也十分广阔。从适应症领域来看,基因疗法将从罕见病扩展到常见病、基础病领域,例如用基因疗法治疗糖尿病、心血管病、癌症,或是用于研发疫苗、减缓衰老等等。从技术上来看,下一代载体的开发将成为重点,这也是神拓生物正在做的事情,通过开发5G载体解决递送问题。另外则是编辑工具的优化,研发出更精准、更小型化、更高效的编辑工具是未来发展的一大方向。而未来产业的一个重点趋势是,医院的结构会发生变化,从以医生为主变为以科学家参与的联合诊疗为主,即大量做基因治疗研究的科学家将与医院紧密结合,让基因疗法更精准地作用到患者身上。但是,不管面临多少挑战,基因治疗未来发展前景是积极广阔的。随着基因疗法不断获批上市,该行业将会更受关注,营商环境也将向好变化,推动整个行业向前发展,最终为不同疾病领域患者提供更安全高效的治疗方法。动脉网:未来几年,神拓生物将迎来哪些里程碑进展?周露博士:神拓生物的5G载体平台由目前使用全方位设计的慢病毒载体平台构成,可支持多种脑肿瘤疾病、神经系统罕见病的基因疗法开发。目前,公司在完善神经纤维瘤的PDX模型,核心团队多项科研成果已在全球核心科学期刊发表,并且公司已与国内多家三甲医院建立了临床研发合作关系,有丰富的患者资源和成熟的临床试验中心。目前神拓生物已布局多条体内基因治疗管线,并预计在5-8年内推进产品上市。未来,神拓生物与医院、患者的联系将更紧密,充分了解患者需要什么、医生需要什么、临床需要什么,围绕三大导向,研发出患者用得起的高效安全的基因治疗药物。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过70%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
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