Beijing Ruicy Gene Therapy Institute for Rare Diseases

“一母同胞”的锦篮基因与五加和基因完成战略重组合并了。今日（6月16日），锦篮基因宣布实现对五加和基因的战略重组合并，并完成近亿元Pre-B轮融资，由乾道基金领投，老股东东方富海持续加持。本轮融资将用于提升AAV制品生产规模和商业化能力，支持锦篮基因新药产品注册上市。公开资料显示，两家公司成立于2018年，锦篮基因专注于基因疗法新药研发，五加和基因专注于基因疗法CDMO服务。早有渊源虽然锦篮基因与五加和基因两家公司成立时间不算太久，但他们的缘分得从2005年说起。彼时，北京五加和分子医学研究所有限公司 (后文简称“五加和分子”) 成立，创始人为董小岩和吴小兵。两人属于国内较早一批专注于AAV载体基因药物相关技术的研发人员。其中吴小兵为国内第一个申请临床的AAV基因治疗药品的首席科学家。成立五加和分子后，两人又于2014年创建北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，先后开展了MPSIIIA、SMA、Pompe、X-ALD、GM1、MPSII 等罕见病的在模型动物体内的实验研究。这为锦篮基因与五加和基因的成立提供了“粮草”。四年后即2018年，五加和分子又成立了两家子公司。一是五加合基因科技有限公司（简称“五加合基因”），主攻病毒载体 、基因药物的CDMO服务，为pre-IND和IND 阶段基因药物提供符合GMP标准的病毒载体制品研发生产服务等；核心技术和团队源于董小岩和吴小兵此前在任过的中国预防医学科学院病毒学研究所，病毒基因工程国家重点实验室。二是成立锦篮基因，主攻遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，以将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。董小岩曾在一档医药行业直播中回忆称，“这 2 家公司是独立的，业务、团队、知识产权人员、投资人等完全分开了。为何在这时“分拆”？从另一创始人吴小兵公开发言或可见一斑，“融资”是其中一个较大原因。她曾提及，为了让北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所的罕见病基因治疗项目获得融资，她于 2018年牵头成立锦篮基因。与此同时,该研究所治疗脊髓性肌萎缩症和庞贝病的2个AAV基因药物转入锦篮基因，以获得融资开发。两家子公司成立后，很快展开了各自融资之旅。锦篮基因分别在2021年2月、2022年2月完成了近亿元的天使轮融资、2亿元人民币A轮融资，以向前推进旗下基因治疗项目；而五加和基因也于2021年9月完成数千万元A轮融资。五年后“合”不过锦篮基因的每一步进展与成就，似乎都与五加和基因脱离不了关系。双方一路相辅相成，展开了深入合作。细看锦篮基因研发管线进展，目前旗下管线都还处于相对早期阶段，开发了脊髓性肌萎缩症(SMA) 基因治疗药物、高甘油三血症基因治疗药物、庞贝病基因治疗药物、家族性 LCAT缺乏症基因治疗药物在内的多条基因治疗药物研发管线。至今，锦篮基因已获6项IND，进展较快的分别为GC101、GC304、GC301，已进入临床试验阶段，其中 GC101 注射液系国内唯一采用鞘内给药策略的基因治疗药品，GC301 注射液系国际首个 AAV 递送治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物。拿 GC101 注射液来说，据锦篮基因透露，该产品便由北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所进行前期探索性研究,五加和基因及其子公司北京京谱迪科技有限公司完成制品生产及药学研究，锦篮基因完成药理研究、临床方案拟定及药品注册申报，并将开展后续临床研究及临床试验。如董小岩曾言“锦蓝基因5个跟 AAV 相关的罕见病基因治疗药物的IND申请全是五加和基因帮助做的。”吴小兵也曾表示，锦篮基因GMP产品制备及CMC文件资料形成均来自于五加和基因的CDMO商业服务支持。在各自辉煌发展五年后，一路相辅相成的两家公司决定战略重组。此外，董小岩曾透露，五加和基因2022年启动了在北交所上市的计划。随着此次战略合并重组，五加和基因北交所上市的规划则不了了之。而今，在完成与锦篮基因重组合并后，五加和基因便成为锦篮公司基因药物生产中心，其原有 CDMO 业务将由其子公司北京京谱迪基因科技有限公司承接开展。公开资料显示，北京京谱迪基因科技有限公司于 2018 年成立，法定代表人董小岩，不过此前在产业界鲜有消息。登记邮箱信息订阅E药经理人信息服务扫描二维码精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

● 栏目快讯自8月10日起，E药经理人·微解药联合中国历史最悠久的综合性药科大学沈阳药科大学联手打造“沈药无涯论坛-生物药大讲堂系列直播”栏目，将沈药规格最高的学术研讨会——沈药无涯论坛移师线上，让学术与产业碰撞的思想火花在更广阔的网络世界绽放，从而营造中国医药创新技术交流良好氛围，推动中国创新新气象。2015年，药监改革大刀阔斧，海归创业者搅动中国医药创新江湖，资本趁势而入，港股18A及科创板顺势开启，中国医药创新在各方聚力中狂飙突进，一时中国医药创新水大鱼大，颇具气吞万里如虎之气势。时移世易，PD-1大战敲响了中国创新扎堆研发的警钟，中国医药创新步入深水区；七年之变，新冠肆虐破坏了全球经济向前，贸易战、热战争，将世界推向了动荡边缘，全球现实照进中国医药创新，我们将以何应对？未来之未来医药将如何突围？创新珍珑局，医药本无涯。外部纷杂，棋局珍珑，无非创新二字，创新能够改变创新，技术能够挑战技术，这便是无涯。当中国创新迈向更深处，剑指核心——原创。这便是当学术界与产业界相遇的理由，强势基础科研锻造原创突围之利剑，中国创新可越级而上。《沈药无涯论坛-生物制药大讲堂》本专题栏目分十期，包括基因治疗、细胞治疗、抗体药物等专题，每期邀请国内外优秀专家为大家带来精彩分享。● 【第一期】直播沈药无涯论坛-生物药大讲堂：基因治疗-沉寂后的爆发8月10日19:00【第一期】沈药无涯论坛-生物药大讲堂：基因治疗-沉寂后的爆发👏扫码直达观看直播👏扫码进群参与研讨● 【后续】直播● 本期直播嘉宾介绍程卯生  沈药药科大学校长程卯生，理学博士，沈阳药科大学二级教授，博士生导师，现任沈阳药科大学校长，教育部“基于靶点的药物设计与研究”重点实验室主任，教育部“天然活性物质的结构改造与类药性研究”创新团队带头人，兼任中国药学会副理事长，亚洲药物化学联盟理事，《中国药物化学杂志》执行主编。主要从事针对重大疾病开展的基于靶点的创新药物研究、天然活性物质的全合成及结构改造和计算机辅助药物设计等方面的研究。主持承担了国家863计划项目、新药创制重大专项、国家自然科学基金（重点和面上项目）、科技部新药基金以及辽宁省科技厅、沈阳市科委资助项目等50余项课题，并与企业签订技术转让合同二十余项。发表论文460余篇，主编和参编各类著作14部。获国家中青年有突出贡献专家、辽宁省优秀专家等称号，入选国家级“新世纪百千万人才工程”。所主持的《奥美拉唑系列产品产业化与国际化的关键技术开发》获2015年国家科技进步二等奖。李斌  纽福斯创始人，董事长，首席执行官李教授从事眼科临床工作和基础研究20余年，于华中科技大学同济医学院取得眼科学博士学位后，历任中山大学眼科中心临床医师、华中科技大学同济医院眼科教授和主任医师，研究方向为眼遗传病、神经眼科及眼底病。近年发表相关论文50余篇，其中在SCI收录的杂志上发表30余篇，主持国家自然科学基金5项。李教授于2008年在华中科技大学附属同济医院开始进行基因治疗的研究，2011年完成全球首个基因治疗Leber’s遗传性视神经病变治疗探索性临床试验，并于2016年创办中国首家眼科基因治疗公司纽福斯。李教授带领团队于2017-2018年间继续针对该基因治疗药物（NR082,NFS-01）进行了更为全面的探索性临床研究。至今已积累全球基因治疗领域最长随访记录和最大样本量数据，充分证明了基因治疗技术临床应用的长期安全性与有效性。该研究成果在国内外引起轰动并被国内外几十家媒体和网站报道或转载。肖啸  信念生物董事长曾任美国北卡罗莱纳大学（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治疗终身杰出讲席教授，华东理工大学兼职教授，现任信念医药董事长，CSO。肖啸于1982年获得上海医科大学学士学位，1985年武汉大学硕士学位；1986年经教育部CUSBEA项目赴美学习；1992年获匹兹堡大学博士学位；1993-1998年曾就职于美国几家基因治疗公司；1998－2006年任匹兹堡大学医学院助理教授，终身副教授；2006后任北卡大学药学院终身杰出讲席教授；肖啸一直从事重组腺相关病毒（AAV）基因载体和基因治疗领域的工作30多年，在AAV载体的新工艺开发及组织靶向技术等方面，以及遗传性肌肉疾病、血友病、溶酶体代谢疾病的基因治疗领域，做出了重要贡献，共发表科研论文180余篇，被引用2万余次，申请获得专利20多项。他发明的mini-dystrophin基因用于治疗杜氏肌营养不良（DMD），辉瑞制药公司目前正在开展全球III期临床试验。他研发的一种肢体带肌营养不良（LGMD2i）的基因治疗项目已获美国FDA批准临床试验。另外，肖啸教授团队在国内研制的血友病B和粘多糖贮积症基因治疗药物，也已开展了研究者发起的临床试验。血友病B项目获得中国药监局IND批文。肖啸多年来担任多种国际重要学术期刊的编委和美国NIH基金评委，还担任过美国基因与细胞治疗学会董事会成员，他也是美国Askbio，Bamboo，以及国内的信念生物医药等基因治疗公司的共同创始人。陈海峰  AVIRMAX首席技术官兼首席运营官Haifeng Chen, Ph.D. is Avirmax’s co-founder and Chief Technology Officer/Chief Operation Officer. Dr Chen got his B.S. in Biology from Sun Yat-sen University in 1982, and his M.S. in Biology from Sichuan University in 1985. He then went to Germany for his graduate study in 1989 and earned his Ph.D. from the University of Saarland, Germany in 1992. In the same year he was awarded the Marion-Merrell-Dow Post-Doctoral Fellowship to work at the University of Kansas Medical Center in Kansas City, Kansas. After Postdoctoral training, he had been working in several gene therapy companies including Cell Genesys, Genovo, Avigen, and Asklepios BioPharmaceutical, etc. In 2006, Dr. Chen co-founded Virovek and served as Chief Executive Officer until 2019. He invented the “BAC-to-AAV” system utilizing baculovirus to infect Sf9 cells for large scale AAV production with high potency. In 2019, Dr. Chen co-founded Avirmax, Inc. and serves as Chief Technology Officer/Chie Operation Officer.Dr. Chen served on the Viral Gene Transfer Vector Committee of American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) and the editorial board of Molecular Therapy – Methods and Clinical Development.吴小兵  北京锦篮基因科技有限公司创始人吴小兵博士从事病毒载体与基因治疗应用研究30余年。在中国疾控中心病毒病预防控制所病毒基因工程国家重点实验室从事病毒载体研究工作15年（1996-2010），先后被评聘为副研究员、硕士生导师以及研究员，博士生导师。2014年创立北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，2018年创立北京锦篮基因科技有限公司。曾因病毒载体方面的成就获得国家科技进步二等奖，卫生部科技进步一等奖，北京市科技成果二等奖。个人获得863计划15周年重要贡献奖。发表学术论文40余篇，病毒载体相关发明专利10余项。 贾国栋  和元生物首席执行官、总经理和元生物技术上海股份有限公司（股票代码688238）CEO，曾任职通用电气生命科学（中国）研发中心研发总监。和元生物专注于基因和细胞治疗领域的基础研究（CRO）、非注册临床研究（ITT）、临床申报（CDMO）和GMP产业化（CMO）服务。公司拥有近5000平米的研发实验室和动物房，1万平米GMP车间和质控实验室，正在建设近8万平米的基因和细胞治疗药物商业化生产基地，2022年底即将投入使用，生产规模将进入全球CGT行业第一梯队。核心技术团队平均拥有超过15年的生物制药经验，在质粒、AAV病毒、慢病毒、各种溶瘤病毒、mRNA、T细胞/NK细胞/干细胞等细胞治疗领域积累了超过100个项目运营经验，熟悉中美基因治疗法规要求，具有多个项目的中美双报项目经验，并顺利在美国开展临床研究。● 本期主持人马宁宁  沈阳药科大学特聘教授马宁宁博士是沈阳药科大学特聘教授，浙江壹生科生物技术有限公司董事长，北京鼎持生物技术有限公司董事长。2015年入选科技部和盖茨基金会联合评选的中国50位生物领域青年科学家、北京市特聘专家，北京市百千万工程人才入选者、北京市海外高层次人才、中关村领军人才荣誉获得者。曾担任新药创制专项生物制药责任专家组专家、“863”生物项目评审专家，现任中国农工民主党中央科技委员会副主任，国际华人抗体协会顾问，Antibody Therapeutics编委，。马宁宁教授2002年获美国俄亥俄州立大学生物化工专业博士学位，曾在美国辉瑞公司从事重组蛋白药物和单克隆抗体生产工艺开发，工艺放大和大规模商业化生产研究，2008年获得辉瑞全球研发最高奖项—成就奖。马教授先后主持承担国家 “重大新药创新”科技重大专项，“863”计划多项，也曾领导开发多个生物药物研发，其中重组凝血八因子项目已经在中国批准上市。少数掌握生物技术领域核心的技术专家，开发了国际先进的大规模动物细胞培养技术，并将之运用到具有自主知识产权的国际第三代“真悬”全悬浮动物疫苗生产平台。点击原文链接「报名」进入此活动直播间！

▎医药观澜/报道随着国际上2013年以来AAV基因药物接连上市（Glybera，Luxturna，Zolgensma），以及近年来越来越多的AAV基因治疗临床试验获得里程碑式突破性进展，AAV载体成为遗传病基因治疗的主要递送载体受到极大关注。临床/商业化需求和供应，引发许多制药公司增加对基因疗法产品开发的投资，扩大生产能力，以及监管机构的极大重视。然而，尽管取得了一些重大的临床和商业成功，但病毒载体的成本效益制造仍然是一个挑战，尤为重要的是行业缺乏对各种工艺如何影响AAV产品质量明确的理解。AAV基因药物从立项研发到上市，生产工艺和质量控制非常关键。根据ICH Q8，除了一般特性外，还包括鉴别、含量及效价、纯度、杂质、安全性几个方面的关键质量属性。品种专属的质量属性空壳率、感染滴度、rcAAV检查分别代表了AAV在纯度、效价、安全方面的关键指标等。 基于此，本次邀请到北京锦篮基因的吴小兵博士、药明生基的刘倩博士和赛多利斯平台工艺专家王晨博士为我们带来一场AAV主题线上网络研讨会——AAV疗法研发工艺、生产和质量考虑要点，期待您的参与。直播日程19:00-19:30AAV基因药物研发工艺和质量考虑要点内容要点AAV基因药物研发工艺；AAV基因药物研发质量考虑要点主讲嘉宾 吴小兵 博士，教授，博士生导师北京锦篮基因科技有限公司董事长兼总经理在中国预防医学科学院病毒学研究所病毒基因工程国家重点实验室从事病毒载体研究工作15年。曾因病毒载体方面的成就获得国家科技进步二等奖，卫生部科技进步一等奖，北京市科技成果二等奖，个人获得863计划15周年重要贡献奖，发表学术论文40余篇，病毒载体相关发明专利10余项。2014年创办非营利性北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，2018年创建北京锦篮基因科技有限公司，有三款罕见病AAV基因药物申报IND获得受理。19:30-20:00直击AAV生产挑战，将基因工程创新技术应用于生产平台内容要点药明生基 / OXGENE的AAV质粒系统，提供高滴度和高质量的AAV载体的生产；药明生基 / OXGENE的TESSA新技术，更优AAV生产率和质量；结合OXGENE的研发能力，药明生基加速赋能全球客户从CGT疗法的研发、开发到生产的端到端、一体化服务，惠及客户和患者！主讲嘉宾 刘倩 博士，药明生基OXGENE Head of Engineering and ProductionWith a background in cell and molecular biology, Dr Qian Liu joined OXGENE in July 2017 as a Cell Line Engineering Scientist. She was then gradually promoted to lead all biomanufacturing services OXGENE provide. Prior to joining OXGENE, Dr Liu was a postdoctoral researcher in the field of Regenerative Medicine, involved in bioartificial liver development and stem cell differentiation mechanism investigation in Loughborough University and the University of Nottingham, respectively. Dr Liu obtained her PhD in Molecular Nutrition from the University of Nottingham.20:00-20:30  AAV 工艺开发挑战及应对策略  内容要点AAV药物研发现状和工艺概览；QbD理念下的上游工艺开发策略；稳健的下游工艺开发策略主讲嘉宾 王晨 博士，赛多利斯平台工艺专家负责赛多利斯蛋白、病毒及核酸类药物生产工艺平台搭建及开发工作。加入赛多利斯之前，从事多年动物细胞培养工艺开发及分析检测工作，毕业于华东理工大学，获发酵工程博士学位。20:30-20:50互动问答Q&A报名参加手机端报名微信扫描关注并登记，即可进入直播间参与观看电脑端报名https://bai.h5.xeknow.com/sl/1BD4kY网页复制以上链接并在浏览器中打开参与观看关于药明生基药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、制造和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。