Mammoth Hospital

Nicole Bean for BioSpace The intellectual property landscape for newer gene-editing technologies, like that for CRISPR-Cas9, remains unclear and hard to navigate. Years of litigation around ownership of CRISPR-Cas9 have muddled the patent landscape for the Nobel Prize–winning technology. Meanwhile, hopes that newer gene editors would avoid this uncertainty have been dashed, as even here, the intellectual property around them remains “clear as mud,” Matthew Ferry , a partner at Morrison Foerster’s San Diego office, told BioSpace . Nevertheless, these uncertainties have not deterred companies from developing gene editors, and specifically from pursuing Cas9 alternatives in the hopes of avoiding the IP conflicts that currently center on the original CRISPR system. “Whether that’s true or not isn’t so clear; it depends on how you read the claims of this,” Ferry said. “And the problem is we just don’t have a lot of data from courts interpreting what the claims really mean here.” Appetite For Risk The case all CRISPR companies have their eyes on is one that has been waging for over a decade between the Broad Institute, the current holders of key CRISPR-Cas9 patents in the U.S., and what is known collectively as the CVC group. The case is currently pending appeal, with a ruling expected from a federal court in the second half of this year. A clear victory will chart a path to Cas9 licensing for companies seeking to develop therapies using the technology. On the other hand, for investors not much may change , with any licensing fees they have to pay viewed as the cost of doing business offset by lucrative returns. As a result of the legal uncertainty, Ferry said some companies are waiting to see the outcome of the interference case between Broad and CVC while others are moving forward anyway. “You have others who are taking a much more risk hard approach, of just saying, ‘There hasn’t been a lot of litigation so I don’t think I’m going to get sued. I’m just going to do what I need to do,’” Ferry said. Michalski Hüttermann & Partner patent attorney Ulrich Storz agreed that the patent landscape remains unclear for newer CRISPR technologies . However, he said that matters surrounding Cas9 became particularly complicated because around five different entities are claiming they made roughly the same invention in the same year. “Cas12a or Cpf1 is a little less messy because you don’t have like five entities,” Storz told BioSpace . “It’s pretty clear that the main player in Cas12a is the Broad Institute with Feng Zhang.” However, Storz said that the Broad Institute’s patents do not provide a sufficient definition of what they consider to qualify as the Cas12a endonuclease. With several companies claiming that their nucleases don’t fall under the patents’ scope, Storz said the lack of clarity in Broad’s IP makes it hard for patent practitioners to verify such claims. “I am a little bit concerned and surprised that the patent authorities let Broad run away with patents in which the enzyme that was actually the subject matter of the claims was so poorly defined,” Storz said. He contrasted his view with what he described as “a really strong position” by the U.S. Patent and Trademark Office to demand that antibodies in patent claims are defined by their precise sequences and not solely by their function. The Broad Institute did not respond to BioSpace ’s requests for comment by deadline. On the other hand, Ferry believes companies are distinguishing themselves more in their patent filings. “You have to show that your invention is novel and non-obvious over the prior art,” Ferry said. “So to do that, you become much more fragmented and find much more niche areas that either have unexpected results or have a completely new way of doing something.” One of the lessons learned so far, Ferry noted, was that it’s easier to secure IP on the physical technology than the application of the natural biology. “There have been some claims out there that were more abstract that were shown to be not patentable. So they have taken a lesson from that and tied it to the physical embodiments.” Ferry explained that because products of nature are generally not patentable in the U.S., there’s been a stronger focus on distinguishing what is a human-made invention and what is a discovery of a natural phenomenon. The complicated licensing situation is still top of mind for many companies working in this space, Ferry said, noting that right now, the companies he’s in contact with still want to know what their competitors are doing in terms of obtaining licenses. “It is a patent thicket that’s out there, but they have a business to run at the end of the day,” Ferry said. “And you can’t be so risk intolerant that you no longer have a business to worry about.” Is the Non-Cas9 Landscape More Straightforward? Mammoth Biosciences , a biotech company co-founded by Jennifer Doudna who won the Nobel Prize in Chemistry for developing the CRISPR-Cas9 system, is one of the companies banking on it being easier to secure IP for non-Cas9-based gene editors. “We see the non-Cas9 landscape of truly differentiated systems, like those we’re building at Mammoth, as much more straightforward than Cas9 and Cas9-adjacent large systems, no matter the name,” a spokesperson for Mammoth Biosciences told BioSpace . Mammoth is specifically using ultracompact systems distinct from Cas9 and has an extensive portfolio of wholly owned and licensed IP that is foundational to the non-Cas9 space, including Cas12f (CasZ), Cas12j (CasPhi), and NanoCas. MB-111, Mammoth’s lead therapeutic in development, is targeting familial chylomicronemia syndrome, a rare life-threatening disease that prevents the body from digesting fats and severe hypertriglyceridemia, which can lead to fatal pancreatitis. The research is in the lead optimization stage. But, Ferry explained, just because an enzyme is not based on Cas9 doesn’t necessarily mean it’s free from the Broad or CVC portfolios. “That assumes a clear delineation between the IP portfolio and the enzyme, which isn’t always true,” he said. “There’s overlap between patents and a technology, but a patent can be broader than the specific technology that was the basis for it.” In sum, he added, “it’s not clear. But you have a lot of people who think it is.”

同写意20岁庆！中国医药创新未来之路！“意”同创新，穿越周期，赢得未来。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意”！ 谁都知道，抗肿瘤是制药行业的主赛道，放在“后COVID-19”时代和专利悬崖的背景下，巨头们的发力更加迫切。今年2月刚跨入“千亿美元市值俱乐部”的再生元，也不例外。 似乎是想要向外界证明，近期的ASCO年会上，再生元披露了一项首创双抗REGN7075在联合疗法中的早期数据。报告人强调，该组合的“结果令人鼓舞，显示出对一种极难治疗的癌症（微卫星稳定结直肠癌患者）的抗肿瘤反应”。 但是，再生元能否真正在此分一杯羹，结果恐怕还不甚明朗。这不仅是整个研究尚在早期，更大的问题是，REGN7075的安全性数据并不理想。 九成患者出现与该药相关的毒性，凸显了再生元进军肿瘤领域的漫长。今年以来，另一款寄予厚望的抗肿瘤资产，戏剧性地被FDA拒之门外。而从当前再生元的手牌看，这个赛道能拿得出手的商业化产品，只有一款尚未触及“重磅炸弹”门槛的PD-1抑制剂——都2024年了，默沙东的Keytruda凭借超过250亿美元年销售额问鼎“药王”。 再生元的调整期所剩无几。拳头产品Eylea正因遭受专利、竞品的冲击而销量下滑，变得岌岌可危。4月，美国司法部对再生元提起诉讼，直指Eylea定价违反了《虚假申报法》，更让这家药企不得不另寻他法。 寻找业务新的增长点迫在眉睫，减重、免疫、基因治疗等热门领域，都出现了再生元的身影。只不过，将鸡蛋放在其他篮子，能在多大程度上拯救Biotech成长起来的“尖子生”再生元，还需要等上一段时间才能揭晓。 1 抗肿瘤业务的落寞 再生元在肿瘤领域，主要围绕PD-1抗体、CD3双抗和CD28双抗进行多种联合疗法的开发，覆盖血液和实体多种肿瘤。目前，唯一能在再生元财报中崭露头角的肿瘤产品，只有一款PD-1抑制剂Libtayo（西米普利单抗），用于晚期非小细胞肺癌的治疗。 自2022年7月起，再生元开始在全球范围内销售Libtayo，该产品在2023年的营收约8.69亿美元，同比增长50%。今年第一季度，Libtayo的收入为2.64亿美元，同比增长45%。增幅喜人，但距离成为能够弥补再生元支柱产品下降的营收，还有很大差距。 再生元一季度报 在双特异抗体药物开发方面，罗氏和强生强势占据市场，不过相比于后两者在血液瘤中的深耕，再生元更关注实体瘤。并且，作为CD28双抗的领跑者，再生元也在探索不同的治疗模式，包括与PD-1、CD3双抗的联用，可惜进展也乏善可陈。 2013年，再生元步入双抗领域，在其管线中增加了首个肿瘤领域的CD20xCD3双抗Odronextamab（REGN1979）。 凭借优异的临床I期数据，Odronextamab成功吸睛，与当时CAR-T疗法相比不落下风。不幸的是，随后因安全性问题该药备受争议。3月，FDA最终还是拒绝批准Odronextamab治疗复发性或转移性滤泡淋巴瘤（FL）和弥漫大B细胞淋巴瘤的上市申请。 对此，再生元却表示，唯一原因是确证临床的入组状态问题，而与疗效或安全性、临床设计、标签或生产问题无关。 这次在ASCO年会中，REGN7075的数据没能令再生元获得彻底翻盘的底气。 REGN7075是一种首创的共刺激双特异性抗体，其作用原理是连接CD28阳性T细胞与表达EGFR蛋白的肿瘤细胞，这种作用机制使该产品能够恢复肿瘤细胞的免疫敏感性并激活T细胞的抗癌功能。 截至2023年10月13日的数据，94名患者中只有1名患者达到完全缓解，2名患者显示部分缓解，9名患者病情稳定。总体缓解率为20%，疾病控制率为80%。 在安全性方面，几乎所有患者都出现了治疗引起的不良事件，35%的参与者出现了3级或4级不良事件。90%的患者出现了被认为与研究药物相关的毒性，但这些副作用中只有7%为3级或4级。5%的患者因副作用退出研究。尚未出现与治疗相关的死亡病例。 这款产品是在再生元旗下的PSMA-CD28双抗REGN5678的基础上设计而得，作为“前任”，REGN5678和REGN7075发展脉络有些类似：先是公布了具有潜力的实验数据，而后又在进一步的试验中败北。 2023年，再生元在第二季度财报中披露，REGN5678与Libtayo组合队列中，出现2例免疫介导的5级不良事件（死亡）。随后，该公司停止接受REGN5678和全剂量Libtayo组合的患者入组，并计划探索REGN5678与较低剂量Libtayo的组合在未来的可能性。 不过与PD-1抗体联用，可能很难起到很好的协同效应。系统性的药物过度暴露与分布，削弱了药物浸润肿瘤，因为毒性的问题，可能很难增大给药窗口。在这方面，失败案例还有BMS和Nektar的资产。 2022年3月，两家公司在偏向性IL-2（Bempegaldesleukin）联合PD-1抗体Opdivo治疗转移性黑色素瘤的III期临床，未达到PFS和ORR的主要终点。 再生元为数不多且看得见的希望，眼下大概只有靶向BCMA与CD3的双抗linvoseltamab了。 2月，FDA已同意优先审查其linvoseltamab的上市申请，用于治疗既往至少接受过三次治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，PDUFA日期为2024年8月22日。另外，EMA也已经接受linvoseltamab上市申请的审查。 这两项申请的递交，是基于关键性I/II期临床试验LINKER-MM1的结果。去年12月公布的试验结果显示，中位随访时间为11个月时，接受剂量为200mg的linvoseltamab治疗的患者中观察到客观缓解率为71%，46%达到完全缓解或更佳。 2 鸡蛋也在其他篮子 仅靠为既有产品打造坚实的护城河不是长久之计，在肿瘤之外，再生元也在积极探索其他领域的机会。比如，令诺和诺德、礼来身价暴涨的减重领域。 今年2月，再生元重申了2024年进入减肥赛道的计划。相较于执着减重数字的百分比，再生元表示会重点关注减重的质量，选择性减少脂肪含量，而减少肌肉含量的流失。 再生元希望，通过利用其产品线中的组合治疗策略来改进治疗方案，预计在2024年年中开始一项II期研究，在司美格鲁肽中加入Trevogrumab（一种抗肌肉生长抑制素抗体）或Garetosmab（一种抗激活素a抗体），以提高患者的减肥质量。 在GLP-1之外的减重新靶点的探索上，再生元通过测序发现，GPR75基因与肥胖显著相关。目前，再生元正在通过内部和外部的组合，开发包括siRNA、小分子和抗体等多种关于GPR75的疗法。再生元首席科学官George yanopoulos前些日子表示，其阻断GPR75的研究离临床应用不远了。 对于大热的基因疗法，再生元的布局也已经持续比较长的一段时间。 早在2014年，再生元就与Avalanche签订基因治疗协议，基于后者的AAV平台开发用于治疗眼科疾病的基因治疗产品。 到了今年1月收购2seventy bio，再生元将其基因疗法版图再扩大不小的范围。再生元表示，交易完成后将成立新部门Regeneron Cell Medicines。 2seventy bio于2021年11月分拆自细胞治疗先驱Bluebird Bio，主要开发CAR-T细胞疗法和基因编辑技术。本次交易中，2seventy bio除了保留已经获批上市的BCMA靶向CAR-T疗法Abecma外，将全部在研管线打包卖给再生元。 而在基因疗法爆火的CRISPR技术，再生元也有涉及。 上个月底，再生元和Mammoth Biosciences宣布达成一项近期款项达1亿美元的合作协议，两家公司将共同研究、开发和商业化用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。 Mammoth由CRISPR先驱、2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna联合创立，旨在更特异性地利用新编辑模式（包括碱基编辑、逆转录酶编辑和表观遗传编辑），在难以到达的组织中进行体内基因编辑。而在更早的8年前，再生元就与Intellia合作，拥有基于CRISPR产品多达10个靶点的开发权利，主要侧重于肝病治疗。 上述领域之外，再生元也在拓展抗体的联合疗法，特别是和siRNA的联用。 比如，通过将siRNA+抗体的疗法拓展到眼科；利用C5 siRNA和C5抗体的联合疗法已经在PNH中进入III期。2019年，再生元还与Alnylam Pharmaceuticals达成一项合作协议，旨在发现、开发和商业化RNAi疗法，治疗眼科疾病和中枢神经系统，以及肝脏中表达的几种靶标。 再生元处在III期临床的产品，图源：再生元官网 粗略看来，再生元在眼科、心血管疾病、免疫和炎症、肿瘤等领域都所谋甚广，储备不少研发管线，但尚处在起步阶段。而在研发业务之外，再生元还做起了风投。 4月，再生元宣布成立风险投资基金Regeneron Ventures，专注于有前景的生物制药、医疗保健和技术公司。再生元表示将在五年内每年投入1亿美元建立该基金。 重研发、负债低、稳打稳扎，过去，再生元给同行树立了一个好的“尖子生”典范；但快到“四十不惑”的年纪，这家药企仍需要思索出一条成为名副其实的Big Pharma的道路。 参考文献： 1、ASCO24: Regeneron’s Bispecific Antibody Falls Flat in Early Study；biospace 2、再生元JPM2024：肿瘤乏善可陈，非肿瘤创新不断；UmabsDB 3、下一家千亿美元药企，挖走ARCH高级合伙人做风投；同写意 更多优质内容，欢迎关注↓↓↓

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，2024年国内CGT赛道热度不减。根据公开资料，2024年4月约有12起CGT领域的合作，小编整理如下。虹信生物&和元生物4月2日，和元生物与虹信生物宣布正式签署战略合作协议，双方将在脂质纳米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）递送系统领域开展全面合作，共同推进mRNA等核酸产品在疫苗、肿瘤治疗等领域的临床应用，为客户提供全面、高质量的服务，赋能行业，造福患者。虹信生物聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发企业，拥有国内最大且具有完全自主知识产权的可离子化氨基脂质库，已申请十余项发明专利，包括多项PCT和欧美发明专利，其中4项专利获得授权。虹信生物拥有基于组合化学开发的、以1，2-二酯为核心骨架的新型可离子化氨基脂质能够实现快速肝清除，以及工程化细胞靶向递送平台能实现工程化和精准细胞靶向，进而安全、有效地实现mRNA递送。未来，和元生物将持续基于自身工艺和技术优势，以及虹信生物专有的多种新型LNP相关专利技术，为客户提供mRNA等核酸产品，提供从早期研发到临床试验申报、从临床样品GMP生产到上市药物商业化GMP生产的一站式服务。安可康生物&古格尔生物4月3日，四川安可康生物医药有限公司（简称：安可康生物）与成都古格尔生物技术有限公司（简称：古格尔生物）共同宣布签署战略合作协议，就联合特定靶点特异性抗体的溶瘤病毒疗法开发达成合作。此次合作旨在安可康生物充分发挥其在溶瘤病毒疗法研究方面的优势，探索溶瘤病毒联合疗法，结合成都古格尔生物在全人源（非鼠源）抗体和驼源纳米抗体分子发现方面的技术平台优势，共同推进溶瘤病毒联合疗法商业化进程和临床转化。中国生物制药&勃林格殷格翰4月8日，正大天晴药业集团其母公司恒生指数成分股公司中国生物制药与德国知名药企勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布签署战略合作协议。双方将依托各自优势和资源，共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线。勃林格殷格翰致力于引领创新，在肿瘤领域拥有强大的产品管线。而中国生物制药商业化能力突出，对中国市场洞察深刻。根据本次战略合作协议，双方将共同开发和商业化勃林格殷格翰多个处于临床开发晚期阶段的创新肿瘤产品。根据协议条款，此次战略合作涵盖勃林格殷格翰的多个处于临床阶段的资产，包括三个处于临床开发阶段的资产Brigimadlin，Zongertinib和DLL3/CD3双特异性T细胞衔接器，以及若干早期临床资产。盈康一生&赛尔欣生物4月10日，为共同推进调节性T细胞的临床治疗，本着“自愿平等、优势互补、互惠互利”的合作原则，赛尔欣生物与青岛盈康医院管理有限公司（“盈康一生”）签署战略合作协议。此次战略合作，将依托赛尔欣生物的调节性T细胞研发成果，结合盈康医疗临床研究力量和资源集聚能力，在调节性T细胞治疗产品临床应用等领域开展深入合作。希望通过双方的合作，能够加快推动类似产品的商业开发和产业转化进程，共同促进研发成果转化、加速新药上市，持续满足患者需求。艾凯利元&浙大二院4月12日，艾凯利元生物科技有限公司（以下简称“艾凯利元”）与浙江大学医学院附属第二医院（以下简称“浙大二院”）对外宣布，双方将携手开展一项关于hiPSC衍生神经细胞治疗帕金森病（Parkinson’s disease，PD）的临床研究。这一合作旨在探索新的治疗方法，为帕金森病患者提供更加安全有效的治疗选择。本项目临床负责人为浙大二院神经内科张宝荣教授，同时还邀请到浙大二院神经内外科专家严锋教授、浦佳丽教授加入研究团队。专家们宝贵的临床经验和知识无疑将为本项研究提供有力的保障。基于艾凯利元创新的重编程与干细胞定向分化技术，结合浙大二院神经相关科室治疗帕金森症的扎实的科研实力与丰富的临床经验，双方合作开展临床研究。浙大二院神经相关科室拥有多年的神经退行性疾病的科学研究和丰富的临床经验，本项目核心专家严锋主任医师，在功能神经外科疾病诊疗、脑肿瘤显微外科治疗等方向具备高度的专业素养和多年的临床经验。艾凯利元在iPS细胞制备和衍生功能细胞治疗领域深耕多年，开发了体细胞重编程的新技术，该技术能够解决诱导干细胞在细胞记忆与重编程过程中的表观组异常，提升了细胞的基因组稳定性和分化效率，为临床研究提供坚实可靠的种子来源。阿贝细胞&中科安康2024年4月12日，深圳市阿贝细胞科技有限公司（以下简称阿贝细胞）与深圳市中科安康大健康管理有限公司（以下简称中科安康）在深圳南山正式签署战略合作协议。双方将围绕iPSC储存、干细胞\免疫细胞等细胞疗法研究和应用探索等方面开展深度合作，共同致力于个体化干细胞（iPSC衍生细胞）应用于再生医学领域的科研突破。在未来，双方携手、互相赋能，充分发挥各自在资源、资金、技术及管理等方面的优势，共同推动细胞行业发展。本次战略合作将阿贝细胞在iPSC、干细胞、免疫细胞等领域的基础科研与细胞药物研发等领域的技术实力，与中科安康在抗衰老生命科学、标准健康管理、医疗美容应用技术结合，结合双方核心科研优势，携手突破长寿医学、再生医学方面的核心技术科研与市场化卡点、堵点，共同开发出更多高质量的产品和服务，以满足基础研究和临床应用的市场需求，共同推动全球生命健康与人类高质量长寿事业发展。同立海源生物&华卫恒源2024年4月17日，北京同立海源生物科技有限公司（以下简称“同立海源生物”）与华卫恒源（北京）生物医药科技有限公司（以下简称“华卫恒源”）在京签署战略合作协议。本次战略合作旨在结合同立海源生物在细胞基因治疗领域核心原料的研发生产实力和华卫恒源领先的人源免疫豁免细胞体外诱导技术平台优势进行强强联手。华卫恒源的先进疗法对细胞治疗核心原料有着创新性和独特性的极高追求；而同立海源生物凭借自身扎实的研发实力，不断进行技术上的创新和突破，恰好能满足这一要求。同立海源生物根据华卫恒源的创新型先进细胞疗法“量身定制”了国内首创的细胞分选磁珠，此项定制化磁珠极大助力了华卫恒源细胞与基因药物研发、加速推进商业化阶段的降本增效。BMS&Cellares4月22日，百时美施贵宝BMS与制造商Cellares签订全球产能预订和供应协议，以加强该制药公司的CAR-T细胞疗法生产。作为回报，Cellares将获得总额高达 3.8 亿美元，折合人民币27.5亿元（1美元=4.2411人民币）的预付款和里程碑付款。Cellares表示，计划将BMS的 "精选 "CAR-T细胞疗法自动化并技术转移到其生产平台Cell Shuttle上。该协议旨在扩大 BMS CAR-T 疗法的生产能力，并有可能缩短周转时间。Cell Shuttle 是一个端到端的全自动细胞疗法生产平台，用于CAR T细胞疗法的临床和商业规模生产。单细胞穿梭机系统使用机器人和其他自动化系统生产 16 批治疗药物。根据协议，Cellares 将提供数台 Cell Shuttles供BMS独家使用，这些细胞穿梭机将部署在 Cellares 位于美国、日本和欧盟的工厂。这家制造商目前在美国有两家工厂，一家位于新泽西州布里奇沃特，占地118,000平方英尺，另一家位于南旧金山，占地 57,000 平方英尺。Moderna&OpenAI2024年4月24日，Moderna和OpenAI宣布，双方达成进一步合作，通过共同创新，使人工智能（AI）在未来的商业场景和医疗保健领域发挥变革性潜力。Moderna与OpenAI自2023年初开始合作，并推出了Moderna内部使用的ChatGPT模型mChat。自首次公布实装以来，Moderna的内部使用率超过80%，成功加速了企业AI文化的形成，推动ChatGPT Enterprise及其增强功能（如高级分析、图像生成和GPT）的部署。据报道，本次加深合作，将会让这些GPT模型将嵌入到Moderna的业务职能中，从法律到研究、制造再到商业场景，并作为Moderna员工的“贴身助手”，以个性化方式增强他们的职能。Regeneron&Mammoth Biosciences4月25日，再生元（Regeneron）和Mammoth Biosciences宣布达成一项近期款项达1亿美元的合作协议，两家公司将共同研究、开发和商业化用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。根据协议条款，Mammoth将在签约时获得1亿美元，其中包括9500万美元的股权投资和预付款，并且有资格获得每个目标疗法的3.7亿美元的开发，监管和商业里程碑付款，以及所有合作产品未来净销售额个位数到15%不等的特许权使用费。此外，Mammoth也有权选择共同资助和分享大多数合作项目的利润。再生元正在开发腺相关病毒（AAV）载体，使用基于抗体的靶向技术来增强将基因疗法有效载荷递送至特定组织和细胞类型的能力。Mammoth则正在开发新型超紧凑核酸酶（ultracompact nucleases）和相关基因编辑系统，这些系统具有多种编辑功能，但尺寸却比其他基于CRISPR的系统（包括第一代Cas9核酸酶）小得多。通过利用Regeneron在AAV和抗体工程方面的专业知识，以及Mammoth在超紧凑基因编辑方面的专业知识，两家团队将努力创造出可以递送到肝脏以外组织的疾病修饰药物，而目前大多数基因编辑疗法在这方面的进展有限。总结全球CGT治疗市场规模稳步增长。受益于CGT新药的持续上市与不断增加的治疗需求，全球CGT市场规模具有良好的发展前景，因此CGT领域的合作频频，在2024年第一季度已经有36起CGT领域的合作，各公司优势互补，实现共创、共赢，为国内国际细胞治疗行业的发展添砖加瓦，共同推动CGT行业的可持续发展。参考资料：各公司公告