The Effect of Metaverse-Based Healthy Life Program on Risk Reduction of Non-Communicable Diseases in Youth
This study was planned within the scope of the call titled "Non-communicable diseases risk reduction in adolescence and youth (Global Alliance for Chronic Diseases - GACD)" with identity number HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-07-03. The purpose of this project; is to determine the effect of the Metaverse-Based Healthy Life Program to be developed in the project to support youths in decreasing future risks of developing non-communicable diseases (NCDs) and in gaining healthy lifestyle behaviors (HLBs).
100 项与 Horizon Eye Care P.A. 相关的临床结果
0 项与 Horizon Eye Care P.A. 相关的专利(医药)
作为一家成立后一年就获得IPO的抗体公司,Genmab早在二十多年前就创下了欧洲生物技术的纪录。现在,Genmab依靠以达雷妥尤单抗为主的若干全球销量TOP100重磅产品的销售分成,实现了每年数十亿美元的利润,并且这样的潜在明星单抗分子数目还在不断增加。目前已有8项使用了Genmab创新成果的疗法获得批准,约20项产品正在临床开发中。
2024年8月19日,AbbVie和Genmab共同宣布欧盟委员会(EC)已授予TEPKINLY®(epcoritamab)有条件上市授权,作为二线或多线治疗后复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成年患者的单一疗法。这也是Tepkinly获得的第二次欧盟批准,作为适应症扩展。
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重磅双特异性抗体疗法Tepkinly
Tepkinly是一种皮下注射双特异性抗体,可与T细胞上的CD3受体和B细胞表面常见的CD20蛋白结合。这种作用机制使Tepkinly能够激活T细胞,诱导促炎细胞因子的释放,促进恶性B细胞的破坏。这种独特的作用机制使得Tepkinly在难治性滤泡性淋巴瘤患者中显示出显著的治疗潜力。该分子最初由Genmab开发,公司于2020年6月从AbbVie获得了7.5亿美元的预付款,总生物资金预计可达35亿美元,两家公司正在共同推进该疗法的商业化。
早在2022年2月,Tepkinly就首次获得欧盟批准,用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的三线治疗。AbbVie表示,本次的适应症扩展使Tepkinly成为“第一个也是唯一一个”欧盟批准的皮下双特异性T细胞接合剂(BiTE),适用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)或弥漫性大B细胞淋巴瘤。目前,Tepkinly在全球已经获得11项批准(药渡数据)。2024年上半年,TEPKINLY在Genmab获得特许权使用费收入的地区净销售额超1亿美元。
本次有条件上市授权得到了1/2期EPCORE®NHL-1临床试验数据的支持:这是一项开放标签、多队列、多中心、单臂试验,该研究包括对抗CD20单克隆抗体治疗和烷化剂均难治的患者(70%患有双重难治性疾病),对先前治疗难治的患者(82%),以及在开始任何首次全身治疗后两年内疾病进展的患者(52%)。
发表在《柳叶刀血液学》上的结果显示,接受Tepkinly治疗的患者(n=128)总体反应率(ORR)为83%,完全反应率(CR)为63%。中位随访16.2个月,中位反应持续时间为21.4个月。除了疗效显著外,Tepkinly的安全性数据也较为理想。在临床试验的优化队列中,没有报告高级别的细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)的情况。相较于其他产品,Tepkinly疗效和安全性的双重优势有望为患者带来新的治疗希望。
弥漫性大B细胞淋巴瘤是我国人群最常见的淋巴瘤类型,目前R-CHOP治疗方案能显著延长各阶段患者的生存,但是部分一线高危患者和复发难治型患者仍面临着治疗效果差、成本高的生存困境。目前获批且常用的药物包括靶向CD79b的抗体药物偶联物优罗华®(维泊妥珠单抗)、双抗高罗华®(格菲妥单抗)。总的来说,弥漫性大B-细胞淋巴瘤批准上市的药物有超100个,临床阶段的药物有约250个;滤泡性淋巴瘤批准上市的药物有83个,临床阶段的药物有约150个。
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Genmab半年财报亮眼
八月初,Genmab发布了2024年上半年财报,总收入为95.45亿丹麦克朗(约合14亿美元),与2023年上半年相比其收入增长了36%。25.42亿丹麦克朗(36%)的增长主要来自与杨森生物技术公司(Janssen)合作获得的DARZALEX®(daratumumab)特许权使用费,以及和诺华制药公司(Novartis Pharma AG)合作获得的KESIMPTA®(ofatumumab)特许权使用费,外加Epkinly净产品销售额的增加。2024年上半年总的特许权使用费收入为76.73亿丹麦克朗,而2023年上半年为58.86亿丹麦克朗。
此外,在2024年第二季度,Genmab达成了一系列重要里程碑,包括18亿美元收购普方生物(ProfoundBio),以及获得EPKINLY和Tivdak的监管批准,这进一步巩固了Genmab在差异化抗体疗法开发领域的地位。
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License-out模式宗师级选手
License-out模式是指企业进行药物早期研发,然后将项目授权给其他药企做后期临床研发和上市销售,按里程碑模式获得各阶段临床成果以及商业化后的一定比例销售分成,收入可包含意向金、首付款、研发里程碑付款、销售里程碑付款、销售提成、终止履约金(分手费)等类目。
Genmab是欧洲创新药license-out的鼻祖之一,在公司成立那年便与Amgen就IL-15抗体(AMG714)达成合作。经过25年的发展,Genmab现在的代表性技术平台包括DuoBody®(双抗)、HexaBody®(六抗)、DuoHexaBody®和HexElect®,它们建立在天然抗体生物学的基础上,旨在利用人类免疫系统的力量抗击各种疾病。
DuoBody®平台能够稳定高效地大批量产生双特异性抗体,早在2012年7月,Genmab就与Janssen达成合作,利用DuoBody®平台开发双特异性抗体。HexaBody®平台能够创造强效疗法。在细胞表面靶向结合后,它诱导抗体六聚体的形成。这可以帮助产生强效的细胞毒性抗体,并用于触发诱导程序性细胞死亡的受体。这个技术可以将补体依赖性细胞毒性有限或缺失的抗体,转化为强效的细胞毒性抗体。HexaBody®平台也可以与其他平台联合使用。
Genmab通过几大技术平台进行差异化创新研发的策略为其多项license-out项目埋下伏笔。
其中,关键的几次项目合作包括:
2020年,Genmab与AbbVie签订合作协议,共同开发和商业化epcoritamab。两家公司在美国和日本共同承担商业化责任,AbbVie负责其他的全球商业化。Genmab从美国和日本以外的其他全球销售额中获得22%至26%的分层特许权使用费。
2019年,Genmab与Janssen签订了全球独家许可和期权协议以开发和商业化GEN3014。其主要适应症为多发性骨髓瘤。临床前试验中,GEN3014表现出增强的补体依赖性细胞毒性和强大的抗肿瘤活性。
Daratumumab由Janssen根据Genmab的全球独家许可进行开发和商业化。根据协议条款,Genmab将获得12%至20%的特许权使用费。
目前Genmab正在进行的5个3期临床的项目分别与Pfizer、BioNTech、AbbVie合作。
由合作伙伴销售的许可产品有三项,包括Janssen、Novartis、Horizon的合作产品。
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结语
从Genmab产品的适应症来看,主要布局的是实体瘤、血液肿瘤,特别是那些难治的、易复发的肺癌和淋巴癌。这些癌种也是抗体类药物可以发挥独特作用的领域。Genmab许多药物都有多种临床阶段的适应症在研,也反映了使用免疫系统打击癌症这一策略的广泛适用性。
从license out模式到收购普方生物,Genmab开始寻找新的增长引擎。从另一方面来看,中国创新药企正在迅速崛起。
参考来源:
1. https://www.biospace.com/policy/abbvie-genmab-secure-european-label-expansion-for-tepkinly-in-follicular-lymphoma. August 20, 2024
2. Abbvie官网
3. Genmab官网
4. www.sec.gov
5. 药渡数据库
6. 景红梅:有用的新药好药都能纳入医保,是临床医生的朴素想法. https://www.eeo.com.cn/2024/0812/678891.shtml 2024-08-12 20:40
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近期,GoodRx再次列出了市场上最昂贵的10种药物,包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价,与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。
NO.1
Zolgensma
诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。
NO.2
Zokinvy
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市,是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征(HGPS或早衰症)和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。以50mg胶囊717美元的价格计算,月费用将达到86040美元。因此,也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样,年费用高达1032480美元。
NO.3
Danyelza
Danyelza是昂贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准,用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者,每年的费用为977664美元。
NO.4
Myalept
Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症,是同靶点唯一一款上市的药物,甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物,患者治疗选择极少。
Myalept的价格在今年2月从每月71306美元增加到74159美元,每年费用近89万美元。
NO.5
Luxturna
Luxturna的价格为每年85万美元,位列第五位。Luxturna是一种基因疗法,可治疗遗传性视网膜营养不良,这种疾病会导致视力丧失,甚至完全失明。Luxturna只能在院内使用,需要医生向每只眼睛中注射药物,但标价昂贵,每瓶价格为42.5万美元。
NO.6
Folotyn
Folotyn属于二氢叶酸还原酶(dihydrofolate reductase,DHFR)抑制剂,被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤,年费用近80万美元。Folotyn最早于2009年率先在美国上市,2020年也在中国获批。
NO.7
Brineura
Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物,2017年首次上市,用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型(CLN2)Batten病(CLN2-Batten)。
由于技术问题,无论是靶点还是疾病考虑,Brineura的竞争严重不足。2021年1月,300mg规格Brineura再次调高2.14%至28090美元,推荐剂量为每2周300mg,这意味着在一年的时间里费用总计为73万美元。
NO.8
Blincyto
Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体,2014年在美国上市,用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。通常每年需要使用约168瓶,按目前的定价,达到每瓶4242美元,年度费用为712672美元。
NO.9
Ravicti
Ravicti(苯丁酸甘油)用于治疗尿素循环疾病,是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法,患者每年需要服用132瓶。2021年1月,Ravicti的标价上涨了4.8%,至每瓶5273美元,按标价计算的年费用为69万美元。
NO.10
Soliris
Soliris的费用为每年678392美元,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力和视神经脊髓炎。
参考:制药工艺与装备
投稿/内容沟通:华籍美人(Ww_150525)
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在2023年的纳斯达克交易市场上,一家名为Acelyrin的初创公司的IPO备受瞩目,赚足了投资者们的目光,以5.4亿美元融资金额,创下近两年来生物技术初创公司募资规模最大的一次IPO。
上市当日,Acelyrin股价大涨30.56%,市值达到21亿美元,Acelyrin股价峰值最高达29.8美元/股。
无论是从发行价、发行规模,还是首日涨幅,都足以体现资本市场对其热情之高。
然而,从风光上市到陷入困境,Acelyrin仅花了不到一年时间。如同其他Biotech公司一样,Acelyrin在过去的一年多时间中经历了临床失败,高管辞职,和战略重组。
如今,公司的股价已经跌至不足5美元,总市值仅为4.75亿美元。
风光无限的IPO
Acelyrin成立2020年,是一家以License in为主要经营模式的Biotech公司。
Acelyrin在引进方面有一个较为突出的优点,就是聚焦。虽然凭借与被安进278亿美元收购Horizon公司相同的创始团队背景,Acelyrin在一级市场就已获得投资人青睐,但Acelyrin并没有在融到钱后大肆的买进管线,而是始终把重心押注在Izokibep这一条管线上。
也是依靠这一条管线,支撑公司成功走到了IPO。
Izokibep是一种IL-17A抑制剂,是Acelyrin于2021年11月以2500万美元首付款+3亿美元里程碑付款从Affibody收购获得。
Izokibep的分子量仅为单抗的十分之一,可以通过皮下注射,达到传统单抗静脉给药的吸收水平。同时Izokibep还拥有不输于单抗的半衰期,在皮肤、关节等组织器官领域有着独特治疗优势。
Acelyrin也围绕银屑病关节炎 (PsA) 、化脓性汗腺炎(HS)、葡萄膜炎、中轴型脊柱关节炎 (AxSpA)多个适应症进行了临床开发。
与CRO间的相互甩锅
然而上市几个月后,这条支柱管线就遭遇临床挫折。2023年9月11日,宣布Izokibep治疗化脓性汗腺炎的Ⅱb/Ⅲ期临床未达到主要终点HiSCR。
作为Acelyrin的核心支柱管线,化脓性汗腺炎又是其开发的关键适应症,这一临床失败消息立即引发了市场的剧烈反应,Acelyrin股价暴跌62%。
Acelyrin自然不愿轻易接受这个结果,根据公司当时对失败原因的推测,Acelyrin认为临床终点未达到可能是受到停药的影响,也可能是源自临床试验设计缺陷。总之,Acelyrin对izokibep的治疗潜力持乐观态度。
顺着这一推测,Acelyrin很快找到了为该临床失败的买单方--其合作的CRO公司Fortrea。2023年11月27日,Acelyrin公告发文表示,Fortrea在Izokibep进行银屑病关节炎(PsA)临床试验时犯了“临床方案执行错误”,导致公司遭受损失。
尽管Acelyrin没有直指这项失败的临床试验,但公司的里话外都暗示有可能CRO的临床执行失误导致的,因为该项临床也是由该CRO公司负责推进的。
而Fortrea认为Acelyrin在甩锅,这家在向美国证券交易委员会提交的一份文件中表示,对Acelyrin发布的关于izokibep两项临床试验声明准确性提出了质疑。
尽管甩锅事件至今并没有定论,但无疑对Acelyrin和Fortrea来说都是双输局面,两家公司合作关系因此彻底崩裂,Acelyrin表示以后不会再与Fortrea合作,而Acelyrin也并没有因此挽救它的股价,反而该事件公布后又下跌了30% 。
被下调优先级
虽然Izokibep遭遇临床失败,但远远还没有到希望彻底破灭的程度,并且在今年3月,Izokibep在化脓性汗腺炎在长期随访和治疗银屑病关节炎两个适应症解取得了积极的数据。
但甩锅事件似乎招致了投资人对公司的信任问题,这则公告也似乎暗示了Izokibep在银屑病关节炎中取得的数据并不乐观,而且也让投资者对Acelyrin的执行力产生了怀疑。
今年5月,创始人兼首席执行官Shao-Lee Lin已经辞职,由其首席法律和行政官Mina Kim接任CEO职位。
而新CEO上任后也采取了重组措施,将裁员33%,调整管线优先级,以将现金跑道延长至2027年中期。
这个重组方案还是令大跌眼镜,这款支撑一路走来的核心管线竟然被下调优先级,不再是公司最首要 、最优先的管线。
根据重组方案,其收购而来的Lonigutamab被列为管线最高优先级,未来将集中精力推进该管线的临床开发,而至于Izokibep,公司将暂停对Izokibep在屑病关节炎和化脓性汗腺炎两个适应症上任何新的资金投入,同时,另一条管线SLRN-517也被移出。
SLRN-517和Lonigutamab均为公司在2023年年初收购ValenzaBio公司而来的管线,Lonigutamab是一种靶向IGF-1R单抗,在甲状腺眼病中进行临床Ⅰ期试验。SLRN-517是一种靶向c-KIT的全人源IgG1单克隆抗体,用于治疗慢性荨麻疹,还未进入临床阶段。
参考出处
https://firstwordpharma.com/story/5885299
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=dhmrDtQKPFF1IhgI0S2yTK772QTWGDGRI1FcQfHCWgDBN56HAgvrzH9Ve3eeuqDsGep0d2t9WDXciMoxG5qTwTEJJiqaqY3V843UX8KUOwk6G099PVajJLa5T0J1WpcTAf1VdXy_w-xRe3JLRk0LdWo-N31TRZWrX-InpgjFJ8Y=
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