BMO Japan Co., Ltd.

在竞争激烈的糖尿病和肥胖症药物研发领域，礼来公司（Eli Lilly）凭借其口服 GLP-1 药物 orforglipron 取得的 III 期临床试验成果，成为行业焦点。这一突破不仅让礼来股价大幅上涨，也给整个行业带来了新的变数和思考。试验成果惊艳，股价一飞冲天周四，礼来公司公布了 orforglipron 的初步 III 期数据，结果令人振奋。在关键的 III 期 ACHIEVE-1 试验中，每日一次服用 36 毫克 orforglipron 的 2 型糖尿病患者，在 40 周时平均血糖水平（A1C）相较于基线下降了 1.5%，而安慰剂组仅下降了 0.1% 。同时，orforglipron 还成功达到了关键的次要终点，患者在 40 周内体重减轻了 7.9%，相比之下，安慰剂组仅减轻 1.6% 。在安全性方面，orforglipron 的副作用与 GLP-1 类药物一致，主要为胃肠道反应，大多为轻度或中度。在 36 毫克剂量下，8% 的患者因副作用停药，安慰剂组这一比例为 1%，且未检测到肝脏安全问题。受此消息影响，礼来公司股价在盘前交易中飙升 11%，而其在 GLP-1 领域的主要竞争对手诺和诺德（Novo Nordisk）股价则下跌 6% 。BMO 资本市场的分析师认为，orforglipron 的试验结果是一次 “积极的读出”，称赞礼来实现了口服 orforglipron 达到与注射剂相似疗效的目标。口服优势凸显，市场前景可期orforglipron 作为一款口服 GLP-1 受体激动剂，与礼来的 tirzepatide 和诺和诺德的 semaglutide 一样，都是 GLP-1 激素的类似物，通过促进胰腺在血糖升高时分泌胰岛素，并抑制食欲来发挥作用。但 orforglipron 的独特之处在于其口服给药方式，这为患者带来了极大的便利，患者无需频繁注射，且可以在一天中的任何时间服用，无需考虑食物或饮水的限制。此外，作为小分子药物，orforglipron 在生产上也更具优势。Truist Securities 的分析师指出，与注射剂不同，orforglipron 的供应不太可能成为问题。礼来早在 2024 年 2 月就开始为 orforglipron 的生产做准备，投入资金并扩大生产能力。礼来公司也表示，如果 orforglipron 获得监管批准，将能够在全球范围内无供应限制地推出该药物。行业竞争加剧，未来格局生变此次 orforglipron 的成功，让 BMO 的分析师认为，礼来在商业和临床产品组合方面取得了重大进展，有望超越诺和诺德在肥胖症治疗领域的早期领先地位。目前，礼来计划在今年年底前提交 orforglipron 用于体重管理的批准申请，2026 年提交用于糖尿病治疗的监管申请。orforglipron 的亮眼表现无疑加剧了 GLP-1 市场的竞争。此前，注射型 GLP-1 药物在市场上占据主导地位，但 orforglipron 的出现，为患者提供了新的选择，也促使其他药企重新审视自身在该领域的研发策略。未来，随着 orforglipron 进入市场，GLP-1 药物市场的格局将如何演变，其他药企又将如何应对挑战，值得持续关注。礼来 orforglipron 的 III 期试验成功，为糖尿病和肥胖症患者带来了新的希望，也为礼来公司在医药市场的竞争中赢得了重要的筹码。这一成果不仅体现了礼来在药物研发上的实力，也推动了整个 GLP-1 药物领域的发展。参考来源：https://www.biospace.com/drug-development/lilly-skyrockets-on-injectable-like-efficacy-for-oral-glp-1-in-phase-iii-diabetes-trial识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

在心血管疾病治疗领域，药物研发的每一次突破都备受瞩目。然而，近期百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，简称 BMS）的一则消息却让行业为之震动：其研发的心肌肌球蛋白阻滞剂 Camzyos 在针对非梗阻性肥厚型心肌病的 III 期临床试验中未能达到预期效果，这一结果不仅给药物的前景蒙上阴影，也引发了人们对心血管药物研发的思考。Camzyos 试验失败，扩张标签机会渺茫本周一，百时美施贵宝宣布，其旗下药物 Camzyos 在针对非梗阻性肥厚型心肌病患者的治疗中，未能减轻患者的临床负担，也未改善患者的氧气消耗情况。这一结果意味着，Camzyos 在 III 期 ODYSSEY - HCM 研究中 “未达到双重主要终点”，包括 48 周内峰值耗氧量的改善，以及呼吸困难等症状和潜在心力衰竭血液标志物的改善 。在安全性方面，虽然没有出现新的问题，但这也无法弥补其在疗效上的失利。BMO 资本市场的分析师认为，此次试验失败使得 Camzyos 几乎没有机会扩展标签用于治疗非梗阻性肥厚型心肌病。此前，他们预计这一适应症的获批将为 Camzyos 带来 13 亿美元的市场拓展机会，如今这一期望已落空。在肥厚型心肌病患者中，约三分之一属于非梗阻性患者，此次失败让 Camzyos 失去了这部分潜在市场。肥厚型心肌病与 Camzyos 的研发背景肥厚型心肌病是一种遗传性疾病，主要特征为心肌增厚。根据心肌增厚是否影响心脏血液流出，可分为梗阻性和非梗阻性两种类型。Camzyos 是一种口服心脏肌球蛋白抑制剂，通过调节心脏肌肉激活过程中的蛋白质作用，达到放松心肌、增加心脏血液充盈量的目的。2020 年 10 月，百时美施贵宝以 131 亿美元收购 MyoKardia 公司后获得了 Camzyos 的所有权。2022 年，该药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可用于治疗梗阻性肥厚型心肌病 。对百时美施贵宝的影响及未来展望尽管此次失败不会影响 Camzyos 在梗阻性肥厚型心肌病方面的应用，其在这一领域仍有大约 27 亿美元的峰值销售潜力，但无疑对百时美施贵宝的心血管产品线造成了打击。BMO 指出，这使得该公司错失了约 3.3 万名非梗阻性肥厚型心肌病患者的市场，损失约 13 亿美元的收益 。不过，百时美施贵宝并未因此停下脚步。BMO 表示，该公司在 2025 年仍有多个 “有影响力的催化剂”，例如评估 Cobenfy 辅助治疗精神分裂症的 ARISE 数据即将公布，预计 Cobenfy 用于治疗阿尔茨海默病相关精神病的数据也将在 2025 年下半年公布 。这些项目的进展或许能为百时美施贵宝带来新的转机。Camzyos 在 III 期试验中的失败为心血管药物研发敲响了警钟，也让我们看到药物研发的复杂性和不确定性。百时美施贵宝未来在心血管疾病治疗领域将如何调整策略、能否凭借其他项目挽回此次损失，值得行业持续关注。参考来源：https://www.biospace.com/drug-development/bms-camzyos-fails-to-show-new-cardiomyopathy-benefit-in-phase-iii识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

在市场这片 “波涛汹涌的大海” 里折腾了好些年之后，CBER 的大当家彼得・马克斯（Peter Marks）要离职的消息，就像一颗重磅炸弹，在生物制药市场里掀起了惊涛骇浪。“最怕的事” 成真啦分析师们都感慨，“生物科技投资者心里最怕的事儿”，居然在周末这个本该轻松惬意的时候，真真切切地发生了。美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评估与研究中心那位超受尊敬的老大彼得・马克斯，马上就要走人了，原因嘛，是新任卫生与公众服务部长罗伯特・F・肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）把他给 “赶下台” 了。这消息一放出来，整个行业都像被施了定身咒，股价 “哗啦” 一下就往下跌。周一的时候，标普生物科技指数 XBI 直接跌了超过 5%。这个指数里可都是些 “狠角色”，像吉利德（Gilead）、艾伯维（AbbVie）和安进（Amgen）这样的生物科技大巨头，还有 Arcellx、维京治疗公司（Viking Therapeutics）和 Summit 治疗公司这些小公司。BMO 还特别指出，疫苗公司被这事儿影响得尤其惨，辉瑞（Pfizer）和默克（Merck）这些大公司都没能逃过一劫。那些有生物制品（比如抗体和细胞疗法）的公司，也都跟着遭殃了。行业压力 “雪上加霜”BMO 资本市场的分析师在周一的报告里吐槽：“大家都知道，生物科技行业最近本来就因为宏观经济那些事儿，压力大得不行。这倒霉的消息一来，投资者心里更慌了，一点安慰都没有。” 马克斯离职的时候，在辞职信里 “吐槽” 卫生与公众服务部部长，说这位部长对他或者其他人关于疫苗安全性和有效性的事儿，一点都不感兴趣。还说 “很明显，部长不想知道真相，也不在乎透明度，就想别人顺着他那些错误信息和谎言说”。公司的高管们也坐不住了，纷纷在领英上 “开麦”，对马克斯离职这事儿表示超级震惊。业内人士纷纷 “发声”Nkarta 的首席执行官保罗・哈斯廷斯（Paul Hastings）周日在领英上吐槽：“我们一次又一次被忽悠说‘别担心，RFK 不会插手疫苗或者 FDA 的审评人员。’结果现在他两条线都踩了。” 哈斯廷斯的公司正捣鼓着治疗自身免疫疾病的细胞疗法呢，公司股价从周末前的大概 2 美元，一路跌到周二早上开盘的时候，只剩 1.79 美元了。BMO 还说，马克斯可是 “FDA 里细胞和基因疗法的超级‘粉丝’”。马克斯一辞职，好多这类股票都 “大跳水”。Ovid 治疗公司的首席执行官杰里米・莱文（Jeremy Levin）一直对 FDA 最近的削减措施不满意，这次直接把马克斯的辞职信全文发出来了，还警告说美国生物制药行业的 “老大” 地位危险了。莱文写道：“这封信真该把我们都吓一跳。这说明我们用来评估、批准和监测救命药，还有保护患者的基础设施，都快垮了。影响可大了去了，对生物医学创新、公众信任，还有美国在全球卫生领域的‘老大’地位，后果都很严重。”Ovid 今年本来就过得不咋好，年初到现在股价已经跌了差不多 66%，周一又跌了超过 11%，只剩 31 美分了。ReCode 治疗公司的首席执行官谢赫纳兹・苏利曼（Shehnaaz Suliman）表示，支持 FDA 里那些愿意好好干活的人。她说：“我跟大多数人一样，支持那些还相信彼得愿景的人，希望他们能接着把 FDA 的事儿办好。”马克斯的成就与行业担忧古根海姆（Guggenheim）还专门盘点了马克斯的主要成就：曲速行动（Operation Warp Speed）、让基因疗法更容易获得、接受替代终点、给基因编辑进入临床应用铺好监管的路，还有规范干细胞诊所。威廉・布莱尔（William Blair）也提到，马克斯在推动 Sarepta 治疗公司杜氏肌营养不良基因疗法 Elevidys 获批这事儿上，那可是出了大力气的。杰富瑞（Jefferies）则担心，马克斯走了之后，会不会还有其他重要的 FDA 官员也跟着离职。古根海姆吐槽：“在马蒂・马卡里博士（Dr. Marty Makary）刚当上 FDA 新专员的时候，一位超厉害的 FDA 官员辞职了，这就让人忍不住想，FDA 的‘新常态’到底会是啥样呢？” 分析师们本来还盼着马卡里能在 FDA 说点靠谱的话，威廉・布莱尔周一上午还说：“希望他能找到个合适的人” 来接马克斯的班。结果呢，周一下午，Politico 就爆料说，马卡里亲手签了马克斯的解雇令，而且这还是他上任后的“第一件大事”。参考资料：https://www.biospace.com/business/biotechs-worst-fear-comes-true-as-fdas-marks-departs-sending-shares-tumbling识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。