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500万美元可以做什么?再生元可以从2seventy bio手中凑出了一个名为Regeneron Cell Medicines的研发部门,后者“对价”出售了:项目:除Abecma(BCMA CAR-T)外的全部管线:CD79a / CD20靶向且基因编辑敲除CBLB的CAR-T:bbT369(复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤,b-NHL)、CD33 CAR-T:SC-DARIC33(急性髓系白血病,AML)、MUC16项目(卵巢癌)、TCR-T:MAGE-A4(实体瘤、自免)以及几个未命名的靶点。基础设施:转租马萨诸塞州剑桥市的部分办公室、实验室和制造空间,并转租华盛顿州西雅图市的整个工厂。员工:大约160人美东时间,1月30日,2seventy bio在新闻中宣布一则“战略调整”,文中开门见山:将公司“冗余”的产品和员工打包转售给再生元之后,可以剩下多少钱……这与2seventy bio2023年9月宣布的“战略重组”刚好呼应,只不过当时还是停留在纸面上的方案,没人接盘,启动方案的资金仍需从自己口袋里出。当时预计裁员月约40%,176个职位;重组成本预计为900万美元;预计2024-2025年节省预计约 1.3 亿美元。其中,去年9月份的2seventy bio就对自研管线bbT369 与 SC-DARIC-33动了心思:bbT369虽然初步数据不错,但1期的剂量递增研究进展慢于预期,2seventy bio将部分原因归因于FDA的安全性规定和疾病本身。(拖不起)SC-DARIC-33正在处在临床搁置状态,打算与FDA沟通并重启(2023年6月,因为一名患者死亡被叫停,还是拖不起)合作管线中:与再生元合作的MUC16计划提交IND。与药明巨诺合作的MAGE-A4,由药明巨诺牵头的相关试验将在中国开展。2023年底,药明巨诺在clinical trails网站上,登记了一项MAGE-A4 TCR-T细胞疗法的IIT临床试验,该实验将在北京肿瘤医院开展,适应症为实体瘤。可以发现,如果一定要打包转售,那么优先联系原已有合作的再生元,再正常不过。2023年12月,2seventy bio重申创造股东最大价值,替股东省钱,就是赚钱,可见其“套现离场”的心思十分活跃。那么接手的再生元,有多赚?项目方面:其他不谈,仅MAGE-A4一个项目就已经赚了。2022年10月,药明巨诺为此项目支付了300万美元预付款,后续还有开发相关的7000万美元里程碑。不过,对药明巨诺而言,未来能与再生元共同推进MAGE-A4,是件好事。增值服务(基础设施/人才配套):增值服务1:虽然需要继续替2seventy bio交房租,但其留下的工厂、办公室可与职工进行配套。此外,2seventy bio 的新 GMP 级别 CAR-T 制造工厂刚刚于 2023 年建成。增值服务2:虽然需要继续替2seventy bio的员工发工资,但过渡而来的员工也可与管线配套,人都不需要动,换一个老板就行。此外,2seventy bio还顺道将首席医疗官与首席科学官一并打包给到再生元,主打就是贴心服务,而前者也可省下高额的遣散费。截止2023年第三季度,2seventy bio拥有现金、现金等价物和有价证券为 2.843 亿美元,主要营收来源于BCMA CAR-T产品Abecma,该产品2023前三季度美国地区营收为3.02亿美元。截止1月30日收盘,2seventy bio股价上涨14.9%与去年第三季度4美元/股持平对再生元而言,仅需500万的“打点费”便可获得两个临床管线,两个即将进入临床的管线,外加若干待启动项目、一个完善的开发平台及配套服务。拼多多百亿补贴都“自愧不如”。同时,再生元在血液瘤的布局相对薄弱。已上市产品中,肿瘤产品仅有Libtayo(西米普利单抗,PD-1单抗)一款,还用于实体瘤。不过再生元也在积极补短板,其CD20xCD3双抗Odronextamab(DLBCL)正在等待FDA批准;2023年8月,再生元与Ceularity达成合作,后者将为其提供通用型CAR-T研发的支持。至于另一位合作伙伴药明巨诺,要不是距离远,估计也会相当乐意“捡漏”。未来的2seventy bio将专注于Abecma的商业化和开发,提升慢病毒载体 (LVV) 制造的质量控制,并向悬浮 LVV 工艺过渡,提高生产效率并节省成本,主打降本增效。作为2seventy bio营收主力,虽说2023前三季度,Abecma美国地区营收达3.02亿美元,但其Q3营收6900万美元环比Q2下滑了40%。2seventy bio将销售额下降归因于竞品传奇/强生的Carvykti,Carvykti前三季度销售额为3.41亿美元同比大增332%,Q3销售额达1.52亿美元。自去年11月,FDA提出BCMA /CD19 CAR-T可能存在继发肿瘤风险之后,诸多CAR-T研发药企人人自危,已上市产品竞争激烈,突破三线治疗方案成为了“梦魇”,2seventy bio此举无疑为 CAR-T赛道再降温。反之,这对那些想要布局CAR-T的药企而言,正是“抄底”的好时机。封面图来源:pixabay诺奖得主背书的Biotech被罗氏“退货”,停管线,裁员30%,股价大跌10%……沙利文发布《活性维生素D(骨化醇)产业现状与未来发展报告》(内附全文获取方式)全球CDMO巨头Lonza将关闭广州工厂,裁员300人。好消息是CDMO企业销售额纷纷增长!点击阅读原文,查看更多精彩内容
写意精品课 | 方法与工具—快速打造生物药供应链企业的独特品牌价值,欢迎报名!在刚结束的JPM大会上,蓝鸟生物CEO Andrew Obenshain对获批的Lyfgenia相关问题进行了回应。 引起最大热议的是价格问题。Lyfgenia比Vertex/CRISPR Therapeutics的竞品价格贵了40%,对此,Obenshain的回复是:基因疗法的价格不应该进行直接的比较,疗效才是关键。 根据Lyfgenia使用付款协议,患者接受基因治疗后将接受为期3年的随访,如果患者因与镰状细胞病相关的血管闭塞事件住院,支付方将不支付全额费用。 考虑到竞争因素,这位CEO没有透露更多的交易条款细节,只是说公司提供了一份“非常创新的合同”,受到了付款方的好评。 在Lyfgenia获批后的一个月里,蓝鸟生物已经与不同的保险公司签署了两项主要的报销协议,总共覆盖约2亿美国人。Obenshain表示,蓝鸟生物正在与15个不同的医疗补助机构进行进一步的“深入讨论”。 除了报销协议之外,蓝鸟生物还为治疗中心提供了不同的合同机制。Obenshain没有透露细节,只表示医院可以先为Lyfgenia买单,承担报销风险,或者蓝鸟生物协助降低支付风险。目前,该公司拥有35个Lyfgenia治疗中心,预计很快将扩大到48个。 Obenshain还提到蓝鸟生物离开欧洲的原因,除了报销未能达成一致外,在欧洲建立基础设施的成本非常昂贵,对利润率构成很大压力。当然,如果在美国能够推行顺利,重新开拓欧洲市场也不乏可能。 近几年,业界对蓝鸟生物的评价算不上乐观,公司如今也在为保住现金流绞尽脑汁。自2010年更名后,蓝鸟生物的故事一直跌宕。1先驱难当谈论蓝鸟生物的当下,离不开这家Biotech的成名时刻。而这个节点,又与更早前的历史关联在一起。 1992年,麻省理工学院的两名研究员创立了Genetix Pharmaceuticals,这家公司与一批同行涌入新兴的基因治疗。到2001年,Genetix更换CEO后,专注于基因疗法LentiGlobin的开发,以治疗青少年和成人输血依赖性β地中海贫血。 回看蓝鸟生物的发展历程,2010年可谓是这家Biotech的分水岭。 2010年前后,基因疗法成为风口,一二级市场对基因治疗企业都投入了极大的热情,蓝鸟生物也趁着东风,进入崭新的时代。当时,Nature刊登一项临床试验结果,在蓝鸟生物Lentiglobin基因疗法的临床试验中,一位患有重型β地中海贫血的患者成功摆脱输血治疗。 蓝鸟生物由此一战成名,获得了众多投资人的青睐。2013年6月,蓝鸟生物登陆纳斯达克,股票直接上涨50%,接近26美元/股,顺利完成了1.16亿美元的IPO。此后,蓝鸟生物一路腾飞,股价曾在2018年一度高达230美元/股,并先后与BMS和再生元达成相关合作。 当然,这一盛况的出现一方面也是由于基因疗法出现了里程碑的进展。2012年,EMA批准了荷兰公司Uniqure开发的脂蛋白脂肪酶缺乏症疗法Glybera,这是第一个获批的AAV基因治疗产品。 2019年5月,蓝鸟生物首款基因疗法Zynteglo在欧盟获批上市,3年后,FDA也为其亮起绿灯。Zynteglo定价280万美元,成为彼时全球最贵药物。 Evaluate Pharma曾将Zynteglo列为年度最有价值的药物之一,估计2024年的销售额为18.7亿美元。但商业化现实骨感。Zynteglo在欧盟获批上市的定价为157.5万欧元,2021年销售额仅为370万美元。 极其惨淡的销售额只是“噩梦”的开始。由于患者不多,加上无法与多个官方机构达成报销协议,最终,蓝鸟生物于2022年初将该药撤出了欧洲市场,并表示未来的重心会放在美国市场。 可惜,Zynteglo在美国也未能获得预期效果。2022年8月,FDA批准Zynteglo上市,2023年前三季度销售额为867.8万美元,仅有3-4名患者接受治疗。 屋漏偏逢连夜雨。虽然蓝鸟生物很快推出了第二款基因疗法Skysona,定价也突破至300万美元,但在2023年前三季度,也仅有3-4名患者接受治疗,销售额为1086万美元。而此前,Skysona在欧洲上市不到3个月即退市。 2023年,蓝鸟生物凭借310万美元定价的Lyfgenia,再次刷新“最贵基因疗法”记录。这是一种基于慢病毒的用于治疗镰状细胞病的自体干细胞疗法。 还有那么大的市场能够消费这款疗法吗,或者说,Lyfgenia“卖”得动吗?据GlobalData数据,2020年,美国镰状细胞疗法市场不过2.277亿美元,即便是未来多种疗法上市,2030年美国镰状细胞疗法市场也不过48亿美元。 更大的挑战是,针对同一适应症的另一款疗法也在同日获批。这款由Vertex与CRISPR Therapeutics合作开发的Casgevy顶着首款“CRISPR基因编辑疗法”的称号令业界欢呼,其定价比Lyfgenia少了90万美元,而且也没有Lyfgenia框上的“警告”:接受血红素疗法治疗的患者发生了血癌事件。 其实,Lyfgenia的开发一直不太顺利。2021年,由于有患者发展为急性髓性白血病,FDA叫停了该产品面向18岁以下镰状细胞病患者的临床试验。当年年底,FDA再次对Lyfgenia相关的临床研究进行部分搁置,原因是接受治疗的患者出现了贫血现象。 近年来,蓝鸟生物的慢病毒载体路线屡受质疑,再加上CRISPR等基因编辑技术的飞速发展逐步吸引了市场目光,尴尬之余,大家也为蓝鸟生物的未来感到担忧。2求生之路作为基因疗法的先驱,蓝鸟生物自成立以来十余年,已经耗费了超过30亿美元的研发费用,其资金一直比较窘迫。Lyfgenia反而让股价暴跌40%,更是尴尬。 为了填补资金空缺,蓝鸟生物前段时间从两个渠道筹集总额高达2.5亿美元的资金。一个是公开募股的1.5亿美元,另一个是与Alterna Capital Solutions达成的协议。 2023年12月,市场新发行普通股总计1.5亿美元的普通股。蓝鸟生物还打算授予承销商30天的期权,以额外购买将在发行中出售的2250千万美元的普通股。 同样是在12月,蓝鸟生物透露已与Alterna Capital Solutions 达成协议,后者将为蓝鸟生物提供高达1亿美元的资金。而蓝鸟生物将向Alterna出售部分"应收贸易账款",也就是蓝鸟生物三种基因疗法的潜在销售额。 除了上述融资方式外,蓝鸟生物还拥有一个比较特别的“来钱”方式,出售FDA优先审评券(PRV)。 在Lyfgenia获批之前,蓝鸟生物与诺华就这张有可能获得的PRV达成一项协议,后者将以1.03亿美元的价格从蓝鸟生物购买一张PRV,但到目前为止蓝鸟生物还未拿到这张券。 Obenshain表示,目前正在评估FDA拒绝给与PRV的原因,蓝鸟生物将与FDA讨论这个问题。 PRV制度是FDA为了鼓励制药企业开发针对某些热带疾病、罕见病等药物所推行的一种福利制度。获得的PRV,可由药企自己使用,也可转手卖给其他制药公司,这使得它的接受者可以加快对新药上市申请的审查,从标准的10个月审评时间缩短至6个月。 转让PRV给诺华并不是蓝鸟生物的第一次“买卖”。 2022年11月和2023年1月,蓝鸟生物就分别以1.02亿美元和9500万美元的价格将PRV出售给了荷兰免疫学公司argenx和BMS。这两张券是蓝鸟生物在2022年获得的,来自Zynteglo和Skysona的获批。 剥离业务也是蓝鸟生物求生的方式之一。 2021年,蓝鸟生物将肿瘤学业务拆分为独立上市公司2seventy bio,其拥有一种商业化的CAR-T细胞疗法Abecma,由蓝鸟生物与BMS共同开发,于2021年获FDA批准上市,用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。 作为FDA批准的第一款BCMA CAR-T疗法,Abecma一度备受关注。Evaluate Pharma曾预测,到2026年,Abecma的销售额将超过12亿美元。Abecma也确实没让人失望,上市仅十个月,销售额就达到1.64亿美元。 但很可惜,Abecma高开低走,2023年第三季度销售额仅为9300万美元,同比下降13%。尤其是在美国市场,Abecma的销售额仅为6900万美元,同比下降高达40%。并且在第四季度,Abecma的销售下降趋势预计还将继续。其中很大程度的原因是竞争对手Carvykti的强势抢滩。 随着分拆完成,蓝鸟生物将继续专注于开发针对严重遗传疾病的基因疗法。而作为仅有一款商业化产品的2seventy bio来说,命运被Abecma左右。 现在看来,蓝鸟生物断臂求生的操作让两方都有些许尴尬。 不过好消息是,在此次JPM上,Obenshain表示,截至2023年12月31日,蓝鸟生物未经审计的现金、现金等价物和有价证券余额约为2.75亿美元,可为当前业务提供资金至2025年第一季度。而之前的三季度报显示,资金仅能维持到2024年第二季度。 Obenshain补充道,蓝鸟生物正在推进Lyfgenia基因疗法,以及继续扩大Zynteglo和Skysona的市场规模。 蓝鸟生物管线 参考文献:1、After missing out on FDA voucher, bluebird quickly raises funds to support gene therapy launches;fierce2、昔日创新黑马的挣扎,泥沙之战;氨基观察3、JPM24: Bluebird CEO points to 'very innovative contract' to defend Lyfgenia's pricing premium over CRISPR rival;fierce4、蓝鸟生物官网更多优质内容,欢迎关注↓↓↓
▎医药观澜/报道1月2日,药明巨诺宣布与2seventy bio签订了一项独家合作协议,双方将在大中华区域围绕针对自身免疫疾病的嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗产品进行共同开发、制造和商业化,项目名为自身免疫性疾病项目(AID项目)。本次合作的自身免疫性疾病项目是2seventy bio基于其自主研究以及临床经验的拓展而开发出的靶向B细胞及浆细胞(病理生物学上导致自身免疫性疾病的主要细胞类型)的CAR-T细胞疗法。该产品的设计有望实现足够深度以及广泛的靶细胞耗竭,从而为患有B细胞导致的自身免疫性疾病的患者提供更好的治疗效果。根据合作协议披露,药明巨诺将在中国率先开展工艺流程开发并启动首次人体临床试验,开发费用由双方共同分摊。在规定期限内,药明巨诺拥有该产品的许可磋商的独家权利,以及在大中华区域开发、制造和商业化的独家许可权。此外,公司还可收取高位数千万美元的开发、监管和销售里程碑付款,以及全球净销售额(大中华区域除外)的特许权使用费。同时,两家公司在未来仍有可能继续其他候选产品的合作。2022年,药明巨诺已与2seventy bio就MAGE-A4项目达成战略合作,此次战略联盟是基于原合作伙伴关系的进一步拓展。该合作建立在药明巨诺细胞免疫治疗技术的开发能力基础之上,旨在更快地探索和验证基于T细胞的免疫治疗产品在大中华区域的应用。根据药明巨诺新闻稿,此次双方达成的战略合作是基于相互共同的理念与目标,即凭借两家公司的优势资源和专业知识以形成共赢和协同效应。本次合作标志着药明巨诺在持续深化其细胞治疗开发能力的道路上又迈出了重要一步,并为药明巨诺在自身免疫疾病领域开发突破性的细胞治疗药物提供了宝贵的机会。参考资料:[1]药明巨诺宣布与 2seventy bio达成独家战略合作,开发自身免疫疾病CAR-T治疗产品.Retrieved Jan 03,2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/i67A2slb1l3APBPDYoZWPQ本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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