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▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。据不完全统计,2023年至今,共有3家CGT公司完成首次公开募股(IPO)。其中,2家为细胞疗法公司,1家为基因疗法公司。(数据截至2023年11月底)CARGO Therapeutics2023年11月10日,细胞疗法初创公司CARGO Therapeutics在纳斯达克IPO上市,以15美元/股的价格发行1875万股股票,募资2.81亿美元。目前,CARGO市值为10.2亿美元。Cargo成立于2021年,由斯坦福大学的细胞治疗学者创办,致力于开发 First in Class 及 Best in Class 的CD22 CAR-T细胞疗法,以及下一代CAR-T细胞疗法。Cargo使用其专有的细胞工程平台技术,开发一系列项目,这些项目包括多种转基因治疗“载体”,旨在增强CAR T细胞的存在和在肿瘤病变中的运输,同时帮助防范肿瘤耐药性和T细胞耗竭。自成立至IPO,Cargo仅用了短短2年时间,在此期间经历了两轮融资:2022年1月,Cargo获得1100万美元的种子轮融资和3200万美元的过桥融资;2023年3月,Cargo完成2亿美元超额认购的A轮融资。研发管线Cargo核心管线CRG-022,是一款潜在“First/Best in class”自体CD22 CAR-T细胞疗法,旨在治疗复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者,目前处于2期试验阶段。Lexeo Therapeutics2023年11月3日,专注于基因药物研究的生物技术公司 Lexeo Therapeutics在纳斯达克IPO上市,以11美元/股价格发行9090910股股票,募资1亿美元。目前,Lexeo市值为3.86亿美元。Lexeo 成立于2018年,总部位于美国纽约州,是一家致力于开发心血管疾病、阿尔海默兹病基因疗法的公司。曾入选Fierce Biotech’s 2022 Fierce 15与BioSpace评选出2022年度新一代生物新锐公司。2021年,Lexeo收购Stelios Therapeutics,获得3个心肌病基因治疗项目。目前,Lexeo在心脏病、神经系统疾病领域共7个在研管线。研发管线Lexeo 针对阿尔茨海默病的基因疗法LX1001旨在传递 APOE2 基因,用于治疗 APOE4 基因同源的阿尔茨海默病患者。目前处于1/2期临床试验中,涵盖约15例50岁以上的阿尔茨海默病患者。Lexeo 最先进的候选药物LX2006,是一款AAV基因疗法,于2023年2月份获批人体临床试验,成为首个获批临床的弗里德赖希共济失调病基因疗法。该药物还获得FDA授予的“罕见儿科疾病”称号和“孤儿药”称号,目前处于 I/II 期临床阶段,预计2024年中期公布更多数据。AAV基因疗法LX2020,用于治疗由PKP2基因突变导致的心律失常性心肌病,于2023年8月获FDA的IND批准;2023年12月获FDA快速通道指定及孤儿药称号;预计2024年上半年开始1/2期临床试验,计划在2024年下半年发布队列1的中期数据。Turnstone BiologicsTIL疗法公司Turnstone Biologics于2023年7月21日在纳斯达克IPO上市,以12美元/股价格发行 6666667 股股票,筹集8000万美元。目前,Turnstone Biologics市值为6907万美元。此次IPO是在公司现金告急的情况下进行的,如果没有IPO成功,Turnstone的运营将令人堪忧。Turnstone成立于2015年,最初致力于开发治疗恶性肿瘤的溶瘤病毒疗法,后业务重点转移到TIL疗法。Turnstone的独有技术平台将发现TIL中与肿瘤相关的T细胞的手段与先进的细胞筛选和培养技术相结合,能够迅速富集消灭肿瘤的T细胞,保存T细胞靶向抗原的多样性,同时减少TIL疗法的制造时间。研发管线Turnstone 的TIL疗法 TIDAL-01正在黑色素瘤、乳腺癌和结直肠癌患者中进行2项 1b 期临床试验。放眼国内,也有2家布局CGT业务的公司启动IPO。2023年3月31日,驯鹿生物同中信证券签署上市辅导协议,拟科创板挂牌上市。8月份,滨会生物启动A股IPO进程。参考资料:各公司公告版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 8月 • NDC2024生物医药创新博览会 关键词: 抗体、多肽、核酸、核药,XDC、小分子、注册、临床、CMC(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
近期,专注于基因药物研究的生物技术公司 Lexeo Therapeutics(以下简称“LEXEO”)向美国证券交易委员会(SEC)提交招股书,申请在纳斯达克进行首次公开募股,上市后其股票代码将为 LXEO。LEXEO计划通过此次纳斯达克IPO上市募集1亿美元的资金,以支持公司未来的发展和研究项目。此前,纽约当地时间2023年8月28日,LEXEO宣布完成来自Sarepta Therapeutics的战略投资,用于支持 LEXEO 腺相关病毒 (AAV) 基因治疗项目。这一战略合作旨在共同推动LEXEO腺相关病毒(AAV)基因治疗项目的进展,并探索新型基因疗法候选药物的开发,以治疗一系列心血管疾病。近年来,全球老龄化的趋势明显,世界各国研究衰老相关疾病的热潮不断涌动。阿尔茨海默病(Alzheimer Disease, AD)是与衰老相关的疾病之一,多发病于老龄群体。根据中国疾病预防控制中心数据,欧美国家65岁以上老年人的发病率为5%,而85岁以上的人群发病率高达30%以上。全球目前有大约5,000万AD患者,中国估计有1,000万,预计到2050年,全球AD患者数量将达到1.3亿。由于其庞大的患病人数,AD已成为全球公共卫生和社会关注的焦点问题。心血管病具有高致死率和高致残率的特点,且多集中在50岁以上的年龄段,严重危害人类健康。根据美国心脏协会(American Heart Association,AHA)官网的信息,每年有超过85万人因心血管疾病而失去生命,这使其成为全球范围内导致死亡和残疾的首要原因之一。因此,研发新的心血管病治疗手段显得尤为重要。除了传统的药物治疗、手术治疗、智力训练之外,LEXEO的基因治疗作为一种新兴的疗法,在阿尔兹海默病和心血管疾病治疗上展现出了巨大的应用潜力,特别是腺相关病毒(AAV),在过去的二十多年里已成为基因治疗的首选递送载体。LEXEO三大管线专攻AD、心肌病和巴顿病LEXEO 成立于2018年,总部位于美国纽约州,是一家针对心血管疾病、阿尔海默兹病的基因疗法公司。该公司致力于利用先进的基因编辑和递送技术,以改善患者的生活质量,并为他们提供更有效的治疗选择。LEXEO将自己定位为少数针对非罕见疾病的基因治疗公司之一,其最终目标之一是开发针对阿尔茨海默病的基因疗法——LX1001。LX1001 是一种候选基因疗法,旨在传递 APOE2 基因,用于治疗 APOE4 基因同源的阿尔茨海默病患者。阿尔茨海默病是成年后认知能力下降的主要原因,其特点是中枢神经系统(CNS)存在复杂的潜在病理变化。LEXEO致力于通过创新的科学方法和治疗方法,为这一领域带来希望和变革。APOE4 是 APOE 基因的一个等位基因,同卵双胞胎患阿尔茨海默病的几率大约是普通人的 15 倍。据估计,仅在美国就有 90 万 APOE4 同卵双生的阿尔茨海默病患者。相反,具有两个 APOE 等位基因( APOE2) 的人患阿尔茨海默病的几率比普通人低 40%,这与其他证据一起表明 APOE2 可能具有神经保护作用。LX1001 的设计目的是在 APOE4 基因同型患者的中枢神经系统中表达具有保护作用的 APOE2 基因,以阻止或减缓阿尔茨海默病的发展。LX1001的作用机制(图片来源:LEXEO官网)该项目进行了1/2期临床试验,共涵盖约15例50岁以上的阿尔茨海默病患者,这些患者均携带两个APOE4等位基因拷贝。在接受低剂量LX1001治疗的队列1患者(n=4)中:在所有随访时间超过3个月的患者中都观察到脑脊液中的APOE2蛋白表达。在随访时间超过12个月的两名患者中,脑脊液中的tau蛋白水平和磷酸化tau蛋白水平与基线相比降低。结果表明,LX1001的总体耐受性良好,迄今为止未发生严重不良事件。LEXEO首席执行官Nolan Townsend表示:“LX1001是我们阿尔茨海默病基因治疗组合中的先导项目,处于当今阿尔茨海默病研究的前沿。这些数据支持我们用多种候选基因疗法靶向阿尔茨海默病遗传学的独特方法。我们将继续推进这一临床阶段项目和其他处于临床前阶段的项目。”LEXEO的第二条管线是LX2006,它是一种基于AAV的基因治疗候选药物,在今年2月份获批人体临床试验,也成为首个获批临床的弗里德赖希共济失调病(Friedreich’s ataxia,FA)基因疗法。该疗法旨在传递功能性 frataxin 或 FXN 基因,促进蛋白质 frataxin 的表达,以恢复心肌细胞正常的线粒体功能和能量生产,主要用于治疗FA心肌病。在临床前研究中,LX2006逆转了FA疾病模型中的心脏异常,并显示出心脏功能和生存率的改善,同时显示出良好的安全性。Nolan Townsend表示:"由于目前尚无获批疗法可治疗FA心肌病的药物,这些患者的需求仍未得到满足。我们会继续推进这项计划,预计将于2024年上半年公布数据。”目前,美国食品和药物管理局已授予 LX2006 治疗 FA 的“罕见儿科疾病”称号和“孤儿药”称号。LEXEO的第三条管线是LX1004,它是一种AAV介导的基因疗法,旨在通过鞘内注射向中枢神经系统输送全功能CLN2基因,以恢复CLN2巴顿病患者体内缺乏的分泌蛋白TPP1。2022年10月18日,欧盟委员会已授予LX1004 "孤儿药 "称号,用于治疗CLN2巴顿病。CLN2 病是一种常染色体隐性溶酶体储积病,全球发病人数不到 1,000 例,通常在2到4 岁的儿童中发病。该病由 CLN2 基因突变引起,会导致进行性认知障碍、视力衰退、癫痫发作和运动发育恶化。2020年12月,发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上的临床数据显示,单次给药 AAV 介导的 CLN2 基因疗法(LX1004)可减缓儿童 CLN2 疾病的进展。LX1004的耐受性良好,在急性期/术后(0-14天)和18个月的研究期间(14天-18个月),严重不良反应极少。随着这项1/2期研究的完成,目前该项目已推进到关键性研究中。从康奈尔医学院诞生的创始团队使 LEXEO脱颖而出的不仅是其开创性的基因疗法,还有独特的起源。LEXEO最初起源于纽约威尔康奈尔医学院,由基因疗法先驱Ronald Crystal博士的实验室分拆而来。这家实验室是他近 25 年学术工作的成果。在成为LEXEO创始人兼首席科学顾问前,Ronald Crystal 博士是威尔康奈尔大学遗传医学系教授兼系主任,也是贝尔弗基因治疗核心设施的主任,曾在辉瑞公司领导罕见疾病工作。他在基因治疗领域拥有超过 30 年的经验,从基础载体设计到临床开发,Crystal 博士在腺病毒和腺相关病毒载体方面也积累了丰富的经验。他的研究涵盖了中枢神经系统、心脏、肺部和肝脏介导的疾病,发表了300多篇关于基因治疗的论文,有14项基因治疗研究性新药获得批准。除了在学术研究领域的杰出贡献,Ronald Crystal 还积极推动基因疗法产业化进程,并且在 Bridge Medicines、Sarepta Therapeutics 等多家企业担任科学顾问LEXEO还任命Jay Barth博士为执行副总裁兼首席医疗官,负责医疗事务、法规事务和临床开发。Barth博士在医药领域拥有丰富的经验,曾担任Amicus Therapeutics公司的首席医疗官和PTC Therapeutics公司的临床开发高级副总裁,负责监督Amicus公司的所有临床开发项目和法布里病治疗药物Galafold的获批,以及PTC Therapeutics公司首次获批的杜氏肌营养不良症治疗药物Translarna。LEXEO 董事会的其他成员包括首席执行官Nolan Townsend、Sandip Agarwala、Bernard Davitian和Mette Kirstine Agger。LEXEO一年融资1.8亿美元因为LEXEO是一家处于临床前阶段的生物制药公司,目前没有任何获准商业化的产品,因此从未从产品销售中获得任何收入,而且亏损很高。LEXEO招股书截图:近三年营收情况LEXEO的运营资金主要来自 2020 年和 2021 年私募可转换优先股募集的收益,约 1.837 亿美元。据招股书显示,截至 2021 年和 2022 年 12 月 31 日的财政年度以及截至 2023 年 6 月 30 日的六个月中,LEXEO分别出现了 5060 万美元、5930 万美元和 3210 万美元的净亏损。截至 2023 年 6 月 30 日,该公司累计赤字为 1.475 亿美元,预计在未来几年内将继续产生巨额费用和运营亏损。LEXEO于2021年1月和9月,分别完成了8500万美元的A轮和1亿美元的B轮融资,投资人包括 D1 Capital、Lundbeckfonden Ventures、Omega Funds等知名机构,并且入选了BioSpace网站发布的2022年值得关注的30家新兴生命科学公司名单。得到融资后,LEXEO积极扩充产品线,成功收购了 Stelios Therapeutics 公司及其三个心肌病基因治疗项目。此外,该公司还与富士达成了基因疗法的生产合作。收购成功之后,LEXEO是否还在继续寻求其他交易?CEO Nolan Townsend表示:“我们确实在寻找更多的机会,不论是通过收购、学术合作还是许可等方式。我们有兴趣在遗传心血管领域扩大产品线,并将寻找一切能实现这一目标的机会。”近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
100 项与 Stelios Therapeutics 相关的药物交易
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