Cigna Corp. /Texas Medicaid & Business Assets/

生物医药行业的2025新年不是从 1 月 1 日开始的，而是始于人们涌向旧金山。一大波投资人和企业高管们齐聚JP摩根大会，为 2025 年绘制路线图，并评估和交流金融和政治领域的前景。 JPM周的旧金山阳光明媚，与过去两年的暴雨天气截然不同，但由于美国United Healthcare公司首席执行官Brian Thompson近期遭遇刺害，会议开始时还是充满了紧张气氛。从周日开始，安全措施升级了，旧金山的警察会把守入口，穿着印有 “安全小组” 字样蓝黑夹克的人绕着威斯汀广场巡逻。包括 Cigna 和 Centene 在内的几家保险公司都退出了今年的会议，这些公司在过去几年都曾出现在JPM的会议上。 中国的参会者在出发前关注到了洛杉矶猛烈的山火，一度担心是否会对行程产生影响。这些似乎都提示着我们身处一个充满变数和不确定的世界，会场的氛围或许也可以如此概括。 尽管阳光明媚，但还是有一些人感觉威斯汀周围的街道比往年更安静了。Tris 制药公司的首席商务官 James Hackworth 就表示：“感觉好像人越来越少了，但我只去过几个地方，所以这可能只是感觉”。中国参会者的感受显然是不一样的，今年可能是中国参会者数量最多的一年。 威斯汀酒店外增加了安保措施/ 图片由受访者提供 不过，无论是冷清还是火热，大家来JPM的目的都是一样的——不想错过与任何人交谈的机会。 过去几天，穿越旧金山联合广场的多数创始人和高管就像往年一样，依然在为两件事而奋斗——找钱和找到开发新药的合作伙伴，并且作为一个行业共同体，重新激起市场对于生物医药行业的兴奋之情。 数以千计的高管聚集在一个地方，使得JPM成为一个很好的行业情绪晴雨表。2025年生物医药行业将会发生什么，JPM已经埋下很多伏笔。 不乐观也不悲观，“等等看下一步会发生什么” JPM周的特点之一，是会议开幕之前通常会有很多并购交易宣布，这对会议气氛有着奠定基调式的影响。 毫无疑问，并购会激活生物医药行业的投资，而缺乏大型并购，也是这个行业最近不景气的重要原因之一。 数据或许能说明一些问题，受到密切关注的生物科技股指数 XBI 本周一早盘下跌约 2% ，这表明需要更多的并购来刺激投资人。 本届JPM大会会前沉闷的气氛因为强生投下的一颗深水炸弹有所改变。1月13日，强生宣布了一年多来最大的一笔生物医药收购案，以146亿美元收购Intra-Ccell Therapies。因为 2024 年整年都没有超过 50 亿美元的生物医药交易发生，这笔交易显得更加引人注目。这笔大额并购从交易流言传出到消息得到证实也不过一天时间。 除了强生是焦点外，GSK 和礼来无疑也都想赶个早。周一， GSK 宣布将以 10 亿美元首付款收购胃肠道间质瘤精准疗法公司IDRx， 礼来则宣布将收购癌症初创公司Scorpion Therapeutics。 此类规模较小的交易仍是当前的主流。就连刚刚出了风头的强生也要忙着对投资者澄清，这种大规模的并购不是常态。 第一天的几笔并购交易让一些观察人士看到并购活动复苏的希望，周一收盘后，XBI又回涨了约2%。 在JPM上，除了宣布最新的交易之外，许多大公司还借此机会对去年的财务表现进行了初步概述。JPM会议的第二天，礼来的发言无疑是会议焦点，但是这家巨头透露的信息让投资人感到失望。 礼来公司预计 2024 年全年收入将达到 450 亿美元左右，虽然这个数字将比 2023 年增长 32% ，但相比10月份发布的第三季度报告公布的收入指导区间的下限低了 4 亿美元。由于营收数据连续第二次低于投资人预期。礼来股价下跌近7% ，还拖累了其他几家减肥药企业的股价。市场似乎意识到了, 像 Mounjaro 和 Zepbound这样的现象级药物的市场的确在高速增长，但增速远没有预期的那么快。 礼来首席执行官Dave Ricks当然要为此作出解释："我们正处于相当早期的阶段，Zepbound 商业化的第一年刚刚过去，很多事情正在发生当中，我们以前从未见过这种规模或增长速度，因此预测者们很难做出预测。”他继而强调，GLP-1 业务的年收入为250 亿美元，增长率达到了 60% 。 JPM就是这样一个受到无数关注和质询的戏剧性舞台，即使是当前全美最强大的制药公司 ，至少是市值最高的制药公司礼来也不能幸免。 周二收盘，XBI生物科技股指数又下跌超过3%。 回顾JPM过去十年的数据，XBI指数在会议期间平均上涨了0.76% ，中位数达到2.25% 。在一些好的年份，比如2019年，百时美施贵宝宣布收购Celgene，XBI指数强劲上涨了7%。今年截至16日JPM会议落幕，XBI指数仍下跌近2%。 1月13日JPM主会场/图片由受访者提供 外媒分析今年的JPM大会议程时总结了三个主要议题：其一是断断续续的市场复苏，好消息是有大量资金涌入新公司，坏消息是通过 IPO 和交易流出的资金要少得多；其他两个主要议题则是向特朗普 2.0 的过渡，以及不断发展的美中关系。他们认为，这些将是影响 2025 年生物医药走向的关键力量。 行业专家都试图评估即将上任的特朗普政府对制药行业的潜在影响，因此，在JPM会议上，所有人的目光都集中在巨头药企高管们的发言上。 在这个问题上，辉瑞首席执行官Albert Bourla的说辞最具代表性，“新政府可能带来根本性的变化，这将伴随着风险和机遇。对于我们的行业来说，风险大于机遇。当然还有其他人，包括我自己，认为机遇大于风险。”他补充解释道，“像辉瑞这样的制药巨头，所面临的潜在风险很可能会被相应的机会所抵消，特别是因为特朗普对癌症治疗领域的创新感兴趣。” 投资大佬ARCH Venture Partners 联合创始人Bob Nelsen则认为，特朗普政府执政的未来几个月将有利于生物制药行业，他的理由是：“扔一些石头，搅一下池水，这绝对是件好事。”但他补充道，“但这并不意味着不会有很多戏剧性事件，也许还会有一些不好的事情发生。” 没有人敢言之凿凿。正如外媒STAT总结的，“太多对行业最重要的决定不是发生在旧金山，而是发生在华盛顿特区，不管JPM上大家表现的是积极还是消极，他们大多数似乎也只是在等待下一步会发生什么。” 周一晚上，JPM一如既往地举办了各种奢华的招待会，会上有昂贵的酒水、关于科学的讨论，以及潜在的合作机会。但是在这些背后，很多参会者能够感觉到，行业的基调不是乐观或悲观，而是中性的、低调的。 BD、M&A还是IPO？中美共此凉热 GSK收购 IDRx 和礼来收购Scorpion Therapeutics的交易都符合过去一年的趋势：私人控股的Biotech公司倾向于选择达成交易，而不是IPO。 Curie.Bio 风险投资人、IDRx 创始人兼 Scorpion Therapeutics 董事会观察员 Alexis Borisy 称，两家公司都秘密提交了上市计划，两家公司实际上是“并购 / IPO双轨推进”，但最终都选择了出售。他感慨道，“如果这是一个蓬勃发展的公开市场，IDRx 和Scorpion Therapeutics可能会上市。” IPO市场疲软，这迫使许多成熟的初创企业探索一些其他的战略选择。对 Alexis Borisy来说，这两笔交易凸显了一些准备上市的初创企业所面临的艰难抉择。IDRx 本来可以上市，因为它有一种治疗胃肠道癌症的药物正在进行早期临床，前景被看好，但它的估值很可能不会比它在2024年 8 月份最新一轮融资中获得的估值高多少。他说，公司必须出售大约三分之一的股份，才能在IPO中筹集到几亿美元，而且上市后还可能面临市值缩水的风险。 相反，葛兰素史克为整个公司提供了 10 亿美元的预付款，足以让投资者获得回报，也足以让 IDRx 能继续推进管线。 去年，普米斯被收购也是如此。2023年，普米斯和BioNtech做了两笔交易，解决了公司3年现金流的问题，也解决了公司的生存问题，但还要解决投资人推出的问题。据医药魔方了解，普米斯也研究了在纳斯达克上市的可能性，但最终选择了被BioNtech收购。 在这点上，中美的的Biotech可以说是共此凉热。只是国内Biotech公司还面临中美关系的不确定性，选择更少，很多时候要走点弯路。 GSK和礼来这两笔涉也延续了另一个趋势——大型制药公司都想在不那么热门的领域寻找便宜的资产。 JPM期间发布的一份来自安永的报告显示，以美元计价的生物制药并购交易在 2024 年暴跌 51% ，从前一年的186 起跌至 92 起。事实上，2024 年最大的并购交易是 Vertex 以 49 亿美元的价格收购Alpine Immune Sciences；然而，生物医药BD交易数量同比增长 17% ，从 2023 年的 81 起增至去年的95 起。 安永全球生命科学交易主管 Subin Baral 接受 GEN Edge 采访时表示，2025 年的情况将大致相同，“将会有更小、更聪明的交易。” 安永表示，25 家最大的生物制药公司为达成交易投入了 1.3 万亿美元的资金 (安永称之为 “并购火力”)。根据安永年度并购火力报告第 12 版，这一数字比去年的 1.37 万亿美元下降了 5% ，比两年前的历史最高值 1.427 万亿美元下降了 7% 。“广义而言，从大型生物制药公司的角度来看，资金并不短缺。他们很活跃。他们希望达成交易，但他们希望达成正确的交易。” 罗氏在JPM上就表示，每年可以部署 100 亿美元的并购火力，但是 “不仅仅是花钱，” 罗氏首席执行官Teresa Graham 解释，“如果我们发现变革性资产能够对我们的投资组合起到补充作用，或者在这些重点领域之外的重大疾病领域能改变游戏规则，罗氏完全准备好了花钱。” 在追求交易的过程中，大型制药公司越来越多地将这些交易与他们最感兴趣的治疗领域结合起来。 “我们一直听到的是，‘我们开展交易的治疗领域是否是我们的战略重点？'我们将看到越来越多针对特定领域资产的收购，” Subin Baral 预测。“之后大药企很有可能会出现资产剥离，或至少对一些不再优先的资产进行剥离，这一趋势继续发展下去。” 罗氏就透露，最近对其内部管道进行了严格评估，将中断大约 30% 的管线。 下一个“黑天鹅”事件 几年前，Summit Therapeutics在全球范围内寻找一项基石资产。公司高管在考察了约140 种药物后，将目光锁定在康方发现的一种癌症疗法上。当2022 年 12 月双方达成交易时，几乎没有引起什么轰动，甚至受到了投资者的批评。“这太无聊了，ivonescimab针对的是一组 无聊的靶点ーー PD-1 和 VEGF。” Summit Therapeutics首席商业和战略官Dave Gancarz在JPM会上回忆道。 但Summit 相信 Ivonescimab 的潜力。去年，在一项针对非小细胞肺癌患者的III期临床研究中，双特异性抗体药物Ivonescimab 击败了 K药。几乎在一夜之间， Summit 的研究结果使得类似 Ivonescimab 这样的药物成为肿瘤领域的下一个风口。在这场快速发展的竞赛中， Summit 目前处于领先地位，已经有几家竞争对手参与其中。 “这确实是一个‘黑天鹅’事件，” Summit首席医疗官Allan Yang说，“这显然是每个人都在寻找的。” 现在竞争压力来了。Summit已经开始了多个III期临床试验，其中一个将测试 ivonescimab 是否能比 K药让患者活的更久。Summit的竞争对手们也在快速行动。 Dave Gancarz说， Summit正在密切跟踪新出现的竞争。但他指出，竞争者面临着更严峻的挑战：要对一种已经 “特别设计 ”过的药物进行修改并不容易。因此，Summit 表示“仍没有找到一个比 ivonescimab 更好的药物。” Summit和康方的故事还没有讲完。有意思的是，从1月13日周一收盘价来看，Moderna和的Summit Therapeutics 账面市值大致相同，分别为 135 亿美元和 134 亿美元。周一，这两家生物技术公司在威斯汀酒店接连亮相，不过Moderna由于自 2020 年疫情以来就处在在全球聚光灯下，他们抢到了面积更大的大宴会厅；而Summit 尽管是 2024 年表现突出的生物技术公司之一，也只能被安排在在小得多的Colonial Room里。 行业的迭代变化是如此之快，JPM会议就是这样一个有趣的舞台，每家药企都要直面处境的快速变化。过去两年经历了大起大落的辉瑞首席执行官Albert Bourla应该感触尤深。 2023年，Albert Bourla在JPM上说，辉瑞度过了历史上最成功的一年；2024年，Albert Bourla坦承，“2023对投资者来说是非常糟糕的一年。”当年辉瑞的股价下跌了44% ；今年， Albert Bourla 认为投资人低估了他的公司，他在周一的一次午餐会上提醒，“辉瑞就是两年前拯救世界的那家公司，因为我们拥有出色的执行能力和科学流程。” 但是投资人的记忆或许没有那么长，这句话更多被解读为辉瑞经历了艰难的一年后的反击。 另外一个有趣的故事是安进。在投资银行TD Cowen 预测2024年潜在“黑天鹅”年度名单中，安进公司的GLP-1药物MariTide被认为有40%的几率击败竞争对手礼来和诺和诺德。 去年，安进公司的市值也因为这个药涨跌了数十亿美元，关于它的讨论几乎主导了安进的所有投资人电话会议。但是2024年11月公布的MariTide的II期临床试验结果未能让华尔街信服，这使得分析师不仅质疑 MariTide 的潜力，还质疑安进公司是否过分夸大了药物的前景。 在周二的一次记者会上，安进公司的一些高管对此做出了回应。他们表示，安进公司没有炒作任何事情，“我们不会大肆宣传数据，这是一种差异化的药物。” 安进首席财务官Peter Griffith 表示，“很多人非常关注今年即将到来的完整II期研究结果，今年的一个医学会议上会发表这个结果 ，其中还将包括我们正在研究的另一种剂量递增方案的研究结果。”Peter Griffith反复强调，公司相信这个管线。 这些故事就是生物医药行业的缩影，大药企都在寻找下一个“黑天鹅事件”，寻找一个颠覆游戏规则的药物，但是聚光灯会打在哪里？谁赢谁输？变化总是来得很快。 中国创新“外卷” 和往年有些不同的是，今年，中国创新药企的创始人、高管和投资人们在去美国参会前就接收到了很多积极的信号。 先为达、康诺亚、和正医药以及和铂等数笔跨境交易已经让国内产业界提前感受到了JPM的氛围。 会前发布的一些行业最新报告里也都是积极的数字。Evaluate Pharma的最新报告显示，在整个行业的临床管线中，至少有五分之一的项目有中国公司参与；DealForma的数据则显示，2024年大约31%的大型跨国药企引进的创新药候选分子来自中国，2019年这一数字还是0%。 所以，今年国内JPM参会者的数量又达到了一个新的高峰。 祥峰资本合伙人刘天然不是第一次参加JPM，去年年底，刘天然投资的创响生物刚刚宣布反向并购纳斯达克上市公司Ikena Oncology ，并完成了7500万美元的超额认购私募融资，此外，其投资的葆元医药成功被纳斯达克上市公司Nuvation收购，锐格医药的CDK分子也被罗氏以8.5亿美金首付款收购。她告诉医药魔方，“今年的JPM大会特别热闹，中国参会人数显著增加，气氛非常活跃。背后主要原因是去年生物医药领域的跨境交易活动异常活跃，交易规模也大幅增长。许多国内公司在过去一年中通过对外授权、Newco等方式打开了新的想象空间。” 跨境交易越来越火热，直接体现在了12日召开的卫星会“BFC 医疗健康国际商务合作投资研讨会”，一位与会者了解到，“往年BFC都是提前一个月才能把嘉宾定下来，今年提前了两个月，嘉宾邀约非常顺利。"据了解，这几年BFC的参会人数每年都在增加，今年已经超过了1000多人。 之前已经谈成deal的国内Biotech高管们在JPM上已经轻车熟路，今年第一次参加JPM的高管们的心情则复杂了些，但不管如何，在JPM的这几天，大多数人都像打了鸡血一样。大家也越来越意识到了，JPM将给一年的BD工作奠定一个基调和基本的时间框架——如果JPM上还没有deal开始谈，今年想谈成就难了。 现场随处可见谈合作的人们/图片来自邦耀生物CEO郑彪博士 去年从JPM回来，很多国内的产业人士还不敢断言“中国创新受到了广泛的认可”。一些谨慎乐观者认为，只是在ADC领域，海外对中国创新的认可度已经到了一个分水岭。他们观察一些明显的信号，比如辉瑞举办的招待会特地叫China Reception，感慨"中国创新国际化可能真的来了。” 不过今年，中国创新国际化已经成为了一个不争的事实。 吉利德首席财务官Andy Dickinson在周三一次记者会上的发言肯定会给中国创新药企更多信心：“在过去 5 年里，从中国流出的资产在广度、深度和质量方面都发生了重大而根本的转变，因为一些在美国或其它发达国家接受过培训的管理团队，他们回到了中国。10 年前，我们在中国看到的都是follow-on的药物，没什么差异化。我们今天看到的情况完全不同ーーfirst-in-class, best-in-class。” 美国媒体Endpoint则总结，“去年，中国的故事主要还是关于生物安全法案的。今年的中国故事将是关于高品质、fast-follow类资产的爆炸式增长，资金充裕的初创企业和寻求更好交易的制药公司都在收购这些资产。" 此前，一家国内Biotech创始人就曾和医药魔方感概，“老外都在感慨这两年的行业趋势尤其适合‘中国式的创新’，在已经验证的靶点上改进做下一代疗法，对执行力、对速度、穷尽的要求要大过对纯创新的要求，这点中国人真的很强。” Endpoint甚至表示，“这一趋势甚至有可能颠覆现有的风险投资理念，以及我们如何评价创新。” 美国同行们已经感受到了危机感。Biopharma Dive报道称，本周在JPM上接受 BioPharma Dive 采访的高管和投资者都认同一个观点，那就是“中国biotech提高了门槛，逼着美国企业适应新的环境。”他们感慨，“中国创新正出现在我们的家门口。” 他们认为，康方的 Ivonescimab 就是一个最好的例子。与美国同行相比，中国公司通常速度更快、行动成本更低。而且，中国公司正在追求解决更难的 “工程问题”，如制造复杂的多功能抗体药物或ADC药物。他们形容中国的创新药是“me too better”，“fast-improving”。 可以说，中国创新药真的“外卷”到美国去了。 推荐阅读 2024 JPM落幕，行业气氛快速转变，中国deals是喜是忧？ Copyright © 2025 PHARMCUBE. 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全球医疗行业每日重点资讯 文 | 苏丁 企业动态 西门子(深圳)磁共振有限公司全新高端医疗设备研发制造基地项目奠基，总投资超10亿人民币，占地面积63000平方米，建筑面积将达98000平方米，预计最迟2027年底投产。新基地位于西丽湖国际科教城规划范围内，将承担血管造影设备和磁共振核心零部件的研发生产功能，包括西门子医疗全球最新发布的DryCool创新超导磁体。建成后，新基地与现基地共同构成西门子医疗(深圳)创新产业园。届时，西门子医疗(Siemens Healthineers)深圳基地的总体规模将达到现在的三倍。 近十年来，礼来一直在印度班加罗尔运营一个全球能力中心（GCC）。现在，随着业务的发展，该公司正在海德拉巴以北10小时车程的地方建立一个类似的工厂。礼来目前正在招聘1000至1500名员工，其中包括技术工程师和数据科学家。该设施预计将于今年年中投入使用。礼来印度能力中心（LCCI）将扩大公司在自动化、人工智能、软件产品工程和云计算方面的能力，以“满足全球业务不断变化的需求”。 三星生物制剂公司（Samsung Biologics）表示，正在考虑建设第六个制造工厂。这是对生物制剂需求增加的积极应对，三星生物制剂的总生产能力将增加到96.4万升，目前正在等待董事会的批准。该公司的第五家工厂将于今年4月投入运营，届时三星的年产能将达到78.4万升。稍早前，该公司披露已与一家未具名的欧洲客户签署了一份价值2.1万亿韩元（约合14亿美元）的合同，协议将持续到2030年底。 吉利德科学旗下细胞治疗子公司Kite Pharma的高级领导团队增加一名新成员，Brian Heath将担任高级副总裁兼全球商业主管。他将接替华纳·毕德尔（Warner Biddle）最近空缺的职位，华纳·毕德尔去年秋天离开了Kite，成为CAR-T竞争对手Kyverna Therapeutics的首席执行官。Heath在加入Kite之前在生物制药领域拥有超过二十年的经验。他的职业生涯包括在Eli Lilly、Novian Health以及过去16年的Amgen工作。 吉利德科学与美国政府就吉利德的艾滋病预防药物Truvada和Descovy达成了价值10亿美元的专利纠纷和解。此前，吉利德在2023年的陪审团审判中赢得了有关专利侵权的诉讼。公司继续将资源集中在其使命上，即发现、开发和向患有危及生命疾病的人提供创新疗法。 美国生物技术初创公司Colossal BioSciences宣布，公司在最新一轮融资中筹集了2亿美元，估值达102亿美元，是两年前的六倍之多。自2021年9月成立以来，Colossal筹集的总资金达到4.35亿美元，公司宣称已经在“复活灭绝物种”的科学突破方面取得了长足进步，目标是成为第一家成功利用CRISPR技术复活灭绝物种的公司。 总部位于印度的Aragen从私募股权集团Quadria Capital获得了1亿美元的投资，计划利用这笔资金扩大其基础设施和全球业务。根据投资条款，Quadria将获得这家生物制药服务提供商的少数股权，目前该公司的估值为14亿美元。Quadria作为Aragen的战略投资者加入高盛。这项投资还将帮助Aragen满足美国和欧洲对外包药品生产服务日益增长的需求。 法国生物学大模型初创公司Bioptimus日前完成最新一轮4100万美元融资，本轮由凯辉基金领投，Sofinnova Partners，法国国家投资银行（BPI）旗下基金Large Venture Fund，Andera Partners，以及欧洲著名天使投资人Emmanuel Cassimatis和Thomas Wolf等跟投。成立两年来，Bioptimus累计融资额已达7600万美元。 美国医疗保健巨头联合健康集团(UnitedHealth Group)公布2024年第四季度和全年业绩。第四季度总营收1008.07亿美元，上年同期为944.27亿美元。季度归属集团普通股东的净利润55.43亿美元，上年同期为54.55亿美元。全年总营收4002.78亿美元，上年为3716.22亿美元。全年归属集团普通股东的净利润144.05亿美元，上年为223.81亿美元。 产业动态 根据美国联邦贸易委员会(FTC)的说法，美国几家最大药物福利管理公司通过对治疗癌症和艾滋病的药物收取“巨额加价”，产生了超过73亿美元的收入。该竞争监管机构周二发布的一份报告点名了CVS Health旗下的Caremark、Cigna旗下的Express Scripts和UnitedHealth Group旗下的Optum，它们管理着美国约80%的处方药。药物福利管理者(PBM)在制药行业中充当中间人。他们与药品生产商谈判批发价的回扣，然后将部分折扣转给消费者，剩下的作为利润收入囊中。 信达生物与奥赛康药业联合宣布，第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）靶向药物奥壹新（利厄替尼片）的新药上市申请（NDA）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者治疗。 南京英派药业有限公司宣布自主研发的塞纳帕利胶囊（商品名：派舒宁）已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。 “柳叶刀-糖尿病与内分泌学”委员会发布《临床肥胖的定义与诊断》报告，得到了世界肥胖联合会、美国心脏协会、英国皇家医师学院等76个组织的支持。目前，诊断肥胖的方法主要依赖于BMI（身体质量指数），但这种计算方式一直被批评“过于简单”。《临床肥胖的定义与诊断》提出将体脂测量指标，如腰围、腰臀比、腰身比，或直接测量体脂量，来确认身体脂肪量是否过多。并与BMI结合使用以检测肥胖，从而降低误分类的风险。报告还提出了“临床肥胖”的概念，BMI较高、体脂过多并已经直接导致器官功能减退的客观体征症状。 联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

12月20日 产品：礼来的Zepbound（Tirzepatide） 适应症：成人肥胖症的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停 礼来的Zepbound已经是减肥领域的一枚重磅炸弹，现在还可用于治疗肥胖成人的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停，并指出该药物将与饮食和运动相结合。根据该机构的新闻稿，该批准标志着某些患有这种疾病的患者的第一治疗选择。 批准基于两项随机、双盲、安慰剂对照研究——一项使用气道正压通气（PAP）的成人，另一项未进行PAP治疗。469名参与者中无人患有2型糖尿病。 在每周一次Zepbound（10或15mg）或安慰剂52周后，服用Zepbound的参与者的呼吸暂停或低通气事件减少了，具有统计学意义和临床意义。这些好处伴随着体重减轻，FDA表示这可能有助于改善呼吸暂停症状。 12月20日 产品：Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）的Alyftrek 适应症： 患有囊性纤维化且至少有一个F508del突变或对治疗有反应的 CFTR 基因中的另一个突变的成人和6岁及以上儿童 与Trikafta一样，新批准的产品Alyftrek也是一种三联疗法，不过，这些产品只共享一种活性成分，Vertex表示，Alyftrek中使用的药物组合比Trikafta有优势，后者在2023年的销售额为89亿美元。 12月20日 产品：诺和诺德的Alhemo 适应症： 患有血友病A或B的成人和12岁及以上儿童 在去年被FDA拒绝后，诺和诺德的Alhemo已获得监管机构的批准，用于预防成人和12岁及以上血友病A或B儿童的出血发作或降低出血频率，这些血友病A或B已经产生抑制剂，这些抑制剂是中和凝血因子的抗体，如因子VIII或因子IX。据Novo称，大约30%的严重血友病A患者和5-10%的严重血友病B患者会出现抑制物。 Alhemo是一种抗组织因子通路抑制剂，每天一次皮下注射，可提高凝血蛋白凝血酶的水平。该批准得到了一项关键试验的支持，在该试验中，与对照组相比，Alhemo将治疗的自发性和创伤性出血的频率降低了86%。 Alhemo将与辉瑞每周一次的皮下血友病治疗药物Hympavzi竞争，后者于10月获得FDA批准。据 EndpointsNews报道，Hympavzi仅被批准用于没有抑制剂的血友病A和B患者，但辉瑞预计明年将获得Hympavzi在有抑制剂患者中的数据，这可能支持标签扩展。 12月20日（拒绝） 产品：Zealand Pharma的格列帕鲁肽glepaglutide 适应症：短肠综合征 根据FDA的完整回复函，要求提供更多证据以确认glepaglutide在其拟议剂量下的疗效和安全性，并建议Zealand进行另一项临床试验来生成这些数据。 Zealand首席营销官David Kendali在一份声明中表示，该公司对拒绝感到失望，但对glepaglutide和支持其用于治疗短肠综合征的证据仍有信心。他说，Zealand将继续与FDA合作，“在获得监管批准的道路上保持一致”。这家生物技术公司还着眼于明年向欧洲药品管理局提交监管申请。 短肠综合征的特征是小肠被截断或受损，使患者无法从食物中充分吸收营养，通常依赖肠外支持。Zealand提议使用glepaglutide治疗这些患者，并以一项随机、安慰剂对照的后期试验的数据支持其监管投标。每周两次格列帕鲁肽在减少患者肠外支持需求方面显著优于安慰剂，尽管每周一次的给药方案未能达到统计学意义。 12月19日 产品：Ionis的Tryngolza 适应症：家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。 Ionis制药公司于2024年12月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其反义寡核苷酸(ASO)疗法Tryngolza(olezarsen)，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。 Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III(apoC-III)——这是一种在肝脏中产生的、可调节血液中甘油三酯(TG)代谢的蛋白。这是FDA批准的首个治疗药物，可显著降低患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的成人的甘油三酯水平，并在与适当的饮食(每天≤20克脂肪)一起使用时，提供具有临床意义的急性胰腺炎(AP)事件减少。 12月18日 产品：Xcovery的Ensacove 适应症：ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌 Xcovery Holdings获得了 FDA的批准，Ensacove（Ensartinib）用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者对间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合基因也呈阳性。Ensacove已获准用于一线治疗。 ALK是一个主要参与发育的基因，在健康的情况下，它在出生前就被关闭了。然而，在某些情况下，该基因被重新激活并与邻近基因融合——这种突变可导致不同类型的癌症，例如淋巴瘤和NSCLC。 Ensacove 是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，通过破坏ALK介导的信号传导来解决ALK阳性NSCLC，进而阻断癌细胞典型的过度活跃的生长和增殖。 Xcovery在III期eXalt3研究中研究了Ensacove，其数据于2021年9月发表在《美国医学会杂志·肿瘤学》（JAMA Oncology）上。在该试验中，Ensacove显著改善了辉瑞的Xalkori（克唑替尼）的无进展生存期。 12月18日 产品：Celltrion的Steqeyma 适应症：成人和儿童斑块状银屑病和银屑病关节炎、成人克罗恩病和溃疡性结肠炎 在FDA批准了Celltrion的生物仿制药Steqeyma之后，强生公司将面临对其重磅免疫疗法Stelara（优特克单抗）的更激烈竞争。 与其品牌参考产品一样，Steqeyma可用于治疗斑块状银屑病和银屑病关节炎的成人和儿童患者，以及患有克罗恩病和溃疡性结肠炎的成人患者。Steqeyma于2025年2月在美国上架，将以皮下注射和静脉输注的形式提供。 根据Celltrion的说法，Steqeyma的批准部分基于斑块状银屑病的III期研究结果，该研究表明，该生物仿制药在疗效或安全性方面与Stelara没有临床意义的差异。 Steqeyma是不断增长的Stelara生物仿制药列表中的最新成员。4月，FDA还批准了Teva和Alvotech的Selarsdi，该药可用于斑块状银屑病和银屑病关节炎，但不能用于克罗恩病和溃疡性结肠炎。Selarsdi将于2025年初推出。 12月18日（拒绝） 产品：阿斯利康的Andexxa 适应症：抗凝治疗的逆转 根据 PinkSheet 上周的报道，FDA拒绝对阿斯利康的重组因子Xa疗法Andexxa给予批准。该制药公司已向各种媒体证实了拒绝反应，同时指出该药物仍将提供给患者。 Andexxa于2018年获得FDA的加速批准，用于阻止接受利伐沙班或阿哌沙班抗凝治疗的患者的出血。为了证实Andexxa的临床益处，阿斯利康使用了 IV期ANNEXA-I研究的数据，该研究发现，与常规护理相比，该药物可以显着改善急性颅内出血患者的止血效果。 然而，在上个月的FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会会议上，外部专家发现ANNEXA-I的数据是需要的，特别是它对需要凝血支持的特定患者群体的关注。小组成员发现，很难利用ANNEXA-I的发现来提出监管建议，这些建议会影响更广泛的可以使用Andexxa的患者。 在委员会会议前的一份简报文件中，FDA的内部审查员指出，与标准护理相比，接受Andexxa治疗的患者发生血栓形成和相关死亡的风险会更高。 12月17日 产品：Galderma的Nemluvio 适应症：中度至重度特应性皮炎 FDA颁发了一对特应性皮炎点头，其中一份给了Galderma及其皮下注射剂Nemluvio（nemolizumab-ilto），该注射剂适用于 12岁及以上患有中度至重度特应性皮炎的患者。 根据其标签，建议将Nemluvio与局部皮质类固醇和/或钙调磷酸酶抑制剂一起给药。 Nemluvio是一种人源化IgG2单克隆抗体，靶向IL-31受体并破坏其下游信号传导，进而抑制炎症、纤维化和表皮失调。它的批准得到了III期ARCADIA临床试验计划的支持，该计划包括1700多名患者，发现与安慰剂相比，每4周给药一次的Nemluvio可显着改善皮肤清除率。与安慰剂相比，Nemluvio还显著缓解了瘙痒和减少了睡眠障碍。 Galderma的目标是Nemluvio的峰值销售额超过20亿美元，这家生物技术公司预计到2027年底将达到重磅炸弹的地位。 12月17日 产品：Organon的Vtama 适应症：特应性皮炎 Organon报告说，FDA已批准其外用乳膏Vtama（taparinof）用于治疗特应性皮炎。Vtama可用于成人患者和年仅2岁的儿童。 Vtama是一种芳烃受体激动剂，根据该药物的标签，其确切的作用机制尚未完全阐明。Vtama 于2022年5月首次被批准用于治疗斑块状银屑病。 Organon用ADORING关键试验的结果支持Vtama的应用，该试验确定了该面霜在帮助患者获得清晰或几乎清晰的皮肤方面优于载体。此外，一项长期扩展研究确定Vtama的效果是持久的，并且在48周的随访中其耐受性仍然良好。 对于Vtama的批准，Organon首席执行官凯文·阿里（KevinAli）在一份声明中表示，“现在有一种疗法具有强大的皮肤清除潜力，没有标签警告或预防措施、禁忌症，也没有对使用持续时间或受影响体表面积百分比的限制。 12月16日 产品：Neurocrine的Crenessity 适应症：先天性肾上腺皮质增生症 Neurocrine的Crenessity（crinecerfont）在提前获得批准，成为该行业70年来第一种新型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的治疗药物。 CAH是一种罕见的遗传病，其特征是缺乏重要的肾上腺类固醇激素，包括皮质醇、醛固酮和肾上腺雄激素。CAH患者会出现脱水和呕吐，严重时会导致盐分浪费甚至死亡。在Crenessity获得批准之前，患者及其提供者使用糖皮质激素控制症状，糖皮质激素可以帮助纠正酶失衡，但可能会带来骨质疏松症和糖尿病等副作用。 Crenessity通过选择性阻断CRF1受体来帮助调节过量的ACTH和其他肾上腺雄激素。其批准得到了III期CAHtalyst研究数据的支持，该研究表明Crenessity显着降低了成人和儿童患者的雄烯二酮浓度，使他们能够在不影响治疗效果的情况下逐渐减少糖皮质激素剂量。 然而，BMO Capital Markets分析师预计启动速度会很慢，他们在给投资者的一份报告中写道，挑战包括“急性肾上腺皮质功能不全或肾上腺危象伴伴糖皮质激素治疗不足的风险”的黑框警告。该公司表示，预计要到2025年下半年才能实现广泛的商业准入。 12月16日 产品：Checkpoint Therapeutics的Unloxcyt 适应症：转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌 FDA批准使用CheckpointTherapeutics的PD-L1抑制剂Unloxcyt治疗转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者。 据Checkpoint称，Unloxcyt是“第一个也是唯一一个”适用于该适应症的PD-L1阻断剂，首席执行官James Oliviero在一份声明中表示，这家生物技术公司预计将“在估计每年超过10亿美元的美国市场竞争”。Oliviero补充说，与市场上其他已批准的药物相比，Unloxcyt可能是一种差异化的选择，因为它靶向PD-L1而不是PD-1，因为它可以诱导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性。 Unloxcyt的批准得到了关键数据的支持，该数据显示，转移性和局部晚期疾病患者的确认客观缓解率分别为 47.4%和54.8%。 该批准也是在2023年12月因与第三方合同制造商的问题有关而被拒绝之后获得的。 12月5日 产品：阿斯利康的Imfinzi 适应症： 局限期小细胞肺癌 阿斯利康成功扩大了其PD-L1阻滞剂Imfinzi（durvalumab）的标签，获得了FDA的批准，用于同时接受铂类化疗和放疗后未进展的局限期小细胞肺癌患者。 该批准得到了III期ADRIATIC研究数据的支持，根据 2024年4月的数据，该研究达到了总生存期和无进展生存期（PFS）的主要疗效终点。虽然阿斯利康当时没有披露具体数据，但FDA在周三的新闻稿中表示，与安慰剂相比，Imfinzi治疗可将死亡风险降低27%，同时将PFS降低24%。两种效应均具有统计学意义。 8月，FDA还批准 Imfinzi用于非小细胞肺癌患者的围手术期治疗——尽管人们对手术前后是否需要暴露PD-L1持怀疑态度。 12月5日 产品：Merus的Bizengri 适应症： 具有 NGR1 突变的胰腺癌和非小细胞肺癌 Merus的双特异性抗体zenocutuzumab成为晚期不可切除或转移性胰腺癌和具有 NRG1 基因融合的NSCLC的“第一个也是唯一一个”疗法。FDA在其加速途径下批准了zenocutuzumab（现在将作为Bizengri销售）。Merus需要在验证性试验中验证Bizengri的临床益处，以使其继续投放市场。 Bizengri通过与HER2和HER3的胞外结构域结合起作用，这两种结构域通常都在肿瘤细胞上表达。这种作用机制阻止了这两种蛋白质的二聚化并阻断了NRG1与HER3的结合，进而减少了细胞增殖并促进了免疫系统的癌症杀伤活性。 FDA的加速批准得到了eNRGy研究的支持，该研究称胰腺癌和NSCLC患者的总体缓解率分别为40%和33%。前者患者组的反应持续时间长达16.6个月，而后一组的中位持续时间为7.4个月。 12月3日 产品：BioconBiologics的Yesintek 适应症： 克罗恩病、溃疡性结肠炎、斑块状银屑病和银屑病关节炎 FDA批准了BioconBiologics的Yesintek（ustekinumab-kfce），这是一种与强生公司的重磅抗体Stelara类似的生物仿制药。 与其参考产品一样，Yesintek适用于斑块状银屑病和银屑病关节炎，以及炎症性肠病克罗恩病和溃疡性结肠炎。根据 2024年2月与J&J（强生）的和解协议，Biocon将能够在2025年2月22日之前在美国推出Yesintek。 随着FDA的批准，Yesintek加入了越来越多的Stelara模仿者行列，准备在明年挑战这种重磅药物。其中包括Teva和Alvotech的Selarsdi（于2024年4月获得批准），以及三星Bioepics的Pyzchiva（将由Sandoz商业化）。2024年9月，Cigna的EvernorthHealthServices 宣布将以0美元的价格提供可互换的Stelara生物仿制药替代品，这将给强生带来了更大的压力。 Ref：https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker 药事纵横征稿启事