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▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。1月29日,Ascidian Therapeutics宣布美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了其在研RNA外显子编辑疗法ACDN-01的IND申请,并授予其快速通道资格。ACDN-01是有史以来第一个处于临床阶段的RNA外显子编辑疗法,也是唯一针对Stargardt病遗传病因的临床阶段疗法。Ascidian预计在2024年上半年开始招募参与ACDN-01治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜病变的1/2期临床试验STELLAR的患者。ACDN-01是一种由单个载体传递的体内RNA外显子编辑疗法,已在非人类灵长类动物的体内实验以及人类视网膜的体外实验中显示出有效且持久的RNA外显子编辑。▲RNA外显子编辑疗法的作用机制(图片来源:Ascidian Therapeutics公司官网)开放标签1/2期 STELLAR研究将评估单剂量ACDN-01的安全性和有效性,该剂量通过视网膜下注射给予Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者。当ACDN-01治疗Stargardt病的临床试验在未来几个月开始招募患者时,将不仅是外显子编辑的首次人体测试,而且可能是美国首次对任何形式的RNA编辑进行测试。Ascidian Therapeutics总裁兼临时首席执行官 Michael Ehlers博士说:"FDA是首个批准ACDN-01进行临床开发的监管机构,对于Ascidian和RNA编辑领域来说是一个重要的里程碑。我们之所以选择先向 FDA 提交申请,是因为我们坚信我们数据的严谨性。Ascidian方法通过编辑RNA而不是DNA,带来了独特的优势,有可能改变Stargardt病患者的生活,更广泛地说,有可能大幅扩展基因医学的应用范围。”研发管线RNA编辑领域的合作和进展:2021年8月,RNA编辑技术开发公司ShapeTX与罗氏达成合作,应用其专有的 RNA 编辑平台 开发针对阿尔茨海默病领域某些靶点的基因治疗病、帕金森病和罕见疾病。2023年11月30日,ShapeTX宣布扩大与罗氏的合作。罗氏为双方正在进行的合作增加了一个新的靶点。礼来已经与 Precision BioSciences 和 ProQR 合作,分别涉足基因组和 RNA 编辑领域。在这两笔交易中,礼来已经安排了近 65 亿美元的潜在里程碑付款。2023年7月,圣诺医药宣布与一家专注于RNA编辑疗法的初创生物科技公司EDIRNA 建立战略合作伙伴关系,以推进和优化其专有的Edit-to-CureTherapeutics™递送平台,针对目前未获满足临床需求疾病的治疗。2023年9月,RNA编辑疗法公司AIRNA完成3000万美元首轮融资,ARCH Venture领投,这笔融资使AIRNA经验丰富的团队能够在其强大灵活的RNA编辑平台RESTORE+™的驱动下推进RNA编辑疗法的发展。2023年9月,临床阶段RNA药物公司Wave Life Sciences宣布提交其GalNAc结合RNA编辑寡核苷酸WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床试验申请(CTA)。2023年早些时候Wave开始与葛兰素史克进行战略合作,利用Wave的multimodal RNA平台,包括WVE-006,推进变革性RNA药物。Wave获得了1.7亿美元的预付现金和股权投资,还获得了研究资金。Wave有资格获得高达33亿美元的潜在里程碑付款。参考资料:公司官网版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
药·械 追踪Products NewsNo.1 /兆科眼科两款眼科药Ⅲ期临床提前完成患者入组近日,兆科眼科发布公告称,旗下TAB014和盐酸依匹斯汀Ⅲ期临床试验患者入组工作均于9月中旬完成。TAB014为基于贝伐单抗的眼科制剂,是用于治疗湿性老年黄斑部病变(wAMD)的核心候选药物。研究涉及约60间中心,合共488名患者,由北京协和医院的陈有信教授出任牵头主研究者。盐酸依匹斯汀通过抗组胺药及肥大细胞稳定剂双作用机制治疗过敏性结膜炎。研究涉及约14间中心,入组共266名患者。->点击阅读原文,解锁完整双语新闻No.2 /Amicus Therapeutics庞贝病疗法获美FDA批准上市近日,Amicus Therapeutics(Nasdaq:FOLD)Pombiliti+Opfolda 65 mg胶囊获得美国FDA批准上市。该双成分疗法用于治疗体重超过40kg,已接受现有酶替代疗法(ERT)后病情未得到改善的晚发型庞贝病(LOPD)成人患者。作为Pombiliti商业化阶段原液生产独家合作伙伴和制剂生产主要合作伙伴,药明生物在"全球双厂战略"的引领下,正在通过五个生产厂为Pombiliti提供商业化生产服务。->点击阅读原文,解锁完整双语新闻企业动态Companies NewsNo.1 /协和麒麟超4亿美元收购Orchard,获造血干细胞基因疗法近日,日本协和麒麟宣布收购Orchard Therapeutics,交易总价值约达到4.776亿美元,包括支付3.874亿美元现金及0.902亿美元或有价值权利。交易预计将于 2024 年第一季度完成,收购完成后Orchard将成为协和麒麟的全资子公司。基于本次交易,协和麒麟将获得Orchard 的转基因自体造血干细胞(HSC)疗法Libmeldy。->点击阅读原文,解锁完整双语新闻No.2 /中国香港签署重点企业伙伴协议,圣诺医药等多家药企入选中国香港特别行政区政府与20家企业签署重点企业伙伴协议,包括阿斯利康、泰格医药、君圣泰、诺辉健康、先声医药、观合医药、圣诺医药及其子公司RNAimmune和战略伙伴EDIRNA。据报道,预计未来数年,有关公司将在香港投资超过300亿港元,并创造上万个就业职位。中国香港特别行政区行政长官李家超在2022年10月的《施政报告》中宣布成立引进重点企业办公室,吸引全球具有高潜力和代表性的重点企业。引进重点企业办公室致力于就对香港有重要策略价值的产业,包括生命健康科技、人工智能与数据科学、金融科技、先进制造、新材料与新能源科技,制订目标企业名单,主动与其接触和进行磋商。->点击阅读原文,解锁完整双语新闻行业政策Industry PoliciesNo.1 /广东省开展多项耗材/检测试剂集采工作近日,广东省药品交易中心发布《神经介入弹簧圈类医用耗材集中带量采购文件》、肝功生化类检测试剂集中带量采购和使用工作和开展京津冀“3+N”联盟关节骨水泥类医用耗材集中带量采购和使用工作三项通知。本次弹簧圈类带量采购自实际执行之日起,采购周期为三年。原则上各医疗机构填报总需求量不得低于上年实际采购量的90%,对同一中选企业填报的需求量不低于该中选企业上年协议采购量的90%。->点击阅读原文,解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力 关于 G B I”自从2002年成立以来,GBI始终以技术为驱动,为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察,助力企业在进行战略布局和决策时,脱颖而出。历经20愈年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作▶ sylvia.hua@generalbiologic.com数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文,解锁完整双语新闻
香港、马里兰州德国城和苏州
2023年9月27日
/美通社/ -- 行业领先的专注于研发及创制RNAi药物的生物制药公司
Sirnaomics Ltd.
("公司",连同其附属公司,统称"集团"或"Sirnaomics";股份代号:2257)宣布由香港生物科技协会主办、Sirnaomics集团协办的"RNA药物:疗法、疫苗与未来"香港国际生物展特邀专题论坛于9月13日成功举行。十二位国内外领军生物技术企业的管理层、知名学者及权威专家,在论坛上对逾二百位听众,就探索有效安全的 RNA 疗法产品进行分享。
论坛伊始,
Sirnaomics
执行董事兼首席战略官戴晓畅博士
就迎接 RNA 疗法新时代,大湾区生物制药创新致欢迎辞,他表示:"RNAi疗法近年来在治疗人类现有疾病方面呈现出前所未有的有效性,其对于人类社会至关重要。根据目前的不完整统计,中国有逾一百家专注于RNA疗法的公司,绝大多数为初创企业,证明RNA领域已吸引了不少企业资源,发展趋势十分蓬勃。同时,正因国内RNA领域广布新兴力量,业内对一些产品后期研发的经验指导与分享更为渴求,故我们希望可以藉此机会与本次论坛集结的行业翘楚、专家及学者,一同探讨RNAi疗法研发、CMC及战略方面的经验与学识。"
Sirnaomics作为开发基于 RNA 疗法药物的领军企业之一,与香港国际生物展协办论坛以讨论开发新的疗法应对下一代 RNA 药物于生产方面的挑战,探索就每年导致数百万人死亡的疾病进行临床试验的可能性,从而激发生产RNA疗法新产品的灵感,同时预防未来大型流行疾病或其它卫生危机的冲击。Sirnaomics首席制造官王永祥博士、临床前及临床开发高级副总裁 Francois Lebel博士、CMC副总裁Richard W. Welch博士、集团子公司RNAimmune首席执行官兼总裁沈栋博士、健新原力总裁李玉玲博士及广州锐博制药副总裁张超成先生应邀出席并就RNAi疗法临床开发、生产及商业化进行分享。
其中,
Sirnaomics
临床前及临床开发高级副总裁
Francois Lebel
博士
具有逾30年的国际生物制药工作经验,其负责设计并管理的国际研发项目已成功获得多个产品的上市许可。其就基于多肽纳米颗粒递送平台及GalNAc递送平台的RNAi疗法产品的临床开发进行分享:"由于目前市面上部分小型公司的研发更加侧重于某些特定疾病,其未来商业化后的市场潜力将受到局限。而当下RNAi疗法作为蓝海市场,唯有革新的递送平台技术,拓展适应症领域,方能让公司发展行稳致远。"
在圆桌讨论环节,
Sirnaomics
执行董事兼首席战略官戴晓畅博士
担任主持,圆因生物首席商务官吴敏博士、华润正大生命科学基金董事总经理柳达先生、Sirnaomics子公司EDIRNA首席执行官Christopher Kennedy 先生以及香港大学讲座教授万钧博士等一众嘉宾,与观众分享其于RNA投资与未来合作的专业见解。
Sirnaomics
创始人、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士
于闭幕致辞中总结:"我们在本次论坛中透过各个不同的角度对小核酸疗法进行了深度探讨,由此我们确信RNA疗法正在引领新一轮的生物科技浪潮,而香港作为创科国际大都会亦紧跟潮流并肩而起,利用全球英才聚香江之优势,为香港科技谱新篇。"
此外,Sirnaomics集团首席财务官叶永基先生亦受邀参加于9月15日举办的圆桌讨论"寻找下一个生命科学独角兽",共同探讨新兴生命科技领域中的经济机遇与投资潜力。
关于
BIOHK2023
香港生物科技协会(HKBIO)成立于2010年,是一个由知名的业界和学术界代表组成的非营利性组织,致力于推动香港成为亚洲的生物技术中心。BIOHK2023(香港国际生物科技论坛暨展览)是由HKBIO组织的国际会议,介绍来自全球各地的最先进的创新生物技术,是亚洲规模最大的生物科技大会,旨在介绍全球最先进的生物科技创新成果,汇聚全球生物科技行业,团结企业家、投资者和行业爱好者,创造无与伦比的交流机会。
关于
Sirnaomics Ltd. (
股份代号
: 2257)
Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司,公司候选产品处于临床及临床前阶段,专注于探索及开发创新药物,用于治疗具有医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是首家于亚洲和美国均拥有重要市场地位的临床阶段RNA疗法生物制药公司。凭借其专有的递送技术:多肽纳米颗粒递送平台和第二代GalNAc偶联物递送平台,本集团已建立非常丰富的候选药物管线。随着其STP705和STP707的临床项目取得多项成功,Sirnaomics目前在推进肿瘤治疗的RNAi药物方面处于国际领先地位。STP122G是首款进入临床研发阶段的GalAhead™技术候选药物。随着Sirnaomics临床生产设施的建立,本集团目前正在实现从生物科技公司向生物制药公司的跃进。如欲了解更多关于公司信息,可浏览:
www.sirnaomics.com
。
关于
RNAimmune
RNAimmune(达冕生物)是一家同时在中美两地深度布局的临床阶段生物技术公司,专注于mRNA疫苗以及新型药物创新研发,其全球总部位于美国马里兰州,中国总部位于广州国际生物岛。达冕生物的科技创新平台包括了自主开发的人工智能新生抗原预测和验证算法ALEPVA所涉及的核酸序列和脂质纳米(LNP)载体递送系统,此外还已获得了来自Sirnaomics Ltd.专有多肽脂质纳米粒子(PLNP)技术的全球独家权利,用于mRNA递送。达冕生物已铺设了多个mRNA疫苗和药物管线,包括感染性疾病疫苗(新型冠状病毒、流感病毒、带状疱疹病毒和呼吸道合胞病毒等)、肿瘤疫苗(RAS、NY-ESO-1)以及蛋白替代治疗药物等。公司极具发展潜力,逐渐成为mRNA疫苗及药物研发赛道里的领先企业。如欲了解更多关于公司信息,请浏览:
www.rnaimmune.com
。
关于
EDIRNA
EDIRNA是一家私营创新生物技术公司,专注于利用RNA编辑技术探索及开发新型治疗药物。该公司的使命是:利用创新的RNA编辑技术于全球范围内探索及开发新型RNA药物。该公司的Edit-to-Cure Therapeutics™递送平台使用RNA编辑技术解决疾病发展的根本原因。如欲了解更多关于公司信息,可浏览:
www.EDIRNA.us
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