Putian Deloitte Pharmaceutical Technology Co., Ltd.

当出海在医药健康领域早已不再是新鲜事时，我们谈论起它时，还能谈论些什么？是出口额的庞大，还是海外市场的无限机遇？据Statista数据，2023年，全球医疗器械市场规模达到了5662亿美元，是国内市场规模的10倍有余。与此同时，在国内市场内卷加剧、国产药械创新加速等综合因素的影响下，国产药械产品的出海征程呈现持续向好态势。仅以器械产品为例，2024年前三季度，国产器械产品出口额达到了353.4亿美元，同比增长了4.4%。除此之外，中国药械出海的结构和模式升级也被频频提及。正如亚马逊云科技医疗及生命科学行业负责人张湛所分享的那样：“当下，医疗及生命科学行业的出海面临几大变化：一是出海目标市场更为多元；二是中国药械的出海已从此前主打‘性价比’转变为了‘更具尖端能力’的出海。”亚马逊云科技医疗及生命科学行业负责人张湛欣喜的同时，张湛也坦言，目前医疗及生命科学行业出海普遍面临两大挑战：不同市场准入及监管的挑战；如何在陌生的市场中快速构建团队以支撑当地运营的挑战。此外，当医疗及生命科学行业的数字化实践已从单一环节向全价值链的纵深挺进，当生成式AI不再是纸上谈兵，这些新技术的新应用，又能为中国医疗及生命科学行业出海提供怎样的赋能，帮助他们更好地应对哪些挑战？这些问题促使着行业寻找解决方案，也吸引了一直致力于帮助客户在全球市场中实现业务增长的亚马逊云科技的注意。作为全球云计算服务的领导者，亚马逊云科技于4月16日举办了“2025亚马逊云科技出海大会暨直挂云帆 健康无界医疗及生命科学行业论坛”。大会举办当日，亚马逊云科技医疗及生命科学行业方案高级总监黄庆春详细分享了亚马逊云科技的医疗及生命科学行业全链路出海加速方案；亚马逊云科技生态伙伴们也带来了行业洞察和实战经验分享。0110W+企业使用，全链路赋能企业拓展全球业务近年来，外部环境的剧烈变化引发了医疗及生命科学行业新一轮思考：是否还应当坚持出海？新的出海策略应当如何制定？如何在外部环境变化的情况下保持业务的稳定和韧性并实现持续创新？亚马逊云科技医疗及生命科学行业方案高级总监黄庆春提出了上述疑问并由此拉开了分享序幕。亚马逊云科技医疗及生命科学行业方案高级总监黄庆春在黄庆春看来，一方面，海外广袤的市场规模和庞大的市场机遇，出海已经成为医疗及生命科学行业的大势所趋；另一方面，除欧美等发达国家外，中东、东南亚等地区对药械准入的合规要求也逐渐趋于严格。这促使着中国药械企业提高合规意识的同时，也促使着其提高核心竞争力甚至是差异化优势。对此，针对中国医疗及生命科学企业在出海链路中所遇到的不同挑战，亚马逊云科技也打造了全链路的解决方案，加速中国药械出海进程。首先，在目标市场选择方面，结合人工智能，亚马逊云科技能够为客户提供三项分析服务：其一是目标市场的研究分析，主要包含目标市场的市场规模、竞争格局、税收政策、人口疾病等分析服务；其二是目标市场关于进口许可、产品认证、注册要求等法规政策的分析；其三是关于目标市场供应链、收并购、支付等产品落地策略的分析服务。换言之，从市场规模、竞争格局等市场情况到注册认证等产品审批审评再到商业化落地，在人工智能的助力下，亚马逊云科技能够快速为客户提供目标市场的全面分析服务并挑选出与客户最为匹配的目标市场。其次，在合规方面，现阶段全球范围内已有300余项安全合规规范，数量庞大的同时复杂程度也超乎想象。对此，亚马逊云科技已有140余项安全合规认证，其中医疗生命科学行业合规认证超过了50项，以此赋能企业快速在新市场中实现基础软件、应用部署的全面合规。值得一提的是，在合规方面，亚马逊云科技也在积极探索生成式人工智能的落地应用。其不仅可以提示违反法规风险，还可针对违反自然规则的情况进行提示。例如，“李虎是一个73岁的小朋友”便会被系统标注风险提示。再次，正如前文所言，如何在政策环境激烈变化乃至自然灾害中保持业务的稳定性是致力于出海的医疗生命科学企业必须思考的问题。而亚马逊云科技则提供了完备的解决方案。在基础架构方面，亚马逊云科技已在全球范围36个区域建立了114个可用区，且每个区域至少有3个相距60公里的可用区，能够实现水电油气共用和自然灾备，进而可将自然灾害的影响降至最低。同时，亚马逊云科技还支持企业将自身ERP、CRM等核心业务放至亚马逊云科技中以此保障应用韧性。截至目前，全球已有超过5000家跨国按行业客户将ERP、CRM等核心系统部署至亚马逊云科技中。此外，亚马逊云科技Marketplace还在海外区及中国区加速合作伙伴业绩增长。截至目前，亚马逊云科技Marketplace已汇聚来自全球5000多家合作伙伴的涵盖70个品类的逾30000个产品，成为加速企业采购流程、拓展全球市场、推动AI快速应用的重要渠道。同时，在功能性方面，亚马逊云科技Marketplace具备查找、购买、部署和管理四大完善功能且持续推出新功能优化卖家和买家体验。最后，在谋求持续创新发展方面，黄庆春强调，生成式人工智能等前沿科技的出现为医疗生命科学行业的发展注入了新动能，也成为了医疗生命科学行业的发展趋势。因此，为满足不同企业的不同创新需求，亚马逊云科技可提供不同的创新支持服务。针对IT能力、数字化能力较强的企业，亚马逊云科技的Amazon Bedrock提供了30余种模型。在此基础上，如企业需要打造本厂模型，亚马逊云科技的Amazon SageMaker可提供支持。针对更为关注应用层面的企业而言，亚马逊云科技也推出了生命科学行业专有的模型产品，涵盖药物研发、基因测序（Amazon HealthOmics）、医学影像（Amazon Health Imaging）电子病历、个人健康档案（Amazon Health Lake）、可穿戴设备语音交互（Amazon Health Scribe）等领域。针对中国本土企业，亚马逊云科技推出了智能医学内容生成中心、医疗数据智能分析助手、蛋白质结构预测工作台、新药研发高性能计算方案等本地行业专有服务。截至目前，全球已有超过10万家企业使用亚马逊云科技构建人工智能并拓展全球业务。而在大会现场，亚马逊云科技医疗生命科技合作代表也分享了自身视角下的行业洞察和基于亚马逊云科技赋能下的出海实践。02从数据到创新药再到创新器械，亚马逊云科技出海方案的实战经验分享当数据要素作为新数字经济时代的燃料，其在成为关键生产要素的同时，也变成了战略性资产。因此，全球各国十分重视数据和隐私安全的保护。截至2023年1月，全球194个国家中已有137个国家对数据及隐私安全进行了立法。并且，相关迹象表明，各国对数据安全和隐私安全保护的重视程度还在不断提升。在此背景之下，德勤亚太区生命科学与医疗行业网络安全领导合伙人阎光指出，中国医疗生命科学企业出海在数据合规方面面临六大挑战：海外各国/地区隐私法规与监管动态变化未及时更新与同步；中国企业对于世界各国数据安全与隐私保护监管要求的理解把握不足；国际形势复杂，中国企业在部分地区面临更严格的标准；数据跨境流通的规则呈现复杂化趋势，增加了企业选择海外业务节点的难度；企业安全投入成本大；企业海外业务的数据安全及合规管控未形成体系化。德勤亚太区生命科学与医疗行业网络安全领导合伙人阎光对此，阎光表示，除了遵循“收集个人信息需获得信息主体同意”“企业应当采取适当的措施保护其信息安全”等基本合规义务外，也应当注重提高海外合规认知，并构建系统化的合规体系。而德勤与亚马逊云科技共同推出的D.PAsS出海数据隐私合规解决方案可从三个维度提供合规自评估，包括判断是否需遵循GDPR的适应性评估、实体维度的隐私管理能力自评估以及针对系统或产品实施层面的合规自评估。D.PASsS的各项评估均会产出包含具体合规差异、建议行动、处罚案例的报告以为用户的管理和决策提供支持。太美医疗科技总经理万韫鋆则分享了其携手亚马逊云科技赋能创新药出海的实践经验。自2013年成立至今，太美医疗科技将自身定位为生命科学产业数智化运营平台，且十分重视人工智能的应用。在太美医疗科技看来，未来AI会与SaaS和专业服务逐渐走向深度融合，即提供端到端的智能化解决方案。太美医疗科技总经理万韫鋆而在业务出海方面，据万韫鋆介绍，太美医疗科技的出海可追溯至2019年。彼时，与其诸多客户面临的挑战类似，太美医疗科技同样面临出海目标市场的选择问题以及合规等问题。因此选择与亚马逊云科技合作，而其选择亚马逊云科技的原因，正是亚马逊云科技的全球资源以及在医药领域深厚的积累。时至今日，在亚马逊云科技的支持下，太美医疗科技确立了亚太和欧美两大目标市场，并在新加坡和美国设立分支机构，业务也已取得实质性进展。如果创新药出海是传统且热门的话题，那数据价值出海则无疑是新兴趋势。“在数据出境之前，将其进行加工处理，‘匿名化’个人和敏感信息，由此产出的数据价值（数据结果），相较于原始数据出境，这类数据出境的合规风险会大幅降低。”翼方健数总裁罗震如是说道。翼方健数总裁罗震对此，翼方健数与上海临港跨境经济发展有限公司合作推出了数据价值跨境产品服务，综合运用数据去标识化、应用审计、场景建立、安全沙箱计算、结果审计等方法实现个人数据的处理过程匿名化和结果匿名化，从而实现“将个人敏感数据出境”转化为“一般数据出境”。而在其中，亚马逊云科技也提供了支持。具体而言，在“转化”过程中需部署可信数据空间，如企业利用亚马逊云科技进行数据存储，此时若在亚马逊云科技上部署可信数据空间，则操作过程将十分便捷高效。普瑞纯证（Pure Global）CEO孟竹聚焦“全球认证：赋能医疗器械全球临床与准入”，阐述了普瑞纯证如何依托亚马逊云科技，以AI驱动的创新实践赋能医疗科技企业高效实现全球化布局。普瑞纯证致力于为全球医疗及生命科学行业提供下一代解决方案。“作为技术驱动、专注AI的创新企业，Pure Global普瑞纯证正重新定义医疗科技全球化范式，”孟竹表示，“我们运用先进AI整合全球数据与专家经验，打造医疗垂直AI模型及工具，全面加速产品研发、临床、合规与商业化全周期。”她指出，医疗科技出海普遍面临法规复杂、沟通障碍、流程漫长、文档低效等痛点。“该解决方案基于强大的数据与AIgents，普瑞纯证业务覆盖32国，服务超500家客户、积累1000+注册证Know-how，结合本地专家网络，构建了医疗科技垂类AI Agent模型，助力客户出海。普瑞纯证与亚马逊云科技联手打造了Translate.AI智能医学翻译解决方案，支持AI辅助医学文档快速撰写与翻译，有效压缩注册周期，加速产品全球上市。普瑞纯证（Pure Global）CEO孟竹03如何更好掘金海外市场？合规、差异化将成关键大会的最后，汉坤律师事务所合伙人段志超、百盈集团运营总监艾中、华大研究院专项科学家李胜康、晶泰科技数字智能事业部负责人陈勇攀就医疗生命科学出海关键窗口期、合规体系的构建、产业化商业化的落地瓶颈以及未来展望五大议题展开了深入探讨。圆桌现场针对窗口期和海外机遇，百盈集团运营总监艾中表示，短期内，中国创新药出海的窗口期更多是基于相对成熟的技术类产品，例如ADC双克隆抗体药物；中长期来看，则是现阶段尚处于萌芽期的新兴技术，例如AI制药、细胞基因等。这些新兴技术将在未来5-10年里取得重大突破，有望与国产电动汽车一样，建立起全球竞争力。华大研究院专项科学家李胜康则主要分享了精准医学出海的机遇所在。在他看来，精准医疗的未来主要有两个机会点：一是差异化靶点布局；二是结合中国在前沿技术方面的优势，探索非编码RNA、环状RNA等非蛋白类的靶点。针对合规要求的提高，汉坤律师事务所合伙人段志超认为，结合目前的法规特点，合规要求的提高既是门槛，亦是护城河。企业应当具有合规的基本意识，并在亚马逊云科技这类企业的助力下满足更高的合规要求。并且，合规门槛提高有助于排除部分低端或风险意识较低的竞争对手，而机遇，也潜藏在其中。晶泰科技数字智能事业部负责人陈勇攀则表示，数据安全可分为如何保障数据安全以及如何为客户实现数据安全。晶泰科技与亚马逊云科技合作多年，在包括亚马逊云科技等在内的云计算服务合作伙伴们的保驾护航下，晶泰科技在数据安全和存储方面也一直保持行业领先。关于海外市场商业化落地的瓶颈问题，百盈集团运营总监艾中回应道：“出海是一项系统工程，而知识产权、临床设计、全方位的合规、商业化运营网络是其中的四大关键点。”华大研究院专项科学家李胜康认为，成本问题、数据合规问题以及数据标准缺乏问题是精准医学面临的三大技术障碍。至于未来医疗生命科学行业的出海蓝图将如何绘制，上述企业提到了两大关键词——合规和差异化优势的打造。并且，亦有数家企业表示：“即使无法做到差异化，那能做到同赛道里最好的那个，在全球市场中也一定有机会！”免责申明：前述特定亚马逊云科技生成式人工智能相关的服务仅在亚马逊云科技海外区域可用，亚马逊科技中国仅为帮助您发展海外业务和/或了解行业前沿技术选择推荐该服务。如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

1965年，英特尔公司创始人之一戈登·摩尔（Gordon Moore）提出摩尔定律（Moore’s Law），即：在成本保持不变的前提下，集成电路上可容纳的晶体管数量大约每两年翻一番。这表明芯片的性能会以指数级的速度增长，而价格则会逐渐下降。作为一种基于经验和观察的预测，摩尔定律反映过去几十年中半导体技术的快速发展，并在很大程度上解释了电子设备性能的进步之迅速。不过，这一工业界的“解码器”并不适用于制药界，甚至截然相悖——2012年，研究人员创造了反摩尔定律（Eroom's Law），以此描述药物开发这一场景的特殊性：在过去60年中，以十亿美元研发支出为基准，获批药物数量每十年减少一半。让药物研发“更具性价比”，是生物制药界孜孜以求的目标。近几年，AI的介入似乎带来新希望。麦肯锡在今年1月更新的一篇报告中指出，仅就生成式人工智能（GenAI）赋能整个制药行业的情况而言，就能创造出600亿到1100亿美元的经济价值。华尔街女股神也公开宣称：“医疗保健将成为AI应用最深远的领域之一。”积极信号的释放挑动着一众药企人士和投资人的神经。即便在向来被认为是难以突破的临床开发领域，水温也不似往年。今年春天，耀乘健康科技AlphaLife Sciences的创始人兼CEO陈晓在大洋彼岸参会时，明显感受到与会人士兴趣的增加：“生成式人工智能是当之无愧的重点，几乎所有参会人都在谈论，拥抱的态度也更为热烈。”这家专注于生命科学领域数字化转型的科技公司，汇聚了来自谷歌、Microsoft、Medidata、Veeva、Splunk等全球头部企业的跨界专业领域人士，自2020年成立以来便致力于通过创新的软件和技术解决方案，实现由临床研究文档和数据驱动的流程自动化和决策智能化。构建覆盖临床开发全流程的AI系统，帮助AI制药迅速穿越临床周期，被耀乘健康科技AlphaLife Sciences（下文简称“耀乘”）这样的公司视为终极⽬标，但短期内将之落地，并不容易。而AI对临床开发的介入，也远不止运营提效、流程优化。1传统临床开发：“刀耕火种”以“刀耕火种”类比传统临床开发的工作并不为过。例如，在数据采集环节，医生需手动记录患者的各种反应指标信息，随后由SMO（临床研究组织）派遣CRC（临床协调员），将这些数据逐一抄写并录入EDC（电子数据捕获系统）。整个过程极为耗时耗力，即便发生失误，也难以反向追溯出现问题的环节。贯穿临床开发全程的文件编写工作也面临类似处境。更大的难题在于患者招募，传统上，该项工作主要依赖于医疗机构的推荐、宣传，招募范围有限且筛选流程繁琐，因招募不到足够受试者而遭延迟或终止的临床试验，并不罕见。效率低、花费贵、时间紧，三者之间的剧烈张力正是临床开发的痛点所在。陈晓就此介绍，目前将⼀种新药推向市场的平均成本⾼达23亿美元，其中临床开发占80%；但新药的实际市场独占期平均仅约9.8年，企业需要尽快收回投资。此外，麦肯锡今年年初更新的一篇文章提到，临床开发正在面临精准医疗的兴起和更具竞争性的开发环境所带来的压力。伴随着精准医疗的发展，RCT（随机临床试验）通常不仅必须证明治疗的一般有效性，还必须证明其是否会对患者群体的特定部分产生益处。这部分越小，招募足够患者参加试验就越困难。此外，被认为具有临床意义的治疗效果的标准也在不断提高，以满足监管机构和支付方设定的标准以及竞争压力。传统局限、新近压力，都呼唤临床试验领域的革新。备受瞩目的AI，无疑被寄予了最多的厚望。但一个毋庸置疑的现状是：AI对临床开发的赋能远不及对临床前场景的助力。临床前场景的AI应用本质是算法驱动的科学革命，通过突破传统生物学研究的计算瓶颈重构研发范式。过去三十年，CADD（计算机辅助药物设计）通过标准化方法论与工业化实践，为AIDD（AI驱动药物发现）构建了技术底座与行业认知框架，推动后者实现从实验室到产业化的跨越式发展。与之相比，临床场景中的AI应用核心更接近于工程问题，需要协调多方利益、重构全局体系。缺乏如CADD般的“历史沿袭”是其技术成熟度曲线滞后的原因之一，而来自数据、监管等多方面的因素，也制约着AI在临床开发中的渗透率。“一方面，临床试验需要处理敏感的患者数据，这部分数据获取难度大且受法律保护；另一方面，临床试验必须遵循严格的法规，因此AI生成的预测模型难以直接应⽤于决策过程，需经过⼤量验证。此外，临床试验涉及人群多样性等众多不可控因素，也限制了AI的预测能力。”陈晓就此解释。资本投入的失衡进一步拉宽了前述差距：2015年以来，投资人们已向多达500多家AI驱动的药物研发公司投入超500亿美元，其中超过80%用于研究和早期发现。相较之下，围绕“临床开发+AI”开展的投资则少得多。不过，伴随着AI4S的发展，AI对生产力的“静水流深”式提升已成为行业共识。临床开发的数字化、智能化，只是相对缓慢些。2“时候到了”在生成式AI等技术的催化下，一些声音认为“时候到了”。丹麦知名生物技术公司Genmab开发运营高级副总裁兼负责人Kelly Ragins表示：“预计从2025年起，加强协作与提升效率将推动临床试验设计发生重大变革。这包括利用集中式电子病历和数字化工具降低成本，简化数据流并减轻临床试验机构的负担。”运营提效、流程优化，是临床开发领域AI较早介入的部分。但早期相关应用呈显著的碎片化应用特点，即仅针对临床试验中某一流程开发相关软件。这类模式的问题在于：尽管在单个模块实现提效，但由于不同软件所产生的数据格式往往不同，后期往往要经历多次数据转换、统筹，拖慢效率。基于此，陈晓指出，全周期、一体化正在成为临床试验数字化过程中的显著趋势。以耀乘开发的一体化临床研究系统平台AuroraPrime为例，该平台覆盖了临床研究的全流程场景，“拼乐高、搭积木”可以用来类比其运行——各模块既可以独立运行，也可以灵活组合同时启用，带来协同效应。陈晓介绍，以GenAI为基底，结合提示⼯程（prompt engineering）、检索增强⽣成（Retrieval-Augmented Generation,RAG）和AI智能体（AI Agent）等多种⼿段，AuroraPrime目前已能在文档、数据、试验管理等多项相关工作中发挥智能化作用。例如，内容生成方面，AuroraPrime能够从已有的试验⽅案（Protocol）和统计分析计划（SAP）中提取信息，⾃动⽣成临床研究报告（CSR）的部分内容，并基于试验概要和历史数据自动生成试验方案草案；数据处理方面，对于数据密集的部分，它可以将表格、图形和列表（TFL）数据与占位符同步，并⾃动⽣成总结，减少⼿动操作，确保符合法规要求。据耀乘测算，在CSR的撰写过程中，初稿时间可以减少90%，总体节省45%的时间；在试验⽅案的撰写过程中，初稿时间可以减少90%，总体节省50%的时间；在⽣成Safety Narrative时，初稿时间可以减少95%，总体节省70%的时间。陈晓告诉笔者：“整体来看，通过简化临床试验和⾃动起草，透过耀乘与全球药企的实际合作案例验证，初步的流程可以加速30%-50%，未来透过各个系统之间的整合,例如Veeva RIM,全周期的流程可以加速50%-80%。”提速降本的另一面，AuroraPrime也以“内置质控机制+轨迹追踪”为各项工作的严谨性提供保障。一方面，内置的GenAI质控机制会提取历史⽂档作为“⻩⾦”基准，并根据具体任务定制评估指标，对⽣成的内容进⾏评估，并提供可视化结果；另一方面，在使用临床试验数据管理模板的过程中，系统会自动生成使用记录，以供溯源、查询。“什么时间谁用什么信息发挥了何种作用，都是能够被追踪到的。可以具体到某个文档的某个段落”，陈晓解释道。如此高颗粒度的“标记”，是长期、系统地支持对数据的工程化处理乃至规避临床试验合规风险的前提。此外，由专业人士进行的审核把关，构成了整个流程中质量控制的最后一道“保险”。陈晓认为，基于药物研发的严肃性、严谨性，目前、甚至很长一段时间内，由专业人员去做审校核验，都必不可少。3走向深水区：从优化流程到临床决策截至目前，耀乘已经与全球排名前10的制药公司中的5家以及多家行业领先的CRO达成合作，为之提供软件服务及解决方案。陈晓坦言，做出足够好用的平台并不容易。一方面，AI日新月异的发展对企业的敏锐度、速度提出新的要求，企业需要咬紧技术革新、推进平台迭代，将“最新、最强的功能即时纳入应用”；另一方面，要想在生物医药这样一个高壁垒的行业中扎稳脚跟，理解行业问题、深入用户场景，尤为必要。与此同时，站在工程化的角度，也需要考虑贴合用户使用习惯、融入用户已有生态的问题。一件不大符合刻板印象的事情是：相比于摧枯拉朽、推翻重建式的革新，更合适的也许是润物细无声的蝶变。“举个最简单的例子：目前的文档书写绝大部分是用Microsoft Microsoft Office，那么最好是尊重用户的习惯，将内容生成功能接入Microsoft Office”，陈晓举例道，“因为MNC已有的流程经过很长时间的磨合，已经实现了复杂生产链上各种‘机器’的咬合。突然做全然的变革，企业可能会因为复杂、昂贵而却步。一个不能落地的平台，就不能称之为‘平台’，最主要的是将产品同行业生态做整合。”为了攻关“Know-How壁垒”、做出足够“丝滑”的产品，耀乘不仅尽可能展览来自不同学科、行业的交叉团队，吸纳了来自谷歌、Microsoft、Medidata、Veeva、Splunk等多地的专业人士，也着力于与全球药企、CRO保持深度合作，以确保AI模型适配的真实研发流程。此外，针对在开展跨国合作时的常见挑战：不同国家的监管框架、数据标准等方面的差异，耀乘亦通过采取国际标准的数据治理方案以促进AI生成结果在不同市场的可重复性，并与Microsoft、Google、Nvidia、Johnson&Johnson Innovation JLABS等行业领导者建立的战略合作关系，也为其业务开展“保驾护航”。陈晓指出，AI在临床开发阶段的应用正在逐渐从优化流程向临床决策支持演进，在患者招募、试验设计、终点优化等多个环节发挥作用。考虑到算法透明性、数据共享和监管认证等挑战，短期内全然落地仍有难度，但这并不妨碍整个行业向前滚动。美国临床数据和分析公司Saama曾在COVID-19期间与辉瑞-BioNTech合作开展疫苗试验，其首席技术官兼首席产品官Lisa Moneymaker表示，尽管临床试验设计、运行的演变通常较缓慢，但近几年，FDA部分法规的放宽、大流行期间分散式试验和远程监控的发展、生成式AI的爆炸式增长，都为创新应用打开了大门——尤其是，“我们甚至还没有抵达触及生成式AI应用将带来的潜力的表面”。4展望：或迎范式革新伴随着对医学知识的融合、真实世界数据（RWD）的指数级增长，以及技术和数据管理的进步，基本上，运营提效、临床优化之余，业界的AI畅想，覆盖了试验设计、患者招募、患者监测、临床结果分析等几乎所有环节。例如，通过挖掘、分析包括健康记录、医学成像、组学数据等在内的多个数据源，AI能够帮助改善患者招募、提高临床试验的有效性。FDA近年强调“适应性设计”（Adaptive Design）与“富集策略”（Enrichment Strategies），以减少冗余试验、加快审批，这些都有可能从AI技术中受益。一些科学家期望，AI能够帮助在一些难以“破冰”的领域取得突破。Cognition Therapeutics是一家专注于开发神经退行性疾病口服药物的公司，其首席执行官Lisa Ricciardi日前指出，在阿尔茨海默病等疾病的研究中，AI技术能够帮助识别和分析生物标志物，从而实现精准医学方法，使得制药公司能够针对正确的患者进行正确的试验，继而提升开发效率。各大药企也正在加速对“临床+AI”的布局、运用，曾喊出“ALL in AI”的赛诺菲是其中之一。作为与Open AI和Formation Bio持续合作的一部分，赛诺菲于去年底推出Muse，一款AI驱动的先进工具，旨在通过优化临床试验的受试者招募流程，加速和改善药物开发。再如，在患者监测方面，通过与可穿戴设备相结合，AI也可以通过自动化数据捕获、数字化标准临床评估和跨系统共享数据来帮助监控、管理患者，实现对患者的持续监测和对治疗安全性和有效性的实时洞察，同时预测其退出试验的风险，从而提高参与度和保留率。阿斯利康旗下罕见病药物公司Alexion高级副总裁兼开发与安全负责人Gianluca Pirozzi就此介绍：“与单时间点数据收集相比，采用可穿戴设备每天收集受试者数据，有助于提高终点分析的准确性。这些工具不仅能大幅度地丰富临床数据集，还可能缩小研究规模，这对于受试者人数较少且地域分散的罕见病临床试验具有革命性意义。”此外，一些行研/咨询机构还预测了更为久远的临床试验范式。例如，德勤指出，在个性化医疗和AI的持续发展下，未来的临床试验将会引入计算机模拟，减少、优化甚至部分替代部分体内试验。而作为对新技术的呼应和对RCT的补充，“合成对照组”“数字孪生”等概念近年来也已陆续走进业内人士视野。依托于对既往数据的统计学分析及生成式AI等技术，合成对照组旨在模仿RCT中服用安慰剂的对照组，通过创建虚拟“对照组患者”，以让所有临床试验的患者都能够接受真实药物治疗。这对于患者人数有限的罕见病临床试验招募尤其重要——实践中，害怕被置于安慰剂组是一些患者不愿意共同参与临床试验的原因。该项技术已在实践中部分落地。例如，2021年，Medidata宣布FDA批准将Medidata Synthetic Control Arm®合成对照组用于一项复发性胶质母细胞瘤（rGBM）III期注册试验，这是III期试验首次采用混合外部对照组（即将合成对照组患者与随机患者相结合）。在数据呈指数级增长的未来，数字孪生技术也许能够被用来模拟、测试新疗法。理论上，孪生虚拟体越是接近于患者本体，经由其模拟的试验结果才越是准确。前者的构建需要无限接近完整的数据——可能是贯穿患者整个人生的方方面面的数据，这无疑具有浓重的未来主义、理想主义色彩，其落实不仅关乎技术，更关乎监管、伦理。5结语往前看时，景色并不明朗。没有人知道临床开发在AI的助力下将呈现出何种演变，但每一次算法的微小进化，都在重写生命的方程式。随之确信无疑的是：科技、人类对治愈的渴求所带来的想象空间，也许远比我们感受到的会更大。未来也许到来得比我们以为的更早，只是尚未流行。来源 | 同写意（药智网获取授权转载）撰稿 | 写意君责任编辑 | 八角声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。合作、投稿 | 马老师 18323856316（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦

导语：2025 年 3 月，德勤发布《Be Bold, Be Brave》行业报告，显示全球前 20 大制药企业研发回报率（IRR）在 2024 年回升至 5.9%，终结了连续三年的下滑趋势。这一复苏主要得益于 GLP-1 类药物在肥胖症领域的突破性进展，但报告同时警告：高研发成本、临床试验周期延长及宏观经济压力正成为行业可持续发展的 “达摩克利斯之剑”。一、回报率回升：GLP-1 类药物成 “救世主”德勤数据显示，2024 年药企研发 IRR 从 2023 年的 4.1% 跃升至 5.9%，主要驱动力来自两大领域：GLP-1 药物的市场爆发：诺和诺德的 Wegovy 与礼来的 Zepbound 在肥胖症领域的成功，推动相关资产峰值销售额预估超 20 亿美元，拉高整体 IRR 达 2.1 个百分点。差异化创新突破：基因疗法（如诺华 Zolgensma）、抗体偶联药物（如辉瑞 Polivy）等针对未满足需求的创新疗法，使单个资产平均峰值销售额从 3.53 亿美元增至 5.1 亿美元。“这是行业近十年来最具希望的复苏信号。” 德勤分析师 Colin Terry 指出，“但增长基础依然脆弱。”二、成本攀升：每款药物平均耗资 22.3 亿美元尽管回报率回升，研发成本持续攀升：历史高位：单药平均开发成本从 2013 年的 13 亿美元激增至 22.3 亿美元，2020 年曾达 23.6 亿美元。失败代价：2024 年药企在失败临床试验中浪费 77 亿美元，其中阿尔茨海默病领域占比 35%。周期延长：从 I 期到获批平均耗时 100 个月（2020 年为 93 个月），部分复杂适应症（如癌症）周期长达 120 个月。成本激增源于三大因素：技术复杂度：基因编辑、多特异性抗体等疗法开发难度剧增。竞争白热化：同靶点赛道参与者倍增，导致患者招募成本上升 40%。宏观压力：通胀、关税及劳动力成本上涨推高运营支出。三、隐忧与挑战：行业进入 “高风险博弈期”依赖单一疗法：若剔除 GLP-1 类药物，2024 年 IRR 将骤降至 3.8%，凸显行业创新的结构性失衡。监管与支付压力：美国《通胀削减法案》推动药价谈判，2024 年仿制药渗透率已达 70%，创新药溢价空间收窄。技术迭代风险：AI 辅助药物设计虽可缩短开发周期，但早期投入成本高达 5 亿美元 / 公司，中小药企难以承受。四、突围路径：德勤给出三大战略建议聚焦 “高价值创新”：优先布局肿瘤（占研发投入 38%）、代谢疾病（GLP-1 市场年增速 25%）及神经科学领域。采用 “差异化机制”，如靶向蛋白降解（Arvinas 的 PROTACs）、表观遗传调控等。并购策略转向 “小而美”：建议减少超百亿美元的大型并购（如辉瑞收购 Seagen），转而收购早期生物技术公司（如 Moderna 以 20 亿美元收购 Carisma），以获取创新管线。数字化与全球化：投入 AI 与自动化技术，预计可降低 30% 的临床试验成本。开拓中国（占全球创新药市场 18%）、印度（年增速 12%）等新兴市场，平衡欧美政策风险。五、专家观点：行业需 “破茧重生”积极派：礼来 CEO David Ricks 表示，“GLP-1 的成功证明，解决重大社会问题（如肥胖）可带来商业与社会价值的双赢。”谨慎派：诺华首席科学官 John Tsai 警告，“若不解决研发效率问题，2030 年行业 IRR 可能再次跌至 2% 以下。”六、未来展望：在危机中寻找新范式德勤预测，2030 年全球药企研发投入将突破 3000 亿美元，但行业分化将加剧：巨头玩家：通过垂直整合（如诺和诺德收购 Catalent）控制产业链，主导高壁垒领域。新锐力量：依托 AI 与基因编辑技术，在罕见病、基因治疗等细分市场实现弯道超车。政策影响：全球医保控费趋势下，“按疗效付费” 模式可能成为主流，倒逼药企提升临床终点质量。七、结语当 GLP-1 的光环逐渐褪去，全球制药业正站在十字路口。德勤的报告不仅揭示了行业的短期复苏，更敲响了长期转型的警钟。唯有将创新深度与战略高度结合，药企才能在这场 “高风险、高回报” 的博弈中，书写可持续发展的新篇章。参考来源：https://www.biospace.com/business/pharma-r-d-returns-grow-again-but-deloitte-warns-progress-is-fragile识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。