Mirador Therapeutics, Inc.

2024年9月26日，全球知名的生物医药媒体Endpoints News发布了“The Endpoints 11 winners”，该奖项主要是授予2024年最具前景的生物技术初创企业。在过去的几个月里，Endpoints研究了数十名入围者，与投资者和生物技术资深人士交谈，了解他们的意见，并讨论谁值得入选。 对于今年的入围者，其主要选的是行业中最大的赌注、最有趣的科学和技术以及最强大的领导团队，包括3家现金充裕的人工智能初创公司，它们的理念截然不同；一家敢于挑战当前的地缘政治趋势的中国抗体偶联药物公司；以及免疫学、肥胖症、RNA编辑等领域内引人入胜的研究工作。以下为这11家公司的详情，排名部分先后。 1、Lifordi Immunotherapeutics——将强效类固醇直接输送到免疫细胞 Lifordi Immunotherapeutics成立于2023年，是一家开发用于治疗自身免疫和炎症性疾病的抗体-药物偶联物（ADC）的生物技术公司。公司已完成了来自ARCH Venture Partners、5AM Ventures和Atlas Venture的7000万美元A轮融资，以将其主要候选药物LFD-200推进临床，并在2025年底前获得初步数据。 LFD-200是一种正在开发的新型ADC，可将高效糖皮质激素（GC）递送至免疫细胞区室。GC 或类固醇是高效抗炎药，通常用于许多自身免疫和炎症性疾病，但它们的使用受到脱靶毒性的限制。LFD-200的体外和体内研究已在多种疾病模型中证明了疗效，且无相关毒性。该药物的皮下给药也显示出较低剂量和较少给药频率的潜力。总的来说，LFD-200的独特特性可以促进类固醇更广泛、更持久的使用，以改善慢性自身免疫性疾病的患者护理。 2、Mirador Therapeutics——将精准医学应用于免疫疾病 Mirador Therapeutics成立于2024年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家专注于免疫学和炎症的新一代精准医疗公司。公司的Mirador360TM精准开发引擎利用人类遗传学和尖端数据科学的最新进展，为慢性免疫介导的炎症和纤维化疾病患者快速开发新的精准药物。 今年3月，Mirador 宣布获得超4亿美元的融资，由ARCH Venture Partners领投，早期投资来自OrbiMed和Fairmount，其他主要的生命科学投资者包括Fidelity Management &Research Company、Point72、Farallon Capital Management、Boxer Capital、TCGX等14家公司（机构）也参与其中。Mirador将把这笔资金用于推进多个内部项目进入临床，致力于开发针对炎症和纤维化疾病的精准药物。 3、Formation Bio——硅谷推动的AI独角兽 Formation Bio（原名为TrialSpark）于2016年在纽约成立，创始人为计算生物学家Benjamine Liu与软件专家Linhao Zhang。与众多致力于新药发现的AI生物技术公司不同，Formation Bio专注于使用人工智能革新药物开发中的日常工作，如患者招募、医学写作、方案开发和生物统计等，以降低成本和提高效率。公司创始人Liu认为，药物开发的瓶颈在于测试阶段，而非药物发现。今年6月，Formation Bio宣布，已完成3.72亿美元的D轮融资。此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。 据悉，Formation Bio的团队曾参与45种获批药物和75项监管申报，在患者招募、试验技术/软件、场地管理等方面积累了深厚经验。目前，公司已经支持了十余个治疗领域的300多项临床试验，通过了解药物开发的细节，改善技术平台、团队建设和运营流程。 4、Xaira Therapeutics——生物技术领域最大的AI赌注，由顶级投资者支持 Xaira Therapeutics成立于2023年5月，由生物技术领域两位杰出的风险投资专家——ARCH venturePartners的Bob Nelsen和Foresite Labs的Vik Bajaj共同创立，其他投资者包括F-Prime Capital、红杉资本等。 几个月前，该公司刚刚走出隐匿模式，便宣告拿下超10亿美元融资，成为截至目前2024年全球最大医疗种子轮，也让这家企业一跃成为独角兽。据其官网介绍，公司的核心业务方向是利用AI重塑药物研发，目前专注蛋白质组学方向，即研究蛋白质如何在健康和疾病中发生变化。不过，由于尚处初创阶段，Xaira Therapeutics并未透露太多研发进展和管线布局，外界还难以预判其未来的具体动作。 5、MediLink Therapeutics——中国初创公司助力ADC复兴 宜联生物（MediLink Therapeutics）成立于2020年，是一家专注于开发创新型偶联药物的临床阶段生物科技公司。公司开发的新一代具有自主知识产权的肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN®）可实现高DAR值高均一性的稳定偶联，有助于提高ADC药物在实体瘤适应症上的治疗窗。公司致力于以未满足的临床需求为目标，为全球肿瘤患者带来更好的治疗方案。 在研管线方面，宜联生物目前拥有8条ADC管线，其中YL201和YL202的进展最快，均已进入临床临床2期或3期，其他管线仍处于1期或申报IND阶段。值得注意的是，9月25日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上登记了一项评估 YL201（B7H3 ADC新药）在复发性小细胞肺癌中的疗效和安全性的III期临床研究试验。 6、Iambic Therapeutics——AI的“演示”时代 Iambic（原名Entos.ai）成立于2019年，由两位理论化学家Tom Miller和Fred Manby创立。他们的目标是将AI技术的力量注入药物研发的每一个环节，就像诗人精心安排每一个音节一样，精心设计每一个分子。 今年6月，Iambic宣布完成B轮融资的5000万美元超额认购。这次认购使得该公司的B轮融资达到了1.5亿美元，融资总额也累积到了2亿美元，此次B轮融资中还有全球市值新王英伟达参与投资。该融资用于新融资的这笔资金将用于进一步扩大其AI发现的临床肿瘤学项目管线。 Iambic打造了一个名为Insight的结合人工智能和物理学的研发平台，以用于创建更可靠、更准确的模型，以更深入地探索化学领域。另外，据公司官网显示，Iambic主要专注于实体瘤，并且管线也具有衔接和组合性，例如选择针对乳腺癌的HER2和CDK2/4靶点。 7、Ascidian Therapeutics——搜索替换技术应用于RNA Ascidian Therapeutics成立于2020年，公司专注于RNA疗法，治疗领域为眼科及CNS疾病。公司开创了RNA外显子编辑技术平台。该平台结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，与现有CRISPR和单碱基编辑技术相比，不仅能够靶向大型基因和高度变异基，还能保持天然的基因表达模式和水平，支持在千碱基规模上编辑RNA外显子。其意义在于，该基因编辑技术有望进一步降低脱靶风险以及相关不良反应的发生。 2024年6月，该技术成功吸引到了罗氏，双方达成合作。Ascidian基于其RNA外显子编辑平台为罗氏筛选CNS领域靶点。交易总价值为18亿美元，首付款为4200万美元。目前，该公司进展最快的项目是针对ABCA4视网膜病变的在研疗法ACDN-01，即将进入1期临床试验。 8、Capstan Therapeutics——试图赢得体内CAR-T竞赛 Capstan Therapeutics成立于2022年。由于其创始团队同时聚集了包括Carl June、Bruce Levine 和 Jonathan Epstein等在内的众多名人， 其中Carl June和Bruce Levine这两位细胞工程专家在开发诺华的gen-1 CAR-T中发挥了重要作用。因此，公司创立之初便迅速获得辉瑞、拜耳、诺华、礼来和百时美施贵宝这五大制药巨头支持，迅速完成1.65亿美元融资（包括6300万美元种子轮融资和1.02亿美元A轮融资）。 Capstan Therapeutics无疑是mRNA体内原位细胞疗法的领头羊之一。2022年1月，其创始团队在《science》发表重磅封面文章“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”，引发了mRNA和细胞治疗行业的广泛关注。2024年3月，Capstan宣布完成了1.75亿美元的B轮融资，用于推动其体内mRNA CAR-T候选药物CPTX2309在治疗自身免疫性疾病方面的早期临床试验试验，并进一步扩展Capstan公司的tLNP产品线。 9、Seaport Therapeutics——Karuna团队再次押注神经科学领域 Seaport Therapeutics成立于2023年，是一家临床阶段的生物制药公司。通过利用其专有的Glyph技术平台，公司致力于在患者需求未得到满足的领域（抑郁症，焦虑症等）推进新型神经精神药物的开发。目前，公司正在推进1条临床阶段和2条临床前管线的开发，其中进展最快的一款候选药物——SPT-300成功完成IIa期试验。 2024年4月，Seaport Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资。该轮融资由ARCHVenture Partners和Sofinnova Investments以及Third RockVentures和PureTech Health共同牵头。这笔融资将支持Seaport临床阶段的首创和同类最佳药物管线的快速发展，以及Glyph平台的进一步开发，该平台已证明具有临床概念验证功能。 10、Metsera——Clive Meanwell在Medicines Company成功后押注肥胖 Metsera创立于2022年，专注于开发治疗肥胖和代谢疾病的下一代药物。这家初创公司于今年4月获得2.9亿美元A轮融资，，由ARCH Venture Partners领投，F-Prime Capital、GV、Mubadala Capital等跟投。 公司的注射剂和口服产品线来自他们专有的包含2万多种肠道激素肽和多肽-抗体偶联物库。目前正在开发的产品包括处于I期试验中的可注射GLP-1受体激动剂、胰淀素/降钙素双受体共激动剂（DACRA，dual amylin/calcitonin receptor agonist），并与 GLP-1 受体激动剂联合使用，以及GLP-1/GIP/Glucagon三重受体共激动剂（与retatrutide类似）。9月25日，Metsera宣布其超长效减肥疗法MET-097在临床1期试验中实现了显著且持久的减肥效果。 11、Cardurion Pharmaceuticals——瞄准心脏病“不可成药”靶点的药物研发 Cardurion Pharmaceuticals成立于2017年，是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发用于治疗心力衰竭和其他心血管疾病的新一代疗法，其使命是将心血管信号通路科学转化为开创性的疗法，从而改变心血管疾病的治疗。 7月17日，Cardurion Pharmaceuticals宣布完成2.6亿美元的B轮融资，由Ascenta Capital领投，新投资者NEA、GV、Fidelity、Millennium Management、Farallon Capital Management、Invus、Blue Owl Healthcare Opportunities、Delos Capital和Digitalis Ventures，以及现有投资者Bain Capital Life Sciences和Bain Capital Private Equity参与。融资所得将用于支持该公司两种主要候选药物的后期临床试验——用于心力衰竭的一流磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和一种具有广泛治疗潜力的第一种临床阶段钙/钙调素依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这笔资金将用于扩大Cardurion候选药物组合的心血管适应症，推进内部发现计划，并获得针对心血管疾病领域未满足需求的额外治疗资产。 参考资料： [1]The Endpoints 11 winners: Big bets on AI, new frontiers in editing, a neuro renaissance and Chinese chemistry.Endpoints.September 26, 2024 09:01 PM EDT. [2]https://lifordi.reportablenews.com/pr/lifordi-reveals-70-mm-series-a_named-endpoints-11-winner [3]米拉多治疗公司（Mirador Therapeutics）获超4亿美元融资.三元资本.2024年04月08日. [4]3.72亿美元！赛诺菲投了一家AI制药，华人创立，Sam Altman热捧.智药局.2024年06月27日. [5]今年全球最大医疗种子轮，引爆这一赛道！.动脉网.2024年07月28日. [6]打动黄仁勋的两位化学教授，融了2亿美元.智药局.2024年06月21日. [7]8000字 | 一文了解15家明星药企！.药时代.2024年08月. [8]体内制造CAR-T疗法治疗自身免疫疾病，新锐完成12.5亿元B轮融资.细胞基因疗法.2024年03月21日. [9]moderna携手Carisma，开发自免in vivo Car-M疗法.UTgene星基.2024年09月13日. [10]国外CNS创业公司—“开开心心”系列（四）：Seaport Therapeutics基于淋巴靶向化学平台，避免首过代谢，提高药效.普百思生物.2024年05月07日. [11]同日，又有两家初创Biotech获超1亿美元融资.一度医药.2024年04月10日. [12]GLP-1减肥药：百尺竿头，如何更进一步？.贝壳社.2024年08月01日. [13]潜在只需每月一针！超长效减肥疗法临床结果公布.药明康德.2024年09月25日. [14]融资超1亿美元的美国初创企业.行业黑板报.2024年07月24日. [15]2.6亿美元B轮融资，推进心血管疾病创新药的临床开发.Medaverse.2024年07月18日. 为促进抗体行业的交流与创新，2024年10月16-17日第七届金秋十月抗体产业发展大会如约而至。会议旨在为研究人员提供一个互动交流的平台，有助于推动抗体产业的进一步发展。 会议内容 时间：2024年10月16-17日 地点：上海张江（酒店定向通知） 规模：600-800人 主办单位：生物制品圈、抗体圈 演讲支持：Entegris、瑞孚迪、AS ONE CORPORATION 会议费用：免费FREE!（仅收取100元报名定金，含参会学习、茶歇、会议手册，定金概不退还），先到先得，报完即止！ 报名方式：扫描下方二维码或点击文章最底部“阅读原文”→ 填写表格 → 报名成功（报名志愿者，承担一定工作，请慎重考虑，免交定金）！ 组委会获得报名信息后，根据报名信息进行初筛，并进一步与报名者沟通确认，实现精准邀请。最终有机会进入大会微信群（严格审核通过）。 日程安排 更多嘉宾正在邀请中 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

▎药明康德内容团队编辑 日前，知名行业媒体Endpoints News推出了2024“生物医药最具潜力新锐”（Biopharma's Most Exciting Startups in 2024）榜单，11家生物技术公司上榜。这些新锐研究的领域包括基因编辑、免疫疗法、抗体偶联药物（ADC）、减重疗法等多个方向。本文将结合这份榜单以及各家公司的官方信息，为读者介绍这11家新锐（以下排名不分先后）。 Lifordi Immunotherapeutics Lifordi Immunotherapeutics是一家致力于开发用于治疗自身免疫和炎症性疾病ADC疗法的生物技术公司。Lifordi成立于2023年，从ARCH Venture Partners、5AM Ventures和Atlas Venture获得了7000万美元的A轮融资，目标是将主要候选药物LFD-200推进临床并在2025年底前获得初步数据。 Lifordi的主打ADC疗法LFD-200通过靶向可高度内化的细胞表面膜蛋白来靶向髓样细胞和淋巴细胞，该疗法已在多种临床前疾病模型中证明其疗效。实验结果显示，该药物血清半衰期短、在免疫细胞驻留时间长，并且能够在这些细胞内持久发挥免疫抑制功能，而不会产生系统性递送相关的毒性。Lifordi的ADC递送平台可用于靶向先天性和适应性免疫细胞，可携带多样化的有效载荷，包括小分子、反义寡核苷酸（ASO）和siRNA。该平台可被应用于开发创新疗法以治疗风湿病学、胃肠病学、肺病学和皮肤病学等各领域的自身免疫和炎症疾病。 Mirador Therapeutics Mirador Therapeutics在今年3月宣布走出隐匿模式并完成超过4亿美元融资。该公司由Mark C. McKenna先生创立，并由多位前Prometheus Biosciences的高管领导（Prometheus于去年被默沙东以108亿美元收购）。Mirador旨在通过利用其专有的Mirador360开发引擎，快速推进多个项目，从而彻底改变免疫介导的炎症性和纤维化疾病的精准医疗。 Mirador专注于开发潜在“first-in-class”或“best-in-class”的精准医学药物。Mirador的专有Mirador360平台结合了人类遗传学和尖端数据科学的最新突破，能够分析数百万患者的分子谱，以发现和验证与免疫纤维化疾病相关的遗传信息、识别新的治疗靶点、阐明靶点之间的相互作用并发现潜在联合疗法的最佳靶点配对。此外，Mirador360还能协助Mirador开发诊断测试，并对患者群体进行分层，以实现精准的临床开发。 Formation Bio Formation Bio今年6月宣布完成3.72亿美元的D轮融资。该公司旨在构建人工智能（AI）赋能的技术平台，加速药物开发和临床试验的各个方面。该公司计划将获得新资金分配到两个主要目标：引进候选药物以及扩展其AI能力。 在引进候选药物方面，Formation Bio计划从生物技术和医药合作伙伴引进处于临床开发阶段的项目。在AI赋能药物开发方面，通过其科技驱动的运营模式，Formation Bio能够更快、更高效地进行临床试验，简化了如研究启动、参与者招募、数据管理、数据库锁定和临床试验收尾等活动。基于其技术、数据和运营基础，该公司能够迅速在平台中整合大型语言模型（LLM）、AI模型和应用程序。Formation Bio在今年5月与赛诺菲（Sanofi）达成合作，共同开发AI驱动的软件，旨在加速药物开发并更高效地将创新药物带给患者。 Xaira Therapeutics Xaira Therapeutics在今年4月宣布正式启动。该公司由ARCH Venture Partners和Foresite Labs共同孵化，获得启动融资金额超过10亿美元。根据Endpoints News当时的报道，这是今年以来获得最高融资款项的初创公司之一。 Xaira是一家综合性生物技术公司，致力于利用人工智能推动生命科学的进步，并改变疾病治疗的方式。该公司旨在通过汇聚顶尖人才，从端到端重新思考药物发现和开发过程，该公司主要涵盖三大核心领域：先进的机器学习研究、大规模数据生成以及强大的疗法开发能力。该公司众星云集，人工智能驱动的蛋白质折叠和设计先驱David Baker教授为该公司的共同创始人之一，前基因泰克（Genentech）首席科学官Marc Tessier-Lavigne博士也加入团队担任首席执行官。 宜联生物（MedLink Therapeutics） 宜联生物在今年初宣布与罗氏（Roche）达成合作。罗氏获得宜联生物c-MET靶向的新一代ADC产品YL211在全球范围内的开发、制造和商业化的独家权益。根据协议，宜联生物将与罗氏中国创新中心（CICoR）共同合作推动YL211进入临床1期试验阶段，并交由罗氏负责后续全球范围内进一步开发和商业化工作。宜联生物获得首付款及近期里程碑付款达5000万美元，另外还有近10亿美元的潜在里程碑付款。今年5月，宜联生物宣布YL211在美国的1期临床研究已经完成首例受试者给药。 2023年10月，宜联生物与BioNTech就YL202/BNT326，一款靶向HER3的ADC项目达成战略合作和全球许可协议。今年5月，宜联生物与BioNTech又达成一项新的战略合作。BioNTech将获得利用宜联生物TMALIN抗体偶联药物技术平台所开发针对指定前沿创新靶点ADC产品的独家选择权及相应全球独家许可。根据新协议条款，宜联生物将获得2500万美元的预付款，并有资格获得最高可达18亿美元的开发、监管和商业化里程碑款项。 Iambic Therapeutics Iambic Therapeutics在今年6月宣布完成5000万美元的B轮扩展融资。获得资金将用于推进Iambic的临床期和临床前项目，包括IAM1363，一种高度选择性、可穿越血脑屏障的HER2抑制剂。它可以抑制野生型和携带致癌突变的HER2受体，目前处于1/1b期研究中。获得资金还将用于开发一种潜在“first-in-class”的CDK2/4抑制剂，旨在扩大治疗窗口并解决乳腺癌等实体瘤中的耐药问题。 Iambic的候选药物是使用其AI蛋白结构预测和整体药物设计模型发现的。这些技术集成在一个闭环、自动化、高通量的生物和化学实验平台中，每周从数千种分子设计中提供新的生物学见解，从而直接为其AI模型提供信息。 Ascidian Therapeutics Ascidian聚焦于在RNA层面上，通过替换携带突变的外显子来治疗各种人类疾病。这一技术有潜力突破现有基因疗法的局限，使靶向大型基因或多重突变基因成为可能。该公司的RNA外显子编辑平台结合了先进计算生物学与高通量分子生物学筛选，设计出一类创新RNA分子。所设计的RNA含有正确的RNA序列，并可与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，通过反式剪接（trans-splicing）取代RNA自身所带有的突变外显子，以达到治疗的效果。 该公司进展最快的研发项目是针对ABCA4视网膜病的在研疗法ACDN-01，其IND申请已经获得美国FDA的许可，相关1/2期临床试验已在今年6月启动。该公司表示，这是首款进入临床开发阶段的RNA外显子编辑疗法。近日，该公司与罗氏达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。 ▲Ascidian公司时任首席执行官Romesh Subramanian博士在2023药明康德全球论坛上分享洞见 该公司在2023年10月完成5000万美元的A轮融资。在2023药明康德全球论坛上，该公司时任首席执行官的Romesh Subramanian博士指出，RNA领域的技术开发需要时间。以其公司的核心平台为例，“20年前，关于这个技术的描述只有短短几行。”而这一领域的发展基于多种技术近20年来的发展，最终让RNA疗法具有成药特征。谈及RNA领域的未来，他表示这一领域仍然非常火热，因为“人们想要为患者带来影响”。 Capstan Therapeutics Capstan致力于利用其靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术平台，将RNA递送到患者体内的特定细胞中，对细胞进行重编程。今年3月，该公司完成1.75亿美元B轮融资，获得资金将用于推进其主打体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）候选疗法CPTX2309在自身免疫疾病中的早期临床概念验证，并进一步开发Capstan的靶向脂质纳米颗粒管线。 CPTX2309是Capstan公司tLNP平台的产物，它将编码靶向CD19的嵌合抗原受体的mRNA载荷递送到表达CD8的T细胞中，从而有效地在体内直接生成CAR-T细胞疗法。这种方法的目标是通过在血液和淋巴组织中快速深度清除B细胞，实现免疫系统的重置，并且避免传统体外生产CAR-T细胞疗法的挑战。 ▲Capstan首席执行官Laura Shawver博士在2023药明康德全球论坛上分享基因和细胞疗法开发的洞见 在2023药明康德全球论坛上，该公司首席执行官Shawver博士表示，在基因疗法领域，业界已经意识到病毒载体的局限性，因此包括LNP在内的非病毒载体将在未来的基因疗法开发中拥有一席之地。对于LNP载体技术来说，如何特异性地将LNP递送到不同类型的细胞中是需要解决的问题。Capstan公司的tLNP技术平台通过在LNP上装饰与特定受体相结合的抗体或者抗体片段，有望解决特异性递送的难题。 Seaport Therapeutics Seaport Therapeutics聚焦推进其专有Glyph技术平台驱动的创新神经精神疾病药物的开发。该平台旨在提高药物口服生物利用度，避免首过代谢，减少肝毒性和其他副作用，以推进之前因这些限制而被搁置的活性药物。 Seaport进展最快的候选药物是SPT-300，它是一种别孕烷醇酮（allopregnanolone）的口服前药，正在开发用于治疗焦虑和抑郁。别孕烷醇酮是一种内源性孕烷类神经类固醇，在一系列神经精神疾病中展示了治疗效益，但它只被批准为静脉注射，这限制了其临床使用范围。使用Glyph平台，SPT-300保留了内源性别孕烷醇酮的活性和效力，并以口服形式使用。在2a期临床试验中，SPT-300已在健康志愿者中进行的一个临床焦虑模型中获得了概念验证。 今年4月，该公司宣布完成1亿美元的A轮融资。该公司由PureTech Health的创始人Daphne Zohar女士，前Karuna Therapeutics公司首席执行官Steven Paul博士等联合创建。领导团队在开发神经精神疾病药物方面拥有丰富经验。Karuna Therapeutics公司已被百时美施贵宝以140亿美元收购，其开发的神经分裂症疗法Cobenfy刚刚获得FDA的批准上市。 Metsera Metsera公司致力于开发治疗肥胖症，以及肥胖和代谢相关疾病的产品组合。今年4月，该公司宣布完成2.9亿美元融资。Metsera的新一代注射和口服药物开发项目组合源自该公司专有的2万多种肠激素肽和肽/抗体偶联物库。该公司重点关注多项新一代靶点和组合疗法。 近日，该公司宣布其超长效减肥疗法MET-097在临床1期试验中实现了显著且持久的减肥效果。受试者在接受治疗第36天后，体重下降达7.5%，且其药代动力学特征支持潜在的每月一次给药方案。Metsera计划于2024年第四季度启动MET-097的2b期临床试验。MET-097是一款在研超长效皮下注射GLP-1受体激动剂。 此外，该公司的研发管线中还包括胰岛淀粉样肽/降钙素双重受体激动剂（DACRA），单分子GGG（靶向GLP-1、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽[GIP]、胰高血糖素[Glucagon]）疗法等研发项目。这些疗法经过精心设计，具有潜在“best-in-class”的疗效持续时间，可构成多种组合疗法。 Cardurion Pharmaceuticals Cardurion致力于开发新一代心脏疾病疗法。该公司在今年7月宣布完成2.6亿美元B轮融资，主要用于支持其两款主打候选药物的临床试验。它们分别是治疗心力衰竭的潜在“first-in-class”磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和具有广泛治疗潜力的钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。 目前，其主打PDE9抑制剂CRD-750正在两项总计包含640名心力衰竭患者的2期临床试验中接受评估。其CaMKII抑制剂CRD-4730正在2期临床试验中用于治疗儿茶酚胺多态性室性心动过速（CPVT）患者。 Cardurion Pharmaceuticals创始人，国际知名心血管医生科学家Michael Mendelsohn博士在2022药明康德健康产业论坛上表示，心血管药物研发中的一个关键障碍，是试图设计出考虑周密的临床试验。关注患者表型细化和新型生物标志物将是临床试验设计的核心之一。 相关阅读：做对这几件事，心血管疾病将不再难治 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] The Endpoints 11 winners: Big bets on AI, new frontiers in editing, a neuro renaissance and Chinese chemistry. Retrieved September 27, 2024, from https://endpts.com/the-endpoints-11-2024-winners-big-bets-on-ai-new-frontiers-in-editing-a-neuro-renaissance-and-chinese-chemistry/ [2] Lifordi Named Winner of Endpoints 11 as Developer of Antibody Drug Conjugates for Autoimmune and Inflammatory Diseases. Retrieved September 27, 2024 from https://www.newsfilecorp.com/release/224815/Lifordi-Named-Winner-of-Endpoints-11-as-Developer-of-Antibody-Drug-Conjugates-for-Autoimmune-and-Inflammatory-Diseases 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

2024 is on track to be a record-breaking year for venture capital funding of immunology-focused biotech startups. And Mirador Therapeutics is the biggest of them all. The California biotech launched with more than $400 million in March , just nine months after CEO and co-founder Mark McKenna sold his previous company, Prometheus Biosciences, to Merck for $10.8 billion . Prometheus developed an experimental drug for inflammatory bowel disease and a companion diagnostic to identify patients with a particular kind of inflammation who would be most likely to benefit from the treatment’s novel mechanism. That biomarker approach, increasingly the norm for cancer, was at the time practically unheard of for an immune disease. Mirador is an unabashed sequel, bringing much of the Prometheus executive team back, and running the same precision medicine playbook for immunology but with bigger and broader ambitions. “At Prometheus, the value of the company was largely driven by one asset,” McKenna told Endpoints News . “Five years from now, I think this is going to look a lot more like a Regeneron.” His vision is as big as the specifics are light. But the company already has 60 employees and counting, and in March, McKenna set an ambitious goal of starting clinical trials of multiple drugs in 2025. He declined to provide an update on the status of those programs but said “we’re not constrained by cash.” Mirador’s medical chief Allison Luo said the startup is focusing on gastrointestinal diseases, fibrotic lung diseases and skin diseases — all with large numbers of patients who don’t get better with existing drugs. She pointed to psoriasis as a condition that Mirador wouldn’t work on, because several blockbuster medicines made by other companies have made a huge dent in the condition in recent years. “That’s what we’re aiming for,” she said. To get there, McKenna said the startup has four main strategies: a focus on novel targets; finding the right drug for the right patient; combining different mechanisms to improve efficacy and minimize side effects; and testing drug modalities beyond the standard monoclonal antibodies that dominate immunology. None of these ideas are particularly groundbreaking on their own, but most are just beginning to trickle into immunology. In cancer, drugs are increasingly developed to target tumors driven by particular genetic mutations, regardless of where in the body they arise. “I&I is not quite there yet, but it’s really the same idea,” CSO Olivier Laurent said. Although most immune conditions can’t be linked to a single genetic cause, Laurent believes the field is headed toward a time where a person’s genetic background could suggest that a disease is driven by a specific set of overactive cytokines, the inflammatory proteins that most immune drugs target. “And that will really define the drugs you take, as much as what the disease is,” he said. Immunology drugs are often approved for many conditions because the same cytokines and immune cells can manifest different diseases depending on where in the body they arise. But when there are multiple drugs targeting multiple immune proteins for a single disease, figuring out which one will help a patient is guesswork. “If you find your way to precision with an interesting drug in one disease, there will almost certainly be some other indications where that precision will take you,” chief strategy officer William Sandborn said. “Our platform allows us to chase a precision pipeline-in-the-product.” And that concept gets to the core of the company. Mirador is founded on the increasingly common viewpoint that drug programs built on genetic associations have a higher probability of success . The startup is centered around a database dubbed Mirador360 that could soon hold “molecular profiles” of two million people. And AI will play a role in helping make sense of it all. “And it’s going to allow us to do drug development in a way that even big pharma can’t,” McKenna said. Key backers: ARCH Venture Partners, OrbiMed, Fairmount, Fidelity Management & Research Company, Point72, Farallon Capital Management, Boxer Capital, TCGX, Invus, Logos Capital, Moore Strategic Ventures, Blue Owl Healthcare Opportunities, Sanofi Ventures, Woodline Partners LP, Venrock Healthcare Capital Partners, RTW Investments, Alexandria Venture Investments Find the full list of 2024 Endpoints 11 winners here .