Omega Pharma NV

诺和诺德和礼来无疑处于减肥症市场的顶端。今年第二季度，诺和诺德的Wegovy销售额为17亿美元，礼来的Zepbound销售额为12亿美元，这两家公司都赚取了丰厚的利润。在未来几年内，预计其还将继续主导肥胖症市场，而不会面临太大挑战。为了确保在竞争对手进入市场时保持领先地位，这两家公司正在斥资数十亿美元进行许可和并购交易。 根据Pitchbook 和Morning Star在9月9日发布的一份报告，这两家巨头可能会继续占据这一地位，直到竞争对手在2026年左右开始进入市场。但是，来自拓臻生物（Terns Pharmaceuticals）、硕迪生物（Structure Therapeutics）、辉瑞（Pfizer）和安进（Amgen）等公司的下一波药物看起来可能会击败目前的产品。据Pitchbook估计，到2031年，所有这些公司都可以联合起来争夺每年约2000亿美元的市场。 对此，礼来和诺和诺德并没有放任其不管，而是采取了一些行动。他们一直在收购公司并达成交易，以分散对肥胖症治疗的赌注。报告指出，这两家制药公司都非常有望在该领域进行进一步收购。两家公司还通过许可协议进行了小规模的尝试，以探索新的靶点或下一代GLP-1方法。 诺和诺德高管在3月份的投资者日演讲中表示，肥胖症是公司的主要投资重点。诺和诺德在业务开发方面最为高产，迄今为止，其拥有37个专注于心血管代谢疾病和肥胖症的合作伙伴关系。值得注意的是，该公司特别专注于寻找新的作用机制。 例如，诺和诺德正在大力投资多个治疗领域的siRNA技术，其中大部分是糖尿病和肥胖症。该公司还在建立蛋白质、肽和单克隆抗体的内部能力，同时通过合作和收购为其肥胖症产品线增加小分子选择。 与此同时，礼来在上半年为业务发展总共分配了14亿美元，包括里程碑付款、已完成的收购和股权投资。另外还投入了44亿美元用于研发；该公司有11种针对肥胖症的新分子正在开发中，其中包括1个强大的后期项目和9个正在进行的试验。 “在肥胖症领域，我们的战略是全面解决这场全球公共卫生危机，寻求针对各种合理的机制、适应症和剂型的机会，”礼来首席执行官David Ricks在8月初的公司第二季度财报电话会议上表示。 下面分别盘点了近年来诺和诺德和礼来为保持其在肥胖领域的领先地位而进行的交易。 诺和诺德 1、合作/交易方：Metaphore 日期：2024年5月9日 价值：6亿美元 资产：两种GLP-1受体激动剂 诺和诺德与Flagship Pioneering及该公司旗下子公司Metaphore Biotechnologies达成战略合作，共同开发至多两种下一代肥胖治疗药物。Metaphore将与Pioneering Medicines（Flagship 的内部药物开发部门）和 Novo Nordisk联合开展研发项目，Metaphore方负责产品的开发和临床前研究，诺和诺德则负责将这些项目推进至临床阶段。 本次合作重点是针对GLP-1受体开发多靶点长效药物，无需频繁给药即可达到减重目的。根据协议条款，诺和诺德将有望支付高达6亿美元的前期、开发和商业里程碑付款，以及许可产品年度净销售额的分级特许权使用费，这些费用将由Metaphore和Pioneering Medicines 分享；诺和诺德还将报销研发费用并参与Metaphore未来的融资。 据悉，这是诺和诺德与Flagship签订的第三份合作。早在2024年1月，诺和诺德已与Flagship孵化的Omega Therapeutics和Cellarity公司达成新药研究合作，开发用于肥胖管理的表观遗传药物和针对代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的新型疗法，每项合作总额可能高达5.32亿美元。 2、合作/交易方：Catalent 日期：2024年2月5日 价值：165亿美元 资产：3个灌装-成品基地 2月5日，诺和诺德宣布公司已同意从诺和诺德的控股股东Novo Holdings收购3个灌装-成品基地，作为Novo Holdings同意通过165亿美元合并收购Catalent（康泰伦特）的交易的一部分。康泰伦特是一家总部位于美国新泽西州萨默塞特的全球合同开发和生产组织。根据协议条款，诺和诺德将以110亿美元的预付款收购这三个生产基地。 此次收购将在康泰伦特和Novo Holdings子公司合并后尽快完成，预计将在2024年底满足各种惯例成交条件后完成，包括康泰伦特股东和监管机构的批准。在收购完成之前，康泰伦特将继续独立运营，独立于Novo Holdings和Novo Nordisk。交易完成后，诺和诺德将履行诺和诺德正在收购的三个康泰伦特工厂的所有客户义务。此次收购灌装厂符合诺和诺德的战略，即让更多的糖尿病和肥胖症患者接受目前和未来的治疗。收购实现了生产规模和速度的扩张，同时为诺和诺德现有的供应网络提供了未来的选择性和灵活性。预计此次收购将从2026年起逐步提高诺和诺德的灌装能力。 3、合作/交易方：EraCal Therapeutics 日期：2024年1月24日 价值：2.55亿美元 资产：口服小分子项目 诺和诺德通过与瑞士生物技术公司EraCal Therapeutics签署的2.55亿美元的许可协议，增加了一种新的肥胖作用机制。该交易授予诺和诺德对EraCal 口服小分子计划的独家权利，该计划旨在控制食欲和体重以治疗肥胖症。 两家公司自2022年以来一直在合作，以寻找食物摄入调节和其他代谢表型的靶点。EraCals基于斑马鱼的技术平台源于苏黎世大学和哈佛大学的研究成果。它能够在一种完整的活生物体中大规模地分析像食物摄入这样的复杂表型。这种技术不但能够根据体内生物利用度和毒性对化合物进行筛选，还能够检测潜在候选药物在中枢神经系统中的不良反应，这些特征让它能够识别在体内更具特异性的化合物。 4、合作/交易方：Omega Therapeutics 日期：2024年1月5日 价值：5.32亿美元 资产：肥胖管理潜在新疗法 诺和诺德、Omega Therapeutics和Cellarity宣布，诺和诺德已分别与Flagship Pioneering旗下的这两家生物平台（bioplatform）公司达成研究合作，每项合作总额可能高达5.32亿美元。其中，诺和诺德与Omega的合作将利用Omega专有平台技术开发一种表观基因组控制器，旨在增强代谢活性，作为肥胖管理潜在新疗法；诺和诺德与Cellarity的合作则旨在解开代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原名为非酒精性脂肪性肝炎[NASH]）的新型生物驱动因子，并将利用Cellarity的平台开发针对该疾病的小分子疗法。 5、合作/交易方：Embark Biotech 日期：2023年8月30日 价值：5.12亿美元 资产：Embark Biotech，来自Embark Laboratories的资产 诺和诺德收购Embark Biotech，包括其先导代谢项目，以开发治疗肥胖和相关合并症的新型药物。交易金额可能超过4.7亿欧元（合5.12亿美元）。根据收购协议，诺和诺德将获得先导项目开发和商业化的全部权利，而Embark股东将获得1500万欧元预付款现金，并有资格获得高达5.12 亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款。作为协议的一部分，诺和诺德还与Embark Laboratories进行了为期三年的研发合作。 6、合作/交易方：Inversago Pharma 日期：2023年8月10日 价值：10.75亿美元 资产：Inversago Pharma 诺和诺德收购Inversago pharma，囊获其用于治疗肥胖、糖尿病及其他代谢性疾病的临床阶段管线。根据协议，诺和诺德将支付6亿美元的预付款，如果里程碑达到，交易总额可高达10.75亿美元。据悉，Inversago致力于开发大麻素1型受体（CB1r）的反向激动剂，用于糖尿病肾病、肥胖、NASH、1型糖尿病等代谢性疾病。 7、合作/交易方：Flagship Pioneering 日期：2022年5月 价值：未披露 资产：多家公司合作相关研究项目 2022年5月，Flagship Pioneering和诺和诺德宣布合作创建一系列新颖的研究项目来进行药物开发转化。两家公司将探索应用Flagship创新生物平台，以应对心脏代谢和罕见疾病领域的科学挑战，并启动相关研究项目。 诺和诺德将为启动的研究项目提供资金，并拥有每个项目的独家许可选择权，目标则是在合作的前三年内启动三到五个研究项目。这种新颖的合作方式，为公司之间提供了广泛的创新机会，可以利用多家生物技术公司的技术平台，创建跨多个疾病领域的药物组合。 8、合作/交易方：Dicerna Pharmaceuticals 日期：2021年11月18日 价值：33亿美元 资产：Dicerna Pharmaceuticals 诺和诺德于2019年与Dicerna Pharmaceuticals合作寻找新的RNAi疗法，合作研究了30个肝细胞靶点，这些靶点可能在MASH、2型糖尿病、肥胖症和罕见病中产生新的疗法。诺和诺德对此感到满意，于2021年11月以约33亿美元的价格完全收购了该公司。除了肥胖之外，诺和诺德还看到了Dicerna的技术有可能找到治疗糖尿病、心血管疾病、MASH以及内分泌和出血性疾病的药物。 9、合作/交易方：Kallyope 日期：2018年6月21日、2024年9月 价值：未披露 资产：肥胖配体 这笔交易进展缓慢。诺和诺德和Kallyope最初于2018年6月达成了一项合作研究和期权协议，共同开发治疗肥胖症和糖尿病的新型多肽类药物。当时没有公布财务细节，但该交易涉及预付费用和研究支持。诺和诺德获得了最多六种产品的权利，并提供了许可费（如果有）。Kallyope正在探索肠脑轴，正在进行四个新陈代谢项目。 本月早些时候，有了一些关于该合作的进展情况。据悉，诺和诺德行使了许可Kallyope确定的用于肥胖的配体的选择权。同样，财务细节也处于保密状态。诺和诺德表示，其相信自己在Kallyope计划中发现了一种新的肥胖机制。现在，诺和诺德将接管临床前和临床开发、制造和商业化。Kallyope已收到预付款，并且可能会在开发和销售里程碑以及特许权使用费方面收到额外付款。 礼来 1、合作/交易方：Haya Therapeutics 日期：2024年9月5日 价值：高达10亿美元 资产：RNA靶向疗法 今年9月，礼来与Haya Therapeutics宣布达成一项总额高达10亿美元的多年协议。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。两者将确定多个能够调控基因表达的RNA药物靶点，以治疗这些慢性疾病。 Therapeutics是一家精准医疗公司，致力于开发可编程疗法，靶向不编码蛋白的调节性RNA，以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。该公司正在利用其创新平台获得有关疾病细胞状态生物学和相关长链非编码RNA（lncRNA）的新见解。HAYA的主打项目是HTX-001，正在开发用于治疗心力衰竭。HAYA还在开发一系列靶向lncRNA的精准疗法，用于针对其他组织疾病的细胞特异性治疗。 HAYA专有的基因调控发现平台能够识别组织、疾病和细胞特异性的lncRNA靶标，并开发相对应的RNA靶向疗法，从而重新编程细胞并潜在使之恢复成健康状态。与现有疗法相比，这类疗法可能更有效且毒性更小。此次合作将利用HAYA的基因调控平台来识别、检视和验证多个创新lncRNA靶标，旨在开发出治疗肥胖症和相关代谢疾病的新疗法。 2、合作/交易方：BioAge 日期：2023年10月 价值：未披露 资产：azelaprag与Zepbound的组合疗法 礼来与BioAge同意携手开展一项临床试验，将后者的apelin受体APJ激动剂azelaprag与礼来的Zepbound进行组合。该临床试验的期望是这种组合能够提升礼来这款重磅炸弹级产品的减肥潜力。 该临床试验供应协议一直都在进行，但礼来是通过其独立的临床开发组织Chorus来进行这项研究的。该部门与生物技术公司合作，通过临床概念验证来开发资产。 礼来还进一步加大了参与力度，于2月参与了BioAge的D轮融资。BioAge筹集了1.7亿美元，投资方包括RA Capital、Cormorant、SV Health、礼来和安进。根据9月18日美国证券交易委员会（SEC）提交的文件显示，这家生物技术公司提交了上市申请，并寻求高达1.533亿美元的融资。 3、合作/交易方：Versanis Bio 日期：2023年7月14日 价值：19.25亿美元 资产：Versanis Bio 2023年7月，礼来公司宣布以19.25亿美元收购Versanis Bio，这是一家专注于开发治疗心脏代谢疾病新药的私人临床阶段生物制药公司。交易的核心是bimagrumab，这是一种单克隆抗体，旨在在不影响肌肉质量的情况下减少脂肪。诺华开发了治疗肌肉疾病的疗法，但研究未能显示患者身体机能的改善。然而，研究人员确实注意到，服用这种药物的人体重减轻了。 快进到席卷制药行业的减肥热潮，礼来通过近20亿美元的支出从诺华的抛售中脱颖而出。Bimagrumab正在针对成人的IIb期BELIEVE研究中进行测试，以实现和保持减脂和健康的身体成分。据ClinicalTrials.gov称，预计该试验将于2025年年中完工。 参考资料： [1]Lilly and Novo Spend Billions to Expand Obesity Pipelines Beyond GLP-1s.September 25, 2024.Biospace. [2]165亿美元！诺和诺德收购Catalent.医药魔方Pro.2024年02月05日. [3]速递 | 2.35亿欧元！诺和诺德囊获口服小分子减肥药.药明康德.2024年01月24日. [4]速递 | 开发肥胖、NASH创新疗法，诺和诺德/ Flagship达超10亿美元合作！.药明康德.2024年01月05日. [5]再拿一城！诺和诺德5.12 亿美元收购减肥新秀Embark Biotech.药智头条.2023年09月01日. [6]【深度解析】诺和诺德超10亿美元收购Inversago，和礼来比眼光如何？.萝卜药闻.2023年08月14日. [7]超43亿！诺和诺德出手下一代减肥疗法.动脉新医药.2024年05月11日. [8]最新布局！礼来达成10亿美元合作开发RNA靶向疗法.药明康德.2024年09月05日. 为促进抗体行业的交流与创新，2024年10月16-17日第七届金秋十月抗体产业发展大会如约而至。会议旨在为研究人员提供一个互动交流的平台，有助于推动抗体产业的进一步发展。 会议内容 时间：2024年10月16-17日 地点：上海张江（酒店定向通知） 规模：600-800人 主办单位：生物制品圈、抗体圈 演讲支持：Entegris、瑞孚迪、AS ONE CORPORATION 会议费用：免费FREE!（仅收取100元报名定金，含参会学习、茶歇、会议手册，定金概不退还），先到先得，报完即止！ 报名方式：扫描下方二维码或点击文章最底部“阅读原文”→ 填写表格 → 报名成功（报名志愿者，承担一定工作，请慎重考虑，免交定金）！ 组委会获得报名信息后，根据报名信息进行初筛，并进一步与报名者沟通确认，实现精准邀请。最终有机会进入大会微信群（严格审核通过）。 日程安排 更多嘉宾正在邀请中 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

Today, a brief rundown of news from Novartis and GSK, as well as updates from Omega Funds, Sern Bioscience and Boehringer Ingelheim that you may have missed.The Food and Drug Administration approved expanded use of Novartis breast cancer drug Kisqali, permitting its use in women in early stages of hormone-sensitive, HER-negative disease following surgery to prevent recurrence, the company said Tuesday. Approval in this adjuvant setting could double the number of eligible patients and potentially add more than $3 billion in annual sales compared to its current use in advanced or metastatic disease, Stifel analyst Eric Le Berrigaud wrote in a note to clients. Kisqali had sales of $2.1 billion in 2023. An Eli Lilly drug in Kisqalis class called Verzenio got approval in this setting in 2021. A third drug in this class, Pfizers Ibrance, can only be used in advanced and metastatic disease. Jonathan GardnerCo-administering GSK's vaccines for respiratory syncytial virus and shingles together was as effective as giving each separately, the company said results from the Phase 3 trial showed. According to a Wednesday statement, results showed “non-inferior immune responses“ among participants in the study, which enrolled adults aged 50 years or older. Side effects were most commonly injection site pain, fatigue and myalgia, which GSK described as “well tolerated.“ Co-administration could boost uptake by cutting down the number of vaccination visits. Delilah AlvaradoNovo Nordisk is exploring new ways to get genetic therapies into the body, announcing Wednesday a partnership with NanoVation Therapeutics focused on the Canadian firms long-circulating lipid nanoparticle technology. The two companies will collaborate on developing two base editing medicines for rare genetic diseases, with room to work on up to five additional targets. Between upfront cash and conditional milestone payments, NanoVation could receive up to $600 million from Novo. Ned PagliaruloFormer AstraZeneca research and development chief Mene Pangalos will join life sciences investment firm Omega Funds in early October, according to a LinkedIn post from Omega founder and managing director Otello Stampacchia. According to the post, Pangalos, who retired last year after more than three decades in the industry, will work with the investment team as well as existing and future portfolio companies at Omega. Stampacchia didnt specify whether hell serve in a part- or full-time position. Ben FidlerContract manufacturer Sern Biosciences on Tuesday said it has secured more than $200 million in strategic growth funding. The investment, led by Bain Capital Life Sciences, will support the construction of a new commercial manufacturing facility in Bend, Oregon. The site is expected to be completed in 2026 and will support the production of pulmonary, oral and nasal-delivered drugs, while an adjoining facility will focus on packaging and distribution of products. Bain Capital recently closed a $3 billion fund to support life science companies. Delilah AlvaradoBoehringer Ingelheim plans to ask the Food and Drug Administration for approval of an experimental treatment for idiopathic pulmonary fibrosis that on Monday, it said succeeded in a Phase 3 trial. Treatment with the drug, a PDE4B inhibitor called nerandomilast, improved lung function as measured by change in forced vital capacity after one year. According to the company, the study is the first Phase 3 trial in a decade to meet its goal for treating idiopathic pulmonary fibrosis, a progressive disease that affects an estimated 3 million people globally. Ned Pagliarulo '

元羿引进一款神经系统罕见病新药。元羿生物宣布与Praxis Precision公司就后者临床后期高选择性T型钙通道小分子抑制剂ulixacaltamide达成合作许可协议，获得该新药在大中华地区开发和商业化权益，用于治疗原发性震颤。根据协议，Praxis将获得1500万美元的首付款，2.64亿美元的开发、监管和商业化里程碑后期付款，以及产品在大中华地区的销售分成。原发性震颤是一种神经系统疾病。 1.BMS白蛋白紫杉醇中国获批治疗胰腺癌。百时美施贵宝原研产品白蛋白紫杉醇Abraxane（凯素）获国家药监局批准新适应症，联合吉西他滨一线治疗转移性胰腺癌患者。在III期研究MPACT2中，Abraxane联合方案较对照药物可显著延长患者总生存期（中位OS：8.5个月vs6.7个月，P<0.001），降低28%的死亡风险。此前，Abraxane已在中国获批用于治疗联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌。 2.罗氏玛巴洛沙韦中国获批治疗儿童流感。罗氏的抗流感药玛巴洛沙韦干混悬剂获国家药监局批准上市，用于儿童单纯性甲型和乙型流感患者。玛巴洛沙韦是一款具有创新作用机制的帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂，也是获批治疗流感的首个单剂量口服药物。此前，NMPA已批准玛巴洛沙韦片在中国上市，用于治疗12周岁及以上急性无并发症的流感患者。 3.智翔金泰IL-17单抗新适应症报产。智翔金泰自研IL-17A单抗赛立奇单抗注射液的新适应症上市申请获NMPA受理，用于治疗放射学阳性中轴型脊柱关节炎。该产品通过抗体特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA的结合，抑制炎症的发生和发展，对IL-17A过表达的斑块状银屑病、中轴型脊柱关节炎等自身免疫性疾病具有治疗效果。此前，该新药用于治疗斑块状银屑病的NDA已获得NMPA受理。 4.普方FRα靶向ADC获卵巢癌快速通道资格。普方生物靶向FRα的ADC药物rinatabart sesutecan (Rina-S，PRO1184)获FDA授予快速通道资格，用于治疗表达叶酸受体α（FRα）的高级别浆液性或子宫内膜样铂耐药的卵巢癌患者。在治疗局部晚期/转移性实体瘤的Ⅰ/Ⅱ期PRO1184-001临床中，Rina-S在所有FRα表达水平的卵巢癌和子宫内膜癌患者组别中展现出积极的抗肿瘤活性，而且药物耐受性良好。普方生物正在中美两国同步Rina-S的临床开发。 5.艾伯维CD3/BCMA双抗中国报IND。艾伯维1类生物制品ABBV-383输注用溶液的临床试验申请获CDE受理，开发适应症为“多发性骨髓瘤”。ABBV-383（TNB-383B）是TeneoOne公司开发的一款BCMA/CD3双抗，旨在引导自身免疫系统靶向和杀死表达BCMA抗原的肿瘤细胞。该新药目前正在海外开展多发性骨髓瘤的III期临床。此外，该产品还被开发用于治疗AL淀粉样变性。 国际药讯 1.Lyndra公司长效口服利培酮Ⅲ期临床成功。Lyndra公司基于其新型口服给药LYNX药物递送平台开发、只需每周一次给药的利培酮（LYN-005），在治疗精神分裂症和分裂情感性障碍成人患者的Ⅲ期临床STARLYNG-1（LYN-005-C-301）研究达到主要和次要终点。药代动力学（PK）特征数据显示，LYN-005（每周口服一次）与速释利培酮（每日服用，Risperdal）的疗效相当；而且LYN-005组受试者在研究期间保持阳性和阴性症状量表（PANSS）的评分稳定。 2.拜耳帕金森病基因疗法早期临床积极。拜耳旗下公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）治疗帕金森病（PD）的Ⅰb期临床达到主要终点。神经外科医师通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式将AB-1005一次性双侧壳核注射给药，所有患者对AB-1005的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率达到63%±2%；而且无严重不良事件发生。后期继续进行给药后5年的临床随访。 3.Claris公司融资开发新型角膜愈合疗法。Claris Bio公司宣布完成5700万美元的A轮融资，以用于推进其基于重组人源肝细胞生长因子（dHGF）变体的眼科溶液oremepermin-α的临床开发，用于治疗神经营养性角膜病变患者。该产品具有促进上皮生长、神经营养、抗炎和抗纤维化的特性，有潜力恢复角膜的结构和功能完整性。oremepermin-α还将开发其他适应症包括角膜缘干细胞缺乏症和原有角膜瘢痕等。 4.罗氏超20亿美元开发精准肿瘤学靶点。罗氏与MOMA Therapeutics达成战略合作和许可协议，将利用后者专有的知识库平台-KnowledgeBase，合作识别和开发创新精准肿瘤学靶点。MOMA的药物发现平台-KnowledgeBase集成了结构功能分析、先导化合物发现技术和计算赋能的先导化合物优化。根据协议，MOMA将获得6600万美元的预付款，项目交易总金额合计高达20亿美元。 5.诺和诺德拟开发肥胖和MASH新药。诺和诺德分别与Flagship Pioneering孵化的Omega公司和Cellarity公司达成新药研究合作，开发用于肥胖管理的表观遗传药物和针对代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的小分子新药。Omega专有技术平台可合理设计和制造可编程的mRNA编码表观遗传药物，旨在精确调节IGD以恢复单基因或多基因的表达功能。根据协议，两家公司将获得研发费用，还有资格获得高达5.32亿美元的首付款和里程碑付款，以及分层版税。 6.张锋联合创建公司获5700万美元融资。Moonwalk Biosciences公司宣布完成5700万美元的种子和A轮融资，以用于支持其表观遗传分析和工程技术平台的持续开发，并将其表观遗传治疗药物管线向临床推进。该公司的科学联合创始人为Broad研究所的著名学者张锋博士。Moonwalk的创新表观遗传编辑器旨在利用细胞的自然调节系统一步准确、永久地控制多个基因，以避免现有的基因编辑方法改变DNA序列带来的潜在风险。 医药热点 1. 江苏新发现1例小p血型。近日，江苏省泰兴市人民医院输血科发现一例小p血型。我国一般把表型频率低于千分之一的血型称为“稀有血型”。据资料记载，在中国人群中Rh阴性血“熊猫血”约有0.4%，而小p血型出现频率低于百万分之一。目前，我国记录在案的小p血型仅有9人，相当罕见。 2.美国南加州大学开发出人脑类器官。美国加州大学Keck医学院Giorgia Quadrato团队开发一种人类小脑类器官（hCerO），可以让包含浦肯野细胞在内的功能性小脑细胞，在体外人源三维环境中长期健康存活和成熟。这也是首次在全人源系统中成功培育出功能神经元分子和电生理特征的浦肯野细胞。相关成果于2024年1月4日发表在Cell Stem Cell杂志上。 3.抖音正式发文，开放处方药经营。1月4日深夜，抖音电商公开上线两则处方药相关公告，分别为【处方药品类管理规范】和【处方药准入品牌清单】。经查询，在商家申请入驻时，已可在药品类目下选择到非处方药和处方药的选项，但目前两者分别限为定向招商和定向邀约，均未全面放开。同时，【处方药准入品牌清单】已公示首批500个准入品牌清单。其中涉及AstraZeneca/阿斯利康、白云山、辉瑞、同仁堂、SUNFLOWER/葵花药业等知名企业。 评审动态 1. CDE新药受理情况（01月08日) 2. FDA新药获批情况（北美01月05日） 股市资讯 上个交易日 A 股医药板块 -1.75%涨幅前三 跌幅前三莎普爱思+9.98% 峆一药业-8.62%万泰生物+8.28% 星昊医药-8.17%生 物 谷 +7.69% 新 赣 江 -7.83% 【贝达药业】1、收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，BPI-520105片药品临床试验申请获得受理。2、收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，BPI-221351片药品临床试验申请获得受理。 【恒瑞医药】子公司上海盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的阿得贝利单抗注射液、注射用SHR-A1921和SHR-8068注射液的《药物临床试验批准通知书》。 【艾力斯】上海艾力斯医药科技股份有限公司宣布其核心产品甲磺酸伏美替尼片被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。