专访PMDA副局长：日本药监改革之路｜遇见佐藤淳子

2023-12-15

高管变更优先审批

// PMDA最大的挑战，是如何落实“患者和公众参与药物开发”这一理念。在东京召开的第20届日本DIA年会上，我再次遇见了刚刚履新的日本厚生劳动省药品医疗器械管理局（PMDA）副执行理事长（日语理事长即为局长）佐藤淳子博士，她的主要任务是负责日本药品生产现场核查的战略制定和实施等。认识淳子的人对她的评价是，聪颖勤奋、果断干练，给人的印象十分温和，也平易近人，但她对监管科学和行业发展趋势总是很敏锐，会毫不迟疑地将关键问题提上桌面，也不畏惧与人辩论，就事论事。此前在担任国际部部长期间，佐藤淳子积极推动亚洲药品监管机构之间的合作，也曾多次到访中国。2000年代，佐藤淳子（右二）就与中国制药行业的专家如蔡学钧（右一），苏岭（右四）、许平（左一）、吴健宇（左三）日本行业专家组织和参加在东京举办的DIA亚洲新药开发大会。佐藤淳子参加了多届DIA亚洲大会。图为她今年9月在北京与中国药政法规专家、百济神州高级副总裁、首席药政官闫小军共同主持会议。加入 PMDA在加入PMDA之前，佐藤淳子曾经在日本某一家医科大学当过老师，同时在医院兼职，1997年获得了医学和药学博士学位，长期在医院接触病人，她对患者的疾苦和用药需求有深刻的感知。同年6月，日本厚生劳动省建立了一个新的组织——药品与医疗器械审评中心（Pharmaceuticals and Medical Devices Evaluation Center，PMDEC）。2004年，PMDA正式成立。拓展阅读PMDA的服务意识贯穿过去、现在与未来 PMDA的健康救济制度也是在那个年代，PMDA作为保护、促进和救济日本民众健康的政府部门，在第一任局长宮嶋哲和第二任局长近藤达也的带领下对PMDA进行了全面改革。淳子也在这段时间萌生加入 PMDA 的想法，并且通过考试，顺利来到PMDA。由于之前医院的工作经验，她加入了药物安全部门担任审评员。PMDA改革历程作为ICH三大发起成员国之一，PMDA牵头制定了ICH E5、ICH E17桥接临床试验和MRCT技术规范。拓展阅读日本PMDA：中国企业来申报，必须考虑种族差异因素淳子也被扑面而来的改革所鼓舞，希望自己能全面融入亚洲和全球药政事务中去。2008年，她前往美国FDA学习。她回忆那段经历给她最大的感受是，“FDA无论是制定法规政策还是审评新药，会预先深入的和工业界沟通交流，反复论证，并不是非对即错的决策，而是有所变通、十分灵活。但无论如何，他们始终将科学监管和患者利益放在审评决策的首位，以数据作为决策依据，保证质量和速度的审批新药。”回到PMDA，她将所学所得与同事分享，PMDA也出台了为解决药品上市滞后的鼓励创新的优先审评(Priority review)、孤儿药认定(Orphan Drug)、附条件早期审批(Conditional Early Approval)、先驱审查制度(SAKIGAKA)、《再生医学促进法》（Regenerative Medicine Promotion Law）和《再生医疗安全法》（the Act on the Safety of Regenerative Medicine）。PMDA审批新药的速度逐渐加快，并在欧美等药监机构中排名第一。2022年，PMDA共批准了75款创新药，其中61款是通过加速审批获批，加速审评的时限在8.9个月。就在近日，日本在罕见病和孤儿药领域讨论放宽了对1期试验本国人群数据的要求……通过系统改革与独立思考，PMDA走出了一条属于自己独特的审评道路。拓展阅读日本放宽早期临床要求，1期试验或可用中美欧数据在淳子看来，创新不是突如其来的， “学术界、工业界、监管审评界需要不断掌握各种创新技术和各种疾病治疗手段，而这一动力来自于患者。”如何践行以患者为中心？PMDA当下最大的挑战，是如何落实“患者和公众参与药物开发”（PFDD）这一理念。“长期以来，制药工业界、临床界的声音都是主导药物研发的主力，而来自患者的声音被淹没掉了。作为药监机构，我们很少也很难收到患者的意见。而且，即便是患者想要表达，由于缺乏专业知识，加之作为单独的个体，患者声音也无法传达。因此，我常常在想，药厂开发的药品是不是患者所需？我们审评的药物是不是患者所需？”淳子回想起早年在医院里接触到的患者。为此，PDMA积极跟工业界、患者组织及医院合作，建立了许多患者交流的平台和渠道。2019年上任的PMDA局长藤原康弘博士（右一）与已故前任PDMA理事长近藤达也教授（左二）非常重视与中国研究者的合作。图为他们在2020年1月5日拜访中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授（右二）和中国医学科学院肿瘤医院副院长、GCP中心主任李宁教授。（图片提供：北京华卫医药关青伟）她表示，提高大家对临床试验的认知非常重要，不仅要加强公众教育，还要鼓励患者、家属及相关人员发出自己的声音，增强各大利益方之间的交流。为解决这些问题，日本制定了“患者参画”（PPI）指南，帮助人们详细了解临床试验的概念和流程；还搭建日文版和英文版的EUPATI数据库，方便患者搜索到药物和医疗器械的临床试验。拓展阅读PMDA局长藤原康弘：如果我成为患者，一定考虑参加临床试验 “这是一个艰辛、具体而细微的工作，但这项工作就像涓涓流入汇入大海，必须一点一滴的持之以恒。”笔者（左）与佐藤淳子（感谢PMDA对本文的审阅）编辑 | 戴佳凌dai.jialing@PharmaDJ.com 总第2019期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com