速递！威尚生物ATM抑制剂获FDA孤儿药资格
孤儿药快速通道
Preview
来源: 医药观澜
WSD0628是一款能 穿透血脑屏障的ATM靶向抑制剂 ，拟开发联合放疗作为放疗增敏剂用于脑胶质母细胞瘤（GBM）、间变型胶质瘤（AA）以及其他肿瘤的神经中枢转移。根据威尚生物此前发布的新闻稿，WSD0628 具有高活性、高选择性、良好的穿过血脑屏障能力和PK特性，以及良好的安全窗口等特征 ，是非醛氧化酶底物，且在多种颅内PDX模型中联合放疗显著延长总生存期，包括但不限于脑胶质瘤、儿童脑干肿瘤、癌症脑转移。
FDA指定的孤儿药物是为了促进针对每年影响20万或更少美国患者的疾病的药物开发，并且预期其将提供优于现有治疗方案的显著治疗优势。孤儿药资格使公司获得相关激励措施，包括加速批准程序，孤儿药物补助资格，临床试验设计中FDA的协助，上市批准后七年的市场独占权，美国临床试验的税收抵免，以及豁免某些药物行政费用。
威尚生物医药有限公司是一家跨国药物研发公司，遵循科学，致力创新，主要专注于未满足临床需求的脑部肿瘤靶向药物研发。运作模式以基因学为基础，寻找生物靶点，验证靶点，设计化合物。 WSD0922是一款能穿透血脑屏障的EGFR/EGFRvIII 靶向抑制剂，适应症为脑部肿瘤 ，目前已经得到FDA临床批件在美国开展1期及2a 临床试验及孤儿药资格并获得FDA ODD R01基金支持，合作方为梅奥诊所。 WSD0628是一款能穿透血脑屏障的ATM 靶向抑制剂，联合放疗用于脑部肿瘤 ，目前已经得到FDA临床批件在美国开展1期及2a临床试验及孤儿药资格并获得NCI U19基金支持，合作方为梅奥诊所。该公司的策略性研发管线，以WSD1227为例，可以单药或联合用药治疗脑部肿瘤，目前在临床前IND准备阶段。
内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。
来和芽仔聊天吧
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。