Intellia体内CRISPR基因编辑疗法获批开展三期临床
临床3期基因疗法抗体药物偶联物
2023年10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已经批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键三期临床，治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变（ATTR）。
Preview
来源: 医药笔记
NTLA-2001为Intellia的首发管线，也是全球首款体内CRISPR基因编辑疗法。
Preview
来源: 医药笔记
一期临床中，NTLA-2001可以剂量依赖性地降低TTR水平，药效维持至少6-12个月。
Preview
来源: 医药笔记
Preview
来源: 医药笔记
NTLA-2001采用LNP肝脏递送系统，携带靶向人TTR基因的sgRNA和经过优化的化脓性链球菌Cas9蛋白的mRNA序列。
Preview
来源: 医药笔记
NTLA-2001的体外编辑效率如下图所示。
Preview
来源: 医药笔记
NTLA-2001在食蟹猴体内基因编辑的药效如下图所示。
Preview
来源: 医药笔记
总结
体内基因编辑将从根本上改变许多疾病的治疗方式，有望达到一次治疗终生有效的目标。NTLA-2001直接获批开展三期临床，意味着体内基因编辑疗法进入后期临床阶段，很快将看到这一领域的突破性进展。
内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。
适应症
-来和芽仔聊天吧
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。