VCTX210是一种同种异体的干细胞衍生在研疗法,源自ViaCyte的多能干细胞系CyT49。利用CRISPR基因编辑技术,敲除与T细胞攻击有关蛋白表达,生成能够逃避免疫系统识别的胰腺细胞,从而有可能使患者自己产生的胰岛素。 免疫排斥是体外干细胞分化扩增的胰岛细胞移植的难点之一,来自人体的免疫系统的攻击,会降低疗法的持久性。为了克服免疫排斥,这类疗法通常需要与免疫抑制剂联用。比如Vertex Pharmaceuticals开发的来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法 ,就需要与免疫抑制疗法联合用药。VCTX210这一经基因编辑改造过的胰岛细胞,有可能可逃避人体免疫系统的攻击,有望成为T1D糖尿病患者的下一代治疗药物。 1.https://www.genprex.com/news/genprex-announces-groundbreaking-data-from-non-human-primate-study-evaluating-novel-gene-therapy-to-treat-type-1-diabetes-at-16th-annual-international-conference-on-advanced-technologies-tr/
2.https://viacyte.com/press-releases/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-announce-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-novel-gene-edited-cell-replacement-therapy-for-treatment-of-type-1-diabetes-t1d/
3.https://www.biospace.com/article/crispr-viactye-genprex-vie-to-bring-gene-therapy-for-diabetes-to-market