EXN407是一种每日两次的眼科配方,主要成分为SRPK1小分子抑制剂。这种眼药水配方利用SRPK1在血管内皮生长因子(VEGF)的选择性剪接中的作用,VEGF是一种在血管生长调节中起重要作用的蛋白质。通过抑制SRPK1,EXN407可以选择性地针对导致视网膜血管疾病进展的VEGF亚型,抑制眼内渗漏血管的异常生长。 这项1b/2a期临床研究评估了EXN407单药治疗的安全性、耐受性以及生物活性信号,在未接受过治疗的轻度/中度非增生性糖尿病视网膜病和轻度糖尿病性黄斑水肿患者中进行。独立的剂量递增委员会认为EXN407安全且耐受性良好,100%的患者完成了研究,无需抗VEGF挽救治疗,且未报告与EXN407相关的重大或严重不良事件。此外,EXN407的耐受性良好,滴眼舒适度评分与安慰剂和人工泪液相似。 除了达到主要安全性和耐受性终点外,研究还观察到了可喜的生物活性信号,与安慰剂组相比,EXN407组黄斑厚度持续减少,与先前报道的抗VEGF注射效果相仿。该试验结果进一步显示,EXN407组60%的患者血管渗漏显著减少,安慰剂组这一数值为20%。
参考资料:[1] Exonate first-in-class eye drop Phase Ib/IIa trial data demonstrate safety and biological activity in treatment of diabetic retinopathy and diabetic macular oedema. Retrievd March 5, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240304540449/en