GENE-202

▎药明康德内容团队编辑 据创鉴汇不完全统计，上周（9月23日至9月29日）全球大健康领域共披露融资事件27起，总额近60亿元。按照金额划分，亿元及以上融资12起。按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）13起，中后期融资（B轮及以后）10起。生物医药领域共8家公司获融资，涉及药物类型包括疫苗、抗体、基因疗法、小分子药物等。 #01  BioAge Labs完成IPO 关键词：小分子药物 最新融资：1.98亿美元IPO 9月26日，BioAge Labs在纳斯达克上市，募资1.98亿美元，该融资所得将用于推动其减肥管线的临床试验。BioAge Labs是一家专注于肥胖症治疗的临床阶段生物技术公司。BioAge Labs的主要候选药物Azelaprag是一种口服小分子药物，属于Apelin受体激动剂。该产品正在与礼来GLP-1/GI受体激动剂Tizepatide联合开展减肥2期临床试验，它还将于明年上半年与诺和诺德减肥产品Wegovy联合进入2期试验。 #02 Vicebio完成1亿美元B轮融资 关键词：疫苗 最新融资：1亿美元B轮 本轮投资机构：Avoro Ventures、Goldman Sachs Alternatives、Medicxi、TCG Crossover、UniQuest等 9月23日，Vicebio宣布完成1亿美元的B轮融资，获得的资金将用于推动其双价疫苗VXB-241的1期临床试验，该疫苗靶向呼吸道合胞病毒（RSV）和人偏肺病毒（hMPV）。这笔资金还将支持Vicebio多价疫苗管线的加速开发，包括VXB-251，这是一种靶向RSV、hMPV和副流感病毒3型（PIV3）的三价疫苗。Vicebio致力于开发针对呼吸道病毒的下一代疫苗，采用其专有的分子钳技术（molecular clamp）。该技术由昆士兰大学发现，能够独特地稳定病毒糖蛋白处于高度免疫原性的融合前构象，这对于引发强有力的保护性免疫反应至关重要。 #03 Genespire完成4660万欧元B轮融资 关键词：基因疗法 最新融资：4660万欧元B轮 本轮投资机构：CDP Venture Capital、Sofinnova Partners、XGen Ventures 9月25日，Genespire宣布完成4660万欧元B轮融资，获得资金将支持该公司的核心候选产品GENE202的开发，直至进入治疗甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床试验。此外还将加强公司产品管线，促进针对多种其他遗传疾病候选疗法的发现和临床前研究。GENE202是一种现货型基因疗法，利用了该公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台，设计为可静脉注射。ISLV的作用机制使Genespire的治疗方法特别适用于当前面临最紧迫未满足医疗需求的遗传病儿童患者，同时也能惠及成人患者。 #04 天辰生物完成近亿元B2轮融资 关键词：抗体 最新融资：近亿元B2轮 本轮投资机构：启明创投 9月24日，天辰生物宣布成功完成近亿元B2轮融资。通过本轮融资，天辰生物将推进核心项目在中国的临床研究，加速产品上市进程，并助力国际布局。天辰生物成立于2020年，是一家致力于过敏和补体领域大分子创新药开发的中国生物技术公司。今年6月，天辰生物进展较快的新一代抗IgE抗体药物LP-003注射液，启动治疗季节性过敏性鼻炎患者的3期临床试验。此外，LP-005是潜在“first-in-class”C5与C3补体双功能抗体，已启动阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的2期临床试验。根据天辰生物官网，该公司临床前在研管线还包括AAV介导的补体抑制剂LP-008项目，拟开发治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）等。 #05 Aptadir Therapeutics完成160万美元pre-种子轮融资 关键词：寡核苷酸 最新融资：160万美元pre-种子轮 本轮投资机构：Angelini Ventures、Evotec、EXTEND 9月24日，Aptadir Therapeutics宣布正式成立，致力于开发基于RNA的创新疗法，治疗难治性癌症和遗传疾病。Aptadir从EXTEND技术转移生物技术中心获取了160万美元的pre-种子资金，用以优化其主要资产Aptadir Ce-49。该药物正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征，目标是在2025年底进入临床开发阶段。该公司的技术平台基于一种能够与DNA甲基转移酶（DNMTs）相互作用的RNA分子。这些RNA分子能够精准地阻断特定基因的异常DNA甲基化，重新激活先前由于高度甲基化而不表达的基因。某些基因高度甲基化是癌症和遗传性疾病的一个关键特征。通过重新激活特定基因，有望针对一些疾病的根本原因进行治疗，比如骨髓增生异常综合征（MDS）和脆性X综合征。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

Insight 新药投融资数据库显示，本周全球范围内发生 12 起新药投融资事件（截至 9 月 28 日）： 从药物类型来看，基因疗法、细胞疗法、双抗、核酸药物等新分子依旧是热门投资领域。 从地区分布来看，本周获得融资的 Biotech 主要来自美国，占比达到 50%，其次是中国、意大利。 从金额来看，减肥疗法开发新锐 BioAge Labs 融资金额最高，该公司通过在纳斯达克 IPO 带来近 2 亿美元收益。 下面，Insight 数据库将节选部分备受关注的融资案例做介绍，仅供读者参阅。 中国新锐融资   天辰生物：完成近亿元 B2 轮融资 天辰生物宣布完成由启明创投领投的近亿元 B2 轮融资，融资所得将用于推进其核心项目在中国的临床研究，加速产品上市进程，并助力国际市场布局。 天辰生物专注于开发过敏和补体领域创新抗体药。其中，下一代抗 IgE 抗体 LP-003 已在治疗过敏性鼻炎的 Ⅱ 期临床中展现出较好的疗效和安全性，目前 Ⅲ 期临床正在推进，预计将于 2025 年下半年启动上市申请。 该公司的另一核心项目 LP-005 是补体双功能抗体，已启动治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的 Ⅱ 期临床试验。天辰生物将在近期完成这两款产品的美国 IND 申报，并启动海外桥接临床研究。 海外新锐融资   BioAge Labs 纳斯达克 IPO 募资近 2 亿美元 BioAge Labs 通过在纳斯达克 IPO 获得近 2 亿美元收益，该融资所得将用于推动其减肥管线的临床试验。BioAge Labs 是一家专注于肥胖症治疗的临床阶段生物技术公司。 BioAge Labs 的主要候选药物 Azelaprag 是一种口服小分子药物，属于 Apelin 受体激动剂。该产品正在与礼来 GLP-1/GIP 受体激动剂 Tizepatide 联合开展减肥 Ⅱ 期临床试验，它还将于明年上半年与诺和诺德减肥产品 Wegovy 联合进入 Ⅱ 期试验。   Vicebio 完成 1 亿美元 B 轮融资 Vicebio 公司宣布完成 1 亿美元 B 轮融资。本轮融资将主要用于推动其靶向呼吸道合胞病毒（RSV）和人偏肺病毒（hMPV）的双价疫苗 VXB-241 的Ⅰ期临床试验，并支持其多价疫苗管线的加速开发，包括靶向 RSV、hMPV 和副流感病毒 3 型（PIV3）的三价疫苗 VXB-251。 Vicebio 公司致力于开发针对呼吸道病毒的下一代疫苗，采用其专有的分子钳技术（molecular clamp），能够独特地稳定病毒糖蛋白处于高度免疫原性的融合前构象，从而引发强有力的保护性免疫反应。这种技术适用于多种病毒，包括 RSV、hMPV、副流感病毒、流感病毒和冠状病毒。   Genespire 完成 4600 万欧元 B 轮融资 Genespire 公司宣布完成 4600 万欧元 B 轮融资，获得资金将支持其核心候选产品 GENE202 的开发，直至进入治疗严重遗传疾病——甲基丙二酸血症（MMA）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。此次融资还将加强该公司产品管线，促进针对多种其他遗传疾病候选疗法的发现和临床前研究。 GENE202 是一种被设计为可静脉注射的现货型基因疗法，它利用了 Genespire 公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。ISLV 的作用机制使该公司开发的疗法特别适用于当前面临最紧迫未满足医疗需求的遗传病儿童患者，同时也能惠及成人患者。   Ventyx 获得赛诺菲 2700 万美元战略投资 Ventyx Biosciences 宣布从赛诺菲获得 2700 万美元的战略投资。对此，赛诺菲将获得 Ventyx 公司 CNS 渗透剂 VTX3232 的独家首次谈判权。Ventyx 公司专注于为自身免疫性和炎症性疾病患者开发创新的口服药物，产品管线包括针对 NLRP3、S1P1R 和 TYK2 的内部发现项目。 VTX3232 是一种口服、选择性、中枢神经系统渗透性 NLRP3 抑制剂，对一系列神经炎症和神经退行性疾病具有潜在治疗效果。目前，该产品正在开展针对早期帕金森病的 Ⅱa 期试验，以及针对肥胖和其他心脏代谢危险因素的 Ⅱ 期试验。这两项试验的数据预计将在 2025 年发布。   LIfT 融资 1000 万英镑 LIfT BioSciences 宣布在 A 轮首轮融资中筹得 1000 万英镑，第二轮融资计划于 2025 年第一季度完成。本轮融资由新投资者 Sijbrandij Foundation 及现有投资者 Lifespan Vision Ventures、Starbloom Capital 和 Jonathan Milner 支持。 LIfT 公司正在开发一种突破性的同种异体先天细胞治疗平台，该平台可产生一种新型骨髓细胞——免疫调节性α中性粒细胞（IMANs）。IMANs 可通过调节肿瘤微环境招募患者自身的免疫细胞，直接和间接杀死癌细胞。本次融资将用于推进该公司的 IMANs 进入临床试验阶段。   Eradivir 完成 1025 万美元 A 轮融资 Eradivir 宣布已经完成了 1025 万美元的 A 轮融资，投资者包括该融资所得将用于对其 EV25 流感治疗进行 Ⅱa 期挑战研究。Eradivir 是一家开发抗病毒治疗药物的临床前生物技术公司。 EV25 是一种流感新药，通过传递含有半抗原的免疫负荷，特异性地附着在病毒和病毒感染细胞的表面，从而抑制病毒复制并杀死流感病毒和感染细胞。在临床前模型中，EV25 展现出优于当前流感标准护理的潜力，可在服用后 24 小时内将活病毒数量减少到无法检测。   RNA 疗法新锐 Aptadir 正式成立 Aptadir Therapeutics 宣布正式成立，致力于开发基于 RNA 的创新疗法，治疗难治性癌症和遗传疾病。该公司首个研发项目正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），目标是在 2025 年底进入临床阶段。 Aptadir 公司的技术平台基于一种能够与 DNA 甲基转移酶（DNMTs）相互作用的 RNA 分子。这些 RNA 分子能够精准地阻断特定基因的异常 DNA 甲基化，重新激活先前由于高度甲基化而不表达的基因，从而针对一些疾病的根本原因进行治疗。基于该平台能够生成多种针对癌症和遗传病中被抑制基因的 RNA 分子，以恢复其功能。 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！