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「  本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条四川厌氧从粪便分离创新药获批临床。四川厌氧生物治疗用生物制品1类创新药KAL-002获国家药监局两项临床试验默示许可，即将开展I期临床，评估用于治疗化疗相关性腹泻以及放射性肠炎的安全性与有效性。KAL-002是从健康人粪便中分离和筛选而获得的五株菌种组成的多联活菌配方，可以降低腹泻次数并改善腹痛程度，从而提高患者的生活质量。国内药讯1.华津溶瘤细菌启动II期临床。广州华津医药广谱溶瘤产品桑美威克®（SGN1）启动一项II期临床，拟用于治疗二线及以上治疗失败的晚期头颈部鳞状细胞癌。SGN1通过减毒沙门氏菌载体搭载特异的甲硫氨酸水解酶，剥夺肿瘤生长所需的必须氨基酸，从而杀伤肿瘤并阻止肿瘤扩散。此前，该产品已获得FDA授予用于治疗骨肉瘤、肝细胞癌（HCC）和小细胞肺癌（SCLC）的三项孤儿药资格。2.恒瑞尿道癌ADC获快速通道资格。恒瑞医药自主研发的靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC）注射用SHR-A2102获FDA授予快速通道资格，用于治疗晚期尿路上皮癌。SHR-A2102的有效载荷是拓扑异构酶抑制剂（TOPi）。在中国，SHR-A2102单药或联合其他抗肿瘤治疗用于晚期实体瘤的临床试验申请也已获得NMPA的许可，目前进入了Ⅱ期临床试验阶段。3.加科思胰腺癌新药获孤儿药资格。加科思药业KRAS G12C抑制剂戈来雷塞（glecirasib）获FDA授予孤儿药资格，针对适应症为胰腺癌。公布于2024 ASCO GI会议上的临床数据显示，戈来雷塞在KRAS G12C突变胰腺癌经治患者中，确认客观缓解率为41.9%，疾病控制率为93.5%。此前，glecirasib用于治疗携带KRAS p. G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌也被CDE纳入突破性治疗品种。4.复宏汉霖肝癌单抗获批临床。复宏汉霖创新型TIGIT Fc融合蛋白HLX53获国家药监局临床许可，拟联合PD-1抑制剂斯鲁利单抗注射液及贝伐珠单抗开展一项II期临床，评估三药联合一线治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的安全性和有效性。TIGIT可通过多种作用机制抑制固有和适应性免疫，在肿瘤免疫抑制中的“踩刹车作用”和PD-1/PD-L1类似；TIGIT靶点与PD-1通路也在临床前研究中显示出了协同抗肿瘤效应。5.苏州复融中美双报激动剂报新IND。复融生物创新生物药FL115注射液的I/II期临床试验申请获CDE受理，拟开发用于治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。FL115是一款白介素15（IL-15）免疫激动剂，已在今年3月份获国家药监局批准开展用于治疗晚期/转移性实体瘤的新药研究。在美国，该新药正在I期试验中，评估治疗晚期实体瘤患者的安全性与初步疗效。6.石药入局RSV疫苗赛道。石药集团旗下巨石生物的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗的临床试验申请获CDE受理。RSV是一种非常普遍且具有传染性的呼吸道感染，是导致支气管炎和肺炎的主要原因，每年在全世界范围内影响超过6400万人。国内同类产品星锐医药的STR-V003在海外进展较快，已于本月启动I/II期研究。国际药讯1.礼来GLP-1R/GIPR激动剂打鼾III期临床成功。礼来GLP-1R/GIPR双重激动剂Tirzepatide（替尔泊肽）用于治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖的III期SURMOUNT-OSA试验达到了主要和所有关键次要终点。其中，在未接受正压通气（PAP）的患者中，与安慰剂相比，Tirzepatide（10mg或15mg）治疗52周时患者平均呼吸暂停低通气指数（AHI）较基线降低更多（27.4次/小时vs4.8次/小时），降幅更大（55.0%vs5.0%），体重也显著减少（18.1%vs1.3%）。礼来计划递交Tirzepatide相关监管申请。2.罗氏多发性硬化单抗长期疗效积极。罗氏旗下基因泰克公司CD20抗体Ocrevus（ocrelizumab）皮下制剂用于一年两针治疗复发性或原发进展性多发性硬化（RMS或PPMS）的Ⅲ期临床OCARINA II结果积极。48周随访结果显示，Ocrevus皮下注射在核磁共振成像（MRI）检测的年复发率仅为0.04；有97.2%的患者在治疗期间未发生复发；且Ocrevus皮下注射与Ocrevus静脉输注的安全性相符。目前，Ocrevus皮下制剂的监管申请正接受EMA和FDA的审评。3.GSK带状疱疹疫苗长期结果积极。葛兰素史克带状疱疹重组疫苗Shingrix（RZV）在Ⅲ期临床ZOSTER-049中获积极长期疗效数据。在接种疫苗第6年至第11年期间，疫苗对50岁及以上成年人的累积保护效力（VE）为79.7%（95% CI，73.7-84.6），对70岁及以上成年人的累积VE为73.1%（95% CI，62.9-80.9）；第11年时，对50岁及以上成年人的保护效力达到82.0%（95% CI，63.0-92.2）。随访期间，未发现新的安全问题。4.诺华硬化症新药长期疗效积极。诺华每月一次皮下注射给药的CD20单抗Kesimpta（奥法妥木单抗）用于一线治疗复发性多发性硬化（RMS）患者的ALITHIOS开放标签扩展研究结果积极。Kesimpta连续治疗长达6年，可使患者复发次数减少44%；核磁共振成像（MRI）病变（Gd+ T1和neT2）分别减少了96.4%和82.7%；以及3个月和6个月确认的残疾恶化（CDW）事件分别减少了24.5%和21.6%。此外，Kesimpta耐受性良好，未发现新的安全信号。5.赛诺菲FIC硬化症单抗长期疗效积极。赛诺菲潜在“first-in-class”CD40L单抗frexalimab用于治疗多发性硬化（MS）的Ⅱ期试验最新结果积极。数据显示，frexalimab（1200mg和300mg）治疗使96%与87%患者在第48周时没有观察到Gd+ T1脑部病灶；两组患者平均Gd+ T1脑部病灶数分别为0.0（SD：0.2）和0.2（SD：0.5）；患者年复发率（ARR）为0.04（95% CI：0.01，0.18）；Frexalimab的耐受性通常良好。该新药目前已处于Ⅲ期开发阶段。6.GSK新型抗生素达III期主要终点。葛兰素史克三氮杂苊烯类II型拓扑异构酶抑制剂gepotidacin治疗非并发性尿生殖道淋病的Ⅲ期临床EAGLE-1结果积极。与头孢曲松+阿奇霉素方案相比，gepotidacin治疗实现微生物学应答的患者比例的统计达到了非劣效性标准（92.6%vs91.2%）；gepotidacin的安全性与之前研究一致。此前，该新药治疗非复杂性尿路感染（uUTI）的两项III期研究（EAGLE-2和EAGLE-3）积极数据已发表于《柳叶刀》上。7.拜耳帕金森基因疗法启动II期临床。拜耳子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布其帕金森病基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）已启动II期临床，预计今年晚些时候在美国、欧盟、英国开始招募患者。在Ⅰb期临床中，神经外科医师通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式将AB-1005一次性双侧壳核注射给药，所有患者对AB-1005的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率达到63%±2%，且无严重不良事件发生。医药热点1.海医二院开通腰腿痛等11个专症门诊。4月11日，海南医学院第二附属医院首批11个专症门诊开诊，设置了眩晕头晕专症门诊、腰腿痛专症门诊、便秘专症门诊等11个专症门诊。专症门诊团队是一个多学科团队，由多个相关专业的专家组成。大部分患者经初诊医生即可完成诊疗，如初诊医生判断症状非本专业病因，导诊可邀请专症门诊团队其他专业医生会诊，如遇疑难病例可发起专症门诊多学科会诊，一站式为患者提供更合理科学的诊疗方案。2.北京鼓励社会资本投资建设研究型医院。《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》17日发布，提出将以国家医学中心、研究型病房为核心，以临床需求为导向，创新机制、聚集资源，组建10家以上区域或专科、专病临床研究联合体，并对30家研究型病房示范建设单位进行考核评价及质控管理，提升临床研究质量和效率。北京鼓励社会资本投资建设研究型医院，支持其与京内医疗机构合作，实现优势互补，吸引全球高水平临床试验和国内首创标志性临床研究项目，开展同步多中心临床试验，加速成果转化应用。3.司美格鲁肽用于减肥不在医保支付范围。4月16日，国家医保局微信公号发布《“减肥神药”到底进没进医保？》，就司美格鲁肽的使用和报销进行提示。2021年4月，司美格鲁肽已有两个适应症在我国获批，分别是“用于成年2型糖尿病患者血糖控制”和“用于伴有心血管疾病的成年2型糖尿病患者以降低相关疾病风险”，当年即通过谈判纳入国家医保药品目录。国家医保局明确，该药医保支付范围限定在与2型糖尿病有关的两种情形，减肥不在支付范围内，医保不能报销。评审动态  1. CDE新药受理情况（04月18日) 2. FDA新药获批情况（北美04月17日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.31%涨幅前三     跌幅前三神州细胞+14.82%  海 思 科 -6.58%新 天 地 +4.15%  ST 吉 药 -6.52%东亚药业 +4.05%  哈 三 联 -6.11%【恒瑞医药】收到美国FDA的认证函，公司项目注射用SHR-A2102获得美国FDA授予快速通道资格(fast track designation,FTD)，这是公司第4款产品获得美国 FDA快速通道资格认定;子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药监局核准签发关于SHR-3276注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。子公司上海恒瑞医药有限公司收到国家药监局核准签发关于HRS2398缓释片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。【赛诺医疗】公司HT Supreme TM药物洗脱支架、NC ROCKSTARTM非顺应性球囊扩张导管、SCHONKYTONKTM冠脉球囊扩张导管的注册申报资料获得MOH的批准。【贝达药业】收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》EyePoint共同申报的EYP-1901玻璃体内植入剂湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)适应症药物临床试验申请已获得NMPA受理。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

纵观2023年，年初疫情防控解除带来诊疗端恢复改善预期，医药板块整体有所升温（文末附前11个月投融资详情）。2023年12月，共有22家生物医药企业完成融资。在细分赛道上，包括专注于基因治疗药物研发的神拓生物、荣灿生物、圣因生物；专注于细胞治疗药物研发的安龄生物、华赛伯曼、血霁生物、达尔文细胞生物、隆耀生物；专注于多肽药物研发的佩德生物、辉粒药业、动肽医药；专注于纳米抗体研发的洛启生物；专注于靶向蛋白降解剂开发的医诺康；专注于肿瘤药物研发的华津医药、甫康健康、同源康、赛岚医药、贝海生物；专注于中枢神经药物研发的博芮健；专注于肝病及代谢疾病研发的君圣泰；专注于微生物制剂研发的中科微智；专注于小分子药物研发的壹瑞医药。✦生物医药投融资汇总✦一基因治疗药物1、神拓生物神拓生物致力于打造全球领先的基因治疗和创新的递送技术平台。公司以临床转化应用为导向，着重开发第五代慢病毒载体（5G载体）平台，突破现有载体应用的局限性，为体内基因治疗提供更加安全有效的递送工具。目前，神拓已和多家国内外顶级科研机构、权威三甲医院、CRO和CDMO建立了合作关系，现已开展多款产品的设计、临床前药效研究和毒理安评工作，近期重点投入在开发针对神经纤维瘤病的基因疗法，力争早日实现同类首个创新药。2、荣灿生物荣灿生物成立于2020年6月，力于基因（核酸）药物的开发及产业化，立志成为从核酸序列设计、mRNA核酸原料合成、递送载体合成，到最终成药的核酸全产业链型公司。公司建立了具有自主知识产权的核酸药物RTP研发技术平台，研究和开发临床所需的mRNA（信使核酸）药物。3、圣因生物圣因生物成立于2021年初，是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司，在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域资深专家团队，拥有多年的核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。成立至今已成功建立具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，加速推进具有差异化优势的RNAi药物的研发进程，其中首款核心产品已进入临床，多个产品管线也在同步开展，覆盖心脑血管及代谢疾病、免疫介导性疾病、神经系统疾病等疾病领域。二细胞治疗药物1、安龄生物安龄生物是一家临床研究阶段的生物制药公司，致力于开发新颖的方法，通过全新发现“天然驯化”的生物分子药物载体Exosome细胞外泌体，进行工程化的改造，实现新药开发及改变药物递送的常规法,以获得高度优化的细胞治疗方法。目前， 安龄推动外泌体参与疗法已经在炎性疾病及多种肿瘤的治疗中表现出了惊人的潜力，公司始终在推进这一领域发展，优秀科研团队不断探索创新的炎性疾病及癌症治疗方法，为中国患者带来更多希望。2、华赛伯曼华赛伯曼致力于做全球创新性、领先性的抗实体肿瘤TIL细胞药物，企业经过五年多的发展，通过自主研发，搭建了PowerTexp®高效TIL生产工艺平台，TMExpT®肿瘤微环境调控表达平台，为第二代基因改造的超级TIL及通用T细胞产品提供强有力的研发支撑。目前公司的管线已经布局有自体天然加强TIL产品HS-IT101和基因改造超级TIL产品HS-IT201、HS-IT301。超级TIL产品将慢病毒技术和基因逻辑调控方法相结合，精准调控插入TIL中目的基因的表达，已经在体外及类器官中显现出良好的效果，也即将进入IIT临床研究。3、血霁生物血霁生物是由海归专家创立的干细胞生物医药公司，致力于通过干细胞定向再生血液细胞，以用于各类疾病的细胞治疗以及开展相关药物研发。基于全球领先的干细胞定向诱导分化体系，血霁生物以体外产生的血小板为先导产品，解决癌症、肝病、急危重症、血液疾病等疾病中急缺的血小板需求，以及开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。4、达尔文细胞生物达尔文细胞生物以研发为驱动的创新生物技术研发平台型企业，专注于修复领域的药物研发，在神经、骨科、皮肤、肿瘤、罕见病等领域进行专项研发投入，拥有丰富的创新物质研发管线。5、隆耀生物隆耀生物成立于2013年，致力于肿瘤免疫细胞技术及产品研发、产品技术转化、产品注册申报，是以研发及产品开发为主的国家高新科技企业，产品覆盖血液瘤、实体瘤等领域。目前，公司布局了12个肿瘤免疫细胞产品管线，现阶段，两个新型CAR-T细胞产品（CD19 UCAR-T和CD20 CAR-T-OX40，First-in-class/Best-in-class）的注册申报是发展重点与核心。三多肽药物1、佩德生物佩德生物的首席科学家团队拥有20多年的多肽研发经验，识别了1000多种活性多肽，首次发现的抗菌肽占全球已发现的40%以上，已开发转化了2个1类新药并获得国家药监局的临床批件。公司将利用在抗菌肽领域的优势，针对临床抗感染领域出现的“超级细菌”、抗生素耐药菌、临床反复感染难以治愈威胁病人生命等重大临床问题，积极布局开发治疗现有药物无法治疗的细菌性感染、真菌性感染的多肽新药；立志占领多肽发现的前端，构建活性多肽库，利用独特技术批量筛选多肽药物，突破多肽药物创制瓶颈。2、辉粒药业辉粒药业成立于2020年12月，专注于长效缓释微球制剂及新型药物递送技术的研发与产业化，开发了具有自主知识产权的尺寸均一、载药量高、释放特性可控的长效缓控释微球制剂，并建设了均一微球制剂GMP全自控生产线，已有2款微球制剂获得临床批件并进入临床试验。3、动肽医药动肽医药是一家基于高度整合的计算设计-自动化合成平台的多肽药物研发公司，旨在构建下一代多肽药物发现引擎。公司的平台结合了尖端计算物理方法和下一代人工智能技术的预测能力，与先进的合成化学相结合，以探索广阔未开发的多肽化学空间。该平台旨在解决以往难以成药的靶点和疾病领域，加速发现过程，并提高多肽候选药物质量。公司已组建了一支经验丰富的高级管理团队，团队成员在药物研发领域的经验共计超过120年，并成功领导推动了十余种已上市多肽药物的开发。四纳米抗体洛启生物洛启生物是一家致力于纳米抗体创新药物研发的临床阶段公司，具有高水准的纳米抗体药物研发基础，已经建立了一体化、系统化、全面化的专业开发平台，是国内唯一具有纳米抗体药物全流程开发能力的公司，公司自主创建了基于纳米抗体的五大核心技术平台：纳米抗体快速筛选平台、毕赤酵母CMC工艺开发平台、吸入式大分子药物研发平台、纳米抗体长效平台和纳米抗体双抗平台，各平台具有独特的技术领先性，并具有明显的行业竞争优势，能够快速从药物活性纳米抗体的发现筛选推进至产业化。五靶向蛋白降解剂医诺康医诺康于2022年完成天使轮融资，是一家专注于通过多元化蛋白质降解平台、针对创新靶点解决临床未满足需求的创新药企。创始人解维林博士拥有超过25年的药物发现经验，曾发明了重磅药物塞来昔布，并在2001年就在新基 （Celgene）发起并建立了蛋白降解新药研发平台，包括领导建立蛋白降解新药研发筛选及验证平台。六肿瘤药物1、华津医药华津医药是一家致力于创新型生物抗肿瘤药物开发和生产、以满足全球恶性肿瘤治疗市场需求的生物制药公司。公司建立了全球首个快速广谱溶瘤细菌技术平台，并完成了核心产品溶瘤细菌桑美威克   的临床前研究、CMC生产工艺开发以及符合GMP标准的规模化生产设施建设。先发核心产品桑美威克   已获得美国FDA、中国台湾TFDA和中国NMPA的IND批件，并在美国、中国台湾、中国大陆启动针对多种恶性实体瘤的国际多中心I/IIa期临床试验。2、甫康药业甫康药业是一家总部位于中国的创新药物研发公司，专注于肿瘤研究和开发。公司以满足中国和全球未满足的临床需求为导向，致力于设计、研发具有“首创性”或“最佳性能”的原创药物，包括新一代PARP抑制剂CVL218、具有全球竞争力的PI3K-p110β/δ双重高选择性抑制剂CVL237以及双特异性抗体CVL006等。产品管线涵盖了乳腺癌、肺癌、胆管癌、前列腺癌、胰腺癌、胃癌等实体肿瘤以及血液肿瘤的创新治疗方案。3、同源康医药同源康医药成立于2017年11月，是一家国际化的创新生物制药公司，专注于研究和开发新一代激酶抑制剂，以满足癌症治疗中未满足的临床需求。自2017年成立以来，同源康医药已开发十多个创新品种，覆盖自PCC至III期临床试验的多个阶段。公司致力于为患者提供更有效更安全的抗肿瘤药物。4、赛岚医药赛岚医药是全新创立的高新生物科技和生物医药研发公司。利用表观遗传学研究手段，开展针对癌症等重大疾病的新药和诊断治疗手段的研究与开发，同时开展一系列创新性国际前沿的生物技术的应用开发，满足中国及全球患者的医学需求。公司自2019年成立以来，已经打造了一条丰富和具有独特创新力和竞争力的管线，包括10余个全新靶点和机理（first-in-class）或同类最优（best-in-class）的项目，已有多个分子达到PCC阶段，且已有3个项目进入IND-enabling阶段，针对中国特有的肿瘤等重大疾病和适应症。公司独特的EpigenPLUS技术平台，是具有表观遗传治疗特色，融合了生物学、生物化学、药物化学和创新医学技术等多元化的创新药物发现的技术平台。5、贝海生物贝海生物是一家创新型生物医药企业，专注于开发重大临床需求未满足的肿瘤原创新药。公司着眼于全球化发展，拥有两大全球首创的新药技术平台，具备持续的创新研发能力。目前，公司已在中国、美国获得9个临床试验许可（IND），有数个新药项目进入关键性临床试验阶段和NDA申报阶段。七中枢神经药物博芮健博芮健是一家以创新研究为基础、以市场需求为导向、以推进人类健康事业为使命的新药研发企业。公司针对中枢神经系统疾病，以全新靶点机制切入创新药研发，全球布局专利多管线推进，构建高效的CNS创新药研发转化平台。八肝脏及代谢疾病药物君圣泰医药君圣泰医药是一家全球一体化的新型生物技术公司，专注代谢性疾病、消化系统疾病等领域的重大未满足临床需求。公司立足源头创新，以患者的综合临床获益和整体健康改善为目标，开发First-in-Class、多功能、多适应症的原创新药。基于自主知识产权，公司已构建丰富产品管线，在全球推进多项中、后期临床试验，开发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、2型糖尿病（T2DM）、严重高甘油三酯血症（SHTG）、原发性硬化性胆管炎（PSC）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）等适应症。九微生物制剂中科微智中科微智是国内专注于通过母乳源活菌提供儿童生长发育解决方案的创新型高科技企业，致力于研究、开发、推广靶向“菌-肠-脑轴”的微生态制剂、活体生物药以及微生物组检测相关产品。十小分子药物壹瑞医药壹瑞医药成立于2018年，是一家专注小分子创新靶向药研发的Biotech企业，致力于通过科学立项、低成本、高效率、有效风控等研发策略进行源头创新。公司以自主研发为主导，适应症覆盖自身免疫性疾病、糖尿病并发症、慢性炎症性疾病等领域。在药物靶点、适应症选择、给药方式以及治疗人群等方面均开展差异化布局，努力为全球数亿患者未被满足的临床需求提供新的一线用药。封面图来源：Pixabay👇长按扫码预约直播👇