CNK-UT002

来源：药融云新药笔记，更多新药内容点击上方名片☝︎关注药融云新药笔记。 1.国内首款！信念医药AAV基因治疗药物BBM-H901注射液申请上市，针对血友病B 7月24日，信念医药和武田（Takeda）共同宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物。其研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。本次BBM-H901申报上市是基于多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究（CTR20212816），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。2023年，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程，助力血友病B患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。 2.艾伯维BCMA/CD3双抗ABBV-383在华启动3期临床，针对多发性骨髓瘤 近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网数据显示，艾伯维（AbbVie）在中国启动了ABBV-383输注用溶液的国际多中心（含中国）3期临床研究，针对适应症为3线及以上复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。ABBV-383 是一种研究性的独特 BCMA x CD3 双特异性抗体 T 细胞接合剂，由二价高亲和力 BCMA 结合域、旨在减少细胞因子释放的低亲和力 CD3 结合域和旨在延长半衰期的沉默 Fc 尾组成，可支持每 4 周(Q4W) 一次给药。这些结构活性关系的临床相关性尚未确定。BCMA 在多发性骨髓瘤恶性浆细胞表面高表达，使其成为治疗的理想靶点。BCMA 通过促进骨髓瘤细胞生长和抑制其凋亡（程序性细胞死亡）在骨髓瘤细胞存活中起着至关重要的作用。根据此前发表的数据，ABBV-383在复发/难治性多发性骨髓瘤患者的首次人体1期研究中获得了安全性和有效性结果。数据显示，在40mg和60mg剂量下，ABBV-383单药治疗产生了深度和持久的反应，中位无进展生存期（mPFS）分别为13.7个月和11.2个月，12个月缓解持续时间（DOR）率分别为70%和66%。此外60mg Q4W组患者的客观缓解率（ORR）为65%。ABBV-383的1期临床研究结果相继发表在2023年美国血液学会（ASH）年会和2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会。除了针对多发性骨髓瘤，ABBV-383还有望用于治疗免疫球蛋白轻链淀粉样变，目前针对该适应症正处于1期临床研究中。 3.默沙东超13亿美元收购公司所得！口服LSD1抑制剂bomedemstat在华启动3期临床 7月24日，根据中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，默沙东（MSD）用于治疗原发性血小板增多症的1类口服新药MK-3543（bomedemstat）启动3期临床研究。泊Bomedemstat最先是由Imago Biosciences Inc研发的一种小分子药物，是一种口服赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）抑制剂Bomedemstat是一款口服赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）抑制剂。2022年11月21日，默沙东以每股36美元现金的价格收购Imago Biosciences Inc，总交易价值约为13.5亿美元，Imago的主要候选药物是LSD1抑制剂Bomedemstat。LSD1是一种表观遗传调节蛋白，可调节骨髓干细胞的成熟，并且对于祖细胞分化成巨核细胞（megakaryocytes）、粒细胞（granulocytes）与其他血球细胞极为重要，此蛋白亦在许多血液肿瘤中扮演重要角色，为近年治疗许多高死亡率血液肿瘤的新兴靶点。根据默沙东在2023年美国血液学学会（ASH）年会上公布的2b期研究数据，bomedemstat单独或联合JAK抑制剂ruxolitinib治疗骨髓增生性肿瘤（MPN）的疗效和安全性结果积极。研究人员指出，联合方案具良好耐受性，可以改善脾肿大和症状评分并稳定血红蛋白。目前该药物最高研发阶段为临床三期，用于治疗骨髓纤维化、原发性血小板增多症和真性红细胞增多症。目前全球已经有多款LSD1抑制剂进入癌症治疗的临床试验。其中多个可与FAD辅因子共价结合的产品管线已处于临床开发阶段，例如iadademstat、bomedemstat、GSK-2879552、INCB059872、JBI-802等。 4.多玛生物启动靶向EGFR/c-Met双抗ADC DM005的1期临床，针对实体瘤 近期，多玛医药在clinical trails网站上，登记了一项靶向EGFR/c-Met双抗ADC药物DM005，在多种实体瘤患者中启动1期临床NCT06515990，预计将于2024年8月底启动，计划入组人数为136例。EGFR是一个跨膜蛋白，具有胞内激酶活性，可以将胞外环境中的生长因子信号传导到胞内。c-MET扩增是EGFR最常见的旁路信号通路，与EGFR酪氨酸激酶抑制剂的获得性耐药有关。EGFR和MET在多种肿瘤中共表达。DM005可通过靶向癌细胞表面的EGFR和cMET蛋白，并将细胞毒性药物直接递送至癌细胞。这种有针对性的方法旨在最大限度地减少对健康细胞的损害并减少副作用。2024年1月4日，多玛生物公开EGFR/MET双抗ADC专利，公布了其TOPO1i平台Payload和连接子技术信息。代表性Payload结构与阿斯利康自研的AZ0132和迈威生物的MF-6结构相近，均保留了喜树碱骨架的F环结构并以10位氨基作为链接基团。多玛医药于2021年9月在苏州BioBAY成立，依托母公司百奥赛图股东强大的开放式技术研发平台和雄厚的资本实力，专注于双抗ADC药物的开发。多玛医药已公开管线中有5款双特性抗体偶联ADC产品，包含TROP2/EFGR靶向DM001、HER3/MUC1靶向DM002和EGFR/MET靶向DM005等。 5.国内首个！羿尊生物通用型实体瘤细胞疗法CNK-UT002获批临床 7月22日，由羿尊生物自主研发的CNK-UT002细胞注射液的新药临床试验申请（IND）获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。这是国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法。CNK-UT002细胞注射液采用的羿尊生物自主研发的CNK-UT技术是一种集成了 CNK-T 和 U-T 两大平台技术的通用型细胞技术，采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后，赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力，能特异性地识别和治疗各种实体和血液肿瘤，同一款CNK-UT细胞药物可实现对肝癌、黑色素瘤、结直肠癌、肾癌、T细胞白血病等多种实体肿瘤和白血病细胞的杀伤。2024年年4月，羿尊生物宣布完成近亿元A+轮融资，并计划将融资将用于推进羿尊生物临床研究、注册申报以及团队建设。去年5月，羿尊生物合作申办的一项IIT研究项目启动会在浙江大学医学院附属第一医院顺利召开，也意味着CNK-UT细胞注射液晚期实体瘤临床研究正式启动，初步证实CNK-UT在晚期肝癌和神经母细胞瘤治疗中的显著疗效。 6.微芯生物西达本胺三联疗法3期临床试验申请获NMPA批准，针对结直肠癌 7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。西达本胺是国际首个口服的HDAC亚型选择性抑制剂，也是我国首个“first-in-class”原创抗肿瘤新药。结直肠癌是全球第 3 大恶性肿瘤 ，而微卫星稳定型/错配修复正常型（MSS/pMMR）晚期肠癌在晚期肠癌患者中占比超过了 90%。虽说肿瘤免疫治疗的发展如火如荼，但 MSS/pMMR 晚期肠癌作为典型的「冷肿瘤」对免疫治疗不温不火。临床前研究显示，表观遗传修饰药物包括去甲基化药物-地西他滨和组蛋白乙酰化药物-西达本胺能将 「冷肿瘤」转化为「热肿瘤」，并进而提高免疫治疗的疗效。2024年3月4日，由中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授、王峰教授牵头开展的CAPability-01研究荣登全球顶尖学术期刊Nature Medicine（IF=82.9），作为Nature旗下最具含金量的子刊之一，Nature Medicine的发表体现了学术权威对于CAPability-01研究的认可。该研究表明，对于微卫星稳定/错配修复功能完整（MSS/pMMR）型转移性结直肠癌（mCRC）患者，三药方案西达本胺+信迪利单抗+贝伐珠单抗进行三线及以上治疗，18周PFS率达64.0%，ORR达44.0%，中位PFS达7.3个月，被认为是MSS/pMMR晚期CRC患者极具前景的治疗选择。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  近期热门资源获取 后台回复关键词“报告”，获取数十篇药融云出品独家报告 后台回复关键词“CSCO”，获取2023CSCO指南 后台回复关键词“ASCO”，获取2023ASCO分癌种摘要 后台回复关键词“2022首仿”，获取2022年首仿药物获批名单 后台回复关键词“医保”，获取2022年医保目录 联系我们，体验药融云更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 点击阅读原文，申请药融云企业版免费试用！