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2025年9月5日,世界卫生组织(世卫组织)发布了本组织《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》的更新版,增加了针对多种癌症和糖尿病以及相关合并症(如肥胖症)等疾病的新疗法。还增添了囊性纤维化、牛皮癣、血友病和血液相关疾病的治疗药物。
世卫组织《基本药物标准清单》和《儿童基本药物标准清单》列入了用于满足人群重点医疗需求的药物。150多个国家采用这两份清单,并根据清单进行公共部门采购、药物供应和开展健康保险和报销计划。修订版构成世卫组织《基本药物标准清单》第24版和《儿童基本药物标准清单》第10版。
负责卫生系统、获取机会和数据事务的世卫组织助理总干事Yukiko Nakatani博士指出,“新版基本药物清单标志着朝进一步获得具有临床益处且具有巨大潜力的全球公共卫生影响的新药迈出了重要一步”。
世卫组织标准清单于1977年启动,主要用于促进发展中国家妥善获得药物,现已成为各卫生系统就药物选择和普及药物做出决定的值得信赖的全球政策工具。
世卫组织基本药物的选择和使用专家委员会审查了59项申请,其中包括关于增加新药或药物类别的31项申请。经审批,在《基本药物标准清单》中增加了20种新药,在《儿童基本药物标准清单》中增加了15种新药,并增加了已被列入清单的7种药物的新使用适应症。经更新的清单反映了最紧迫的公共卫生需求,现在总共涵盖523种成人基本药物和374种儿童基本药物。
癌症药物
癌症是全球第二大死因,每年夺走近1000万人的生命,导致近三分之一的非传染性疾病过早死亡。过去十年来,癌症治疗一直是世卫组织《基本药物标准清单》的一大重点。癌症药物目前约占监管机构批准的所有新药的一半。专家委员会按照严格标准,仅推荐那些能够提供最大临床益处的疗法。因此,它仅列入了那些被证明可以延长生命至少4-6个月的药物,已获监管机构批准的抗癌药物大多未被列入。
评估了25种抗癌药物的7种适应症。作为减少癌症医疗不平等现象的广泛努力的一部分,委员会建议增加PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂的可及性。这些抑制剂是免疫治疗药物,可帮助人体免疫系统更有效地识别和攻击癌细胞。世卫组织《基本药物标准清单》添加了帕博利珠单抗(Pembrolizumab),作为转移性宫颈癌、转移性结直肠癌和转移性非小细胞肺癌的一线单药治疗药物。阿替利珠单抗(atezolizumab)和西米普利单抗(cemiplimab)被列为转移性非小细胞肺癌的治疗替代药物。
委员会还审议了癌症专家报告中所述的旨在改善癌症治疗可及性和可负担性的几项专家推荐战略。它认可了循证临床和卫生系统战略(包括剂量优化方法),以改善可及性。委员会强调,虽然卫生系统改革需要时间并需要政府采取行动,但可以立即实施临床战略,以便快速产生效用,特别是在资源有限的环境中。
糖尿病和肥胖症治疗药物
糖尿病和肥胖症是当今世界面临的两项最紧迫的健康挑战。2022年,超过8亿人患有糖尿病,其中一半人未获治疗。与此同时,全球有10多亿人受到肥胖症影响,低收入和中等收入国家的肥胖率上升尤为迅速。糖尿病和肥胖症密切相关,它们可能会导致严重的健康问题,包括心脏病和肾功能衰竭。
世卫组织专家委员会审查了有关科学证据。这些科学证据明显表明一组胰高血糖素样肽1(GLP-1)受体激动剂可以帮助2型糖尿病患者,尤其是那些同时患有心脏或肾脏疾病的人,并能够改善血糖控制,降低心脏和肾脏并发症风险,协助减肥,甚至可降低过早死亡风险。
世卫组织《基本药物标准清单》添加了GLP-1受体激动剂——司美格鲁肽(semaglutide)、度拉鲁肽(dulaglutide)和利拉鲁肽(liraglutide)——以及GLP-1/葡萄糖依赖性胰岛素多肽(GIP)双受体激动剂替尔泊肽(tirzepatide)。它们被用作对患有心血管疾病或慢性肾病和肥胖症(体重指数 ≥ 30kg/m2)的成人2型糖尿病的降糖疗法。这为国家提供了明确指导,列明哪些患者可从这些疗法中获益最多。
司美格鲁肽和替尔泊肽等药物的高昂价格限制了人们获取这些药物的机会。优先考虑那些受益最大的人,鼓励仿制药竞争以压低价格,并在初级卫生保健服务中、特别是在缺医少药地区提供这些疗法,是扩大可及性和改善健康结局的关键。世卫组织将继续监测事态发展,支持采用公平定价策略,并帮助各国改善人们获得这些关键药物的机会。
世卫组织药物及卫生产品政策和标准司司长Deusdedit Mubangizi说:“非传染性疾病的自付费用很大一部分用于购买药物,包括用于购买那些被归为必需品的药物。原则上人人都应负担得起这些药物。为实现基本药物的公平获取机会,卫生系统需要采取连贯一致的应对措施,展现强烈的政治意愿,开展多部门合作,以人为本,不让任何人掉队。”
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来源:世界卫生组织官网
编辑:南星
审校:lagertha
摘要:在新一代口服肥胖症药物 III 期数据不及预期后,制药巨头礼来(Eli Lilly)迅速出手,以 13 亿美元与波士顿 AI/机器学习初创公司 Superluminal Medicines 达成合作,聚焦 G 蛋白偶联受体(GPCRs)开发新型小分子肥胖症及 cardiometabolic 疾病药物。此次合作不仅延续了双方的合作渊源,更凸显礼来在肥胖症领域加码管线、应对市场竞争的迫切性。一、数据承压后 “补仓”:13 亿押注 GPCRs 赛道
一周前,礼来新一代口服肥胖症药物 orforglipron 的 III 期数据公布,平均减重 12.4% 的成绩未能超越诺和诺德注射剂司美格鲁肽(semaglutide)13.7% 的减重效果,令分析师略感失望。尽管礼来仍计划在年底前向 FDA 提交该药物的上市申请,但显然已开始为管线 “未雨绸缪”。
8 月 14 日,礼来宣布与 Superluminal 达成 13 亿美元合作。这笔资金将通过 upfront 付款、股权投资、开发及商业化里程碑付款,以及基于净销售额的分级特许权使用费等方式支付给 Superluminal。双方的核心合作方向锁定 GPCRs—— 这类位于细胞膜上的受体是药物研发的热门靶点,尤其在代谢疾病领域潜力显著。二、Superluminal 的 “王牌”:AI+GPCRs 专长
对礼来而言,Superluminal 的吸引力不仅在于 GPCRs 领域的布局,更在于其 AI 技术底色。这家 2022 年成立的初创公司,核心竞争力是利用人工智能与机器学习技术 “从头设计”(de novo)生物分子结构,专注于内分泌及 cardiometabolic 疾病领域。
目前,Superluminal 的 5 个在研分子均以 GPCRs 为靶点,其中唯一公开的靶点是 MC4R—— 该受体的基因缺陷是单基因肥胖最常见的成因,其靶向药物被视为肥胖症治疗的重要方向,目前该分子已进入临床前研究阶段;另外 4 个项目虽未披露具体靶点,仍处于先导化合物发现阶段,但均围绕 GPCRs 展开。
这种 “AI 驱动 + GPCRs 深耕” 的模式,恰好填补了礼来在小分子肥胖症药物领域的技术需求。三、从资本合作到深度绑定:双方渊源已久
事实上,礼来与 Superluminal 并非首次联手。2024 年 9 月,Superluminal 完成 1.2 亿美元 A 轮融资时,礼来便是投资方之一。此次 13 亿美元的深度合作,可视为双方信任的延续与升级。
对成立仅 3 年的 Superluminal 而言,与礼来的合作意味着获得更充足的资金支持和商业化资源,加速其 GPCRs 管线从实验室走向临床;而对礼来来说,通过 “资本 + 合作” 模式绑定新兴 AI 药企,既能借助外部技术力量弥补自身短板,又能快速扩充管线,应对诺和诺德等对手的竞争压力。四、管线 “买买买”:礼来的激进布局
此次合作并非礼来近期唯一的 “大手笔”。过去三周,礼来已斥资 8.56 亿美元与 Gate Biosciences 合作开发针对 “分子门” 的小分子药物;5 月,还以 4.15 亿美元从 Alchemab 手中获得一款 ALS 反义寡核苷酸药物的许可权。
一系列动作指向同一个目标:保持管线活力。在肥胖症这一全球炙手可热的赛道,礼来既需巩固现有产品优势,更需通过持续的外部合作与并购,为未来储备 “弹药”。而与 Superluminal 的 13 亿美元联姻,正是这场布局中关键的一环。
参考来源:https://www.biospace.com/business/eli-lilly-keeps-obesity-pipeline-fresh-with-1-3b-superluminal-partnership
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7月29日,诺和诺德宣布重大领导层变动:现任国际业务执行副总裁Maziar Mike Doustdar被任命为公司总裁兼首席执行官,该任命将于2025年8月7日正式生效。同日,执掌公司八年的现任CEO Lars Fruergaard Jørgensen将正式卸任。这一高层变动正值诺和诺德面临减肥药市场竞争加剧、股价从历史高点大幅回调的关键时期。诺和诺德基金会已明确表示完全支持董事会的这一决定,这一支持至关重要,因为该基金会通过其投资公司Novo Holdings A/S控制了诺和诺德年度股东大会的多数投票权。新任CEO的职业背景与成就现年56岁的Doustdar是诺和诺德内部培养的高管,拥有跨越数十年的丰富管理经验。他自2015年起担任执行副总裁,此前在2013年成为国际业务高级副总裁。Doustdar在国际业务领导岗位上成就斐然。过去十年间,他将这一涵盖美国以外所有市场的业务板块销售额提升至2024年的约1120亿丹麦克朗,实现业绩翻倍。该业务部门覆盖全球80个分支机构,服务约3500万患者,员工规模近2万人。在加入诺和诺德后,Doustdar的职业轨迹遍布多个关键市场,他曾领导东南亚、大洋洲和中东地区的业务,并在土耳其担任总经理,还在财务和IT部门担任过领导职务。Doustdar目前还担任芬兰Orion公司董事会成员,展现了其跨企业管理能力。前任CEO卸任的市场背景Jørgensen的离任发生在诺和诺德面临多重挑战的背景下。尽管在他任期内,公司凭借减肥药Wegovy和糖尿病药物Ozempic成为全球体重管理药物市场的领导者,但公司股价自2024年中以来已累计下跌近60%。竞争对手礼来公司的强势崛起构成直接挑战。礼来GLP-1/GIP双重激动剂替尔泊肽(tirzepatide)在减重效果上显示优于诺和诺德的司美格鲁肽(semaglutide),并在美国市场新增处方量上超越Wegovy。诺和诺德还面临其他压力:下一代减肥药CagriSema的临床试验结果令人失望;美国复合药物制造商抢占市场份额;第一季度Wegovy销售额不及预期导致公司下调全年销售增长预测。分析师对领导层突然变动最初感到震惊。丹麦丹斯克银行分析师Carsten Lonborg Madsen曾表示:“我们所了解的诺和诺德一向是,当公司处于正确轨道上时,会有耐心。这次给人的感觉是某些事情确实出了比较严重的问题。”研发架构的战略重组伴随CEO更替,诺和诺德同时宣布了研发体系的重要重组,公司决定将研究与早期开发和开发部门合并为一个统一的研发单位,由Martin Holst Lange博士领导。Lange现任开发执行副总裁,将于8月7日被任命为首席科学官(CSO)。他将负责“无缝整合两个职能部门,快速推进新疗法的创新”。现任研究与早期开发执行副总裁兼首席科学官Marcus Schindler则决定退休。此次研发重组旨在加速创新转化。新架构下,Lange将与Doustdar密切合作,“推动公司内外的管线开发和创新”,特别是强化糖尿病和肥胖领域的研发优势。未来挑战与战略展望Doustdar接任后面临多重挑战。礼来在减重药物市场的持续扩张构成直接威胁,尽管诺和诺德的司美格鲁肽2025年第一季度全球销售额仍领先替尔泊肽,但礼来凭借更显著的减重效果抢占市场高地。面对挑战,新CEO展现出积极姿态。在就任声明中,Doustdar强调“紧迫感”和“高绩效专注”,承诺将“瞄准更高目标”。他可能利用其在国际市场的成功经验,强化诺和诺德在全球新兴市场的布局。公司董事会主席Lund在声明中指明了战略方向:“市场正在快速发展,公司需要以速度和雄心应对近期的市场挑战。诺和诺德将凭借其在肥胖和糖尿病领域全球领导者的优势,Mike对如何释放未来机遇的潜力有着清晰的愿景。”药事纵横投稿须知:稿费已上调,欢迎投稿
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