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氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄凯 又一款ROR1 抑制剂上市。 12月20日，据NMPA官网，葆元医药ROS1抑制剂己二酸他雷替尼胶囊获批上市，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 葆元医药与信达生物，将共同负责该产品在大中华区的开发和商业化。 降血脂迎来新选择。 12月19日，美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯。 根据Ionis临床方案，该疗法为4周注射1次。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）箕星药业出售肥厚型心肌病创新疗法大中华区权益 12月20日，箕星药业与赛诺菲共同宣布签订正式协议，协议约定赛诺菲将收购箕星在大中华区独家开发和商业化aficamten的权益。该交易预计于2024年内完成，交易金额不对外公开。 / 02 / 资本信息 1）丹娜生物12月27日北交所上会 12月20日，据北交所官网，IVD企业丹娜生物12月27日北交所上会。 / 03 / 医药动态 1）跃赛生物UX-DA001注射液获临床许可 12月20日，据CDE官网，跃赛生物UX-DA001注射液获临床许可，拟用于治疗原发性帕金森病的研究。 2）诺华英克司兰钠注射液获临床许可 12月20日，据CDE官网，诺华英克司兰钠注射液获临床许可，拟用于治疗儿童家族性纯合子高胆固醇血症的研究。 3）众红生物注射用ZHB015获临床许可 12月20日，据CDE官网，众红生物注射用ZHB015获临床许可，拟用于晚期恶性实体肿瘤的研究。 4）乘典生物CD-001注射液获临床许可 12月20日，据CDE官网，乘典生物CD-001注射液获临床许可，拟用于治疗晚期实体瘤。 5）微境生物WJB001胶囊获临床许可 12月20日，据CDE官网，微境生物WJB001胶囊获临床许可，拟联合用药治疗晚期恶性肿瘤。 6）诺华VHB937注射用浓溶液获临床许可 12月20日，据CDE官网，诺华VHB937注射用浓溶液获临床许可，拟用于肌萎缩侧索硬化的治疗。 7）葆元医药ROS1抑制剂获批上市 12月20日，据NMPA官网，葆元医药ROS1抑制剂己二酸他雷替尼胶囊获批上市，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。葆元医药与信达生物共同负责该产品在大中华区的开发和商业化。 / 04 / 器械跟踪 1）美敦力脊柱外科手术导航系统获注册许可 12月20日，据NMPA官网，美敦力脊柱外科手术导航系统获注册许可。 2）艾力康医药一次性使用冷冻消融针获注册许可 12月20日，据NMPA官网，艾力康医药一次性使用冷冻消融针获注册许可。 / 05 / 海外药闻 1）安斯泰来合作开发神经疾病基因疗法 12月19日，Sangamo Therapeutics与安斯泰来宣布，双方已签署一项许可协议。安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有神经营养型腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳在非人灵长类动物中已展示出较好的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。协议赋予安斯泰来对一个靶点的全球独家使用权，同时允许其在支付额外许可费用后，将使用权扩展至最多4个其他靶点，以通过静脉注射基因药物治疗某些神经系统疾病。 2）默沙东口服HIV疗法达两项关键3期试验主要终点 12月19日，默沙东宣布，两项关键性3期试验MK-8591A-051与MK-8591A-052达成主要终点。与对照抗病毒疗法相比，所开发的每日一次两药单片联合方案 doravirine/islatravir在治疗已实现病毒学抑制的 HIV-1 感染成人患者时显示出非劣效性。 3）持久降血脂，FDA批准反义寡核苷酸疗法 12月19日，美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。