更新于：2025-03-20

Triple Capsid Mutant Based Naglu Gene Therapy (Lacerta Therapeutics/University Of Florida)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
triple capsid mutant based NAGLU gene therapy (Lacerta Therapeutics/University of Florida)
靶点-
作用方式-
作用机制
基因转移
治疗领域
遗传病与畸形内分泌与代谢疾病皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
黏多醣贮积症III型
非在研适应症-
原研机构
University of FloridaUniversity of Florida
在研机构
Lacerta Therapeutics, Inc.Lacerta Therapeutics, Inc.初创企业University of FloridaUniversity of Florida
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
黏多醣贮积症III型临床前
美国
Lacerta Therapeutics, Inc.Lacerta Therapeutics, Inc.初创企业
-
黏多醣贮积症III型临床前
美国
University of FloridaUniversity of Florida
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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