Evaluation of Software for Interpreting Virological Results Indicated for the Diagnosis of Cytomegalovirus (CMV) Infection During Pregnancy and Intended for Health Professionals

Congenital cytomegalovirus (CMV) infection is the most common congenital infection with a birth prevalence of 0.4% in Europe. It is the leading non-genetic cause of sensorineural hearing loss and a major cause of neurodevelopmental disabilities. The risk of intrauterine transmission is highest when primary infection occurs during pregnancy. Primary CMV infection is asymptomatic or causes non-specific symptoms and only serology can diagnose it with certainty.
The diagnosis of CMV infection is based on the combination of 2 or 3 serological markers and the interpretation of the results is more complex than for other infections and may require additional analyses and sometimes delay the diagnosis and the implementation of secondary prevention of CMV transmission to the fetus by the administration of valaciclovir. Indeed, the effectiveness of secondary prevention is conditioned by the early administration of treatment after the maternal primary infection.
The National Reference Center for Congenital CMV Infections at Necker Hospital, in collaboration with the virology laboratory at Paul Brousse Hospital, has developed the MyCMV "expert" tool, which is a decision-making algorithm that allows the interpretation of CMV serology and CMV PCR results.
The hypothesis of the study is that the use and provision of this MyCMV "expert" tool to health professionals (biologists, midwives and obstetricians) for the interpretation of virological results could avoid a delay in diagnosis and would allow patients to be referred more quickly to a prenatal diagnosis center for appropriate management of CMV infection.
The aim of the study is to evaluate the rate of detection of primary CMV infection in the first trimester of pregnancy using the MyCMV tool compared with the reference method (results interpreted by the centre's expert investigator).

开始日期2025-04-04

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

NCT06975254

/ RecruitingN/AIIT

Application and Effect Evaluation of "Internet + Nursing" Scheme Based on Fracture Liaison Service Model in Patients With Hip Fragility Fracture

Fragility fractures, also known as osteoporotic fractures, are fractures that occur as a result of low-energy trauma or minor impact. They are the most serious complication of osteoporosis and are common bone diseases in the elderly. With our country gradually entering the aging society, the incidence of brittle fracture is increasing year by year, most often in the hip. Hip fracture refers to femoral neck, intertrochanteric and subtrochanteric fractures. Due to a series of complications caused by old age, weak body, many underlying diseases, significant decline in self-care ability and other reasons, it is also known as the last fracture in life. According to reports, within 1 year after hip fracture, only 30% of patients can recover to the functional state before fracture, 20% of patients will fracture again, and even cause lifelong disability, seriously affecting the long-term quality of life of patients, the reason may be related to the long course of disease, slow recovery, postoperative nutrition, rehabilitation exercise compliance, self-care ability decline and many other aspects. The fracture liaison service (FLS) is a nurse-centric, multidisciplinary approach to managing osteoporotic fractures that consists of three key elements: The core of identifying patients with fracture risk, assessing fall risk and initiating treatment to prevent refracture is to hire specialized coordinators to link emergency, orthopedics, rehabilitation, nutrition and other departments with community and family services to provide standardized management services for patients, reduce the incidence of refracture and promote the recovery of joint function of patients. Therefore, this study integrates FLS with "Internet + nursing service" and utilizes the advantages of "Internet + nursing service" in informatization to emphasize the risk assessment of re-fracture of patients at home after discharge, home health guidance (such as fall prevention, rehabilitation training and other related knowledge), online consultation of multidisciplinary teams, offline on-site service, etc., so that patients can be discharged from hospital. Access to ongoing medical care reduces the incidence of complications and promotes rapid recovery.

开始日期2025-04-01

申办/合作机构-

CTRI/2024/01/061558

/ Not yet recruiting临床4期IIT

A Comparative Study to Assess the Effectiveness of Homoeopathic Medicines Selected on Basis of Totality of Symptoms vis-à-vis Body Language in The Treatment of Chronic Respiratory Diseases - NIL

开始日期2024-01-27

申办/合作机构-

100 项与 Nicotinamide riboside/Pterostilbene 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Nicotinamide riboside/Pterostilbene 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Nicotinamide riboside/Pterostilbene 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Nicotinamide riboside/Pterostilbene 相关的文献（医药）

2022-10-10·Human molecular genetics

Gene expression profiles in sporadic ALS fibroblasts define disease subtypes and the metabolic effects of the investigational drug EH301

Article

作者: Casalena, Gabriella ; Fels, Jasmine A ; Konrad, Csaba ; Holmes, Holly E ; Manfredi, Giovanni ; Dellinger, Ryan W

Abstract:

Metabolic alterations shared between the nervous system and skin fibroblasts have emerged in amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Recently, we found that a subgroup of sporadic ALS (sALS) fibroblasts (sALS1) is characterized by metabolic profiles distinct from other sALS cases (sALS2) and controls, suggesting that metabolic therapies could be effective in sALS. The metabolic modulators nicotinamide riboside and pterostilbene (EH301) are under clinical development for the treatment of ALS. Here, we studied the transcriptome and metabolome of sALS cells to understand the molecular bases of sALS metabotypes and the impact of EH301. Metabolomics and transcriptomics were investigated at baseline and after EH301 treatment. Moreover, weighted gene coexpression network analysis (WGCNA) was used to investigate the association of the metabolic and clinical features. We found that the sALS1 transcriptome is distinct from sALS2 and that EH301 modifies gene expression differently in sALS1, sALS2 and the controls. Furthermore, EH301 had strong protective effects against metabolic stress, an effect linked to the antiinflammatory and antioxidant pathways. WGCNA revealed that the ALS functional rating scale and metabotypes are associated with gene modules enriched for the cell cycle, immunity, autophagy and metabolic genes, which are modified by EH301. The meta-analysis of publicly available transcriptomic data from induced motor neurons by Answer ALS confirmed the functional associations of genes correlated with disease traits. A subset of genes differentially expressed in sALS fibroblasts was used in a machine learning model to predict disease progression. In conclusion, multiomic analyses highlighted the differential metabolic and transcriptomic profiles in patient-derived fibroblast sALS, which translate into differential responses to the investigational drug EH301.

2019-01-02·Amyotrophic lateral sclerosis & frontotemporal degeneration4区 · 医学

Efficacy and tolerability of EH301 for amyotrophic lateral sclerosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled human pilot study

4区 · 医学

Article

作者: Dellinger, Ryan W. ; Cuerda-Ballester, María ; Benlloch, MarÍa ; Carrera, Sandra ; Salvador, Rosario ; Sancho-Castillo, Sandra ; Obrador, Elena ; Forner, Alfonso ; Villaron-Casales, Carlos ; de la Rubia, JosÉ E. ; Pascual, Raquel ; Barrios, Carlos ; de Bernardo, Nieves ; JuÁrez, Marta ; Drehmer, Eraci ; Estrela, José M. ; Platero, JosÉ L. ; AlarcÓn, Jorge ; Marchio, Patricia ; Sancho, David ; Caplliure-Llopis, Jordi ; Holmes, Holly E. ; GarcÍa-Pardo, Pilar ; Fuente, Cristian ; Guarente, Leonard

BACKGROUND:

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a devastating neurodegenerative disease, characterized by progressive loss of spinal and cortical motor neurons, leading to muscular atrophy, respiratory failure, and ultimately death. There is no known cure, and the clinical benefit of the two drugs approved to treat ALS remains unclear. Novel disease-modifying therapeutics that are able to modulate the disease course are desperately needed. Our objective was to evaluate the efficacy and tolerability of Elysium Health's candidate drug EH301 in people with ALS (PALS).

METHODS:

This was a single-center, prospective, double-blind, randomized, placebo-controlled pilot study. Thirty-two PALS were recruited thanks to the collaboration of the Spanish Foundation for ALS Research (FUNDELA). Study participants were randomized to receive either EH301 or placebo and underwent evaluation for 4 months. Differences between EH301 and placebo-treated participants were evaluated based on standard clinical endpoints, including the revised ALS functional rating scale (ALSFRS-R), forced vital capacity (FVC), and the Medical Research Council (MRC) grading scale.

RESULTS:

Compared to placebo, participants treated with EH301 demonstrated significant improvements in the ALSFRS-R score, pulmonary function, muscular strength, and in skeletal muscle/fat weight ratio. EH301 was shown to significantly slow the progression of ALS relative to placebo, and even showed improvements in several key outcome measures compared with baseline.

CONCLUSIONS:

This study provides evidence in support of the disease-modifying effects of EH301 for the treatment of ALS.

379

项与 Nicotinamide riboside/Pterostilbene 相关的新闻（医药）

2025-07-08

·摩熵医药

6月154款新药获批临床！77款纳入特殊审评，涉及恒瑞、信达、康方生物…

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。6月全球在研新药月报内容亮点6月国内新药获批临床情况6月共有154款新药获批临床（共计234个受理号），较上个月增加了13款；6月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有106个，占比为45%；6月获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有101个，87个。全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点6月共有77款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种。全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递信达生物创新抗体偶联药物IBI343最新1期临床数据公布，针对晚期胰腺癌；强生公司公布niraparib联合疗法3期临床试验积极数据；默沙东公布PCSK9抑制剂enlicitide decanoate双项3期试验积极结果；百时美施贵宝TYK2抑制剂deucravacitinib达3期试验主要终点。每月相关创新药最新政策速递、国内新药注册申报、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20、全球创新药研发进展TOP20等，摩熵咨询团队基于真实可溯源的全球医药数据，将每月推出「全球在研新药月报」，以期帮助业内人士通盘把握每月全球范围内的新药开发情况，全面而深入的了解全球新药开发动态。016月国内新药获批临床/上市情况根据摩熵医药数据库统计，2025年6月共有154款新药获批临床（共计234个受理号），较上个月增加了13款，其中包括82款化药，69款生物制品，3款中药。截图来源：摩熵咨询月报6月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有106个，占比为45%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有16个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有101个，87个。截图来源：摩熵咨询月报在6月份，国内医药市场迎来了16款创新药物的获批上市，涉及诺华的布西珠单抗注射液，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）适应症；海创药业自主研发的1类新药氘恩扎鲁胺软胶囊，用于治疗接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者；复星医药1类新药芦沃美替尼片（曾用名：复迈替尼片），适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；恒瑞医药的苹果酸法米替尼胶囊，联合注射用卡瑞利珠单抗用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者，此外恒瑞医药还有注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼和注射用瑞康曲妥珠单抗均已获批上市。截图来源：摩熵咨询月报02全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点6月共有77款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定。其中值得注意的是：和铂医药（上海）有限责任公司、四川科伦药业股份有限公司共同研发的 tagitanlimab 批准上市，适应症包括鼻咽癌、实体瘤、T细胞淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、非小细胞肺癌、肝细胞癌等；此外，赛诺菲的 rilzabrutinib 正在申请上市，用于治疗哮喘、荨麻疹、免疫性血小板减少性紫癜、结节性痒疹等病症。6月本月全球孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种（部分）一览表备注：完整数据识别文末二维码下载查看03全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20在6月全球创新药研发动态中，6月3日，信达生物在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报道了 IBI343（创新型抗CLDN18.2 ADC）治疗晚期胰腺癌临床1期研究数据更新。本项研究为一项1a/1b期剂量递增和剂量扩展研究（NCT05458219），本次大会公布了扩展队列的最新研究数据：截至2025年3月14日，共有83例胰腺癌患者接受了至少一次IBI343治疗，中位随访时间为11.1个月。截至数据截止日期，6mg/kg剂量组CLDN18.2 1+2+3+≥60%的44例受试者中，确认的客观缓解率（cORR）为 22.7%，疾病控制率（DCR）为 81.8%，中位PFS为5.4 个月；中位OS为9.1个月。其中既往仅接受过一线治疗受试者（N=17）的中位PFS为5.4个月，中位OS长达12.1个月；既往仅接受过两线治疗受试者（N=18）的中位PFS为5.3个月，中位OS为9.1个月。安全性方面，总体耐受性良好，消化道毒性低，未出现新的安全信号。98.8%受试者发生治疗期间不良事件 (TEAE），常见的TEAE为贫血、中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少。≥3级恶心、呕吐发生率均为0。根据新闻稿，在经过更长时间的随访后，基于更成熟的PFS和OS数据，IBI343 在治疗CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺癌患者中展现出优秀的治疗潜力，有望在这一难治癌种中实现突破。截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库此外，6月27日，辉瑞（Pfizer）宣布其评估TFPI靶向抗体Hympavzi（marstacimab）用于体内存有抑制物的血友病A或血友病B成人和青少年患者的3期BASIS研究获得积极顶线结果。该研究达到了主要终点和关键的次要出血终点，结果显示每周一次皮下注射 Hympavzi 在改善关键出血结局方面优于按需治疗方案。辉瑞计划与监管机构讨论这些数据，目标是启动 Hympavzi 用于伴抑制物血友病患者的监管申请。分析显示，在伴抑制物的严重血友病A或B患者中，Hympavzi 的预防性治疗可显著降低需要治疗的年化出血率（ABR），在统计学和临床上均具有显著意义。在48名血友病患者接受为期12个月的 Hympavzi 治疗后，与接受按需治疗的患者相比，其ABR降低93%（1.39 vs 19.78；p<0.0001）。Hympavzi 在所有出血相关次要终点（自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血）上也显示出优势。该疗法总体耐受性良好，与过去的1/2期结果一致，未报告死亡或血栓栓塞事件。全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20备注：完整数据识别文末二维码下载查看04全球创新药研发进展TOP20在6月全球创新药研发进展TOP20榜单中，亮点纷呈。6月4日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，康方生物研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的一项新适应症上市申请已获得批准。该药本次获批的适应症为：卡度尼利单抗加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌。卡度尼利是康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物，最早于2022年6月获NMPA批准，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。2024年9月，该药再次获NMPA批准联合奥沙利铂和卡培他滨（XELOX）一线治疗不可手术切除的局部晚期复发或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌。相关临床研究数据显示，卡度尼利与PD-1单抗联合CTLA-4单抗的联合疗法相比，毒性显著降低，具有明显的安全性和疗效优势。截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库6月12日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，晖致医药（Viatris）申报的瑞维那新吸入溶液（曾用名：雷芬那辛吸入溶液，revefenacin）的上市申请已获得批准。公开资料显示，这是一款治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的每日一次、长效雾化支气管扩张剂，此前已经于2018年获得美国FDA批准上市（商品名：YUPELRI）。瑞维那新是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）的雾化剂。它具有高度的肺特异性，在每天只用一次的情况下，能够保持长久的支气管扩张，同时防止毒蕈碱拮抗剂的全身性副作用，例如口干、便秘和尿潴留等。瑞维那新吸入溶液最初由Theravance Biopharma开发，晖致医药在2019年通过合作获得了该产品的雾化剂型在大中华区的独家开发和商业化权。截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库2025年6月全球在研新药月报完整报告识别下方二维码获取完整《2025年6月全球在研新药月报》PDF版本报告在每月初定期发布，敬请期待END本文为原创文章，转载请留言获取授权近期热门资源获取中国临床试验趋势与国际多中心临床展望-2025052024年医药企业综合实力排行榜-202505中国带状疱疹疫苗行业分析报告-2025052023H2-2024H1中国药品分析报告-202504数据透视：中药创新药、经典验方、改良型新药、同名同方的申报、获批、销售情况-2025032024年中国1类新药靶点白皮书-202503中国AI医疗健康企业创新发展百强榜单-202502解码护肤抗衰：消费偏好洞察与市场格局分析-2025022024年FDA批准上市的新药分析报告-202501小分子化药白皮书（上）-2025012024年中国医疗健康投融资全景洞察报告-2025012024年医保谈判及市场分析报告-202501近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取联系我们，体验摩熵医药更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作👆👆👆点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

临床3期孤儿药突破性疗法临床结果申请上市

2025-07-03

·肿瘤界

河南省林县食管癌高发现场防治传承研究的历史、经验、机遇和挑战

点击蓝字关注我们引用本文：王立东,张晓倩,宋昕, 等. 河南省林县食管癌高发现场防治传承研究的历史、经验、机遇和挑战[J]. 肿瘤防治研究, 2025, 52(04):251-255.河南省林县食管癌高发现场防治传承研究的历史、经验、机遇和挑战作者：王立东1，张晓倩1,2，宋昕1，赵学科1，尤朵1，雷玲玲1，徐瑞华1，黄金1，韩文莉1，王苒1，鲍启德3，纪爱芳4，马磊5，高社干6作者单位：1.450052郑州，郑州大学第一附属医院河南省食管癌重点开放实验室，代谢紊乱与食管癌防治全国重点实验室；2.450052郑州，郑州大学医学科学院；3.455000安阳，安阳地区医院肿瘤科；4.046000长治，长治医学院附属和平医院检验科；5.473000南阳，南阳市第一人民医院河南省肿瘤分子生物学医学重点实验室；6.471003洛阳，河南科技大学第一附属医院肿瘤科摘要：河南省林县是中国，也是世界上食管癌发病率和死亡率最高地区之一。河南医疗队1959年进驻林县进行食管癌高发现场防治研究至今已65年。经过河南三代肿瘤医学专家坚持林县高发现场防治传承研究，目前，该地区食管鳞癌发病率下降近半，5年生存率高达40%左右，达到国际领先水平。本文旨在对林县高发现场防治的历史、机遇、挑战和防治经验（简称“林县经验”）作一探讨，为中国肿瘤防治研究提供借鉴和参考。关键词：食管癌；林县经验；现场防治研究；食管癌高发区引言自1959年河南省医疗队进驻林县（现林州市）建立食管癌高发现场防治研究基地以来，经过三代科研工作者65年的持续探索，已系统阐明该地区食管鳞癌高发的多因素致病机制。研究证实，环境危险因素，包括维生素及微量元素缺乏、亚硝胺类化合物暴露、人乳头瘤病毒（HPV）感染及牙龈卟啉单胞菌定植等微生物因素，与遗传易感基因变异的交互作用，构成食管鳞癌发病的分子流行病学基础。通过实施“三改”策略（改良土壤、改善水质、改变不良生活习惯），该地区成功构建三级预防体系，使食管癌发病率和死亡率均下降，创造了发展中国家癌症防控的典范。值得注意的是，伴随改革开放后经济水平提升，该地区肿瘤疾病谱发生显著变迁：营养过剩及代谢紊乱相关疾病（如肥胖和反流性食管炎）的发病率显著攀升，进而导致食管腺癌和结直肠腺癌等代谢相关性肿瘤的疾病负担持续加重。本文系统梳理林县高发现场65年防治历程，剖析其历史贡献、时代机遇与现实挑战，总结具有中国特色的肿瘤防治“林县经验”，以期为新时代癌症防控体系建设提供科学依据和实践范式。1河南省食管癌高发区林县现场防治研究历史、成就和经验1.1 历史1957年，时任河南省林县县委书记杨贵在北京召开的全国山区工作会议上发言反映河南省林县人民“水不通，路不通，食管不通”的困境。这一发言被编入大会简报，周恩来总理看到简报立即批示“摸清情况，研究出对策”。1959年，响应周恩来总理号召，河南省委指示以河南医学院为牵头单位，临床和基础医学专家组成“河南医疗队”进驻林县，从此拉开了河南省林县食管癌高发现场防治波澜壮阔的帷幕。1969年，国家指派中国医学科学院日坛医院等单位组成中央医疗队（亦称北京医疗队、驻林医疗队）进驻林县，以姚村公社（现姚村镇）为基地，与河南医疗队一起进行林县食管癌防治联合研究[1]。1.2 成就郑州大学第一附属医院（原河南医学院）三代人，六十五年聚焦河南省林县食管癌高发现场防治传承研究，这是河南省乃至全国，甚至是世界医学史上独一无二的存在！诺贝尔生理学和医学奖获得者巴里-马歇尔在郑州大学做报告时讲，他在大学时代就知道河南省林县食管拉网发现早期食管癌的故事。医疗队通过多学科现场基地的合作攻关研究，从病因流行病学到病理发生机制再到癌前病变干预阻断和个体化生物治疗，均取得了一系列原创性成果，积累了丰富的食管癌防控经验，显著降低了林县地区食管癌的发病率和死亡率，造福千万百姓。如今，林县地区食管鳞癌发病率和死亡率已显著下降，发病率由原来的120/10万下降到（50~60）/10万，5年生存率提高到40%[2]。同时，早期癌（Tis~1N0M0）的发现率由原来的2%~3%，提高到16%。早在1972年，周恩来总理就指示：“林县食管癌防治点要坚持办好，像林县这样的点全国应多办几个”[3]。遵照周恩来总理的指示，林县食管癌现场防治经验被推广到全国食管癌高发区，甚至被借鉴到胃癌、结直肠癌、鼻咽癌、肝癌等我国常见肿瘤防治中。林县食管癌现场防治传承研究经验为中国肿瘤防治事业起到了引领和推动作用，对当下中国许多恶性肿瘤发病率和死亡率仍然居高不下的严峻情况仍具有重要的指导和借鉴意义。这一传承研究造就了一批享誉国内外的卓越领军人才，培养了一支杰出的肿瘤防治人才队伍，获批了食管癌防治国家重点实验室重要平台，推动了肿瘤学科健康快速的发展[4]。1.3 经验1.3.1 围绕“三早”科学问题，阐明食管癌关键致病危险因素和多阶段癌变演进分子机制，开展国内外多学科医学专家协同攻关，建立早期发现和早期预防关键技术体系是降低食管癌发病率和死亡率的关键。中国食管癌独特流行特征是显著的地域性分布差异，形成界限明显的高、低发区，二者发病率最高可相差500倍。家族聚集性发生是食管癌的又一突出流行特征。第三个突出流行特征是97%以上的中国食管癌患者为食管鳞癌，主要发生在经济欠发达的山区农村，90%的食管癌患者为农民，因此，过去又把食管癌称为“穷病”。特别需要指出的是，早期食管癌患者无明显特异症状，一旦出现吞咽不利，95%以上已为中晚期[5]。建立农村食管癌高发现场研究基地，围绕高发现场无症状居民的高危人群（食管癌前病变）和早期癌的早发现、早预防和早治疗，开展多学科医学专家协同攻关，建立食管癌变多阶段演进研究长期随访队列和相关临床流调信息库和生物样本库，阐明癌变分子机制和主要致病危险因素，建立食管癌早期发现关键技术体系并推广应用是“林县经验”的核心内容[6]。1.3.2 当地党和政府的坚强领导、积极支持和参与是现场防治传承研究工作顺利开展和健康发展的法宝。建立食管癌高发现场并开展上述系列早期筛查、队列研究和防治措施的主体是当地无症状居民和医学专家，政府不仅是联结这两个主体的纽带，更是针对医学专家发现的主要致病危险因素开展一级预防和二级干预的组织和实施者，带领群众彻底改水、防霉，并通过修路等发展经济，提高居民生活水平，纠正维生素和微量元素缺乏，提高医疗救治水平，最终实现群防群治，降低食管癌发病率和死亡率。政府、医学专家和群众三者密切配合和分工合作是林县经验的又一核心内容[7]。1.3.3 群防群治是林县经验的第三个核心内容。很显然，通过科普宣传，提高居民群众对食管癌病因预防（改变吸烟、热食、蹲食等不良生活习惯，不吃霉变食物，提高口腔卫生，合理膳食结构，改变生活环境等），二级干预（针对癌前病变的化学和膳食预防）和早期发现（问卷调查风险评估，液体活检和色素内镜检查和黏膜活检病理检查等）的认识，增加无症状居民早期筛查和预防的依从性是实现群防群治的具体措施和主要内容[8]。2河南省农村食管癌高发现场研究基地现状、机遇和挑战本研究小组自80年代以来在食管癌高发区以自然村、乡镇和县为单位建立的现场研究基地最长已随访40余年。这些基地的队列研究，特别是通过初始和随访过程中多次内镜黏膜活检组织病理学检查所积累的临床流调信息库和样本库，成为阐明食管癌变多阶段研究发生机制非常珍贵的研究资料[9]。目前的分子组学研究技术还不能有效检测这些组织较小的活检样本，但通过对比长期前瞻性随访中发生早期癌患者、各级癌前病变患者和正常人之间的临床流调信息有助于加深对食管癌变重要危险因素的认识[10]。在长期随访过程中，随着改革开放经济和生活水平及环境因素和膳食结构的改变，对食管癌致病危险因素有了新认识。原来因经济落后导致的许多致病危险因素，如亚硝胺暴露、维生素缺乏等已基本消失。同时，在随访过程中，在该地区还发现了食管以外许多其他不同器官肿瘤患者，这对建立多种常见肿瘤综合防控策略具有重要意义。无论如何强调高发现场研究基地建设的重要性都不过分。随着农村经济生活水平提高，卫生环境改善，多媒体科普宣传，绝大多数农村都建立了完善的居民健康登记和卫生防疫电子系统，当地医院病历全部电子化，乡镇和县市疾控中心开展各种（类）疾病登记，包括肿瘤发病率和死亡率登记制度，这些逐渐完善的疾病登记制度为建设和完善高发区肿瘤队列临床诊疗、病理、随访数据库和样本库以及肿瘤防控等提供了便利[11]。令人担忧的是，以往认为农村基地人口流动较小，数量相对稳定，特别适合人群队列跟踪的优势正在发生明显改变。近年因常年外出打工，移居县城和大城市等，农村长住人口锐减，甚至出现70%的农村空巢率[12]。较早时间单纯外出打工的村民在春节和农忙期间还会回农村小住，近年更多的农村居民移居城市，春节和农忙季节也不再回来。这些农村高发区人口新变化为食管癌现场防治研究带来了新的挑战。3食管癌高发现场防治研究展望3.1 “穷病”食管鳞癌向“富病”食管腺癌转变是食管癌研究领域新挑战二十世纪50年代营养缺乏被认为是导致食管鳞癌的主要危险因素，例如因膳食结构非常单一（玉米和红薯为主），新鲜蔬菜、水果、肉蛋摄入严重不足，加之缺水等问题，导致维生素和微量元素缺乏、亚硝胺暴露等，加上食管鳞癌高发区主要位于农村和山区经济落后的地区，食管鳞癌传统上被认为是“穷病”。如前所述，随着农村经济和生活水平显著提高，这些危险因素正在逐一被纠正或明显改善，甚至消失；特别是西方高热量和高蛋白膳食生活方式的引入，出现新的代谢紊乱，导致肥胖和反流性食管炎发生率明显升高，食管腺癌发生率呈上升趋势。肥胖→反流性食管炎→Barrett’s食管（食管鳞状上皮被柱状腺上皮取代）→食管腺癌这一西方经济发达人群最常见的食管癌发病模式未来可能成为威胁中国人健康的新挑战。食管腺癌主要危险因素是营养过剩和肥胖等代谢紊乱，是一种“富病”。这种“穷病”向“富病”转变的现象应引起学者的高度关注，并及早制定精准防控措施[13-15]。3.2 “环境-遗传-基因互作”机制随着环境因素和营养、卫生状况明显改变，食管癌高发区农村食管鳞癌发病率明显下降。与此同时，食管鳞癌遗传因素在食管癌发生和发展中的作用更加凸显。本研究组发现：许多食管鳞癌环境致病危险因素可以导致食管鳞状上皮基因和蛋白表达异常，进一步促进癌变发生和发展。食管鳞癌遗传因素主要表现在基因先天发生的单核苷酸多态性（SNP）变异。这些变异SNP多数导致食管鳞癌遗传易感性升高，发病风险增加[16]。但同时发现，少数SNP可导致该SNP所在基因或其他基因、蛋白和mRNA表达异常，进而影响食管鳞癌的发生、发展、转归和结局（明显与生存相关）[17]。据此，将这些SNP分类为两种，遗传易感性SNP和致病性SNP。很显然，环境、遗传和基因变化之间存在交互作用。例如，核黄素缺乏被证明是食管鳞癌的重要环境危险因素。但是，高发区居民补充膳食核黄素并非全部获益。进一步研究发现，体内存在核黄素转运基因，正常情况下负责将核黄素由细胞外转入细胞内，进而发生重要生理作用。但是，意外发现核黄素转运基因上发生先天SNP变异，不但导致核黄素转运功能缺失，还能加剧慢性食管炎的发生[18]。这一发现不但解释高发区居民补充膳食核黄素不能全部获益的原因，也为食管癌高危人群早期发现的分子标志物提供了依据，丰富了食管鳞癌的“环境-遗传-基因互作”的理论。这正是未来食管鳞癌研究领域的新挑战和关键科学问题。3.3 多部位肿瘤多疾病综合防控随着食管癌高发区农村经济、环境和生活水平的改善，“穷病”向“富病”转变，这些地区疾病谱将随之发生变化。过去这些地区较少见的结直肠癌现在也呈升高趋势就是又一例证。食管鳞癌许多环境致病危险因素与高血压和冠心病相似，如高盐膳食和叶酸缺乏等[19-20]。因此，未来食管癌高发现场防控策略应该从过去的针对单一食管癌向多部位肿瘤，甚至病因相似的多种非肿瘤性疾病综合防控转变。过往研究提示，食管鳞癌与糖尿病、高血压、冠心病等非肿瘤性疾病以及贲门癌、结直肠癌、肝癌、肺癌和宫颈癌等潜在致病危险因素、发病分子机制等方面密切相关[21-25]，多种相关疾病综合防控将起到一石数鸟、事半功倍的效果，应当引起学者关注和政府决策的重视。作者介绍王立东教授郑州大学第一附属医院二级教授，博士生导师，省部共建管癌防治国家重点实验室主任；国家杰出青年科学基金获得者，国务院有突出贡献专家，中组部联系专家，中原学者。主持13项国家自然科学基金项目、6项 “863”重大专项、1项“精准医学 ”重大专项、1项 “973”前期专项、2项美国国立癌症研究所项目和1项香港特区重点项目。发表论文700篇，总他引12365次，最高影响因子41.307。出版专著14部。获4项省部级科技进步一等奖。获授权发明专利52项，计算机软件著作权55项。培养300余名硕士和博士。从事食管癌防治研究近40年，建立10万例无症状人群食管癌前病变随访队列和70万例食管癌随访队列以及国际标准生物样本库资源共享平台；发现食管癌易感基因PLCE1和致病基因NOTCH1等，揭示食管癌变多阶段演进分子病理特征，丰富了食管癌变“环境-遗传-基因互作”理论，建立食管癌高危人群预警和早期发现液体活检关键技术体系。相关研究已在Nat Genet、Gut、Nat Commun和CancerRes等期刊上发表。参考文献[1] 王立东, 宋昕, 赵学科, 等. 河南省食管癌高发现场防治和实验室研究60年回顾与展望 [J]. 郑州大学学报(医学版), 2019, 54(2): 149-160. [Wang LD, Song X, Zhao XK, et al. Sixty year review and prospect of prevention on high incidence areas and laboratory research of esophageal cancer in Henan Province[J]. Zhengzhou Da Xue Xue Bao (Yi Xue Ban), 2019, 54(2): 149- 160.][2] 杨文献, 王瑞林, 刘桂亭, 等. 林州食管癌防治战略与对策研究 50年回顾[J]. 中国肿瘤, 2010, 19(1): 15-17. [Yang WX, Wang RL, Liu GT, et al. Fifty years' retrospection of review on strategies and countermeasures for esophageal cancer prevention and control in Linzhou, Henan Province[J]. Zhongguo Zhong Liu, 2010, 19(1): 15-17.][3] 杨增和, 郝建生. 周恩来关心林县地方病防治、红旗渠建设和干部的成长[J]. 党的文献, 1998, 1(1): 37-39. [Yang ZH, Hao JS. Zhou Enlai concerned about the prevention of endemic diseases in Linxian, the construction of the Red Flag Canal and the growth of cadres[J]. Dang De Wen Xian, 1998, 1(1): 37-39.][4] 王立东. 河南食管癌防治研究历程: 三代人、六十年食管癌高发现场防治研究历史回顾[M].郑州: 郑州大学出版社, 2024: 1- 848. [Wang LD. The research history of prevention and treatment of esophageal cancer in Henan Province: a review of the history of prevention and treatment research in high-risk areas of esophageal cancer over three generations and sixty years[M]. Zhengzhou: Zhengzhou University Publishing House, Co., Ltd. 2024: 1-848.][5] 王立东, 宋昕, 赵学科, 等. 食管癌环境和遗传危险因素交互作用的分子基础和精准预防[J]. 中国肿瘤临床, 2016, 43(12): 515-520. [Wang LD, Song X, Zhao XK, et al. Molecular basis and precision medicine for interactions of genetic and environmental risk factors in esophageal cancer[J]. Zhongguo Zhong Liu lin Chuang, 2016, 43(12): 515-520.][6] Wang LD, Yang HH, Fan ZM, et al. Cytological screening and 15 years ’ follow-up (1986-2001) for early esophageal cancer and precancerous lesions in a high-risk population in Anyang County, Henan Province[J]. Cancer Detect Prev, 2005, 29(4): 317-322.[7] Wang LD, Song X, Zhao XK, et al. Over Half a Century of Research on Esophageal Cancer in Linxian, Henan Province,northern China[J]. Esophageal Cancer, 2025, 1(1): 51-72.[8] 王立东, 尤朵, 陈瑶, 等. 食管癌高危人群筛查和精准防控策略[J]. 中华实用诊断与治疗杂志, 2023, 37(1): 1-6. [Wang LD, You D, Chen Y, et al. Strategy for the screen and precise prevention and control of high-risk esophageal cancer popul- ation[J]. Zhonghua Shi Yong Zhen Duan Yu Zhi Liao Za Zhi, 2023, 37(1): 1-6.][9] 胡守佳, 宋昕, 赵学科, 等. 农村和城市食管鳞癌患者生存影响因素对比分析[J]. 中国肿瘤临床, 2017, 44(15): 773-777. [Hu SJ, Song X, Zhao XK, et al. Comparative analysis on survival of the patients with esophageal squamous cell carci-noma from rural and urban regions[J]. Zhongguo Zhong Liu Lin Chuang, 2017, 44(15): 773-777.][10] Wang LD, Zhou Q, Feng CW, et al. Intervention and follow-up on human esophageal precancerous lesions in Henan, northern China, a high-incidence area for esophageal cancer[J]. Gan To Kagaku Ryoho, 2002, 29(Suppl 1): 159-172.[11] 孙琦. 卫生系统档案信息化建设管理问题与完善策略研究[J].兰台内外, 2021(8): 22-24. [Sun Q. Research on the Management Issues and Improvement Strategies of Informationization Constr- uction of Health System Archives[J]. Lan Tai Nei Wai, 2021(8): 22-24.][12] 陈昱全. 我国空巢老人灾难性医疗支出现况及影响因素研究[D]. 北京协和医学院, 2023. [Chen YQ. Status and determ- inants of catastrophic health expenditure of empty-nest elderly in China[D]. Peking Union Medical College, 2023.][13] 王立东, 蒋宁宁, 马磊, 等. 营养状况对中国食管癌疾病谱和精准防控策略的影响[J]. 郑州大学学报(医学版), 2024, 59(5): 593-597. [Wang LD, Jiang NN, Ma L, et al. The impact of nutritional status on the spectrum and precise prevention and control strategies of esophageal cancer in China[J]. Zhengzhou Da Xue Xue Bao(Yi Xue Ban), 2024, 59(5): 593-597.][14] 王立东, 尤朵, 赵学科, 等. 中国人食管腺癌组织起源和组织学发病模式探讨[J]. 郑州大学学报(医学版), 2025, 60(1): 1-8. [Wang LD, You D, Zhao XK, et al. Exploration of the origin and histological pathogenesis of esophageal adenocarcinoma in China[J]. Zhengzhou Da Xue Xue Bao(Yi Xue Ban), 2025, 60(1): 1-8.][15] 王立东, 丁倩倩, 钟侃, 等. 2万余例食管鳞癌和结直肠腺癌临床病理特征和328种蛋白表达及其对生存的影响[J]. 科学通报, 2024, 59(5): 593-597. [Wang LD, Ding QQ, Zhong K, et al. Clinical pathological characteristics and expression of 328 prot- eins and their impact on survival in over 20,000 cases of esophageal squamous cell carcinoma and colorectal adenocarc- inoma[J]. Ke Xue Tong Bao, 2024, 59(5): 593-597.][16] Wang LD, Zhou FY, Li XM, et al. Genome-wide association study of esophageal squamous cell carcinoma in Chinese subjects identifies susceptibility loci at PLCE1 and C20orf54[J]. Nat Genet, 2010, 42(9): 759-763.[17] 谢叶真, 赵学科, 宋昕, 等. HLLA1基因单核苷酸多态性与高发区食管鳞癌患者术后生存分析[J]. 食管疾病, 2022, 4(1): 12-15. [Xie YZ, Zhao XK, Song X, et al. HLLA1 SNP and prognosis of patients with esophageal squamous cell carcinoma in high incidence area[J]. Shi Guan Ji Bing, 2022, 4(1): 12-15.][18] 纪爱芳, 魏武, 王金胜, 等. 食管鳞癌患者血浆及组织核黄素水平的比较及其意义[J]. 肿瘤防治研究, 2012, 39(4): 467-469. [Ji AF, Wei W, Wang JS, et al. Comparison and significance of plasma and tissue riboflavin levels in patients with esophageal squamous cell carcinoma[J]. Zhong Liu Fang Zhi Yan Jiu, 2012, 39(4): 467-469.][19] 王立东, 杜丹凤, 宋昕, 等. 食管癌“环境-遗传-基因互作”组学研究: 核黄素、核黄素转运基因2和NOTCH1-P53-Rb互作关系[J]. 郑州大学学报(医学版), 2018, 53(1): 1-5. [Wang LD, Du DF, Song X, et al. Environmental-genetic-gene interactions in oesophageal cancer: riboflavin, riboflavin transporter gene 2 and NOTCH1-P53-Rb interactions[J]. Zhengzhou Da Xue Xue Bao (Yi Xue Ban), 2018, 53(1): 1-5.][20] 王立东, 陈瑶, 徐瑞华, 等. “环境-遗传-基因互作”模式中磷脂酶 Cε1对食管癌易感性的影响[J]. 郑州大学学报(医学版), 2022, 57(1): 1-5. [Wang LD, Chen Y, Xu RH, et al. Influence of phospholipase Cε1 on susceptibility to esophageal cancer in the environment-genetics-gene interaction model[J]. Zhengzhou Da Xue Xue Bao (Yi Xue Ban), 2022, 57(1): 1-5.][21] 王苒, 马琳琳, 宋昕, 等. 食管鳞癌患者高血压患病情况及临床分布特征[J]. 中华实用诊断与治疗杂志, 2023, 37(5): 528-531. [Wang R, Ma LL, Song X, et al. Incidence and clinical distribution characteristics of hypertension in patients with esophageal squamous cell carcinoma[J]. Zhonghua Shi Yong Zhen Duan Yu Zhi Liao Za Zhi, 2023, 37(5): 528-531.][22] Seo JH, Kim YD, Park CS, et al. Hypertension is associated with oral, laryngeal, and esophageal cancer: a nationwide population- based study[J]. Sci Rep, 2020, 10(1): 10291.[23] 宋昕, 韩文莉, 王盼盼, 等. 食管鳞癌、贲门腺癌和结肠腺癌高频突变基因谱比较[J]. 实用肿瘤杂志, 2020, 35(5): 401-407. [Song X, Han WL, Wang PP, et al. Comparison of high-fre- quency mutation gene profiles in esophageal squamous cell car- cinoma, gastric cardia adenocarcinoma and colon adenocarcin- oma[J]. Shi Yong Zhong Liu Za Zhi, 2020, 35(5): 401-407.][24] 王立东, 李留玉, 赵学科, 等. 食管鳞癌与结直肠腺癌关系研究进展[J]. 实用肿瘤杂志, 2020, 35(5): 387-395. [Wang LD, Li LY, Zhao XK, et al. Progress on correlation between esophageal squamous cell carcinoma and colorectal adenocarcinoma[J]. Shi Yong Zhong Liu Za Zhi, 2020, 35(5): 387-395.][25] Zhou J, Fang P, Liang Z, et al. Causal relationship between lung diseases and risk of esophageal cancer: insights from Mendelian randomization[J]. J Cancer Res Clin Oncol, 2023, 149(17): 15679-15686.作者贡献王立东：论文构思及撰写张晓倩、宋昕：文献筛选和整理赵学科、尤朵、雷玲玲、徐瑞华、黄金、韩文莉、王苒、鲍启德、纪爱芳、马磊、高社干：数据收集和整理、论文修改讨论推荐阅读● 专题报道：现场优势铸就我国特色防癌之路——林州食管癌防治现场的机遇与挑战声明：本文由“肿瘤界”整理与汇编，欢迎分享转载，如需使用本文内容，请务必注明出处。编辑：南星审核：lagertha

2025-06-30

·和黄医药官微

和黄医药宣布沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法于中国获批用于治疗伴有MET扩增的一线EGFR抑制剂治疗后疾病进展的肺癌患者

中国香港、上海和美国新泽西州：2025年6月30日，星期一：和黄医药(中国)有限公司 (简称 "和黄医药" 或 "HUTCHMED") (纳斯达克/伦敦证交所: HCM; 香港交易所: 13) 今日宣布沃瑞沙® (赛沃替尼) 和泰瑞沙® (奥希替尼) 的联合疗法的新药上市申请获中国国家药品监督管理局("国家药监局")批准，用于治疗表皮生长因子受体("EGFR")基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂("TKI")治疗后进展的伴MET扩增的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。沃瑞沙®是一种强效、高选择性的口服MET TKI。泰瑞沙®是一种不可逆的第三代EGFR TKI。此项批准亦将触发一项来自阿斯利康的1,100万美元的里程碑付款，阿斯利康在中国同时负责沃瑞沙®和泰瑞沙®的销售。— 基于SACHI III期研究获得批准，研究结果显示较铂类化疗降低66%的疾病进展或死亡风险 —— 此类患者中唯一的全口服的联合疗法选择 —— 无论一线接受何种EGFR抑制剂治疗，均显示出一致的获益 —沃瑞沙®是中国首个获批的选择性MET抑制剂，用于治疗伴有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。此次国家药品监督管理局的新批准是基于沃瑞沙®和泰瑞沙®联合疗法的SACHI III期临床试验的数据 (NCT05015608)，该研究已在预设的中期分析中达到预设的主要终点无进展生存期 ("PFS")。研究的主要结果已在2025年6月于美国临床肿瘤学会 ("ASCO") 年会上公布。该联合疗法于2024年获国家药监局纳入突破性治疗品种，其新药上市申请亦于2025年获纳入优先审评。沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法获批是中国肺癌治疗领域应对复杂挑战的一个重要里程碑。在中国，非小细胞肺癌患者中EGFR突变较为常见。对于在EGFR抑制剂治疗后出现MET扩增的患者，该联合疗法提供了一种持续全口服、去化疗的治疗方案，有效应对关键的耐药机制。作为一名研究与临床工作者，我为能够将这一靶向疗法带给患者感到振奋，并期待通过创新研究进一步提升治疗效果与患者生活质量。上海交通大学医学院附属胸科医院上海肺癌中心主任、SACHI研究的主要研究者陆舜教授国家药监局的批准，标志着我们在解决非小细胞肺癌患者在一线EGFR抑制剂治疗后因MET驱动的耐药问题上取得了重要进展。建立在为肿瘤治疗带来变革的共同愿景之上，我们与阿斯利康的合作对于实现这一成果至关重要。我们将深化合作，继续更多研究及临床探索，致力于将这一创新联合疗法带给中国及全球的患者。和黄医药研发负责人兼首席医学官石明博士这是沃瑞沙®在中国获批的第三个适应症，标志着又一个重要的里程碑。此次获批为在接受EGFR抑制剂治疗后出现MET扩增的肺癌患者带来了全新的治疗选择。通过与和黄医药的合作，我们致力于扩大沃瑞沙®和泰瑞沙®联合疗法的覆盖范围，以应对一线治疗后的疾病进展，惠及更多肺癌患者。阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅女士SACHI研究的意向治疗 (intention-to-treat，ITT) 人群中，由研究者评估，沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法降低患者的疾病进展风险达66%，中位PFS为8.2个月，而化疗组则为4.5个月。独立审查委员会 (IRC) 评估的疾病进展风险亦降低60%，中位PFS分别为7.2个月和4.2个月。沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法的安全性可耐受，未观察到新的安全信号。沃瑞沙®和泰瑞沙®联合疗法组和化疗组中3级或以上治疗期间不良事件的发生率均为57%，显示出较为良好的安全性特征。关于非小细胞肺癌及MET异常肺癌是癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡人数的五分之一。[1] 肺癌通常分为非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其中非小细胞肺癌约占所有肺癌患者的80-85%。[2] 大部分 (约75%) 非小细胞肺癌患者在确诊时已是晚期，美国和欧洲的非小细胞肺癌患者中约有10-25％存在EGFR突变，而亚洲患者中该比例则高达30-40％。[3-6]MET是一种受体酪氨酸激酶，在细胞的正常发育过程中发挥重要作用。MET扩增或过表达可导致肿瘤生长以及癌细胞的转移进展，且是EGFR突变的转移性非小细胞肺癌患者对EGFR TKI治疗产生获得性耐药的主要机制之一。[7],[8]关于沃瑞沙® 沃瑞沙® (赛沃替尼) 是一种强效、高选择性的口服MET TKI，在晚期实体瘤中表现出临床活性。沃瑞沙®可阻断因突变 (例如外显子14跳跃突变或其他点突变) 、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。沃瑞沙®已于中国获批，并由我们的合作伙伴阿斯利康以商品名沃瑞沙® (ORPATHYS®)上市销售，用于治疗具有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。赛沃替尼是中国首个获批的选择性MET抑制剂。沃瑞沙®作为单药疗法或与其他药物的联合疗法，亦正开发用于治疗包括肺癌、肾癌和胃癌在内的多种肿瘤类型。关于泰瑞沙®泰瑞沙® (奥希替尼) 是一种不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂 (EGFR-TKI)，在治疗非小细胞肺癌 (包括伴中枢神经系统转移) 患者中有确证的临床活性。泰瑞沙® (40mg 和 80mg 每日一次口服片剂) 在全球获批的各种适应症已治疗了近80万名患者。阿斯利康正继续探索泰瑞沙®用于治疗不同疾病分期的EGFR突变非小细胞肺癌患者。有大量证据支持泰瑞沙®作为 EGFR突变非小细胞肺癌的标准治疗。泰瑞沙®在ADAURA III 期研究中的中早期患者、LAURA III 期研究中的局部晚期患者、FLAURA III 期研究中的晚期患者以及在FLAURA2 III 期研究中与化疗联用，均改善了患者的临床结局。关于沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法开发用于EGFR突变阳性非小细胞肺癌在第三代EGFR TKI治疗后出现疾病进展的患者中，约有15-50%的患者伴有MET异常 (取决于样品类型、检测方法和使用的测定阈值)。泰瑞沙®是一种不可逆的第三代EGFR-TKI，在治疗非小细胞肺癌包括伴中枢神经系统转移的患者中有确证的临床活性。沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法通过TATTON研究 (NCT02143466) 及SAVANNAH研究 (NCT03778229) 已在此类患者中开展了广泛的研究。受到上述研究的结果鼓舞，我们在此类患者中启动了多项III期研究，包括在SACHI中国研究 (NCT05015608) 和SAFFRON全球研究 (NCT05261399)，以及在中国开展的SANOVO研究 (NCT05009836)。该联合疗法为解决晚期肺癌的耐药机制提供了一种具有前景的无需化疗的口服治疗策略。基于SACHI随机III期研究的积极数据，我们在中国提交了沃瑞沙®的第二项新药上市申请。 SAVANNAH II期单臂研究的强有力的数据近期已于 2025 年 3 月在欧洲肺癌大会 (ELCC) 上公布，展现出高、具有临床意义且持久的客观缓解率 (ORR)，以及一致的安全性结果。SAFFRON随机 III期研究正在进行中。阿斯利康已与美国食品药物管理局 ("FDA") 进行沟通，我们期待尽快完成SAFFRON研究以支持在美国和全球其他地区的潜在监管注册申请。SACHI研究：SACHI中国III期研究在2024年年底的中期分析中达到主要终点PFS，中国新药上市申请已于2024年12月获受理，并在中国纳入突破性治疗品种和优先审评。SACHI研究评估了沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法对比铂类双药化疗用于治疗接受EGFR抑制剂治疗后疾病进展的伴有MET扩增的EGFR突变非小细胞肺癌患者。其结果已于2025年6月在ASCO年会上公布。SAFFRON研究：沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法于2023年获美国FDA授予快速通道资格用于此类患者。SAFFRON全球III期研究现正进行中，以评估沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法对比铂类双药化疗用于治疗伴有MET过表达及/或扩增的既往接受泰瑞沙®治疗后疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。根据SAVANNAH研究中确定的阈值，伴有高MET水平的患者正前瞻性地被筛选纳入研究。参考资料：[1] World Health Organization. International Agency for Research on Cancer. All cancers fact sheet. Available at: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/39-All-cancers-fact-sheet.pdf. Accessed November 2022.[2] American Cancer Society. What is Lung Cancer? Available at: https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/what-is.html. Accessed November 2022.[3] Knight SB, et al. Progress and prospects of early detection in lung cancer. Open Biol. 2017;7 (9): 170070.[4] Keedy VL, et al. American Society of Clinical Oncology Provisional Clinical Opinion: Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR) Mutation Testing for Patients with Advanced Non-Small-Cell Lung Cancer Considering First-Line EGFR Tyrosine Kinase Inhibitor Therapy. J Clin Oncol. 2011:29;2121-27.[5] Zhang Y, et al. The prevalence of EGFR mutation in patients with non-small cell lung cancer: a systematic review and meta-analysis. Oncotarget. 2016;7 (48).[6] Szumera-Ciećkiewicz A, et al. EGFR Mutation Testing on Cytological and Histological Samples in 11. Non-Small Cell Lung Cancer: a Polish, Single Institution Study and Systematic Review of European Incidence. Int J Clin Exp Pathol. 2013:6;2800-12.[7] Uchikawa E, et al. Structural basis of the activation of c-MET receptor. Nat Commun. 2021;12 (4074).[8] Wang Q, et al. MET inhibitors for targeted therapy of EGFR TKI-resistant lung cancer. Journal of Hematology & Oncology. 2019;63.前瞻性陈述本公告包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》"安全港" 条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对沃瑞沙®的治疗潜力的预期，沃瑞沙®的进一步临床研究计划，对沃瑞沙®的研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性；临床方案或监管要求变更；非预期不良事件或安全性问题；沃瑞沙® (包括作为联合疗法) 达到研究的主要或次要终点的疗效；获得不同司法管辖区的监管批准及获得监管批准后获得上市许可；沃瑞沙®用于目标适应症的潜在市场；和黄医药及/或其合作伙伴为沃瑞沙®进一步临床开发计划及商业化提供资金并实现及完成的能力等。此外，由于部分研究可能依赖于与其他药物 (例如泰瑞沙®)联合使用，因此此类风险和不确定性包括有关这些治疗药物的安全性、疗效、供应和监管批准的假设。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本公告发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本公告所含讯息的义务。医疗信息本公告所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研发的药物。内幕消息本公告包含 (欧盟) 第596/2014号条例 (该条例构成《2018年欧洲联盟 (退出) 法》定义的欧盟保留法律的一部分) 第7条规定的内幕消息。和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本获批。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com/sc 。

临床3期优先审批ASCO会议申请上市引进/卖出

100 项与 Nicotinamide riboside/Pterostilbene 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性肾损伤	临床2期	美国	Elysium Health, Inc.	2020-12-01
腹主动脉瘤	临床2期	美国	Elysium Health, Inc.	2020-12-01
胸主动脉瘤	临床2期	美国	Elysium Health, Inc.	2020-12-01
肌萎缩侧索硬化	临床1期	欧洲	Elysium Health, Inc.	-
更年期综合症	临床阶段不明	美国	Elysium Health, Inc.	2021-04-05