更新于：2024-11-22

ION-440

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
ION 440
靶点
MECP2
作用机制
MECP2 调节剂(甲基化CpG结合蛋白2 调节剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
卢布斯性联遗传智力迟钝综合征
非在研适应症-
原研机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
在研机构
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

2
项与 ION-440 相关的临床试验
NCT06430385 / Recruiting临床1/2期
A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome
CTIS2023-507192-22-00 / Not yet recruiting
ION440-CS1: A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients with MECP2 Duplication Syndrome - ION440-CS1
100 项与 ION-440 相关的临床结果
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100 项与 ION-440 相关的转化医学
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100 项与 ION-440 相关的专利（医药）
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100 项与 ION-440 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
卢布斯性联遗传智力迟钝综合征临床2期
美国
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ionis Pharmaceuticals, Inc.
2024-10-21
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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