药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Adeno-associated virus (AAV)-based gene replacement therapy for STXBP1-related disorders(Encoded Therapeutics) |
靶点 |
作用机制 STXBP1 调节剂(syntaxin binding protein 1 modulators) |
治疗领域 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
STXBP1相关癫痫性脑病 | 临床前 | 美国 | 2024-05-07 |