近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了BioBAY园内企业士泽生物的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的注册临床试验，并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。
对士泽生物帕金森病通用细胞疗法的注册临床试验批准及新药特殊豁免权授予，标志着美国FDA对士泽生物已建立的临床级iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的新药药学开发、生产及质量体系和非临床研究安全性及有效性结果等的认可与肯定，对于士泽生物细胞治疗新药应用于治疗帕金森病的科学性、专业性与临床价值的认可支持及批准。
2025年1月，士泽生物开发的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）用于治疗帕金森病的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计2030年我国帕金森病患者将达500万。
在士泽生物之前，在美国仅有本土企业BlueRock Therapeutics LP正式开展通用iPS衍生细胞治疗帕金森病的注册临床试验（已于2019年被德国拜耳集团全资收购）。同样于2025年1月，作为拜耳集团旗下细胞治疗全资子公司，BlueRock Therapeutics LP宣布，由于注册临床I期试验结果积极，美国FDA正式批准帕金森病细胞疗法直接进入确证临床3期试验。
此前，士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的“全中国首例”iPS衍生细胞治疗帕金森病、及“全球首例”iPS衍生细胞治疗渐冻症。士泽生物正式获批开展的国家级临床研究项目，已依据我国CDE发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及 《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则规范开展。
士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级iPSC衍生细胞经患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病最长随访期已超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。
士泽生物自主开发的另一款全球首创异体通用“现货型”临床级iPS衍生细胞药治疗渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症，该罕见病被列为全球五大绝症之首），为中国首个iPS衍生细胞药获美国FDA授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation），依据美国孤儿药法案享有市场独占权、加速审评资质及特殊扶持政策。
士泽生物的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPS衍生细胞新药治疗以帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位。士泽生物创始人、
士泽生物CEO&CSO李翔博士表示：每年4月11日为国际帕金森病日，士泽生物临床级iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为“XellSmart-411注射液”（“XS-411注射液”），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。
此次美国食品药品监督管理局（FDA）对士泽生物iPS衍生细胞药治疗帕金森病注册临床试验的无发补一次性正式批准，代表士泽生物的通用细胞疗法获得通过注册临床试验直接进入美国市场的机会，为士泽生物践行国际化发展的企业战略及参与国际化竞争开启了国际临床试验通道，对于验证、促进和提升我国生物医药行业在临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病为代表的神经系统疾病领域的国际竞争力具有重要意义。
士泽生物将在全球知名临床中心启动临床级通用型iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的剂量探索安全性和有效性评估，该注册临床试验将在美国FDA已批准的临床试验监管框架下有序进行。
▌文章来源：士泽生物
责编：赵家帅
审核：任旭
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