HBW-012336

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（3月31日~4月5日），有6款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品包括小分子、抗体、基因替代疗法等类型，拟开发治疗领域涉及癌症、视网膜变性以及溃疡性结肠炎。英派药业：IMP1707片作用机制：PARP1选择性抑制剂适应症：晚期实体瘤英派药业1类新药IMP1707片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据公开资料，这是英派药业与Eikon Therapeutics合作开发的产品之一（又称EIK1004），为一种可进入中枢神经系统的PARP1选择性抑制剂，在国际范围内已经启动针对实体瘤的1期临床研究。临床前研究表明，EIK1004在细胞和小鼠模型中可有效地选择性抑制和捕获PARP1，并具有下游活性。其还具有脑渗透和较高的生物利用度，以及支持进一步开发的安全性。恒瑞医药：HRS-6719片作用机制：“合成致死”小分子抑制剂适应症：甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤恒瑞医药申报的化药1类新药HRS-6719片获批临床，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤。据恒瑞医药公告，HRS-6719片是一种新型、高效、选择性的小分子抑制剂，通过“合成致死”效应选择性地抑制肿瘤细胞内mRNA 剪接、DNA损伤修复等一系列基础生物学过程，从而发挥抗肿瘤作用。ViGeneron：VG901注射液作用机制：基因替代疗法适应症：CNGA1双等位基因突变引起的视网膜色素变性成人患者ViGeneron公司申报的1类新药VG901注射液获批临床，拟开发用于已确诊的CNGA1双等位基因突变引起的视网膜色素变性的成人患者。公开资料显示，VG901注射液是一款基因替代疗法，采用ViGeneron公司基于AAV2的基因疗法平台vgAAV，通过玻璃体内注射（IVT）递送CNGA1基因，从而降低视网膜损伤风险。与视网膜下注射相比，这种改良后的载体提供了更方便的给药方式和更广泛的载体分布。FBD Biologics：HCB301注射液作用机制：工程化的Sirpα与抗Pd-L1和Tgf-β融合蛋白适应症：晚期实体肿瘤或复发难治经典霍奇金淋巴瘤汉康生技（HanchorBio）控股公司FBD Biologics申报的1类新药HCB301注射液获批临床，拟用于晚期实体肿瘤或复发难治经典霍奇金淋巴瘤。这是一款工程化的Sirpα与抗Pd-L1和Tgf-β融合蛋白（Engineered Sirpα Fused to Anti-Pd-L1 and Tgf-β Fusion Protein）。FBD Biologics已经于今年1月在ClinicalTrials登记启动1期临床研究，评估该产品用于不同类型的晚期实体瘤和复发难治性经典霍奇金淋巴瘤患者的疗效和安全性。海博为药业：HBW-012336胶囊作用机制：KRAS G12D抑制剂适应症：KRAS G12D突变实体瘤海博为药业1类新药HBW-012336胶囊获批临床，拟开发治疗携带KRAS G12D突变的局部晚期或转移性实体瘤。根据海博为药业公开资料，这是一款KRAS G12D抑制剂。该产品不仅解决了G12D抑制剂口服生物利用度低的难题，对多种携带G12D突变的肿瘤细胞有很好的抑制作用，还有着突出的组织靶向性，特别是对G12D突变率极高的胰腺、肠、肺的组织靶向性十分明确，预计将对胰腺癌、结直肠癌、肺癌有着良好的治疗效果。三生国健：SSGJ-627注射液作用机制：抗TL1A单抗适应症：溃疡性结肠炎（UC）三生国健1类新药SSGJ-627注射液获批临床，拟开发治疗溃疡性结肠炎（UC）。根据三生国健公开资料，这是一款抗TL1A单抗。作为粘膜免疫反应、过敏和自身免疫的中枢调节因子，TL1A/DR3在自身免疫和自身炎症性疾病中发挥关键作用，抑制TL1A在治疗自身免疫和炎症性疾病中是一种有效策略。临床前研究显示，SSGJ-627与TL1A具有高亲和力及特异性的结合，在不同动物模型中展示出显著的药效。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 5, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

点击蓝字关注我们本周，热点不少。首先看审评审批方面，非常值得关注的就是，罗氏多发性硬化症重磅药物奥瑞利珠单抗国内获批上市，成为国内第二款获批上市的FcRn单抗；其次是研发方面，值得一提的是，复宏汉霖贝伐珠单抗眼科Ⅲ期研究成功；再次是交易及投融资方面，和誉医药匹米替尼全球权益落地；最后是其他方面，2024年全球畅销药TOP100公布，K药以294.82亿美元排名第一。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及其他四大板块，统计时间为2025.3.31-4.3，包含24条信息。 审评审批NMPA上市批准1、3月31日，NMPA官网显示，罗氏的奥瑞利珠单抗（Ocrelizumab、商品名：OCREVUS）获批上市，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS）。奥瑞利珠单抗是一种靶向CD20-阳性B细胞的人源化单克隆抗体。2、3月31日，NMPA官网显示，百时美施贵宝的纳武利尤单抗与伊匹木单抗联合疗法获批新适应症，用于不可切除或晚期肝细胞癌(HCC)成人患者的一线治疗，成为中国首个且目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法。纳武利尤单抗是全球首个获批的PD-1抑制剂，伊匹木单抗是一种细胞毒性T淋巴细胞抗原-4（CTLA-4）抑制剂。3、3月31日，NMPA官网显示，优时比的罗泽利昔珠单抗获批上市，预测用于治疗重症肌无力（gMG）。该药是一款靶向FcRn的单抗，最早于2023年6月在美国获批，优时比还在开发罗泽利昔珠单抗对于纤维肌痛、MOG抗体相关疾病等适应症的应用潜力。 国内已有一款FcRn单抗获批上市，即再鼎医药的艾加莫德α。石药基团的巴托利单抗已申报上市，正在审评中。4、3月31日，NMPA官网显示，参天公司5.1类化药他氟噻吗滴眼液获批上市，适应症为降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼压，用于对局部单独使用β-受体阻滞剂或前列腺素衍生物疗效不佳而需要联合治疗，以及对使用无防腐剂滴眼液可能获益的患者。他氟噻吗滴眼液是一款含有青光眼一线治疗药物前列腺素（PG）衍生物，同时不含防腐剂的眼用复方制剂。5、3月31日，NMPA官网显示，恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼（SHR0302片）新适应症获批，用于治疗对一种或多种传统合成改善病情抗风湿药（csDMARDs）疗效不佳或不耐受的成人中重度活动性类风湿关节炎患者。艾玛昔替尼是恒瑞医药自主研发的高选择性的JAK1抑制剂，首次在中国获批上市，用于治疗活动性强直性脊柱炎成人患者。申请6、4月1日，CDE官网显示，永泰生物1类新药爱可仑赛注射液递交附条件新药上市申请，这是永泰生物在研的广谱性的细胞免疫治疗产品（EAL），于2025年3月正式被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群［免疫特性人群：患者需满足以下标准中的至少两项：无微血管侵犯；术后中性粒细胞和淋巴细胞比值（NLR）＜3；术后血小板和淋巴细胞比值（PLR）＜110］术后预防复发治疗。7、4月1日，CDE官网显示，华东医药的司美格鲁肽注射液生物类似药（研发代码：HDG1901）申报上市，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。司美格鲁肽注射液是一种长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，与人GLP-1有94%的序列同源性。原研产品由诺和诺德（Novo Nordisk）研发（商品名：诺和泰），已经在全球范围内获批用于2型糖尿病患者的血糖控制、肥胖或超重患者的长期体重管理、降低心血管事件风险等适应症。8、4月3日，CDE官网显示，第一三共的注射用德曲妥珠单抗新适应症申报上市。德曲妥珠单抗（商品名：Enhertu）是一款靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），由阿斯利康和第一三共联合开发，此前已经在中国获批4项适应症。 德曲妥珠单抗治疗HER2表达实体瘤适应症正在中国处于上市申报阶段，这是一类“不限癌种”的适应症。9、4月3日，CDE官网显示，默沙东的Clesrovimab注射液申报上市，预测适应症为：用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。Clesrovimab（MK-1654）是一种在研的半衰期延长的单克隆抗体，可作为被动免疫手段，用于预防RSV疾病。10、4月3日，CDE官网显示，阿斯利康的本瑞利珠单抗注射液新适应症申报上市。本瑞利珠单抗（Benralizumab）是阿斯利康开发的一款靶向IL-5受体的单克隆抗体，此前已经在中国获批用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗。在美国，该产品还已经获FDA批准用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的成年患者。临床批准       11、3月31日，CDE官网显示，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）的RAG-1C获批临床，用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）。RAG-1C是中美瑞康第二款进入临床的saRNA药物。此前，该公司的首款saRNA药物RAG-01已获得美国FDA的IND许可，并在澳大利亚开展的Ⅰ期临床试验中获得了积极的初步疗效和安全性数据。12、4月1日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药HRS-6719片获批临床，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤。本次为该产品首次在中国获批临床。PRMT5是MTAP突变的“合成致死”靶点。全球范围内已有数十款PRMT5抑制剂进入临床开发阶段，进展较快的产品已经进入Ⅱ期临床阶段。13、4月1日，CDE官网显示，海博为药业1类新药HBW-012336胶囊获批临床，拟开发治疗携带KRAS G12D突变的局部晚期或转移性实体瘤。这是一款KRAS G12D抑制剂。本次为该产品首次在中国获批临床。 除了对KRAS G12D 抑制剂的开发，海博为药业还布局了口服Pan-KRAS抑制剂研发管线，已筛选出具有显著开发潜力的候选化合物HBW-016-K。14、4月2日，CDE官网显示，长春高新1类新药GenSci128片获批临床，拟开发治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤。这是一款是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂。本次为该产品首次在中国获批IND。15、4月2日，CDE官网显示，阿斯利康1类新药AZD5492获批两项临床，拟用于治疗系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌病。这是一款CD20×TCR×CD8三特异性抗体，是由CD8引导的T细胞衔接器（TCE）。该产品最早于2024年10月在中国获批临床，适应症为复发性或难治性B细胞恶性肿瘤。16、4月3日，CDE官网显示，三生国健1类新药SSGJ-627注射液获批临床，拟开发治疗溃疡性结肠炎（UC）。这是一款抗TL1A单抗。本次是该产品首次在中国获批临床。SSGJ-627是三生国健研发的重组抗TL1A人源化单克隆抗体。FDA上市批准17、4月3日，FDA官网显示，诺华的阿曲生坦（Atrasentan、商品名：Vanrafia）获加速批准，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。阿曲生坦成为了首个获批用于减少原发性IgA肾病蛋白尿的选择性ETA拮抗剂。2023年，诺华以35亿美元收购了Chinook，获得了atrasentan和APRIL单抗zigakibart两款IgA肾病药物。申请18、3月31日，FDA官网显示，大冢制药的Sibeprenlimab递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）。Sibeprenlimab是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。目前，全球仅Nefecon（16mg、每日1次）、Sparsentan（片剂、200/400mg、每日1次）和伊普可泮（胶囊、200mg、每日2次）三款药物获批用于治疗IgAN。EMA上市批准19、4月1日，EMA官网显示，辉瑞的二价呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗（商品名：Abrysvo）新适应症获批，扩展至预防18至59岁人群由RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD），进一步扩大了原有针对60岁及以上人群的适应症，使Abrysvo成为欧盟目前覆盖范围最广的RSV疫苗，Abrysvo是一种无佐剂二价疫苗，旨在预防RSV-A和RSV-B亚群引起的下呼吸道疾病。研发临床状态20、3月31日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药启动了GLP-1受体激动剂HRS-7535片用于超重或肥胖受试者的Ⅲ期临床研究。2024年5月，恒瑞将包括HRS-7535在内的GLP-1产品组合以NewCo的形式授权出海，获得了首付款和近期里程碑总计1.1亿美元，累计不超过59.25亿美元的的临床开发、监管和销售里程碑款，Hercules19.9%的股权。临床数据21、4月2日，罗氏公布了奥瑞利珠单抗治疗复发性多发性硬化症（RMS）的Ⅲ期MUSETTE结果，显示未达到主要终点。该研究是一项多中心、随机、双盲、阳性药物对照临床试验（n=864），评估了高剂量奥瑞利珠单抗（1200mg或1800mg，静脉注射，每24周1次）对比已获批剂量奥瑞利珠单抗（600mg，静脉注射，每24周1次）治疗RMS成人患者的有效性、安全性和药代动力学（PK）。该药是罗氏与渤健合作开发的一款靶向CD20阳性B细胞的人源化单抗。22、4月2日，复宏汉霖公布了HLX04-O治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）中国患者的Ⅲ期HLX04-O-wAMD-CN研究结果，已达到预设主要研究终点。该研究为一项多中心、随机、双盲、阳性对照的非劣效Ⅲ期临床试验（n=388），旨在评估玻璃体内注射（IVT）HLX04-O（1.25mg，每4周1次）或雷珠单抗（0.5mg，每4周1次）治疗wAMD患者的有效性和安全性。HLX04-O是复宏汉霖利用基因工程技术构建的一款重组抗血管内皮生长因子（VEGF）人源化单抗。交易及投融资23、4月1日，和誉医药宣布，与默克签订授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为8500万美元。2023年12月，和誉医药与默克就CSF-1R抑制剂匹米替尼订立协议。默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。其他24、2024年，2024年全球销售额超过10亿美元的药物约169款，TOP100药品的上榜门槛是17.66亿美元（折合人民币约125.77亿元），合计销售总收入为5049.17亿美元。2024年，K药以294.82亿美元排名第一，GLP-1巨头司美格鲁肽三款产品Wegovy/Ozempic/Rybelsus合计创收292.96亿美元排名第二。END2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票智药研习社直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~