100 项与 CD19 NEX T (Multiple autoimmune disorders)(Bristol Myers Squibb) 相关的临床结果
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项与 CD19 NEX T (Multiple autoimmune disorders)(Bristol Myers Squibb) 相关的新闻(医药)声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。近日,行业媒体Evaluate Pharma针对2024年生物医药产业趋势发布了一项分析报告,其中对2024年全球制药公司营收TOP10进行了预测。Evaluate Pharma根据卖方分析师的预测达成共识认为罗氏位居榜首。尽管最近的产品线遭遇挫折,但罗氏现有的生物制剂专营权,包括治疗多发性硬化症的Ocrevus、抗癌药物Tecentrig和治疗血友病的Hemlibra需求仍非常强劲。辉瑞公司新冠肺炎相关投资组合产品的需求下降将使这家开发商失去明年相对于其他大型制药公司的收入优势,以及作为该行业最大处方药生产商的地位。与去年的报告相比诺和诺德(NovoNordisk)击败葛兰素史克(GSK),跻身收入前十名。不断增加的代谢领域特许经营业务使这家丹麦公司和其竞争对手礼来公司都获得了行业领先的最高增长率。1.Roche罗氏拥有强大的研发实力和丰富的产品管线。曾推出曲妥珠单抗(赫赛汀/Herceptin)、贝伐珠单抗(Avastin)、帕妥珠单抗(Perjeta)等多个重磅产品,不仅在医学领域产生了深远的影响,还奠定了罗氏治疗领域选择、技术平台建立和后续管线布局。目前,罗氏的研发项目涵盖主要包括肿瘤、免疫、神经、传染病、眼科和代谢疾病等。在关键治疗领域上,罗氏在肿瘤学方面的研究占据重要地位,致力于开发针对不同癌症类型的创新治疗方案。其研发项目包括了小分子化合物、生物制品和细胞基因治疗。罗氏研发管线2023年前三季度的累计业绩达441亿瑞士法郎(约491亿美元,按汇率1瑞士法郎≈1.1140美元计算),尽管该公司必须弥补 COVID-19产品销售额大幅下降和生物仿制药侵蚀的影响(总计40亿瑞士法郎,占销售额的9%)。相较于前两个季度(Q1:-3%和Q2:0%)来看罗氏Q3业绩增长显著,同比增长7%,主要是制药和诊断两个部门的强劲业务推动的。罗氏的五大增长动力—Vabysmo(严重眼病)、Ocrevus(多发性硬化症)、Hemlibra(血友病)、Polivy(血癌)和 Evrysdi(脊髓性肌萎缩症)合计创造了112亿瑞士法郎(125亿美元)的总销售额,与2022年前9个月相比增长了33亿瑞士法郎(37亿美元)。2.强生2024年1月23日,强生发布了2023年全年业绩:2023财年全年销售额达到852亿美元,同比增长6.5%,主要由Darzalex、Stelara、Erleada、Carvykti等创新药物强劲销售驱动的;研发费用150.85亿美元,同比增长6.7%;其中2023 Q4销售额214亿美元,同比增长7.3%。此前,强生对2024年全年的销售额预测为878亿至886亿美元。作为强生制药业务中最畅销的单品之一,Stelara (乌司奴单抗)在2023年创造了109亿美元销售额,比2022年增长了11.7%。免疫疗法多发性骨髓瘤(MM)药物 Darzalex (达雷妥尤单抗)全年销售额达到 97 亿美元的,同比增长超过 22%。与传奇生物合作开发的CAR-T疗法Carvykti 2023 Q4销售额约1.59亿美元,较2022年大增194%;2023全年总销售额为5亿美元,同比增长276%,突破10亿美元大关指日可待。根据其披露的管线资料显示,目前正在进行的研究有90项,11项处于上市申报阶段,39项研究进入3期临床阶段,20项处于2期临床,另外还有20项1期临床研究,涉及的适应症包括肿瘤、心血管和代谢、免疫学、神经科学、肺动脉高压等领域。迄今为止强生确定了多项战略伙伴关系、合作与许可协议:1月8日,AmbrxBiopharma宣布,已与强生达成最终协议。强生将以每股28美元的价格现金收购Ambrx,总股权价值约为20亿美元。在免疫领域与Merck和田边三菱制药进行免疫学产品Remicade(英夫利昔单抗)和Simponi/ Simponi Aria(戈利木单抗)的市场合作;在传染病领域,与吉利德科学公司合作开发HIV药物PREZCOBIX/REZOLSTA固定剂量组合、SYMTUZA和ODEFSEY,等等。3.Merck2023年10月26日,Merck发布了2023年Q3业绩:前三季度全球销售额达160亿美元,同期增长7%;第三季度净利润47.45亿美元,同比增长46%。前三季度KEYTRUDA的销售额增长了17%,达到63亿美元。近期,默克的Keytruda成为第一个被批准与化疗放疗联合使用,治疗3a期至4a期宫颈癌患者的PD-1药物。这标志着Keytruda在美国的第39个适应症。据Evaluate预测,2024年默克的抗PD1单克隆抗体Keytruda(pembrolizumab)的全球销售额将超过270亿美元,以无可撼动的优势位居2024年预期排行榜榜首。这比排名前十的大多数其他产品的销售额高出一倍多。事实上,鉴于 Keytruda 在多种癌症中取得的临床成功,这种情况可能会持续数年。除此之外,Merck也在扩大和推进ADC业务:2023年10月20日,第一三共和默沙东(MSD)联合宣布,双方已经就第一三共的三个抗体偶联药物(ADC)候选药物:patritumab deruxtecan(HER3-DXd)、ifinatamab deruxtecan(I-DXd)和raludotatug deruxtecan(R-DXd)达成了全球开发和商业化协议。研发管线4.Abbive 2023年10月27日,艾伯维公布Q3业绩:三季度营收139.27亿美元,同比下降6.0%。就产品而言,免疫领域的Humira(阿达木单抗)于2002年获批上市以来就一直雄踞全球处方药销售额榜首,2021年达206.96亿美元,首次突破200亿美元大关,2022年再次实现小幅增长,达到212.37亿美元,连续11年稳坐“药王”宝座。而修美乐前三季度销售额仅有111亿美元,同比下降29.1%。修美乐的组合物/活性成分专利分别于2016年和2018年在美国和欧盟到期,制药企业纷纷加入阿达木单抗的研发。修美乐在中国市场也面临多方“围剿”。截至目前,我国已有6家企业的阿达木单抗生物类似药获批上市,分别为百奥泰、海正药业、信达生物、复宏汉霖、正大天晴、君实生物,还有超20家企业在研发。IL-23单抗Skyrizi(瑞莎珠单抗)和口服JAK1抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)销售额继续保持高速增长,达到53.69亿美元(+49.6%)和27.14亿美元(+54.9%)。艾伯维总裁兼运营总监Rob Michael在分析师电话会议上表示,这两种疗法的总收入有望在2027年超过Humira的峰值。在管线方面,该公司早些时候放弃了两个早期ADC:ABBV-011和辉瑞合作的 ABBV-647,但ABBV-706仍在临床开发中。2023年11月30日,艾伯维宣布以总价近101亿美元收购ADC公司ImmunoGen,获得其FRα ADC新药Elahere。2024年1月4日,艾伯维和Umoja Biopharma 宣布达成两项独家选择权和许可协议,以使用 Umoja专有的VivoVecTM 平台开发应用于多种原位癌的CAR-T细胞疗法候选药物。5.Pfizer“宇宙第一大药厂”辉瑞,2023年遭遇了一系列挫折,对其业绩的增长构成了重大挑战。2023年10月31日,辉瑞公布2023年第三季度财报:2023Q3营收132亿美元,同比下降42%,下降的原因主要是因为新冠产品Paxlovid和Comirnaty的需求减少,收入下降。不仅仅冠状病毒疾病产品的需求大幅减弱,在GLP-1上接连遭遇败战,在今年RSV疫苗市场,辉瑞和GSK之间的竞争中,辉瑞也明显落于下风。在2024年,辉瑞将发力肿瘤领域及减肥药市场。在肿瘤领域,辉瑞将利用Seagen确立肿瘤领域优势,提升在研管线的竞争力。未来10年内,Seagen产品组合每年或将贡献100亿美元,至少在2024年的财务指引上,辉瑞就预计其可带来31亿美元收入。此外,公司正在削减5项临床项目,包括癌症和皮肤病试验。其中包括两个II期项目和三个I期项目,一个是局部PDE4抑制剂(PF-07038124),用于治疗牛皮癣和特应性皮炎,另一个(PF-06730512)用于治疗局灶节段性肾小球硬化,这是一种可导致肾衰竭的疾病。取消的I期项目中两个针对非小细胞肺癌,另一个针对实体瘤。根据其披露的管线资料显示,目前正在进行的研究有83项,4项处于上市申报阶段,23项研究进入3期临床阶段,30项处于2期临床,另外还有26项处于1期临床阶段。管线包括9-10个肿瘤学项目、6个炎症和免疫学项目、12个疫苗项目、11个罕见病项目、7-8个内科医学项目和5个抗感染领域项目。6.AstraZeneca 2023年11月9日,阿斯利康公布2023年第三季度业绩:前三季度收入337.87亿美元,同比增长4%;Q3收入114.92亿美元,同比增长6%。其中,肿瘤领域依然是阿斯利康最主要的营收来源,前三季度销售额高达134.58亿美元,占总营收的40%,同比增长17%。心血管、肾脏及代谢业务,销售额79.26亿美元,同比增长14%,占总营收的23%。销售额TOP10相比前一季度无变化,达格列净、度伐利尤单抗、Ultomiris 这些关键产品都保持在40%以上的同比增速,达格列净今年全年销售额可能超越奥希替尼,成为阿斯利康 TOP1 的扛把子产品;BTK抑制剂阿克替尼也保持26%的增速。目前阿斯利康管线里有167款在研药物,涉及肿瘤领域、心血管疾病领域、罕见病领域以及呼吸系统和免疫疾病。自1993年以来,扎根中国三十一年,阿斯利康引进全球创新药42款,上市产品涉及心血管/肾脏/代谢、肿瘤、呼吸/免疫、消化、罕见病。根据财报显示,阿斯利康2023年前三季度中国区收入44.95亿美元。2023年国家医保谈判,阿斯利康有三款产品成功进入医保:BTK抑制剂阿可替尼胶囊、 达格列净二甲双胍缓释片(I)、硫酸氢司美替尼胶囊。近两年来,阿斯利康中国的组织架构调整不断。2023年8月,阿斯利康中国将呼吸、消化及自体免疫事业部拆分为两大事业部;2024年年初,阿斯利康中国选择了再次调整,这或许与中国制药市场环境有一定关系。7.Novartis2023年10月24日,诺华发布2023年第三季度业绩:诺华2023年前三季度净销售额累计340亿美元,同比增长10%;营收72亿美元,同比增长31%;净利润59亿美元,同比增长41%。Q3营收18亿美元,同比增长13%,净利润为15亿美元,同比增长37%,其中Q3核心营业收入44亿美元,增长21%,得益于Kesimpta(+124%)、Entresto(+31%)、Kisqali(+76%)、Pluvicto(+217%) 和Scemblix (+157%) 的持续强劲增长。值得关注的还有诺华治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,全球首创小干扰RNA降胆固醇药物Leqvio。Zolgensma 2023Q3营收3.08亿美元,微降2%。2023前三季度累计营收9.28亿美元,同比下降11%。Leqvio 2023Q3销售额为9000万美元,同比增长165%;前三季度累计销售2.32亿美元,预计全年超3.5亿美元。诺华2023Q3产品销售Top 20随着山德士的成功分拆,诺华已完成向“纯”创新药企转型,其重点集中在心血管、肾脏和代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学等治疗领域。其增长引擎,包括全欣达@、诺欣妥@、凯丽隆@和Pluvicto,继续在市场上表现良好。在研产品线继续表现稳健,Pluvicto、iptacopan、remibrutinib和Lutathera等实现了重要的创新里程碑。在过去的2023年,诺华签署了超15项战略协议,总金额超60亿美元,其中包含多项细胞与基因治疗领域合作,如诺华近期与Voyager合作开发新型基因疗法,总金额约13亿美元。2024年,诺华将专注于心血管-肾脏-代谢、免疫、神经科学和肿瘤学4大领域。在研发重点和管线发展方面,诺华的重点管线是如Kisqali、Pluvicto等高影响力资产,并计划于2024-2027年提交超15个关键申请。8.BMS BMS这几年面临的大环境并不顺遂,重要资产专利悬崖、外界政策的变化等重重阻碍都在企业的营收业绩上有所反映。2023年10月26日,BMS公布了2023年Q3 业绩,2023年前三季度累计收入335.29亿美元,同比减少3.52%;累计净利润62.78亿美元,同比增长45.32%。本季度由于仿制药侵蚀,Revlimid第三季度收入为110亿美元,同比减少3%;然而,包括Opdualag、Sotyktu、Camzyos、Reblozyl、Zeposia和Breyanzi在内的新产品组合的全球收入从去年同期的5.53亿美元增长至9.28亿美元,增长68%。前路虽艰,BMS的底气却格外的足。让BMS信心满满的是其在管线上极富创新性和多元性的布局、对前沿技术不遗余力的深耕以及独具慧眼的BD策略。2024年BMS共12个药物项目将迎来里程碑,CGT领域中除Abecma迎来新适应症或新药获批之外,CD19 NEX T也将进行严重难治性SLE剂量递增Ph1试验。BMS对未来的发展规划有着很清晰的路径,在各层面的执行力也有着很大的投入。更立下了计划2025实现营业利润率>37%,2026年实现新产品组合收入100亿美元的明确目标。9.Sanofi 10月27日,赛诺菲公布了 2023年Q3业绩:前三季度总营收321.51亿欧元,同比增长3.9%;Q3营收119.64亿欧元,同比增长3.2%。今年前三季度,自免领域的当家花旦度普利尤单抗销售额为77亿欧元,同比增长35%;Q3营收28.47亿欧元,同比增长32.8%。预计度普利尤单抗2023年销售额接近110亿欧元。作为一个跨国大药企,赛诺菲从事心血管,疫苗,糖尿病,免疫,罕见病和肿瘤等领域的研究,截至目前,至少有78个临床阶段项目,包括已上市药物开拓新的适应症,如度普利尤单抗用于治疗不明原因的慢性瘙痒、大疱性类天疱疮和COPD的临床3期研究。展望未来,赛诺菲认为OX40L抗体、CD40L抗体、TNFR1小分子抑制剂有望成为年销售额50亿欧元以上大品种,BTK抑制剂、IL-33抗体、IL13/TSLP双抗、IRAK4降解剂、TL1A抗体有望成为年销售额20亿欧元以上大品种。10.Novo Nordisk2023年11月2日,诺和诺德(Novo Nordisk)公布2023年第三季度业绩:Q3季度营收758亿丹麦克朗(107.64亿美元,按汇率1丹麦克朗 ≈ 0.1420 美元),同比增长37%(按固定汇率CER);净利润617.2亿丹麦克朗(87.64亿美元)。其中诺和诺德上调了2023年的业绩展望,目前预计按CER计算的销售额和营业利润增长率分别为32%至38%和40%至46%。诺和诺德最大业绩动力源自司美格鲁肽,2023年前三季度营收1002.22亿丹麦克朗(约为142亿美元),同比大增86%。司美格鲁肽注射液Ozempic(降糖)收入656.53亿丹麦克朗(93.23亿美元,+58%);司美格鲁肽片Rybelsus收入128.4亿丹麦克朗(18.23亿美元,+82%);司美格鲁肽注射液Wegovy(减肥)收入217.29亿丹麦克朗(30.86亿美元,+492%);利拉鲁肽(Saxenda)合计收入86.74亿丹麦克朗(12.32亿美元,+18%)。诺和诺德在糖尿病和肥胖症领域,已经建立了不少优势,但2023年一直遭遇产能挑战,这也是诺和诺德CEO在JPM大会上持续强调的问题。其表示,2024年诺和诺德正在增加额外产能,且未来几年将持续建设。值得关注的是,公司已在管线中持续开发了25年之久的CagriSema,将于2024年更新3期临床数据。此外,诺和诺德还会推进其他疾病领域的发展。公司将开始投资和推动并购以进入心血管和其他代谢领域、罕见病领域,实现长期增长。参考资料:各公司官网
▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。当地时间1月8日,年度最重要的医疗健康产业大会摩根大通医疗健康年会(简称JPM大会)在美国旧金山召开。过去的一年,多款CAR-T细胞治疗药物获批,首款CRISPR基因编辑疗法和另一款镰状细胞病基因疗法上市,制药巨头和生物科技公司都将目光聚焦在更具有创新性的细胞与基因治疗上。作为每年伊始把脉产业风向的盛会,大会中细胞和基因治疗领域的前沿进展最为引人瞩目,或许能为该领域的发展指引方向。小编在此文中概述了20余个聚焦于细胞与基因治疗的biotech的报告,以供大家参考。1、传奇生物:靶向BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛取得诸多进展,靶向DLL3 CAR-T疗法11.1亿美元授权诺华传奇生物是较早探索开发靶向BCMA的CAR-T细胞疗法的公司之一。目前,该公司已经建立了3个核心技术平台,并搭建了包含8个在研产品的研发管线,覆盖血液系统恶性肿瘤和实体瘤。在JPM大会上,传奇生物公布了与强生旗下强生创新制药共同开发的一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法西达基奥仑赛在2023年取得的诸多进展,包括:向中国NMPA递交上市申请,并获后者纳入优先审评,针对R/R MM;向欧洲药品管理局(EMA)递交了一项II类变更申请,向FDA递交补充生物制品许可申请(sBLA)。此外,西达基奥仑赛还有6项2/3期临床研究正在进行中,分别针对不同患者群体和前线治疗,其中针对新诊断多发性骨髓瘤(包括符合移植条件患者、未计划移植患者)的CARTITUDE-5研究、CARTITUDE-6研究均已经在3期阶段。2023年11月,传奇生物与诺华(Novartis)就特定靶向DLL3的CAR-T疗法签订了总额超11亿美元的独家全球许可协议,包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。LB2102正是具有创新的CAR设计和独特机制的CAR-T疗法,有望增加抗肿瘤活性。2、Bluebird:推进三款已上市基因疗法,现金或仅能维持到2025年Q1Bluebird是唯一拥有三种FDA批准产品的商业基因治疗公司,在蓝鸟生物的镰状细胞病基因疗法Lyfgenia虽然受到黑框警告的限制,但是Lyfgenia总算跨过上市批准这一道难关。获批上市后,公司股价一度因产品定价过于昂贵而面临跳水,相较于竞争疗法Vertex和CRISPR Therapeutics高出约100万美元。它也未能赢得价值约1亿美元的优先审查券,而这本来可以为其运营提供资金。这让蓝鸟生物不得不在12月启动了2.5亿美元的公开募股以支持商业化。蓝鸟公司在JPM大会上表示,在最近FDA批准蓝鸟公司的镰状细胞病基因疗法Lyfgenia之后,35个治疗中心已准备好接受该药的转诊,并计划在2024年扩大规模。除了Lyfgenia,蓝鸟还在推进两款已上市基因疗法β地中海贫血药物Zynteglo和脑肾上腺白质营养不良药物Skysona。预计2024年将有85-105名患者使用Lyfgenia、Zynteglo和Skysona交叉组合进行治疗。截止到2023年12月21日,蓝鸟未经审计的现金、现金等价物、受限制现金和有价证券余额为2.75亿美元,资产负债表上的债务为零,现金跑道或仅能维持到至2025年第一季度。3、sarepta :基因疗法Elevidys收入强劲,致力标签扩展sarepta第四季度净产品收入总计2.34亿美元,全年总计9.45亿美元。治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys(SRP-9001)为第四季度带来了1.31亿美元的净产品收入和2亿美元的全年收入。目前有三项Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者的临床试验,分别是一项基因转移治疗研究,旨在评估在DMD患者中的安全性和表达 (ENDEAVOR,NCT04626674);评估在DMD患者中的安全性和有效性(III期 EMBARK,NCT05096221);评估在患有DMD的非卧床和卧床男性中的安全性和有效性(III期 ENVISION,NCT05881408)。结果显示,在所有终点上使用Elevidys治疗都更有优势, EMBARK 在所有预先指定的关键次要终点上均具有统计学意义。Elevidys的功能优势并不局限于特定年龄组。没有观察到新的安全信号。Elevidys目前正在寻求标签扩展,扩大治疗机会。在与FDA领导层进行积极讨论后,将致力于根据审查尽可能全面地评估标签扩展数据并将迅速完成 ,预计在2024年8月份获得PDUFA目标行动日期。4、Ultragenyx:布局多个AAV基因疗法管线Ultragenyx公布了四个关键基因项目进展,DTX401(一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法)治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)的第3阶段临床研究已完成入组,预计在2024年上半年获得数据;UX111治疗粘多糖贮积症III型的最新数据将在2024年2月举办的 WORLDSymposiumTM上公布,目前正在寻求FDA加速审查途径;DTX301是一种AAV8,同时也是一种临床候选基因治疗药物,用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症 (OTC)。2023 年2月第三阶段第一例患者入组,将于2024年上半年完成全部患者入组。UX701是一种正在研究中的AAV9基因疗法,1/2/3 期临床研究都在进行中。近日,Ultragenyx宣布由其分拆成立的新公司 Amlogenyx将完成5000万美元的 A 轮融资,目前融资已大部分完成。Ultragenyx将通过Amlogenyx开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默氏症的新型基因疗法。5、BMS:广泛布局细胞疗法,将细胞疗法药物拓展到多学科领域在多发性骨髓瘤上,推出了首个获批上市的BCMA CAR-T细胞疗法Abecma,并后备研发另外两款靶向GPRC5D和GPRC5D/BCMA细胞疗法。在白血病/淋巴瘤上,推出了同类最佳针对B细胞恶性肿瘤的CAT-T疗法Breyanzi,BMS计划2024年大幅提高该疗法的产能。在非恶性血液病上,推出全球首创的红细胞成熟剂Reblozyl,该药目前正在积极拓展适应症,包括一线治疗输血依赖性骨髓纤维化(预计2025年数据读出)、一线治疗非输血依赖性MDS(预计2027年数据读出)、α-地中海贫血(预计2025年数据读出)。免疫学领域的后备管线还有细胞疗法药物CD19 NEX T。CD19 NEX T将CAR-T的应用范畴从恶性血液病推广到免疫病领域,空间大大增长,预计将于2024年获得狼疮的初步内部临床数据并扩展至肌炎、多发性硬化症和其他疾病。2024年BMS共12个药物项目将迎来里程碑,CGT领域中除Abecma迎来新适应症或新药获批之外,CD19 NEX T也将进行严重难治性SLE剂量递增Ph1试验。6、吉利德吉利德表示,基于ADC Trodelvy以及两款CAR-T疗法Yescarta和Tecartus的销售推动,吉利德在抗肿瘤领域的收入已经达到约30亿美元,到2030年,抗肿瘤领域的收入将占公司总收入的三分之一。吉利德表示,在2024年,抗肿瘤管线将迎来10多项更新,其中包括Arcellex合作的CAR-T疗法Anito-cel将有两项数据读出,预期将于2026年获批用于治疗多发性骨髓瘤适应症,Yescarta二线治疗LBCL的临床2期研究数据和自体CAR-T疗法KITE-363治疗DLBCL的临床1期数据业绩公布。吉利德还展望了未来:要成为细胞治疗领域的领导者。7、诺华制药在过去的一年里,诺华制药签署了超过15项战略协议,总额超过60亿美元,以加强其在核心治疗领域和技术平台的产品线。其中包含多项细胞与基因治疗领域合作,如诺华近期与Voyager合作开发新型基因疗法,总金额约13亿美元;5月,诺华以 8750 万美元现金收购了 Avrobio 的在研造血干细胞 (HSC) 基因治疗项目 AVR-RD-04。诺华到2027年,将在四大核心治疗领域提交的超15项关键申请,两款CGT疗法,治疗SMA的Zolgensma和长效siRNA降血脂Leqvio将在2025年迎来新的进展。推进三个突破性的技术(放射性配体治疗实体瘤、CAR-T疗法治疗自免疾病、以及siRNA疗法治疗神经科学和心血管疾病),这些技术可能为诺华带来实质性的中长期增长。8、阿斯利康:CGT领域达成了几项里程碑式商业发展6月9日,阿斯利康与Quell Therapeutics达成了一项价值超过20亿美元的协议,以开发针对1型糖尿病和炎症性肠病 (IBD) 的多种工程T调节细胞 (Treg) 细胞疗法。7月28日,阿斯利康旗下罕见病公司Alexion今与辉瑞(Pfizer)公司就其临床前基因治疗项目和专有技术组合达成高达10亿美元的明确购买和许可协议,将进一步协助Alexion和阿斯利康推进新一代基因组药物,增加互补管线资产和开发创新技术。一些项目有望在未来两到三年内进入临床。11月2日,阿斯利康以2.45亿美元与Cellectis宣布达成战略合作和投资协议,将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发。12月26日,国内细胞治疗企业亘喜生物宣布与阿斯利康达成收购协议。自中国Biotech有史以来,亘喜生物是第一个被MNC完整收购的中国创新药企。此次拟议收购将为阿斯利康公司不断扩充的细胞疗法管线增添GC012F CAR-T细胞疗法。9.信念医药信念医药为国内AAV基因治疗先驱,累计融资2.7亿美元,与武田达成合作。信念医药产品管线涵盖血友病B/A、帕金森、HPV等多个疾病领域。BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)基因治疗药物,有望成为最优B型血友病基因疗法。10.原启生物原启生物聚焦实体瘤CAR-T,研发管线如下。预计未来一年内完成授权出海合作,2025-2026年IPO上市。11、IntelliaIntellia的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在2023年进入三期临床。2024年预计第2款体内基因编辑疗法NTLA-2002也将启动三期临床。研发管线如下。12、BeamBeam聚焦碱基编辑技术,首发管线为地贫,体外基因编辑,后续有多款体内基因编辑疗法。2024年将迎来多个重要里程碑。Beam进行了广泛外部合作,深化技术平台价值。辉瑞与Beam Therapeutics将进行罕见疾病的体内碱基编辑疗法的开发合作。13、Editas MedicineEditas Medicine是基于CRISPR的基因编辑医学领域的领导者。研发管线如下。2024年目标推动Reni-cel (EDIT-301) 实现BLA和商业化,强化和聚焦发现构建体内编辑管线。14、CRISPRCRISPR首个基于CRISPR的药物Casgevy获得历史性批准,2024年有望获得多个里程碑。CRISPR未来更多地聚焦下一代通用CAR-T疗法,将CD19靶向CAR-T候选疗法CTX112扩展到自身免疫性疾病。构建CAR T实体瘤管线。2024年即将迎来多项进展。15、ImugeneImugene公司的产品线主要包括溶瘤病毒和B细胞免疫疗法,目的是期望结合标准护理药物和免疫疗法来治疗各种癌症。预计在2024-2025年实现多个里程碑。五个临床试验即将获批IND,包括通用型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法azer-cel的1b期弥漫性大B细胞淋巴瘤试验,溶瘤病毒Vaxinia的1期实体瘤患者试验和新型表达CD19的溶瘤病毒onCARlytics™的1期实体瘤患者试验。16、再生元2023年,再生元首个利用体内CRISPR 基因编辑技术启动关键性研究的项目获得美国 FDA 批准。研究otoferlin基因疗法的全球1/2期CHORD试验结果显示otoferlin基因疗法可以改善听力损失。再生元的基因药物为遗传病治疗提供多种途径。研发管线如下。17、BioMarin具体来看,BioMarin在过去九年,共有5款产品获批上市。2023年,Roctavian获批用于治疗严重血友病A患者,为首款获得FDA批准的一次性治疗血友病A的基因治疗药物。BioMarin将会优先建立Roctavian的商业化机会,2024年和2025年将进一步说明ROCTAVIAN的吸收曲线和长期潜力。18、Prime MedicinePrime Medicine先导编辑系统有潜力将任何DNA单碱基转换成其它单碱基,并制造精确的DNA插入与缺失,甚至进行不同编辑的组合,这在过去的系统中是无法完成的。Prime Medicine目前专注于四大领域,血液和免疫学、肝脏、眼科以及神经肌肉。Prime Medicine开发了多条管线,其中包括6条AAV基因疗法管线,与四个核心模块平台保持一致,其他计划作为潜在合作机会正在推进中。19、UmojaUmoja为体内CAR-T先驱之一,Umoja的领先技术VivoVec基因递送平台将第三代慢病毒载体基因递送技术与一种新型的T细胞靶向和活化表面复合物相结合。此次JPM会议期间与艾伯维达成14亿美元合作协议。两家公司将利用Umoja专有的VivoVec平台,在肿瘤学领域开发多个原位生成的CAR-T(in-situ generated CAR-T)细胞治疗候选药物。由VivoVec驱动的研发管线如下。20、Rocket PharmaceuticalsRocket是一家完全集成的商业化阶段基因治疗公司,重点治疗领域为心脏和骨髓,是唯一一家拥有针对心脏的基因疗法的安全性和有效性数据的公司。Rocket的产品管线中,Marnetegragene autotemcel是进展最快的基因疗法,拟开发用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)疾病,PDUFA日期为2024年3月31日,此外还有四条管线处于临床阶段。Rocket目前拥有体内、体外两大基因疗法技术平台。21、Verve TherapeuticsVerve 正在推进一系列体内基因编辑项目,这些项目旨在通过单次治疗终身降低胆固醇。Verve的基因编辑项目管线旨在解决不同的ASCVD患者群体的问题。Verve现在与礼来在多个项目上合作。22、Adaptimmune靶向MAGE4的TCR-T疗法Afami-cel预计2024年2月递交上市申请,2024年8月获批上市。Lete-cel预计2026年获批上市,这两款产品合计销售峰值将达到4亿美元。研发管线如下。23、ImmunocoreImmunocore聚焦开发TCR融合蛋白疗法,Kimmtrak已经获得FDA批准。Kimmtrak去年前三季度销售额1.68亿美元。24、Affini-TAffini-T正在开发两种基于TCR的治疗方法。Affini-T目前有三个KRAS在研项目,分别靶向KRAS G12V、KRAS G12D和KRAS G12C,属于目前未有上市药物的创新靶点位点。25、Arcturus Arcturus Therapeutics是一家创新RNA疗法研发公司。Arcturus 有两大技术平台:该公司拥有LUNAR®脂质介导递送技术以及STARR® mRNA技术,其多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物,包括mRNA、小干扰RNA、复制子RNA、反义RNA、microRNA、DNA和基因编辑治疗药物。Arcturus的研发管线目前最高处于临床 III 期阶段。除 mRNA之外,Arcturus还在研发 tRNA、siRNA等其他RNA 疗法。26、CARGO TherapeuticsCargo正在致力于开发潜在的细胞疗法。治疗DLBCL的自体CAR T收入预计到2030年将达到33亿美元。变革性CAR T细胞疗法产品管线,解决耐药性问题。今年3月,CARGO Therapeutics宣布完成2亿美元的A轮融资,参投者包括多家著名风投机构,所得资金将用于推进其自体CD22 CAR-T 细胞疗法候选药物 CRG-022的开发,目前正在进行潜在的关键的2期临床试验,预计2025年公布顶线数据。总结由此可见,2024年细胞和基因疗法领域将迎来百花齐放,多项创新产品将进入临床获迎来获批上市。国内,科济药业的GPRC5D CAR-T疗法最近正式获批临床,博生吉也有布局体内CAR-T,已有多个细胞产品进入POC临床验证阶段;此外还有精准生物、斯丹赛生物、蓝盾生物等均有布局CAR-T。国内方面,尧唐生物申报了首个体内基因编辑疗法,锐正基因在IIT阶段。邦耀生物、瑞风生物等多家公司也在布局体内基因编辑。信念医药、纽福斯建立重组腺相关病毒(AAV)基因疗法管线。预计未来几年国内外细胞基因治疗公司的药物会有所突破,迎来新的增长点。版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
12月12日晚,演员周海媚工作室发布讣告称:周海媚因病医治无效,于2023年12月11日离世。据相关资料:周海媚此前长期受红斑狼疮困扰。红斑狼疮也被很多人称为“不死的癌症”。因为这种疾病目前无法根治,但正规科学治疗,病情可以得到控制。狼疮有多常见?据美国狼疮基金会(Lupus Foundation of America)估计,全世界至少500万人患有某种形式的狼疮,且每年新增病例高达 16,000 例。据《中国系统性红斑狼疮发展报告2020》显示:我国系统性系统性红斑狼疮患者超100万人,总数位居全球第一,发病率位居第二。SLE已成为国内常见的自身免疫性疾病之一。虽然狼疮是一种广泛传播的疾病,但对该疾病的认识远远落后。据LFA调研,63%的受访美国人从未听说过狼疮,或者对这种疾病及其症状知之甚少或一无所知。狼疮有哪些症状?狼疮是一种慢性疾病,会引起全身炎症,影响皮肤、关节和肾脏、心脏和大脑等多个器官,几乎所有的系统都可能受累。系统性红斑狼疮(SLE)是最常见的狼疮类型。图源ACR官网(侵删)患者可能会出现哪些常见症状呢?最明显的症状就是面颊出现“蝶形红斑”,根据病情轻重,具体到不同器官受损,可能表现不同:红斑狼疮常见症状全身症状:发烧、乏力、厌食、体重下降等关节、肌肉疼痛皮疹、雷诺现象、光过敏、脱发、口腔溃疡眼睛干涩、腺体肿胀胸痛、胸闷、心慌、呼吸急促头痛、精神异常、癫痫贫血、血栓肢体水肿、泡沫尿等(图源:百度健康医典)哪些是SLE的高发人群?美国狼疮基金会(简称LFA)指出,百分之九十 (90%) 的狼疮患者是女性。大多数狼疮患者在 15-44 岁之间发病,其中适婚年龄的女性的病例数为男性的九倍。具体病因尚不明确,目前认为可能与激素、环境因子,及遗传有关。该基金会资助的一项研究发现,总体而言,狼疮是 5-64 岁女性死亡的 20 大主要原因之一。在黑人和西班牙裔女性中,排除三种常见的外伤死亡原因后,狼疮在 15-24 岁年龄组中排名第 5 位,在 25-34 岁年龄组中排名第 6 位,在 35-44 岁年龄组中排名第 8-9 位。SLE能治愈吗?狼疮是一种毁灭性的、改变生活的疾病,目前无法治愈, 但通过正规科学治疗,病情可以得到控制。美国风湿病学会(ACR)资料显示,治疗目标是抑制过度活跃的免疫系统,最终达到疾病缓解(remission)并防止永久性器官损伤。SLE的治疗主要以药物治疗为基础,包括激素药物治疗、抗疟药物治疗、免疫抑制剂、生物制剂等。 图源:《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》SLE治疗领域有哪些靶向性生物药?靶向药物目前已经有两款用于治疗 SLE 的生物药于中国获批上市,包括葛兰素史克的贝利尤单抗 (Belimumab)和荣昌生物的泰它西普,给更多的SLE患者带来了新的希望。1.GSK-贝利尤单抗 (Belimumab)贝利尤单抗是首个作用于B淋巴细胞刺激因子(BLyS)的抑制剂,它是一种重组的完全人源化IgG2λ单克隆抗体,可与可溶性BLyS高亲和力结合并抑制其活性。根据药物研究数据显示,该药能够实现持续的疾病控制、有助于稳定长期症状、改善患者的长期预后。美国风湿病学会2022年会上发表的一项新研究发现,无论患者是否同时患有系统性红斑狼疮(SLE 或狼疮),B 细胞抑制剂贝利尤单抗都能显著改善皮肤红斑狼疮。该药于 2011 年获美国 FDA 批准上市,于 2019 年获中国药监局批准上市,用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性的 SLE 成人患者。2.荣昌生物-泰它西普泰它西普于 2021年3月9日获中国药监局批准上市,该药为我国自主研发的创新药,与常规治疗联合,适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮(SLE)成年患者。此外,目前在研的SLE靶向药物有2023年4月10日,药明巨诺宣布瑞基奥仑赛注射液 (简称relmacel) 用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮 (SLE) 的新药临床试验申请(IND) 已获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 的默示许可2023年2月Provention Bio和中美华东递交HDM3002的临床试验申请获得受理,并于4月26日获得NMPA批准开展HDM3002对狼疮疗效的Ⅱa期临床试验(PREVAIL-2)。HDM3002(PRV-3279)是一种靶向B细胞表面CD32B和CD79B的人源化双抗,具有治疗B细胞介导的自身免疫性疾病和预防或降低生物治疗的免疫原性的潜力。2023年9月研发日上,BMS 更新了细胞疗法管线,加大在自身免疫疾病领域的研发投入,首款产品 CD19 NEX T 已进入临床研发阶段。2023 年 11 月 27 日,亘喜生物 的 FasTCAR-T GC012F 治疗难治性系统性红斑狼疮的 1/2 期新药临床试验(IND)申请获美国 FDA 批准。GC012F 是 CD19/BCMA 双靶 CAR-T,既能够杀伤表达 CD19 的 B 细胞,也能 够杀伤表达 BCMA 的浆细胞,而浆细胞是抗体产生的主要来源,因此有望在治疗自免疾病中取得更好的效果。CAR-T为SLE带来治愈曙光糖皮质激素为代表的传统药物,在治疗系统性红斑狼疮存在某些明显的副作用。相比之下,靶向性的生物药能够高特异性结合靶点,减少副作用发生,一定程度上提升了疗效和安全性。但靶向药对肿瘤控制的机制是“抑制”,而非“消除”。不可否认的是,目前尚无疗法能够根治SLE。但近几年一些临床研究显示,CD19靶向的CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果,这为系统性红斑狼疮患者带来了治愈的曙光。2022年9月,Georg Schett 团队在《Nature Medicine》上发文报道了 5 例难治性 SLE 患者接受 CD19 CAR-T 治疗的疗效数据,经过CAR-T细胞治疗后,所有患者病情得到改善,在长达17个月的随访中未出现复发,并且均实现了无药物缓解。ASH 2023 年会上更新的数据再次证明了CAR-T 疗法治疗自身免疫疾病安全性良好。2023 美国风湿病学会年会 ACR 的一项新研究表明 , CAR-T 细胞疗法可以持续抑制难治性狼疮中的自身抗体,同时保持对疫苗的强劲反应。据《2023年医药行业专题报告:CAR~T为系统性红斑狼疮带来治愈曙光》资料显示,CAR-T 疗法是基因工程化的自体 T 细胞,此前已广泛应用于 B 细胞肿瘤治疗,有望完全缓解 SLE 疾病。CAR-T 有望安全高效达到一次性治愈,从而使患者摆脱药物治疗,恢复正常生活,具有很高的临床和社会价值。“狼疮”本土化诊治,让患者“多幸福生活60年”2022发布的《中国系统性红斑狼疮蓝皮书》,涵盖了国际临床数据的支持、中国的临床研究结果以及中成药对系统性红斑狼疮的疗效,是更适合中国人的本土化方案。报告指出,我国84.13%的患者正在使用激素治疗。据国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心办公室主任、北京协和医院风湿免疫科副主任李梦涛介绍,分层治疗是一种有效的方法,根据患者的病情使用不同的激素剂量,还可以在控制住病情的情况下,由医生来决定逐渐减少激素用药到最小,乃至停用。“目前,国内外风湿免疫疾病的基础、临床、转化研究都取得了丰硕成果,生物制剂等靶向药物的问世给SLE患者减少激素用量、实现器官保护带来了可能,‘让患者多幸福生活60年’是我们不懈努力的目标。”参考资料【1】参考美国风湿病学会(American College of Rheumatology,ACR)、美国狼疮基金会(Lupus Foundation of America,LFA)、国家药品监督管理局(CDE)、各公司官网等【2】参考《中国系统性红斑狼疮蓝皮书》等公开资料。细胞系产品查询投稿丨商务合作转载丨加交流群往期推荐恒瑞医药生物药管线全梳理中生制药企业梳理石药集团生物药技术平台及管线梳理国内ADC热门靶点竞争格局一览点击下方“药研网”,关注更多精彩内容
100 项与 CD19 NEX T (Multiple autoimmune disorders)(Bristol Myers Squibb) 相关的药物交易