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更新于：2025-05-07
AAV-GAMT
更新于：2025-05-07
概要
基本信息
药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Adeno-associated vector expressing human codon-optimized guanidinoacetate N-methyltransferase under a ubiquitous-expressing promoter |
靶点 |
作用方式 激动剂 |
作用机制 GAMT agonists(guanidinoacetate N-methyltransferase agonists) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 胍基乙酸甲酯甲基转移酶缺乏症 | 临床前 | 美国 | 2025-02-18 |
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