1. NMPA又批准一款中药创新药上市 2月27日，据国家药监局网站消息，近日，国家药监局批准新疆银朵兰药业股份有限公司申报的中药1.1类创新药复方比那甫西颗粒上市。复方比那甫西颗粒具有清除体内异常体液质的功效，用于热性感冒，症见发热、鼻塞、流涕、咽痛、头痛、口干等。该药品为普通感冒中维医辨证属于热性感冒的人群提供新的用药选择。该药品为按照维吾尔医药理论组方的复方制剂，开展了随机、双盲、安慰剂平行对照的多中心临床试验。 2. 欧盟批准基孔肯雅热重组疫苗 3月1日，Bavarian Nordic今日宣布，欧盟委员会已批准Vimkunya（基孔肯雅热重组疫苗），用于建立主动免疫，以预防12岁及以上人群感染基孔肯雅热病毒（CHIKV）所致的疾病。根据新闻稿，该疫苗是首个在欧洲获批适用于12岁及以上人群的基孔肯雅热疫苗。值得一提的是，Vimkunya在本月获美国FDA批准，且Bavarian Nordic最近还向英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交了上市许可申请（MAA），预计该疫苗有望于2025年上半年在英国获得批准。基孔肯雅热是由CHIKV引起的蚊媒病毒性疾病，虽然死亡率低，但发病率高；近50%的基孔肯雅热患者有使人衰弱的长期症状，且可能随年龄增长而加重。 3. 诺华BTK抑制剂「瑞米布替尼」在华申报上市 2月27日，CDE官网显示，诺华BTK抑制剂瑞米布替尼片（remibrutinib）率先在华申报上市。根据临床试验进展以及财报信息，推测此次申报的适应症为慢性自发性荨麻疹。Remibrutinib是一种新型、口服共价不可逆BTK抑制剂，具有非常高的选择性，可快速结合无活性的BTK构象，从而阻止引起瘙痒、荨麻疹/皮疹和肿胀的组胺释放，没有结合的药物则会从体内清除，减少全身暴露，降低毒副作用。2023年，remibrutinib用于CSU的III期REMIX-1和REMIX-2两项研究均取得积极结果，达到所有主要终点和次要终点。 4. Keytruda获FDA优先审评资格，针对头颈部鳞癌 2月25日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA已接受该公司为重磅免疫疗法Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Keytruda作为手术前的新辅助疗法，用于治疗可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，随后联合标准放疗（有或无顺铂）作为辅助治疗，然后再作为单药进行辅助治疗。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日之前完成审评。该sBLA基于3期临床试验KEYNOTE-689的积极数据，预先设定的首次中期分析结果将在即将召开的医学会议上公布。结果显示，在可切除LA-HNSCC患者中，包含Keytruda的围手术期治疗方案与单独采用辅助放疗（有或无顺铂）相比，在无事件生存期（EFS）方面具有统计学显著且临床意义重大的改善。 5. 阿斯利康下一代口服SERD一线乳腺癌III期研究成功 2月26日，阿斯利康宣布III期SERENA-6研究积极的中期分析结果，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant联合CDK4/6抑制剂（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）在无进展生存期（PFS）的主要终点方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善。这意味着，camizestrant成为了首个也是唯一一个证明与已获批的CDK4/6抑制剂联用时具有一线治疗获益的新一代口服SERD和完全ER拮抗剂。SERENA-6研究评估了在一线治疗HR阳性、HER2阴性且具有ESR1突变晚期乳腺癌患者中，改用camizestrant组合疗法与继续使用芳香化酶抑制剂（阿那曲唑或来曲唑）联合CDK4/6抑制剂这一标准护理治疗的疗效与安全性比较。 6. 吉利德长效HIV疗法在欧洲申报上市，获加速审评 2月25日，吉利德宣布，欧洲药品管理局（EMA）接受该公司为lenacapavir递交的上市许可申请（MAA），每半年注射一次，作为HIV感染的暴露前预防（PrEP）疗法。EMA人用药品委员会认为，每半年一次用于预防HIV感染的lenacapavir在公共卫生和治疗创新方面具有重大意义，上市申请将按加速审评（accelerated assessment）时间表进行评估。值得一提的是，上周美国FDA已宣布接受吉利德科学公司递交的lenacapavir用于PrEP的新药申请（NDA）并授予这一申请优先审评资格。新闻稿指出，EMA的决定代表着lenacapavir作为PrEP疗法的又一监管里程碑。 7. 百时美施贵宝O+Y联合疗法在美国申报结直肠癌适应症，获优先审评 2月25日，百时美施贵宝宣布，美国FDA已接受为重磅免疫组合疗法Opdivo（nivolumab）联合Yervoy（ipilimumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），一线治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（mCRC）成年及儿童（12岁及以上）患者。FDA已授予该申请突破性疗法认定和优先审评资格，预计在2025年6月23日之前完成审评。该申请基于3期临床试验CheckMate-8HW研究结果，在今年1月底公布的分析结果显示，在中位随访时间为47个月时，接受Opdivo联合Yervoy治疗的患者，与Opdivo单药疗法相比，疾病进展或死亡风险降低38%。 8. 复星医药肾病新药「替纳帕诺」在中国获批上市 2月25日，NMPA官网最新公示，复星医药和Ardelyx公司联合申报的盐酸替纳帕诺片（tenapanor）的新药上市申请已获得批准。根据复星医药此前新闻稿可知，这是该公司引进的一款口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，为新型降磷药物，本次获批的适应症为：用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。替纳帕诺最初由Ardelyx公司开发，此前2023年10月已经在美国获批，复星医药拥有该药在中国内地、香港及澳门地区的独家临床开发和商业化等权益。TEN C-03-002研究是一项在中国开展的替纳帕诺治疗终末期肾病（ESRD）血液透析患者高磷血症的有效性和安全性的3期临床研究。结果显示，在研究终点时，替纳帕诺组和安慰剂组分别有44.59%和10.14%的患者达到了血磷水平<5.5 mg/dL的目标。 9. 强生「古塞奇尤单抗」在中国获批治疗克罗恩病 2月25日，强生宣布古塞奇尤单抗注射液（静脉输注）和古塞奇尤单抗注射液的新适应症上市申请已获得NMPA批准，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。此前，古塞奇尤单抗已经在中国获批治疗银屑病。强生新闻稿表示，作为一款具有双重作用机制的白介素23抑制剂，本次是古塞奇尤单抗在全球范围内首次批准用于中重度活动性成人克罗恩病的治疗。此次获批是基于GALAXI项目中两项关键3期研究（GALAXI 2和GALAXI 3）的临床数据。其治疗中度至重度活动性克罗恩病的新适应症上市申请也已经于2024年6月获得FDA受理。 10. 勃林格殷格翰肺纤维化创新疗法nerandomilast递交上市申请 2月24日，勃林格殷格翰宣布，其在研肺纤维化疗法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast的上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的受理，用于治疗成人特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。此前，该疗法已被CDE纳入优先审评审批程序，以加速其在中国获批上市的步伐。本次上市申请递交是基于nerandomilast关键性III期临床试验FIBRONEER™-IPF的积极结果，这是十年来首个达到主要终点的IPF III期临床试验。IPF治疗领域有望迎来下一代突破性疗法。 1. 近13亿美元！礼来达成分子胶合作 2月28日，Magnet Biomedicine宣布与礼来（Eli Lillyand Company）达成合作与许可协议，两家公司将在肿瘤学领域共同发现、开发并商业化分子胶疗法。此次合作将通过Magnet的TrueGlue发现平台，识别能够诱导蛋白质接近和协同作用的分子胶，以靶向在多种医疗需求尚未满足疾病中的“难以成药”靶点。根据协议条款，Magnet将获得最高达4000万美元的预付款、近期付款等款项。同时，在实现特定的开发、监管和商业里程碑后，Magnet有望额外获得总额超过12.5亿美元的里程碑款项。 2. 赛生药业引进卫材一款小分子抗癌新药 2月28日，赛生药业宣布，已就成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性酪氨酸激酶抑制剂tasurgratinib （研发代码：E7090）与卫材（Eisai）达成授权许可协议。Tasurgratinib是一种口服新型酪氨酸激酶抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3表现出选择性抑制活性。根据协议条款，赛生药业将负责tasurgratinib在中国的产品开发和商业化。赛生药业将向卫材支付预付款，根据开发进展、监管批准支付里程碑款项，并在产品上市后根据销售额支付销售里程碑款项以及一定比例的特许权使用费。 3. 中国生物制药引进先为达RSV新药 2月27日，中国生物制药宣布，先为达生物签署独家战略合作协议。据此，中国生物制药与先为达生物就其研发的人白细胞介素-29（IL-29，也称干扰素λ1）项目CPX102在中国（含港澳台）、巴西、沙特阿拉伯、泰国、新加坡等19个国家达成独家许可与合作。CPX102是在IL-29的基础上，经蛋白质工程优化得到的雾化吸入溶液，属于III型干扰素的一种。目前中国生物制药正针对该项目在中国开展IIb期临床试验，用于治疗儿童呼吸道合胞病毒（RSV）感染。 4. 翰森制药退出13亿美元心血管新药合作 2月27日，翰森制药（Hansoh Pharma）选择退出价值高达13亿美元的合作项目，这使得英国生物技术公司Silence Therapeutics不得不放缓其心血管疾病药物的三期临床试验计划。Zerlasiran是一款用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的siRNA疗法，作用机制是通过“沉默”LPA基因来实现治疗效果。2021年，翰森制药向Silence支付了1600万美元预付款，双方开启合作，借助Silence的mRNAi GOLD平台，开发针对3个未公开临床前靶点的疗法。但在2月27日，Silence透露翰森制药已“决定不再继续推进相关研发”。 5. 3.95亿美元！和铂医药就一款抗体新药达成授权合作 2月26日，和铂医药宣布，由其孵化的创新型生物技术公司HBM Alpha Therapeutics宣布与一家业务合作伙伴达成战略合作与许可协议，共同推进针对多种疾病的新型促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）靶向疗法。根据协议，该合作伙伴获得在大中华区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门地区）以外的全球市场开发和商业化HAT001（一款强效且选择性靶向CRH的中和抗体，和铂医药内部代号为HBM9013）的独家权利。HBMAT将获得高达3.95亿美元的总付款，包括首付款和开发、监管及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。此外，HBMAT还有权获得认股权证以获取合作伙伴的少数股权。 6. 礼来收购Organovo旗下FXR激动剂 2月25日，Organovo公司（纳斯达克股票代码：ONVO）宣布，礼来将收购Organovo的FXR项目，包括其主要资产FXR314。根据此次交易，Organovo将获得一笔预付款，并且随着FXR314达成关键监管和商业里程碑，还将获得相应的里程碑付款。礼来将收购Organovo的FXR项目的所有商业和知识产权，用于全球开发。 7. 8.16亿美元！武田再次与BridGene合作开发小分子新药 2月25日，BridGene Biosciences宣布与武田达成战略合作和许可协议。根据合作条款，BridGene将利用其化学蛋白质组学平台IMTAC™发现新的小分子候选药物，以对抗免疫学和神经病学中具有挑战性的靶点。两家公司将共同努力，通过命中发现和早期线索开发来推进这些项目。武田将拥有开发和商业化通过合作确定的任何潜在产品的专有权。2021年3月30日，BridGene已经与武田制药达成5亿美元合作，双方建立多达五个药物发现计划，利用BridGene专有的IMTAC™（等压质量标记亲和力表征）化学蛋白质组学平台，确定靶点和小分子候选药物，武田开发成治疗候选药物并推进临床开发。2024年1月，BridGene已与Galapagos签订总额超过7亿美元的战略合作与许可协议。 8. 联手辉瑞！Summit/康方PD-1/VEGF双抗达成临床试验合作 2月24日，Summit Therapeutics宣布与辉瑞开展临床试验合作，以评估PD-1/VEGF双特异性抗体Ivonescimab（依沃西单抗，康方生物原研）与辉瑞的多种抗体偶联药物（ADCs）联合用于多种实体瘤的疗效和安全性。根据协议条款，Summit 将提供用于拟议研究的 Ivonescimab，辉瑞将负责开展研究的运营工作。这些研究将由 Summit 和辉瑞共同监督。双方各自保留其产品的权利。计划于今年年中开始 Ivonescimab 与辉瑞 Vedotin ADCs 的联合研究。临床试验的进一步细节将在稍后公布。内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

上市批准加速审批优先审批临床成功合作引进/卖出免疫疗法

2025-03-01

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复星医药First-in-class新药盐酸替纳帕诺片获批上市；神州细胞抗PD-1单抗联合疗法获批上市 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，热点较多。先看审评审批方面，两个重磅药获批，即复星医药First-in-class新药盐酸替纳帕诺片获批上市以及神州细胞抗PD-1单抗联合疗法获批；其次是研发方面，研发进展较多，值得一提的是，阿斯利康口服SERD一线乳腺癌Ⅲ期研究成功；再次是交易及投融资方面，本周有多笔交易，其中，和铂医药就一款抗体新药达成授权合作，总交易额约3.95亿美元；最后是人事方面，辉瑞任命前FDA药物主管为新任首席医疗官兼执行副总裁。本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及人事四大板块，统计时间为2025.2.24-2.28，包含26条信息。审评审批 NMPA 上市批准 1、2月25日，NMPA官网显示，强生的古塞奇尤单抗注射液（静脉输注）（商品名：特诺雅达）和古塞奇尤单抗注射液（商品名：特诺雅）获批新适应症，用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成人患者。古塞奇尤单抗成为首个在克罗恩病适应症获批的IL-23抑制剂。 2、2月25日，NMPA官网显示，复星医药的盐酸替纳帕诺片（Tenapanor）获批上市，用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。Tenapanor是一款First-in-class口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，2017年12月，复星医药从Ardelyx获得了该药在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家临床开发和商业化等权利。 3、2月28日，NMPA官网显示，神州细胞控股子公司神州细胞工程递交的菲诺利单抗注射液（SCT-I10A）与贝伐珠单抗注射液（SCT510）联合疗法获批上市，适用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者。菲诺利单抗为神州细胞自主研发的重组人源化抗PD-1 IgG4型单抗，首个适应症头颈部鳞状细胞癌已经于2025年2月获NMPA批准上市。申请 4、2月24日，CDE官网显示，勃林格殷格翰的那米司特片（nerandomilast）申报上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。该疗法已被CDE正式纳入优先审评。那米司特是勃林格殷格翰在研的新型PDE4B抑制剂，其通过抑制PDE4B酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。 5、2月25日，CDE官网显示，赛诺菲的盐酸非索非那定口服混悬液新适应症申报上市，这也是口服混悬液剂型在中国的第二项上市申请。2021年，赛诺菲研发的盐酸非索非那定片剂剂型获NMPA批准上市，用于过敏性鼻炎及慢性特发性荨麻疹的治疗。 6、2月25日，CDE官网显示，阿斯利康的特泽利尤单抗（tezepelumab）申报第二项适应症，预测为慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。特泽利尤单抗是阿斯利康与安进共同开发的一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单克隆抗体，是全球唯一一款上市的TSLP单抗。 7、2月27日，CDE官网显示，诺华1类新药瑞米布替尼片（Remibrutinib）申报上市，此次申报的适应症为慢性自发性荨麻疹。Remibrutinib是一种新型、口服共价不可逆BTK抑制剂，2023年，Remibrutinib用于CSU的Ⅲ期REMIX-1和REMIX-2两项研究均取得积极结果，达到所有主要终点和次要终点。 8、2月26日，CDE官网显示，萌蒂制药5.1类新药注射用醋酸瑞扎芬净申报上市。瑞扎芬净是一种环肽药物，是一种创新、一周一次的棘球白素（Echinocandin），其已经于2023年3月获得美国FDA批准，用于治疗没有替代治疗选择或选择有限的念珠菌血症与侵袭性念珠菌病患者。 9、2月27日，CDE官网显示，皮尔法伯的恩考芬尼胶囊和比美替尼片组合疗法申报上市，推可能是BRAF V600E突变的非小细胞肺癌。恩考芬尼是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，比美替尼是一种强效且具有选择性的MEK抑制剂。此前，二者组合疗法已经获FDA和欧盟委员会批准，用于治疗带有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者；以及治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。临床批准 10、2月24日，CDE官网显示，华东医药1类新药HDM1005注射液获得两项临床试验，拟开发用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重成人患者的治疗。HDM1005是华东医药在研的一款多肽类GLP-1受体和GIP受体的双靶点激动剂，此前已经在中国和美国获得过多项IND。 11、2月24日，CDE官网显示，信达生物1类新药IBI3002获批临床，拟开发治疗哮喘。IBI3002是其自主研发的一款抗IL-4Rα/TSLP双特异性抗体，目前正在澳大利亚开展Ⅰ期临床研究。本次是该产品首次在中国获批IND。 12、2月25日，CDE官网显示，领诺医药1类新药注射用SLN12140获批临床，拟开发治疗原发性IgA肾病。SLN12140（LIN-2102）是一款新一代补体靶向药物，该产品基于单域抗体VHH-Fc结构形式，能够有效抑制IgAN病理过程中的补体异常活化。 13、2月25日，CDE官网显示，翰森制药1类新药HS-10561胶囊获批临床，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹。2024年8月，翰森制药与麓鹏制药宣布就后者自主研发的新一代BTK抑制剂HS-10561签署合作协议，翰森制药获得所有非肿瘤适应症在中国（包括中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的研发、注册、生产及商业化的权益。这项合作的总金额合计不超过7.29亿元。 14、2月26日，CDE官网显示，诺和诺德1类新药Amycretin注射液获批临床，拟开发用于降低超重或肥胖成人患者的体重。Amycretin是一款每周一次皮下注射的单分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体和胰淀素受体双重激动剂。此前该产品的片剂剂型已经在中国获批临床，用于降低超重或肥胖成人患者的体重。 15、2月27日，CDE官网显示，微芯生物1类新药CS12088片获批临床，拟开发治疗成人慢性乙型肝炎。CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂。临床前研究结果显示，CS12088具有显著的抗病毒活性、肝靶向性特征以及良好的安全性和耐受性。 FDA 临床批准 16、2月24日，FDA官网显示，士泽生物的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液获批临床，用于治疗“渐冻症”。该产品治疗“渐冻症”此前已于2023年获得FDA授予孤儿药资格。士泽生物已完成多例渐冻症患者异体通用细胞移植治疗，临床随访结果显示士泽生物iPSC衍生亚型神经细胞药治疗渐冻症安全，且有效延缓疾病进展。快速通道资格 17、2月27日，FDA官网显示，拜耳（Bayer）和BlueRock Therapeutics的OpCT-001被授予快速通道资格。OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，用于治疗原发性感光细胞疾病。这是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。研发临床状态 18、2月24日，ClinicalTrials官网显示，复宏汉霖启动了伊匹木单抗生物类似药HLX13的Ⅰ/Ⅲ期无缝研究。原研伊匹木单抗（商品名：Yervoy）是百时美施贵宝（BMS）研发的一款具有κ轻链的抗CTLA-4（细胞毒T淋巴细胞相关抗原4，又称CD152）全人源IgG1型单克隆抗体。临床数据 19、2月26日，阿斯利康宣布，Ⅲ期SERENA-6研究积极的中期分析结果，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）Camizestrant 联合CDK4/6抑制剂（Palbociclib、Ribociclib或Abemaciclib）在无进展生存期（PFS）的主要终点方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善。Camizestrant成为了首个也是唯一一个证明与已获批的CDK4/6抑制剂联用时具有一线治疗获益的新一代口服SERD和完全ER拮抗剂。 20、2月28日，拜耳公布了Ⅲ期研究QUANTI CNS的积极成果。该研究评估了在研含钆对比剂（GBCA）Gadoquatrane在已确诊或疑似中枢神经系统病变的成人患者接受对比增强磁共振成像（MRI）检查中的应用效果。在所有研究中，gadoquatrane的钆剂量均为0.04 mmol Gd/kg体重，与剂量为0.1 mmol Gd/kg的大环状钆基对比剂相比，钆剂量减少了60%。交易及投融资 21、2月24日，Summit Therapeutics宣布，与辉瑞开展临床试验合作，以评估PD-1/VEGF双特异性抗体Ivonescimab（依沃西单抗，康方生物原研）与辉瑞的多种抗体偶联药物联合用于多种实体瘤的疗效和安全性。根据协议条款，Summit将提供用于拟议研究的Ivonescimab，辉瑞将负责开展研究的运营工作。 22、2月26日，和铂医药宣布，由其孵化的HBM Alpha与一家合作伙伴达成战略合作协议。根据协议，该合作伙伴获得在大中华区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门地区）以外的全球市场开发和商业化一款强效且选择性靶向CRH的中和抗体HAT001的独家权利。HBMAT将获得高达3.95亿美元的总付款，包括首付款和开发、监管及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。 23、2月27日，中国生物制药宣布，先为达生物签署独家战略合作协议。据此，中国生物制药与先为达生物就其研发的人白细胞介素-29（IL-29，也称干扰素λ1）项目CPX102在中国（含港澳台地区）、巴西、沙特阿拉伯、泰国、新加坡等19个国家达成独家许可与合作。CPX102是全球首个雾化吸入的RSV感染治疗药物。 24、2月28日，赛生药业宣布，就成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性酪氨酸激酶抑制剂Tasurgratinib（E7090）与卫材达成授权许可协议。根据协议，赛生药业将负责该药在中国的产品开发和商业化。赛生药业将向卫材支付预付款，根据开发进展、监管批准支付里程碑款项，并在产品上市后根据销售额支付销售里程碑款项以及一定比例的特许权使用费。人事 25、2月24日，辉瑞宣布，前FDA药物主管Patrizia Cavazzoni将重新加入辉瑞，担任首席医疗官兼执行副总裁，领导辉瑞的监管、药物警戒、安全、流行病学、医疗信息和证据生成等医疗职能，并向辉瑞研发首席科学官兼总裁Chris Boshoff博士汇报。Cavazzoni博士今年1月辞去了FDA药品审评与研究中心（CDER）主任的职务，入职辉瑞后将接替Aida Habtezion的工作，后者将离开辉瑞寻求其他机会。 26、2月24日，贝达药业宣布董事会同意聘任毛力先生担任研发总裁兼首席医学官，分管公司新药研发和医学临床研究等部门的工作，任期自董事会审议通过之日起至本届董事会届满之日止。毛力，1957年7月生，美国国籍，美国梅奥医院及约翰霍普金斯大学医学院博士后，美国得克萨斯大学安德森癌症中心终身教授、上海交通大学医学院长江学者讲座教授等。 END 智药研习社近期直播预告扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准优先审批高管变更申请上市临床3期

2025-02-27

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2025年2月27日全球新药进展早知道

1. Keytruda获FDA优先审评资格，针对头颈部鳞癌 2月25日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA已接受该公司为重磅免疫疗法Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Keytruda作为手术前的新辅助疗法，用于治疗可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，随后联合标准放疗（有或无顺铂）作为辅助治疗，然后再作为单药进行辅助治疗。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日之前完成审评。该sBLA基于3期临床试验KEYNOTE-689的积极数据，预先设定的首次中期分析结果将在即将召开的医学会议上公布。结果显示，在可切除LA-HNSCC患者中，包含Keytruda的围手术期治疗方案与单独采用辅助放疗（有或无顺铂）相比，在无事件生存期（EFS）方面具有统计学显著且临床意义重大的改善。 2. 阿斯利康下一代口服SERD一线乳腺癌III期研究成功 2月26日，阿斯利康宣布III期SERENA-6研究积极的中期分析结果，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant联合CDK4/6抑制剂（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）在无进展生存期（PFS）的主要终点方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善。这意味着，camizestrant成为了首个也是唯一一个证明与已获批的CDK4/6抑制剂联用时具有一线治疗获益的新一代口服SERD和完全ER拮抗剂。SERENA-6研究评估了在一线治疗HR阳性、HER2阴性且具有ESR1突变晚期乳腺癌患者中，改用camizestrant组合疗法与继续使用芳香化酶抑制剂（阿那曲唑或来曲唑）联合CDK4/6抑制剂这一标准护理治疗的疗效与安全性比较。 3. 一周一次创新抗菌药在中国申报上市 2月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由萌蒂制药（Mundipharma）申报的5.1类新药注射用醋酸瑞扎芬净的新药上市申请已获得受理。公开资料显示，瑞扎芬净（rezafungin）是一种环肽药物，是一种创新、一周一次的棘球白素（echinocandin），其已经于2023年3月获得美国FDA批准，用于治疗没有替代治疗选择或选择有限的念珠菌血症与侵袭性念珠菌病患者。瑞扎芬净最初由Cidara Therapeutics开发，萌蒂制药此前通过合作拥有rezafungin在美国和日本以外的商业权利。2024年4月，Cidara Therapeutics宣布将rezafungin的所有权利剥离给萌蒂制药。 4. Alligator更新CD40抗体胰腺癌2期临床数据，股价大涨90% 2月26日，Alligator Bioscience报告了CD40激动型抗体药物MITAZALIMAB（Mitazalimab，米佐利单抗）在胰腺癌的二期临床OPTIMIZE-1研究的最新结果。OPTIMIZE-1是一项开放标签、单臂、多中心的1b/2期临床试验，旨在评估Mitazalimab联合mFOLFIRINOX（改良FOLFIRINOX方案）作为一线治疗方案在转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）患者中的疗效和安全性。数据显示，接受MITAZALIMAB单抗联用mFOLFIRINOX治疗的患者的24个月生存率为29.4%，中位总生存期 (mOS) 为14.9个月，显著优于FOLFIRINOX和最近的NALIRIFOX。基于这些结果和已确认的监管途径，Alligator Bioscience 仍在推进MITAZALIMAB单抗单抗进入确认性临床试验。受此消息推动，Alligator股价一度大涨100%以上。 5. 恒瑞ADC新药NSCLC研究结果荣登《柳叶刀·肿瘤学》 2月25日，由上海交通大学附属胸科医院陆舜教授以及李子明教授团队牵头开展的HORIZON-Lung研究II期阶段主要结果发表于国际肿瘤学领域顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》《The Lancet Oncology》（IF:41.6）。该研究结果显示，瑞康曲妥珠单抗（研发代号：SHR-A1811）单药用于既往经治HER2突变晚期非小细胞肺癌患者，表现出了令人鼓舞的抗肿瘤疗效及良好的安全性。HORIZON-Lung研究是一项开放性、多中心、剂量递增/拓展的I/II期临床试验。I期阶段旨在评估瑞康曲妥珠单抗在治疗HER2过表达、扩增或者突变的非小细胞肺癌（NSCLC）受试者中的安全性、耐受性、PK特征及有效性，II期阶段作为关键单臂研究，旨在评估瑞康曲妥珠单抗单药对HER2突变的晚期NSCLC受试者的抗肿瘤疗效和安全性，主要研究结果已于2024年9月递交上市申请且已被纳入优先审评。 6. Arrowhead公布ALK7 siRNA临床前结果，可增强替尔泊肽疗效 2月25日，Arrowhead Pharmaceuticals 公布了ARO-ALK7的临床前结果，这是一种靶向激活素受体样激酶7（ALK7）的在研RNA干扰（RNAi）疗法，有望成为治疗肥胖症的潜在疗法。ARO-ALK7是首个直接靶向脂肪组织中表达基因的RNAi疗法，目前已在新西兰启动ARO-ALK7的1/2a期临床试验，Arrowhead预计将于2025年第二季度开始给药。在啮齿动物和非人灵长类动物的临床前研究中，ARO-ALK7显示出脂肪组织中ALK7 mRNA表达的剂量依赖性和持久性降低。在饮食诱导的肥胖小鼠模型中的药理学研究表明，脂肪组织中ALK7的沉默导致身体成分改善，脂肪量减少约50%，同时保留了瘦体重。此外，GLP-1/GIP受体共激动剂替尔泊肽与ALK7 siRNA的联合治疗增强了治疗效果，与替尔泊肽单药治疗相比，在减轻体重和脂肪量方面具有叠加效应，同时缓解了替尔泊肽单药治疗相关的瘦体重显著减少。 1. 3.95亿美元！和铂医药就一款抗体新药达成授权合作 2月26日，和铂医药宣布，由其孵化的创新型生物技术公司HBM Alpha Therapeutics宣布与一家业务合作伙伴达成战略合作与许可协议，共同推进针对多种疾病的新型促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）靶向疗法。根据协议，该合作伙伴获得在大中华区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门地区）以外的全球市场开发和商业化HAT001（一款强效且选择性靶向CRH的中和抗体，和铂医药内部代号为HBM9013）的独家权利。HBMAT将获得高达3.95亿美元的总付款，包括首付款和开发、监管及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。此外，HBMAT还有权获得认股权证以获取合作伙伴的少数股权。内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。