LTX-002

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，上周（10月28日~11月3日），全球范围内至少有11家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，其中3家为中国公司。这些获得资本市场青睐的新锐公司正在开发干细胞药物、核酸药物、小分子药物、靶向放射性配体疗法、抗体偶联药物（ADC）等药物类型，覆盖糖尿病、癌症、肥胖、细菌感染以及癫痫等多种疾病。 瑞普晨创 融资轮次：A轮 融资金额：超亿元 11月1日，瑞普晨创宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由中国风投领投，贝达药业、联想创投、荷塘创投、贝橙创投等跟投。贝达药业也同步宣布与瑞普晨创完成签署《战略合作协议》，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。贝达药业新闻稿表示，这意味着其正式布局干细胞、细胞治疗这一新领域。 瑞普晨创由丁列明博士和邓宏魁教授领衔，致力于拓展细胞疗法在多种重大、疑难疾病领域的应用。该公司基于创新的人多能干细胞技术的细胞治疗药物已在治疗糖尿病方向规划多条管线，其自主研发的治疗1型糖尿病的多能干细胞产品RGB5088胰岛细胞注射液的临床试验申请（IND）也已获得中国NMPA受理。 宁丹新药 融资轮次：C轮 融资金额：数亿元 11月1日，宁丹新药宣布完成数亿元人民币的C轮融资，本轮融资由南京江宁高新区科创投和华兴康平共同完成。宁丹新药是一家聚焦于中枢神经系统疾病（CNS）领域新药研发和产业化的创新型公司。今年1月，该公司超募完成了B（含B+轮）融资，由腾讯投资、康哲药业之子公司、中信建投投资、华兴康平等新股东共同投资，原股东恒荣投资继续加持。本次是宁丹新药在一年之内第二次宣布获得融资。 宁丹新药的在研管线主要用于治疗卒中、颅内肿瘤、认知障碍、情感障碍、神经病理性疼痛、脑小血管病等多个高发中枢相关疾病。该公司进展最快的项目Y-2是与先声药业合作开发的依达拉奉右莰醇舌下片，这是一款脑卒中改良型创新药物，其在中国的上市申请已经获NMPA受理，首个适应症为用于改善AIS所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。 Evommune公司 融资轮次：C轮 融资金额：1.15亿美元 11月1日，Evommune公司宣布完成1.15亿美元C轮融资。此次融资由新投资者RA Capital Management和Sectoral Asset Management共同领投。Evommune是一家临床阶段的生物技术公司，聚焦发现和开发治疗免疫介导的炎症性疾病的新方法。 本轮融资所得款项将用于支持Evommune公司主打项目EVO756以及EVO301的临床开发。其中，EVO756是一种口服、强效、高选择性的MRGPRX2小分子拮抗剂。通过阻断MRGPRX2和肥大细胞颗粒释放，EVO756具潜力治疗多种肥大细胞介导的疾病。EVO301是一种长效、与血清白蛋白结合的融合蛋白注射疗法，旨在中和IL-18信号通路，从而调节多种慢性炎症疾病。 柯君医药 融资轮次：B+轮 融资金额：未披露 10月31日，柯君医药宣布完成B+轮阶段性融资。本轮融资由国信创新股权领投，其它主要投资方包括谊安集团及英飞尼迪资本等，原有投资者宏海资本也持续追加投资。柯君医药成立于2018年，专注于小分子及核酸药物研发，目前主要聚焦心脑血管疾病和抗病毒等治疗领域。 根据柯君医药新闻稿介绍，该公司自主研发的新一代抗血小板药物CG-0255是一款创新型的P2Y12受体拮抗剂，采用了全新设计的代谢路径，目前已经在美国完成注射和口服两种剂型的1期临床试验，在中国也已提交了临床开发申请。除心脑血管领域外，柯君医药在抗病毒领域亦有布局，包括抗广谱呼吸道抗病毒药物、慢性乙肝功能性治愈等多个管线均取得进展。 Archon Biosciences 融资轮次：种子轮 融资金额：2000万美元 10月31日，Archon Biosciences宣布走出隐匿模式，并完成2000万美元种子轮融资。该公司的技术平台利用了人工智能（AI）驱动的计算蛋白设计方面的进展。此项技术因在创建具有特定功能的新蛋白方面的能力而被授予2024年诺贝尔化学奖。诺奖得主David Baker博士是该公司的联合创始人之一。 Archon Biosciences致力于设计一种称为抗体笼（antibody cage，AbC）的全新生物制品类型。它由抗体和一组在大自然中不存在的AI生成蛋白结构域组合而成。对AbC结构的精准控制可以调节其在体内的分布方式以及与细胞靶点的高特异性和高效性相互作用。Archon将生成式蛋白设计直接应用于药物开发，不仅设计，而且迅速制造出新分子实体以供临床前研究。 Leal Therapeutics 融资轮次：未知轮 融资金额：4500万美元 10月31日，Leal Therapeutics宣布完成4500万美元融资。本轮融资由Newpath Partners领投。Leal公司成立于2021年，致力于为中枢神经系统疾病患者提供新型精准药物。根据新闻稿，本轮融资获得资金将用于推进该公司针对中枢神经系统疾病患者的反义寡核苷酸（ASO）和小分子疗法产品管线。 Leal的主要在研项目包括LTX-002，一款治疗遗传性或散发性肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的ASO疗法，以及LTX-001，一款针对精神分裂症患者的小分子药物。该公司计划在2024年底前提交LTX-002和LTX-001的IND申请，并在2025年初启动首次人体临床试验。 Blue Earth Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：7650万美元 10月31日，Blue Earth Therapeutics宣布完成7650万美元A轮融资，本轮融资由Soleus Capital领投，Sands Capital Management联合领投，现有投资者Bracco Imaging也参与其中。获得的资金将帮助该公司进一步推进其处于临床阶段的前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向放射性配体疗法的开发。 Blue Earth公司的放射性配体分子由四个不同的结构域组成。第一个结构域是靶向PSMA的配体，连接有两个可标记的结构域，这些结构域可以用治疗性同位素如177Lu或225Ac标记成为放射性配体疗法。所有这些成分通过可调节的连接子相连，用于调控疗法的重要药代动力学特性。该公司基于177Lu的放射性配体疗法已经进入1期临床试验。 Thioredoxin Systems 融资轮次：A轮 融资金额：2500万瑞典克朗 10月30日，Thioredoxin Systems宣布完成约2500万瑞典克朗（240万美元）的A轮融资，以支持该公司开发EbsArgent，用于治疗抗生素耐药细菌引起的尿路感染（UTIs）。这轮融资包括了来自著名生命科学企业家和投资者，以及专注于生命科学的家族投资公司Gobia Enterprises的大量投资。 Thioredoxin Systems致力于开发一种潜在“first-in-class”的抗生素来治疗多重耐药尿路感染。EbsArgent是一种含有银离子和化合物ebselen的组合药物，具有一种新的抗菌作用机制，且在研究中被证明不会引发耐药性。该产品使用ebselen使细菌必需的硫氧还蛋白酶系统（thioredoxin enzyme system）失活，并利用银离子来协同增强ebselen的摄取，具有高水平的杀菌活性。目前一些研究已经证实细菌硫氧还蛋白酶是抗菌治疗的新靶点。 Axonis Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：1.15亿美元 10月30日，Axonis Therapeutics宣布成功完成超额认购的1.15亿美元A轮融资，Cormorant Asset Management和venBio Partners共同领投了此次融资。Axonis是一家专注于神经系统的生物技术公司，旨在开发靶向KCC2的创新疗法。KCC2是中枢神经系统中的主要氯离子转运蛋白，对抑制性神经信号传递至关重要。 本轮融资获得资金将用于推进Axonis公司主要候选药物AXN-027的临床概念验证，以及新一代靶向KCC2化合物的开发，覆盖癫痫、疼痛及包括精神类和神经发育类疾病在内的其他适应症。AXN-027是一种潜在“first-in-class”的口服小分子药物，旨在增强KCC2的功能，适应症包括癫痫和疼痛。 Resalis Therapeutics 融资轮次：战略股权投资 融资金额：未披露 10月28日，Resalis Therapeutics宣布获得赛诺菲（Sanofi）的战略股权投资。该公司打算利用所得资金加速其主要研究候选药物、一款肥胖治疗领域的创新药RES-010的开发，并通过2期概念验证临床试验。Resalis Therapeutics致力于开发基于RNA的疗法，用于解决人体复杂代谢紊乱的根本原因。 RES-010是一款针对miR-22的反义寡核苷酸（ASO）药物。miR-22是一种非编码RNA，为脂质生物合成、线粒体功能和脂肪组织转化的主要调节因子，在肥胖的分子通路中起关键作用。RES-010旨在重新编程代谢途径，提供潜在的疾病改善治疗效果，包括高质量、持续的体重减轻。 Kivu Bioscience 融资轮次：A轮 融资金额：9200万美元 10月28日，Kivu Bioscience宣布完成9200万美元的A轮融资。该轮融资由Novo Holdings领投，Gimv、Red Tree Venture Capital、HealthCap以及现有投资者参与。Kivu Bioscience是一家专门开发新一代抗体偶联药物的公司，旨在通过创新的疗法提供对癌症患者更有效、更安全的治疗方案。 Kivu公司使用专有的Synaffix位点特异性连接载荷技术来开发下一代抗体偶联药物（ADC）疗法。该技术平台中的GlycoConnect技术将连接子专门连接抗体中的特定氨基酸，提供了一种高度均一的产品。这一技术可以显著提高ADC的稳定性，减少潜在副作用，扩大了ADC的治疗窗口，从而改善了患者的安全性。Kivu公司计划于2025年启动其主导候选药物的1期临床试验。 希望在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福患者。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

Insight 投融资数据库显示，上周全球制药领域发生 25 起投融资事件（截至 11 月 1 日）： 从药物类型来看，小分子之外，单抗，抗体偶联药物（ADC）、细胞和基因疗法（CGT）、放射性药物、反义寡核苷酸（ASO）等新分子也备受资本看好； 从地区分布来看，上周获得融资的 Biotech 仍然主要来自美国，占比达到约 48%； 在中国，华昊中天、柯君医药、恒敬合创、赛蕴生物等多家公司完成新一轮融资； 从金额来看，眼科疗法研发公司 EyePoint 融资金额最高，融资金额达 1.4 亿美元。 下面，Insight 数据库将节选部分备受关注的融资案例做介绍，仅供读者参阅。 中国新锐融资   华昊中天在港挂牌上市 华昊中天在港交所上市，发行价为 16 港元/股，此次发售 1458.8 万股，募资总额为 2.33 亿港元（约 2 亿元）。华昊中天是一家合成生物学技术驱动的生物医药公司，致力于开发肿瘤创新药。 华昊中天的产品研发管线涵盖 1 款已商业化的产品和 19 款在研项⽬。其中，新一代微管抑制剂优替德隆注射液（商品名：优替帝）已于 2021 年 3 月在中国获批上市，用于晚期和转移性乳腺癌的治疗。   恒敬生物获超 2 亿元 A 轮/A+轮融资 恒敬生物完成合计约 2.5 亿元 A 轮和 A+轮融资，投资者包括上海张科领弋和老股东，也有创始团队自筹资金。本次融资主要用于该公司在研产品的临床研究、生产项目建设、日常运营等。 恒敬生物由范豪博士创办于 2021 年，专注于从事以胰岛素和 GLP-1 受体激动剂为代表的生物类似药、生物创新药、生物制品的产业化。目前，该公司已搭建起一套原核细胞基因工程生产重组蛋白的技术平台，并开展了从原料药到 CDMO 服务、产品研发和生产的全产业链布局。   赛蕴生物完成天使轮融资 赛蕴生物宣布完成由生命园创投基金与知名基金联合领投的数千万元天使轮融资，其他投资人还有英诺天使基金等。本轮融资将为赛蕴生物的发展提供支持，同时通过与国内科研机构和医院的合作，该公司有望在新型递送载体开发、管线推进等方面取得更多进展。 赛蕴生物致力于开发蛋白和核酸靶向的递送载体技术及相关药物创新疗法。该公司研发的天然递送系统可经过理性改造，将功能性生物大分子等各种类型的有效载荷直接递送至特定细胞中，具有细胞识别的高特异性、对载荷的高兼容性和保护性及生产成本低等优势。   柯君医药完成 B+轮阶段性融资 柯君医药宣布完成由国信创新股权领投的 B+轮阶段性融资，其他投资人还有谊安集团、英飞尼迪资本、宏海资本等。本次融资将用于加速推进该公司心脑血管领域核心产品 CG-0255 的临床开发进程。 柯君医药成立于 2018 年，专注于小分子及核酸药物研发。CG-0255 是其自主研发的新一代抗血小板药物，属于 P2Y12 受体拮抗剂，目前正在美国推进注册临床工作。另外，柯君医药在抗病毒领域也布局了抗广谱呼吸道抗病毒药物、慢性乙肝功能性治愈等多个管线。 海外新锐融资   EyePoint 完成 1.4 亿美元融资 EyePoint Pharmaceuticals 宣布以每股 11.00 美元的公开发行价格承销其 1272 多万股普通股，此次发售的总收益预计约为 1.4 亿美元。本次融资主要用于推进该公司 Duravyu 治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）的药物临床开发，并支持其早期管线开发计划等。 EyePoint 致力于开发和商业化创新疗法，以改善严重视网膜疾病患者生活，其专有的生物可再生 Durasert E 技术可用于持续的眼内药物输送。该公司的主要候选产品 Duravyu 是一种针对 VEGF 介导的视网膜疾病的持续递送治疗方法，目前正在进行全球关键 Ⅲ 期临床试验。   Axonis 完成 1.15 亿美元 A 轮融资 Axonis Therapeutics 宣布完成由 Cormorant Asset Management 和 venBio Partners 共同领投的 1.15 亿美元 A 轮融资，其他投资人还有 Sofinnova investments、MRL Ventures Fund、Perceptive Advisors、Lumira Ventures 和 Solasta Ventures 等。 Axonis 公司专注于开发新型神经药物。本轮融资将用于推进该公司主要候选药物 AXN-027 的临床概念验证，以及新一代靶向 KCC2 化合物的开发。AXN-027 是一种潜在「first-in-class」的口服小分子药物，拟开发适应症包括癫痫和疼痛。本轮融资还将支持其新一代靶向 KCC2 化合物的开发，覆盖癫痫、疼痛、精神类和神经发育类疾病等适应症。   Evommune 完成 1.15 亿美元 C 轮融资 Evommune 公司宣布完成由 RA Capital Management 和 Sectoral Asset Management 共同领投的 1.15 亿美元 C 轮融资，其他投资人还有 B Capital、Marshall Wace、Avego Bioscience Capital、Longwood Fund、RTW Investments 等。 本次融资将用于支持 Evommune 公司 MRGPRX2 抑制剂 EVO756 及 IL-18 靶向融合蛋白疗法 EVO301 的临床开发。其中，EVO756 是一种口服、强效、高选择性的 MRGPRX2 小分子拮抗剂，EVO301 是一种长效、与血清白蛋白结合的融合蛋白注射疗法。该公司预计于 2025 年和 2026 年公布这些疗法在慢性荨麻疹和特应性皮炎患者中的多个 Ⅱ 期试验数据。   Kivu 完成 9200 万美元 A 轮融资 Kivu Bioscience 宣布完成由 Novo Holdings 领投的 9200 万美元 A 轮融资，其他投资人还有 Gimv、Red Tree Venture Capital、HealthCap、BioGeneration Ventures 等。本次融资将用于推进 Kivu 公司多个肿瘤学项目进入临床阶段。 Kivu 公司专注于使用其专有的 Synaffix 位点特异性连接载荷技术来开发下一代 ADC 疗法，该技术可以显著提高 ADC 的稳定性，减少潜在副作用。目前，Kivu 公司的研发项目处于临床前研究后期，其中主导候选药物有望于 2025 年启动 Ⅰ 期临床试验。   Blue Earth 完成 7650 万美元 A 轮融资 Blue Earth Therapeutics 宣布完成由 Soleus Capital 和 Sands Capital Management 领投的 7650 万美元 A 轮融资，其他投资人还有 Bracco Imaging SpA、Woodline Partners 和 PBM Capital。本轮融资将帮助该公司进一步推进其临床阶段的前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向放射性配体疗法的开发。 Blue Earth 致力于开发治疗性放射性药物，用于治疗癌症患者。目前，该公司已建立系列产品管线，包括两款 rhPSMA 分子，一个使用发射β射线的放射性同位素镥 177（177Lu），另一个使用发射α射线的锕 225（225Ac）。其中，基于 177Lu 的放射性配体疗法已经进入 Ⅰ 期临床试验，用于治疗前列腺癌患者。   Pathos AI 完成 6200 万美元 C 轮融资 Pathos AI 宣布完成由 New Enterprise Associates（NEA）牵头的 6200 万美元 C 轮融资，其他投资人还有 Revolution Growth 等。本轮融资将使 Pathos AI 能够扩大其科学家和工程师团队，加速其人工智能药物开发平台的开发，并推进其精准肿瘤治疗的临床阶段管线。 Pathos AI 专注于通过人工智能重新设计药物开发，曾在过去一年内收购了两项临床阶段精准肿瘤学资产，如脑渗透性 PRMT5 抑制剂 P-500，并计划在 2025 年启动下一项临床试验。   Leal Therapeutics 完成 4500 万美元融资 Leal Therapeutics 宣布完成由 Newpath Partners 领投的 4500 万美元融资，其他投资人还有 Orbidden、Euclidean Capital、PhiFund、Chugai Venture Fund 和 Alexandria Venture Investments。本轮融资将用于推进该公司针对中枢神经系统（CNS）疾病的反义寡核苷酸（ASO）和小分子疗法产品管线。 Leal Therapeutics 是一家为 CNS 疾病患者开发新型疗法的生物技术公司。其主要在研项目包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的 ASO 疗法 LTX-002，以及针对精神分裂症患者的小分子药物 LTX-001。该公司计划在 2024 年底前提交 LTX-002 和 LTX-001 的 IND 申请，并在 2025 年初启动首次人体临床试验。   Eupraxia 完成 4450 万加元融资 Eupraxia Pharmaceuticals 宣布已完成一笔 4450 万加元的私募融资，融资所得将用于资助其在研产品 EP104 GI 的临床试验，以及为新候选药启动研究计划等。 Eupraxia 是一家临床阶段生物技术公司，正利用其专有的 DiffuSphere 技术优化药物输送，以解决医疗需求未得到满足的治疗领域。EP-104 GI 是一款嗜酸性食管炎潜在疗法，采用食管壁注射给药方式，目前正在进行 Ⅰb/Ⅱa 期试验。   Celaid 完成 1.4 亿日元融资 Celaid Therapeutics 宣布已从 KUC1 Investment Limited Partnership 和 Techno Science 获得总计 1.4 亿日元资金支持。此外，该公司还收到现有投资者 Techno Science 的进一步投资，使其 A 轮融资总额达到 11 亿日元（不包括赠款）。本次融资预计将进一步加快 Celaid 公司的管线开发和平台业务活动。 Celaid 是一家造血干细胞（HSC）初创公司，拥有选择性体外 HSC 扩增的专有技术，旨在提供下一代细胞和基因治疗产品，用于血液病的细胞治疗、遗传疾病的离体 HSC 基因治疗以及缺血性疾病的血管生成等。 除了上述案例，上周还有一些其它公司也获得了融资，限于篇幅，此处不再一一介绍。欲了解上周更多融资信息，请点击「阅读原文」前往 Insight 数据库「新药投融资」模块查看。 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！