NWRD06

近日，百吉生物重磅产品BST02获FDA临床试验批准，该药物主要用于治疗所有类型的肝癌。值得关注的是，该药物为全球首款进入临床阶段的肝癌TIL疗法。BST02使用过继性免疫细胞治疗技术，同时BST02是冻存产品，突破了距离的限制，且不需要高剂量白介素-2伴随用药，其安全性和有效性已在探索性临床中得到初步验证。据了解，BST02为百吉生物第四条全球首创产品管线，除BST02外，百吉生物产品管线还有哪些？当前，全球在研肝癌药物又有哪些？013款临床产品，皆为全球首创下表1为百吉生物当前所拥有的产品管线，当前共有6条产品管线。其中，BRG01与BRL03进入临床1/2期阶段，BST02近期获批临床，BGT007进入IIT阶段，Multi-specific antibodies以及Allo-cel处于临床前阶段。表1 全球肝癌在研药物数据来源：百吉生物官网BRL03注射液于2023年10月25日获得CDE批准临床，并且在今年九月份已获得FDA批准临床。该药物主要用于治疗多种晚期实体瘤，如肺癌以及胃癌等。同时，BRL03也是百吉生物第三条全球独家首创产品管线，也是百吉生物首款进入临床阶段的TCR-T药物。BRG01为全球首创的针对鼻咽癌免疫细胞疗法药物，该药物的作用机理是通过采集患者血液中的免疫细胞，在体外进行基因工程改造，进而增强T细胞对肿瘤细胞的识别能力与杀伤力。改造后的细胞重新输入回患者体内，即可更安全并且有效的杀伤肿瘤细胞，该药物的安全性以及有效性目前已经通过临床试验得到初步验证。该药物已在NMPA以及FDA获批临床，并在今年七月份获FDA授予快速通道资格，同时该药物于今年二月份已获得FDA孤儿药ODD资格认定。值得注意的是，BRL03、BRG01以及近期获批临床的BST02，皆为全球首创产品管线，说明百吉生物是一家极具创新性的“潜力股”，而全球首创管线占比如此之高的秘诀是什么？答案是其三大技术平台。图1 百吉生物产品申报情况图片来源：百吉生物官微第一大技术平台就是Identifier™平台，该平台为百吉生物自主创新技术平台，可为抗原、抗体以及TCR的发现提供坚实的基础。该平台具有成百上千个体TCR以及肿瘤蛋白组数据库，进而支持百吉生物两周内完成筛选以及优化。通过该平台，可快速识别最独特以及最合适的肿瘤抗原。该平台为先锋，古人云“兵马未动，粮草先行”，正是Identifier™平台的存在，可更快获得“粮草”。第二大技术平台就是Super-T™，利用该平台，免疫细胞可以更好的识别肿瘤特异性抗原，克服免疫抑制肿瘤微环境，从而更为有效的治疗难治的实体肿瘤。该平台是核心的技术担当，可确保药物更好的起效。第三大平台则是MSE-T™，该平台在肿瘤微环境中通过条件性激活来增强免疫治疗的安全性。该技术平台是后勤担当，可最大程度上确保药物的安全性。以上即百吉生物的6大产品管线以及3大技术平台。独具优势的技术平台以及产品管线，确保了药物可以快速、有效以及安全的进入临床阶段。02全球在研肝癌药物分析我国肝癌患者每年大约以1%-3%的增速增长，2022年我国肝癌患者人数大约44万人。市场方面，据沙利文统计，2020年我国肝癌药物市场规模大约为71.5亿元，并且随着肝癌患者人数的逐年增加，预计2030年我国肝癌药物市场规模将达到452.1亿元。图2 中国肝癌药物市场规模图片来源：参考文献2随着患者以及药物市场的不断增长，全球治疗肝癌药物已有百款左右处于临床阶段，其中一些药物更是取得突破性进展，下表2为当前全球在研治疗肝癌药物部分进展，有多款药物值得关注。表2 全球在研治疗肝癌新药（部分）数据来源：公开数据整理其中，笔者看好3款药物的进展。第一款为ABSK-011，也即Irpagratinib。该药物由上海和誉生物研发，是一种小分子FGFR4抑制剂，目前已经进行至临床2期。与同类竞争产品相比，ABSK-011具有更好的疗效。第二款即诺未科技研发的NWRD-06，该药物为裸质粒DNA注射液，主要用于治疗GPC3+原发性肝细胞癌。GPC3+在70%左右的肝癌患者中高度表达，是治疗肝癌的理想靶点。NWRD-06注入后表达的融合蛋白，可靶向APC，促进GPC3特异性T细胞的增殖分化，进而杀死GPC3+阳性的肝癌细胞。该药物目前处于临床1期阶段。第三款即CT102注射液，该药物为由悦康药业研发，是一款反义核酸药物。该药物通过抑制IGF1R靶标的表达，进而可以抑制肝癌细胞的增殖。CT102注射液为我国首个治疗肝癌的反义核酸药物，目前已进行至临床2期，临床显示，该药物有较好的安全性和耐受性以及疗效。03小结肝癌的致死率很高，在所有癌症中位居前列，当前肝癌的一线治疗药物包括索拉非尼以及仑伐替尼等，随着众多全球突破性药物进入临床阶段，未来肝癌的治疗充满希望。参考文献：[1]百吉生物官网、百吉生物官微.[2]万联证券研报、湘财证券研报.声明：本内容为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 八斤转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信） 阅读原文，是昨天最受欢迎的文章哦

▎药明康德内容团队报道根据公开资料，多家中国创新药研发公司在10月宣布迎来融资进展。梳理这些公司及产品管线，我们发现有以下几个亮点：从融资轮次来看，早期融资仍占多数，其中B轮以前融资占比超过53%。从融资金额来看，披露金额且超1亿元人民币的有5家，其中新元素医药获得超6亿元融资。从公司成立时间来看，近3年成立新锐的至少有6家，近5年成立的至少有9家。从公司研发产品来看，多种创新疗法备受看好，比如线粒体自噬诱导剂、通用型细胞治疗产品、靶向放射性配体药物、纳米药物、长链非编码RNA（lncRNA）药物等。注：本表由《医药观澜》根据公开资料梳理，为不完全统计。统计周期：2023/10/1-2023/10/29。如有遗漏，欢迎补充。下面我们将根据公开资料分享其中15家新锐公司的基本信息，看看它们的创新疗法有望在未来惠及哪些患者。天玑济世成立时间：2021年融资轮次：A轮10月8日消息，天玑济世完成由兴华鼎立和嘉兴敦敏共同投资的数千万元A轮融资。天玑济世成立于2021年8月，致力于探索线粒体奥秘，赋能全人类健康。以病理条件下受损的线粒体为靶点，该公司已获得多个化合物并在临床前的多种疾病动物模型中显示出了治疗潜力。其中，线粒体自噬诱导剂小分子化合物TJ0113已经在中国和美国获得临床许可，首个适应症针对一种遗传性肾脏胶原病——Alport综合征。邦顺制药成立时间：2020年融资轮次：B+轮10月12日，邦顺制药宣布完成由华睿投资独家投资的B+轮融资。邦顺制药成立于2020年，专注于肿瘤、自身免疫、炎症疾病领域的创新药研发，首席执行官（CEO）为吕裕斌博士。目前，该公司已建立十余条创新药管线。其中，核心品种口服选择性JAK2抑制剂邦瑞替尼的骨髓纤维化适应症基本完成3期临床研究，将于近期提交新药上市申请。该公司另一个重要品种高选择性BTK抑制剂邦赛替尼正在进行1b/2期临床研究，针对多种自免疾病。征祥医药成立时间：2018年融资轮次：C轮10月13日，征祥医药宣布完成由济川药业、昆仑资本、众汇投资、赛智伯乐投资的超亿元C轮融资。征祥医药创立于2018年，主要聚焦于癌症、病毒感染和自身免疫疾病领域的小分子创新药开发，公司董事长兼联合创始人为杨金夫博士。该公司开发的抗流感新药ZX-7101A已在治疗成人单纯性流感的2期临床研究中达到主要终点，征祥医药与济川药业已就其商业化达成战略合作，并同步搭建内部商业化团队。新元素医药成立时间：2012年融资轮次：D轮10月16日消息，新元素医药宣布完成由凯泰资本领投的超6亿元D轮融资。新元素医药成立于2012年，专注于代谢和炎症领域疾病的创新药研发，创始人、董事长兼CEO为史东方博士。目前，该公司已有多个不同产品处于临床前及临床阶段。其中一款为尿酸转运蛋白1（URAT1）抑制剂ABP-671，已在治疗痛风或高尿酸血症患者的中国2a期临床试验中取得积极结果，证实其可显著且安全地降低尿酸水平。靖因药业成立时间：2021年融资轮次：B轮10月16日消息，靖因药业（Sirius Therapeutics）完成由汉康资本领投的6000万美元B轮融资。靖因药业成立于2021年，聚焦心血管疾病领域新一代核酸创新疗法开发，CEO兼执行董事为冀群升博士。目前，该公司已建立小核酸药物研发的核心技术平台，以及多个差异化的产品管线。本轮融资将主要用于推进靖因药业siRNA新型疗法产品管线的临床开发和新一代核酸分子递送技术的迭代创新。臻愈生物融资轮次：种子轮10月18日消息，臻愈生物完成由君联资本独家投资的数千万元种子轮融资，所得资金将主要用于推进其新型低成本、货架型细胞疗法管线。该管线已在研究者发起的临床研究（IIT）中获得良好结果。臻愈生物聚焦于下一代通用型细胞治疗产品研发，包括新型通用型治疗性细胞疫苗与体内CAR-T产品等。该公司创始人为杨寒朔教授，曾从事肿瘤发生机制和生物治疗研究20余年；CEO为袁超女士，在创新药医学及临床开发领域有十余年的工作经验。核舟医药融资轮次：种子轮10月18日消息，核舟医药完成由斯道资本及其姊妹基金联合领投的数千万美元种子轮融资。核舟医药由斯道资本携手放射性药物领域科学家程震教授共同孵化创立，专注创新靶向放射性配体药物（RLT）开发。目前，该公司搭建了以新型α核素Pb-212为核心的产品管线，其中进展较快的产品已进入早期临床开发阶段。据悉，核舟医药拥有创新的Pb-212分离纯化技术，可实现Pb-212的稳定大规模生产供应，从而解决其它α核素所面临的供应受限的难题。安济盛生物成立时间：2018年融资轮次：B+轮10月19日，安济盛生物宣布完成由晨兴创投领投的4600万美元B+轮融资。安济盛生物成立于2018年，专注于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的全球新药研发，创始人兼CEO为柯华珠博士。目前，该公司已经搭建一条包含三款创新产品的研发管线，分别是促进骨愈合的1类新药AGA111、双特异性抗体新药AGA2115和全新机制抗体药物AGA2118。其中，AGA111已在中国获批3期临床，拟用于需行脊柱单节段椎体间融合术的退行性椎间盘疾病。优理生物成立时间：2020年融资轮次：Pre-A轮10月20日，优理生物宣布完成由富汇创投领投的数千万元Pre-A轮融资。优理生物成立于2020年，致力于合成致死药物2.0研发，创始人、CEO为陈旭星博士。目前，该公司正在研发MAT2A抑制剂、MTA协助的PRMT5抑制剂等产品，有望为MTAP缺失的肿瘤治疗提供创新的解决方案。同时，这两种抑制剂均能选择性杀伤MTAP缺失的肿瘤细胞，有望成为一对理想的联用搭档。宁康瑞珠成立时间：2019年融资轮次：新一轮10月20日消息，宁康瑞珠完成数千万元融资，投资方包括阳光融汇资本、珠海科创投和广发乾和等基金。宁康瑞珠成立于2019年，创始人兼CEO为熊豫生博士。该公司致力于组织选择性1类新药开发，目前正在探索开发全新的肠道限制性药物设计平台，通过该平台设计的化合物主要作用于局部组织或器官，解决了药物缺乏靶点特异性在全身分布导致的毒副作用问题。其中，肠道限制性候选小分子已经在动物实验中得到验证，表现出较好的安全性。安炎达医药成立时间：2022年 融资轮次：天使轮10月20日，安炎达医药宣布完成由丹麓资本独家领投的数千万元天使轮融资。安炎达医药成立于2022年，创始人兼CEO为Micky D. Tortorella先生。该公司聚焦于开发针对免疫炎症领域的创新药，以治疗癌症、疼痛、神经系统疾病和骨关节炎等多种疾病。安炎达医药在研产品即专门针对组织微环境中的关键机制和途径，旨在纠正这种病理状态下的免疫炎症反应。目前，该公司产品组合中有4种临床候选药物正在开发中，另外其临床前药物发现部门也正在针对各种基于关键免疫炎症的靶点合成及鉴定新化合物。诺未生物成立时间：2014年融资轮次：pre-B轮10月23日消息，诺未生物（NEWISH）宣布完成由新投金石和聚焦基金共同投资的5000万元pre-B轮融资。诺未生物成立于2014年，CEO为刘德芳博士。该公司专注于肿瘤早期治疗，聚焦于研发免疫细胞治疗和全新基因治疗新药。目前，其进展较快的两大核心品种都于今年进入临床研究阶段。其中，肝癌治疗性DNA核酸药物NWRD06裸质粒DNA注射液已于2023年5月在中国获批临床，这是一种靶向肝癌特异性抗原GPC3的体内基因治疗药物；另一款HPV治疗性DNA核酸药物NWRD08已经完成7例研究者发起的临床研究（IIT），安全性良好。迪纳元昇成立时间：2022年融资轮次：Pre-A+轮10月23日消息，迪纳元昇完成由磐霖资本独家投资的数千万元Pre-A+轮融资。迪纳元昇成立于2022年5月，创始人为丁宝全博士。该公司专注于新型核酸自组装技术开发，并以此为载体开发具有器官和细胞靶向的纳米药物。其开发的新一代药物递送平台——DNA纳米载体有望解决小核酸药物肝外靶向递送问题。目前，迪纳元昇利用载体靶向技术优势，已在肿瘤、代谢类疾病、疫苗等治疗领域构建了管线布局，核心管线已进展至临床前候选化合物（PCC）确证阶段。意胜生物成立时间：2021年融资轮次：天使+轮10月24日消息，意胜生物完成天使+轮融资。2022至2023年，该公司已经连续完成累计融资数千万元的天使轮、天使+轮融资，投资方先后包括元生创投、新航城资本、艺苑投资、北洋海棠、北京分子科技等。意胜生物成立于2021年8月，创始人兼首席执行官为刘彤日博士。该公司聚焦人诱导多能干细胞（iPSC）分化细胞药物研发和生产，专注于胰岛方向药物研发和产业化，以及通用型iPSC平台建设。目前，该公司中国北京和英国剑桥研发实验室已投入使用，第1条细胞药物管线ESN5800的技术路线验证已经完成。凌泰氪生物成立时间：2021年融资轮次：Pre-A轮10月26日消息，凌泰氪生物（lncTAC）宣布完成由君联资本领投的亿元Pre-A轮融资。凌泰氪生物成立于2021年，专注于长链非编码RNA（lncRNA）药物研发，创始人为宋旭教授。据悉，该公司的优势之一是通过lncRNA技术实现药物肝外递送和核酸药物稳定，该技术可应用于肿瘤、心血管疾病、自身免疫性疾病等药物的开发。本轮融资将用于凌泰氪生物管线的临床前推进等，预计将在2024年完成多个管线的临床前研究阶段。除了上述公司，还有其它生物医药公司也在今年10月宣布完成融资，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望在资本的助力下，这些生物医药公司可以加快候选药物的研发进度，早日为广大患者带来新的治疗选择。 参考资料：（可上下滑动查看） [1]兴华鼎立投资天玑济世数千万元A轮融资. Retrieved Oct 8，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/KzDNNQCJbX3SA3ODbjaqwQ[2]邦顺制药完成B+轮融资，持续推进核心管线获批上市和商业化 . Retrieved Oct 12, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/qfTOYXbO2sN2egog6aQf_A[3]征祥医药完成超亿元 C 轮融资，开启商业化新征程 | 昆仑资本 Portfolio. Retrieved Oct 13，2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/9wCMPDnYDCGQ0xk6LUZM3Q[4]靖因药业成功完成近亿美元融资，加速推进多款创新小核酸产品的临床开发. Retrieved Oct 16, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/BiekS2mrWxW66dbOQryKNQ[5]核舟医药完成数千万美元种子轮融资，致力于开发新型Alpha放射性药物.Retrieved Oct 18，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/xP54j1w9nTpNjIToTKQ7KQ[6]安济盛生物宣布完成4600万美元B+轮融资. Retrieved Oct 19, 2023. from https://mp.weixin.qq.com/s/qOmnqPZP-8TPE6eiGh-emw[7]独家专访“岷山行动”杨寒朔，联合君联资本孵化 “臻愈生物”并完成种子轮融资.Retrieved Oct 21，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/bEyBltfpPYr7uu4Z3HwXQA[8]安炎达医药宣布完成天使轮融资，持续聚焦于免疫炎症疾病领域创新药研发和产业化. Retrieved Oct 20，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/50ZqTU_jcYksYzCxTd08MA [9]【首发】诺未生物完成pre-B轮融资，持续聚焦抗肿瘤核酸新药研发！.Retrieved Oct 23，2023, From hhttps://mp.weixin.qq.com/s/22rj6t4ZF77D5zsS7bmEYQ[10]磐霖资本Pre-A+轮独家投资新型核酸自组装技术开发公司「迪纳元昇」 | 磐霖News .Retrieved Oct 23，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/rI9HB7vU4bUXeX6662AyVQ[11]喜讯 | 意胜生物完成数千万元融资，加速推进多能干细胞胰岛药物产业化.Retrieved Oct 24，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/eI58kJ7geLb9AJGf0HvWJg[12]凌泰氪生物完成亿元Pre-A轮融资，推进lncRNA药物的开发 . Retrieved Oct 26, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/JpsbQwr49zM_9HmRGBBxjw本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。